禮來公司和ProQR Therapeutics N.V. 宣布擴大雙方的許可和合作協議,專注于新基因藥物的發現、開發和商業化。這項合作最初于2021年9月宣布,應用ProQR專有的Axiomer?RNA編輯平臺來靶向肝臟和神經系統疾病。通過迄今為止的工作過程,該平臺的進步顯著提高了編輯效率,并細化了肝臟和神經系統中的生物分布,開辟了新的潛在應用,不僅可以糾正已知突變,還可以在特定轉錄本中引入保護性變體。(美通社頭條)