中國北京和美國馬薩諸塞州伯靈頓2023年6月26日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼"1228.HK"）， 是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于今日宣布，omoprubart （CAN106）注射液在中國進行的1b期PNH臨床試驗取得積極初步結果。Omoprubart（CAN106）是一種創新的長效重組人源化單克隆抗體。這一為期26周的多中心、開放標簽、劑量遞增試驗，共納入16名未接受補體抑制劑治療的PNH患者。在導入劑量后，omoprubart 以3種不同維持劑量每4周靜脈注射一次給藥（20 mg/kg，n=4；40 mg/kg，n=4；80 mg/kg，n=8）。

到目前為止，我們針對兩個較低劑量組評估了26周的數據，而對最高劑量組評估了現已獲得的13周數據。數據顯示，omoprubart迅速、呈劑量依賴性地降低了LDH水平，隊列1、隊列2、隊列3的LDH水平分別較基線平均降低了49％、 73％ 和81％。LDH是提示溶血（血細胞破壞）程度的標志物。研究期間，在隊列1、隊列2、隊列3中至少有一次達到LDH水平低于正常上限1.5倍（抗C5抗體控制溶血的治療目標）的受試者比例分別為25%、50%和88%。此外，所有研究隊列的血紅蛋白水平均有增加，隊列1和2在26周時較基線水平平均增加約為2 g/dL，隊列3在13周時較基線水平平均增加1 g/dL。隊列1的所有受試者在接受了超過一年的omoprubart治療后，血紅蛋白較基線水平平均升高約4 g/dL。

Omoprubart顯示出與劑量成比例的藥代動力學暴露特征。在藥效學方面，omoprubart可在24小時內迅速降低游離C5水平，并呈現劑量依賴性，隊列3所有受試者的游離C5均保持在完全C5抑制的0.5 μg/mL以下。

Omoprubart在所有劑量下的安全性及耐受性良好。所有藥物相關的不良事件均為短暫且輕度或中度，無一導致受試者退出研究。未發生藥物相關的嚴重不良事件，無過敏反應或腦膜炎感染病例。

北海康成計劃在中國開展CAN106針對PNH適應癥的關鍵性試驗，目前中國尚無獲批上市的長效PNH治療方法。北海康成擁有CAN106所有適應癥的獨家全球開發和商業化權利，目前該藥物正在針對PNH以及涉及C5蛋白激活的其他補體介導性疾病進行開發。

北海康成將舉行投資者電話會議，討論上述結果。中文電話會議將于北京時間6月27日上午11:00進行（https://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_wRa8LptzREOVHa-HJQHeQA - /registrationhttps://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_MZ2Wo8xwSLe5q7mVKngJLw - /registration請訪問鏈接參加）。英文電話會議將于東部夏令時6月27日上午10:00進行（請訪問鏈接參加）。

北海康成的創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示："迄今為止，這些強有力的1b期初步結果顯示了在給藥頻率減半的情況下，omoprubart的有效性和安全性數據與中國唯一批準的PNH抗C5抗體療法的結果相似。由于PNH的補體阻斷是其他補體介導疾病的風向標，因此也為omoprubart的其他適應癥提供了概念驗證。我們對試驗中觀察到的血紅蛋白水平上升倍感鼓舞，這有可能減少或消除PNH患者輸血的需求，同時減輕醫療資源的負擔。基于這些數據的優勢，我們計劃在中國開展omoprubart針對PNH的關鍵性試驗，并很快與國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）溝通接下來的步驟。在中國，只有一種抗C5抗體治療獲得批準，但是絕大多數患者仍難以獲得，我們期待進一步開發omoprubart這款有潛力成為中國首個長效的PNH治療方法。"

關于omoprubart（CAN106）

Omoprubart（CAN106）是一種創新的長效重組人源化單克隆抗體，可結合并中和補體C5（補體系統中的一種重要蛋白）。通過阻止C5裂解為C5a和C5b，omoprubart旨在阻止C5b依賴的膜攻擊復合物（MAC）在易感細胞表面的形成和激活，從而導致細胞溶解（破壞）。在PNH疾病中，這是紅細胞溶解或破壞的主要機制。Omoprubart作用于補體途徑中C3的下游，保留了C3a和C3b的生成，對先天免疫非常重要。

Omoprubart 1a期研究數據顯示，在健康受試者中表現出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性，單劑量能迅速、有效且持久地完全阻斷補體系統，這些數據充分表明其在一些補體介導的疾病中有效抑制C5的潛力。研究數據已于2022年在奧地利維也納的歐洲血液學協會大會、中國上海的全國血液學學術會議以及美國馬薩諸塞州波士頓舉辦的年度補體介導藥物開發峰會上公布。

北海康成擁有CAN106所有適應癥的獨家全球開發和商業化權利，目前該藥物正在針對PNH以及涉及C5蛋白激活的其他補體介導性疾病進行開發。

關于陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）

陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種致命的罕見補體系統疾病。補體系統本是免疫系統的一部分，通過攻擊細胞膜來清除微生物和受損細胞，但它的調節失衡就會導致一些疾病的產生。在PNH患者中，正常保護紅細胞的蛋白質缺失，使這些裸露的細胞容易受到補體的攻擊，導致其破壞（溶血）。這會導致嚴重貧血、血栓栓塞、胃腸道疼痛和功能障礙、疲勞、心力衰竭、肺動脈高壓、腎功能損傷，最終會導致死亡。PNH患者由于溶血導致的重度貧血，通常需要頻繁輸血治療。治療方法包括類固醇、異基因骨髓移植、抗C5單克隆抗體（依庫珠單抗和ravulizumab）, 以及C3抑制劑pegcetacoplan。PNH是一種后天獲得性基因缺陷疾病，可在任何年齡、性別和種族中發生，但最常見于30至40歲的成年人，并持續終身。

據估計，在西方國家，PNH的發病率是每年每百萬人中有1至2人。根據《罕見病診療指南（2019年版）》，在亞洲，每年每百萬人中有大約10人發病。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有14 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括4種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自SMA 基因治療的動物數據已在2022年及2023年美國基因和細胞治療學會 （ASGCT）、2022年歐洲基因和細胞治療學會 （ESGCT） 以及2022年世界肌肉組織大會上發表。公司的全球合作伙伴包括但不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的信息，請訪問：http://www.canbridgepharma.com/

前瞻性聲明

本文中作出的前瞻性陳述僅與本文作出陳述之日的事件或信息有關。除非法律要求，否則我們不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由于新信息、未來事件或其他原因，在做出陳述的數據之后或反映意外事件的發生情況。您應完整閱讀本文，并了解我們未來的實際結果或表現可能與我們的預期存在重大差異。在本文中，我們或我們的任何董事或我們公司的意圖的陳述或引用均在本文發表之日作出。這些意圖中的任何一個都可能隨著未來的發展而改變。

中國北京和美國馬薩諸塞州伯靈頓2023年6月2日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼"1228.HK"）， 是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于今日宣布，邁芮倍^®（LIVMARLI^®/氯馬昔巴特口服溶液）已獲得了中國國家藥品監督管理局（NMPA）的批準上市，用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征（ALGS）患者膽汁淤積性瘙癢 。

邁芮倍在美國獲得批準上市，用于治療3個月及以上ALGS患者的膽汁淤積性瘙癢；并在歐洲獲得批準上市，用于治療2個月及以上的患者。此外，根據中國海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區的"先行先試"政策，邁芮倍去年已被批準作為臨床急需藥品在該區內治療ALGS。根據與Mirum制藥公司的協議，北海康成擁有邁芮倍在大中華區開發和商業化以及在特定條件下生產的獨家授權，用于治療包括膽道閉鎖（BA）、阿拉杰里綜合征（ALGS）和進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）在內的三種罕見肝病以及其他可選擇的適應癥。LIVMARLI目前正在進行用于治療BA的2期全球EMBARK研究。

北海康成將舉行投資者電話會議，討論批準事宜。

英文電話會議將于美國東部夏令時間6月6日上午10:00舉行。請通過以下鏈接登記并參與：
https://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_ihhf7T8ZRd6hgEqN_hWrdg

中文電話會議將于北京時間6月7日上午10:00舉行。請通過以下鏈接登記并參與：
https://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_F3_gSeZ4R_iO9l5tfUTmZg#/registration

北海康成的創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示："我們很高興這一新型療法在西方主要市場獲得批準后不久，邁芮倍就在中國大陸地區獲得了上市許可。能夠為中國的罕見病患者提供與世界其他地區相同的先進療法，這不僅顯示了我們在藥政事務方面的專業性，而且踐行了北海康成‘讓全世界患者都能獲得改變生活的療法'的使命。邁芮倍是中國唯一獲批用于治療與ALGS相關的膽汁淤積性瘙癢的藥物。我們期待將這種具有前景的新療法帶給中國數千名ALGS患者，并進一步開發邁芮倍的其他適應癥。同時，特別感謝我們的合作伙伴Mirum制藥公司。"

關于邁芮倍^®（LIVMARLI^®/氯馬昔巴特口服溶液）

邁芮倍^® (LIVMARLI^®/氯馬昔巴特口服溶液)是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝回圈，降低肝內和血清中的膽汁酸水平，減少由此介導的肝臟損傷，緩解膽汁淤積瘙癢（極度瘙癢）。邁芮倍口服液是在中國、美國（3個月及以上）及歐盟（2個月及以上）批準的第一個也是唯一一個用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。 

邁芮倍由公司進行臨床開發，用于治療膽汁淤積性肝病適應癥，包括ALGS、PFIC和BA，并已獲得FDA的孤兒藥認定。

根據與Mirum制藥公司的協議，北海康成已獲得邁芮倍口服液大中華區對ALGS、PFIC、BA以及其他可選擇的適應癥的開發，商業化以及在特定條件下生產的獨家授權 。

關于Alagille綜合征（ALGS）

Alagille綜合征（ALGS）是一種常染色體顯性遺傳疾病，可導致晚期肝臟疾病和死亡。其發病率在1/30,000到1/50,000之間^[1] ，而該疾病已在中國國家罕見病注冊系統中（NRDRS）注冊。ALGS以膽管發育異常和外肝臟器官（如腎臟和眼睛）以及骨骼和心血管系統的受累為特征。100%的患者都有肝臟受累^{[2, 3]}，通常在新生兒期或出生后的前3個月內表現為慢性膽汁淤積（膽汁流動減慢或停滯）。除了黃疸、皮膚黃色瘤和肝腫大外，患者還會出現嚴重的瘙癢^[4]，這可能導致患兒搔抓而引起皮膚畸形、情緒障礙、睡眠剝奪和學習中斷^[5]，并嚴重影響患者的生長、發育和生活質量^[6]，并可能導致肝移植^[7]。

重要安全信息（適用于美國地區）

可能導致副作用包括：

肝功能指標變化：ALGS患者在接受LIVMARLI?治療期間，肝功能檢查的某些指標常會發生變化，并可能加重。這些變化可能是肝臟損傷的跡象，且可能會帶來嚴重后果。在開始治療之前和治療期間，醫療提供者應對患者進行肝功能的血液檢查。如果出現任何肝臟問題的跡象或癥狀，例如惡心或嘔吐、皮膚或眼白變黃、尿液變為深色或棕色、右側腹部疼痛或食欲不振，請立即告知醫療提供者。

胃腸道問題：在接受LIVMARLI?治療期間，可能出現胃腸道問題，如腹瀉、腹痛和嘔吐。如果這些癥狀比平時更頻繁或更嚴重，請立即告知醫療提供者。

脂溶性維生素（FSV）缺乏： ALGS患者普遍存在FSV缺乏癥，而在接受治療期間可能會加重。在開始治療之前和治療期間，醫療提供者應對患者進行血液檢查。 

治療期間的其他常見副作用，包括胃腸道出血和骨折。

美國處方信息 ： https://files.mirumpharma.com/livmarli/livmarli-prescribinginformation.pdf?_ga=2.264585739.542484716.1646698894-2002651408.1625676440 

歐盟產品說明書（EU SmPC）：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/livmarli 

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有14 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括4種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自 SMA 基因治療的動物數據已在美國基因和細胞治療學會 （ASGCT）、歐洲基因和細胞治療學會 （ESGCT） 以及世界肌肉組織大會上發表。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的信息，請訪問：http://www.canbridgepharma.com/

前瞻性聲明

本文中作出的前瞻性陳述僅與本文作出陳述之日的事件或信息有關。除非法律要求，否則我們不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由于新信息、未來事件或其他原因，在做出陳述的數據之后或反映意外事件的發生情況。您應完整閱讀本文，并了解我們未來的實際結果或表現可能與我們的預期存在重大差異。在本文中，我們或我們的任何董事或我們公司的意圖的陳述或引用均在本文發表之日作出。這些意圖中的任何一個都可能隨著未來的發展而改變。

中國北京和美國馬薩諸塞州伯靈頓2023年5月18日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼"1228.HK"）， 是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于今日宣布，根據北海康成與馬薩諸塞州立大學醫學院（UMass Chan Medical School）研究協議開發的新型第二代基因療法的數據于美國加利福尼亞州洛杉磯舉辦的第 26 屆ASGCT年會上以海報形式公布。

在題為“低劑量腦室內給藥的二代AAV基因療法在脊髓性肌肉萎縮癥小鼠模型中實現了高效且無毒性的運動功能恢復” ("Low-dose intracerebroventricular delivery of a second-generation AAV gene therapy for spinal muscular atrophy achieves efficient and toxicity-free motor function rescue in mice")的研究中，研究人員報告了一種新型的第二代hSMN1-AAV基因療法。該療法載體由內源性SMN1啟動子和密碼子優化后的人源SMN1基因組成。在脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的小鼠模型中，當通過側腦室內（ICV）給藥后，疾病小鼠的壽命和運動功能評估指標優于基準載體治療的小鼠。基準載體的設計與目前世界上唯一獲批的治療SMA的基因療法載體相同。此外，與基準療法治療的小鼠相比，二代基因療法在中樞神經系統（CNS）尤其是運動神經元中的SMN蛋白表達水平更高，而在外周組織中的表達更低。

具體而言，研究人員通過側腦室注射將兩種使用不同衣殼蛋白的二代載體與基準載體進行了比較，劑量組分為高劑量（3.3x10¹³ vg/kg）和低劑量（1.1x10¹³ vg/kg）組。這些劑量是此前報道的靜脈注射（IV）研究中所使用劑量的十分之一。在高劑量組，經過二代載體和基準載體治療的小鼠小組在90天研究期結束時均達到100%的存活率；而在低劑量下，兩個經過二代載體治療的小組的存活率均高于基準載體治療組。不論劑量如何，經過二代載體治療的小鼠在翻正反射方面的改善速度更快。藥物注射后第9天，其反應時間即達到與健康對照組相當的水平，而基準載體治療的小鼠則為第11天。相比于基準載體治療的小鼠，在高劑量組中，二代載體治療的小鼠在90天后的滾輪跑步機實驗中的表現顯著優越（p=0.043），而且兩個劑量組的二代載體治療的小鼠在網格測試中改善速度也更快。重要的是，與基準載體相比，二代載體在靶向組織特別是CNS中有較高的SMN蛋白表達，并同時在非靶向組織中有較低表達，更接近健康對照組小鼠組織內的蛋白表達水平。并且，在疾病易感細胞類型中也觀察到了二代載體優越的基因表達，包括脊髓中的ChAT陽性運動神經元。

此外，由于有報道稱AAV基因療法與脊根神經節（DRG）毒性有某種關聯，研究人員評估了SMA小鼠脊根神經節中的基因表達情況。在二代基因療法ICV高劑量組注射后的第90天，研究人員沒有發現與高水平SMN蛋白表達相關的脊根神經節毒性的任何證據。在另一項研究中，研究人員對健康小鼠進行了超高劑量（1.1x10¹⁴ vg/kg）的ICV注射。與基準療法相比，二代基因療法在注射一年后仍保持了高水平的SMN蛋白表達，證明了該療法的持久性療效。并且，研究人員也未發現與長期高水平SMN表達相關的脊根神經節毒性的任何跡象，小鼠均擁有正常的雙掌互握反應和脊根神經節形態。

馬薩諸塞州立大學醫學院微生物學及生理系統副教授、該研究的首席作者謝軍博士表示："靜脈輸注基因療法已成功用于治療SMA 1型患兒，但治療年長患者將面臨挑戰，因為他們需要更多的病毒載體或存在抗AAV抗體。我們的二代hSMN1-AAV載體通過直接遞送至中樞神經系統將為更多SMA患者提供基因治療的可能性。"

北海康成副總裁、基因療法研究負責人Jason West博士表示："在動物模型中使用CAN203進行低劑量的ICV輸注產生了更具靶向性的SMN蛋白表達分布。這使其有可能成為一種更安全、更有效的基因療法，并有潛力在直接輸送到中樞神經的情況下用于各年齡段的SMA患者。我們很高興將CAN203從概念驗證非臨床研究推進到IND授權研究的階段。"

馬薩諸塞州立大學醫學院

作為馬薩諸塞大學系統下的五個校區之一，馬薩諸塞UMass Chan醫學院由陳曾熙醫學院（T.H. Chan Medical School）、晨興生物醫學科學研究生院（Morningside Graduate School of Biomedical Sciences）、譚清芬護理學研究生院 (Tan Chingfen Graduate School of Nursing）、UMass Chan 醫學院公共服務咨詢部門ForHealth Consulting和MassBiologics組成。MassBiologics 是美國唯一一家非營利性、FDA許可的疫苗、生物制品和病毒載體基因治療制造商。UMass Chan 的使命是通過在教育、研究、醫療保健交付和公共服務方面的領先及創新，推進麻省和世界各地不同區域的健康福祉。在這一過程中，UMass Chan 已成為世界一流研究機構和初級護理教育的領導者，并連續多年被美國新聞與世界報道雜志評為初級護理前10%醫學院。作為全美排名前50的醫學院之一，UMass Chan每年吸引超過3億美元的研究資金。2021年，該醫學院獲得了晨興基金會（The Morningside Foundation）1.75億美元的捐贈，并更名為UMass Chan Medical School。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有14 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和11個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自 SMA 基因治療的動物數據已在美國基因和細胞治療學會 （ASGCT）、歐洲基因和細胞治療學會 （ESGCT） 以及世界肌肉組織大會上發表。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的信息，請訪問：www.canbridgepharma.com 

前瞻性聲明

本文中作出的前瞻性陳述僅與本文作出陳述之日的事件或信息有關。除非法律要求，否則我們不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由于新信息、未來事件或其他原因，在做出陳述的數據之后或反映意外事件的發生情況。您應完整閱讀本文，并了解我們未來的實際結果或表現可能與我們的預期存在重大差異。在本文中，我們或我們的任何董事或我們公司的意圖的陳述或引用均在本文發表之日作出。這些意圖中的任何一個都可能隨著未來的發展而改變。

"我們在構建和推進北海康成的產品研發管線方面取得了重大進展。目前的產品管線包含14個針對罕見病的藥物，且每一個產品都具有巨大的市場潛力。"北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示："我們對新的一年滿懷信心并充滿期待，相信我們即將發布和分享的重要信息數據也將為股東帶來短期和長期的價值。具體而言，今年我們計劃發布的重要數據，包括用于治療膠質母細胞瘤的CAN008和用于治療陣發性夜間性血紅蛋白尿癥的CAN106。在這些重要的里程碑之外，我們預計用于治療阿拉杰里綜合征的邁芮倍^®（CAN108）有望在2023年上半年獲得批準上市。"

下一步里程碑

• 邁芮倍^® （CAN108） –作為治療阿拉杰里綜合征(ALGS)的新藥有望于2023年上半年在中國獲批上市。
• CAN008 – 預計于2023年下半年讀取膠質母細胞瘤II期試驗的中期數據。
• CAN106 – 預計于2023年年中公布陣發性夜間性血紅蛋白尿癥1b期試驗的頂線數據。
• CAN103 –預計于2024年年中之前提交用于治療戈謝病的新藥上市申請（NDA）。
• 基因療法 – 預計于2024年第四季度為用于治療脊髓性肌萎縮癥的新型第二代scAAV9基因療法向美國FDA提交美國新藥上市申請（IND）。

財務要點

• 收益由截至2021 年12 月31 日止年度的人民幣31.2百萬元增加人民幣47.8 百萬元或153.2%至截至2022年12月31日止年度的人民幣79.0 百萬元，主要歸因于海芮思®及Nerlynx® 的銷售額增加。
• 年內虧損由截至2021年12月31日止年度的人民幣1,077.0百萬元減少約人民幣593.5百萬元或55.1%至截至2022年12月31日止年度的人民幣483.5百萬元，主要由于可轉換可贖回優先股公平值變動虧損及研發成本減少。
• 年內經調整虧損由截至2021年12月31日止年度的人民幣581.3百萬元減少約人民幣124.6百萬元或21.4%至截至2022年12月31日止年度的人民幣456.7百萬元。年內經調整虧損乃通過調整年內國際財務報告準則虧損人民幣483.5百萬元（2021年：人民幣1,077.0百萬元）得出，剔除了(i)首次公開發售前可轉換可贖回優先股及衍生金融工具的一次性、非現金、國際財務報告準則公平值變動；(ii)以股份為基礎的付款開支；及(iii)上市開支的影響。
• 研發開支由截至2021年12月31日止年度的人民幣427.7百萬元減少人民幣116.5百萬元至截至2022年12月31日止年度的人民幣311.2百萬元，主要歸因于許可費的減少，但部分被測試及臨床試驗開支的增加所抵銷。
• 不包括許可費的研發開支由截至 2021 年 12 月 31 日止年度的人民幣 213.9 百萬元增加人民幣 37.8 百萬元至截至 2022 年 12 月 31 日止年度的人民幣 251.7百萬元。
• 截至2022年12月31日，公司現金及銀行結余為人民幣463.1百萬元。

業績摘要

海芮思^®(CAN101)：一款針對黏多糖貯積癥II型（又稱：亨特綜合征）的酶替代療法藥物，自2018年5月起，黏多糖貯積癥II型已被納入中國"第一批罕見病目錄"。

• 海芮思^®作為黏多糖貯積癥II型的首個及唯一的酶替代療法于2021年5月在中國內地推出。隨著新患者識別速度加快和商業保險覆蓋范圍擴大，截至2022年12月31日，公司已經診斷識別了667名患者。截至2022年12月31日，海芮思^®在中國已被78個城市納入商業保險（惠民保）。

邁芮倍^®(CAN108)：一款用于治療罕見膽汁淤積性肝病的口服液藥物，是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)抑制劑。北海康成擁有在大中華區開發、商業化以及在某些情況下生產邁芮倍^® 的獨家權利。

• 邁芮倍^® 在美國和歐洲被批準用于治療阿拉杰里綜合征 (ALGS)，并且正在研究治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥 (PFIC) 和膽道閉鎖 (BA)。
• 在中國開展的邁芮倍^® 治療膽道閉鎖(BA)的II期EMBARK研究中已完成首例患者給藥。該項臨床試驗由Mirum進行，由北海康成根據與Mirum簽訂的許可協議提供支持。
• 邁芮倍 ^® 還獲得了 中國國家藥品監督管理局的優先審評資格，并可能在 2023 年上半年獲得批準上市。

 CAN106：一種新型長效單克隆抗體，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH)、重癥肌無力(MG)及其它C5補體介導相關疾病。自2018年5月起，PNH已被納入中國"第一批罕見病目錄 "。

• 2022年11月，CAN106已被美國食品藥物管理局(FDA)授予孤兒藥資格認證，用于治療重癥肌無力（MG）。
• 2022年2月在新加坡取得的I期研究積極頂線數據結果證明，CAN106對補體系統的完全功能性阻斷，具有安全性和耐受性。
• 2022年3月，在中國進行的CAN106注射液Ib/II期臨床試驗已完成首例PNH患者給藥。正在進行中的Ib期試驗由3個隊列組成，并計劃于2023年年中公布試驗頂線數據。

CAN008：用于治療膠質母細胞瘤(GBM)的藥物，是一種CD95-Fc糖基化融合蛋白。

• CAN008 在中國的II期臨床試驗已于2023年3月完成患者入組，并預計于2023年下半年進行中期讀取數據。
• CAN008計劃在中國進行商業化，作為膠質母細胞瘤標準治療（放療加化療）的聯合治療。
• 北海康成擁有CAN008在大中華區獨家開發任何適應癥的權利，包括作為用于治療新冠潛在的新型治療方案。

CAN103：用于治療戈謝病(GD)的酶替代療法。自2018年5月起，GD已被納入中國"第一批罕見病目錄 "。

• 目前已完成 CAN103多中心I/II期臨床試驗的A部分，并于2023年第一季度開始B部分臨床試驗。B 部分將作為潛在的可用于中國上市申請的關鍵性試驗，并預計在2024年年中之前提交新藥上市申請（NDA）。
• CAN103是中國首個處于臨床試驗開發階段的針對成人及兒童I型和III型戈謝病的酶替代療法。

基因治療：北海康成擁有先進的世界一流基因療法平臺，專注于腺相關病毒(AAV)作為基因遞送載體，有望成為多種基因遺傳疾病一次性持久治療方案。自2018年5月起，法布雷病和SMA被列入中國"第一批罕見病目錄" 。

• 于 2022 年 7 月啟用了北海康成新一代基因技術研發中心實驗室 ，這一自有的基因治療研發中心，將專注于開創罕見疾病下一代、有潛在治愈性的基因療法，包括龐貝氏病、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥(SMA) 。
• 2022年10月及2022年5月，公司分別在第29屆歐洲基因與細胞治療學會大會（ESGCT）及2022年美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會上，展示與UMass Chan醫學院Horae基因治療中心開展罕見病基因治療研究合作的初步基因治療數據。數據顯示，與基準載體scAAV9-CMVen/CB-hSMN1相比，從內源性hSMN1啟動子表達co–hSMN1的新型第二代scAAV9基因治療在脊髓性肌萎縮癥(SMA)小鼠模型中顯示了更強的效力、有效性和安全性。此基準載體和目前美國獲批用于治療SMA基因療法的載體類似。
• 公司宣布已從UMass Chan醫學院獲得開發和商業化新型第二代scAAV9基因療法的全球授權，通過內源性hSMN1啟動子表達co-hSMN1基因以治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)。北海康成計劃于2024年第四季度提交美國新藥臨床試驗申請（IND）。
• 于2022年下半年從LogicBio（Alexion, AstraZeneca Rare Disease的全資附屬公司）獲得針對法布雷及龐貝氏基因療法的專有生產工藝的全球非獨家權利。公司也已于2022年年底前完成LogicBio Therapeutics有關法布雷病及龐貝氏病的開發中基因療法產品的全面技術轉讓。

組織更新

• 公司成立了世界一流的補體疾病科學顧問委員會，專注于CAN106的全球開發，CAN106是一種針對C5補體的新型長效單克隆抗體。該科學顧問委員會將就CAN106臨床開發計劃提供指導，并探索CAN106在其他適應癥中的潛力。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有14 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和11個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自 SMA 基因治療的動物數據已在美國基因和細胞治療學會 （ASGCT）、歐洲基因和細胞治療學會 （ESGCT） 以及世界肌肉組織大會上發表。

公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的資訊，請訪問：www.canbridgepharma.com

前瞻性聲明

本文中作出的前瞻性陳述僅與本文作出陳述之日的事件或信息有關。除非法律要求，否則我們不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由于新信息、未來事件或其他原因，在做出陳述的數據之后或反映意外事件的發生情況。您應完整閱讀本文，并了解我們未來的實際結果或表現可能與我們的預期存在重大差異。在本文中，我們或我們的任何董事或我們公司的意圖的陳述或引用均在本文發表之日作出。這些意圖中的任何一個都可能隨著未來的發展而改變。

北京和馬薩諸塞州伯靈頓2023年3月29日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼"1228.HK"）， 是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于今日宣布CAN008 (asunercept)治療膠質母細胞瘤（GBM）在中國的II期臨床試驗現已完成患者入組，共有117名患者參與。該項目為多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的II期臨床試驗，旨在評價CAN008與替莫唑胺在放射治療期間以及放療結束后合并使用治療新診斷的膠質母細胞瘤患者的有效性和安全性，并可作為注冊臨床試驗。在3月份舉辦的ESMO肉瘤和罕見癌癥年會上公布的CAN008 I期臨床試驗五年長期隨訪數據顯示，高劑量組患者總體生存率為67%，中位無進展生存期為17.95個月。預計CAN008在中國進行的II期GBM臨床試驗中期數據將于2023年中期公布。

"在德國進行的II期復發膠質母細胞瘤的臨床研究中，使用CAN008進行治療顯著提高了患者的中位無進展生存期。" 該項目的牽頭研究者、首都醫科大學附屬北京天壇醫院腫瘤綜合治療中心主任、神經腫瘤綜合病區主任李文斌教授說道。 " 最近公布的CAN008 I期臨床試驗中新診斷GBM患者的長期隨訪數據也十分令人鼓舞。在牽頭研究單位隨訪的6位400mg/周劑量組的患者中，有4例五年內依然存活。因此，由天壇醫院牽頭進行的II期臨床試驗資料值得期待。在患者入組和試驗治療過程中，我們經歷了新冠防控期，尤其是在所在地區封控期間，相關研究分中心的研究者克服重重困難，盡可能保障受試者的用藥，涌現了許多令我們感動的故事。感謝所有的研究者和相關工作人員的辛勤勞動，更要感謝參與試驗治療的所有患者。在完成既定的入組目標之后，我們會繼續嚴格按照試驗方案進行試驗治療和隨訪，希望CAN008能為膠質母細胞瘤患者治療帶來新的希望。" 

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示："我們非常高興地宣布，北海康成的首創新藥候選藥物CAN008治療膠質母細胞瘤（GBM）在中國的II期臨床試驗現已完成患者入組。此外，我們對于I期試驗高劑量組五年總體生存率達到67%這一數據感到非常鼓舞，并期待繼續在中國患者中推進CAN008的臨床開發。"

關于CAN008

CAN008（asunercept）是一種CD95 Fc融合蛋白，其通過與CD95配體結合，從而阻斷配體與CD95受體的結合。 CAN008具有獨特的雙重作用機制。它不但可以抑制腫瘤細胞的生長和遷移，還可以抑制T細胞死亡，從而修復免疫功能。既往GBM臨床試驗數據表明，CAN008具有良好的安全性和耐受性，可以延長GBM患者的生存期，并有效提高患者的生存品質。

Asunercept已被美國FDA授予孤兒藥認證，并被歐洲藥品管理局（EMA）授予孤兒藥品認證，用于治療GBM。此外，歐洲藥品管理局（EMA）將CAN008納入優先藥物（PRIME）計劃，為可能解決未滿足醫療需求的藥物提供支持。在中國，CAN008已獲得國家藥品監督管理局的一類新藥認定。北海康成擁有CAN008在大中華區獨家開發任何適應癥的權利，目前正在中國進行 GBM 的關鍵性 II期試驗。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有13 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自 SMA 基因治療的動物數據已在美國基因和細胞治療學會 （ASGCT）、歐洲基因和細胞治療學會 （ESGCT） 以及世界肌肉組織大會上發表。

公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的資訊，請訪問：www.canbridgepharma.com 

前瞻性聲明

本文中作出的前瞻性陳述僅與本文作出陳述之日的事件或信息有關。除非法律要求，否則我們不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由于新信息、未來事件或其他原因，在做出陳述的數據之后或反映意外事件的發生情況。您應完整閱讀本文，并了解我們未來的實際結果或表現可能與我們的預期存在重大差異。在本文中，我們或我們的任何董事或我們公司的意圖的陳述或引用均在本文發表之日作出。這些意圖中的任何一個都可能隨著未來的發展而改變。

中國北京和美國馬薩諸塞州伯靈頓2023年3月17日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼"1228.HK"）， 是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。 公司于今日宣布CAN008（asunercept）與替莫唑胺/放療（TMZ/RT）聯合治療新診斷膠質母細胞瘤（GBM）的 I/II 期研究的長期隨訪數據顯示，試驗結束三年后其五年總體生存率達67％。該數據將于 3 月 20 日至 22 日在瑞士盧加諾舉辦的歐洲腫瘤內科學會( ESMO )肉瘤和罕見癌癥大會上進行海報展示。 該臨床研究在臺灣桃園長庚紀念醫院進行，主要研究者是原長庚紀念醫院、現新北市立土城醫院魏國珍教授。

這項名為"Long term follow-up to the phase I/II study of CAN008 plus standard chemoradiotherapy treatment in patients with newly diagnosed glioblastoma multiforme"的研究報告顯示，在該研究中心接受CAN008 I/II 期試驗治療的 9 名新診斷GBM患者中，有4人在試驗結束三年后仍然生存，總生存期超過五年。 所有4名患者都在該試驗的高劑量隊列中，即在標準治療替莫唑胺/放療（TMZ/RT）基礎上，接受了400毫克/周的CAN008治療。高劑量CAN008隊列兩年總生存率為83%，三年、四年、五年總生存率為67%。相比之下，該醫院歷史GBM患者數據庫⁽¹⁾中存活率 （n=218）為兩年34.3% 、三年19.5%、四年16.1%和五年8.2%。此外，高劑量CAN008隊列的中位無進展生存期為17.95個月。而在既往研究中，膠質母細胞瘤患者使用標準治療（TMZ/RT），中位無進展生存期為6.9個月（Stupp et al,2009）。研究人員還報告，高腫瘤突變負荷和DNAH家族基因突變與CAN008治療的良好反應相關。

CAN008目前正在中國進行GBM的一線用藥的關鍵性 II期臨床試驗。預計在2023年中可獲得中期數據分析。

"我們很高興看到CAN008膠質母細胞瘤患者中位無進展生存期達到了17.95個月，這已是膠質母細胞瘤患者接受標準治療后中位無進展生存期的兩倍以上。67%接受高劑量CAN008的患者在五年后仍然存活，而通常情況下，這種癌癥患者健康狀況會快速惡化且生存率很低。"北海康成首席戰略官、代理首席醫學官、研究作者之一Gerry Cox博士說道。"膠質母細胞瘤是最致命的癌癥之一，中位生存率不到15個月而且新治療方案進展甚小，存在大量未被滿足的醫療需求。"

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示："膠質母細胞瘤是一種典型的預后不良的癌癥，雖然這是一項小型研究，但對于 CAN008 I/II期試驗完成三年后，高劑量隊列患者的五年高存活率我們感到非常鼓舞。對于目前CAN008正在中國進行的II期 GBM 試驗我們拭目以待，并期望這種潛在的新療法給腦癌患者帶來希望。"

摘要詳情

標題："Long term follow-up to the phase I/II study of CAN008 plus standard chemoradiotherapy treatment in patients with newly diagnosed glioblastoma multiforme"

作者：Ian Yi-Feng Chang, PhD, Hong-Chieh Tsai, MD, PhD, Chia-Hua Chen, PhD., Hsiu-Chi Chen, MSc, Chia-Wen Huang, MSc, Gerald. F. Cox, MD, PhD, Fang-Min Huang, MD, You-Yu Lin, PhD, Ko-Ting Chen, MD, PhD, Ya-Jui Lin, MD, PhD, Kuo-Chen Wei, MD 

參考文獻：Stupp R, Hegi ME, Mason WP, et al. Effects of radiotherapy with concomitant and adjuvant temozolomide versus radiotherapy alone on survival in glioblastoma in a randomised phase III study: 5-year analysis of the EORTC-NCIC trial. Lancet Oncol. May 2009;10(5):459-66.

海報編號： #2P

日期： 3月20日至22日

備注：⁽¹⁾臺灣林口長庚醫院機構數據庫。

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摘要詳情：

• 標題

"Long term follow-up to the phase I/II study of CAN008 plus standard chemoradiotherapy treatment in patients with newly diagnosed glioblastoma multiforme"

• 作者

Ian Yi-Feng Chang, PhD, Hong-Chieh Tsai, MD, PhD, Chia-Hua Chen, PhD, Hsiu-Chi Chen, MSc, Chia-Wen Huang, MSc, Gerald. F. Cox, MD, PhD, Fang-Min Huang, MD, You-Yu Lin, PhD, Ko-Ting Chen, MD, PhD, Ya-Jui Lin, MD, PhD, Kuo-Chen Wei, MD

•  海報編號

#449

• 日期

3月20日至22日

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有13 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自 SMA 基因治療的動物數據已在美國基因和細胞治療學會 （ASGCT）、歐洲基因和細胞治療學會 （ESGCT） 以及世界肌肉組織大會上發表。

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本文中作出的前瞻性陳述僅與本文作出陳述之日的事件或信息有關。除非法律要求，否則我們不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由于新信息、未來事件或其他原因，在做出陳述的數據之后或反映意外事件的發生情況。您應完整閱讀本文，并了解我們未來的實際結果或表現可能與我們的預期存在重大差異。在本文中，我們或我們的任何董事或我們公司的意圖的陳述或引用均在本文發表之日作出。這些意圖中的任何一個都可能隨著未來的發展而改變。

由于北海康成存放于SVB的現金數量很少，該事件的風險敞口并不嚴重。公司的現金、現金等價物以及定期存款目前主要存放于多家大型商業銀行賬戶，SVB關閉對相關存款影響很少。

北海康成目前現金及現金等價物以及短期投資足以滿足當前流動資金及營運資金需求，公司財務狀況健康。

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北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自 SMA 基因治療的動物數據已在美國基因和細胞治療學會 （ASGCT）、歐洲基因和細胞治療學會 （ESGCT） 以及世界肌肉組織大會上發表。

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戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積病之一，由遺傳性酶缺乏引起，導致鞘脂及葡萄糖腦苷脂主要在巨噬細胞中貯積，從而導致肝脾腫大、貧血、血小板減少癥、骨病、甚至危及生命。 作為與藥明生物（2269.HK）在罕見病領域戰略合作伙伴關系的一部分，CAN103是北海康成正在開發的一種酶替代療法（ ERT ），用于患有 I 型和 III 型戈謝病成人和兒童的長期治療。在中國，由于治療費用高昂，絕大部分戈謝病患者無法獲得有效的治療。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示："我們很高興能夠進入戈謝病中國注冊臨床試驗的第二階段。戈謝病在中國曾是首個有酶替代療法獲批上市的罕見病，但盡管如此，絕大多數患者仍無法可及治療。我們希望下一階段的研究在第一階段的基礎上在更廣泛的戈謝病患者群體中進一步證明CAN103的安全性和有效性，并最終為上市的注冊申請鋪平道路。北京協和醫院是國家罕見病診療協作網的牽頭單位，我們很高興北京協和醫院繼續作為CAN103臨床試驗的主導中心，共同為全球臨床需求未得到滿足的患者推進這一潛在的新療法。"

北京協和醫院血液科內科主任醫師韓冰教授表示："我們期待著CAN103進入第二階段的臨床研究，該藥物迄今已證明具有良好的安全性。CAN103有潛力為戈謝病患者提供急需的新療法，而在中國，戈謝病的臨床需求仍遠未得到滿足。"

關于CAN103

CAN103是正在開發的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法，大多數戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經病變型和慢性神經病變型。CAN103通過靜脈輸注特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

關于戈謝病 (GD)

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一，為位于1號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產期致死型、I型（非神經病變型）、II型（急性神經病變型）和III型（慢性神經病變型），其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經酰胺）的細胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內的單核巨噬細胞系細胞中（Gaucher細胞），導致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴重的戈謝病類型（圍產期致死型，II型和III型），早期可出現神經系統癥狀。25 年多來，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標準治療方法，臨床試驗和真實世界數據表明，患者的主要非神經系統癥狀和體征以及生活質量得到了顯著改善。根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。

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北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有13 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自 SMA 基因治療的動物數據已在美國基因和細胞治療學會 （ASGCT）、歐洲基因和細胞治療學會 （ESGCT） 以及世界肌肉組織大會上發表。

公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的資訊，請訪問：www.canbridgepharma.com

前瞻性聲明

本文中作出的前瞻性陳述僅與本文作出陳述之日的事件或信息有關。除非法律要求，否則我們不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由于新信息、未來事件或其他原因，在做出陳述的數據之后或反映意外事件的發生情況。您應完整閱讀本文，并了解我們未來的實際結果或表現可能與我們的預期存在重大差異。在本文中，我們或我們的任何董事或我們公司的意圖的陳述或引用均在本文發表之日作出。這些意圖中的任何一個都可能隨著未來的發展而改變。

北京和馬薩諸塞州伯靈頓2023年1月4日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先并專注罕見疾病及腫瘤領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司宣布已從馬薩諸塞州立大學Chan醫學院獲得開發、生產和商業化治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的新型第二代基因療法的全球獨家授權。

2022年在美國基因與細胞治療學會(ASGCT)、歐洲基因與細胞治療學會(ESGCT) 及世界肌肉學會年會上發表的動物數據顯示，在通過靜脈注射治療SMA小鼠模型中，該基因療法在多個關鍵終點上表現優于基準療法，且表現出更少的肝臟毒性。基準療法中所使用的載體與世界上唯一獲批的治療SMA的基因療法的載體相似。北海康成贊助了該項研究，并將繼續評估這一新型基因療法與目前的標準治療方案相比可能具有的額外優勢。

此外，北海康成宣布已完成LogicBio® Therapeutics用于治療法布雷病和龐貝氏病而開發的基因治療產品的全部技術轉讓。根據修訂后的協議，北海康成保留了基于肝靶向腺相關病毒(AAV)衣殼sL65的法布雷病和龐貝氏病基因療法項目的全球獨家許可。北海康成還取得LogicBio用于法布雷病和龐貝氏病基因療法專有制造工藝的非獨家全球授權。此外，新協議不再保留原始協議中公司獲得的可研發基于sL65的針對另外兩個適應癥基因療法的選擇權以及對大中華區的LB-001（一種甲基丙二酸血癥的研究性療法）的選擇權。

北海康成制藥有限公司的創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：“我們與馬薩諸塞州立大學醫學院共同開發了這一有望成為治療SMA的同類最佳基因療法，并且擁有該療法的全球權利。此外，我們在馬薩諸塞州伯靈頓開設的北海康成新一代創新技術研發中心也已經投入運營。我們將積極開發治療包括SMA、法布雷病及龐貝氏病在內的罕見病的潛在同類最佳基因療法，以改善這些疾病的治療選擇非常有限的現狀。”

Penelope Booth Rockwell生物醫學研究教授、微生物與生理系統教授、紅瑞(Horae)基因治療中心主任和李偉波罕見病研究所聯席所長高光坪博士表示：“新型hSMN1 AAV基因治療載體由內源性SMN1啟動子和密碼子優化的人源SMN1基因組成，與基準載體相比，其療效和安全性有明顯改善，從而支持對該療法的進一步臨床開發。我們對北海康成開發這一脊髓性肌萎縮癥基因療法的能力充滿信心，并希望通過該療法最終可以幫助到更多遭受此災難性疾病折磨的患者和家庭。”

關于第二代基因療法

新型第二代基因療法(scAAV9-SMN1p-co-hSMN1)是一種在內源性啟動子控制下表達密碼子優化的人源SMN1基因的自互補AAV9基因療法。在小鼠脊髓性肌萎縮癥(SMA)模型研究中，與靜脈給藥的基準基因療法相比，第二代療法表現出更長的壽命、更好的運動功能恢復和更完整的神經肌肉接頭神經支配，而沒有基準載體所見的肝臟毒性。基準載體與已獲批準的SMA基因療法中使用的載體相似，在巨細胞病毒增強子(cytomegalovirus enhancer)及雞β－ 肌動蛋白(chicken β-actin)啟動子驅動表達人源SMN1 基因，以便在所有細胞類型中普遍表達，與基準載體不同的是，第二代基因療法載體采用了內源性SMN1 啟動子控制在不同組織的基因表達的策略。有關數據在2022年的美國基因和細胞治療學會(ASGCT)、歐洲基因與細胞治療學會(ESGCT)及世界肌肉學會年會上公布。

該基因療法由北海康成開發，用于治療脊髓性肌萎縮癥。北海康成擁有全球獨家開發、生產和商業化的權利。

關于脊髓性肌萎縮癥(SMA)

脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種由缺乏功能性運動神經元存活基因1(SMN1)引起的罕見遺傳性疾病。該基因編碼為運動神經元存活所必需的蛋白質，缺乏則會導致運動神經元快速且不可逆的損傷，從而引起衰弱性運動功能喪失，在大多數情況下可導致死亡。最常見的SMA1 在出生至6 個月期間發病，占SMA病例的60%（根據Cure  SMA）。如不治療，SMA1會導致進食及呼吸困難，或在兩歲前死亡。SMA2 在出生6 至24 個月期間發病。患者即使能夠自行坐立，也將無法行走，30%的患者在25歲前死亡(Cure SMA)。SMA3和SMA4則屬更為罕見、發病較晚的疾病類型，在兒童期至成年早期發病，也會導致運動功能喪失及死亡。根據spinalmuscularatrophy.net的資料，全世界每6,000至10,000名新生兒中，就有一名SMA患者。

目前，已獲批的SMA治療方案有限。即使近期有新方案獲批，仍存在大量未滿足的醫療需求。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱「北海康成」，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有13個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10 個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥，比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥(SMA)和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自SMA基因治療的動物數據已在美國基因和細胞治療學會(ASGCT)、歐洲基因和細胞治療學會(ESGCT)以及世界肌肉組織大會上發表。

公司的全球合作伙伴包括不限于Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global等。

如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的資訊 ，請訪問：www.canbridgepharma.com

前瞻性聲明

本文中作出的前瞻性陳述僅與本文作出陳述之日的事件或信息有關。除非法律要求，否則我們不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由于新信息、未來事件或其他原因，在做出陳述的數據之后或反映意外事件的發生情況。您應完整閱讀本文，并了解我們未來的實際結果或表現可能與我們的預期存在重大差異。在本文中，我們或我們的任何董事或我們公司的意圖的陳述或引用均在本文發表之日作出。這些意圖中的任何一個都可能隨著未來的發展而改變。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示："CAN106用于治療重癥肌無力（MG）獲得孤兒藥資格認證既是對北海康成創新能力的驗證，也是我們在美國 FDA監管方面取得的首個里程碑和入場券。通過授予 CAN106 孤兒藥認證，FDA 已確定 CAN106 與兩種已獲批準的抗 C5 單克隆抗體有所不同。重要的是，這意味著 CAN106 不會受已獲批的抗 C5 單克隆抗體影響，可在美國進行MG 的商業化運營。此外，CAN106可享有《孤兒藥法》的福利，包括符合條件的臨床試驗可享受 50% 的稅收抵免、豁免監管申請費、獲得聯邦研究資助的資格，以及獲得 MG 上市許可后7年的市場獨占保護期。我們將繼續推進CAN106 的全球開發戰略，并期待開發CAN106用以治療重癥肌無力和其他補體介導的疾病。" 

關于CAN106

CAN106是一種在臨床開發階段的創新的長效重組人源化單克隆抗體，結合并中和C5（一種補體系統蛋白），從而防止膜攻擊復合物（MAC）的形成，而MAC會導致細胞溶解（破壞）以及其他相關癥狀。 C5蛋白裂解為C5a以及C5b的時候，MAC被激活，CAN106與C5的特異性結合可以阻斷這一過程。 CAN106表現出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性，這表明它具有有效抑制某些補體介導疾病的潛力。

關于重癥肌無力（MG）

重癥肌無力 (MG) 是一種罕見的后天性神經肌肉疾病，能導致自主控制的肌肉呈現肌無力，包括呼吸、吞咽、眼球運動和移動手臂及腿部相關的肌肉。 MG是當免疫系統產生阻斷或破壞神經肌肉連接的自身抗體時，會引起重癥肌無力，神經肌肉連接將信號從神經傳輸到肌肉纖維，導致其收縮。 MG 可能導致呼吸肌無力和需要輸氧而住院。MG不論在任何年齡亦能引發，但最常見的是 40 歲以下的女性和 60 歲以上的男性。根據美國重癥肌無力基金會（MGFA）（https://myasthenia.org）的數據，估計每 100,000 名美國人之中便有20名患有MG，即全國大約有 36,000 至 60,000 例病例，但鑒于其疾病未獲得到充分診斷，實際數字可達更高，且沒有治愈方法。

北海康成制藥有限公司簡介 

北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有13 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括阿拉杰里綜合征、進行性家族性肝內膽汁淤積癥和膽道閉鎖，以及膠質母細胞瘤。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自 SMA 基因治療的動物數據已在美國基因和細胞治療學會 (ASCGT)、歐洲基因和細胞治療學會 (ESCGT) 以及世界肌肉組織大會上發表。

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前瞻性聲明

本文中作出的前瞻性陳述僅與本文作出陳述之日的事件或信息有關。除非法律要求，否則我們不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由于新信息、未來事件或其他原因，在做出陳述的數據之后或反映意外事件的發生情況。您應完整閱讀本文，并了解我們未來的實際結果或表現可能與我們的預期存在重大差異。在本文中，我們或我們的任何董事或我們公司的意圖的陳述或引用均在本文發表之日作出。這些意圖中的任何一個都可能隨著未來的發展而改變。

PFIC 已被納入2018年由國家衛健委聯合五部委發布的《第一批罕見病目錄》。北海康成擁有maralixibat（CAN108）在大中華區開發與商業化的獨家授權，用于治療包括膽道閉鎖（BA）、阿拉杰里綜合征（ALGS）和 PFIC在內的三種罕見肝病。北海康成監督CAN108在中國開展治療BA的 II期EMBARK 研究。根據海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區的先行先試政策，CAN108已獲批在區內用于治療ALGS。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：“祝賀Mirum在臨床試驗取得的成功，并期待在雙方持續的共同努力下，為大中華區的罕見肝病患者帶來新的治療方案。”

關于CAN108(Maralixibat口服液)

Maralixibat口服液是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝回圈，降低肝內和血清中的膽汁酸水準，減少由此介導的肝臟損傷，緩解瘙癢。Maralixibat口服液是目前FDA批準的第一個也是唯一一個用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。

Maralixibat口服液除了ALGS外，其他膽汁淤積性肝病適應癥的開發也進入晚期臨床開發階段，包括進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）。其中ALGS和PIFC均已被FDA授予突破性治療及罕見病創新藥的認定。

北海康成已獲得Maralixibat口服液大中華區對ALGS、PFIC、BA三個適應癥的開發和商業化的獨家授權，同時，治療阿拉杰里綜合征的新藥CAN108在國內的上市申請（NDA）獲國家藥品監督管理局（NMPA）已正式受理并納入優先審評。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家全球化的罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。

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北海康成將外部合作與內部研究相結合，以建立下一代基因治療技術。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、LogicBio、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

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前瞻性聲明

本文所做的前瞻性聲明僅涉及截至本文所做聲明之日的事件或資訊。如果未來出現新的資訊、事件或其他原因，在本聲明所基于的數據之后，發生了未預料到的事件，除法律要求外，我們沒有義務公開更新或修訂任何前瞻性聲明。您應該完整閱讀本文章，并理解我們未來的實際研究結果或表現可能與我們的預期存在重大差異。在本文章中，我司或我司的任何董事所作出的相關陳述均在本文發表之日有效，這些陳述內容可能由于未來的情況進展而發生改變。

李偉波罕見病研究所聯席所長、紅瑞（Horae）基因治療中心與病毒載體中心主任， 馬薩諸塞州立大學醫學院微生物與生理系統教授、Penelope Booth Rockwell 生物醫學研究教授高光坪博士在會上發表了題為"內源性人源SMN1啟動子驅動的基因置換改善AAV9介導的針對脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因療法在小鼠模型中的有效性和安全性 "的口頭報告。該研究由高博士團隊中的謝軍博士領銜完成。

該研究顯示，與基準載體scAAV9-CMVEN/CB-hSMN1（該載體與美國FDA批準用于治療SMA的基因療法相似）相比，新型第二代自互補AAV9基因療法（scAAV9-SMN1P-Co-hSMN1）在SMA小鼠模型的幾個實驗結果終點上表現出更優越的安全性、效力和功效。基準載體使用了巨細胞病毒增強子（cytomegalovirus enhancer）及雞β-肌動蛋白（chicken β-actin）的雜合啟動子驅動表達人源SMN1基因，因此造成在所有細胞類型中均普遍且高度的表達。與基準載體不同的是，第二代基因療法採用了內源性啟動子的控制下表達密碼子優化的人源SMN1基因的策略。與基準載體相比，第二代載體表現出更長的壽命、更好的肌肉功能恢復和更完整的神經肌肉接頭神經支配，而沒有基準載體所見的肝臟毒性。

這是北海康成和紅瑞（Horae）基因治療中心Gao Lab合作進行基因治療研究取得的首次數據，也曾在2022年5月的美國細胞和基因治療學會（ASGCT）年會上公佈。高博士是ASCGT的前任主席。

報告細節：

口頭陳述

海報編號：0R57

類別：AAV新型載體

時間和日期：2022年10月13日（星期四）

英國夏令時下午5：00

作者：Qing Xie, Hong Ma, Xiupeng Chen, Yunxiang Zhu, Yijie Ma, Leila Jalinous, Qin Su, Phillip Tai, Guangping Gao, Jun Xie 

摘要可在ESGCT網站上查閱：https://www.esgctcongress.com/ 

關于馬薩諸塞州立大學醫學院紅瑞（Horae）基因治療中心 

紅瑞（Horae）基因治療中心致力于開發尚未治癒的罕見遺傳性疾病的治療療法。中心利用最先進的技術編輯產生致病蛋白質的突變基因，或者在突變導致非功能性蛋白質的情況下引入基因的健康拷貝。 Horae基因治療中心跨多門學科研究，聚集了兒科、微生物學、生理學、生物化學、分子藥理學、神經學、醫學和眼科等多個學科。醫生和研究人員共同努力解決罕見病領域的醫療挑戰，如α-胰島素缺乏癥、腦白質海綿狀變性綜合征、嬰兒型黑矇性家族性癡呆、GM2神經節苷脂沉積病、色素性視網膜炎、囊性纖維化、葛雷克氏癥、TNNT1桿狀體肌病、瑞特綜合征、NGLY1-先天性脫糖癥、皮特-霍普金斯樣綜合征、楓糖尿癥、涎酸累積癥、GM3合成酶缺乏癥、亨廷頓舞蹈癥和肌萎縮側索硬化。該中心也聚焦一些常見疾病，如心律失常和高膽固醇血癥。與此同時，研究人員希望通過UMass Chan醫學院發起的研究和部分中心研究者發起的臨床試驗探索各種基因療法以求治癒更多的疾病。

北海康成制藥有限公司簡介 

北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家全球化的罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。

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前瞻性聲明 

本文所做的前瞻性聲明僅涉及截至本文所做聲明之日的事件或信息。如果未來出現新的信息、事件或其他原因，在本聲明所基于的數據之后，發生了未預料到的事件，除法律要求外，我們沒有義務公開更新或修訂任何前瞻性聲明。您應該完整閱讀本文章，并理解我們未來的實際研究結果或表現可能與我們的預期存在重大差異。在本文章中，我司或我司的任何董事所作出的相關陳述均在本文發表之日有效，這些陳述內容可能由于未來的情況進展而發生改變。 

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示："我們已成功建立高價值的資產渠道，并采取有效的行動機制。我們認為此舉可減少這些存在尚未滿足巨大市場需求藥物的開發風險，從而提高商業化的成功率。截止年內，我們在中國已開展了三項針對CAN008、CAN108和CAN103的II期臨床試驗，公布了CAN106的I期陽性結果，并在享有盛譽的美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會上分享了新型第二代scAAV9基因療法的初步數據。我們還在繼續完善組織架構，包括近期有新的成員加入了董事會及管理團隊，以及成立由專家組成的科學顧問委員會，以幫助我們最大化實現CAN106的開發及商業化。我們期待下半年取得更為豐碩的成果，北海康成繼續在中國開展新興的罕見病基礎設施建設，為全球患者提供全面的解決方案。"

業績摘要

Hunterase® (CAN101)：Hunterase® (CAN101)是一種酶替代療法也是中國唯一獲批用于治療MPS II（亨特綜合征）的靶向療法。

• 本集團的商業團隊于2021年5月在中國內地推出的海芮思®取得了良好進展。
• 隨著商業保險覆蓋范圍擴大，新患者的識別速度也正在加快。自推出以來，截至2022年6月30日，我們已經診斷識別了539名患者，并在中國大陸的5個省份及42個城市進入了有政府支持的商業保險計劃（"惠民保"）。

CAN108 (maralixibat)：CAN108(Maralixibat)是一款用于治療罕見膽汁淤積性肝病的口服液藥物，是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)抑制劑。CAN108在美國已被批準用于治療阿拉杰里綜合征( ALGS)（注冊藥物名為LIVMARLI®)，并正在研用于治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥( PFIC)和膽道閉鎖(BA)。北海康成擁有在大中華區開發、商業化以及生產CAN108的獨家權利。

• 目前已在北京首都兒科研究所開展的CAN108 治療膽道閉鎖的II期EMBARK研究中完成了首例患者給藥，在中國進行的臨床試驗是全球EMBARK研究的一部分。該研究是一項多中心、隨機對照的II期研究，旨在評估在肝門空腸吻合術后，CAN108對膽道閉鎖治療的有效性和安全性。該研究預期將在全球招募72例患者，其中包括在中國招募20例患者。
• 作為阿拉杰里綜合征的治療藥物，CAN108目前已通過審批，允許作為臨床急需藥品，在海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區使用。
• 目前中國國家藥品監督管理局(NMPA)和臺灣食品藥品監管機構(TFDA)已受理CAN108用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢的上市申請。CAN108也已在2021年被美國食品藥物管理局(FDA)批準用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。CAN108目前獲得了中國國家藥品監督管理局(NMPA)的優先審評資格，并有望2023年上半年獲批。

CAN106：CAN106是一種人源化單克隆抗體，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH)及其它C5介導的補體系統相關疾病。

• 2022年2月，于新加坡進行的試驗臨床1期顯示積極頂線數據，表明CAN106能對補體C5進行有效阻斷，以及安全且耐受性良好。
• 目前CAN106注射液在中國進行的Ib/II期臨床試驗已完成首例PNH患者給藥。本研究是一項多中心、開放的Ib/II期臨床試驗，評價CAN106注射液在既往未接受過補體抑制劑治療的PNH患者中的耐受性、有效性和安全性、藥代動力學和藥效學特征。北京協和醫院血液內科主任醫師韓冰教授為該項研究的首席研究員。CAN106注射液已在新加坡開展一項針對健康受試者的臨床試驗，結果顯示CAN106注射液安全、耐受性良好，且具有良好的劑量依賴性和藥代動力學特性，游離C5和CH50均能得到有效抑制。中國國家藥品監督管理局批準了CAN106 Ib/II期臨床試驗，用于治療PNH患者。該試驗由三個隊列組成，第1組和第2組的參與者招募將在2022年第三季度完成。根據第1組和第2組的結果，第3組研究有望于2022年年底啟動，并可能于 2022 年第四季度或 2023 年第一季度獲得分析數據。

CAN008：CAN008是一款用于治療膠質母細胞瘤(GBM)的藥物，是一種CD95-Fc糖基化融合蛋白。

• 報告期間，CAN008II期臨床試驗繼續于中國招募新確診患者。這項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗將評估CAN008的療效，并探索不同生物標志物與治療結果之間的相關性。公司預計在2022年底前完成臨床試驗參與者的招募，并可能于 2023 年下半年公布期間分析數據。
• 北海康成計劃在中國將CAN008商業化，作為膠質母細胞瘤的標準治療（放療加化療）的聯合治療。

CAN103：CAN103是一種用于治療戈謝病(GD)的酶替代療法( ERT)。

• 報告期間，針對戈謝病I型和III型患者開展的CAN103注射液I/II期臨床試驗完成首例患者給藥。本研究是一項多中心I/II期臨床試驗，包括兩個部分：A部分（I期）為開放研究，旨在評估CAN103酶替代療法在不同劑量下，在少數I型戈謝病初治受試者中的安全性、耐受性和藥代動力學特征。B部分（II期）主要在較多數的I型和III型戈謝病受試者中進行隨機雙盲，平行對照，劑量比較的研究，以評估CAN103的安全性、有效性。
• 根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。

基因治療：打造領先的基因治療平臺，專注于腺相關病毒(AAV)作為基因遞送載體，有望成為多種基因遺傳疾病一次性持久治療方案。

• 本集團展示的新型第二代scAAV9基因治療初步數據顯示，與基準載體scAAV9-CMVen/CB-hSMN1相比，從內源性hSMN1啟動子表達co-hSMN1的新型第二代scAAV9基因治療在脊髓性肌萎縮癥(SMA)小鼠模型中顯示了更強的效力、有效性和安全性。此基準載體和目前美國獲批用于治療SMA基因療法的載體類似。這是北海康成與Horae基因治療中心Gao Lab合作進行基因治療研究取得的首次數據。

組織更新

• 報告期內，本集團組建了世界一流的補體疾病科學顧問委員會，專注于CAN106的全球開發，CAN106是一種針對C5補體的新型長效單克隆抗體。北海康成正在開發的CAN106，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)和其他補體介導的疾病。CAN106目前正在中國進行Ib/II期臨床試驗。該科學顧問委員會將就CAN106臨床開發計劃提供指導，并探索CAN106在其他適應癥中的潛力。
• 報告期內，本集團委任胡正國(Edward Hu)先生（胡先生），取代樂霄先生，成為非執行董事及薪酬委員會成員，胡先生的加入為公司帶來了深度及多元的生物制藥行業高級管理層的經驗。胡先生現任藥明康德副董事長、全球首席投資官、執行董事、戰略委員會成員，在此之前，胡先生還曾擔任藥明康德的聯席首席執行官和首席財務官。
• 報告期內，本集團任命李萍女士（李女士）擔任臨床開發和運營高級副總裁一職。李萍女士在小分子和生物產品領域擁有豐富的國際臨床開發經驗，跨越多個適應癥和市場。此前，她在康乃德生物擔任臨床開發副總裁一職，負責制定和實施臨床開發戰略。
• 自2022年2月16日起，本集團任命胡瀾博士（胡博士）作為獨立非執行董事和薪酬委員會委員，胡博士在醫療保健投資、運營和行政管理方面背景豐富，同時還是經驗豐富的企業家，她于2004年創辦了北京美中宜和婦兒醫院有限公司，擔任該公司的董事長和總經理。

下一步里程碑

• CAN106 - 在中國開展陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者1b/II期臨床試驗的期間分析數據計劃于2022年第四季度或2023年第一季度獲得。
• CAN008 - 預計在2022年完成招募患者參加針對GBM的CAN008之期臨床試驗，并可能于 2023 年下半年公布期間分析數據。
• CAN108 - 預計針對阿拉杰里綜合征（ALGS）的新藥申請有望于2023年上半年獲得批準，并繼續招募患者參加2a期EMBARK臨床試驗以治療膽道閉鎖(BA)。
• 基因治療 - 計劃在 2022 年下半年展示更多針對脊髓性肌萎縮癥（SMA）的數據。

財務要點

• 截至2022年6月30日，銀行結余及現金約為人民幣604.6百萬元。現金結余反映了2021年5月首次公開募股前融資所籌集共人民幣332.3百萬元的收益，以及2021年12月減去開支后首次公開發行所籌集共人民幣562.3百萬元的收益。
• 收入由截至2021年6月30日止六個月的人民幣12.2百萬元增加人民幣22.5百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣34.7百萬元，主要是由于Hunterase®及Nerlynx®的銷售額增加。
• 研發開支由截至2021年6月30日止六個月的人民幣274.8百萬元減少約人民幣116.5百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣158.3百萬元，主要歸因于我們向許可伙伴作出的預付款及里程碑付款減少，部分被我們增加的檢測及臨床試驗開支以及研發雇員成本所抵消。
• 報告期間內虧損由截至2021年6月30日止六個月的人民幣344.2百萬元減少約人民幣95.2百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣249.0百萬元，主要由于研發成本減少。
• 期內經調整虧損由截至2020年6月30日止六個月的人民幣342.6百萬元減少人民幣113.7百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣228.9百萬元。期內經調整虧損乃通過調整報告期間內國際財務報告準則虧損人民幣249.0百萬元（截至2021年6月30日止六個月：人民幣344.2百萬元）得出，不包括(i)首次公開發售前可轉換可贖回優先股及衍生金融工具的一次性、非現金、國際財務報告準則公平值變動；(ii)以股份為基礎的付款開支；及(iii)上市開支的影響。詳情請參閱有關公告"非國際財務報告準則計量"一節。

北海康成制藥有限公司簡介

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北海康成將外部合作與內部研究相結合，以建立下一代基因治療技術。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院 、LogicBio、華盛頓大學醫學部和 Scriptr Global 等。

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前瞻性陳述

本文中作出的前瞻性陳述僅與本文作出陳述之日的事件或信息有關。除非法律要求，否則我們不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由于新信息、未來事件或其他原因，在做出陳述的數據之后或反映意外事件的發生情況。您應完整閱讀本文，并了解我們未來的實際結果或表現可能與我們的預期存在重大差異。在本文中，我們或我們的任何董事或我們公司的意圖的陳述或引用均在本文發表之日作出。這些意圖中的任何一個都可能隨著未來的發展而改變。

聯系方式： 

美國投資者請聯系： 
Chris Brinzey 
ICR Westwicke 
Chris.brinzey@westwicke.com 

中國投資者請聯系： 
CANbridge Pharmaceuticals Inc. 
ir@canbridgepharma.com 

北京協和醫院血液內科主任醫師韓冰教授為此次多中心試驗項目的主要研究者，該試驗預計招募約 40 名患者。戈謝病是一種溶酶體貯積病，由遺傳性酶缺乏引起，導致鞘脂及葡萄糖腦苷脂貯積，從而導致多器官受累并呈進行性加重、骨病、甚至危及生命。作為與藥明生物（2269.HK）在罕見病領域戰略合作伙伴關系的一部分，CAN103是北海康成正在開發的一種酶替代療法（ ERT ），用于患有 I 型和 III 型戈謝病成人和兒童的長期治療。在中國，由于治療費用高昂，許多戈謝病患者無法獲得有效的治療。

本研究是一項多中心 I/II 期臨床試驗，包括兩個部分：A部分（I期）為開放研究，旨在評估 CAN103 酶替代療法在不同劑量下，在少數Ⅰ型戈謝病初治受試者中的安全性、耐受性和藥代動力學特征。B部分（II期）主要在較多數的Ⅰ型和Ⅲ型戈謝病受試者中進行隨機雙盲，平行對照，劑量比較的研究，以評估CAN103的安全性、有效性。

"CAN103臨床試驗完成戈謝病患者的首次給藥，證明了北海康成致力于開發罕見病解決方案的承諾。因為即使在戈謝病重組ERT療法獲批 25 年后的今天，中國乃至全球仍有許多患者無法獲得治療。"北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士說。"我們很自豪能夠與中國罕見病聯盟（CHARD）和其他罕見病相關機構合作，并取得這一試驗進展。北京協和醫院是國家罕見病診療協作網的牽頭單位，我們也期待在推進戈謝病創新療法的過程中與北京協和醫院開展合作。"

關于CAN103：

CAN103是正在開發的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法，大多數戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經病變型和慢性神經病變型。CAN103通過靜脈輸注特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

關于戈謝病 (GD)：

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一，為位于1號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產期致死型、I型（非神經病變型）、II型（急性神經病變型）和III型（慢性神經病變型），其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經酰胺）的細胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內的單核巨噬細胞系細胞中（Gaucher細胞），導致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴重的戈謝病類型（圍產期致死型，II型和III型），早期可出現神經系統癥狀。25 年多來，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標準治療方法，臨床試驗和真實世界數據表明，患者的主要非神經系統癥狀和體征以及生活質量得到了顯著改善。根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。

關于北海康成：

北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家全球化的罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。 

公司目前擁有13 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括阿拉杰里綜合征、進行性家族性肝內膽汁淤積癥和膽道閉鎖，以及膠質母細胞瘤。

北海康成將外部合作與內部研究相結合，以建立下一代基因治療技術。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、LogicBio、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的信息，請訪問：www.canbridgepharma.com。

前瞻性聲明：本文中作出的前瞻性陳述僅與本文作出陳述之日的事件或信息有關。除非法律要求，否則我們不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由于新信息、未來事件或其他原因，在做出陳述的數據之后或反映意外事件的發生情況。您應完整閱讀本文，并了解我們未來的實際結果或表現可能與我們的預期存在重大差異。在本文中，我們或我們的任何董事或我們公司的意圖的陳述或引用均在本文發表之日作出。這些意圖中的任何一個都可能隨著未來的發展而改變。 

北海康成和Mirum制藥公司（以下簡稱“Mirum”）已簽訂了maralixibat在大中華區開發和商業化獨家許可協議。根據協議條款，北海康成已獲得在大中華區針對阿拉杰里綜合征（ALGS）、進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）開發和商業化的獨家授權。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示，“我們很高興在北京久負盛名的首都兒科研究所完成膽道閉鎖CAN108試驗在中國的首例患者給藥。伴隨著用于治療阿拉杰里綜合征（ALGS）的CAN108在博鰲樂成國際醫療旅游先行區獲批‘先行先試’，我們正在中國推進CAN108的兩個適應癥，同時希望為罕見肝病患者帶來新的治療方案。”

關于膽道閉鎖（BA）

膽道閉鎖（BA）是一種在出生后前幾周出現的膽管系統進行性炎癥性疾病，表現為長時間的黃疸、無膽汁糞便和尿色較深。BA的病因和發病機制仍不明確，可能是多因素的。西方國家BA的患病率估計為0.5 - 0.8/10,000例活產嬰兒，低于亞洲人報告的患病率（日本1.04/10,000；中國臺灣地區1.78/10,000）。BA在西方國家是公認的孤兒病，其與膽汁淤積性肝病損傷、進行性纖維化直至肝硬化相關，導致門靜脈高壓和肝衰竭，需要進行肝移植，如果不給予治療，將會危及生命。標準治療是Kasai手術作為一線干預。然而，大約40% - 50%接受Kasai手術的患者在2歲之前仍需要進行肝移植，這使BA成為全球兒童肝移植的主要原因，且突顯了BA大量未滿足的醫療需求。

關于EMBARK研究

EMBARK是Mirum申辦的全球II期研究，旨在評價maralixibat治療Kasai術后BA受試者的有效性和安全性（NCT04524390）。此研究包括26周的隨機對照治療，然后是78周開放性擴展期，正在北美、歐洲和亞洲（包括中國）的多個研究中心開展。目前尚無藥物獲批用于BA患者的治療。

關于LIVMARLI^®（maralixibat）口服液

LIVMARLI^®（maralixibat）口服溶液是一種口服的、每日一次的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，已經獲得美國食品和藥物管理局批準用于治療一歲以上的阿拉杰里綜合征 （ALGS）患者的膽汁淤積性瘙癢癥，而且也是唯一獲得 FDA 批準的治療與阿拉杰里綜合征相關的膽汁淤積性瘙癢癥的藥物。欲了解更多信息，請訪問LIVMARLI.com。

LIVMARLI^®目前正在其他罕見膽汁淤積性肝病的后期臨床研究中進行評估，包括進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）。在美國，LIVMARLI^®已獲得阿拉杰里綜合征和進行性家族性肝內膽汁淤積癥II型的突破性療法資格，以及阿拉杰里綜合征、進行性家族性肝內膽汁淤積癥和膽道閉鎖的孤兒藥資格。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家全球化的罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有13個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥，比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括阿拉杰里綜合征、進行性家族性肝內膽汁淤積癥和膽道閉鎖，以及膠質母細胞瘤。北海康成將外部合作與內部研究相結合，以建立下一代基因治療技術。公司的全球合作伙伴包括不限于Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、LogicBio、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global等。 如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的信息，請訪問：www.canbridgepharma.com。

前瞻性陳述

本文中作出的前瞻性陳述僅與本文作出陳述之日的事件或信息有關。除非法律要求，否則我們不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由于新信息、未來事件或其他原因，在做出陳述的數據之后或反映意外事件的發生情況。您應完整閱讀本文，并了解我們未來的實際結果或表現可能與我們的預期存在重大差異。在本文中，我們或我們的任何董事或我們公司的意圖的陳述或引用均在本文發表之日作出。這些意圖中的任何一個都可能隨著未來的發展而改變。

北京和美國馬薩諸塞州劍橋市2022年7月7日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成", 股票代碼"1228.HK" ），是一家全球化的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北海康成致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于今日宣布成立補體疾病科學咨詢委員會，該委員會由行業內杰出的學術專家組成，將為北海康成提供CAN106未來全球發展建議。北海康成正在開發的CAN106是一種靶向C5補體的新型長效單克隆抗體，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和其他補體介導的疾病。CAN106 目前正在中國進行Ib/II期 PNH 臨床試驗。科學咨詢委員會將就 CAN106 臨床開發計劃提供指導，并探索 CAN106 在其他適應癥中的可能性。

科學咨詢委員會成員包括：

Anthony Amato，MD，布列根和婦女醫院神經科特聘主席、布列根和婦女醫院神經肌肉病科和臨床神經生理學實驗室主任以及哈佛醫學院神經病學教授。Dr. Amato的臨床研究方向包括神經肌肉接頭疾病、各種肌病、肌萎縮側索硬化和外周神經類疾病。

Robert Colvin，MD，麻省總醫院首席名譽病理學家，哈佛醫學院病理學科Benjamin Castleman特聘教授。Dr. Colvin的研究方向包括急性和慢性抗體介導性器官排斥反應、長期器官移植后的慢性動脈病以及腎臟疾病的免疫發病機制。

Jean Francis，MD，波士頓醫療中心和波士頓大學醫學院腎臟移植項目醫學總監，波士頓醫療中心和布列根和婦女醫院聯合胰腺移植項目醫學總監，波士頓大學醫學院醫學副教授。除器官移植外，Dr. Francis的臨床研究方向還包括血栓性微血管病。

Richard Polisson，MD，MHSc，臨床開發顧問和Artax Biopharma的前首席醫療官。此前，Dr. Polisson是Sanofi-Genzyme研發中心的高級副總裁和轉化醫學負責人，麻省總醫院關節炎部門臨床總監和Mallinckrodt臨床研究部門科學咨詢委員會主席，哈佛醫學院醫學副教授。Dr. Polisson的臨床研究方向包括風濕病、自身免疫性疾病和免疫性疾病以及罕見病的藥物開發。

Sushrut Waikar，MD，MPH，波士頓醫療中心腎內科主任和波士頓大學醫學院醫學科Norman G. Levinsky教授，原布列根和婦女醫院腎內科Constantine L. Hampers，MD特聘主席。Dr. Waikar的研究方向包括急性腎損傷和慢性腎臟疾病的診斷和治療、腎臟病理和纖維化生物標志物的鑒定以及提高血液透析和血液濾過的安全性。

Brian Weinshenker，MD，弗吉尼亞大學神經病學教授，原梅奧醫學中心神經病學教授。Dr. Weinshenker的臨床研究方向包括中樞神經系統炎性脫髓鞘疾病的診斷和治療，包括暴發性脫髓鞘、視神經脊髓炎和多發性硬化。

在健康受試者中進行的單次給藥劑量遞增研究的一期試驗結果已于6月9日 - 12日在奧地利維也納舉行的2022年歐洲血液學協會（EHA）大會和6月17日 - 22日在希臘羅得島舉行的第14屆補體療法年度國際會議上公布。在給藥后24小時內，CAN106在兩種游離C5補體（CAN106的靶點）和CH50（血清溶血活性測量值）中實現了快速、劑量依賴性降低。CAN106的兩個最高劑量組（8和12 mg/kg）的所有受試者均顯示游離C5減少> 99%和CH50 ³ 90%抑制。后者表明末端補體活性完全阻斷，并持續長達4周，CAN106耐受和安全性良好。在健康受試者中， CAN106的半衰期為31天，表明患者可延長給藥間隔。CAN106目前正在中國PNH受試者中開展Ib/II期臨床試驗。基于其作用機制，北海康成認為CAN106有望治療多種補體介導的疾病。

"針對補體介導疾病開展的CAN106項目今年取得了重大進展 -- 首次在兩個重大科學會議上公開展示了一期臨床試驗結果，并宣布成立了CAN106科學咨詢委員會" ，北海康成首席戰略官、代理首席醫學官、補體科學咨詢委員會主席 Gerry Cox（MD、PhD）表示，"基于令人鼓舞的一期試驗結果，我們于2022年3月在中國PNH患者中啟動了CAN106的 Ib/II期研究。如今，我們組建了一個杰出的CAN106科學咨詢委員會，委員會成員在不同疾病領域具有豐富的臨床經驗。在這些領域中，C5激活是已知或認為可發揮重要作用，其中抗C5治療可能是有益的。我們目前對CAN106治療潛力的了解尚處于初期階段，委員會成員將幫助我們考慮接下來研究的疾病的優先次序。"

中國北京和美國馬薩諸塞州劍橋市2022年7月5日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成", 股票代碼"1228.HK"），是一家全球化的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北海康成致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司宣布已任命胡正國先生為非執行董事，接替離任北海康成董事會的樂霄先生。委任自今日起生效。

胡正國先生擁有豐富的生物制藥領域高層管理經驗，在出任藥明康德副董事長、全球首席投資官、執行董事、戰略委員會成員之前，曾擔任該公司聯席首席執行官、首席財務官和首席營運營官。加入藥明康德之前，胡先生曾任多個高級管理層職務，包括Tanox Inc.高級副總裁兼首席運營官（Tanox Inc.是一家在納斯達克上市的公司，后被Genentech Inc.收購）。胡先生曾任Biogen Inc業務計劃經理，在此之前，擔任默克高級財務分析師。胡先生現任基石藥業非執行董事。他曾任藥明生物技術有限公司非執行董事，以及Viela Bio Inc.董事（Viela Bio Inc.是一家在納斯達克上市的公司，于2021年3月被Horizon Therapeutics收購）。

胡先生擁有杭州大學（現為浙江大學）物理學學士學位、美國卡耐基梅隆大學（位于美國賓夕法尼亞州匹茲堡市）化學碩士學位及工商管理碩士學位。

"我們很高興胡正國先生能夠加入北海康成董事會。作為一家全球化的罕見病生物制藥公司，我們擁有三款已獲批和多款處于臨床階段的產品，胡先生在財務、運營和資本市場方面的豐富業界經驗將是一筆巨大財富，" 北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士說， "我們還要感謝樂霄先生為北海康成付出的時間和精力，并祝愿他前程似錦、事業有成。"

"北海康成將‘全球罕見病生物制藥領跑者'設為自身定位后，公司經歷了顯著的成長，" 胡正國先生說，"我期待成為董事會的一員，協助制定這一戰略。"

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北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家全球化的罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。 公司目前擁有13個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。 這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括阿拉杰里綜合征、進行性家族性肝內膽汁淤積癥和膽道閉鎖，以及膠質母細胞瘤。 北海康成將外部合作與內部研究相結合，以建立下一代基因治療技術。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院 、LogicBio、華盛頓大學醫學部和 Scriptr Global 等。 如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的信息，請訪問：www.canbridgepharma.com。  

前瞻性陳述

本文中作出的前瞻性陳述僅與本文作出陳述之日的事件或信息有關。除非法律要求，否則我們不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由于新信息、未來事件或其他原因，在做出陳述的數據之后或反映意外事件的發生情況。您應完整閱讀本文，并了解我們未來的實際結果或表現可能與我們的預期存在重大差異。在本文中，我們或我們的任何董事或我們公司的意圖的陳述或引用均在本文發表之日作出。這些意圖中的任何一個都可能隨著未來的發展而改變。

中國北京和美國馬薩諸塞州劍橋市2022年6月11日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼"1228.HK"），是一家立足于中國和美國的生物制藥公司。作為全球罕見疾病領域的領先公司，北海康成致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司今日宣布 CAN106 一期試驗結果已于 6 月 10 日在奧地利維也納舉行的 2022 年歐洲血液學協會大會上公布。該數據也將于 6 月 17 日至 22 日在希臘羅得島舉行的第 14 屆國際補體療法會議上公布。

據研究人員報告，在這項首次人體單次遞增劑量研究中，作為長效、人源化、抗 C5 單克隆抗體， CAN106 安全且耐受性良好，沒有藥物相關的嚴重不良事件。此外，CAN106 可導致游離 C5 和 CH50 （一種反映補體途徑活性的血清溶血活性測量值）快速（24 小時內）劑量依賴性降低。最高兩個劑量組（8和12mg/kg）中的所有受試者顯示游離C5減少>99%，CH50也有≥90%的抑制，CAN106 實現了對末端補體活性的完全和持續阻斷。此外，健康受試者循環 CAN106 的半衰期為31天，與獲批的抗 C5 藥物 ravulizumab 的半衰期相似，后者在病人中每8周給藥一次。

C5蛋白是補體系統的組成部分，是先天免疫系統的一部分。補體途徑的失調或過度活躍與各種補體介導的疾病有關，包括陣發性睡眠性血紅蛋白尿 (PNH)。

"這是我們第一次在人體中證明 CAN106 能夠有效且快速地降低 C5 水平并完全阻斷末端補體活性長達 4 周，表明了延長給藥方案的可能性，" 北海康成首席研發戰略官、代理首席醫學官 Gerry Cox 博士說。 "即使這些數據來自健康受試者，通過兩組獨立的測試也能夠證明，我們的抗體抑制了與 PNH 和其他補體介導的疾病有關的補體途徑激活。基于這些令人鼓舞的結果，我們最近在中國啟動了一項針對 PNH的 1b/2 期研究，以確定患者的最佳給藥方案。我們相信 CAN106 也將適用于其他補體介導的疾病。"

"我們很高興將CAN106 臨床項目的首批數據提交給享有盛譽的歐洲血液學協會，同時得到本月下旬舉辦的國際補體療法會議的認可，"北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士說。 "這一數據使我們在 PNH 的 1b/2 期試驗中對于完全和持續補體抑制的研究報以更大的期待，我們希望為目前沒有延長劑量選擇的中國患者，以及治療途徑有限的全球其他市場帶來全新的治療選擇。"

報告細節 
題目：CAN106長效抗C5補體單克隆抗體的臨床一期單劑量爬坡研究結果 
海報號碼：P822
日期和時間：6月10日（周五）， 下午4:30~ 5:45 (中歐夏令時間)
作者：Chin Meng Khoo¹, Charlene Song², Qizhen Wu², Gerry Cox²
單位: 1新加坡國立大學醫院醫學系， 2北海康成臨床研發和醫學事務部 
摘要可在 EHA網站上獲得 https://ehaweb.org/congress/eha2022-hybrid/eha2022-congress/ 

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北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家立足于中國和美國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。 公司目前擁有13個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。 這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括阿拉杰里綜合征、進行性家族性肝內膽汁淤積癥和膽道閉鎖，以及膠質母細胞瘤。 北海康成將外部合作與內部研究相結合，以建立下一代基因治療技術。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院 、LogicBio、華盛頓大學醫學部和 Scriptr Global 等。 如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的信息，請訪問：www.canbridgepharma.com。  

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觀眾可訪問公司網站投資者頁面的"展演與直播"欄目，觀看現場網絡直播。活動結束后90天內，可登錄公司網站收看重播內容。

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