蘇州 2025年5月21日 /美通社/ -- 2025年5月21日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）今日宣布，其自主研發用于治療轉甲狀腺素蛋白相關淀粉樣變性（ATTR）的以LNP為載體的體內基因編輯創新藥ART001已獲得美國食品藥品監督管理局（簡稱：FDA） 授予的再生醫學先進療法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，簡稱：RMAT）認定。根據公開信息，這是中國第一個獲美國FDA RMAT認定的基因編輯產品，體現了FDA對ART001創新性和臨床潛力的認可，將有力助力ART001加速臨床開發。

基于ART001已有數據，FDA確認ART001符合RMAT認定標準。臨床數據顯示：ART001給藥4周后，高劑量組受試者的外周TTR蛋白較基線平均下降即可達90%以上，且已維持穩定72周。基于銳正基因領先的體內基因編輯技術平臺，ART001在已達72周的IIT臨床研究中，未見國內外類似產品頻見的輸注相關反應和天門冬氨酸轉移酶（AST）指標升高，且未發生DLT及SAE。同時，ART001在脫靶安全性上表現優異，即使在幾十倍飽和劑量下，也未檢測到脫靶編輯，表明ART001的安全性和有效性達到全球同行業領先水平，有望成為針對ATTR的Best-in-class藥物。

ART001于2023年8月成為中國首個進入人體臨床研究（IIT）的以LNP為載體的體內基因編輯藥物，并于2024年7月和8月分別獲得中國和美國臨床試驗許可，成為全球唯一獲得中美臨床試驗許可的同類產品，目前已進入IIa期臨床研究階段。2025年3月，該產品獲得了美國FDA 孤兒藥資格認定。

銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示："銳正基因ART001 獲RMAT認定，凸顯了銳正基因在非病毒載體體內基因編輯技術藥物開發方面的創新能力，更加重要的是，RMAT認定為ART001的進一步加速開發創造了條件。我們將繼續推進ART001的臨床開發，盡快將這一先進療法帶給全球患者。"

蘇州 2025年5月12日 /美通社/ -- 2025年5月13日至17日,第28屆美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會將在美國新奧爾良舉行。銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）關于ART001、ART002產品以及中美專利授權的新型編輯器ARTbase-A1?的研究成果的3個報告均被ASGCT接收，其中全球首個中美臨床獲批的體內基因編輯產品ART001的最新臨床研究進展將以口頭報告的形式呈現，ART002產品與ARTbase-A1? 技術平臺的研究成果將以海報形式展現。

作為中國首個進入人體臨床試驗的非病毒載體體內基因編輯藥物，ART001已成為全球同類藥物中唯一獲得中美兩國臨床試驗許可的產品，目前ART001 已經在中國開展I/IIa期臨床試驗，并在美國進入I 期臨床試驗階段；ART002瞄準最為廣泛的HeFH市場，也已進入人體臨床試驗，是全球同類產品中首個在此適應癥上安全實現飽和藥效的產品；銳正基因獨立自主開發的新型編輯器ARTbase-A1?，已經成為中國同階段公司中唯一在美國獲批的核心專利技術。

銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示："在國際權威舞臺上分享自主研發的創新進展，對于銳正基因來說，無疑是一個里程碑式的時刻。這標志著我們朝著全球化策略的目標邁進了重大一步。我們將持續深化與領域內專家的交流合作，期待在此次會議上與潛在合作伙伴展開深度交流。"

ASGCT成立于1996年，是全球基因與細胞治療領域最大的專業性非營利醫學和科學組織，在全球擁有超過5000名成員。ASGCT年會是全球基因與細胞治療領域規模最大、最具權威性的學術會議。

口頭報告：

標題：ART001: Development and Interim Clinical Outcomes of a CRISPR-Based In Vivo Gene-Editing Therapy for Hereditary ATTR / ART001:基于CRISPR技術的體內基因編輯療法治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的最新臨床進展
報告時間：2025年5月16日（星期五）下午5:15-5:30（美國中部時間）
地點：393-396廳
摘要編號：AMA434

海報展示：

標題： Efficacy and Safety of ART002, a Single-dose Gene Editing Therapy, in Patients with Severe Heterozygous Familial Hypercholesterolemia / 體內基因編輯療法ART002針對嚴重HeFH患者、單次給藥安全性與有效性的臨床數據
海報展示時間：2025年5月13日（星期二）下午6:00-7:30（美國中部時間）
地點：海報展示廳 Hall I2
摘要編號：AMA562

標題：Engineering TadA-Derived Base Editors with Enhanced Potency and Safety for non-viral In Vivo Gene Editing / ?基于TadA的增效安全型堿基編輯器的開發及其在非病毒體內基因編輯中的應用
海報展示時間：2025年5月15日（星期四）下午5:30-7:00（美國中部時間）
地點：海報展示廳 Hall I2
摘要編號：AMA559

蘇州 2025年5月6日 /美通社/ -- 2025年5月6日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱"銳正基因"）宣布，其自主創新研發的體內基因編輯藥物ART001，在治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的人體臨床研究中獲得了優異的臨床數據。2023年8月，ART001啟動了中國第一個基于非病毒載體的體內基因編輯產品的人體臨床研究（IIT），截至目前，所有受試者均已完成72周隨訪。最新的臨床數據顯示，給藥72周后，高劑量組受試者的外周TTR蛋白較基線平均下降且依舊維持穩定在90%以上，個體下降最高可達95%。

更多的與療效相關的生物標志物或療效指標也從不同角度提示ART001可穩定或延緩ATTR患者的疾病進展，如：高敏肌鈣蛋白（hs-cTnT）和N末端腦鈉肽前體（pro-BNP）隨研究觀察時間的延長而降低；mBMI指標與ATTR-PN患者神經功能惡化及生存期縮短相關，其在中高劑量組中，相較低劑量組顯示出更明顯的增加趨勢；在72周的隨訪中，中高劑量組的多發性神經病殘疾（PND）評分和紐約心臟病協會（NYHA）心功能分級的癥狀評分和分級，均維持不變。截至目前的研究數據均提示ART001可通過降低致病蛋白TTR的水平，進一步實現維持ATTR患者的營養狀況、保護神經纖維、有效控制患者外周神經癥狀和延緩心臟功能惡化的療效，進而有效提高了患者的生活質量。 

2023年，所有患者均未出現輸注相關反應，未發現1級以上的肝酶升高，且無任何DLT及SAE發生。而在迄今為止長達72周的隨訪中，未觀察到任何延遲性不良事件，也無任何新的值得關注的安全性事件發生。

臨床研究結果表明，ART001可通過單次給藥實現在ATTR患者中長期穩定降低TTR蛋白水平的優異療效，臨床證據提示患者可實現更全面的臨床獲益，且安全性極佳。

銳正基因的ART001是中國首個進入人體臨床研究（IIT）的非病毒載體體內基因編輯藥物。該藥物已于2024年7月獲得國家藥品監督管理局（NMPA）藥品評審中心（CDE）批準開展臨床試驗，并于同年8月獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）臨床試驗許可，成為全球同類藥物中唯一獲得中美兩國臨床試驗許可的產品，目前已進入劑量擴展研究階段。在72周臨床試驗中，ART001展現出優異的有效性和安全性。體外數據顯示，即使在幾十倍的飽和劑量下，也未檢測到脫靶編輯。

綜合獲得的安全和有效的臨床數據，ART001已經達到全球同行業頂尖水平，并有望成為ATTR適應癥的Best-in-class藥物。2024年全球ATTR藥物銷售額近70億美元，預計于2030年將增長至百億美元規模，復合年均增長率近10%。隨著ATTR市場的快速增長，新治療技術也成為國際藥物開發的熱點，非病毒載體的體內基因編輯藥物就是其中代表。 

銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示："ART001在為期4-72周的人體臨床試驗觀察中，單次給藥即可實現超過90%的轉甲狀腺素蛋白（TTR）基因敲除效率，且該療效已持續穩定保持近18個月。基于這一突破性進展，我們相信基于非病毒載體的體內基因編輯療法有望為全球患者帶來更安全、有效且可及的創新治療方案。"

蘇州2025年4月16日 /美通社/ -- 2025年4月16日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）宣布，其自主研發的全球首個安全實現飽和藥效的體內PCSK9基因編輯產品ART002，在治療雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）的IIT臨床試驗中，已完成所有超高水平的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）基線(>6 mM)受試者的24周隨訪。臨床數據顯示：ART002在這些受試者實現了目標蛋白PCSK9敲除的飽和藥效并維持穩定，同時安全有效地降低了LDL-C濃度，平均降幅達56%，個體最高達70%，且維持穩定。

研究表明，HeFH患者LDL-C基線越高，心血管發病風險越高，治療難度越大。全球>6 mM的超高LDL-C基線HeFH患者數量達千萬級，相對于較低基線患者存在更高的心血管發病風險，往往得不到有效治療，是一個重大的未被滿足的臨床需求。

銳正基因于2024年中聯合蚌埠醫科大學第一附屬醫院開展了ART002的IIT臨床研究，已入組受試者中，大部分受試者的LDL-C基線水平>6 mM（平均6.7 mM），遠高于siRNA藥物英克司蘭臨床受試者的平均基線水平（3.3-3.9 mM），PCSK9抗體的臨床受試者的平均基線水平（3-5.2 mM），以及國外同類基因編輯產品最新披露的臨床受試者的平均基線水平（3.6 mM）。

ART002的24周臨床數據顯示，在這些超高基線的難治性HeFH患者中，單次給藥后LDL-C降幅均值可達56%，個體最高達70%。按照LDL-C絕對值計算，平均降幅達3.9 mM，甚至超過了國外同類基因編輯產品臨床受試者的平均基線水平（3.6 mM）。值得注意的是，國外同類基因編輯產品的臨床試驗中，高達64%的受試者需要同時聯用高強度他汀。與之形成鮮明對比的是，所有的ART002受試者都不需要同時聯用高強度他汀。

同時，ART002中高劑量組患者血漿PCSK9蛋白平均較基線下降即可達到近90%，遠超英克司蘭（60%~70%）及國外同類產品最新披露的數據（60%）。

ART002所有劑量組均未觀察到劑量限制性毒性事件或其他任何需要關注的不良事件，顯示出卓越的安全性。

銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示："銳正基因ART002作為全球首個安全實現飽和藥效并穩定維持24周的體內PCSK9基因編輯產品，其單次給藥后持續降低LDL-C的效果已超越全球同類產品的最新臨床研究結果。我們將繼續努力，推進ART002臨床試驗，爭取在急需有效治療手段的超高LDL-C基線HeFH患者中，早日實現"一次給藥，終身降脂"的目標。"

ART002

ART002 通過 LNP 遞送靶向人 PCSK9 的 sgRNA 和 Cas9 mRNA，可以特異性敲除肝細胞中 PCSK9 基因，單次給藥后可大幅降低 PCSK9 蛋白的表達，從而阻斷其與 LDLR 的結合，減少 LDLR 降解，增加肝細胞表面的 LDLR 數量，從而降低血漿 LDL-C水平。ART002 可為雜合子家族性高膽固醇血癥患者提供更多治療選擇。

家族性高膽固醇血癥

家族性高膽固醇血癥（Familial hypercholesterolemia，FH）是一種常染色體顯性遺傳性疾病，主要臨床表現為低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平顯著升高，可顯著增加患者的動脈硬化性心血管疾病^[1]。FH 分為純合子FH（HoFH）和雜合子FH（HeFH），HoFH較為罕見，患病率為1/100萬~1/300萬，而HeFH患病率為 1/300 ~1/500 ，由此可以得出全球約有 1000~2000 萬人患有家族性高膽固醇血癥^[2]。FH目前控制率較差，需要醫療機構和企業等全社會的力量共同努力，使患者得到理想的診斷和治療。

蘇州2025年4月2日 /美通社/ -- 2025年4月2日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）今日宣布，其自主研發的新型堿基編輯器ARTbase-A1?收到了美國專利商標局（USPTO）的正式授權通知。

銳正基因聚焦于基于LNP的體內基因編輯技術和產品的開發，已經有ART001和ART002兩個產品處于臨床階段，其中ART001是中國目前唯一獲得美國FDA臨床許可的同類產品。在擁有處于臨床階段同類產品的中國公司中，目前只有銳正基因擁有已獲美國專利授權的堿基編輯器。同時，由于相關技術在全球范圍內仍屬前沿，即使在美國這一全球最大的醫藥市場，除了銳正基因和Beam Therapeutics之外，大部分處于臨床階段的同類公司并不擁有已獲美國專利授權的堿基編輯器。

銳正基因擁有一支具備豐富經驗和國際化視野的基因編輯技術開發團隊，基于先進的AI算法和生物信息學能力，挑選構建了包含近1000種具備多樣性和專利空間的酶資源庫，從中優選出成藥性表現最為突出的候選酶，通過多輪蛋白質工程改造與定向進化優化，獲得了一系列包括CAS和堿基編輯器在內的新型編輯器，并已經申報多項全球專利。此次獲批美國專利的堿基編輯器ARTbase-A1?，在達到同等體內活性的情況下，所需劑量僅為行業領先堿基編輯器的1/3，同時具備行業領先的脫靶安全性。

"美國專利商標局對銳正基因新型堿基編輯器ARTbase-A1?的授權，體現了銳正基因底層技術的自主原創能力。"銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示："目前美國仍然是規模上遙遙領先的全球最大醫藥市場，也是全球先進醫療技術專利競爭最激烈的國家，在基因編輯領域尤其如此。此次銳正基因ARTbase-A1?美國專利獲批，為銳正基因國際化拓展提供了堅實的基礎。同時，銳正基因系統布局了體內基因編輯相關的其他底層技術和產品專利，期待更多專利在美國和其他主要市場獲批，進一步提升銳正基因的國際競爭力。"

蘇州2025年3月19日 /美通社/ -- 銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）今日宣布，其自主研發的以LNP為載體的體內基因編輯創新藥ART001（適應癥：轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變）獲得美國食品藥品監督管理局（簡稱：FDA）孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。

美國FDA孤兒藥資格認定是美國食品藥品監督管理局（FDA）對符合條件的用于預防、治療及診斷罕見病的藥物授予的一種資格認定。獲得孤兒藥資格認定后，研發公司可以享受包括美國市場7年獨占權在內的多種激勵政策，對于新藥研發具有重大意義。

基于LNP載體的體內基因編輯是目前全球最具潛力的創新治療方式之一，存在非常高的技術與轉化門檻，全球范圍內目前僅有四家公司獲得美國FDA臨床試驗許可，銳正基因是其中唯一的中國公司，其余三家都來自于美國，整個領域目前全球尚未有產品上市。

ART001是目前全球唯一在中美均已獲得臨床試驗許可的LNP載體體內基因編輯藥物，也是中國首個進入人體臨床研究(IIT)的同類產品。臨床數據顯示^[1,2]，ART001一次性用藥即可實現90%以上的TTR敲降，有效性達到行業領先水平。至今ART001藥效已經穩定維持至少15個月，已經跨越了人類肝的正常更新再生周期，為ART001終生只需一次用藥提供了直接的臨床證據，是中國目前僅有達到此目標的同類產品。

基于銳正基因領先的制劑技術平臺，ART001在IIT和注冊I/IIa期臨床研究中未見輸注相關反應。同時，ART001在脫靶安全性上表現優異，即使在幾十倍飽和劑量下，也未檢測到脫靶編輯的現象，顯示出其在安全性上best-in-class的潛力。

銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示："此次ART001獲 FDA 孤兒藥資格認定，為其走向國際舞臺、參與全球競爭提供了堅實基礎。銳正基因將持續推進ART001基因療法的臨床和全球市場化進程，并積極探索和開拓國際合作，為全球ATTR患者提供安全、有效和可及的治療方案。"

蘇州2025年2月18日 /美通社/ -- 2025年2月18日，由銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）和蚌埠醫學院第一附屬醫院發起的"ART002 注射液治療雜合子家族性高膽固醇血癥的多中心、開放、單臂、探索性臨床研究"（IIT）的數據顯示：只需一次用藥，銳正基因自主開發的體內基因編輯產品ART002即可達到藥效飽和，并安全有效地降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）。繼美國Verve Therapeutics 同類產品前期臨床試驗失敗后，ART002成為全球首個在人體內達到此目標的體內基因編輯產品，標志著體內基因編輯治療高膽固醇血癥邁出了關鍵一步。

銳正基因自主開發的ART002是一款以LNP為載體的體內基因編輯新藥，旨在通過單次用藥，精準編輯LDL-C調控基因PCSK9，以達到持久降低LDL-C水平、降低心血管疾病發病風險的目標。

目前臨床已有的療法（如他汀類藥物和PCSK9抗體）必須每天或每隔幾周進行長期注射，還有每半年注射一次的siRNA藥物（如英克司蘭）雖然一定程度上提高了給藥的便捷性，但其橫跨4年的長期臨床研究結果顯示，即使伴隨最高強度他汀使用，其降脂幅度僅約44%。這些藥物需要長期、定期注射，患者依從性較低，和治療成本高昂。ART002體內基因療法能夠減少患者的依從性，具備一次性治療即可實現長效的潛力，將為心血疾病等慢病疾病的精準長效治療帶來革命性的改變。

ART002于2024年中啟動了IIT人體臨床研究，已經入組的受試者中，三分之二受試者的LDL-C基線水平超過6.2 mM (240 mg/dL)，遠高于siRNA藥物英克司蘭臨床受試者的基線水平（3.3-3.7 mM）和PCSK9抗體的臨床受試者的基線水平（大多為3-5 mM），顯示ART002受試者治療難度高于已有產品。

ART002在人體內顯示出良好的安全性，所有劑量組均無DLT事件及嚴重不良事件發生。

受試者在用藥后的第2-4周血漿PCSK9蛋白敲降均達到峰值，中、高劑量組的受試者血漿PCSK9蛋白敲降平均值接近90%，最高可達93%，遠高于siRNA產品英克司蘭所能達到的水平（ORION-10研究結果顯示為69.8%）。基于此，ART002成為全球首個在人體內達到飽和藥效的靶向PCSK9體內基因編輯產品。

用藥12-24周后，絕大部分患者的LDL-C水平降幅達到50%以上，最高降幅接近70%，達到全球同類產品最佳療效。同時，考慮到入組受試者的超高LDL-C基線水平，ART002將有潛力為難治性高膽固醇血癥帶來革命性的治療手段。

銳正基因創始人兼首席執行官王永忠博士表示："ART002的IIT研究順利推進，是我們ART001成為中國首個中美臨床獲批非病毒載體體內基因產品后取得的又一重大里程碑，再次驗證銳正基因團隊在基因編輯領域開發與轉化的研發與產業實力。我們將加速推動該產品的臨床研究，為心血管疾病高風險人群和家族性膽固醇血癥患者帶來福音。"

蚌埠醫學院第一附屬醫院張寧汝主任表示："ART002的臨床研究的順利推進，進一步驗證了體內基因編輯技術在治療慢性疾病方面的巨大潛力。ART002基因編輯療法具備"一次治療，長期有效"的獨特優勢，有望徹底改變高膽固醇血癥及相關心血管疾病的治療格局。"

ART002 注射液：

ART002 通過 LNP 遞送靶向人 PCSK9 的 sgRNA 和 Cas9 mRNA，可以特異性敲除肝細胞中 PCSK9 基因，單次給藥后可大幅降低 PCSK9 蛋白的表達。ART002 能夠特異性識別 PCSK9 基因并使其表達沉默，從而阻斷其與 LDLR 的結合，減少 LDLR 降解，增加肝細胞表面的 LDLR 數量，從而降低血漿 LDL-C水平。ART002 可為雜合子家族性高膽固醇血癥患者提供更多治療選擇。

家族性高膽固醇血癥：

家族性高膽固醇血癥（Familial hypercholesterolemia，FH）是一種常染色體顯性遺傳性疾病，主要臨床表現為低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平顯著升高，可顯著增加患者的動脈硬化性心血管疾病^[1]。FH 分為純合子FH（HoFH）和雜合子FH（HeFH），HoFH較為罕見，患病率為1/100萬~1/300萬，而HeFH患病率為 1/300 ~1/500 ，由此可以得出全球約有 1000~2000 萬人患有家族性高膽固醇血癥^[2]。FH目前控制率較差，需要醫療機構和企業等全社會的力量共同努力，使患者得到理想的診斷和治療。

參考文獻：

銳正基因簡介：

銳正基因（蘇州）有限公司成立于2021年7月，是一家專注于全球領先的非病毒載體基因編輯技術及其產品開發與商業化的創新型生物技術公司。公司匯聚了一支擁有生物藥全生命周期成功經驗的專業團隊，在基因編輯領域快速崛起，多個產品管線正在穩步推進。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已進入人體臨床試驗階段，其安全性和有效性數據顯著優于全球同類產品，具有First-in-class和Best-in-class突破性藥物的潛力。

銳正基因已申請近10項國際專利，并成功建立了中美唯一的產業級端到端體內基因編輯技術平臺。作為中國首個將脂質納米顆粒（LNP）載體應用于體內基因編輯并推進至人體臨床試驗的企業，銳正基因在非病毒載體體內基因編輯領域確立了領先地位。

憑借全球領先的技術創新和卓越的臨床數據，銳正基因已成為全球唯一一家可在中美兩地同時開展非病毒載體體內基因編輯產品臨床試驗的公司。這一成就不僅彰顯了公司在行業中的領先地位，也進一步鞏固了中國在全球基因編輯技術前沿的戰略地位。

商務合作: Accuredit@accuredit.com 

媒體聯絡: tingting.zhang@accuredit.com 

蘇州2024年12月2日 /美通社/ -- 銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱"銳正基因"）今日宣布，其自主研發的以LNP為載體的體內基因編輯藥物ART001，在針對轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的IIT人體臨床研究中，所有受試者均已完成至少48周隨訪，結果顯示安全性良好，高劑量所有受試者外周TTR蛋白下降幅度均超過90%。

2023年8月,銳正基因啟動了中國第一個以LNP為載體的體內基因編輯產品ART001的IIT人體臨床研究，適應癥為ATTR。ATTR是由于主要在肝臟產生的轉甲狀腺素蛋白（TTR）異常折疊而形成的淀粉樣物質在周圍神經、心臟等組織沉淀而導致，是一種嚴重甚至致死性疾病。ART001給藥四周后，高劑量組所有受試者的外周TTR蛋白降幅均超過90%。相比國內外其他同類產品高頻率出現的發燒等用藥反應，ART001所有受試者均未出現任何輸注相關反應。即使在幾十倍的飽和劑量下，ART001也未檢測到脫靶編輯。

2024年5月，IIT所有受試者完成至少24周隨訪，高劑量組所有受試者的外周TTR蛋白降幅維持在90%以上。如今48周TTR蛋白降幅依舊維持了同樣的水平，顯示ART001療效可以跨越人類肝細胞再生周期（200-300天），具備只需一次給藥，即可長期有效的潛力。

ART001已于2024年7月和8月分別獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）和美國FDA批準開展臨床試驗，成為全球唯一獲得中美兩國臨床許可的同類產品。

銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示："ART001在人體臨床試驗中，一次給藥即實現超90%的TTR穩定敲除，這一杰出表現大大增強了我們加速推進臨床試驗的信心，我們期待以LNP為載體的體內基因編輯藥物能夠為全球患者提供安全、有效與可及的創新療法。"

銳正基因簡介：

銳正基因（蘇州）有限公司成立于2021年7月，是一家專注于全球領先的非病毒載體基因編輯技術及其產品開發與商業化的創新型生物技術公司。公司匯聚了一支擁有生物藥全生命周期成功經驗的專業團隊，在基因編輯領域快速崛起，多個產品管線正在穩步推進。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已進入人體臨床試驗階段，其安全性和有效性數據顯著優于全球同類產品，具有成為First-in-class和Best-in-class突破性藥物的潛力。

銳正基因已申請近10項國際專利，并成功建立了中美唯一的產業級端到端體內基因編輯技術平臺。作為中國首個將脂質納米顆粒（LNP）載體應用于體內基因編輯并推進至人體臨床試驗的企業，銳正基因在非病毒載體體內基因編輯領域確立了領先地位。

憑借全球領先的技術創新和卓越的臨床數據，銳正基因已成為全球唯一一家可在中美兩地同時開展非病毒載體體內基因編輯產品臨床試驗的公司。這一成就不僅彰顯了公司在行業中的領先地位，也進一步鞏固了中國在全球基因編輯技術前沿的戰略地位。

展望未來，銳正基因將繼續以創新驅動發展，以全球視野引領行業，致力于推動基因編輯技術的商業與產業化，為全球患者帶來革命性治療方案，助力人類健康事業的進步。

商務合作: Accuredit@accuredit.com

媒體聯絡: tingting.zhang@accuredit.com

ATTR-CM是一種罕見的導致多系統受累的進展致死性疾病，由TTR蛋白在心臟的異常沉積引起，可導致呼吸困難、疲勞、心力衰竭、心律失常等癥狀，患者發病后的預期生存期僅為2至4年。目前國內僅有的治療藥物為穩定TTR藥物（如氯苯唑酸）以及抑制肝臟合成TTR藥物（國內均未上市），心內科罕見病團隊積極參與新藥研發與臨床試驗，打破了ATTR診斷難治療難的困局，參與首個ATTR心肌病藥物氯苯唑酸在國內上市后的多中心IV期臨床研究，反義寡核苷酸藥物eplontersen全國多中心Ⅲ期研究，抗淀粉樣轉甲狀腺素蛋白單克隆抗體ALXN2220國際多中心Ⅲ期臨床研究的中國分中心研究，提供了上述藥物在中國ATTR心肌病患者中有效性和安全性數據。

高女士在2020年基因檢測提示TTR存在一處雜合變異，診斷"淀粉樣變性周圍神經病"，到2023年出現心肌受累，診斷為"轉甲狀腺素蛋白淀粉樣心肌病"，開始使用氯苯唑酸口服治療，盡管病情得到一定控制，但是還是出現了行走困難以及體位性低血壓的表現，生活質量明顯下降，ART001注射液這一藥物的出現，為像高女士這樣的ATTR患者帶來了一次用藥長期生存和改善生活質量的曙光。高女士為首例用藥患者，在用藥及住院觀察期間未見輸注相關反應，已順利出院，目前患者情況良好。

基于非病毒載體的體內基因編輯是目前全球最具潛力的創新治療方式，但存在非常高的技術與轉化門檻，即使在素以創新療法開發領先聞名的美國，包括銳正基因在內，目前也僅有四家公司獲得美國FDA臨床試驗許可，目前全球尚未有產品上市。銳正基因開發的ART001是全球首款獲得中美臨床試驗許可的非病毒載體體內基因編輯藥物，在前期已經開展的IIT研究顯示，一次性用藥即可實現90%以上的TTR敲降，截止至今藥效已經穩定維持1年，有效性達到行業領先水平。與國內外其他類似產品相比，ART001在IIT臨床試驗中未見發熱等輸注相關反應，并且在脫靶安全性上表現優異，即使在幾十倍飽和劑量下，也未檢測到脫靶編輯的現象，顯示出其在安全性和療效方面的卓越潛力。

此次北京大學第三醫院唐熠達副院長團隊與研發者共同推進此項意義重大的臨床研究，為高女士這樣的罕見病患者提供了全球領先的創新療法，為更多的患者提供了新的治療希望。

北京大學第三醫院唐熠達副院長表示："ATTR-CM是一種致死性的罕見病，患者通常在出現嚴重心臟癥狀或心力衰竭后才被確診，且確診后的平均生存期為2至4年，堪稱‘殺手級’罕見病。ART001在開展注冊I期臨床試驗之前，已經在IIT研究中顯示了很好的安全性和TTR敲降能力。此次我院第一位ATTR-CM患者ART001的用藥過程也非常順利，到目前為止，安全性與在IIT研究中的表現相似，我們期待它能夠為ATTR-CM患者帶來臨床益處。"

蘇州2024年9月2日 /美通社/ -- 銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱"銳正基因"）自主研發的針對轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的產品ART001近日美國IND申請通過，成為中國第一個獲美國FDA臨床試驗許可的基于非病毒載體的體內基因編輯藥物。

ART001是中國首個進入人體臨床試驗（IIT）的基于非病毒載體的體內基因編輯藥物，目前正在中國開展臨床1期試驗。此次美國FDA IND獲批，ART001成為全球同類藥物中唯一獲得中美兩國臨床試驗許可的產品。

2024年6月，銳正基因在美國圣地亞哥舉行的2024年國際生物大會（BIO 2024）上發布了ART001的24周臨床研究數據，受試者在用藥4周后直至24周，高劑量組的外周TTR蛋白水平較基線平均下降超過90%。截至目前，所有受試者均已跟進36周或以上，藥效依然保持穩定。根據已經公開的信息，ART001目前是中國唯一達到90%TTR敲降的體內基因編輯產品。

相比國內外其他同類產品高頻率出現發燒等用藥反應，ART001所有受試者均未出現任何輸注相關反應。同時，在基因編輯產品最受關注的脫靶編輯安全性方面，ART001在幾十倍的飽和劑量下，未檢測到脫靶編輯。綜合安全性和藥效，ART001具備Best-in-class的潛力。

基因編輯被普遍認為是當下和未來最關鍵和最具潛力的生物技術之一。基于非病毒載體的體內基因編輯技術突破了以往基因治療的一系列局限性。適應癥方面，它不僅可以用于罕見病也可以用于難治的常見病；生產工藝和成本方面，它無需病毒和細胞，所有組分均可大規模工業化合成，不存在由于價格昂貴導致患者無法負擔的情況；療效和醫療費用方面，它具備一次用藥即可徹底停止疾病進展甚至治愈疾病的潛力，大大便利患者的同時，可以在總醫療費用上為患者和醫保大幅節省開支。

這些巨大的優勢使得基于非病毒載體的體內基因編輯成為全球最具市場和技術潛力的創新制藥領域之一。在這個領域，目前全球尚未有產品上市。即使在素以創新療法開發領先聞名的美國，包括銳正基因在內，目前也只有三家公司獲得臨床試驗許可。綜上可見，非病毒載體的體內基因編輯領域具備巨大潛力的同時，也有非常高的技術和轉化門檻。

銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示："此次獲得FDA臨床試驗許可和前期已獲得的中國臨床試驗許可，均是對銳正基因的創新能力、技術實力和全球競爭力的一種肯定。多年來，在化藥、抗體、ADC、細胞醫療等領域，往往是在歐美發達國家已經形成成熟產業后，中國制藥業才開始快速跟進。隨著中國創新生物技術的快速發展，中國已經開始在一些潛力巨大的領域發展的早期階段，就可以參與國際競爭了。基于非病毒載體的體內基因編輯就是這樣的領域之一，銳正基因如今也成為在早期發展階段就參與全球競爭的公司之一。我們將繼續努力，爭取早日把安全、創新且可及的體內基因編輯產品帶給患者。"

蘇州2024年7月22日 /美通社/ -- 銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）自主創新研發的針對轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的ART001，作為中國首個進入人體臨床研究（IIT）的非病毒載體體內基因編輯藥物，于2024年7月19日獲得國家藥品監督管理局藥品評審中心（CDE）批準開展臨床試驗。

此次IND從申請到獲批僅50余個工作日，無發補一次性通過。更加重要的是，基于已經獲得的杰出人體臨床數據，ART001接下來的臨床試驗獲準可以從IIT臨床已經驗證過的起效劑量開始，這將有力地保障入組患者的安全和得益，同時大大加快ART001的臨床進度，有望更早地為ATTR患者帶來終生只需一次用藥的革命性療法。

ART001近期將申報美國（FDA）IND，有潛力成為中國乃至全球第一個進行中美雙報的非病毒載體體內基因編輯產品。

ART001于2023年8月就啟動了中國第一個基于非病毒載體的體內基因編輯產品的人體臨床研究（IIT），目前所有受試者均已完成至少24周隨訪。給藥后4周TTR蛋白較基線即可下降90%以上，24周后保持穩定，且無脫靶編輯，綜合已經獲得的安全和有效性實際臨床數據，已經達到全球同行業頂尖水平。

銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示："非常高興ART001能獲得CDE的臨床批準，這將有力地推進ART001的快速開發。我們會繼續努力，爭取早日給眾多的ATTR患者帶來福音。"

蘇州2024年5月27日 /美通社/ -- 2024年6月3日至6日，國際生物大會（BIO International Convention）在美國加利福尼亞州圣地亞哥舉行。銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）創始人王永忠博士將就《ART001治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變病患者中的療效與安全性：單中心、開放、單臂，探索性臨床研究最新研究成果》以公開演講方式在大會上展示： 銳正基因ART001作為中國首個進入IIT人體臨床研究的非病毒載體體內基因編輯藥物，通過24周臨床安全性和藥效觀察，展現出了優異的安全性與藥效，具備"Best-in-Class"藥物的潛力。

ART001于2023年IIT中啟動了人體臨床研究，12月完成了全部劑量組共10例受試者中最后一名受試者的給藥，截至2024年5月，所有10例受試者均已完成至少24周隨訪。給藥后4周，高劑量組受試者外周TTR蛋白較基線即可平均下降90%以上。給藥24周后，高劑量組受試者ART001藥效穩定在90%以上，達到行業頂尖水平，并初步顯示出一次性給藥即可獲得長期持續藥效的潛力。

10例受試者未發生國外同類產品頻發的輸注相關反應（IRR），未發生與藥物相關的嚴重不良事件（SAE）或嚴重不良反應（SAR），也未見肝毒性和免疫毒性。在基因編輯產品最令人關注的脫靶編輯方面，ART001在人體細胞實驗中，即使超過飽和劑量近80倍，都檢測不到任何脫靶編輯，處于行業領先水平。綜合臨床安全數據和脫靶安全性數據，ART001的安全性具備"Best-in-Class"的潛力。

銳正基因ART001作為中國第一個且目前唯一獲得行業頂尖臨床人體數據的非病毒載體體內基因編輯產品，有望成為中國第1個進行中美雙報的非病毒載體體內基因編輯產品。ART001的臨床試驗申請已獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心受理，美國FDA的申報也即將遞交。

銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示，參加臨床試驗的10例受試者至少已經完成24周觀察，最長已經給藥近10個月。綜合目前藥效和安全性數據，ART001具備"Best-in-Class"的潛力。最新的結果再一次驗證了銳正基因團隊在體內基因編輯技術與臨床轉化上的優勢。ART001不需使用病毒和細胞，價格不會像其他病毒類基因治療藥物或細胞治療藥物那樣動輒上百萬元。我們有信心將這些前沿的體內基因編輯技術，盡快轉化為所有的患者都能用得起的全球最好的藥物。

蘇州2024年1月22日 /美通社/ -- 美國西部時間2024年1月24日-26日，世界精準醫療大會（The Precision Medicine World Conference，PMWC）將在美國科技勝地硅谷召開。PMWC旨在吸引全球頂尖的研究人員、醫療專業人士以及醫療健康和生物技術領域的創新者，通過展示最前沿的技術和臨床數據來促進交流合作。

銳正基因（蘇州）有限公司創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士將在此次會議作題為“針對ATTR的潛在同類最佳體內基因編輯產品”的報告，并發布銳正基因開發的中國首個進入人體臨床試驗的LNP載體-體內基因編輯藥物ART001最新臨床數據。

以LNP為載體的體內基因編輯是全球藥物研發最前沿的技術領域之一。目前在全球范圍內，也只有三家公司取得了人體臨床數據，除了銳正基因之外，另外兩家均在美國。

銳正基因針對ATTR的產品ART001于2023年中在中國率先進入了IIT人體臨床試驗，給藥四周即可將TTR降低90%以上，安全性良好，無脫靶編輯，也無輸液相關反應，顯示ART001的總體安全和有效性數據處于體內基因編輯領域的行業領先水平。

蘇州2023年10月20日 /美通社/ -- 由銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）和蔻德罕見病中心支持、蘇州大學附屬蘇州市獨墅湖醫院發起的"ART001注射液治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變（ATTR）探索性臨床研究"（IIT）已經順利完成了7例受試者給藥治療，所有患者均顯示出良好的安全性，且最快在給藥后2周即取得具有顯著臨床治療意義的轉甲狀腺素（TTR）蛋白下降。

ART001注射液是中國首個進入人體臨床試驗的基于非病毒載體的體內基因編輯藥物，并顯示出了令人鼓舞的成藥性。

ATTR是一種因主要來自肝臟的TTR蛋白發生錯誤折疊并在組織中形成淀粉樣物質異常沉積而導致的嚴重、進展性、危及生命的疾病。2023年9月，國家衛健委將ATTR列入《第二批罕見病目錄》。

ART001注射液由銳正基因依托其行業領先的產業級體內基因編輯技術平臺自主研發，以脂質納米顆粒（LNP）作為遞送載體，將靶向TTR基因的基因編輯組件遞送至肝臟，安全特異地編輯TTR基因，阻斷TTR蛋白的表達,從根源上避免產生淀粉樣物質異常沉積。在基因編輯產品最令人關注的脫靶編輯方面，ART001注射液在測試中表明，即使超過飽和劑量的20倍以上，都檢測不到任何脫靶編輯，脫靶安全性全面優于國外同類產品，處于行業領先水平。

與需要每日服用但也只能延緩病情進展的小分子藥物不同，體內編輯藥物有潛力終生只需用藥一次即可停止病情進展甚至逆轉和治愈疾病。銳正基因開發的體內基因技術平臺不需使用病毒和細胞，因此所開發產品的價格不僅不會像其他基因和細胞治療藥物那樣動輒上百萬人民幣，而且可以給患者和國家醫保節省大幅開支。

ART001注射液IIT臨床研究領銜研究者郝永崗教授表示："目前，對于國內ATTR患者來說，治療手段非常有限。ART001注射液是我們國內藥物研發的一個里程碑式的突破。我們已經獲得的數據表明，該藥物具有杰出的安全性和藥效，而且只需要用藥一次，為ATTR患者帶來了全新的、革命性的治療選擇，同時也將極大減輕患者和醫保負擔。我們將繼續推進ART001注射液臨床研究工作，積累更多的臨床數據，支持本土自主創新藥物，賦能臨床轉化，為更多的患者帶來更好的治療選擇。"

蔻德罕見病中心創始人及主任黃如方先生表示："缺醫少藥是中國罕見病患者面臨的最急迫需求，十多年來，我和我的團隊一直在推動罕見病藥物的引進和開發，特別高興看到銳正基因團隊僅用了2年時間，利用全球領先的體內基因編輯技術為ATTR患者開發治療藥物，特別是看到IIT的相關數據，其安全性與潛在療效都表現非常出色，我們期待能早日推進到下一階段的臨床試驗！"

銳正基因創始人、董事長兼CEO王永忠博士表示："特別感謝郝教授和他的團隊、參與項目的患者和家屬、蔻德罕見病中心和黃主任的支持，也特別感謝公司所有同事和其他合作伙伴！銳正基因非常榮幸能夠和所有這些關心患者的各方伙伴一起努力，開發一次用藥就可以讓患者終生受益的藥物。ART001注射液能夠成為中國首個基于非病毒載體的體內基因編輯產品進入人體臨床研究，固然令人倍感鼓舞，但未來還需要進行更大規模的臨床試驗，我們清楚自己作為產品的開發者，不僅承擔了一份行業責任，而且也承擔了患者、醫生和所有利益相關方的一種信任和托付！得益于ART001的開發經驗和一系列平臺型技術的驗證，銳正基因將努力加快推進管線產品研發，爭取不負所托，做出更多、更好的革命性體內基因編輯藥物，早日惠及更多患者。"

蘇州2022年6月13日 /美通社/ -- 2022年6月10日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）與蘇州市吳中區舉行了簽約儀式。銳正基因新一代基因編輯新藥研發與產業化基地正式落戶蘇州市吳中區。蘇州市吳中區委書記丁立新，區委副書記、區長顧曉東，區委常委、經開區黨工委副書記、管委會副主任徐積明，副區長張偉、李燁，經開區黨工委委員、管委會副主任顧洪建，吳中區、經開區相關部門負責人，與銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士等一起見證了此次簽約。

銳正基因創始人、董事長與首席執行官王永忠博士表示：“銳正基因2021年7月在蘇州成立。體內基因編輯技術是當下全球最前沿的生物技術之一，可以從最根源的基因層面出發解決患者的問題，甚至達到一次性治愈的效果，擁有無可比擬的潛力和優勢。我們采用以分子為基礎的工藝，不涉及昂貴而復雜的細胞和病毒；我們的基因編輯技術平臺和遞送系統的遞送效率和靶向特異性都處于行業領先水平；我們的團隊在項目和企業運營都有經過驗證的全周期經驗；這些特點使得銳正基因在產品研發，產業化和商業化方面均擁有行業優勢。銳正基因成立兩個月后就完成了數千萬美元種子輪融資，目前銳正已有近50員工，其中約40%為博士，25%為碩士；公司已經有幾個項目正在按計劃快速推進，在亟需場地快速發展的艱難時刻，得到了吳中經開區的大力支持，我們將在場地交付后快速將其建設成符合國際標準，面積超萬平方米的新一代基因編輯與遞送載體技術平臺和大規模GMP產業化平臺。銳正基因未來將繼續扎根蘇州，深耕吳中，力爭為本區域產業發展做出貢獻！”

會后，王永忠博士接受蘇州電視臺采訪時表示：“銳正基因是一家專注于體內基因編輯藥物研發與產業化的公司。體內基因編輯是當下全球最前沿的生物技術之一。蘇州吳中區現在對生物醫藥產業非常重視，生態系統也在逐步完善中，發展空間非常大，未來我們在吳中會有多個產品進行開發，申報，臨床實驗以及后續的商業化生產。”

銳正基因新一代基因編輯新藥研發與產業化基地建筑面積超萬平方米，預計于2022年12月底投入使用，包含研發實驗、生產以及辦公配套，可容納至少500名員工，滿足未來5-10年公司的研發與商業化生產需求，建成后將有望成為中國第一個端到端全鏈條的體內基因編輯技術研發與產業化基地，有力地支撐銳正基因成長為全球領先的體內基因編輯技術創新藥企業。

蘇州2022年6月10日 /美通社/ -- 2022年6月10日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）今日宣布，任命李松沅博士為新藥發現與臨床前研究中心分子技術部總監，負責銳正基因基因編輯新技術的開發和應用。

李松沅博士在基因編輯新技術的研究、開發和應用方面有10年的經驗，且具有扎實的細胞及基因療法的藥物產業化研發經驗。李松沅博士曾先后在全球知名制藥公司阿斯利康研發總部與國際頂尖實驗室任職，在阿斯利康期間，參與并部分主導了多個基因編輯工具的開發工作，進一步提高了精準性、安全性和高效性，并申請了全球專利。他還參與和部分主導了2項體內基因編輯療法的研發，推動實現了其中1項療法里程碑進展。基于在研發和專利方面的杰出貢獻，李博士于2019年和2020年分別獲得阿斯利康BioPharmaceuticals R&D部門年度最佳專利提名和Discovery Science部門年度最佳專利獎項。

李松沅博士于英國Imperial College London獲得碩士學位，于丹麥Technical University of Denmark獲得博士學位，目前已在包括Nature Communications、Nucleic Acid Research在內的國際一流期刊發表了高影響因子論文10篇，專著章節1篇。同時，在基因編輯工具開發與應用方面，李博士已申報3項國際專利，已授權國際專利2項。

李松沅博士表示："非常有幸可以加入銳正基因的團隊，一起追求新一代的基因編輯療法，給被忽視的慢性病患者和遺傳性疾病患者，提供治愈的可能。基因編輯療法作為新興的治療形式，需要如銳正一樣高度專業的制藥團隊把控藥物研發的質量和進度，確保最終成藥的安全性和有效性。我期待跟銳正的團隊一起，推動新一代基因編輯工具的開發和成藥，用最安全有效的技術，解決患者最迫切的需求。"

銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示："我們熱烈歡迎李松沅博士加入銳正基因！李松沅博士在基因編輯新工具開發和產業應用方面有著經過驗證的杰出能力和經驗。銳正基因是一家致力于通過端到端體內基因編輯技術平臺，為患者帶來可負擔的治愈性療法的公司。松沅博士將憑借其杰出的基因編輯新技術開發與應用經驗，為銳正基因多個候選產品注入更多創新源動力，讓行業領先的體內基因療法盡快造福全球患者。"

蘇州2022年4月18日 /美通社/ -- 2022年4月18日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）宣布陳業博士加入公司，他將負責公司基因編輯產品安全性評價和新一代遞送技術開發。

陳業博士在基因編輯領域有近10年的研究與項目管理經驗。陳業博士曾在金唯智中國任研發總監和基因編輯服務部門負責人，管理超40人研發和生產團隊，開展不同類型的細胞系基因編輯的服務，開發提高基因編輯效率的技術和產品。陳博士同時負責細胞系基因編輯、病毒包裝、基因合成和測序的技術平臺、以及分子生物學酶試劑的開發，特別是將分子生物學和高通量測序技術，應用在臨床級別的AAV病毒、mRNA和寡核苷酸質檢上，開發出多個世界領先的服務產品。

陳業博士畢業于清華大學，獲得了生物學學士學位。他曾在德國著名的Max Planck Institute of Experimental Medicine（馬克斯普朗克實驗醫學研究所）和University of Göttingen（哥廷根大學）獲得神經生物學的博士學位。之后，他在澳大利亞墨爾本的Peter Maccallum癌癥研究中心以及斯威本科技大學微光學完成了免疫學方面的博士后研究工作。

陳業博士表示：“我非常高興能加入銳正基因團隊。我多年從事服務于基因編輯療法公司的項目，也一直很看好基因編輯技術的發展和作為藥物的價值。我希望能與銳正基因團隊一起做出治愈性藥物，滿足未有療法病人的需求。”

銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示：“熱烈歡迎陳業博士的加入。陳業博士擁有豐富的免疫、基因編輯、測序和評價技術開發和應用經驗，尤其是他豐富的項目經驗。銳正基因一直在吸引行業高端人才。基于這樣一支強大的人才團隊，銳正基因已經基本打通了RNA 技術、基因編輯和遞送這三個核心技術平臺，開發的首款產品也已經申請專利，且我們計劃在 2023 年底前完成首個產品的 IND 申報。”

蘇州2022年3月24日 /美通社/ -- 銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）于今日宣布，任命劉麗軍博士為銳正基因新藥發現與臨床前研究中心的生物部負責人。劉麗軍博士將負責公司基因編輯產品在臨床前和臨床階段的分析、測試和評估，并參與產品的立項工作。

劉麗軍博士是業內鮮有的兼具醫學學位、多年的前沿基礎研究經歷、以及信使核糖核酸（mRNA）和基因編輯（CRISPR）藥物研發和產業化經驗的資深專家。劉博士曾先后在全球著名的mRNA生物制藥公司Moderna Therapeutics和基因編輯公司CRISPR Therapeutics任職多年，參與和領導了多個mRNA 和基因編輯生物藥物臨床前研發項目，并且負責基因編輯藥物在臨床試驗階段分析和評價方法的開發和驗證。劉麗軍博士本科畢業于白求恩醫科大學，之后獲得了吉林大學免疫學博士學位。在進入工業界之前，劉麗軍博士在美國麻州UMass Medical School博士后工作數年。劉麗軍博士已經在相關領域發表了多篇高影響因子的研究論文。  

劉麗軍博士表示：“非常高興加入銳正基因團隊，基因編輯治療具有廣闊的前景，將為患者帶來可能根本性地改變他們生活的創新療法。目前基因編輯治療的開發應用仍局限于極少數的器官靶點，銳正新一代遞送載體技術平臺有望將基因編輯治療技術拓展至多個組織靶點。期待和團隊一起致力于新一代基因治療藥物的研發，推動該技術在多個治療領域的應用，惠及更多的病人。”

銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示：“熱烈歡迎劉麗軍博士加入銳正基因。劉博士在基因編輯產品和核酸產品的開發方面擁有一流的工業界實操經驗，她的加入大大加強了銳正基因的技術能力和產品開發能力。我們與劉博士懷有同樣的初心，都致力于突破已有技術瓶頸，實現基因編輯技術的快速轉化，真正做到從‘管理疾病’到‘治愈疾病’，早日給患者帶來希望。”

蘇州2022年1月13日 /美通社/ -- 專注于新一代兼具安全性與靶向性以基因編輯為基礎的新銳公司 -- 銳正基因（蘇州）有限公司（Accuredit Therapeutics (Suzhou) Co., Ltd., 簡稱：銳正基因）與專注于創新藥物遞送和給藥技術的生物科技公司，N1 Life，（簡稱：N1 Life）共同宣布達成戰略合作，根據約定，雙方將在中國成立合資公司 -- 聯安聚銳生命科技（蘇州）有限公司（Napoltec Life Sciences (Suzhou) Co., Ltd., 簡稱：聯安聚銳），專注于開發新一代藥物遞送系統以快速推進候選藥物的臨床轉化。

全球各個國家的研究機構都在積極開展針對藥物遞送系統的深入研究，旨在優化藥物的安全性和療效。對于基因治療，藥物遞送系統是實現有效的定向遞送、發揮功效和降低毒副作用的關鍵，因此“藥物遞送技術”被稱作為打開基因療法的“命門”。25年來，美國科學院院士、美國斯坦福大學化學系和醫學院終身教授 Paul A. Wender 一直在圍繞著創新的藥物遞送和給藥技術進行研究，并于近年與美國斯坦福大學化學系分子醫藥方向臧曉羽博士創建 N1 Life，開發針對不同臨床需求的精準藥物遞送技術和相關臨床產品。N1 Life 的遞送技術在非抗原依賴的腫瘤靶向性、腫瘤組織和細胞穿透性、以及克服多重耐藥性等方面顯露出巨大優勢。銳正基因的團隊具備成熟的 CMC 開發與臨床轉化能力；雙方將基于各自的技術優勢及強勢資源展開合作，深入研發藥物遞送技術，實現產品臨床轉化，最終讓患者受益。

N1 Life 首席執行官臧曉羽博士表示：“在與銳正基因共同工作的時間里，具備資深管理經驗的王永忠博士帶領的銳正基因團隊所具備的合規且高效的研發與 CMC 轉化能力以及‘項目優先’的文化給我們留下了深刻的印象。我們與銳正基因的擁有一致的以患者為中心的企業發展目標。通過深度合作，我們雙方將共同努力，協同并進，加速創新的藥物遞送技術到臨床產品的轉化落地，從而真正幫助到更多患者。”

銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示：“我們很高興與 N1 Life 公司成立合資公司 -- 聯安聚銳，雙方能夠優勢互補，共同提升基因治療藥物研發效率。臧博士和 Wender 教授帶領的 N1 Life 團隊在遞送方面擁有多年研究積累，其自主研發的新型遞送系統在候選藥物遞送方面具有顯著優勢，我們希望通過雙方合作搭建的技術平臺使得有可能徹底治愈疾病的基因編輯療法能夠真正幫助到患者。”

石復辛博士是業內稀缺的同時擁有醫學教育背景、一線臨床經驗、全球頂尖大學基礎研究經驗和工業界領先公司產品開發經驗的綜合型人才。石博士擁有醫學學位且具有多年臨床實踐經驗。在歐洲獲得博士學位后，石博士進入哈佛大學從事醫學研究并擔任講師近10年，獲得了包括美國國立衛生院在內的多個著名機構的資助，在基礎研究領域取得了多項開創性成果。石博士之后進入工業界，先后在諾華、Decibel Therapeutics和Frequency Therapeutics領導多學科團隊，成功研發并交付了多個獲得美國FDA批準進入臨床的創新產品。石博士已經發表了25篇高質量研究論文，并已經獲得了3項美國專利。

石復辛博士表示：“我很高興加入銳正基因這樣一支具備經過驗證的成功開發、產業化與商業化創新生物藥能力的團隊。作為初創公司，銳正基因不僅吸引了知名投資機構的青睞并在種子輪就獲得了數千萬美元融資，而且擁有強大的CMC 轉化與產業化能力。我非常期待和團隊一起，基于領先的生物與臨床醫學技術，深度布局新一代安全、高效、靶向性優異的基因編輯、RNA編輯和遞送技術，快速推動產品進入臨床階段。”

銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示：“熱烈歡迎石博士加入銳正基因并領導公司研究團隊和美國分公司！石博士杰出的醫學、臨床和工業界經驗將大大提升我們的產品開發能力。美國目前仍然是全球基因編輯領域技術的領跑者，我們也期待石博士利用她長期在美國頂尖大學和全球領先公司的從業經驗，帶領團隊積極在美國拓展，為我們的項目在中美兩國的快速推進提供助力。”