上海 2025年5月13日 /美通社/ -- 2025年5月13日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）宣布，其與浙江大學醫學院附屬第一醫院血液科佟紅艷教授、風濕免疫科林進教授，以及華東師范大學生命科學學院劉明耀教授、杜冰教授領銜的科研團隊合作，近日于5月8日正式在國際學術期刊Cell Research發表題為："Allogeneic anti-CD19 CAR-T cells induce remission in refractory systemic lupus erythematosus"的臨床研究論文。這是全球首次報道利用CRISPR/Cas9基因編輯的異體抗CD19 CAR-T細胞（TyU19）治療復發/難治性系統性紅斑狼瘡（SLE）的成功案例。研究結果表明，TyU19細胞在SLE治療中可實現快速、深度的臨床緩解，同時展現出優異的臨床安全性，這一突破性成果為自身免疫疾病的治療開辟了全新范式。

值得一提的是，本研究中使用的TyU19是邦耀生物創始人&董事長劉明耀教授與杜冰教授領銜的科研團隊基于具有自主知識產權的通用型細胞平臺（TyUCell^®），從2016年開始歷經8年科研攻關、多次技術迭代，所研發的世界首創靶向CD19抗原的異體通用型CAR-T細胞治療產品，具有可及性高、成本低、質量穩定等諸多特點。可以說，此次基于該產品所獲得的突破性臨床成果，也標志著邦耀生物在通用型CAR-T技術領域又一次走在領先水平，奠定了邦耀生物行業領導地位。

TyU19技術突破，解決異體CAR-T治療核心難題

系統性紅斑狼瘡（SLE）是一種以B細胞異常活化和自身抗體產生為特征的全身性自身免疫疾病，傳統免疫抑制劑對部分患者療效有限。盡管此前自體CAR-T療法已在SLE中取得初步成功，但其存在個體化制備周期長、成本高等難題，因而異體CAR-T細胞憑借均質性、即時可用性等優勢成為極具前景的替代方案。然而，異體CAR-T面臨的移植物抗宿主病（GVHD）、宿主排斥反應、基因編輯相關基因毒性風險以及過度免疫抑制導致的感染風險限制了其廣泛臨床應用。

在本次研究者發起的臨床研究（ IIT）中，研究團隊評估了同種異體 CD19 靶向的CAR-T細胞（TyU19）在難治性系統性紅斑狼瘡中的安全性和有效性。邦耀生物開發的TyU19主要采用健康供者細胞，通過巧妙的多基因、選擇性基因編輯策略，對供體T細胞進行多重精準編輯（敲除TRAC、HLA-A、HLA-B、CIITA及PD-1基因），以從根源上消除宿主排斥與移植物抗宿主病（GVHD）風險。

在2023年9月至2024年9月期間，該研究納入了4例22-24歲患有復發/難治性SLE的女性患者，其基線SELENA-SLEDAI評分為14-26分，均有多系統受累史（部分患者有既往狼瘡腦炎病史），對常規免疫抑制劑、生物制劑治療無效。所有患者接受TyU19細胞輸注治療后，臨床結果顯示：

1. 療效顯著：所有患者在3個月內達到SRI-4持續應答標準，臨床體征和癥狀方面均表現出持續改善。患者在3-6個月內SELENA-SLEDAI疾病活動度評分降至0分，關節炎、脫發、血管炎等臨床癥狀完全緩解，補體水平及關鍵抗體指標恢復正常；
2. 免疫重塑：所有患者輸注后1周內實現B細胞深度清除，B細胞異常活化被深度抑制，自身抗體產生的"罪魁禍首"——記憶B細胞和漿細胞比例大幅下降，提示了TyU19可能通過重塑B細胞穩態抑制自身抗體產生；
3. 出色安全性：所有患者僅觀察到1級細胞因子釋放綜合征（CRS，短暫發熱），且在治療期間，沒有患者出現免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）或移植物抗宿主病（GVHD）。3-4級不良事件主要是中性粒細胞減少、淋巴細胞減少，未發生嚴重感染。

從實驗室到臨床轉化里程碑， TyU19潛力巨大

對于此次研究獲得的突破性進展，論文通訊作者、浙江大學醫學院附屬第一醫院血液科佟紅艷教授表示："CAR-T細胞治療已經在血液腫瘤中取得了革命性進步，改變了血液腫瘤的治療格局。令人興奮的是，此次對復發/難治性SLE患者的成功治療，尤其在本次臨床中有一例患者在經過TyU19細胞治療后停用了所有激素和免疫抑制藥物，并且實現了無藥物緩解。這不僅提示了異體CAR-T有望成為對傳統治療（激素、生物制劑等）無效的SLE患者極具前景的治療手段，該項研究也為異體CAR-T治療自身免疫疾病奠定了重要臨床基礎，有望開辟自免治療全新范式。"

針對此次合作，論文通訊作者、邦耀生物創始人劉明耀教授表示："傳統的異體CAR-T在臨床中始終存在過度免疫抑制給患者帶來的巨大感染風險，以及體內存留時間短、有效性不佳等問題也極大限制了其臨床可及性。本次臨床研究中使用的TyU19是邦耀生物歷經8年刻苦攻關用基因編輯技術所研發，可以有效解決上述問題。TyU19在使用比自體CAR-T更低強度清淋方案下，在患者體內實現了長期存留和有效殺傷，安全性、有效性等各方面指標達到甚至超過了傳統自體CAR-T，這也是TyU19能夠成為國際上首個成功治療自身免疫疾病的異體通用型CAR-T的最重要原因。此前，邦耀生物與上海長征醫院徐滬濟教授合作成功使用TyU19治療了3例難治性自免患者（1例難治性免疫介導的壞死性肌病和2例彌漫性皮膚系統性硬化癥），該項研究也是世界首個發表在Cell的治療自免疾病的成功案例，受到國內國際高度評價，并被選為2024年中國科學十大進展。"

此外，論文通訊作者、邦耀生物杜冰教授也說道："經過數年的技術攻關和迭代升級，TyU19在早前的B細胞急性淋巴細胞白血病（B-ALL）、多個難治性自免疾病以及此次的SLE治療中均表現出色，充分表明我們全新一代的異體CAR-T產品已經成功實現技術上的升級驗證，順利打通了產品的藥學和臨床開發路徑。并且此次臨床數據強有力證實，我們異體CAR-T不僅能快速清除致病細胞，還可通過免疫系統重塑實現長期緩解，甚至讓部分患者擺脫藥物依賴。未來我們將繼續優化工藝，推動該療法在多個自身免疫疾病中的普及，讓更多患者用得上、用得起創新療法。"

關于" TyU19"

TyU19是基于邦耀生物具有自主知識產權的通用型細胞平臺（TyUCell^®）開發的全新一代靶向CD19的異體通用型CAR-T產品，其主要通過多重基因編輯技術實現異體T細胞的免疫逃逸和功能優化，從源頭規避移植物抗宿主病（GVHD）和宿主排斥（HVG）風險，完美攻克了異體通用型CAR-T產品開發中最關鍵的技術壁壘：患者免疫系統對異體細胞的排異，在保障細胞產品安全性和有效性的基礎上，真正實現了免疫細胞治療產品的通用化。目前，邦耀生物已依托該技術產品分別聚焦血液腫瘤治療和自身免疫疾病治療領域打造了產品管線BRL-301及BRL-303，其中BRL-301在血液腫瘤領域針對復發/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病(R/R B-ALL)和復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤(R/R B-NHL)雙適應癥已獲批國內IND，正在加速推進注冊性臨床試驗。

可以說，通過已有的臨床研究充分驗證了，邦耀生物TyU19異體CAR-T在腫瘤及自身免疫疾病等多適應癥治療中的應用潛力。與國內外同類型產品相比，邦耀生物UCAR-T療法具有三大核心優勢：

1. 突破可及性瓶頸，惠及更廣泛患者群體
   TyU19作為"現貨型"通用CAR-T產品，無需患者自體細胞采集和定制化生產，單批次可滿足200例以上治療需求，不僅極大降低了生產成本，還顯著縮短了患者等待時間。其無需HLA配型的特性，尤其適用于病情進展迅速或自體細胞功能受損的R/R B-NHL患者，為傳統療法失敗者提供"及時雨"式治療選擇。
   
   
2. 安全性再獲驗證，降低治療風險
   TyU19無需對患者進行額外的清淋或者免疫抑制，僅采用常規甚至更低的清淋方案，就可以實現腫瘤細胞的完全清除，還能夠有效避免對患者過度免疫抑制所帶來的感染、粒細胞缺乏、淋巴細胞恢復慢等風險。現有臨床試驗數據表明，接受治療的患者未發生≥3級的細胞因子釋放綜合征（CRS）或神經毒性（ICANS），感染發生率較同類產品更低，印證了其卓越的臨床安全性。
   
   
3. 持久緩解，療效顯著提升
   邦耀生物通過精選健康供體T細胞并優化擴增工藝，使TyU19在體內具備更強的增殖能力和長效存續性。在產品前期的臨床試驗研究中，TyU19已經表現出顯著且持久的腫瘤清除能力，受試腫瘤患者全部達到完全緩解（CR或CRi），在患者體內表現出顯著的增殖和長期的持續性，為長期生存帶來可能。

未來，邦耀生物將快速推進新一代異體通用型CAR-T在中國的多中心臨床試驗，并積極探索UCAR-T技術在血液腫瘤，實體瘤及自身免疫疾病中的應用，為廣大患者造福。

用于治療"復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）"

上海2025年4月17日 /美通社/ -- 2025年4月17日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）宣布，其基于具有自主知識產權的通用型細胞平臺（TyUCell^®）開發的新一代異體CAR-T產品"靶向CD19基因修飾的異體嵌合抗原受體T細胞注射液"（管線代號：BRL-301）針對"復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）"的新適應癥臨床試驗申請（IND），于今日正式獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）批準。這是繼2023年7月，BRL-301在急性淋巴細胞白血病（ALL）領域取得里程碑進展，獲得CDE的IND批準（受理號：CXSL2300315）后，邦耀生物在血液腫瘤治療領域的又一重大突破，標志著該產品向覆蓋更廣泛B細胞惡性腫瘤適應癥的目標邁出關鍵一步。

填補臨床空白！BRL-301 UCAR-T為R/R B-NHL患者帶來新希望

B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）是一組來源于B淋巴細胞，發生在淋巴結和/或淋巴結外淋巴組織的具有明顯異質性的惡性腫瘤，占非霍奇金淋巴瘤(NHL)的75-93%。大B細胞淋巴瘤，包括彌漫性大B細胞淋巴瘤、原發性縱隔B細胞淋巴瘤和轉化型濾泡淋巴瘤，診斷明確后會采取聯合化學免疫治療，60%的晚期患者可接受R-CHOP（如利妥昔單抗、環磷酰胺、多柔比星等）免疫化療方案，但R-CHOP治療失敗的患者通常預后不佳，尤其是復發/難治性患者預后極差。除了傳統免疫化療，還有靶向治療及自體CAR-T療法對R/R B-NHL患者治療響應率有限，且存在治療周期長、毒性反應大、成本高昂等挑戰。因此，對于無法耐受高強度治療或自體T細胞質量不佳的腫瘤患者，亟需更安全、可及性更高的創新療法。

BRL-301基于全球領先的通用型細胞平臺TyUCell^®，由邦耀生物創始人&董事長、華東師范大學劉明耀教授以及杜冰教授領銜的科學家團隊從2016年開始歷經8年科研攻關、多次技術迭代，所研發的全新一代異體通用型CAR-T技術。主要通過多重基因編輯技術實現異體T細胞的免疫逃逸和功能優化，從源頭規避移植物抗宿主病（GVHD）和宿主排斥（HVG）風險，還完美攻克了異體通用型CAR-T產品開發中最關鍵的技術壁壘：患者免疫系統對異體細胞的排異，在保障細胞產品安全性和有效性的基礎上，真正實現了免疫細胞治療產品的通用化。此次獲批的適應癥擴展進一步驗證了該UCAR-T技術在多適應癥開發中的潛力。

可以說，與國內外同類型產品相比，BRL-301 UCAR-T療法具有三大核心優勢：

（1）突破可及性瓶頸，惠及更廣泛患者群體

BRL-301作為"現貨型"通用CAR-T產品，無需患者自體細胞采集和定制化生產，單批次可滿足200例以上治療需求，不僅極大降低了生產成本，還顯著縮短了患者等待時間。其無需HLA配型的特性，尤其適用于病情進展迅速或自體細胞功能受損的R/R B-NHL患者，為傳統療法失敗者提供"及時雨"式治療選擇。

（2）安全性再獲驗證，降低治療風險

BRL-301產品無需對患者進行額外的清淋或者免疫抑制，僅采用常規甚至更低的清淋方案，就可以實現腫瘤細胞的完全清除，還能夠有效避免對患者過度免疫抑制所帶來的感染、粒細胞缺乏、淋巴細胞恢復慢等風險。早期研究者發起試驗（IIT）數據表明，接受治療的患者未發生≥3級的細胞因子釋放綜合征（CRS）或神經毒性（ICANS），感染發生率較同類產品更低，印證了其卓越的臨床安全性。

（3）持久緩解，療效顯著提升

邦耀生物通過精選健康供體T細胞并優化擴增工藝，使BRL-301在體內具備更強的增殖能力和長效存續性。在產品前期的IIT研究中，BRL-301已經表現出顯著且持久的腫瘤清除能力，能快速實現疾病的完全緩解，為長期生存帶來可能。

引領行業革新，加速產業化進程

邦耀生物創始人&董事長劉明耀教授表示："BRL-301在血液腫瘤領域針對復發/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（R/R B-ALL）和復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）雙適應癥的快速推進，體現了邦耀生物新一代異體通用型CAR-T在解決行業痛點上的巨大優勢。此外，我們基于該UCAR-T技術在自身免疫疾病治療中也取得了世界首個突破性進展，極具革命性意義。未來，我們將積極推動該技術產品的轉化落地，造福廣大患者。"

目前，邦耀生物將同步推進BRL-301在中國多中心的臨床試驗，并積極探索異體通用UCAR-T技術在血液腫瘤，實體瘤及自身免疫疾病中的應用。可以說，此次IND獲批不僅為復發難治性淋巴瘤(R/R B-NHL)患者開辟了生命新通道，更將推動中國創新細胞治療技術邁向國際領先地位。

上海2025年3月28日 /美通社/ -- 2025年3月27日，國家自然科學基金委員會在2025中關村論壇年會開幕式上隆重發布了2024年度"中國科學十大進展"名單。很榮幸，由上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）聯合上海長征醫院徐滬濟教授、華東師范大學劉明耀教授、杜冰教授以及浙江大學醫學院第二附屬醫院吳華香教授等科研團隊共同合作開展的"異體CAR-T細胞療法治療自身免疫病"研究強勢入選此次2024年度"中國科學十大進展"。該項研究于2024年7月正式發表在國際頂級期刊Cell上，這不僅是Cell首次發表CAR-T細胞治療自免疾病研究，還是世界首個異體通用型CAR-T細胞治療自身免疫疾病的成功案例。

"中國科學十大進展"遴選活動自2005年至今已成功舉辦20屆，每年評選出的十大進展，代表著國內過去一年在基礎研究和應用基礎研究方面取得的重大突破。這些成果不僅彰顯我國科研人員的智慧與努力，更對科技發展、社會進步乃至全球科研格局產生深遠影響。本年度"中國科學十大進展"主要分布在數理天文信息、化學材料能源、地球環境和生命醫學等科學領域。本次活動由近140位相關學科領域專家學者從700多項基礎研究成果中遴選出31項成果，邀請包括440余位兩院院士在內的2700余位專家學者對這31項成果進行實名投票，評選出10項重大科學研究成果，經國家自然科學基金委員會咨詢委員會審議，最終確定入選名單。

"異體CAR-T細胞療法治療自身免疫病"獲全球矚目

本次邦耀生物入選的研究是由公司創始人&董事長、華東師范大學劉明耀教授以及杜冰教授領銜的科學家團隊從2016年開始歷經8年科研攻關、多次技術迭代，所研發的世界首創UCAR-T研究成果，極具革命性意義，備受國內外高度關注。不僅榮登世界頂尖期刊的年度最佳，已入選Cell期刊評選的"2014-2024里程碑論文"和"2024年度最佳論文"（Best of Cell 2024）、Science期刊"2024年十大科學突破"中成為重要組成部分被高度點評等；還相繼被Nature期刊頭條文章報道、Nature Reviews Rheumatology期刊欄目選為研究亮點、獲"CAR-T之父"Carl June教授Cell期刊發文高度點評。此外，該項研究近期成功入選了"2024年中國醫藥生物技術十大進展"、"2024中國生命科學十大進展"、"兩院院士評選2024年中國十大科技進展新聞"、"2024年醫療界十大臨床突破"、科技日報社"2024年國際/國內十大科技新聞"等多項權威榮譽的肯定。

關于BRL-303 UCAR-T

TyU19（管線代號：BRL-303）是邦耀生物基于具有自主知識產權的通用型細胞平臺（TyUCell^®）開發的全新一代靶向CD19抗原的異體通用型CAR-T細胞治療產品，布局的適應癥領域為"自身免疫疾病"。這是一款凝聚了邦耀生物科學家團隊在基因編輯、免疫識別及免疫細胞治療等領域多年研發精髓的全新UCAR-T產品，通過巧妙的多基因、選擇性基因編輯策略，不僅有效避免了異體細胞移植中可能存在的移植物抗宿主病風險，還完美攻克了異體通用型CAR-T產品開發中最關鍵的技術壁壘：患者免疫系統對異體細胞的排異，在保障細胞產品安全性和有效性的基礎上，真正實現了免疫細胞治療產品的通用化。

根據2024年7月15日發表在Cell期刊的臨床數據顯示，徐滬濟教授臨床團隊使用邦耀生物BRL-303 UCAR-T產品成功治療了3例難治性自身免疫性疾病患者。在接受BRL-303細胞治療后，所有患者的CRISS評分在幾個月內得到顯著提高，所有患者的B細胞均被完全清除，并在6個月的監測期內持續改善。整個治療過程耐受性良好，未觀察到細胞因子釋放綜合征（CRS）、移植物抗宿主病（GvHD）、免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）。表明了，邦耀生物BRL-303現貨通用型CAR-T在治療自免疾病方面具有高度安全性和有效性，也為大規模生產CAR-T細胞療法治療自免疾病邁出了關鍵第一步。徐滬濟教授也因與邦耀生物合作開展的這項全球新一代異體通用型CAR-T療法治療自免疾病的臨床研究而入選Nature期刊"2024年度十大人物榜單"（Nature's 10）。

可以說，邦耀生物世界首創BRL-303 UCAR-T是典型的跨代產品，解決了CAR-T治療行業的痛點和難點，不僅可以實現療效、安全性與臨床可及性的全面提升，還具有非常顯著的產業化優勢；且其優異的臨床安全性、治療效果和極低的生產成本能夠讓更多自免疾病及腫瘤患者充分享受到CAR-T治療這一高科技帶來的紅利。未來，邦耀生物將繼續與臨床專家攜手，全力推動異體通用型CAR-T在自身免疫疾病、血液腫瘤和實體腫瘤治療中的臨床轉化與應用，為廣大患者帶來更優更可及的治療選擇。

全球首個異體通用型CAR-T治療自身免疫性疾病的研究發表在國際頂級期刊Cell

上海2024年7月16日 /美通社/ -- 聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）宣布，其與華東師范大學、上海長征醫院合作的新一代異體通用型CAR-T療法（TyU19）治療自身免疫疾病研究成果于7月15日正式在國際頂級學術期刊Cell上發表，論文題為"Allogeneic CD19-targeted CAR-T therapy in patients with severe myositis and systemic sclerosis"，邦耀生物生產與CMC副總裁譚炳合博士為論文共同第一作者，以及邦耀生物創始人&董事長劉明耀教授、聯合創始人＆副總裁杜冰教授為論文共同通訊作者。值得一提的是，這是國際上首次報道異體通用型CAR-T在治療自身免疫疾病中獲得成功，也是頂級期刊Cell首次發表CAR-T治療自免疾病的研究成果。既代表邦耀生物在CAR-T尤其是異體通用型CAR-T治療自身免疫疾病領域獲得了關鍵性突破，也意味著邦耀生物在細胞和基因治療領域的技術差異化創新方面實現了質的飛躍。

在此項研究中，TyU19是邦耀生物基于具有自主知識產權的通用型細胞平臺（TyUCell^®）開發的靶向CD19抗原的異體通用型CAR-T細胞治療產品，具有可及性高、成本低、質量穩定等諸多特點，在臨床試驗中體現出了顯著的療效和高安全性。值得慶賀的是，此前邦耀生物依托該產品的"靶向CD19基因修飾的異體嵌合抗原受體T細胞注射液"（管線代號：BRL-301）的臨床試驗申請（IND）已于2023年7月獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的批準，用于治療"B急性淋巴細胞白血病"；而此次Cell雜志以Article形式發表的研究成果則是邦耀生物全新一代UCAR-T產品TyU19應用的另一大重要場景——"自身免疫疾病"。

邦耀生物UCAR-T產品"TyU19"全新升級，更具患者可及性

TyU19是一款凝聚了邦耀生物科學家團隊在基因編輯、免疫識別及免疫細胞治療等領域多年研發精髓的全新UCAR-T產品，通過巧妙的多基因、選擇性基因編輯策略（圖1），不僅有效避免了異體細胞移植中可能存在的移植物抗宿主病風險，還完美攻克了異體通用型CAR-T產品開發中最關鍵的技術壁壘：患者免疫系統對異體細胞的排異，在保障細胞產品安全性和有效性的基礎上，真正實現了免疫細胞治療產品的通用化。通過臨床研究顯示，治療過程中無需對患者進行深度清淋預處理（比自體CAR-T更低）就可以完成在患者體內的快速擴增和長期維持，最終有效清除患者體內CD19陽性的靶細胞。可以說，TyU19的技術突破為在腫瘤及自身免疫疾病患者治療中表現的優異療效和高安全性奠定了堅實的基礎。

自身免疫性疾病是一組異質性疾病，共同的疾病基礎是免疫耐受受損。臨床上常使用免疫抑制劑來治療自身免疫性疾病，但存在治療周期長、易復發，感染及腫瘤的風險增加，及部分患者不能耐受或療效不佳的情況。靶向B細胞單克隆抗體提供了新的治療選擇，但依然存在停藥后復發、感染及部分患者療效不佳等問題。鑒于B細胞在自身免疫性疾病中的重要作用，國內外已有不少團隊嘗試將CAR-T療法應用于自身免疫性疾病，并已展現出優異的安全性和有效性。然而，無論是針對腫瘤適應癥還是自身免疾病適應癥，已上市或在研產品仍集中于自體來源的CAR-T產品。此次，邦耀生物開發的TyU19屬于異體通用型CAR-T產品，采用健康供者細胞，具有可及性高、成本低、質量穩定等諸多特點，并在臨床試驗中體現出了顯著的療效和安全性。

在本次研究中，研究團隊成功使用邦耀生物UCAR-T產品TyU19治療了3例難治性自身免疫性疾病患者，其中1例為免疫介導的壞死性肌炎（IMNM）、2例為系統性硬化癥（SSc）。IMNM受試者為42歲的女性，接受TyU19細胞治療后，未出現任何發熱以及細胞因子風暴的癥狀，且患者的總改善評分（TIS）迅速（2個月）從基線的72.5上升至100，并在隨后的隨訪期間持續保持這一水平。影像及病理檢查也同時顯示，患者肌肉炎癥已得到了顯著緩解。本研究還招募了2名患有嚴重SSc的受試者，接受TyU19細胞治療后，所有患者的CRISS評分在幾個月內得到顯著提高；且在皮膚纖維化方面，2名患者修改后的Rodnan皮膚評分（mRSS）均顯著下降。此外，在經TyU19治療后所有患者的B細胞均被完全清除，IMNM患者的自身抗體被徹底消除（圖2）；2名SSc患者的重要器官纖維化損傷均得到了逆轉，并在6個月的監測期內持續改善（圖3）。整個治療過程耐受性良好，未觀察到細胞因子釋放綜合征（CRS）、移植物抗宿主病（GvHD）、免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）。

對此，該項臨床試驗的主要研究者（PI）上海長征醫院風濕免疫科徐滬濟主任表示："邦耀生物是一家全球領先的細胞基因藥企，依托自主研發中心及與高校共建已有多個產品走上臨床階段，是我們非常信賴的合作伙伴，本次研究項目的成功實施就是最有力的證明。在整個臨床研究過程中，我們看到了邦耀同仁們嚴謹的科研態度與極高的專業度，以及對患者全面的關懷；從臨床結果來看，邦耀生物UCAR-T產品針對自免疾病的治療效果顯著，經TyU19干預治療后所有患者的整體病情均得到明顯改善，疾病評分顯示接近完全康復，體現了出色的安全性和可及性。目前自免疾病具有龐大的患者基數以及尚未被滿足的臨床需求，為整個醫藥行業帶來機遇和挑戰，非常期待邦耀生物依托其強大的核心技術，未來繼續拓展在自免疾病領域的應用與轉化，惠及更多患者。"

針對此次合作，邦耀生物董事長劉明耀教授也表示："首先非常感謝研究者和患者對邦耀生物的支持和信任，此次在UCAR-T治療自免疾病領域取得突破性進展并獲得國際頂級學術期刊的發表認可，對邦耀生物來說無疑又是一項里程碑式的進展。目前已上市或正在研的CAR-T產品大多屬于自體來源的產品，而本次邦耀生物UCAR-T產品TyU19則是典型的跨代產品，最突出的優勢在于其源自健康供者細胞、可規模化制備成現貨型產品，具有即需即用，方便、安全、成本低、效果好等特點，能夠全面克服自體CAR-T產品高度個性化、制備周期長、失敗風險高且成本極其高昂的諸多痛點，相信其未來必將引領CAR-T領域的發展方向。"

邦耀生物異體UCAR-T產品應用潛力巨大，未來可期

盡管自體CAR-T在血液腫瘤的治療中已經取得了良好的治療效果，但由于其個性化定制的固有屬性，給商業化推廣帶來了極大挑戰。因此，現貨可供、具有完美商業化屬性的異體CAR-T成為免疫細胞治療產業最重要的發展方向。但是，異體通用型CAR-T開發普遍面臨多項重要技術挑戰。

"異體通用型CAR-T的開發一直是業內面臨的最大技術挑戰，現有的基因編輯策略可以有效地破壞TCR結構從而避免患者出現移植物抗宿主病（GvHD），但是對于異體CAR-T細胞在患者體內所面臨的排異問題卻始終得不到有效解決。傳統的異體通用型CAR-T在臨床中始終存在過度免疫抑制給患者帶來的巨大感染風險以及體內存留時間短、有效性不佳等問題，極大限制了其臨床可及性。本項目研究團隊歷經8年的潛心研究和刻苦攻關，用基因編輯技術有效解決了上述問題，開發的TyU19在使用比自體CAR-T更低的FC預處理條件下，在患者體內實現了長期存留和有效殺傷，安全性、有效性等各方面指標達到甚至超過了傳統自體CAR-T，這也是TyU19能夠成為國際上首個成功治療自身免疫性疾病的異體通用型CAR-T的最重要原因。"論文共同通訊作者、邦耀生物CAR-T研發負責人杜冰教授解釋道。

對此，論文第一作者、TyUCell^®技術發明人及項目負責人譚炳合博士深有感觸表示："經過數年的技術攻關和迭代升級，TyU19在早前的B細胞急性淋巴細胞白血病（B-ALL）以及此次的自免疾病治療中均表現出色，充分表明我們新一代的通用型CAR-T產品已經成功實現設計上的概念驗證；而其在B-ALL適應癥上也成功獲批IND，順利打通了產品的藥學和臨床開發路徑。目前，針對自身免疫疾病的特點，我們團隊正在進一步開展產品的藥學及非臨床研究，全力以赴推進該產品的國內外申報工作，爭取早日將安全、有效、普惠的通用型細胞治療藥物推向臨床，造福廣大患者。"

與國內外同類型產品相比，邦耀生物新一代UCAR-T產品具有以下臨床優勢：

1、極大的患者可及性

邦耀生物UCAR-T產品通過系統的基因編輯和改造已經實現有效的免疫逃逸，在治療過程中，無需對患者進行HLA分型篩選，可實現真正的現貨可供，極大拓展了產品的適用范圍。并且目前已經實現了單次200人以上的生產規模，不僅極大降低了生產成本，還減少了患者等待時間，極大提高了細胞治療產品在臨床使用中的便利性，在臨床治療中體現出了卓越的優勢。

2、更高的臨床安全性

邦耀生物UCAR-T產品無需對患者進行額外的清淋或者免疫抑制。僅采用常規甚至更低的清淋方案，就可以實現腫瘤細胞的完全清除，還能夠有效避免對患者過度免疫抑制所帶來的感染、粒細胞缺乏、淋巴細胞恢復慢等風險，顯示出了極高的臨床安全性。

3、更優的臨床治療效果

邦耀生物UCAR-T產品的T細胞來自于年輕的健康供者，其活性遠遠優于長期血液病患者自身的免疫細胞，在回輸體內后具有極佳的擴增潛力和持久性。在產品前期的IIT研究中，邦耀生物UCAR-T已表現出顯著且持久的腫瘤清除能力，能快速實現疾病的完全緩解。

可以說，邦耀生物全新一代UCAR-T產品解決了CAR-T治療行業的痛點和難點，實現了療效、安全性與臨床可及性的全面提升，具有非常顯著的產業化優勢；且其優異的臨床安全性、治療效果和極低的生產成本能夠讓更多自免疾病及腫瘤患者充分享受到CAR-T治療這一高科技帶來的紅利。當前，邦耀生物已全面布局多靶點、多適應癥的通用型CAR-T用于自免疾病的治療，未來邦耀生物仍將繼續拓展UCAR-T在該疾病領域的應用，并全力推動在自身免疫性疾病和腫瘤治療中的臨床轉化與應用，致力于為廣大患者帶來更優的治療選擇。

邦耀生物新一代CD19 UCAR-T產品更具患者可及性！

作為一家全球最早進行基因編輯技術研發和應用的企業之一，邦耀生物BRL-301是基于自主研發的通用型細胞平臺（TyUCell^®）開發的全新一代UCAR-T產品，主要利用基因編輯技術改造異體免疫細胞，有效避免了異體細胞移植中可能存在的GVHD和HVG風險，在保障細胞產品安全性和有效性的基礎上，真正實現了免疫細胞治療產品的通用化，該產品布局的適應癥領域為B細胞惡性腫瘤。

B細胞惡性腫瘤主要包括白血病和淋巴瘤。其中最常見的包括急性淋巴細胞白血病（ALL）和彌漫性大B細胞淋巴瘤。ALL是一種異質性的白血病，現有的治療方法包括化療、靶向治療、BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑與造血干細胞移植治療，5年無疾病生存率僅為30%-40%。異體造血干細胞移植為最有效的挽救治療方案，但常常存在缺乏供體、并發癥多、疾病不易控制等問題，且移植成功的患者仍然存在很高復發幾率。目前，靶向CD19的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T ）在臨床證實能有效治療B細胞惡性腫瘤，并且相比傳統的自體CAR-T細胞，異體CAR-T細胞能極大拓展產品對患者治療的可及性，尤其是對于自體免疫細胞功能缺陷、發病迅速的血液腫瘤患者來說，異體CAR-T細胞能夠挽救大量這些在自體CAR-T細胞中無法獲益的患者。

而與國內外同類型產品相比，邦耀生物新一代CD19 UCAR-T產品具有以下臨床優勢：

1、極大的患者可及性

邦耀生物UCAR-T產品通過系統的基因編輯和改造已經實現有效的免疫逃逸，在治療過程中，無需對患者進行HLA分型篩選，可實現真正的現貨可供，極大拓展了產品的適用范圍。并且目前已經實現了單次200人以上的生產規模，不僅極大降低了生產成本，還減少了患者的等待時間，極大提高了細胞治療產品在臨床使用中的便利性，在臨床治療中體現出了卓越的優勢。

2、更高的臨床安全性

邦耀生物UCAR-T產品無需對患者進行額外的清淋或者免疫抑制。僅采用常規甚至更低的清淋方案，就可以實現腫瘤細胞的完全清除，還能夠有效避免對患者過度免疫抑制所帶來的感染、粒細胞缺乏、淋巴細胞恢復慢等風險，顯示出了極高的臨床安全性。

3、更優的臨床治療效果

邦耀生物UCAR-T產品的T細胞來自于年輕的健康供者，其活性遠遠優于長期血液病患者自身的免疫細胞，在回輸體內后具有極佳的擴增潛力和持久性。在產品前期的IIT研究中，邦耀生物的UCAR-T表現出顯著且持久的腫瘤清除能力，能快速實現疾病的完全緩解。

可以說，邦耀生物新一代UCAR-T產品解決了CAR-T治療行業的痛點和難點，實現了療效、安全性與臨床可及性的全面提升，具有非常顯著的產業化優勢，且其優異的臨床安全性、治療效果和極低的生產成本能夠讓更多腫瘤患者充分享受到CAR-T治療這一高科技帶來的紅利。未來，邦耀生物也將全力推動UCAR-T在自身免疫性疾病和實體腫瘤治療中的臨床轉化與應用，為廣大患者帶來更優的治療選擇。

人類的遺傳疾病主要由基因突變造成，約58%為單堿基突變（SNVs）。目前，不依賴DNA雙鏈斷裂和模板參與的單堿基編輯器（base editors）是治療遺傳病強有力的基因編輯工具。現有的堿基編輯技術CBEs（C-to-T），CGBEs（C-to-G）, GBEs（C-to-G/C-to-A）和ABEs（A-to-G）可實現胞嘧啶轉換/顛換編輯以及腺嘌呤的轉換突變。由于缺少切除肌苷的內源DNA糖苷酶，ABEs產生的A-to-G產物純度可達99%，但是不會發生腺嘌呤的顛換（A-to-C或A-to-T）。然而，仍有25%的人類單堿基突變遺傳疾病需要精準的腺嘌呤顛換編輯（17%需要A-to-C，8%需要A-to-T）才能糾正，因此開發高效精準的腺嘌呤堿基編輯器具有重要意義。

AXBEs：實現了廣泛靶向基因組，擴大應用范圍

堿基顛換需要依賴無嘌呤無嘧啶（AP）位點的創建，隨后進行堿基切除修復途徑（BER）而完成。鑒于內源糖苷酶的肌苷切除修復能力低效，邦耀生物及華東師大研究團隊通過尋找其他潛在可將肌苷作為催化底物的酶，將其與腺嘌呤脫氨酶TadA-8e和nCas9融合。驚喜的發現當融合小鼠來源的烷基腺苷DNA糖苷酶（mAAG）實現了8.7%的A到Y（Y=C或T）的堿基顛換，將其命名為AXBE（X代表任意堿基）。為增加腺嘌呤顛換編輯效率并拓展靶向范圍，基于結構導向的理性設計和篩選鑒定出mAAG中的兩個關鍵突變（mAAG-EF）極大提高其底物肌苷的切除活性，基于此產生的AXBEv2介導更高效的A到Y編輯，甚至在非YAR-motif位點的顛換突變也顯著提升，因此有效改善了顛換編輯的序列背景選擇性。

ABE系統只能產生122種密碼子和32種氨基酸的轉換，而AXBEs可誘導腺嘌呤到其他三種堿基的變換，在ABE系統的基礎上，能夠產生獨有的436種密碼子和115種氨基酸突變，表明了可以廣泛地靶向基因組，擴大應用范圍，為分子進化、遺傳篩選、譜系示蹤等應用提供強有力的基因編輯工具。

ACBEs：精準、高效，治療潛力巨大

為進一步減少嚴重的非目標堿基A到G突變，研究人員嘗試將腺嘌呤脫氨酶改造以及采用Cas9嵌入的策略，從而使得A到G的編輯副產物大幅降低，該類型編輯器分別被命名為ACBE和ACBE-Q。ACBE最高可實現45%的A到C編輯以及73%的堿基顛換編輯，而ACBE-Q更加精準地編輯sgRNA的A4-A6位，精確度最高提高了171倍，且只產生背景水平的Cas9非依賴性脫靶事件（平均脫靶效率<0.3%），展現出較高的應用安全性。通過與先導編輯（prime editing）技術進行同位點的對比，發現ACBE可以更加高效的實現A-to-C的精確轉換，而PE系統需要經過幾十種參數組合篩選優化，但效率非常低同時會產生高比率的缺失突變。證明ACBE更加簡便易行，而且效率方面具有顯著優勢。

此外研究表明，ACBE-Q在小鼠體內也展現出極高的編輯效率和精度。在構建杜氏肌營養不良小鼠疾病模型中，70%突變小鼠（21/30只）實現了靶位點A6到C的編輯，平均編輯效率為56%，A>C編輯純度最高可達到99.8%，顯示了其體內應用的巨大潛力。最后為了研究ACBEs的治療潛力，研究者構建了攜帶STAT3 c.1145G>T（該熱點突變引起復發性傳染病）突變的穩轉細胞系，ACBEs在目標位置引入了想要的A到C糾正編輯。結果顯示，ACBEs能夠在AT富集區域提前引入終止密碼子擴大了基因調控的范圍，并且mAAG與不同Cas變體的兼容性進一步擴大A到C的靶向范圍，表明了其糾正人類第二大類致病性SNVs的巨大治療前景。

論文共同通訊作者，邦耀生物聯合創始人&副總裁李大力教授表示："在本次研究中，新型腺嘌呤顛換編輯工具的開發為多元化的遺傳操作和人類遺傳疾病的基因治療提供了新的策略。ACBEs可以有望糾正很多由于C·G到A·T單點突變造成的遺傳疾病，例如，苯丙酮尿癥、鳥氨酸轉氨酶（OTC）缺乏導致的高氨血癥等肝臟代謝疾病和血友病B。通過與PE系統的對比也表型在建立A-to-C的堿基顛換方面，ACBE具有更高效且簡便易行的特點。總體來說，ACBEs的開發為堿基編輯的工具箱再添一名舉足輕重的成員，可以說是堿基編輯技術的最后一塊拼圖，有望幫助人們戰勝更廣范圍的遺傳性疾病。"

邦耀生物突破不斷，給人類疾病帶來更優的治療選擇

邦耀生物作為一家全球最早進行基因編輯技術研發和應用的企業之一，自成立以來一直堅持技術創新，不僅不斷克服行業壁壘進行多管線戰略布局，同時致力于開發國際領先的基因編輯工具，獲得具有自主知識產權的核心技術。目前，邦耀生物科學家團隊在基因編輯工具開發、基因治療地中海貧血等遺傳疾病領域，已經取得很多重磅、突破性進展：

2022年11月，Nature Biotechnology發文，開發出高精度新型胞嘧啶堿基編輯系統"Td-CGBE/Td-CBEs"；
2022年10月，Nature Chemical Biology發文，成功開發精準安全的新型腺嘌呤堿基編輯器"ABE9"；
2022年8月，Nature Medicine發文，公布了詳細的臨床數據，邦耀生物BRL-101基因治療地中海貧血癥患兒脫離輸血依賴已超過2年，并更為全面地解讀了BRL-101治療患者的療效和安全性特征；2020年6月，Nature Biotechnology發文，開發一種全新的具有高特異性且安全的雙功能堿基編輯器"A＆C-BEmax"；
2020年5月，Nature Cell Biology發文，報道自主研發的hyCBEs系列工具擁有更高的編輯活性和更寬的編輯窗口，對于β血紅蛋白病的治療具有更大的優勢；
2020年3月，Nature Medicine發文，證明單堿基編輯技術可以靶向BCL11A的紅系增強子原件激活胎兒期血紅蛋白，或者編輯β血紅蛋白基因的特定突變，有望通過編輯自體造血干細胞治療包括β-地中海貧血在內的遺傳性血液疾病；
2020年1月，Cell Research發文，率先證明單堿基編輯器編輯技術靶向HBG啟動子激活胎兒期血紅蛋白的表達對于治療β-地中海貧血的可行性與有效性；
2019年3月，Nature Medicine發文，發現利用基因編輯技術靶向編輯BCL11A紅系增強子，會重新開啟γ珠蛋白表達，代替有缺陷的β珠蛋白，有望達到根治β-地中海貧血目的；
2016年5月，EMBO Molecular Medicine發文，全球首次利用CRISPR基因編輯治療血友病。

可以說，回顧邦耀生物在堿基編輯器及其在基因治療遺傳疾病中的一系列突破性進展，為基因治療領域發展提供了助力。未來，邦耀生物將繼續與業界科學家一起努力，不斷優化基因編輯系統，解決當下挑戰；并仍將以基因編輯技術為核心驅動力，不斷克服行業壁壘進行多管線戰略布局，加速推進創新藥物的轉化與落地，為廣大患者帶來更多元化、更優的治療選擇。

本次BRL-201產品的IND申報獲批，邦耀生物CEO鄭彪博士表示：“非霍奇金淋巴瘤是一種原發于淋巴組織的血液系統惡性腫瘤，盡管已有CAR-T產品獲批用于復發/難治性非霍奇金淋巴瘤的臨床治療，可是總體療效依然有限。那么針對此適應癥，邦耀生物‘BRL-201’是利用Quikin CART^®平臺開發的靶向CD19的CAR-T產品，具有成本低、制備時間短、工藝簡單、安全性和有效性高等優點。目前其在治療復發/難治性非霍奇金淋巴瘤的研究者發起的臨床試驗中（IIT）已取得良好的效果，有8例患者接受治療后，未觀察到CAR-T相關的神經毒性和2級以上細胞因子風暴，完全緩解率超87%，證明了BRL-201具有出色的臨床安全性。總之，BRL-201作為世界首個非病毒PD1定點整合CAR-T產品，未來邦耀生物將繼續推進該產品的臨床轉化，造福更多的腫瘤患者。”

對此，邦耀生物創始人、董事長劉明耀教授也表示：“非常高興CDE對我們的肯定與認可，也謝謝CDE一直以來為保護和促進公眾健康與支持新藥研發的不懈努力。邦耀生物BRL-201在不使用病毒的情況下，能夠一步實現CAR元件在基因組的定點整合和T細胞內源基因的調控干預，可極大降低CAR-T細胞的生產成本、縮短制備時間，大幅提高CAR-T細胞治療的安全性和有效性，讓更多患者受益。可以說，這為非病毒定點整合CAR-T技術的安全高效及可行性提供了里程碑意義的概念驗證，也是全新一代CAR-T和PD1定點整合的聯合應用。此次的IND獲批，也意味著邦耀生物已成功向基因和細胞治療國際一線梯隊靠攏。邦耀生物作為一家致力于成為全球領先的細胞基因藥企，未來將繼續著力于高質量轉化基因編輯技術在細胞和基因治療中的應用，并基于臨床需求和反饋不斷推動創新產品研發，造福全球遺傳疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統疾病等患者。”

BRL-201：安全有效，依托全新一代Quikin CART^®技術

BRL-201是邦耀生物利用Quikin CART^®平臺開發的靶向CD19的CAR-T產品，適應癥為復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）。值得一提的是，這是世界首個靶向CD19非病毒PD1定點整合的CAR-T產品，可在不使用病毒載體的情況下，通過一步制備獲得基因組定點整合的CAR-T細胞產品，具有成本低、制備時間短、工藝簡單、安全性和有效性高等優點。傳統CAR-T產品的制備主要通過病毒載體來實現，這會帶來幾個比較突出的問題：生產過程復雜、成本高昂、制備周期較長，而且還存在潛在的致瘤風險。相較而言，邦耀生物BRL-201可以有效解決使用病毒載體帶來的幾大難題，展現出了巨大的優勢和潛力。定點整合可以讓每個CAR序列都精確地插入到基因組的特定位點，能避免隨機插入導致的致瘤風險，最大程度保證了CAR-T產品的安全性和有效性。只需一步制備，即可同時實現CAR的持續性表達和T細胞內源基因的調控，大大縮短了整個CAR-T產品的制備時間，且使用非病毒生產工藝還具有潛在成本優勢，得以讓更多患者受益。

在邦耀生物和浙江大學醫學院附屬第一醫院合作的BRL-201治療復發難治性非霍奇金淋巴瘤的研究者發起的臨床試驗中（IIT），8例患者接受治療后，未觀察到CAR-T相關的神經毒性和2級以上細胞因子風暴，證明了BRL-201具有出色的臨床安全性。根據檢測結果顯示，CAR-T細胞回輸后能在患者體內快速擴增并持續較長時間，接受治療后87.5%的患者獲得了完全緩解（CR）的效果，所有患者均對治療響應，客觀緩解率（ORR）為100%。迄今，接受該CAR-T療法的患者無癌生存期最長已超過2年，目前仍處于疾病完全緩解的狀態。無論是針對PD-L1高表達腫瘤患者的治療，還是在CAR-T細胞回輸劑量和陽性率較低的條件下，BRL-201均顯示出了良好的療效，證明了其具有強大的腫瘤殺傷能力。該項研究成果于2022年8月31日正式在國際頂級學術期刊Nature上發表，這不僅代表了邦耀生物在CAR-T領域取得了巨大的突破，也是國內首次發表于頂級期刊Nature的CAR-T研究成果。技術加臨床轉化的革命性突破，意味著邦耀生物代表中國基因/細胞治療企業再一次領先全球，成為世界一流專注于革命性創新技術的新勢力。（Nature發文：https://www.nature.com/articles/s41586-022-05140-y）

目前，邦耀生物作為一家聚焦于基因治療和細胞治療藥物研發和轉化的企業，一直在堅持技術創新，除了非病毒定點整合CAR-T平臺（Quikin CART^®）外，還打造了通用型細胞平臺（TyUCell^®）和增強型T細胞平臺（HyperTCell^®）等技術平臺。其中，TyUCell^®主要是利用基因編輯技術改造異體免疫細胞以消除免疫排斥，在保障細胞產品安全性和有效性的基礎上，實現了免疫細胞治療產品的通用化；而HyperTCell^®平臺主要通過T細胞的基因改造來攻克實體瘤治療的世界難題。未來，邦耀生物仍將不斷克服行業壁壘進行多管線戰略布局，旨在力求解決基因和細胞治療中遇到的核心問題和卡脖子的技術難題，從而為更多遺傳疾病、腫瘤疾病及自身免疫系統疾病等患者帶來福音。

上海2022年11月14日 /美通社/ -- 2022年11月14日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）宣布完成逾2億元人民幣B輪融資。本輪融資由上海自貿區基金領投，東方富海、天士力資本、貝達基金、歌斐資產等跟投。本輪融資后，邦耀生物將繼續推進細胞和基因藥物的轉化及落地，并加大力度進一步加速全球化研發布局，助力全球生命科學發展，為全球遺傳疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統疾病等患者帶去希望！

助力中國CGT領域發展，推動全球生命科學研發進程

邦耀生物成立于2013年，是一家聚焦于基因與細胞治療領域以"以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類"為使命的創新藥企。邦耀生物核心管理團隊囊括了多位深耕CGT領域的世界級頂尖專家，邦耀生物創始人、董事長劉明耀博士為國家首批特聘專家、國家講席教授，曾獲得國家科技進步一等獎、上海市科技進步一等獎；邦耀生物首席執行官（CEO）鄭彪博士是免疫學領域權威專家，曾在美國貝勒醫學院任該校病理和免疫系終身教授，并曾任GSK免疫疾病研發負責人，美國強生公司全球副總裁等。邦耀生物的基因編輯平臺由公司聯合創始人，副總裁，國內外知名的基因編輯領軍人才李大力教授領導。目前，邦耀生物依托核心團隊深厚的學術積累，致力于深度探索基因編輯轉化場景，建立起堅實專利基礎，并將成果轉化為潛在商業化管線，于多項IIT試驗中確認了良好成藥性。其中，基因編輯治療β-地中海貧血癥是世界首個成功通過基因編輯技術治療β0/β0型重度地中海貧血的項目，顯示出全球最優的臨床效果，已于2022年8月獲得IND批件，正式進入臨床I/II期研究；非病毒PD1定點整合CAR-T項目采用革命性創新的技術路徑，制備成本較病毒類CAR-T產品大幅降低，制備周期更短，臨床效果更優，預計年內獲批IND，以上管線以及公司在UCART等項目中的各項研發成果已經獲得了Nature、Nature Medicine、Nature Biotechnology等諸多世界頂尖期刊及國內外相關領域研發和臨床專家的認可與持續看好，當前正進入里程碑集中收獲的階段。在CGT領域持續多年深耕后，邦耀生物已成為全球基因與細胞治療領域的領軍企業。

本輪融資的成功完成，邦耀生物CEO鄭彪博士表示："非常感謝各位投資方對邦耀生物的支持。當前全球CGT領域的藥物研發尚處于較為早期階段，也是國內生物醫藥產業在這一熱門賽道能夠實現'彎道超車'的關鍵契機。邦耀生物作為一家全球最早進行基因編輯技術研發和應用的企業之一，已擁有一支國際先進的科研團隊和多項全球創新的領先技術，未來我們將繼續立足公司日益完善的產業布局和全球化的研發布局，積極推進細胞和基因治療藥物的轉化與落地，為中國以及全球患者帶來更優的治療選擇。"

對此，邦耀生物創始人、董事長劉明耀博士表示："很高興可以得到新老投資人對邦耀生物的認可和支持。邦耀生物在CGT領域擁有非常強的技術積累和優秀的運營模式，當前已建成投產了7000平米GMP中試基地，并組建了一支在新藥研發、CMC、質控、臨床研究以及商業化擁有豐富經驗的運營團隊。我們希望能以本輪融資為契機，進一步加速技術平臺的全面升級與優化，以推動我們創新產品快速的臨床研究和擴展，并加大全球化布局，賦能基礎科研，加速細胞與基因治療藥物的臨床應用，助力中國CGT領域發展。未來，邦耀生物仍將加大力度成為生命科學領域家喻戶曉的創新藥企，并依托核心的基因編輯技術和免疫細胞技術，繼續秉持開放、共享、共贏的態度，愿與全球創新生物醫藥生態鏈企業一起，造福全球遺傳疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統疾病等患者，為行業和世界提供不可取代的價值。"

邦耀生物核心技術難以復制，正在引領行業創新革命

領投方上海自貿區基金的負責人表示，邦耀生物是全球領先的細胞基因藥企，擁有全球頂尖的科學研發團隊，同時其技術研發與商業運營模式的疊加創新，也讓邦耀生物在擁有廣闊前景的細胞與基因治療賽道極具稀缺性，以及具備難以復制的特性。本次領投，我們很榮幸能夠參與到公司的未來發展中，十分期待邦耀生物未來推動CGT領域的創新藥物的轉化與落地，助力中國在基因藥物賽道快速發展，持續引領行業發展。

跟投方之一的東方富海負責人表示，我們一直在長期陪伴邦耀生物的成長發展，本次再度跟投，就是看重其在行業中擁有重要地位和持續創新的技術開發能力，同時也看到其未來在行業中的可持續性優勢。未來，我們將繼續從多維度支持和賦能企業，助力邦耀生物在罕見病及腫瘤等疾病領域的治療產品早日上市，也期待其在CGT領域獲得更多的重磅突破。

另外，本輪融資還獲得了國內外知名產業投資機構天士力資本和貝達基金的大力支持，雙方代表一致認為，如今全球細胞與基因治療產業快速發展，預計將成為繼小分子靶向藥、大分子生物藥以后的第三大生物醫藥支柱產業。本次選擇投資邦耀生物，是其作為國內CGT領域發展最快的Biotech公司之一，一直堅持底層技術創新與產品迭代升級理念，已布局擁有五大具有自主知識產權的技術平臺。我們相信在團隊和投資機構的共同努力下，堅持實干、高效與創新，邦耀生物一定可以發展成為國際知名的細胞基因藥企，并能盡快將科研產品轉化到臨床，造福廣大患者。

關于上海自貿區基金

上海自貿區基金是由中國（上海）自由貿易試驗區管理委員會批復設立的全國首支自貿區主題投資基金，由財政部所屬金融控股集團以及上海國際金融、貿易與航運中心和自貿試驗區核心功能開發主體共同設立。基金始終堅持"在服務國家戰略的基本面上持續發現和創造科創產業投資價值",圍繞醫療健康、新能源/新材料、集成電路/半導體、智能科技等科創及先進制造業領域，重點投資相關細分領域具有領先優勢的成長期優質企業。

關于東方富海

中小企業發展基金（成都）交子創業投資合伙企業（有限合伙）（"成都基金"）是經國務院常務會議批準，由國家財政部、國家工信部、國家科技部、國家發改委和國家工商總局五部委以及國家中小企業發展基金有限公司牽頭設立的國家級基金，并由東方富海擔任基金管理人。成都基金是唯一一支在西南三省落地的國家中小企業發展基金，旨在圍繞國家關于促進中小企業創新發展的政策目標，通過市場化手段擴大對中小企業的股權投資規模，重點支持種子期、初創期成長型中小企業的加快發展，為培育新業態、新模式、新增量、新動能等方面發揮積極作用。成都基金總規模50億，聚焦投資于信息技術、健康醫療、半導體、新材料、新能源等國家戰略新興產業。

關于天士力資本

天士力資本始創于2007年，是天士力集團堅持"產業為本、金融為器、產融互動"的發展定位，逐步孵化、發展、壯大起來的產業投資平臺。依托天士力集團的產業資源，天士力資本秉承產業投資理念，堅持"創新賦能、產融鏈接"的發展思路，圍繞醫療健康產業，聚焦4D投資領域（創新藥物Drug、診斷Diagnostic、器械Device、數字健康 Digital），重點關注心腦血管、腫瘤、消化代謝、呼吸四大核心疾病領域進行價值投資、精準投資，同時積極拓展醫療健康行業中的全新增量空間。

關于貝達基金

貝達生物醫藥產業基金是由貝達藥業股份有限公司董事長兼首席執行官丁列明博士等作為主要發起人發起設立的股權投資基金，管理人為杭州貝加投資管理有限責任公司。基金專注于大健康行業，重點投資于生物醫藥、體外診斷、創新醫療器械等領域。基金以業界頂尖專家和醫藥行業領軍人物為核心，借助核心團隊在研發、產業化等細分領域的深厚經驗與資源，為投資企業提供全階段助力。

關于歌斐資產

歌斐資產成立于2010年，是諾亞控股集團（即諾亞控股有限公司） 旗下的資產管理平臺，專注于國際化多元資產配置。歌斐資產的資產管理范圍涵蓋私募股權、房地產、多策略、固定收益、組合配置管理等多元化領域。歌斐資產取名源自歌斐木（即制造諾亞方舟的圣木），寓意"為投資人防范金融風險、實現資產保值增值的方舟圣木"。截至2022年二季度，歌斐資產管理規模已達1,554億元人民幣。

關于邦耀生物

上海邦耀生物科技有限公司致力于成為新商業文明時代全球領先的細胞基因藥企，邦耀生物以"以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類"為使命，依托自主研發中心及與高校共建的"上海基因編輯與細胞治療研究中心"，過去5年已產生100多項專利成果，有5個項目在8所知名醫院開展研究者發起的臨床試驗，多個項目進入IND申報階段。其中，基因編輯治療β-地中海貧血癥、非病毒PD1定點整合CAR-T、以及UCART等項目已經取得優異臨床效果，具有全球領先性，并在Nature、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名學術期刊上發表多篇學術論文。邦耀生物已搭建基因編輯技術創新平臺、造血干細胞平臺、非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產權的技術平臺，擁有7000平米GMP中試基地及近200人的運營團隊，有力保障創新的研究成果能夠快速轉化與應用。邦耀生物通過患者需求和臨床反饋不斷推動研發產品快速更新迭代。并秉持開放、共享、共贏的態度，與全球創新生物醫藥生態鏈企業一起，加快推進創新藥物的轉化與落地，造福全球遺傳疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統疾病等患者！

2022年10月14日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）宣布，與華東師范大學李大力教授及劉明耀教授團隊合作開發并命名了一種精準且安全的新型腺嘌呤堿基編輯器 -- "ABE9"，能夠有效解決ABE臨床應用存在的各類脫靶隱患和安全性問題，理論上將為近50%遺傳致病性SNVs的糾正提供了新的精準靶向工具。該項研究成果于10月13日正式在國際學術期刊Nature Chemical Biology上發表。可以說，這一發現對提升ABE工具的安全性，拓寬其適用范圍，推動其在基因治療中的應用及后續的臨床轉化均具有重要意義。

論文鏈接：https://www.nature.com/articles/s41589-022-01163-8

值得一提的是，ABE9作為新一代最具有臨床適用性的產品，已提前完成核心專利申請，未來專利布局將覆蓋全球主流市場。目前，邦耀生物在ABE技術領域擁有持續而深厚的專利布局積累，在全球范圍內已獲得授權的堿基編輯器專利達多個同族。

新型腺嘌呤堿基編輯器"ABE9"：精準且安全，臨床應用潛力巨大

DNA堿基編輯器由于可以在不產生DNA雙鏈斷裂(DSB)、不需要供體DNA模板的情況下高效地催化堿基轉換，在種質改良和基因治療中被寄予厚望。然而由David R. Liu團隊開發的初代ABE7.10的編輯效率對于很多靶點而言卻不盡如人意，雖然David Liu等課題組通過分子進化獲得了更高活性的ABE8（ABE8e 和ABE8s），但是ABE一些固有的缺陷卻并沒有解決。例如，ABE引起的大量隨機的RNA脫靶編輯，由于編輯窗口較寬引起非目標堿基改變而產生旁觀者效應以及ABE會在特定的TCN motif的堿基序列中誘發胞嘧啶堿基轉換。

該研究首先證明了高活性的ABE8e引發了更嚴重的旁觀者效應以及Cas9非依賴的DNA和RNA脫靶，而且對于胞嘧啶的編輯效率顯著提高。為了解決ABE8e的精準性問題，該研究基于ABE8e的冷凍電鏡結構進行理性設計和篩選，發現在TadA-8e脫氨酶的活性口袋引入關鍵突變L145T和N108Q（ABE9）可在保留高編輯活性的同時，顯著縮小編輯窗口到sgRNA的第5-6位的腺嘌呤，消除對胞嘧啶的編輯活性（圖1）。

通過鑒定Cas9非依賴性脫靶的R-Loop檢測以及RNA脫靶的轉錄組深度測序，發現ABE9幾乎不引起隨機的DNA和RNA脫靶編輯（圖2），展示出了極高的應用安全性。此外，ABE9在小鼠和大鼠胚胎中展示了極高的體內編輯精度和活性。在所有的F0代小鼠中，對照組ABE8e在編輯A₅目標位點的同時引起了大量的A₈位的旁觀者編輯（18/19只），精確編輯A₅位的小鼠僅占5.1%。而ABE9可以精準編輯A₅（14/16只），其中25%小鼠的編輯效率超過80%，所有F0小鼠的平均效率達到54.3%。同樣，ABE9在大鼠中能夠靶向Gaa基因精準產生D645G突變而誘發龐貝氏病，F0代大鼠中僅含目的位點A₆-to-G突變的達到48.41%，而ABE7.10的精準編輯只占2.76%。嚙齒類動物的體內實驗再次證明了ABE9高精度特性，也凸顯了其在精準構建動物模型的潛力（圖3）。

另外，為進一步評估ABE基因治療的潛能，研究者構建含有人類致病性SNVs的細胞系，且需糾正的腺苷處于sgRNA第五位且處于多個連續腺苷中。結果表明，即使面對這樣極端富含旁觀者堿基的序列中，ABE9也能精準編輯sgRNA第五位產生A-to-G的轉換，精確糾正能力相較于ABE8e最大提高了342.5倍（圖3）。

論文共同通訊作者，邦耀生物聯合創始人&副總裁李大力教授表示："在本次研究中，為了無差別的分析海量靶點中ABE9的精準編輯特性，采用8000多條sgRNA與靶點配對的文庫進行編輯窗口的分析，發現ABE9非常精準且無序列偏好地主要編輯A₅-A₆兩位堿基，證明其廣泛地精準編輯特性。總的來說，ABE9將編輯窗口縮窄至1-2nt，幾乎完全消除了對胞嘧啶的脫靶編輯，更重要的是將DNA /RNA脫靶事件降低到背景水平，實現了高精度、低脫靶的堿基編輯，將來還可以與識別不同PAM的Cas變體融合，進一步擴大靶向范圍，不僅為基礎研究帶來新的堿基編輯工具，更為重要的是有望極大提高將來臨床應用的安全性。"

深耕基因治療領域，邦耀生物突破不斷

邦耀生物作為一家全球最早進行基因編輯技術研發和應用的企業之一，自成立以來一直堅持技術創新，不僅不斷克服行業壁壘進行多管線戰略布局，同時致力于開發國際領先的基因編輯工具，獲得具有自主知識產權的核心技術。回首邦耀生物的開拓之路，無疑是一段不斷突破與創新的過程。目前，邦耀生物科學家團隊在基因編輯工具開發、基因治療地中海貧血以及CAR-T技術創新領域，已經取得很多重磅、突破性進展：

2019年3月，Nature Medicine發文，發現利用基因編輯技術靶向編輯BCL11A紅系增強子，會重新開啟γ珠蛋白表達，代替有缺陷的β珠蛋白，有望達到根治β-地中海貧血目的；

2020年1月，Cell Research發文，率先證明單堿基編輯器編輯技術靶向HBG啟動子激活胎兒期血紅蛋白的表達對于治療β-地中海貧血的可行性與有效性；

2020年3月，Nature Medicine發文，證明單堿基編輯技術可以靶向BCL11A的紅系增強子原件激活胎兒期血紅蛋白，或者編輯β血紅蛋白基因的特定突變，有望通過編輯自體造血干細胞治療包括β-地中海貧血在內的遺傳性血液疾病；

2020年5月，Nature Cell Biology發文，報道自主研發的hyCBEs系列工具擁有更高的編輯活性和更寬的編輯窗口，對于β血紅蛋白病的治療具有更大的優勢；

2020年6月，Nature Biotechnology發文，開發一種全新的具有高特異性且安全的雙功能堿基編輯器A＆C-BEmax；

2022年8月，Nature Medicine發文，公布了詳細的臨床數據，邦耀生物BRL-101基因治療地中海貧血癥患兒脫離輸血依賴已超過2年，并更為全面地解讀了BRL-101治療患者的療效和安全性特征；

2022年8月，Nature發文，證明了邦耀生物BRL-201非病毒PD1定點整合CAR-T療法出色的臨床安全性和有效性，使NHL患者無癌生存期最長超過2年。

對此，邦耀生物創始人&董事長劉明耀教授表示，"本次高效精確的新型腺嘌呤堿基編輯器ABE9的開發，為單堿基編輯工具ABE在活性窗口和RNA脫靶風險兩方面的協同優化提供了全新的思路。而邦耀生物自2020年以來，在堿基編輯器及其在基因治療遺傳疾病中的一系列突破性進展，將會為基因治療再添利器。目前，邦耀生物已與國內多家醫療單位合作，在基因編輯治療β-地中海貧血癥、非病毒PD1定點整合CAR-T、以及UCART等項目中已經取得優異臨床效果。未來，仍將通過不斷地加速推進創新藥物的轉化與落地，從而造福包括地中海貧血在內的全球罕見遺傳疾病及惡性腫瘤患者！"

上海2022年9月26日 /美通社/ -- 2022年09月25日，上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱“邦耀生物”）以線上、線下的會議形式成功召開“邦耀生物BRL-101項目1/2期研究者會議”，線下會議在上海紫竹萬怡酒店隆重舉行。

現場邦耀生物董事長劉明耀、CEO鄭彪、首席戰略官高楊、副總裁李大力&吳宇軒、醫學與臨床副總裁李偉等核心管理層領導，中南大學湘雅醫院徐雅靖、廣西醫科大學第一附屬醫院賴永榕、南方醫科大學南方醫院馮曉勤&許重遠、中國醫學科學院血液病醫院施均主任等多位參研中心專家代表以及昆翎醫藥相關負責人出席會議，共同見證了這一歷史性的時刻。

以患者為中心，邦耀生物"BRL-101"多中心1/2期注冊臨床研究啟動

本次的研究者會議是基于"評價單劑量靜脈輸注BRL-101治療輸血依賴型β-地中海貧血的安全性和有效性的1/2期臨床研究"舉辦，會議上由邦耀生物董事長劉明耀教授、CEO鄭彪博士、參研中心主要研究者代表中南大學湘雅醫院徐雅靖主任和廣西醫科大學第一附屬醫院賴永榕主任致辭發言。

邦耀生物董事長劉明耀教授首先發表致辭，"回顧我們科研團隊從實驗室到如今注冊臨床的過程，很興奮可以看到BRL-101項目的多中心注冊臨床研究能夠正式開展，也非常感謝參與和支持這項研究的各位臨床專家、患者和患者家屬。一直以來，邦耀生物始終以 ‘以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類'為企業使命，希望通過我們與多位臨床專家共同攜手，順利并加快推動此項臨床研究的產品落地，使BRL-101能夠早日惠及到更多的β-地中海貧血患者。"

對此，邦耀生物CEO鄭彪博士表示，"相信隨著各參研中心相繼啟動BRL-101的注冊性臨床試驗和首例患者的入組，我們朝著為輸血依賴型β-地中海貧血患者帶來一次性治愈療法的目標又更進了一步。邦耀生物作為一家全球最早進行基因編輯技術研發和應用的企業之一，已擁有一批國際先進的科研團隊，未來我們將繼續立足公司日益完善的產業布局和全球化的研發布局，積極推進以基因編輯技術為基礎的、針對嚴重遺傳疾病、惡性腫瘤和自身免疫系統疾病的多條研發管線，為中國以及全球患者帶來更優的治療選擇。"

隨后，中南大學湘雅醫院徐雅靖主任以及廣西醫科大學第一附屬醫院賴永榕主任作為主要研究者代表發言。徐主任表示，聚焦目前地貧的治療現狀，同樣很高興能與邦耀生物團隊進行此次臨床合作，希望借助強大的基因編輯技術，以解決地貧傳統療法面臨的成本高、造血干細胞配型難等困境，從而為廣大地貧患者造福。賴主任同樣也表示，此前邦耀生物與中南大學湘雅醫院及中國人民解放軍聯勤保障部隊第九二三醫院合作的研究者發起的臨床試驗（IIT）已顯示出了非常好的臨床效果，6例IIT地貧患者全部擺脫輸血依賴1年以上，其中最長的2例病人脫離輸血依賴已超過2年。可以說這一研究代表了國內基因編輯技術在臨床轉化方面的突破性成果，從基礎到臨床轉化研究已處于國際領先水平。對比傳統療法，基因治療方案有望成為更惠及大眾的療法，同時也希望未來不只是聚焦地貧領域，基因編輯療法還能治療更多的其他罕見遺傳性疾病患者。

此外在本次會議上，各位專家代表圍繞以患者為中心，就本次臨床試驗的方案策略展開了激烈的探討和交流，也給予了很多具有建設性的指導建議；最后，由邦耀生物醫學與臨床副總裁李偉博士向在場嘉賓對邦耀生物公司和研究產品做了詳細介紹，并帶領所有嘉賓參觀邦耀生物上海總部大樓。相信本次研究者會議的順利召開，將為邦耀生物"BRL-101"開展的多中心1/2期注冊臨床研究提供不少的助力，勢必將會加快該產品的轉化與落地，從而讓地貧患者早日受惠。

上海2022年9月19日 /美通社/ -- 2022年9月16日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）宣布，其利用具有自主知識產權的Quikin CART^®平臺開發的名為"靶向CD19非病毒PD1定點整合CAR-T細胞注射液"（管線代號：BRL-201）的臨床試驗申請（IND），于9月16日正式取得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的受理（受理號：CXSL2200465國）。BRL-201前期的相關研究成果也于今年8月31日正式在國際頂級學術期刊Nature上發表。

關于BRL-201

BRL-201是邦耀生物利用Quikin CART^®平臺開發的靶向CD19的CAR-T產品，適應癥為復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）。值得一提的是，這是世界首個靶向CD19非病毒PD1定點整合的CAR-T產品，可在不使用病毒載體的情況下，通過一步制備獲得基因組定點整合的CAR-T細胞產品，具有成本低、制備時間短、工藝簡單、安全性和有效性高等優點。傳統CAR-T產品的制備主要通過病毒載體來實現，這會帶來幾個比較突出的問題：生產過程復雜、成本高昂、制備周期較長，而且還存在潛在的致瘤風險。相較而言，邦耀生物BRL-201可以有效解決使用病毒載體帶來的幾大難題，展現出了巨大的優勢和潛力。定點整合可以讓每個CAR序列都精確地插入到基因組的特定位點，能避免隨機插入導致的致瘤風險，最大程度保證了CAR-T產品的安全性和有效性。只需一步制備，即可同時實現CAR的持續性表達和T細胞內源基因的調控，大大縮短了整個CAR-T產品的制備時間，且使用非病毒生產工藝還具有潛在成本優勢，得以讓更多患者受益。

關于非霍奇金淋巴瘤

非霍奇金淋巴瘤(non-Hodgkin lymphoma, NHL) 是一種原發于淋巴組織的血液系統惡性腫瘤，占所有淋巴瘤80%-90%，可見于各年齡、種族和社會經濟地位的患者,隨年齡增長，發病率也增加（中位年齡，50歲）即便是相同NHL亞型，不同患者的臨床表現也有很大差異，可大致分為侵襲性或高度侵襲性淋巴瘤，如彌漫大B細胞淋巴瘤（Diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL，最常見，占所有NHL31%-40%）和惰性淋巴瘤，如濾泡淋巴瘤(Follicular lymphoma, FL)2種類型。GLOBOCAN 2020數據顯示，2020年全球NHL死亡259793例，居全球惡性腫瘤死亡排名的第12位。2020年中國NHL死亡54351例，其中男性29721例，女性24630例。NHL治療通常包括化學免疫療法，即免疫治療（例如單克隆抗體）聯合化療，偶爾可加入放射治療。對于R/R DLBCL尚無統一標準治療方案，臨床結果通常很差。一項多隊列、國際回顧性SCHOLAR-1研究分析證實了難治性DLBCL患者預后不良，該研究包括636多例復發或難治性DLBCL患者的meta分析，其結果顯示：此類患者對接下來的治療，總緩解率（ORR）為20-30%，CR≤15%，中位OS時間6個月。雖然患者在初次治療后疾病得到緩解，但之后往往出現復發。盡管已有CAR-T產品獲批用于復發難治性非霍奇金淋巴瘤的臨床治療，可是總體療效依然有限，存在迫切的未被滿足的臨床需求。

BRL-201：安全有效，IIT研究結果顯示腫瘤緩解率超87%

在邦耀生物和浙江大學醫學院附屬第一醫院合作的已開展的BRL-201治療復發難治性非霍奇金淋巴瘤的研究者發起的臨床試驗中（IIT），8例患者接受治療后，未觀察到CAR-T相關的神經毒性和2級以上細胞因子風暴，證明了BRL-201具有出色的臨床安全性。根據檢測結果顯示，CAR-T細胞回輸后能在患者體內快速擴增并持續較長時間，接受治療后87.5%的患者獲得了完全緩解（CR）的效果，所有患者均對治療響應，客觀緩解率（ORR）為100%。迄今，接受該CAR-T療法的患者無癌生存期最長已超過2年，目前仍處于疾病完全緩解的狀態。無論是針對PD-L1高表達腫瘤患者的治療，還是在CAR-T細胞回輸劑量和陽性率較低的條件下，BRL-201均顯示出了良好的療效，證明了其具有強大的腫瘤殺傷能力。該項研究成果于2022年8月31日正式在國際頂級學術期刊Nature上發表，這是國內首次發表于頂級期刊Nature的CAR-T研究成果。既代表邦耀生物在CAR-T領域取得了巨大的突破，也意味著邦耀生物已成功邁向基因和細胞治療的國際第一梯隊。

對于邦耀生物全新一代Quikin CAR-T產品獲CDE受理，邦耀生物CEO鄭彪博士表示："非常高興BRL-201臨床試驗申請獲得了CDE的認可，邦耀生物又一產品獲得里程碑進展，意味著邦耀生物已成功邁向基因和細胞治療的國際第一梯隊。未來，邦耀生物將持續推動創新藥物的轉化與落地，為全球患者造福。"

對此，邦耀生物創始人、董事長劉明耀教授也表示："很開心BRL-201臨床試驗獲得CDE受理，這是繼邦耀生物‘BRL-101自體造血干祖細胞注射液'治療輸血依賴型地中海貧血適應癥獲得IND批件后，邦耀生物又一個全新一代自主研發的CAR-T產品的快速突破。BRL-201在不使用病毒的情況下，能夠一步實現CAR元件在基因組的定點整合和T細胞內源基因的調控干預，可極大降低CAR-T細胞的生產成本、縮短制備時間，大幅提高CAR-T細胞治療的安全性和有效性，讓更多患者受益。并且相關成果近日已發表在國際頂級期刊Nature上，我想這為非病毒定點整合CAR-T技術的安全高效及可行性提供了里程碑意義的概念驗證；加上此次IND的順利受理，也為我們推動CAR-T療法從傳統的基于病毒載體向非病毒載體拓展以及CAR-T整合其他免疫功能點的產品落地增加了極大的動力和可能。邦耀生物作為一家致力于成為全球領先的細胞基因藥企，未來將始終‘以患者為中心'，積極推動研發產品的快速更新迭代，為更多的腫瘤疾病患者帶來福音。"

上海2022年9月1日 /美通社/ -- 2022年9月1日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）宣布，與華東師范大學、浙江大學醫學院附屬第一醫院合作的非病毒定點整合CAR-T技術（Quikin CART^®）研究成果于8月31日正式在國際頂級學術期刊Nature上發表。值得一提的是，這是國內首次發表于頂級期刊Nature的CAR-T研究成果。既代表邦耀生物在CAR-T領域取得了巨大的突破，也意味著邦耀生物已成功邁向基因和細胞治療的國際第一梯隊。

（鏈接： https://www.nature.com/articles/s41586-022-05140-y）

Quikin CART^®是邦耀生物搭建的具有自主知識產權的非病毒定點整合CAR-T平臺，可在不使用病毒載體的情況下，通過一步制備獲得基因組定點整合的CAR-T細胞產品，具有成本低、制備時間短、工藝簡單、安全性和有效性高等優點。2020年5月，在浙江大學醫學院附屬第一醫院開展了全球首個"PD1敲除非病毒定點整合CD19-CART細胞治療復發難治性非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗"中，該產品體現出了出色的臨床安全性和有效性，首例接受治療的患者至今已疾病完全緩解(CR)超過2年。

Quikin CART^®全新升級，更加快速高效

傳統CAR-T產品的制備主要通過病毒載體來實現，這會帶來如下幾個問題：

一、由于病毒采用隨機插入的方式將CAR序列整合到細胞基因組中，可能會改變正常基因的表達，因此存在潛在的致瘤風險，并且通過這種方式制備獲得的CAR-T產品均一性很低； 二、從生產工藝來看，傳統CAR-T產品的制備時間都比較長，目前上市的幾款CAR-T產品制備時間約為15-28天，這極大增加了患者等待用藥的時間，也意味著這樣的CAR-T產品無法用于腫瘤進展非常快的患者； 三、極大增加了生產成本，從目前在美國上市的幾款CAR-T產品來看，均定價在37.3-47.5萬美元之間，折合人民幣為256.2-326.3萬元。2021年在中國批準的首款CAR-T產品亦是120萬元人民幣的天價，創造了國產藥的定價紀錄。這樣的高價是很多家庭都無力承擔的。

相較而言，Quikin CART^®可以有效解決使用病毒載體帶來的幾大難題，展現出了巨大的優勢。定點整合可以讓每個CAR序列都精確地插入到基因組的特定位點，能避免隨機插入導致的致瘤風險，最大程度保證了CAR-T產品的安全性和有效性。只需一步制備，即可同時實現CAR的持續性表達和T細胞內源基因的調控，大大縮短了整個CAR-T產品的制備時間，得以讓更多患者受益。另外，使用非病毒生產工藝還可以極大減少因使用病毒載體帶來的高昂成本。

打破復發難治枷鎖，為更多患者點燃希望

非霍奇金淋巴瘤是一種原發于淋巴組織的血液系統惡性腫瘤，占所有淋巴瘤80%-90%，雖然患者在初次治療后疾病得到緩解，但之后往往出現復發。盡管已有CAR-T產品獲批用于復發難治性非霍奇金淋巴瘤的臨床治療，可是總體療效依然有限。PD-L1/PD1信號通路是抑制T細胞功能的重要免疫檢查點，有不少研究報道了PD1敲除可有效增強CAR-T細胞的功能。

因此，邦耀生物利用Quikin CART^®平臺開發了靶向CD19非病毒PD1定點整合CAR-T產品（BRL-201）。在臨床前研究中，相比于慢病毒感染和結合基因編輯技術敲除PD1的CAR-T細胞，BRL-201無論在PD-L1高表達還是低表達的腫瘤細胞中，都顯現出更強、更持久的殺傷效果，小鼠生存率得到顯著提高。機制研究表明，Quikin CART^®技術本身能顯著提高記憶性T細胞的比例，且PD1表達下調可以有效增強T細胞的抗腫瘤免疫功能。在開展的BRL-201治療復發難治性非霍奇金淋巴瘤臨床試驗中，8例患者接受治療后，未觀察到CAR-T相關的神經毒性和2級以上細胞因子風暴，證明了BRL-201具有出色的臨床安全性。根據檢測結果顯示，CAR-T細胞回輸后能在患者體內快速擴增并持續較長時間，接受治療后87.5%的患者獲得了完全緩解（CR）的效果，所有患者均對治療響應，客觀緩解率（ORR）為100%。迄今，接受該CAR-T療法的患者無癌生存期最長已超過2年，目前仍處于疾病完全緩解的狀態。值得一提的是，無論是針對PD-L1高表達腫瘤患者的治療，還是在CAR-T細胞回輸劑量和陽性率較低的條件下，BRL-201均顯示出了良好的療效，證明了其具有強大的腫瘤殺傷能力。

值得一提的是，該成果也獲得了加利福尼亞大學Justin Eyquem教授和Nature資深編輯Victoria Aranda的高度評價："全面系統的臨床前研究，成功開發了非病毒定點整合CAR-T療法，并報道了首個PD1下調定點整合型CAR-T細胞的臨床試驗結果。研究人員在臨床治療中觀察到了高比例的腫瘤完全緩解率，且未發現嚴重的毒副作用，這一令人鼓舞的結果顯示出這種CAR-T療法具有出色的臨床安全性和有效性。研究人員同時也證明了非病毒定點整合T細胞治療在臨床應用的可行性。這一技術創新為未來更多基因靶向修飾CAR-T療法的發展奠定了堅實的基礎，對領域發展具有重要的推動作用。"

針對此次合作，該項臨床研究的主要研究者（PI）浙江大學醫學院附屬第一醫院黃河院長說： "邦耀生物的非病毒定點整合CAR-T產品在臨床治療上體現了出色的安全性和有效性，給淋巴瘤患者帶來了生的希望，我們醫療組看到患者都能康復回家，也非常開心。除了首例癌癥患者已超過2年無癌生存，還有二十多位患者參與到這個項目中來，接受了CAR-T細胞治療后都取得了不錯的療效。目前，邦耀生物的CAR-T細胞療法對特定的淋巴瘤非常有效，期待今后邦耀生物能針對更多的適應癥，研發出更多更好的產品來造福更多的腫瘤患者。"

邦耀生物創始人、董事長劉明耀教授也表示，"2年過去了，患者體內沒有癌細胞，并且CAR-T細胞仍然在巡邏和監測淋巴瘤，給患者帶來了持久的收益。這些持久的結果是一項里程碑式的科學成就。雖然治療復發難治性淋巴瘤的CAR-T產品已經上市，但CAR-T療法還有待更大的突破。Quikin CART^®技術在不使用病毒的情況下，一步實現CAR元件在基因組的定點整合和T細胞內源基因的調控干預，極大降低了CAR-T細胞的生產成本，縮短了CAR-T細胞的制備時間，讓CAR-T細胞更安全，更強大有效，得以讓更多患者受益。未來，邦耀生物將始終‘以患者為中心'，積極推動CGT行業發展，為更多遺傳疾病與腫瘤疾病患者帶來福音。"

邦耀生物CAR-T技術創新多元，未來可期

對于中國市場來說，細胞治療從技術創新到產業化、商業化的道路探索才剛剛開始，所以在看到未來發展前景的同時，也需要認識到當前CAR-T細胞治療存在的一些困境和挑戰去做前瞻性的技術布局。

Quikin CART^®技術發明人，該論文第一作者、共同通訊作者，邦耀生物研發副總裁、華東師范大學生命科學學院副研究員張楫欽博士說："近年來，CRISPR/Cas9基因編輯技術的不斷成熟和發展讓我們萌生了將其應用于CAR-T治療的想法。通過對現有CAR-T技術的深入剖析以及對目前CAR-T治療領域存在問題的系統梳理，我們意識到利用基因編輯技術來制備非病毒定點整合CAR-T細胞是一個具有巨大潛力的發展方向。我們通過大量的方法摸索和條件優化，建立了成熟的Quikin CART^®技術平臺。Quikin CART^®技術可以在不使用病毒載體的情況下，通過一步制備同時實現CAR穩定表達和內源基因調控，能使CAR-T細胞的改造更加精準化，也因此具備了現有其他CAR-T技術所沒有的諸多優點。我們有望利用這一全新一代的CAR-T技術，開發出更多成功有效的CAR-T產品，來造福更多的患者。同時，隨著近年來基因編輯等新興生物技術的發展，相信今后會有更多先進、強大的技術平臺被陸續開發出來，我們在技術迭代上也會努力做出更多突破性的工作，以期為疾病的臨床治療帶來更多的希望。"

目前，邦耀生物針對CAR-T療法的技術瓶頸，除了"非病毒定點整合CAR-T平臺（Quikin CART^®）"外，還打造了"通用型細胞平臺（TyUCell^®）"和"增強型T細胞平臺（HyperTCell^®）"等技術平臺。其中，TyUCell^®主要是利用基因編輯技術改造異體免疫細胞以消除免疫排斥，在保障細胞產品安全性和有效性的基礎上，實現了免疫細胞治療產品的通用化；而HyperTCell^®平臺主要通過T細胞的基因改造來攻克實體瘤治療的世界難題。

邦耀生物作為一家聚焦于基因治療和細胞治療藥物研發和轉化的企業，一直在堅持技術創新，不僅不斷在克服行業壁壘進行多管線戰略布局，同時致力于開發國際領先的基因編輯工具，獲得具有自主知識產權的核心技術。目前研究成果已在國際著名學術期刊Nature、Nature Medicine、Nature Biotechnology、Nature Cell Biology、Cell Research 等發表多篇學術論文，同時邦耀生物已申請并獲得多項發明專利，且進行了全球化布局。未來旨在力求解決基因和細胞治療中遇到的核心問題和卡脖子的技術難題，從而為更多遺傳疾病與腫瘤疾病患者帶來福音，造福人類。

上海2022年8月17日 /美通社/ -- 2022年8月16日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）宣布，其針對輸血依賴型β-地中海貧血的基因療法產品"BRL-101自體造血干祖細胞注射液"的臨床試驗申請（IND），正式取得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的批準。

對于本次β-地中海貧血基因療法產品IND申報獲批，邦耀生物創始人、董事長劉明耀教授表示，"我們非常高興BRL-101臨床試驗申請獲得了CDE的許可，IND的順利獲批離不開公司各部門的辛勤付出，也特別感謝CDE對我們的高度認可，及CDE一直以來為保護和促進公眾健康與支持新藥研發的不懈努力。此次IND獲批，不僅標志著公司的發展正式進入了臨床階段，也意味著邦耀生物成功向基因和細胞治療國際一線梯隊靠攏。而邦耀生物作為一家致力于成為全球領先的細胞基因藥企，未來我們將繼續著力于高質量轉化基因編輯技術在細胞和基因治療中的應用，并始終以患者為中心不斷推動各個管線的研發產品進程，為中國乃至全球遺傳疾病及惡性腫瘤疾病患者帶來更多突破性療法。"

BRL-101: 臨床試驗中已取得了良好的效果，全國范圍內已成功幫助多例β地貧患者脫離輸血依賴 

邦耀生物BRL-101主要適應癥為β-地中海貧血（地貧），是基于邦耀生物自主研發的造血干細胞平臺(ModiHSC^®)開發的基因治療產品。

β-地中海貧血是一種遺傳性溶血性疾病，在世界范圍內普遍流行，是最常見的單基因疾病之一。由于功能性β-珠蛋白嚴重缺乏，相當一部分患者需要定期輸血才能存活，從而導致輸血依賴性地中海貧血（TDT）。由于血液資源有限和鐵螯合劑成本高昂，國內TDT患者僅有部分比例能維持規范輸血和規范去鐵治療，生存狀態堪憂，TDT患者的生存率明顯低于發達國家。

根據2021年5月最新發表的《中國地中海貧血藍皮書（2020）》數據顯示，地貧基因攜帶者約占全球3.45億人口，而中國內地地貧基因攜帶者約有3000萬人，重型和中間型地貧患者人數在30萬左右，并且正以每年約10％的速度遞增。當前對于地貧傳統療法中，造血干細胞移植是唯一可以根治β地中海貧血的方法，但費用昂貴，且配型極其困難，僅有少部分患者能獲得移植。如果可以將自體造血干細胞經基因校正后回輸到患者體內，則可以解決造血干細胞來源不足及配型困難的問題，而CRISPR基因編輯技術的進展給這種治療策略提供了可能。

邦耀生物ModiHSC^®主要是利用基因編輯系統對患者的造血干細胞進行基因修飾，修飾后的造血干細胞回輸到患者體內，通過自我更新和分化重建修飾細胞群體，從而達到治療血液系統疾病的目的。目前，邦耀生物利用自主開發的基于基因編輯技術的造血干細胞平臺(ModiHSC^®)在治療β0/β0型重度地貧患者在研究者發起的臨床試驗中已取得了良好的效果，全國范圍內已成功幫助多例β地貧患者脫離輸血依賴。

自2020年7月以來，邦耀生物和中南大學湘雅醫院血液科付斌副主任醫師及中國人民解放軍聯勤保障部隊第九二三醫院張新華主任合作，基因治療多例β地貧患者已治愈出院，且已擺脫輸血依賴，過上了健康人的生活。其中湘雅的2例患者擺脫輸血依賴已超2年，這是亞洲首次通過基因編輯技術治療地貧，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術治療β0/β0型重度地貧的成功案例。2022年8月4日，該項研究者發起的臨床試驗成果發表在國際頂級醫學學術期刊Nature Medicine（影響因子：87.241）。這一事件也代表了國內基因編輯治療在臨床研究方面的突破性成果。

?還值得一提的是，邦耀生物在地貧領域的突出性成果已選入到第二版《中國地貧防治藍皮書》(2020)的治療方法部分。此外，相比其它β-地貧基因療法動輒上千萬，邦耀生物造血干細胞基因療法成本可極大降低，有望成為更惠及大眾的療法。

邦耀生物多元化創新發展，未來可期

聚焦β-地貧基因療法，邦耀生物未來針對這一項目的研究對象年齡還將進一步擴大到35歲，有望讓地貧移植領域的"老大難群體" -- 大齡及配型無望的患者受益。

此外，邦耀生物作為一家以"以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類"為使命的細胞基因藥企，當下以基因編輯技術為核心的管線布局邏輯，已經打造了基因編輯技術創新平臺、造血干細胞平臺、非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產權的技術平臺。其中，邦耀生物利用具有自主知識產權的非病毒定點整合CAR-T平臺（Quikin CART^®），在使用該平臺產品治療復發/難治性非霍奇金淋巴瘤的研究者發起的臨床試驗中已經取得突破性成果。

可以說，邦耀生物一直在堅持技術創新，不僅不斷在克服行業壁壘進行多靶點戰略布局，同時致力于開發國際領先的基因編輯工具，獲得具有自主知識產權的核心技術，目前研究成果已在國際著名學術期刊Nature Biotechnology、Nature Cell Biology、Cell Research 等發表多篇學術論文，同時邦耀生物已申請并獲得多項發明專利，且進行了全球化布局。未來旨在力求解決基因和細胞治療中遇到的核心問題和卡脖子的技術難題，從而積極推動CGT行業發展，希望為更多遺傳疾病與腫瘤疾病患者帶來福音，造福人類。

作為首個發表于頂級學術期刊的基于CRISPR基因編輯治療β0/β0型重度地貧的臨床研究，文章公布了詳細的臨床數據，更為全面地解讀了BRL-101治療患者的療效和安全性特征。

β-地中海貧血是一種遺傳性溶血性疾病，在世界范圍內普遍流行，是最常見的單基因疾病之一。由于功能性β-珠蛋白嚴重缺乏，相當一部分患者需要定期輸血才能存活，從而導致輸血依賴性地中海貧血（TDT）。由于血液資源有限和鐵螯合劑成本高昂，國內TDT患者僅有少部分比例能維持規范輸血和規范去鐵治療，生存狀態堪憂，TDT患者的生存率明顯低于發達國家。

根據研究數據，基因療法可達良好的治療效果。通過基因編輯方式誘導γ-珠蛋白（胎兒血紅蛋白HbF）的表達，是一種治療由HBB基因突變引起的β地貧的極具前景的策略。邦耀生物科學家團隊今日發表在Nature Medicine文章詳細公布了該療法的臨床數據，并評估了基因療法在輸血依賴性β地中海貧血（TDT）兒童患者中的安全性和療效。該試驗將基因編輯的自體造血干祖細胞（HSPCs）移植到兩名兒童患者體內，其中一名患兒（化名：希希），基因型為β0/β0（希希），被列為最嚴重的TDT類型；另外一例接受治療的患兒（化名：望望）也屬于TDT。截至文章投稿時，兩名患兒的胎兒血紅蛋白分別從基線時的2.55g/L、1.75g/L分別上升至最近一次訪視的149g/L和139g/L，總血紅蛋白含量也分別達到了152g/L和140g/L，且在治療后都實現了脫離輸血依賴超過16個月（脫離輸血依賴的定義為：未輸血的情況下總血紅蛋白達到或超過90g/L）。在整個治療過程中，清髓預處理相關毒性較輕，未發生嚴重的感染，并分別于移植后52 天和40 天出院。如下圖，兩名患者的紅細胞數量和總體血紅蛋白水平在第 45 天左右開始穩定增加，在第 75 天左右達到健康水平。截至日前，兩例受試者脫離輸血依賴均已超過24個月。

對編輯后重建的PBMCs插入缺失模式的探索性分析顯示，在近兩年的隨訪期內，沒有觀察到異常的克隆擴增現象。同時，研發人員對經基因編輯后重建的PBMCs進行了單細胞RNA測序，全面分析由未編輯或編輯的HSPC重組的血液譜系的轉錄組，表明BCL11A紅系特異增強子編輯不會導致非紅細胞的顯著轉錄變化，不會影響B細胞以及DC細胞的發育和功能相關基因的表達，這些結果均顯示該療法沒有明顯的副作用。

總之，該研究提供了可以實現 CRISPR/Cas9 編輯的自體HSPC的移植和長期植入的原理證明，并且證實了胎兒血紅蛋白水平的持續升高足以改善輸血依賴性β-地中海貧血，即使對于β-珠蛋白鏈生成完全受抑制的 β0/β0 基因型也是如此。

對于與邦耀生物合作的項目，付斌大夫表示：基因異常的疾病，基因治療是最有效的治療方法之一，基因治療最關鍵的是基因層面改造技術的高效和安全，之所以選擇和邦耀生物合作，是看中邦耀生物在基因改造技術，尤其是在基因編輯技術領域已處于世界領先水平，這個研究項目的成功實施就是有力的證明。同時，造血干細胞移植成功是基因治療成功的必備條件，因此臨床移植團隊的移植水平同樣是基因治療成功的必備條件；項目的成功開展是建立在前期高水平造血干細胞移植技術的基礎上取得的。從治療結果來看，這兩名患兒治療后的恢復情況非常理想，表現為以下幾個方面：第一，脫離輸血非常快，兩個孩子在治療后2個月內就脫離了輸血依賴，血紅蛋白持續保持在正常范圍；當然，血紅蛋白的類型主要是重新誘導出來的自身胎兒血紅蛋白。第二，基因治療期間沒有發生嚴重的合并癥，治療后也沒有明顯的慢性合并癥，外表完全正常，而且都長高了10cm。當然，安全性和有效性即需要繼續長期隨訪，也需要進一步增加研究例數來驗證。

邦耀生物董事長劉明耀教授說，從兩名患兒接受治療后的恢復結果來看，可以說這一研究代表了國內基因編輯技術在臨床轉化方面的突破性成果，從基礎到臨床轉化研究已處于國際領先水平。一方面，采用基因編輯治療方案對比傳統療法，不僅更為高效、便捷和安全，且成本極大降低，有望成為更惠及大眾的療法；另一方面，基因治療地貧的成功案例，真的是讓很多地貧患兒家庭看到了希望，并且通過日常與包括地貧在內的大量罕見病患者接觸，對此也希望和呼吁，未來不只是聚焦地貧領域，也希望基因編輯療法能治療更多的其他罕見性疾病患者。

目前，邦耀生物利用自主開發的基于基因編輯技術的造血干細胞平臺(ModiHSC^®)在治療β0/β0型重度地貧患者的臨床試驗中已取得了良好的效果，全國范圍內已成功幫助多例β地貧患者脫離輸血依賴（根據隨訪患者案例，時長已超過2年） 。值得一提的是，此前邦耀生物在地貧領域的突出性成果已選入到第二版《中國地貧防治藍皮書》(2020)的治療方法部分；并且就在2022年5月31日，邦耀生物的"BRL-101自體造血干祖細胞注射液"的臨床申請獲得國家藥監局藥品審查中心（CDE）受理（受理號：CXSL2200236）。未來針對這一項目的研究對象年齡將進一步擴大到35歲，有望讓地貧移植領域的"老大難群體" -- 大齡及配型無望的患者受益。

邦耀生物作為一家以"以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類"為使命的細胞基因藥企，不斷克服行業壁壘，進行多靶點的戰略布局，目前在基因編輯治療β-地中海貧血癥、PD1敲除非病毒定點整合CAR-T、以及UCART等項目中已經取得優異臨床效果。未來，仍將通過不斷地加速推進創新藥物的轉化與落地，從而造福包括地中海貧血在內的全球罕見遺傳疾病及惡性腫瘤患者！

上海2022年6月2日 /美通社/ -- 近期邦耀生物CEO鄭彪博士接受了行業媒體（動脈網）專訪，原文如下：

近日，上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）宣布：任命鄭彪博士作為邦耀生物的高級合伙人，擔任公司首席執行官（CEO），全面負責公司經營管理。

鄭彪博士具有豐富的產業化經歷，曾就職于葛蘭素史克(GSK)和強生公司(J&J)，并擔任美國強生公司全球副總裁，負責亞太地區免疫領域創新藥物研發，包括自身免疫性疾病及腫瘤免疫；最近，鄭彪博士加入中國Biotech邦耀生物，將助力邦耀生物加快產品創新研發、產業化發展和國際化合作的進程。

是什么讓這位碩果累累的科學家決定加入初創企業，選擇一條"不確定"的道路？帶著這個疑問，動脈網訪問了邦耀生物CEO鄭彪博士，向這位擁有30年經驗的業界老兵請教制藥方法論、中國Biotech發展形勢以及邦耀生物的核心優勢和魅力。

深耕免疫治療領域30年

在求學期間，鄭彪博士曾先后在浙江大學醫學院、上海復旦大學醫學院、倫敦大學國王學院學習臨床醫學和免疫學。從倫敦大學博士畢業后，鄭彪博士曾在美國馬里蘭大學醫學院及杜克大學醫學中心任教，隨后任職于美國貝勒醫學院，成為該校病理和免疫系終身教授。在科研領域，鄭彪博士在Nature、Science等國際頂級期刊上發表文章超70篇。

在工業界，鄭彪博士深耕免疫治療領域（包括自身免疫、腫瘤免疫、疫苗開發）超30年。在強生、葛蘭素史克等藥企巨頭的任職經歷，讓鄭彪博士在藥物開發、國際醫藥環境、市場準入和商業化、人才培養、公司運營管理等方面積累了豐富的經驗。

一個擁有30年免疫學領域經驗的業界老兵，想來該是個沉穩的老科學家形象。但當我們第一次見到鄭彪博士，看到的卻是一位精神煥發的中年人。他笑談道："大概是我今天剛理完發，所以的確看起來挺精神。"

鄭彪博士還常愛跟朋友開玩笑："除了遺傳性疾病患兒出生不久便夭折的病例，如果你能找到一種疾病跟炎癥免疫病理生理過程毫無關系，那我可是服了你了。"隨和且嚴謹，還伴隨著樂觀的心態。

提及為何會從大藥企到新興的Biotech邦耀生物，鄭彪博士說道："我和邦耀生物創始人團隊及主要科學家有多年的交流與合作，邦耀團隊價值觀和企業文化也與我十分契合。在大藥企的確有很好的資源和待遇，但相對缺乏一些自由度和創新性。邦耀生物作為一個新興的Biotech，它可以讓我將此前積累的經驗完全釋放。"

此外，邦耀生物本身聚焦于基因治療和細胞治療藥物的研發和轉化，這是一個極具前景的新興領域。據ARM 統計，2021年全球共有1195家細胞與基因治療相關企業。2021年，該領域全球共募資231億美元，比2020年同比增長16%（199億美元），達到基因治療與細胞治療融資額年最高紀錄。由于我國龐大的人口基數，我國患遺傳疾病的人數達5700萬，是美國（1200萬）的4.4倍之多。所以我國對CGT臨床實驗和后續商業化頗具吸引力，除CGT臨床研究總數位列全球第二，我國在CAR-T中已成為全球最大的臨床研究發起國家。 這一領域與鄭彪博士此前幾十年的研究和轉化經驗亦十分吻合。

對于這一具有龐大市場的藍海領域，鄭彪博士說道："研究者對于基因編輯工具的掌握程度和對疾病的認知程度在不斷加深，隨之也促進了細胞與基因治療新時代的發展。盡管這一領域的技術還在不斷完善之中，但是其目前展示出的驚人療效已足以震撼業界。在技術初露苗頭但尚待完善之時，也正是我們切入產業界的好時機。"

鄭彪博士繼續談道："相比傳統藥物，基因治療還具有三個明顯的獨特優勢。首先，小分子和抗體藥物在蛋白質水平進行調控，基因治療則在基因水平進行調控，基因水平的調控對于致病基因清晰而蛋白質水平難以成藥的靶點具有獨特優勢。其次，相比傳統藥物，基因治療的研發優勢獨特，其設計與合成核酸序列較小分子單抗藥物難度更小，且工業化級別放大相對容易，研發成功率遠高于新藥行業平均值。再而，近年來腫瘤罕見病領域日趨成熟，其市場規模將達到千億級別；此外，基因治療已從最開始的解決特定基因引起的腫瘤和罕見病，逐步拓展到了基因突變或失控引起的復雜疾病，如慢性疾病、血液腫瘤、實體瘤等。"

懂BD的基礎科學家

此前在GSK，鄭彪博士主要負責從藥物發現到早期臨床階段的免疫學研究工作；在強生，鄭彪博士則主要負責亞太地區免疫領域創新藥物管線的建設與推進，以及內部團隊的組建和管理等。基于此，鄭彪博士在藥物研發領域，包括新藥篩選、靶點研究、疾病模型、臨床前及臨床試驗等方面積累了重要的經驗，對新藥開發全過程有深刻的認識；在打造小分子藥，大分子抗體藥，細胞治療管線均有豐富的經驗。MNC的創新藥管線除了依靠內部自身的研發能力外，有很大一部分是從外部合作產生的，包括許可引進、并購、技術合作等。這兩段互補的工作經歷也讓鄭彪博士從一個基礎科研者變成了一位懂BD的科學家。

提及為何會做出這些職業選擇與規劃。鄭彪博士說道："臨床前研究非常重要，但是制藥的整個流程更為重要。但制藥跟做基礎研究是一個完全相反的流程。基礎研究的流程是提出假設、證明假設；制藥的流程則是首先要知道最終的產品情況，以最終目標規劃相關的技術、平臺、資金、人員等資源，以終為始去界定項目和倒推需要的條件，再來評判是否可行。如果我們只是以做出基礎研究成果去進行研究和突破，那可能并不是一個合格的藥物發現者。要想真正做一個藥物發現者，不僅要精通基礎研究，還要了解相關領域的市場、競品、技術、法規等。"

除了對科研和BD有綜合的掌握外，鄭彪博士還提到一個詞："團隊"。

鄭彪博士解釋道："就我個人而言，我認為我并沒有過多的成就和具有影響力的抉擇。醫藥產業的發展并不是個人就足以推動，而是無數團隊努力的成果。尤其是以技術研發創新驅動公司增長的企業，人才才是公司快速發展的源動力。一方面，我所需要做的就是挖掘出每個團隊成員的主觀能動性，做到揚出每個人的長、避免每個人的短。因人而異，從不同角度推動公司的發展。另一方面，我也將繼續延續邦耀生物此前‘全球合伙人'和‘校企合作'的模式，拓展國際優秀人才的加入，以不斷推動邦耀生物的技術創新一直走在世界前列。"

邦耀生物已經到了從科研真正走向制藥產業化的關鍵時期。

當下，邦耀生物以基因編輯技術為核心的管線布局邏輯，已經打造了基因編輯技術創新平臺、造血干細胞平臺、非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產權的技術平臺，并擁有7000平米GMP中試基地及200余人的運營團隊，可有力保障創新的研究成果能夠快速轉化與應用。

目前邦耀生物在研管線已達到13條，其中基因編輯治療β-地中海貧血癥、非病毒PD1定點整合CAR-T、以及UCAR-T等核心項目已經取得優異臨床效果，并在Nature Medicine、Nature biotechnology等知名學術期刊上發表多篇學術論文。

鄭彪博士的加入則恰好吻合企業的轉變與發展。他將應用自己的經驗與技術全力幫助邦耀生物搭建一套平衡又健全的管線："企業的管線布局不光要體現先進性，更多還需考慮未來的臨床價值，只有以價值為導向的布局，才具有長遠發展的意義。"

從科研到臨床，階段性助理企業體現最大價值

鄭彪博士作為CEO，他另外一個重要的職責正是"體現公司價值，增加公司價值"。鄭彪博士解釋道："價值增加和體現的方式不只有管線最終成功變成商品這一條途徑。對Biotech來說，技術、平臺、專利、階段性成果都是價值的體現。"

鄭彪博士繼續說道："過去5年，邦耀生物已產生100多項專利成果，有5個項目在8所知名醫院開展研究者發起的臨床試驗，多個項目進入IND申報階段。我們十分樂意將這些階段性的成果與合作伙伴共同開發，加速行業的發展。另一方面，作為一家初創企業，我們在走出去的同時，也期待能夠引進更多的技術、專利等合作，讓企業發展更全面。"

此外，邦耀生物還通過不斷打磨技術平臺來體現自身價值。以邦耀生物具有自主知識產權的"非病毒定點整合CAR-T平臺（Quikin CART®）"為例述說。針對目前大部分CAR-T產品制備成本過高、病毒系統制備過程復雜、副作用較強等痛點，該平臺可在不使用病毒載體的情況下，利用CRISPR/Cas9基因編輯技術將CAR元件定點插入到PD1基因位點，一步實現基因敲除和CAR的穩定整合，實現了更低的成本、更高的安全性、更簡單的工藝。

基于該平臺，邦耀生物開發了全球首個靶向CD19的非病毒PD1定點整合CAR-T細胞療法。據邦耀生物公布的數據顯示，其使用該產品治療復發/難治性非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗已經取得突破性成果，10例接受治療的患者，有8例CR（完全緩解），1例PR（部分緩解），且全部患者無2級以上細胞因子風暴。

"全世界首次"的突破性成果

邦耀生物不僅針對腫瘤治療開發出了非病毒PD1定點整合CD19-CAR-T細胞產品和CD19-UCAR-T產品。同時，在遺傳性疾病的基因治療上，邦耀生物也取得了突破性的成果。

"基于此前數年的積累，邦耀生物幾乎時刻準備著往產業化的方向進軍。在項目管線方面，我將應用此前的基礎研究經驗，為邦耀的技術發現注入一份力量；在商業化領域，我將應用此前任職于大藥企時積累的BD經驗，更多以大藥企‘甲方'的要求和興趣，投大藥企所好，助力邦耀的合作與發展。"面對目前的邦耀生物的轉變和發展策略，鄭彪博士這樣說道。

從小分子藥物到大分子藥物到細胞藥物，從發現到臨床到商業化，醫藥行業隨著時間的洪流在不斷往前，我們最需要的是與時間做朋友，給行業發展以足夠的耐心和期望。期待在時間的驗證下，邦耀生物能夠快速從研發階段進入臨床和商業化階段，交出一份令人滿意的細胞與基因治療答卷。

鄭彪博士具有豐富的產業化經歷，包括國際大型藥企和國內生物醫藥公司。鄭彪博士于2010年加入葛 蘭 素 史 克(GlaxoSmithKline, GSK) 研發中心負責免疫學研究工作，2015年起擔任美國強生公司(Janssen Pharmaceuticals, Johnson & Johnson) 全球副總裁, 負責亞太地區免疫領域創新藥物研發，包括腫瘤免疫及自身免疫性疾病。加入邦耀生物前，鄭彪博士擔任馴鹿醫療公司首席科學官。

鄭彪博士畢業于浙江大學醫學院醫學系，獲臨床醫學學士學位；隨后分別獲得上海復旦大學醫學院免疫學碩士及倫敦大學國王學院(King's College, University of London)免疫學博士學位。曾在美國馬里蘭大學醫學院(University of Maryland School of Medicine)及杜克大學醫學中心(Duke University Medical Center)任 教 。隨后任職于美國貝勒醫學院(Baylor College of Medicine)，為該校病理和免疫系終身教授。鄭彪博士學術著作豐厚，其中多篇論文發表在 Nature 和 Science 等世界頂尖雜志上。

對于鄭彪博士的加入，邦耀生物創始人、董事長劉明耀博士表示熱烈歡迎："鄭彪博士在藥物開發、商業化和國際化合作方面有豐富的經驗，尤其是在免疫治療、細胞和基因治療領域。邦耀生物作為一家致力于成為全球領先的細胞基因藥企，長期堅持以技術研發創新驅動增長為公司戰略，我們非常高興鄭彪博士加入到邦耀生物，我對鄭彪博士推動邦耀生物創新技術平臺的開發和全球化充滿信心。相信鄭彪博士多年豐富的專業背景和產業化經驗，再結合未來邦耀生物的戰略方向和研發重心，將會帶領邦耀生物加速推動腫瘤和自身免疫疾病的細胞治療、遺傳疾病的基因治療等本土創新藥在中國市場和國際市場的發展。期待我們一起攜手努力，共同見證邦耀生物成為世界領先的細胞基因藥企，為人類健康事業貢獻力量！"

邦耀生物創始人、副董事長席在喜先生表示："非常歡迎鄭彪博士以首席執行官的身份加入邦耀生物，邦耀生物自2020年正式啟動‘全球合伙人招募計劃'以來，已經吸引了一批具有創業精神與全球化視野的高級合伙人的加入，大大加快了邦耀生物細胞和基因藥物的轉化與落地！濃郁的合伙文化及創業氛圍、具有競爭力的全球化發展戰略和領先的創新技術平臺吸引了一批志同道合的創業合伙人，已有越來越多的國際頂尖人才加入到我們的行列，參與到細胞與基因治療領域這一蓬勃發展的事業中，我們倍感振奮！人才是公司快速發展的源動力，鄭彪博士在新藥開發、靶點研究、臨床前及臨床試驗、國際合作等方面都有豐富的產業化經驗，相信邦耀生物在鄭彪博士的帶領下，必將加快公司的產品創新研發、產業化發展和國際化合作的進程。我也很高興，并憧憬著未來與鄭彪博士及邦耀的各位同仁們共同實現偉大的夢想，推動基因和細胞療法盡早造福人類！"

鄭彪博士表示："很高興入職邦耀生物，也很榮幸能以高級合伙人和首席執行官（CEO）的身份加入邦耀生物。近年來，細胞與基因治療領域的創新藥物研發已從感知、認知階段邁向市場應用階段，而科研技術產品的落地離不開創新突破。目前邦耀生物擁有全球領先的研發平臺和創新產品，在將科研技術轉化產品方面所做的眾多成果都令我印象深刻。未來，我希望能夠通過自己在生物醫藥領域的專業背景和多年經驗與邦耀生物同仁攜手，加快新藥研發進程，讓更多優質的產品早日上市造福患者，共同為邦耀生物成為全球領先的基因細胞藥企而努力！"

面對腫瘤、癌癥，人類有沒有希望可以戰勝它們？

對于這個問題，CAR-T療法成為了近年來生物醫藥產業呈上的"新答卷"。作為治療腫瘤的新型精準靶向療法，CAR-T療法近幾年通過優化改良在臨床腫瘤治療上取得很好的效果，是一種非常有前景的，能夠精準、快速、高效，且有可能治愈癌癥的新型腫瘤免疫治療方法。

憑借"促實體瘤浸潤的增強型CAR-T細胞及其應用"這一項目，上海邦耀生物科技有限公司（下文簡稱"邦耀生物"）獲得第十屆中國創新創業大賽"優秀企業獎"，而這只是邦耀生物在基因編輯與細胞治療領域創新的一部分。接下來，就將揭秘邦耀生物所編輯的"生命希望"。

基因編輯"兵器庫"

作為一家細胞基因藥企，邦耀生物以"以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類"為使命，依托自主研發中心及與高校共建的"上海基因編輯與細胞治療研究中心"，過去5年已產生100多項專利成果，有5個項目在8所知名醫院開展研究者發起的臨床試驗，多個項目進入IND申報階段。

這些成績，一方面源自邦耀生物的技術創新，另一方面得益于中國生物醫藥產業的蓬勃發展。通過此次創新創業大賽，邦耀生物創始人席在喜對此感慨頗深。他談道："通過本次大賽，我不僅感受到全國生物醫藥創業者的熱情，也看到了中國生物醫藥前沿科學技術的崛起，我相信中國的生物醫藥產業將有一個高質量發展的過程，同時更多的中國醫藥企業能夠走出中國、面向全球，把更多的新藥、好藥能夠帶給人類，真正地造福世界。"

那么，邦耀生物作為行業領先的細胞基因藥企，其技術優勢是什么？這便需要從當下CAR-T療法的痛點談起。

CAR-T療法的出現，讓更多患者看到部分疾病被治愈的可能，為難以治愈的疾病或當前治療標準僅在不同程度上緩解癥狀的疾病提供了選擇，然而席在喜表示，目前該領域存在三個公認待解決的熱點問題：首先，盡管CAR-T療法在液體瘤中表現良好，但對于實體瘤效果有待突破；此外，由于當前CAR-T療法需要1對1"私人定制"，導致成本高、周期長，難以實現產品的規模化；同時，在安全性方面，該技術存在一定風險和不良反應，特別是高比例的細胞因子風暴，誰能率先解決這一問題，也將是一個重大突破。

針對實體瘤突破、通用性、安全性的三個難題，邦耀生物針對實體瘤已搭建了非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺等三大具有自主知識產權的技術平臺，此外邦耀生物還有基于對造血干細胞進行基因編輯的基因藥物開發平臺。而基因編輯工具的開發平臺被席在喜稱為邦耀生物的"兵器庫"。

值得注意的是，在這幾個平臺中，邦耀生物都使用了"基因編輯"技術。通用型細胞平臺利用基因編輯技術改造異體免疫細胞以消除免疫排斥，在保障細胞產品安全性和有效性的基礎上，實現了免疫細胞治療產品的通用化；非病毒定點整合CAR-T平臺利用CRISPR基因編輯技術實現基因敲除和CAR元件的定點穩定整合，Quikin CAR-T具有工藝簡單、制備時間短、產品均一性高等優點，還避免了隨機整合可能導致的致瘤風險。

同時，作為此次參加大賽的項目所在的平臺，增強型T細胞平臺也是通過T細胞的基因改造來攻克實體瘤治療的世界難題。

"我們結合基因編輯的技術做了針對性的創新研究，并通過患者需求和臨床反饋不斷推動研發產品快速更新迭代，秉持開放、共享、共贏的態度，與全球創新生物醫藥生態鏈企業一起，加快推進創新藥物的轉化與落地，造福全球遺傳疾病及惡性腫瘤患者。"席在喜說。

大賽"助跑"，擁抱共同的愿景

對于涉足精準醫療領域創新創業的緣起，席在喜回憶道：“我是一個崇尚跨界與顛覆性創新的連續創業者，骨子里的不羈和"不安分"推動著我不斷奔跑著追逐夢想，2014年我上一輪的創業伙伴年僅36歲因罹患癌癥去世，這個噩耗讓我開始重新思考我的人生目標，經過幾個月的思考我決心放下手上的一切，將所有精力義無反顧的投入到下一個人生的目標，創建一家生物技術公司來攻克癌癥和威脅人類生命的疾病 ，我堅信一個人帶有使命感去做一件事情，就一定能夠獲得成功。”

帶著這樣的熱情，2015年6月，席在喜和留美歸國的科學家團隊重組創立了邦耀生物。在創新創業的道路上，邦耀生物遇到不少難題，以"增強型T細胞平臺"為例，在還未有很多實體瘤CAR-T治療經驗可供參考的時候，靶點適應癥的選擇，合作單位的選擇，醫生對新型治療技術的擁抱態度，臨床CAR-T的回輸使用劑量，病人對技術的接受程度，以及臨床用藥時出現細胞因子風暴后的應對措施等等，都會對項目的快速轉化落地形成挑戰。

“創新有不確定性，并不是說我把這一堆磚搬到那邊就搬完了，也許搬完之后，它是沒有效果的，因此它有一定的不確定性。支撐我們往前走核心動力的是有一幫志同道合的合伙人，我們大部分老員工都持有公司股份，我們有著共同的夢想，有著共同的使命愿景和堅定的信念，一個人的夢想只是夢想，一群人的夢想就一定能實現，”席在喜回復道。

目前，邦耀生物擁有7000平米GMP中試基地和200余人團隊，有力保障創新的研究成果能夠快速轉化與應用。依托強大的基因編輯平臺，前瞻性布局了創新一代的CAR-T細胞藥物和針對遺傳病的基因藥物，這也成為邦耀生物的競爭優勢。

邦耀生物不僅僅針對腫瘤治療開發出非病毒PD1定點整合CD19-CART細胞產品和CD19-UCART產品。同時在遺傳性疾病的基因治療上，邦耀生物也取得了突破性的成果。

2020年7月，邦耀生物和中南大學湘雅醫院合作的基因治療的重度β地貧患者就已治愈出院，這是亞洲首次通過基因編輯技術治療地貧，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術治療β0/β0型重度地貧的成功案例。

2021年，邦耀生物與解放軍聯勤保障部隊第923醫院合作開展的"基因治療地貧"臨床研究也傳來好消息，至今已有4名患兒在基因編輯技術的幫助下擺脫輸血，加上湘雅醫院的兩例累計已有6名患兒通過這種方式告別地貧。

帶著這些成果，邦耀生物來到了第十屆中國創新創業大賽。對于參加大賽的收獲，席在喜坦言道："一方面感受到國家對于生物醫藥產業的重視，也了解到當前正全面發展的中國生物醫藥行業；另一方面，我們收獲了榮耀，經過緊張激烈的角逐后，最終在同組27支決賽隊伍里以第三名的好成績進入全國‘成長組優秀企業'的榮譽稱號；此外，我們還收獲了同領域創業者之間的友誼和金融融資方面的資源，在交流過程中，投資人對邦耀生物都表現出了濃厚的興趣，并與我們做了進一步的溝通。"

在創新創業大賽的"助跑"下，邦耀生物正朝著"全球化、工業化、商業化"的目標高速發展。通過與國際藥企之間的合作、引入工業化專精的人才、在歐美和中國建立商業化的基地，邦耀生物將致力成為全球領先的生物醫藥企業，助力中國創新醫藥"走出去"，代表中國力量造福全人類。

現場邦耀生物CEO席在喜、首席戰略官高楊、醫學與臨床副總裁李偉、知識產權&市場部總監黃安玲、供應鏈管理部副總監肖灑、戰略合作部副總監曹寅秋以及易迪希總經理管衛華、常務副總經理冷曉霞、商務發展總監范榮、高級商務經理馬廣明等多位企業高層領導出席本次簽約儀式，共同見證了這一歷史性時刻。

此次，基于邦耀生物在細胞與基因治療領域的全面布局，結合易迪希臨床信息化云解決方案及數據服務技術，雙方未來將展開深度合作，全方位提高臨床研究效率和質量，加速推進新藥研究與上市進程，助力中國醫藥產業創新。

夯實合作基石，共謀發展新篇

在簽約儀式上，對于本次戰略合作，邦耀生物CEO席在喜致辭表示：“非常高興與易迪希成為戰略合作伙伴，邦耀生物以‘以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類’為使命，目前已建成投產了7000平米GMP中試基地，并組建了一支在新藥研發、CMC、質控、臨床研究以及商業化擁有豐富經驗的200余人的運營團隊。 邦耀生物致力于成為全球領先的細胞基因藥企，目前有多個項目已進入全球IND申報階段。未來，邦耀生物仍將不斷通過患者需求和臨床反饋推動研發產品快速更新迭代，并秉持開放、共享、共贏的態度，與全球創新生物醫藥生態鏈企業一起，加快推進創新藥物的轉化與落地，造福全球遺傳疾病及惡性腫瘤患者！這次非常高興邦耀生物能與嘉興易迪希建立戰略合作關系，期待接下來借助易迪希先進的技術平臺和資源提高臨床研究效率，以臨床價值為導向，加速推進創新藥物的研發與轉化，為全球的生物醫藥產業貢獻一份中國力量，助力中國創新藥企穩步邁向標準化與國際化！”

對此，易迪希總經理管衛華也表示：“作為臨床研究領域云解決方案領導者，易迪希一直努力為創新藥企業提供高效、合規的信息化系統和專業、優質的服務。和邦耀生物合作也是一次幫助我們更深入了解創新藥企業實際需求，進而不斷提升和完善產品的過程。期待在未來的合作中，我們雙方能最大限度地挖掘信息化技術的潛能，賦能臨床研究，加速新藥研發進程，讓更多優質的創新產品早日上市。”

最后，關于臨床試驗信息化解決方案雙方還開展了技術座談會。會上，邦耀生物首席戰略官高楊博士、醫學與臨床副總裁李偉博士與易迪希就如何打造完善的臨床項目管理體系，不斷靈活應對國內外藥品監管部門提出的全新挑戰等問題展開了深入交流，并達成戰略共識。

未來，雙方將會繼續深化和拓展在臨床項目研究方面的合作，有針對性地開發一系列功能，以最大限度地貼合國內外法規監管要求，從而助力醫藥企業的臨床項目管理規范化，推動中國藥品注冊技術標準進一步與國際接軌。雙方堅信，通過邦耀生物與易迪希的緊密合作，勢必將為中國醫藥行業的升級注入全新的發展力量，攜手并進，造福全球遺傳疾病及惡性腫瘤患者。

近日，聚焦于基因治療和細胞藥物研發公司 -- 上海邦耀生物順利通過了“上海張江國家自主創新示范區專項發展資金重點項目（H25）”資助經費的驗收，同時也獲得了上海市政府單位的權威認可和數千萬專項資金支持。

上海張江國家自主創新示范區專項發展資金，是由上海市、區政府共同設立，是上海支持自主創新的重要措施之一。其中重點項目（H25），作為科技創新功能集聚模塊，由于只對引進、培育國內外科技前沿研發機構、重點實驗室、功能總部、龍頭企業、創新平臺等實施的項目給予資助。因此項目申報門檻高，獲批難度大且成果驗收嚴格，可以說是張江國家自主創新示范區專項發展資金中扶持力度最大的重點項目。

通過本次政府單位重點項目支持，邦耀生物建設了具有全球領先水平的基因編輯和細胞治療技術轉化平臺；并積極開展臨床治療的相關研究，為打造全球領先的免疫細胞治療和基因治療產品加速了進程。

基因編輯與細胞治療成生物醫藥行業發展“新風口”

正是由于基因編輯的巨大前景，我國在政策規劃方面積極布局基因編輯相關領域的研究。《“十三五”國家科技創新規劃》、《“十三五”生物技術創新專項規劃》、《“十三五”生物產業發展規劃》、《“十三五”國家戰略性新興產業發展規劃》等一系列規劃中明確提出要重點布局基因編輯技術的研發與應用。

現階段基因編輯與細胞治療相關產品的開發在全球處于起步階段，相關細胞生產工藝開發、GMP生產是轉化的關鍵一步，也是基因編輯與細胞治療技術獲得藥監部門批準、進入臨床、上市產業化的必經之路，因此，建設國際一流的符合GMP要求的基因與細胞治療產品工藝開發與中試生產平臺對于邦耀未來發展是非常必要的。

經過2年的重點項目建設期，邦耀生物已成功搭建基因編輯工具開發平臺、造血干細胞基因編輯平臺、非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產權的技術平臺，并擁有7000平米GMP中試基地及200余人的運營團隊，有力保障創新的研究成果能夠快速轉化與應用。

目前各大平臺下均布局有相應的產品管線，并實現臨床級基因與細胞治療產品的規模化生產。邦耀在平臺孵育的基因編輯治療產品和細胞治療產品均取得重大具有國際領先、國內首創的創新成果，其中基因編輯治療β-地中海貧血（簡稱“地貧”）項目臨床試驗取得初步成效，這是亞洲首次通過基因編輯技術治療地貧，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術治療β0/β0型重度地貧的成功案例。

融合創新平臺，打造健康未來

關于通過張江專項資金重點項目驗收，邦耀生物CEO席在喜先生說：“邦耀生物作為一家聚焦基因治療和細胞藥物研發公司，此次獲得張江國家自主創新示范區專項發展資金支持，說明邦耀在基因編輯與細胞治療領域展現出的自主創新力和未來發展潛力獲得了政府的高度認可與肯定，也體現了政府對基因編輯與細胞治療細分領域發展的大力支持，同時也說明其產業蘊含的巨大發展潛力。”

基因編輯和細胞治療技術轉化平臺的成功建立，有力保障了公司創新型基因與細胞治療產品的轉化落地，助力公司管線產品按照藥物研發的路徑進行注冊申報，有望解決臨床急需的新藥需求，為廣大遺傳病和惡性腫瘤患者帶來治愈和康復的希望。

作為國家高新技術企業，邦耀生物依托該平臺啟動全球合伙人計劃，積極在世界范圍內引進產業端科研人才，并依托華東師范大學生科院強大的可持續原創研發作為企業發展的內核驅動，與華東師范大學共建“上海基因編輯與細胞治療研究中心”，從而進一步依托產學研一體化優勢，加速培養創新醫藥領域尖端人才，以帶動產品研發創新。過去5年已產生100多項專利成果，有5個項目在8所知名醫院開展研究者發起的臨床試驗，多個項目進入IND申報階段。

在未來，邦耀生物將始終圍繞“以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類”的企業使命，發揮自身的技術優勢，并繼續潛心技術研發，以推動研發產品的快速更新迭代，為我國基因編輯與細胞治療這個黃金賽道的崛起添磚助力，造福全球遺傳疾病及惡性腫瘤患者。

作為聚焦于基因治療和細胞藥物研發公司 -- 邦耀生物，始終高度重視知識產權的開發與保護。2021年11月，經過企業答辯、專家評審等程序，邦耀生物以高分通過了上海市專利工作試點企業的驗收，且在上海93家專利試點企業中優中選優，以排名前10的成績獲評為“上海市專利工作試點優秀單位”。

邦耀生物的專利試點建設過程也是其高價值專利培育的過程。2019年，邦耀生物從500家競爭企業中脫穎而出，獲評“上海市專利工作試點企業”。2020年~2021年的專利試點建設期內，邦耀生物重視國內及國際的高價值專利布局，PCT申請比建設前增長了120%，建設期內新授權專利量達到此前歷年總和的180%。

專利價值的快速提升有賴于邦耀生物務實穩健的知識產權管理工作。依據《企業知識產權管理規范》（GB/T29490-2013)，邦耀生物于2020年10月已取得知識產權管理體系認證證書。

此外，通過上海專利試點企業的建設，邦耀生物實現了“研發前景評估-申請前可專利性分析-申請時專利挖掘-日常防范侵權風險”的可操作閉環，減少了重復研發導致的資源浪費，提高了專利的保護范圍及布局維度，進而提高公司整體的知識產權價值。

關于獲評“上海市專利工作試點優秀單位”，邦耀生物CEO席在喜先生表示，上海市專利工作試點項目的優秀通過和《知識產權管理體系認證證書》的獲得，標志著公司的知識產權管理能力得到了全方位的鍛煉和提升，獲得了主管單位和第三方機構的高度認可。

其實自成立以來，邦耀生物就十分重視科技創新工作，希望能通過建立知識產權信息數據庫，將企業關鍵技術進行專利申請，多舉措開展知識產權人才培養等，不斷提高企業知識產權創造、運用、保護和管理能力。此前就曾與華東師范大學等科研院校簽訂產、學、研合作協議，助推企業發展。

此次，經過2年的專利試點建設期，邦耀生物完成了知識產權團隊的梯隊化建設，實現了知識產權軟硬條件的配備，優化了公司的知識產權管理體系，全面貫徹了“全員參與知識產權運用與管理”的理念，提高了研發人員專利信息的檢索與利用能力，助力邦耀生物在基因編輯與細胞治療研發領域的技術創新與突破，從而為產品的早日上市保駕護航，也進一步推動邦耀加快實現“以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類”的使命。