此次《中國痤瘡瘢痕治療專家共識（2021）》的發布會邀請了：

安徽醫科大學第一附屬醫院 張學軍 教授
安徽醫科大學第一附屬醫院 楊森 教授
解放軍總醫院第七醫學中心 楊蓉婭 教授
上海交通大學醫學院附屬第九人民醫院 周國瑜 教授
南方醫科大學深圳醫院 梁燕華 教授
香港維健醫藥集團創始人/董事長/CEO 王威先生
香港維健醫藥集團副總裁/營銷中心總經理 許冰先生

痤瘡瘢痕在臨床上發病率高，治療困難，給患者的身心健康造成巨大影響。雖然目前治療方法眾多，但仍然缺乏高質量的相關臨床研究，存在治療方法不統一、療效不理想等問題。針對不同時期、不同類型的痤瘡瘢痕，如何選擇合適的方法進行綜合治療，是臨床工作中關注的熱點和難點。

本次發布會由中華醫學會醫學美學與美容學分會激光美容學組組長楊森教授主持。會上，楊森教授介紹了本專家共識從啟動、撰寫、修改完善及發表的全過程，并指出目前我國痤瘡瘢痕治療尚無統一的標準，所以為規范國內痤瘡瘢痕的臨床診療，此次專家共識綜合了國內多個學科、多位權威專家對痤瘡瘢痕診療的長期經驗，專門編寫而成。楊森教授還指出，本版專家共識將進一步出版英文版本，推動國內治療經驗的國際推廣。

香港維健醫藥集團創始人/董事長/ CEO王威先生在會上發表了講話，他表示非常感謝楊森教授牽頭此次《中國痤瘡瘢痕治療專家共識（2021）》的制定，維健醫藥始終秉承“患者為先”的理念，致力于為罕見病和其他未被滿足醫療需求的患者提供創新療法。自2017年起，維健醫藥就康瑞保®產品與德國Merz公司建立了長期、穩定的戰略合作伙伴關系，希望為國內痤瘡瘢痕患者帶來更多的治療方法和手段，同時期待未來能夠為國內皮膚科及整形外科醫生對痤瘡瘢痕的臨床治療貢獻一份力量。

本專家共識的多位編委參與了此次發布會，并與現場參會人員進行了積極、熱烈的交流，希望通過此次專家共識的發布，可以進一步規范國內皮膚科及整形外科醫生對痤瘡瘢痕的臨床治療，造福更多患者。

杭州2021年10月12日 /美通社/ -- 2021年10月12日，為進一步擴大和優化集團在醫療創新、藥物研發等領域的戰略布局，香港維健醫藥集團（簡稱“維健醫藥”）宣布正式成立科學顧問委員會（Scientific Advisory Board, SAB）。在科學顧問委員會的助力下，維健醫藥將以科學創新為驅動，持續加大創新藥物研發的投入力度，讓更多創新成果造福廣大患者。

首屆科學顧問委會成員由國內外醫學和研發領域享有國際聲望、學術造詣深厚的優秀專家學者組成，其成員包括：國際著名藥物研發與監管專家、歐洲藥品管理局人用藥品委員會前主席Tomas Salmonson博士；北京協和醫院院長、中國國家衛生健康委員會國家罕見病診療與保障專家委員會主任委員、中國罕見病聯盟副理事長兼秘書長、中國國家罕見病專業質控中心主任張抒揚教授；美國資深風濕免疫專家與藥物研發高級顧問、美國食品藥品監督管理局鎮痛、抗炎、眼科治療領域前負責人Lee S. Simon博士。

首屆科學顧問委員會的成立旨在聯合世界范圍內的優秀專家、學者等科研力量，為維健醫藥提供全方位、權威、客觀、專業的策略性指導和建議，與維健醫藥共同解決在醫療創新發展過程中遇到的關鍵問題，為滿足患者需求不斷努力，并結合集團自身優勢，進一步探索中國創新藥物的未來發展之路。

維健醫藥創始人、董事長兼CEO王威表示：“我們很高興，也很榮幸能夠邀請到這三位全球杰出的專家加入我們的科學顧問委員會，作為維健醫藥最高學術咨詢與評審機構，從關鍵創新領域的產品研發環節，到持續推進不斷豐富的產品管線，科學顧問委員會的支持與幫助對維健醫藥來說無疑是至關重要的，這對維健醫藥而言有著里程碑式的重要意義。我相信，隨著科學顧問委員會團隊的發展壯大，我們在罕見病以及其它特藥領域為主的創新藥研發方面都將取得更多突破性的成就，切實為國內外患者帶去高效和高質量的創新產品和更多選擇。期待我們在今后的合作中，為患者創造更多治愈可能，滿足更多健康需求，實現更多社會價值！”

維健醫藥集團將始終堅持“患者為先”的初心，發揮全球創新醫療資源的領先優勢，為推動全球健康事業的進步，改善人類的生活質量貢獻積極的力量。

維健醫藥科學顧問委員會專家成員簡介 
Brief introduction on expert members of SAB, Winhealth Pharma

Salmonson 博士于 2012-2018 年期間連續兩屆擔任歐盟藥監局（EMA）人類醫藥產品委員會（CHMP)主席，在瑞典和歐盟藥監機構工作 30 余年，在業界享有盛譽，目前是瑞典 Consilium Salmonson & Hemmings 的合伙人。1999-2012 年期間他代表瑞典擔任 CHMP 官員，他曾連續10年代表歐盟出席 ICH 指導/管理委員會和 ICH 大會。 Salmonson 博士于1990年獲得瑞典烏普薩拉大學醫學部博士學位（PhD），1986年獲得瑞典烏普薩拉大學碩士學位（藥學），80年代中期曾在美國加州大學舊金山分校進修學習。

Salmonson 博士在藥代動力學和法規事務等不同領域建樹頗豐，共發表了60多篇文章和專著。 2016 年獲得 DIA 杰出健康貢獻獎、2017 年被評為瑞典年度藥師獎、2018 年因對監管科學和監管過程所做的突出貢獻而獲得 TOPRA 終身成就大獎。

張抒揚教授現為北京協和醫院院長、兼任中國醫學科學院北京協和醫學院副院校長、北京協和醫學院長聘教授、衛健委國家罕見病診療與保障專家委員主任委員、中國罕見病聯盟副理事兼秘書長，國家罕見病專業質控中心主任。依托國家重點研發計劃，圍繞罕見病診斷、評估、防治等難點問題，她牽頭構建了國家罕見病信息管理平臺、搭建國家罕見病診療研究三級協作網絡、推動制定中國首批罕見病目錄、發布《罕見病診療指南 2019》及《中國罕見病患者調研報告》，探索罕見病“多組學圖譜+多學科診療”綜合診治模式，已經初步形成世界較為成熟的罕見病診療協作體系等。

Simon 博士是美國資深風濕免疫專家，曾擔任 FDA藥物審評與研究（CDER） 鎮痛、抗炎和眼科治療領域負責人（2001-2003），并連續兩屆擔任美國風濕病學會董事和任職多個 FDA 咨詢委員會，具有豐富的藥物開發經驗。Simon博士是參與研發塞來昔布的執行委員會（Executive Committee）成員 、Pharmacia/Searle （輝瑞收購）COX-2 抑制劑的開發高級顧問，擔任過國際 COX-2 抑制劑研究小組的主席。他是眾多臨床試驗的數據和安全監督委員會（DSMB）主席，包括 9 項類風濕性關節炎隨機對照試驗、兩項 IgA 腎病試驗和兩項特發性血小板減少癥試驗，是多項系統性紅斑狼瘡（SLE）試驗以及創新疼痛療法試驗的DSMB成員。Simon博士于1976年畢業于馬里蘭大學巴爾的摩醫學院，曾任職哈佛大學醫學院風濕學科。他是多個專業期刊的編委會成員，撰寫了 110 多篇原創出版物、評論和書籍章節，并編輯了多本教科書。

同日，作為雙方戰略合作的第一個項目《2022年中國尿素循環障礙診斷、治療和管理指南》的啟動會在博鰲舉辦，會議得到海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局（“樂城管理局”）和博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心的大力支持。

維健醫藥與中國罕見病聯盟簽約的意義

此次戰略合作在整合中國罕見病防治資源，調動醫療機構、科研院所、社會團體、醫藥企業多方，共同推動罕見病診療診治，提高罕見病治療水平，最終受益于患者。

維健醫藥是一家立足中國、面向全球的創新型生物制藥公司，總部設在中國香港，在杭州、上海、北京設有運營中心，在海南博鰲運行中國第一家罕見病管控式用藥平臺，并在日本、新加坡和歐洲設有代表處，同時還戰略參股美國新技術孵化中心（CET）、與日本東大病院合作成立孵化器。維健醫藥主要通過加速國際生物技術公司的新型突破性療法進入目標市場，致力于為患有罕見病和其他未滿足醫療需求的患者提供創新療法。以患者為中心是維健醫藥始終不變的初衷，集團將致力于為有需要的患者和家庭提供可及性和可負擔性的治療方案。維健醫藥與中國罕見病聯盟戰略合作，正是為了充分發揮維健的優勢，和聯盟緊密合作，共同完善中國罕見病健康生態體系，以期更廣泛更深入地服務罕見病患者群體。

維健醫藥如何共建罕見病健康生態系統

維健醫藥將利用其獨特的雙輪驅動業務模式助力罕見病藥物全球創新藥物可及性。1）授權引進模式（License in），引進國外在研及已上市的罕見病創新療法，在以中國和東南亞市場為主導的全球范圍進行研發、注冊及商業化開發，實現患者全國用藥可及；2）管控式用藥模式（Managed access），基于以樂城為主的管控式用藥特殊政策，建立中國及周邊地區領先的罕見病管控式用藥一站式服務平臺，將境外已上市且國內未獲批的罕見病產品導入中國市場。

Ravicti^®（苯丁酸甘油酯）是一款適用于尿素循環障礙的產品。Horizon Therapeutics Public Limited Company(HZNP)負責該藥品在美國的商業化，而維健醫藥獲得大中華區和東南亞周邊地區的獨家商業權益Ravicti^®預計于2022年底在國內獲批上市，在此期間可以在樂城通過“先行先試政策”用于臨床。

維健醫藥與樂城管理局和未來醫院共建的博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心，目前已將32款境外已上市但國內未獲批的創新藥品引入并陸續落地使用，這正是管控式用藥模式的落地實踐。

作為中國罕見病聯盟成員單位，維健醫藥將積極踐行中國罕見病聯盟的宗旨，推動醫學在罕見病研究方面取得重大突破，提升罕見病防治與保障水平，促進罕見病臨床、科研與孤兒藥開發的協同創新。

維健醫藥與中國罕見病聯盟戰略合作的首個落地項目

戰略合作的首個項目是《2022年中國尿素循環障礙診斷、治療和管理指南》的制定與推廣。9月30日指南啟動會匯聚了來自全國13個省市、29個罕見病權威醫療機構、多個學科包括內分泌遺傳代謝、神經內科、消化、肝膽外科、PICU、臨床營養、循證醫學和藥物經濟等三十多位專家，圍繞尿素循環障礙（UCDs）的診療現狀、診療進展以及指南制定的意義和方法等方面進行了深入探討。

《2022年中國尿素循環障礙診斷、治療和管理指南》由中國罕見病聯盟發起，上海交通大學醫學院附屬新華醫院顧學范教授牽頭，核心專家組由顧學范教授、華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院羅小平教授、首都醫科大學附屬北京兒童醫院鞏純秀教授、北京協和醫院邱正慶教授、浙江大學醫學院附屬兒童醫院內分泌科傅君芬教授、浙江大學醫學院附屬兒童醫院黃新文教授、廣州市婦女兒童醫療中心黃永蘭教授、上海交通大學醫學院附屬新華醫院邱文娟教授組成。該指南制定將按照國際指南制定指導流程進行，引入更適用于罕見病的GRADE證據評價方法，通過學術型專家對循證證據的理解以及應用型專家對中國臨床真實應用場景的思考，以期制定出兼顧科學性及實用性的指南。未來編委會將持續近一年的時間召開指南討論、審稿、定稿會、隨后將在全國范圍內開展該指南的學術推廣工作和推動落地踐行，旨在全方位提高我國尿素循環障礙的綜合診療和管理能力。

這是維健醫藥攜手博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心與中國罕見病聯盟的戰略合作啟動的第一個項目。王威先生表示非常感謝中國罕見病聯盟協同諸多優秀的臨床專家以及循證醫學和藥物經濟學專家啟動指南的制定項目，這對于提升中國尿素循環障礙整體診治能力有著深遠的意義。相信在多方的共同努力下，維健醫藥將為我國的罕見病患者帶來更多的治療新希望，為我國的罕見病事業貢獻更多的力量。

首批上線的創新罕見病藥品有22個，包括苯丁酸甘油酯、阿米吡啶、阿法諾肽等國內暫無的藥品。用戶只需在支付寶首頁搜索“患者援助”，進入“罕見病藥品專區”，按要求成功提交基礎信息后，便可享受到平臺的相關服務。

據世衛組織統計，中國已知罕見病約1400余種，罕見病患者約2000萬，其中近半數為兒童患者。“無藥可用是國內罕見病治療的痛點之一”。國家衛健委罕見病診療與保障專家委員會成員、中國財政科學研究院副研究員朱坤說，“目前中國仍有17種罕見病的患者面臨‘境外有藥、境內無藥’的困境。”在此背景下，罕見病藥物可及性問題亟待改善。

海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區（以下簡稱“博鰲樂城先行區”）作為目前全國醫療領域唯一對外開放的“醫療特區”，截至目前已實現進口特許藥械品種175種。這些藥械集中存放保稅倉內，全過程可監控、可追溯，還配備了醫生對患者進行治療管理、跟蹤隨訪，確保患者用藥健康、安全。

博鰲樂城先行區管理局副局長呂小蕾表示，博鰲樂城先行區的“先行先試”政策，使得國外獲批但中國尚未獲批的“孤兒藥”可以在博鰲樂城先行區使用，讓中國患者能夠盡早使用國際創新藥物療法延緩或治愈疾病。同時，隨著9月15日海南省藥品監督管理局、海南省衛生健康委員會、海口海關三部門聯合發布《進一步優化監管服務支持海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區高質量發展若干措施》，臨床急需進口藥品醫療器械審批流程將進一步簡化，患者在博鰲樂城先行區就醫用藥會更加便捷。“期望通過博鰲樂城先行區和阿里健康此次攜手，有效聚合優質資源，提供罕見病全球尋藥的專項保障，造福更多國內罕見病患者”，呂小蕾說道。

在阿里健康資深副總裁馬立看來，信息不對稱是醫療行業面臨的痛點，罕見病由于發病率低、癥狀復雜、診斷困難，導致藥品相關信息難以快速獲得。“罕見病全球藥物信息平臺是多方為罕見病支持體系建設做的有效探索，阿里健康希望通過互聯網技術打通罕見病就醫、用藥環節，幫助患者更好地接受治療、走向社會”，馬立說道。

北京病痛挑戰公益基金會秘書長、創始人王奕鷗提到，中國罕見病患者存在很大的未被滿足的醫療需求，包括境外上市、境內不可及的創新罕見病藥械和特醫食品等。博鰲樂城的特殊政策和博鰲樂城罕見病臨床醫學中心給患者帶來了希望。北京病痛挑戰基金會作為罕見病患者發起的公益組織，一直致力于發動社會各界力量，給罕見病患者群體以多方位支持，未來將會和樂城緊密合作，讓樂城的政策惠及更多患者。

香港維健醫藥集團創始人、董事長兼CEO王威表示，以患者為中心是我們不變的初心，維健醫藥一直在探索和解決國內罕見病患者“用藥最后一公里”的問題。此次罕見病全球藥物信息平臺的上線讓用藥可及性觸達更多的罕見病患者及家庭，更有效地做到了解患者用藥之急。希望能通過該平臺，讓更多罕見病患者獲益。

博鰲樂城罕見病臨床醫學中心主任肖麗提到，中心將根據罕見病全球藥物信息平臺收集的患者需求，通過博鰲樂城先行區“先行先試”的政策讓急需的藥械落地，加速引入中國市場，以惠及更多的罕見病患者。

罕見病全球藥物信息平臺將依托阿里健康在互聯網技術、人工智能、云計算等領域的能力，以及博鰲樂城罕見病臨床醫學中心在罕見病藥品資源、診療服務、專家等方面的資源，探索更多“互聯網+醫藥”的創新模式，推動我國罕見病事業發展的同時，為罕見病患者提供更多智慧化的醫療解決方案。

首批上線的創新罕見病藥品有22個，包括苯丁酸甘油酯、阿米吡啶、阿法諾肽等國內暫無的藥品。用戶只需在支付寶首頁搜索“患者援助”，進入“罕見病藥品專區”，按要求成功提交基礎信息后，便可享受到平臺的相關服務。

據世衛組織統計，中國已知罕見病約1400余種，罕見病患者約2000萬，其中近半數為兒童患者。“無藥可用是國內罕見病治療的痛點之一。”國家衛健委罕見病診療與保障專家委員會成員、中國財政科學研究院副研究員朱坤說，“目前中國仍有17種罕見病的患者面臨‘境外有藥、境內無藥’的困境。”在此背景下，罕見病藥物可及性問題亟待改善。

海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區（以下簡稱“博鰲樂城先行區”）作為目前全國醫療領域唯一對外開放的“醫療特區”，截至目前已實現進口特許藥械品種175種。這些藥械集中存放保稅倉內，全過程可監控、可追溯，還配備了醫生對患者進行治療管理、跟蹤隨訪，確保患者用藥健康、安全。

博鰲樂城先行區管理局副局長呂小蕾表示，博鰲樂城先行區的“先行先試”政策，使得國外獲批但中國尚未獲批的“孤兒藥”可以在博鰲樂城先行區使用，讓中國患者能夠盡早使用國際創新藥物療法延緩或治愈疾病。同時，隨著9月15日海南省藥品監督管理局、海南省衛生健康委員會、海口海關三部門聯合發布《進一步優化監管服務支持海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區高質量發展若干措施》，臨床急需進口藥品醫療器械審批流程將進一步簡化，患者在博鰲樂城先行區就醫用藥會更加便捷。“期望通過博鰲樂城先行區和阿里健康此次攜手，有效聚合優質資源，提供罕見病全球尋藥的專項保障，造福更多國內罕見病患者。”呂小蕾說道。

在阿里健康資深副總裁馬立看來，信息不對稱是醫療行業面臨的痛點，罕見病由于發病率低、癥狀復雜、診斷困難，導致藥品相關信息難以快速獲得。“罕見病全球藥物信息平臺是多方為罕見病支持體系建設做的有效探索，阿里健康希望通過互聯網技術打通罕見病就醫、用藥環節，幫助患者更好地接受治療、走向社會”。馬立說道。

香港維健醫藥集團創始人、董事長兼CEO王威表示，以患者為中心是我們不變的初心，維健醫藥一直在探索和解決國內罕見病患者“用藥最后一公里”的問題。此次罕見病全球藥物信息平臺的上線讓用藥可及性觸達更多的罕見病患者及家庭，更有效地做到了解患者用藥之急。希望能通過該平臺，讓更多罕見病患者獲益。

博鰲樂城罕見病臨床醫學中心主任肖麗提到，中心將根據罕見病全球藥物信息平臺收集的患者需求，通過博鰲樂城先行區“先行先試”的政策讓急需的藥械落地，加速引入中國市場，以惠及更多的罕見病患者。

罕見病全球藥物信息平臺將依托阿里健康在互聯網技術、人工智能、云計算等領域的能力，以及博鰲樂城罕見病臨床醫學中心在罕見病藥品資源、診療服務、專家等方面的資源，探索更多“互聯網+醫藥”的創新模式，推動我國罕見病事業發展的同時，為罕見病患者提供更多智慧化的醫療解決方案。

會上，海南省藥品監督管理局副局長黎運達、樂城管理局局長顧剛、樂城管理局高級國際事務官博沛分別作了歡迎致辭，樂城管理局副局長呂小蕾對海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區（簡稱“樂城先行區”）政策進行推介，海南省真實世界數據研究院執行院長陳平雁介紹了樂城真實世界研究現況，香港維健醫藥集團副總裁肖麗對博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心進行了介紹，安斯泰來中國董事長兼總經理濱口洋分享了安斯泰來樂城合作經驗。此次會議的主要承辦方香港維健醫藥集團創始人、董事長兼CEO王威先生也親臨了本次會議。會議由樂城管理局真研轉化處副處長范幽雅主持。

協和麒麟株式會社、第一三共（中國）投資有限公司、武田（中國）投資有限公司、小野藥品工業株式會社、鹽野義制藥株式會社、中外制藥株式會社、日本新藥株式會社等70多家企業代表，約200余名嘉賓參與本次會議。

樂城管理局局長顧剛表示，樂城作為一個高度對外開放的醫療園區，非常歡迎日本醫藥企業的到來，也將竭盡全力幫助企業的創新產品在樂城進行展示推廣和落地應用，讓國際醫療技術的創新成果更早惠及中國患者。

海南省藥品監督管理局副局長黎運達指出，自國務院2018年授予海南人民政府史無前例的“臨床急需進口藥品和醫療器械的審批權”至今，已有173個品種臨床急需藥品醫療器械獲準進口，5380名患者受益。

樂城管理局副局長呂小蕾指出，《關于支持海南自由貿易港建設放寬市場準入若干特別措施的意見》賦予了樂城新的先行先試政策，將進一步簡化審批流程，在海南省衛健委、藥監局、海口海關等共同協作下，進口藥械審批時間將從過去平均27天壓縮至3-7天。

海南省真實世界數據研究院執行院長陳平雁指出，從真實世界數據到證據過程中，強調高質量的數據、良好的設計及正確的分析和結果解釋是三個關鍵環節。陳院長還分享了特許藥械經樂城RWS路徑成功境內注冊上市范例，他表示未來在樂城的真實世界研究將利用好先行先試的政策紅利和境內注冊上市的潛在提速提效優勢，更好地為藥品上市提供支持。

香港維健醫藥集團副總裁肖麗介紹道，在樂城先行區政策支持下，罕見病中心自成立以來，已經引進31款罕見病產品，中心將加快與全球同步的速度，致力于將最先進的罕見病藥械引入中國市場。同時，中心將充分利用先行區真實世界研究優勢，協助境外已上市的罕見病產品，通過真實世界研究，加快其在中國市場獲批上市速度，惠及更廣泛的罕見病患者。

在此次推介會中，維健醫藥充分發揮了集團在日本成熟的國際化商業網絡和強大的BD能力優勢，成功邀請到近70家日本企業參會，增進了眾多日本企業對樂城政策和罕見病中心的了解，為中日雙方搭建了直接有效的溝通渠道和交流平臺。

未來，在樂城先行區開放的政策下，香港維健醫藥集團將持續以罕見病中心的產品引進為合作契機，進一步促進和深化樂城和參會日本企業之間的長期合作，積極推動特許藥械進入中國，讓更多來自日本的創新藥械落地樂城，造福國內廣大患者。

上海的一位患者檢查結果顯示垂體微腺瘤分泌過多ACTH，致腎上腺產生過量皮質醇，最終被確診為庫欣病。庫欣病又稱為皮質醇增多綜合征，是一種罕見病，發病率2-3/100萬人^[1]。庫欣病是可發生于任何年齡的一種臨床綜合征，多發于20到45歲，成人多于兒童，女性多于男性。國內暫時沒有關于庫欣病發病率的權威數據。

根據疾病信息查到美國FDA和歐盟在2020年剛批準了第一個控制皮質醇的口服藥Isturisa。然而這個藥物在國外剛上市，并授予孤兒藥資質，價格不菲，中國還未上市，如何購藥成了問題。

患者通過新聞了解到了關于博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局的政策和罕見病臨床醫學中心成立的消息，并與樂城取得了聯系。當了解到該患者的情況后，樂城管理局經過初步評估將相關信息轉給了博鰲樂城維健罕見病中心工作人員，維健罕見病中心工作人員迅速溯源到了該產品的廠商，并積極跟進與廠商的對接，最終確定了Isturisa作為特許藥引進到博鰲樂城先行先試。

最終在海南省人民醫院內分泌專家團隊提供專家支持，以及博鰲未來醫院內分泌科團隊負責基礎醫護對接的情況下，該患者已在樂城首次服用Isturisa，目前患者服藥后各方面指標正常，相關專業團隊也將在樂城為患者提供護理，直到患者出院。同時依照“帶藥離園”的政策，患者可以將Isturisa帶回家服用，回家服藥時按照指導服藥，并按規定上傳服藥視頻，以確保安全用藥。

據不完全統計全世界范圍內有超過3億罕見病患者^[2]，中國亦有數以千萬計的患者群體，背后更是關聯數以億計的家庭。

“通過樂城特許藥械政策，罕見病藥物在中國的可及性將有極大提高。”樂城先行區管理局相關負責人表示。同時國際最新的“孤兒藥”可以在樂城先行先試使用，一方面可以幫助治愈患者；另一方面，也能通過臨床真實世界研究加速創新藥械在中國市場上市，讓更多罕見病患者通過正規便捷的合法渠道接受高端、全面的醫療服務。

樂城先行區一直致力于讓國人能夠更快、更便捷地用上臨床急需特許藥，通過制度創新不斷優化患者用藥流程，到現在已經實現從“病人等藥”到“藥等病人”的重大突破，利用政策優勢把創新藥、醫生、患者資源集中到樂城，未來將有更多的罕見病患者通過樂城渠道獲得優質可靠的醫療服務。

本文轉自“藥融圈”

原文鏈接：https://mp.weixin.qq.com/s/WWc9glPVRAKWMVP66l6O-w

王威先生在訪談中表示，門靜脈高壓防治離不開企業創新。無論是門靜脈高壓的三級預防也好，還是新技術、新治療手段也好，都離不開一個話題，那就是持續創新。從全球來看，藥品、器械、技術的持續創新，不單單是國家戰略，也是企業發展的核心戰略。在信息化、數字化的時代，我們從全球范圍內篩選新藥都已采用了AI技術，更快地早期發現有效的化合物。

王威先生說：“目前，我們引進了三款藥物為門靜脈高壓患者提供治療，能夠在三級預防中起到一個重要的支撐作用。去年，我們從瑞士一家制藥企業引進了一款藥，叫特利加壓素，專門治療門靜脈高壓引起的靜脈曲張破裂出血。今年3月1號，我們又引進了一款德國的治療肝性腦病、血氨升高的藥，叫做門冬氨酸鳥氨酸。這些產品都可以為門靜脈高壓引起的癥狀提供有效的治療手段。

作為一家全球化的企業，除了中國以外，我們在美國、日本、歐洲都設有子公司。未來，我們希望將更多智能化的無創檢測設備、可穿戴設備等引進到中國，促進門靜脈高壓的早期篩查，并為門靜脈高壓的全球化學術交流貢獻一份力量。”

此次專場還與遵義醫科大學附屬醫院消化病醫院院長庹必光進行了遠程連線，庹必光院長表示，目前在基層診斷門靜脈高壓并非易事，隨著越來越多新的診斷技術的發展，門靜脈高壓的更多無創檢查手段或可在基層醫院普及推廣，為早篩早診帶來更多便利。

中國門靜脈高壓聯盟(CHESS)負責人、蘭州大學第一醫院院長助理祁小龍表示，在中國，門靜脈高壓的診療跟很多臨床和醫技科室有交叉，所以目前還沒有設置專門的門靜脈高壓科室、或門靜脈高壓中心，門靜脈高壓多學科診療規范有待完善。

訪談中，遼寧省衛生健康委員會副主任、遼寧省委保健辦副主任高明宇主任也表示，充分借助信息化的手段，實現互聯網加專科聯盟的智慧分級診療模式，通過遠程醫療、大數據分析、人工智能等方式，支持新技術、新療法的科學研究與成果轉化，在降低患者醫療成本的同時提供最優的治療效果。

腎臟疾病目前影響了全世界約8.5億人，每10例成人中就有1例慢性腎臟疾病（CKD）患者。CKD已成為我國一個重要公共健康問題，而貧血是CKD患者最常見的并發癥之一。隨著腎功能減退，貧血的發生率逐漸升高，嚴重程度亦逐步加重。流行病學數據顯示，我國CKD患病率約占成年人群的10.8%（1.2億人），其中50%以上患者合并貧血。目前，我國腎性貧血患者普遍存在達標率低、依從性差等問題。^[1][2][3]

2020年6月17日，達依泊汀α注射液（耐斯寶^®）在國內批準上市，用于治療接受血液透析治療的慢性腎病患者的腎性貧血。與傳統的制劑相比，這是首個長效EPO-α制劑在我國獲批上市，標志著腎性貧血患者的治療邁入了新的階段。

達依泊汀α是一種長效的促紅素制劑，通過基因工程和糖蛋白工程技術，對傳統促紅細胞生成素（EPO）結構加以改造，提高了其血漿半衰期和生物活性。達依泊汀α的半衰期是傳統短效EPO制劑的三倍，用藥間隔延長至每周一次或每兩周一次。作為全球首個長效ESA，達依泊汀α已于2001年和2007年分別在美國和日本上市，用于腎性貧血的治療。今年6月份獲得國家藥品監督管理局批準上市，實現了長效ESA在我國腎性貧血領域的首次突破，為我國腎性貧血患者的治療帶來了新的選擇。^[2][3]

協和發酵麒麟（中國）制藥有限公司董事長、總經理參川和伸先生表示：“患者未被滿足的需求始終是我們產品策略的核心。我們的兩個主要目標，一是為患者提供高質量、高附加值的藥品，二是為中國醫療事業的進步和發展做出貢獻，對此我充滿信心。2017年我們與維健醫藥簽署了可力洛^®的業務合作協議，建立了戰略合作伙伴關系。現在通過耐斯寶^®再度攜手，我們將繼續為國內慢性腎臟疾病患者提供新的醫療解決方案，進而改善患者的生活質量。”

香港維健醫藥集團創始人、董事長兼CEO王威先生指出：“維健醫藥‘以患者為中心’的初心始終沒有動搖，一直聚焦中國市場，致力于滿足患者需求。此次與協和發酵麒麟再度合作，簽約重磅產品耐斯寶^®，無疑使雙方的合作變得更加緊密，同時將在腎科領域與可力洛^®形成協同作用，進一步豐富和強化了維健醫藥五大領域之一的心血管與腎科的產品組合。對此，我們感到無比的期待。希望耐斯寶^®能造福國內患者，滿足更多腎病患者的需求。”

此次簽約，標志著雙方建立了長期穩固的戰略合作伙伴關系，雙方將一如既往地憑借自身在行業內的專業影響力推動中國健康領域的持續發展，為中國的健康事業做出積極貢獻。

參考信息

海南省衛健委副主任李文秀、海南省藥監局副局長黎運達、海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局副局長劉哲峰、香港維健醫藥集團創始人/董事長/CEO王威、博鰲未來醫院院長張曉慶、上海市罕見病防治基金會理事長李定國、北京病痛挑戰基金會秘書長/創始人王奕鷗以及愛的發制藥有限公司中國區總經理Francois Liot出席大會并致辭。

出席大會的還有海南省衛健委醫政醫管局副局長胡珊珊、海南省藥監局藥品注冊與生產處處長王剛、海南博鰲樂城醫療藥品監督管理局局長韓輝、博鰲未來醫院董事長石英明、院長張曉慶；香港維健醫藥集團聯席CEO郝景輝、副總裁/博鰲樂城罕見病臨床醫學中心執行主任肖麗；蔻德罕見病中心、成都艾科罕見病兒童關愛中心；以及協和發酵麒麟（中國）、愛的發制藥、第一三共（中國）、安永（上海）稅務師事務所、安永華明會計師事務所、優時比制藥、廣州百濟新特藥業、瑯鏵醫藥等多家企業參會代表，會議共邀請30多家媒體共同出席。

政府公報提出，全面推進健康中國建設，實施積極應對人口老齡化國家戰略。對于保障改善民生、提高人民健康水平、不斷滿足人民群眾日益增長的美好生活需要具有重要意義。罕見病是一類發病率和患病率極低的疾病，但由于中國人口基數大，罕見病在中國仍有較大群體，估計發病人數超過2000萬。罕見病既是醫學問題，也是社會問題。

張曉慶院長指出，博鰲未來醫院將引進更多國內外知名醫療機構入駐，建立特色診療科室，給患者提供高水平、高質量的醫療服務，今后將與海南博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心充分發揮各自優勢，用好、用活國家賦予樂城先行區“先行先試”政策，服務海南乃至全國和周邊地區的罕見病患者，為樂城的發展做出重要的貢獻。

維健醫藥董事長王威談到，滿足更多未被滿足的醫療需求一直是維健醫藥集團的追求和愿景，而罕見病涉及多疾病領域，存在巨大未被滿足的醫療需求，聚焦罕見病領域是維健醫藥集團在中國和東南亞地區的重要戰略布局之一。目前，罕見病產品在中國市場的可及性仍然遠低于歐美日等發達國家，一方面國家藥監部門正在加快批準罕見病產品上市，另一方面罕見病臨床醫學中心不斷引進創新罕見病產品，解決可及性的問題，讓廣大的中國罕見病患者從中受益，更進一步縮小中國和周邊地區罕見病產品與歐美日市場的差距，具有非常重要的歷史意義。

海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局副局長劉哲峰表示，首先特別感謝維健醫藥對樂城罕見病事業的支持。2020年6月，樂城引進的創新藥械引進和可用抗腫瘤新藥、罕見病藥突破了“雙一百”。此次中心的成立，與先行區總體“三地六中心”的發展定位高度契合，更是一次自貿港背景下國際醫學交流中心的成立。我們希望以此為契機，逐步過渡到國家罕見病中心，真正做成一個國家級的罕見病臨床醫學中心，最終實現藥物全球首先上市。

海南省藥監副局長黎運達指出，博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心的成立，將使更多的國際知名藥企更加積極地推動創新藥械進入樂城，讓更多的罕見病患者在樂城接受國際上最先進的治療和服務；同時開展罕見病領域真實世界數據研究，有利于推動我國罕見病藥品、藥械臨床研究的發展，進一步加快罕見病藥品、藥械的審批和上市，惠及更多患者。

海南省衛健委副主任李文秀表示，省衛健委高度重視國家醫療環境安全和人民健康狀況，將對罕見病中心工作的開展給予充分支持，并提供全方位指導以提高醫療質量，同時加強專家資質的審核和管理，從而為國內廣大罕見病患者打造一個全面的、多科室的、高質量的診療環境，為罕見病事業的發展保駕護航。

上海市罕見病防治基金會理事長李定國作為專家代表致辭，他表示推動罕見病要有知識，更要有智慧；要有情感，更要有情懷；要有支持，更要能堅持；只有堅持，才有希望。北京病痛挑戰基金會秘書長/創始人王奕鷗代表罕見病患者組織談到，目前罕見病群體用藥還存在很多困難，許多藥物尚未引進中國，病痛挑戰基金會作為患者和患者組織的平臺，希望能在博鰲政策落地過程中，與罕見病中心等各方一道，使患者早日可以真正用得上藥、用得起藥；愛的發制藥有限公司中國總經理Francois Liot表示，博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心的設立是一個絕佳的機會，可以讓罕見病藥物實現早期市場準入。

博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心執行主任肖麗表示，中心自2020年4月取得樂城醫療旅游先行區管理局授權以來，已經和各罕見病專業學會、權威醫療機構、專家團體、罕見病患者組織以及多家境內外罕見病相關生產企業建立了良好的合作關系。中心將不負“以與全球同步的速度，將最先進的罕見病產品導入中國市場，給中國及周邊國家和地區的罕見病患者及家庭帶來前所未有的希望”的使命，砥礪前行，為打造國家級罕見病中心做積極探索。肖麗主任還具體介紹了罕見病中心的功能，包括引進最先進的罕見病藥械和醫療技術；引進國內外權威的罕見病專家團隊以提供最高端的診療服務；和境內外生產廠家、商業保險公司、慈善機構和公益基金等合作，積極探索創新支付模式并開展患者援助項目，以解決罕見病患者用藥最后一公里的問題；短期內承接真實世界研究和將來承接臨床二期、三期研究以支持境外罕見病產品在國內注冊申報上市、主辦和參與國內罕見病專業學術活動和患者組織活動以助力罕見病知曉和診療水平的提升。

發布會上，由維健醫藥聯席CEO郝景輝和愛的發制藥中國總經理Francois Liot共同完成了用于治療先天性膽汁酸合成障礙的罕見病產品Orphacol®（膽酸膠囊）的簽約儀式。

最后由上海市罕見病防治基金會發起的中心首屆罕見病專家懇談會成功舉辦，與會嘉賓和專家圍繞罕見病患者診療全病程管理和罕見病藥物需求等多個議題展開了積極而熱烈的討論，增進了彼此間的交流與合作。

相信在各方政府及領導的支持推動下，在全國罕見病相關學會、專家團體和患者組織以及境內外生產廠家的大力支持下，博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心將不斷踐行中國罕見病聯盟的宗旨，不斷豐富和完善服務功能，努力成為中國及東南亞等周邊地區罕見病產品最全面最先進、診療服務最高端的罕見病臨床醫學中心，積極推動技術、藥品、裝備與國際先進水平的“三同步”，為中國罕見病事業的發展、人民群眾的健康作出貢獻。

關于博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心

博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心于2020年4月10日創立于中國海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區，維健投資（香港）有限公司、樂城管理局、瑞達麥迪賽爾國際醫療中心三方共建，并由維健投資（香港）有限公司投資建立。

中心以“與全球同步的速度，將最先進的罕見病產品導入中國市場，給中國及周邊國家和地區的罕見病患者及家庭帶來前所未有的希望”為使命；致力于成為中國及東南亞等周邊地區罕見病產品最全面最先進、診療服務最高端的罕見病臨床醫學中心。

關于樂城管理局

海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局是依照《海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局設立和運行規定》（海南省人民政府令第283號）于2019年8月設立，采取市場化、專業化運作的具有公共服務職能的法定機構。

樂城管理局的職能是吸引高端專業人才，提供創新優質服務，統籌規劃、整體推進樂城先行區國際醫療旅游、高端醫療服務、大健康產業高標準高質量發展，實現醫療技術、裝備、藥品與國際先進水平“三同步”;將樂城先行區打造成為海南自由貿易試驗區和中國特色自由貿易港建設的重要先行區和制度創新高地。

關于維健醫藥

香港維健醫藥集團有限公司是一家設立于香港的創新醫藥公司，通過致力于引進和商業化專利來滿足大中華區市場以及周邊國家和地區的龐大醫療需求缺口，共分為成熟藥品事業部（EPD）和以罕見病為主導的創新藥品事業部（ITD）兩大板塊，其中成熟藥品事業部涵蓋呼吸系統疾病和抗感染、心血管疾病、消化與肝病、皮膚與醫美、泌尿系統疾病等領域。通過為國際知名醫藥企業提供本地研發、注冊和商業化的一體化服務，維健醫藥已成為中國知名的CDCO（合同開發和商業化組織）集團之一，客戶中包括多家世界排名500強跨國制藥企業。公司總部設在中國香港，在杭州、上海、北京、廣州、海南、東京、新加坡和慕尼黑設有運營中心和辦事處。更多信息請訪問http://www.winhealth.hk。

關于博鰲未來醫院

博鰲未來醫院（瑞達麥迪賽爾國際醫療中心）位于海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區，是目前全國由國務院審批的醫療特區，允許世界先進醫療技術在先行區進行快速的臨床轉化，造福患者。瑞達健康產業集團以海南博鰲瑞達麥迪賽爾國際醫療中心作為集團核心技術的臨床轉化基地，迅速推進針對腫瘤、衰老等相關慢性疾病的前沿技術成果臨床應用。項目總投資4億元，占地約40畝，建筑面積26841平方米，設置床位200余張。醫療中心設置腫瘤精準醫療中心、體檢中心、機體抗衰中心、醫療美容中心、細胞研發制備中心。醫療中心整合先進治療技術、創新藥物、以及國內外先進醫學專家，開展NK細胞免疫治療技術、LaViv面部抗衰技術、HPV治療技術、DC細胞免疫治療技術以及腫瘤靶向治療。

前瞻性聲明

本公告包含前瞻性陳述。反映了香港維健醫藥集團管理層目前的信念和期望。這些陳述基于對目前可獲取信息的預期和假設，因受一些已知和未知風險和不確定性的影響，可能導致實際結果與該陳述存在顯著不同。風險和不確定性包括國內和國際宏觀經濟條件，例如整體市場情況以及利率和貨幣匯率的變化。這些風險和不確定性特別適用于與產品相關的前瞻性陳述。產品風險和不確定性包括但不限于臨床試驗的完成和終止；獲得監管部門批準；關于產品安全性和有效性的聲明和顧慮；技術進展；重大訴訟的不利結果；國內外醫療改革和法律法規的變化。此外，對于現有產品存在的制造和營銷風險，包括但不限于產能無法滿足需求，原材料的可及性和競爭產品進入市場，以及不可抗力。無論是由于新增信息、未來事件或其他情形，我們均沒有意愿或義務更新或修改任何前瞻性陳述。