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中國首個脊髓性肌萎縮癥患者援助項目正式啟動 | 美通社

2019-05-31 18:29

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中國初級衛生保健基金會宣布,中國首個脊髓性肌萎縮癥(以下簡稱SMA)患者援助項目正式啟動。該項目立足于中國SMA患者亟待滿足的臨床需求,為符合項目申請條件的患者免費提供援助藥物,從而提高治療可及性。

SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病,是導致嬰兒死亡的主要遺傳原因,新生兒發病率約為1/6000~1/10000,其特點是進行性、使人衰弱的肌肉無力,患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實現,隨著病程的發展,最終影響吞咽和呼吸,嚴重威脅患者生命。2019年2月,渤健公司的全球首個SMA治療藥物諾西那生鈉注射液通過優先審評審批程序在中國獲批,用于治療5q SMA。5q SMA是該病最常見的形式,約占所有SMA病例的95%。(美通社,2019年5月31日北京)

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