Nanjing Legend Biotech Co., Ltd zh_CN PRN Asia 傳奇生物在2025年ASCO年會上公布CARVYKTI?治療多發性骨髓瘤突破性的五年生存數據 2025-06-03 23:55:00 ）。迄今為止，已有超過6500名患者接受了CARVYKTI?治療，該療法是首個且目前唯一一個在多發性骨髓瘤治療中相較于標準療法顯示出總生存期獲益的 CAR-T細胞療法。 在這項分析中，來自單一中心的12例患者接受了系列微小殘留病（MRD）評估，結果顯示所有12例患者均保持≥5年無進展生存、MRD陰性狀態，且在五年期間的年度PET/CT掃描中均未顯示疾病跡象。 紐約西奈山伊坎醫學院蒂施癌癥研究所多發性骨髓瘤卓越中心主任Sundar Jagannath醫學博士* 表示，"我們在CARTITUDE-1研究中觀察到的CARVYKTI? 的療效持久性和一致性確實令人矚目。這些數據讓既往治療選擇有限的患者群體真正看到了實現長期疾病控制的希望。" 在CARTITUDE-1研究中位隨訪61.3個月時（n=97），接受CARVYKTI?治療的患者中位總生存期（OS）達到了60.7個月（95% CI, 41.9–未達到[NE]）。32例患者（33%）在單次CARVYKTI? 輸注后維持了≥5年無進展生存，且未接受進一步的多發性骨髓瘤治療。這些患者的中位年齡為60歲（范圍：43-78歲），既往接受過中位6.5線治療（范圍：3-14線），其中包括具有高風險細胞遺傳學特征（23.3%）、髓外病變（EMD）（12.5%）、三類藥物耐藥（90.6%）和五類藥物耐藥（46.9%）的患者。入組前，他們在末線治療后的中位疾病進展時間僅為四個月。 安全性信號與已知的CARVYKTI? 獲益-風險特征一致。未報告新的運動或神經認知毒性（MNTs）/帕金森樣癥狀。報告了兩例新的第二原發惡性腫瘤（均為實體瘤）。 該項數據也同步發表于《臨床腫瘤學雜志》（Journal of Clinical Oncology） 。 傳奇生物首席醫學官Mythili Koneru醫學博士表示："這項五年生存數據突顯了CARVYKTI? 有望從根本上改變復發或難治性多發性骨髓瘤患者的治療預期。對于這些經過多線治療的患者而言，有三分之一能在單次輸注后維持五年的無進展生存——且無需進一步的骨髓瘤治療，這標志著我們在治療復發或難治性多發性骨髓瘤方面可能迎來治療格局的變革。" 除該項長期生存數據外，壁報展示環節還公布了以下最新研究結果： CARTITUDE-4：意向性治療（ITT）高風險亞組數據顯示，CARVYKTI?相比標準療法改善了無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）（ 摘要編號#7539 ） CARTITUDE-4是一項3期研究，評估CARVYKTI?對比兩種標準療法（SOC）方案（泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松 [PVd] 或達雷妥尤單抗、泊馬度胺、地塞米松 [DPd] ）在既往接受過1-3線治療（包括蛋白酶體抑制劑 [PI]和免疫調節劑 [IMiD]）的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的療效。 在中位隨訪33.6個月時，與SOC相比，CARVYKTI? 在高危亞組患者中均展現出持續且持久的無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）獲益，這些亞組包括不同細胞遺傳學風險分組、EMD狀態以及既往不同治療線數的患者群體。 * 在EMD患者中（CARVYKTI?組, n=21; SOC組, n=18）： * * 中位PFS：CARVYKTI?組13個月vs SOC組4個月（HR 0.71，95% CI, 0.34–1.49） * 中位OS：CARVYKTI?組未達到vs SOC組16個月（HR 0.61，95% CI, 0.26–1.47） * 按既往治療線數（pLOT）1線、2線或3線分組（CARVYKTI?組分別為n=68, 83, 57; SOC組分別為n=68, 87, 56）： * 既往1線治療患者： * 中位PFS：CARVYKTI?組中位PFS未達到vs SOC組17個月（風險比[HR] 0.41，95% CI, 0.25-0.67） * 中位OS：兩組均未達到（HR 0.56，95% CI, 0.28–1.11） * 既往2線治療患者： * 中位PFS：CARVYKTI?組未達到vs SOC組12個月（HR 0.30，95% CI, 0.19–0.49） * 中位OS：兩組均未達到（HR 0.63，95% CI, 0.36–1.09） * 既往3線治療患者： * 中位PFS：CARVYKTI?組未達到vs SOC組8個月（HR 0.20，95% CI, 0.11–0.34） * 中位OS：CARVYKTI?組未達到vs SOC組34個月（HR 0.49，95% CI, 0.26–0.91） 這些數據進一步支持了CARVYKTI? 對于來那度胺耐藥且預后不良的多發性骨髓瘤患者在首次復發后的早期治療階段即展現出良好的獲益-風險特征。 實體瘤研發管線 LB1908：一項靶向CLDN18.2的CAR-T細胞療法1期研究的初步結果顯示，其在胃食管癌患者中具有可控的安全性和抗腫瘤活性（ 摘要編號#4022 ） 會議公布了一項靶向Claudin 18.2的自體CAR-T細胞療法LB1908的首次人體、開放標簽、多中心1期研究的中期數據。該研究針對既往至少接受過一線治療后復發或難治的晚期胃癌、胃食管癌 和食管腺癌（GC/GEJC/EC）患者，且其腫瘤細胞中CLDN18.2表達水平≥50%。 數據顯示，LB1908在最低劑量下即表現出外周擴增和早期抗腫瘤活性跡象，且安全性可控。研究采用的針對性毒性緩解策略有效處理了靶向性胃黏膜損傷，該策略在保證CAR-T細胞擴增和抗腫瘤活性的同時成功降低了毒性反應。此外，會議還公布了包括更長隨訪時間及更高劑量組患者治療結果在內的補充數據。 LB2102：一項靶向DLL3的CAR-T細胞療法1期研究的初步結果在肺癌患者中展現出了良好的安全性和耐受性（ 摘要編號#8104 ） 會議公布了一項dnTGFβRII裝甲靶向DLL-3的自體CAR-T細胞療法LB2102的開放標簽、多中心I期研究的中期數據。該研究針對既往至少接受過一線治療后復發或難治的小細胞肺癌（SCLC）及大細胞神經內分泌癌（LCNEC）患者。 LB2102表現出良好的耐受性，在劑量水平4（4×10? CAR陽性T細胞/kg）范圍內未觀察到劑量限制性毒性（DLT）。在更高劑量水平上已觀察到令人鼓舞的劑量依賴性療效跡象，且臨床反應似乎與CAR-T細胞擴增相關。這些初步研究結果支持繼續進行劑量遞增研究和深入的臨床評估。 2023年11月，傳奇生物與諾華制藥（Novartis Pharma AG）就包括LB2102在內的特定靶向DLL3的CAR-T細胞療法達成了獨家全球許可協議。 根據許可協議，傳奇生物負責在美國進行LB2102的1期臨床試驗。諾華負責許可產品的所有其他開發。 傳奇生物首席執行官黃穎博士表示："我們為血液瘤和實體瘤新數據的廣度和深度獲得同行認可感到自豪。公司正在利用前沿細胞療法，為癌癥患者開發出顛覆性和可能治愈的療法。" 關于 CARVYKTI?（Cilta-cel，西達基奧侖賽） 西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因編輯對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩個靶向BCMA的單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞 1。 2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化西達基奧侖賽。2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市，5月獲得歐盟委員會（EC）授予的附條件上市許可，9月獲得日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI ? 。2024年4月，西達基奧侖賽先后被美國FDA、歐盟委員會批準用于復發或難治性多發性骨髓瘤患者的二線治療，這些患者需既往至少接受過一線治療，包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調節劑（IMiD）且對來那度胺耐藥。2024年8月，西達基奧侖賽獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于治療既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）的復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者。 西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后更好且持續的完全緩解率）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。 關于 CARTITUDE-1 CARTITUDE-1（NCT03548207 ）是一項1b/2期、開放標簽、多中心臨床研究，旨在評估西達基奧侖賽在復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者中的安全性和有效性。該研究入組患者既往至少接受過三線療法（包括蛋白酶體抑制劑 [PI]、免疫調節劑 [IMiD] 和抗CD38單克隆抗體）或對PI、IMiD雙重耐藥， 且在最近一次治療開始后12個月內出現疾病進展。1b期研究的主要目標是評估藥物安全性并通過LCAR-B38M CAR-T細胞首次人體試驗（LEGEND-2研究）的數據來確認2期推薦劑量， 2期研究進一步評估西達基奧侖賽的療效，以總緩解率為主要終點2。 關于 CARTITUDE-4 CARTITUDE-4 （NCT04181827 ）是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，旨在評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種PI和一種IMiD）的復發或來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性 3。 關于 LB1908 NCT05539430 是一項評估靶向Claudin 18.2的CAR-T細胞療法（LB1908）在患有無法切除的局部晚期或轉移性胃癌、食管胃交界處癌、食管癌或胰腺癌成人患者中的I期、開放標簽、劑量遞增的多中心研究 4。 關于 LB2102 NCT05680922 ?是一項評估靶向DLL3的嵌合抗原受體T細胞（LB2102）在廣泛期小細胞肺癌或大細胞神經內分泌肺癌患者中的I期、首次人體、開放標簽、多中心、劑量遞增及擴展研究 5。 關于多發性骨髓瘤 多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病6 。預計2024年美國有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病7 。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，但多數患者是由于出現臨床癥狀而確診，這些癥狀可能包括骨病、血細胞減少、血鈣升高、腎功能異常或感染等8。 關于胃癌、食管癌和胰腺癌 胃癌、食管癌和胰腺癌是指發生在這些器官組織或腺體中的惡性腫瘤。這類癌癥通常在進展至晚期時才被確診。據統計，美國現有約123,920名胃癌患者和49,084名食管癌患者 9,10 ，胰腺癌患者約為89,248人。雖然這三種癌癥均可治療，但五年生存率仍然較低：胃癌為32%，食管癌20%，胰腺癌在涵蓋所有進展階段的確定性治療下僅為11.5% 11,12,13。 關于小細胞肺癌 肺癌是癌癥相關死亡的首要原因，在美國每年約占所有癌癥死亡病例的25%14。其中，小細胞肺癌（SCLC）侵襲性最強，約占美國肺癌病例的10-15%15,16 。據估計，美國每年新增30,000至35,000例小細胞肺癌患者16 。該癌癥一旦擴散進展為廣泛期小細胞肺癌，治療難度將顯著增加。約60%-70%的小細胞肺癌患者在確診時已發生轉移15,17。 關于傳奇生物 傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾2600人。目前通過與楊森的合作，首款產品西達基奧侖賽（cilta-cel）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2024年4月，西達基奧侖賽先后在美國、歐洲獲批用于治療既往至少接受過一線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑 [PI] 和一種免疫調節劑 [IMiD]）且對來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者，是全球首個且唯一獲批用于多發性骨髓瘤患者二線治療的 B 細胞成熟抗原（BCMA）靶向療法。2024年8月，西達基奧侖賽在中國批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種PI及IMiD）。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及自體免疫等其它疑難疾病的治療。 更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn 前瞻性聲明免責提示 本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及其他非歷史事實的任何其他陳述，均構成 1995年《私人證券訴訟改革法案》所定義的"前瞻性聲明"。這些聲明包括但不限于：傳奇生物的戰略和目標；傳奇生物對CARVYKTI? 的預期及其治療潛力的預期；與CARTITUDE臨床開發計劃中正在進行研究的潛在結果相關的陳述；以及公司研發管線產品的潛在優勢。諸如"預期"、"相信"、"持續"、"可能"、"估計"、"預計"、"擬"、"或許"、"計劃"、"潛在"、"預測"、"項目"、"應該"、"目標"、"將"、"會"等詞語旨在標識前瞻性聲明，但并非所有前瞻性聲明均包含這些識別詞。實際結果可能因多種重要因素而與前瞻性聲明中的描述存在重大差異。傳奇生物的預期可能受到以下因素的影響：新藥開發中的不確定性；臨床試驗結果的意外變化，包括對現有臨床數據的進一步分析或新的臨床數據；意外的監管行動或延遲，包括對額外安全性或有效性數據的要求或數據分析，或政府監管的普遍影響；第三方合作伙伴采取的行動或未采取行動導致的意外延遲；傳奇生物專利或其他知識產權保護面臨的挑戰，包括美國訴訟過程中的不確定性；政府、行業及產品定價等政治壓力；以及其他因素。詳情請參閱傳奇生物于2025年3月11日提交至美國證券交易委員會（SEC）的2024年度報告（20-F表格）中的"風險因素"部分，以及傳奇生物向SEC提交的其他文件。如果上述任何風險或不確定性成為現實，或基本假設被證明不成立，實際結果可能與新聞稿中預期、相信、估計或期望的描述存在重大差異。本新聞稿中的任何前瞻性聲明僅代表發布之日的觀點。傳奇生物明確表示，無論是因為新信息、未來事件或其他原因均不承擔更新任何前瞻性聲明的義務。 *? 紐約西奈山伊坎醫學院蒂施癌癥研究所多發性骨髓瘤卓越中心主任 Sundar Jagannath醫學博士曾為傳奇生物提供咨詢、顧問和演講服務；未因任何媒體工作獲得報酬。 *? 本新聞稿為中文翻譯版，如中英文版本有任何不一致的地方，應以官網發布的英文原稿（https://investors.legendbiotech.com/press-releases/）為準。 媒體聯絡： PR@legendbiotech.cn REFERENCES 1 CARVYKTI? Prescribing Information. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc. 2 ClinicalTrials.gov . A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-1). Available at:? https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207 ?Accessed?October 2022. 3?ClinicalTrials.Gov. A Study Comparing JNJ-68284528, a CAR-T Therapy Directed Against B-cell Maturation Antigen (BCMA), Versus Pomalidomide, Bortezomib and Dexamethasone (PVd) or Daratumumab, Pomalidomide and Dexamethasone (DPd) in Participants With Relapsed and Lenalidomide-Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-4).https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827 . Accessed March 2024. 4 ClinicalTrials.gov . Claudin 18.2-Targeted Chimeric Antigen Receptor T-cells in Subjects With Unresectable, Locally Advanced, or Metastatic Gastric, Gastroesophageal Junction (GEJ), Esophageal, or Pancreatic Adenocarcinoma. Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05539430 . Accessed?May 2025 5 ClinicalTrials.gov . DLL3-Directed Chimeric Antigen Receptor T-cells in Subjects With Extensive Stage Small Cell Lung Cancer. Available at:https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05680922 . Accessed?May 2025 6?American Cancer Society. "What is Multiple Myeloma?". Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html . Accessed March 2024. 7 American Cancer Society. "Key Statistics About Multiple Myeloma." Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html . Accessed March 2024 8?American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis, and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. ?Accessed March 2023. 9?Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER) Program. https://seer.cancer.gov/statfacts/html/stomach.html . 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  • CARTITUDE-1研究數據口頭報告顯示：單次輸注CARVYKTI®后，三分之一的復發或難治性多發性骨髓瘤患者實現了≥5年無進展生存
  • CARTITUDE-4亞組分析壁報展示結果表明：與標準療法相比，在細胞遺傳學風險各分組中（早在二線治療階段）即顯示出持續且穩定的無進展生存期和總生存期獲益
  • 正在進行的 LB1908（治療胃食管癌）和LB2102（治療肺癌）的1期劑量遞增研究取得了積極的初步結果，彰顯了新一代細胞療法的潛力

美國新澤西州薩默塞特 2025年6月3日 /美通社/ -- 當地時間2025年6月3日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特公布了CARTITUDE-1研究在經多線治療的復發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）患者中的最新長期隨訪數據。這些RRMM患者僅接受單次CARVYKTI®（西達基奧侖賽，Cilta-cel）輸注，未接受維持治療或后續骨髓瘤治療。值得注意的是，其中33% (32/97)的患者在五年或更長時間未出現疾病進展，這一數據前所未有。

此項數據在2025年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會的一項口頭報告中公布（摘要編號#7505）。迄今為止，已有超過6500名患者接受了CARVYKTI®治療，該療法是首個且目前唯一一個在多發性骨髓瘤治療中相較于標準療法顯示出總生存期獲益的CAR-T細胞療法。

在這項分析中，來自單一中心的12例患者接受了系列微小殘留病（MRD）評估，結果顯示所有12例患者均保持≥5年無進展生存、MRD陰性狀態，且在五年期間的年度PET/CT掃描中均未顯示疾病跡象。

紐約西奈山伊坎醫學院蒂施癌癥研究所多發性骨髓瘤卓越中心主任Sundar Jagannath醫學博士*表示，"我們在CARTITUDE-1研究中觀察到的CARVYKTI®的療效持久性和一致性確實令人矚目。這些數據讓既往治療選擇有限的患者群體真正看到了實現長期疾病控制的希望。"

在CARTITUDE-1研究中位隨訪61.3個月時（n=97），接受CARVYKTI®治療的患者中位總生存期（OS）達到了60.7個月（95% CI, 41.9–未達到[NE]）。32例患者（33%）在單次CARVYKTI®輸注后維持了≥5年無進展生存，且未接受進一步的多發性骨髓瘤治療。這些患者的中位年齡為60歲（范圍：43-78歲），既往接受過中位6.5線治療（范圍：3-14線），其中包括具有高風險細胞遺傳學特征（23.3%）、髓外病變（EMD）（12.5%）、三類藥物耐藥（90.6%）和五類藥物耐藥（46.9%）的患者。入組前，他們在末線治療后的中位疾病進展時間僅為四個月。

安全性信號與已知的CARVYKTI®獲益-風險特征一致。未報告新的運動或神經認知毒性（MNTs）/帕金森樣癥狀。報告了兩例新的第二原發惡性腫瘤（均為實體瘤）。

該項數據也同步發表于《臨床腫瘤學雜志》（Journal of Clinical Oncology）。

傳奇生物首席醫學官Mythili Koneru醫學博士表示："這項五年生存數據突顯了CARVYKTI®有望從根本上改變復發或難治性多發性骨髓瘤患者的治療預期。對于這些經過多線治療的患者而言，有三分之一能在單次輸注后維持五年的無進展生存——且無需進一步的骨髓瘤治療，這標志著我們在治療復發或難治性多發性骨髓瘤方面可能迎來治療格局的變革。"

除該項長期生存數據外，壁報展示環節還公布了以下最新研究結果：

CARTITUDE-4：意向性治療（ITT）高風險亞組數據顯示，CARVYKTI®相比標準療法改善了無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）（ 摘要編號#7539 ）

CARTITUDE-4是一項3期研究，評估CARVYKTI®對比兩種標準療法（SOC）方案（泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松 [PVd] 或達雷妥尤單抗、泊馬度胺、地塞米松 [DPd] ）在既往接受過1-3線治療（包括蛋白酶體抑制劑 [PI]和免疫調節劑 [IMiD]）的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的療效。

在中位隨訪33.6個月時，與SOC相比，CARVYKTI®在高危亞組患者中均展現出持續且持久的無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）獲益，這些亞組包括不同細胞遺傳學風險分組、EMD狀態以及既往不同治療線數的患者群體。

  • 在EMD患者中（CARVYKTI®組, n=21; SOC組, n=18）：
      • 中位PFS：CARVYKTI®組13個月vs SOC組4個月（HR 0.71，95% CI, 0.34–1.49）
      • 中位OS：CARVYKTI®組未達到vs SOC組16個月（HR 0.61，95% CI, 0.26–1.47）

  • 按既往治療線數（pLOT）1線、2線或3線分組（CARVYKTI®組分別為n=68, 83, 57; SOC組分別為n=68, 87, 56）：
    • 既往1線治療患者：
      • 中位PFS：CARVYKTI®組中位PFS未達到vs SOC組17個月（風險比[HR] 0.41，95% CI, 0.25-0.67）
      • 中位OS：兩組均未達到（HR 0.56，95% CI, 0.28–1.11）
    • 既往2線治療患者：
      • 中位PFS：CARVYKTI®組未達到vs SOC組12個月（HR 0.30，95% CI, 0.19–0.49）
      • 中位OS：兩組均未達到（HR 0.63，95% CI, 0.36–1.09）
    • 既往3線治療患者：
      • 中位PFS：CARVYKTI®組未達到vs SOC組8個月（HR 0.20，95% CI, 0.11–0.34）
      • 中位OS：CARVYKTI®組未達到vs SOC組34個月（HR 0.49，95% CI, 0.26–0.91）

這些數據進一步支持了CARVYKTI®對于來那度胺耐藥且預后不良的多發性骨髓瘤患者在首次復發后的早期治療階段即展現出良好的獲益-風險特征。

實體瘤研發管線

LB1908：一項靶向CLDN18.2的CAR-T細胞療法1期研究的初步結果顯示，其在胃食管癌患者中具有可控的安全性和抗腫瘤活性（ 摘要編號#4022 ）

會議公布了一項靶向Claudin 18.2的自體CAR-T細胞療法LB1908的首次人體、開放標簽、多中心1期研究的中期數據。該研究針對既往至少接受過一線治療后復發或難治的晚期胃癌、胃食管癌和食管腺癌（GC/GEJC/EC）患者，且其腫瘤細胞中CLDN18.2表達水平≥50%。

數據顯示，LB1908在最低劑量下即表現出外周擴增和早期抗腫瘤活性跡象，且安全性可控。研究采用的針對性毒性緩解策略有效處理了靶向性胃黏膜損傷，該策略在保證CAR-T細胞擴增和抗腫瘤活性的同時成功降低了毒性反應。此外，會議還公布了包括更長隨訪時間及更高劑量組患者治療結果在內的補充數據。

LB2102：一項靶向DLL3的CAR-T細胞療法1期研究的初步結果在肺癌患者中展現出了良好的安全性和耐受性（ 摘要編號#8104 ）

會議公布了一項dnTGFβRII裝甲靶向DLL-3的自體CAR-T細胞療法LB2102的開放標簽、多中心I期研究的中期數據。該研究針對既往至少接受過一線治療后復發或難治的小細胞肺癌（SCLC）及大細胞神經內分泌癌（LCNEC）患者。

LB2102表現出良好的耐受性，在劑量水平4（4×10? CAR陽性T細胞/kg）范圍內未觀察到劑量限制性毒性（DLT）。在更高劑量水平上已觀察到令人鼓舞的劑量依賴性療效跡象，且臨床反應似乎與CAR-T細胞擴增相關。這些初步研究結果支持繼續進行劑量遞增研究和深入的臨床評估。

2023年11月，傳奇生物與諾華制藥（Novartis Pharma AG）就包括LB2102在內的特定靶向DLL3的CAR-T細胞療法達成了獨家全球許可協議。

根據許可協議，傳奇生物負責在美國進行LB2102的1期臨床試驗。諾華負責許可產品的所有其他開發。

傳奇生物首席執行官黃穎博士表示："我們為血液瘤和實體瘤新數據的廣度和深度獲得同行認可感到自豪。公司正在利用前沿細胞療法，為癌癥患者開發出顛覆性和可能治愈的療法。"

關于 CARVYKTI®（Cilta-cel，西達基奧侖賽）

西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因編輯對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩個靶向BCMA的單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞1。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化西達基奧侖賽。2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市，5月獲得歐盟委員會（EC）授予的附條件上市許可，9月獲得日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI®。2024年4月，西達基奧侖賽先后被美國FDA、歐盟委員會批準用于復發或難治性多發性骨髓瘤患者的二線治療，這些患者需既往至少接受過一線治療，包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調節劑（IMiD）且對來那度胺耐藥。2024年8月，西達基奧侖賽獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于治療既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）的復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者。

西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后更好且持續的完全緩解率）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。

關于 CARTITUDE-1

CARTITUDE-1（NCT03548207）是一項1b/2期、開放標簽、多中心臨床研究，旨在評估西達基奧侖賽在復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者中的安全性和有效性。該研究入組患者既往至少接受過三線療法（包括蛋白酶體抑制劑 [PI]、免疫調節劑 [IMiD] 和抗CD38單克隆抗體）或對PI、IMiD雙重耐藥， 且在最近一次治療開始后12個月內出現疾病進展。1b期研究的主要目標是評估藥物安全性并通過LCAR-B38M CAR-T細胞首次人體試驗（LEGEND-2研究）的數據來確認2期推薦劑量， 2期研究進一步評估西達基奧侖賽的療效，以總緩解率為主要終點2。

關于 CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 （NCT04181827）是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，旨在評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種PI和一種IMiD）的復發或來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性3。

關于 LB1908

NCT05539430是一項評估靶向Claudin 18.2的CAR-T細胞療法（LB1908）在患有無法切除的局部晚期或轉移性胃癌、食管胃交界處癌、食管癌或胰腺癌成人患者中的I期、開放標簽、劑量遞增的多中心研究4。

關于 LB2102

NCT05680922 是一項評估靶向DLL3的嵌合抗原受體T細胞（LB2102）在廣泛期小細胞肺癌或大細胞神經內分泌肺癌患者中的I期、首次人體、開放標簽、多中心、劑量遞增及擴展研究5。

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病6。預計2024年美國有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病7。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，但多數患者是由于出現臨床癥狀而確診，這些癥狀可能包括骨病、血細胞減少、血鈣升高、腎功能異常或感染等8。

關于胃癌、食管癌和胰腺癌

胃癌、食管癌和胰腺癌是指發生在這些器官組織或腺體中的惡性腫瘤。這類癌癥通常在進展至晚期時才被確診。據統計，美國現有約123,920名胃癌患者和49,084名食管癌患者9,10，胰腺癌患者約為89,248人。雖然這三種癌癥均可治療，但五年生存率仍然較低：胃癌為32%，食管癌20%，胰腺癌在涵蓋所有進展階段的確定性治療下僅為11.5%11,12,13。

關于小細胞肺癌

肺癌是癌癥相關死亡的首要原因，在美國每年約占所有癌癥死亡病例的25%14。其中，小細胞肺癌（SCLC）侵襲性最強，約占美國肺癌病例的10-15%15,16。據估計，美國每年新增30,000至35,000例小細胞肺癌患者16。該癌癥一旦擴散進展為廣泛期小細胞肺癌，治療難度將顯著增加。約60%-70%的小細胞肺癌患者在確診時已發生轉移15,17。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾2600人。目前通過與楊森的合作，首款產品西達基奧侖賽（cilta-cel）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2024年4月，西達基奧侖賽先后在美國、歐洲獲批用于治療既往至少接受過一線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑 [PI] 和一種免疫調節劑 [IMiD]）且對來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者，是全球首個且唯一獲批用于多發性骨髓瘤患者二線治療的 B 細胞成熟抗原（BCMA）靶向療法。2024年8月，西達基奧侖賽在中國批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種PI及IMiD）。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及自體免疫等其它疑難疾病的治療。

更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn

前瞻性聲明免責提示

本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及其他非歷史事實的任何其他陳述，均構成 1995年《私人證券訴訟改革法案》所定義的"前瞻性聲明"。這些聲明包括但不限于：傳奇生物的戰略和目標；傳奇生物對CARVYKTI®的預期及其治療潛力的預期；與CARTITUDE臨床開發計劃中正在進行研究的潛在結果相關的陳述；以及公司研發管線產品的潛在優勢。諸如"預期"、"相信"、"持續"、"可能"、"估計"、"預計"、"擬"、"或許"、"計劃"、"潛在"、"預測"、"項目"、"應該"、"目標"、"將"、"會"等詞語旨在標識前瞻性聲明，但并非所有前瞻性聲明均包含這些識別詞。實際結果可能因多種重要因素而與前瞻性聲明中的描述存在重大差異。傳奇生物的預期可能受到以下因素的影響：新藥開發中的不確定性；臨床試驗結果的意外變化，包括對現有臨床數據的進一步分析或新的臨床數據；意外的監管行動或延遲，包括對額外安全性或有效性數據的要求或數據分析，或政府監管的普遍影響；第三方合作伙伴采取的行動或未采取行動導致的意外延遲；傳奇生物專利或其他知識產權保護面臨的挑戰，包括美國訴訟過程中的不確定性；政府、行業及產品定價等政治壓力；以及其他因素。詳情請參閱傳奇生物于2025年3月11日提交至美國證券交易委員會（SEC）的2024年度報告（20-F表格）中的"風險因素"部分，以及傳奇生物向SEC提交的其他文件。如果上述任何風險或不確定性成為現實，或基本假設被證明不成立，實際結果可能與新聞稿中預期、相信、估計或期望的描述存在重大差異。本新聞稿中的任何前瞻性聲明僅代表發布之日的觀點。傳奇生物明確表示，無論是因為新信息、未來事件或其他原因均不承擔更新任何前瞻性聲明的義務。

*  紐約西奈山伊坎醫學院蒂施癌癥研究所多發性骨髓瘤卓越中心主任 Sundar Jagannath醫學博士曾為傳奇生物提供咨詢、顧問和演講服務；未因任何媒體工作獲得報酬。

* 本新聞稿為中文翻譯版，如中英文版本有任何不一致的地方，應以官網發布的英文原稿（https://investors.legendbiotech.com/press-releases/）為準。

媒體聯絡： PR@legendbiotech.cn

REFERENCES

1 CARVYKTI? Prescribing Information. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.

2 ClinicalTrials.gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-1). Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207 Accessed October 2022.

3 ClinicalTrials.Gov. A Study Comparing JNJ-68284528, a CAR-T Therapy Directed Against B-cell Maturation Antigen (BCMA), Versus Pomalidomide, Bortezomib and Dexamethasone (PVd) or Daratumumab, Pomalidomide and Dexamethasone (DPd) in Participants With Relapsed and Lenalidomide-Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-4). https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. Accessed March 2024.

4 ClinicalTrials.gov. Claudin 18.2-Targeted Chimeric Antigen Receptor T-cells in Subjects With Unresectable, Locally Advanced, or Metastatic Gastric, Gastroesophageal Junction (GEJ), Esophageal, or Pancreatic Adenocarcinoma. Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05539430. Accessed May 2025

5 ClinicalTrials.gov. DLL3-Directed Chimeric Antigen Receptor T-cells in Subjects With Extensive Stage Small Cell Lung Cancer. Available at: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05680922. Accessed May 2025

6 American Cancer Society. "What is Multiple Myeloma?". Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html. Accessed March 2024.

7 American Cancer Society. "Key Statistics About Multiple Myeloma." Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html. Accessed March 2024

8 American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis, and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Accessed March 2023.

9 Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER) Program. https://seer.cancer.gov/statfacts/html/stomach.html. Accessed May 2022.

10 Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER) Program. https://seer.cancer.gov/statfacts/html/esoph.html. Accessed May 2022.

11 American Cancer Society. https://www.cancer.org/cancer/stomach-cancer/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html. Accessed May 2022.

12 American Cancer Society. https://www.cancer.org/cancer/esophagus-cancer/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html.Accessed May 2022.

13 Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER) Program. https://seer.cancer.gov/statfacts/html/pancreas.html. Accessed May 2022.

14 American Cancer Society. "Key Statistics for Lung Cancer." https://www.cancer.org/cancer/lung-cancer/about/key-statistics.html. Accessed November 2022.

15 Byers LA, Rudin CM. Small cell lung cancer: where do we go from here? Cancer. 2015;121(5):664-72.

16 Rare Diseases. "Rare Disease Database." https://rarediseases.org/rare-diseases/small-cell-lung-cancer. Accessed November 2022.

17 Gong J, Salgia R. Managing patients with relapsed small-cell lung cancer. J Oncol Pract. 2018;14(6):359-66.

 

 

]]> 精彩預告 | 傳奇生物將在2025ASCO、EHA和ASGCT上公布腫瘤和血液治療領域最新進展 2025-05-23 08:00:00 ）是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種PI和一種IMiD）的復發或來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。 [3] 關于多發性骨髓瘤 多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病[4] 。預計2024年美國有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病[5] 。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，但多數患者是由于出現臨床癥狀而確診，這些癥狀可能包括骨病、血細胞減少、血鈣升高、腎功能異常或感染等[6]。 關于傳奇生物 傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾 2600 人。目前通過與楊森的合作，首款產品西達基奧侖賽（cilta-cel）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2024年4月，西達基奧侖賽先后在美國、歐洲獲批用于治療既往至少接受過一線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑 [PI] 和一種免疫調節劑 [IMiD]）且對來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者，是全球首個且唯一獲批用于多發性骨髓瘤患者二線治療的 B 細胞成熟抗原（BCMA）靶向療法。2024年8月，西達基奧侖賽在中國批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種PI及IMiD）。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及自體免疫等其它疑難疾病的治療。 更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn 前瞻性聲明免責提示 本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及其他非歷史事實的任何其他陳述，均構成 1995 年《私人證券訴訟改革法案》所定義的 " 前瞻性聲明 " 。這些聲明包括但不限于：傳奇生物的戰略和目標；傳奇生物對 CARVYKTI? 的預期及其治療潛力；傳奇生物對 CARVYKTI? 生產能力的預期以及傳奇生物通過產能擴張和商業化執行維持該產品市場領先地位的能力；傳奇生物在 2026 年之前的運營資金能力及預計在 2026 年實現運營盈利的預期；以及公司研發管線產品的潛在優勢。諸如 " 預期 " 、 " 相信 " 、 " 持續 " 、 " 可能 " 、 " 估計 " 、 " 預計 " 、 " 擬 " 、 " 或許 " 、 " 計劃 " 、 " 潛在 " 、 " 預測 " 、 " 項目 " 、 " 應該 " 、 " 目標 " 、 " 將 " 、 " 會 " 等詞語旨在標識前瞻性聲明，但并非所有前瞻性聲明均包含這些識別詞。實際結果可能因多種重要因素而與前瞻性聲明中的描述存在重大差異。傳奇生物的預期可能受到以下因素的影響：新藥開發中的不確定性；臨床試驗結果的意外變化，包括對現有臨床數據的進一步分析或新的臨床數據；意外的監管行動或延遲，包括對額外安全性或有效性數據的要求或數據分析，或政府監管的普遍影響；第三方合作伙伴采取的行動或未采取行動導致的意外延遲；傳奇生物專利或其他知識產權保護面臨的挑戰，包括美國訴訟過程中的不確定性；政府、行業及產品定價等政治壓力；以及其他因素。詳情請參閱傳奇生物于 2025 年 3 月 11 日提交至美國證券交易委員會（ SEC ）的 2024 年度報告（ 20-F 表格）中的 " 風險因素 " 部分，以及傳奇生物向 SEC 提交的其他文件。如果上述任何風險或不確定性成為現實，或基本假設被證明不成立，實際結果可能與新聞稿中預期、相信、估計或期望的描述存在重大差異。本新聞稿中的任何前瞻性聲明僅代表發布之日的觀點。傳奇生物明確表示，無論是因為新信息、未來事件或其他原因均不承擔更新任何前瞻性聲明的義務。 *?本新聞稿為中文翻譯版，如中英文版本有任何不一致的地方，應以官網發布的英文原稿（ https://investors.legendbiotech.com/press-releases/ ）為準。 參考來源: [1] CARVYKTI? Prescribing Information. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc. [2] ClinicalTrials.gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-1). Available at:https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207 Accessed October 2022. [3] ClinicalTrials.Gov. A Study Comparing JNJ-68284528, a CAR-T Therapy Directed Against B-cell Maturation Antigen (BCMA), Versus Pomalidomide, Bortezomib and Dexamethasone (PVd) or Daratumumab, Pomalidomide and Dexamethasone (DPd) in Participants With Relapsed and Lenalidomide-Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-4).https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827 . Accessed March 2024. [4] American Cancer Society. "What is Multiple Myeloma?". Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html . Accessed March 2024. [5] American Cancer Society. "Key Statistics About Multiple Myeloma." Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html . Accessed March 2024 [6] American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis, and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf . Accessed March 2023. ? 媒體聯絡：PR@Legendbiotech.cn ? ]]>
  • CARTITUDE-1研究將在2025年美國臨床腫瘤學會（ASCO）和歐洲血液學協會（EHA）年會上進行口頭報告，重點展示經多線治療的骨髓瘤患者接受單次CARVYKTI®輸注后存活且無進展超過5年的長期療效
  • 在 ASCO公布的CARTITUDE-4研究新數據表明，在關鍵亞組分析中，CARVYKTI®相較標準治療方案（SOC）能顯著改善無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）
  • 正在進行的治療肺癌的 LB2102和治療胃食管癌的LB1908 I期劑量遞增研究初步結果將在ASCO會議上以壁報形式展示
  • LB2102研究數據近期亦在 美國基因與細胞治療學會（ ASGCT ） 年會上公布

南京 2025年5月23日 /美通社/ -- 當地時間2025年5月22日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特宣布將在2025年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會和2025年歐洲血液學協會（EHA）年會上公布用于治療多發性骨髓瘤的CARVYKTI®（西達基奧侖賽，cilta-cel）最新研究數據。此外，傳奇生物在實體瘤領域的兩項I期劑量遞增研究——LB2102（用于治療肺癌）和LB1908（用于治療胃癌）的初步結果也將在ASCO會議的壁報展示環節中亮相。

傳奇生物首席執行官黃穎博士表示： "我們很高興在ASCO和EHA上展示的最新數據進一步鞏固了CARVYKTI®在多發性骨髓瘤CAR-T治療領域的市場領先地位。迄今已治療超過6500例患者，其日益顯著的臨床效果顯而易見。同時，我們也非常期待通過肺癌和胃癌的I期臨床研究數據來展現公司更廣泛的研發管線進展——標志著我們在拓展細胞療法新疆界邁出了重要一步。"

CARVYKTI® 數據

來自CARTITUDE-1研究的長期隨訪數據將在ASCO大會上首次以口頭報告形式公布，并隨后在EHA大會上再次進行口頭報告。該研究評估了CARVYKTI®在經重度預處理的復發或難治性多發性骨髓瘤患者中的療效。這些患者既往的中位無進展生存期不足6個月，中位總生存期約為1年。本次報告將展示中位隨訪60.3個月的關鍵數據，包括總生存期、超過5年無進展生存的結果和安全性數據。在研究中，那些存活且無進展的患者在接受單次CARVYKTI®輸注后，未再接受其他多發性骨髓瘤治療。

CARTITUDE-4研究的意向性治療（ITT）亞組分析數據將在ASCO年會上以壁報形式展示。這些亞組包括具有高危細胞遺傳學特征的患者以及伴髓外病變（EMD）并接受過一線治療的患者。該數據持續支持了CARVYKTI®在各個亞組中及最早在首次復發后具有積極的獲益-風險比。

EHA年會上將以壁報形式發表一項生物標志物分析研究，該研究探討了CARVYKTI®治療后出現的運動及神經認知不良事件（MNT）和顱神經麻痹（CNP）與特定生物標志物的相關性。

實體瘤管線

ASCO年會壁報環節將展示兩項正在進行中的I期劑量遞增研究的初步結果：分別為用于治療復發或難治性小細胞肺癌（SCLC）和大細胞神經內分泌癌（LCNEC）的dnTGFβRII裝甲靶向DLL3自體CAR-T細胞療法LB2102，以及用于治療晚期胃食管腺癌的靶向Claudin 18.2自體CAR-T療法LB1908。

正在進行的LB2102 I期劑量遞增研究數據已于5月16日在第28屆美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會上進行了口頭報告。

2023年11月，我們與諾華制藥（Novartis Pharma AG）就包括LB2102在內的特定靶向DLL3的CAR-T細胞療法達成了獨家全球許可協議。

根據許可協議，我們將在美國進行LB2102的I期臨床試驗，諾華負責許可產品的所有其他開發。

 

2025 年美國臨床腫瘤學會（ ASCO ）報告
 （ 北美中部夏令時 2025 年 5 月 30 日 -6 月 3 日）

1 、摘要編號： #7507 口頭報告

  • 摘要標題：Long-term (≥5 year) remission and survival after treatment with ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) in CARTITUDE-1 patients (pts) with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM) 
    CARTITUDE-1研究中接受西達基奧侖賽（cilta-cel）治療的復發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）患者的長期（≥5年）緩解與生存情況

  • 會議信息：
    主題：惡性血液腫瘤—漿細胞病
    日期/時間：2025年6月3日上午11:57-下午12:09（北美中部夏令時）
    地點：S100bc

2 、 摘要編號：#7539 壁報展示

  • 摘要標題：Ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) vs standard of care (SOC) in patients (pts) with relapsed/refractory multiple myeloma (MM): CARTITUDE-4 survival subgroup analyses
    西達基奧侖賽（cilta-cel）與標準治療（SOC）在復發或難治性多發性骨髓瘤（MM）患者中的療效對比：CARTITUDE-4生存亞組分析

  • 會議信息：
    主題：惡性血液腫瘤—漿細胞病
    壁報編號：107
    日期/時間：2025年6月1日上午9:00 -12:00（北美中部夏令時）
    地點：A廳

3 、摘要編號：#4022 壁報展示

  • 摘要標題：Preliminary results of a phase 1 study of LB1908, an autologous Claudin 18.2-targeted chimeric antigen receptor T-cell product, in patients with advanced gastroesophageal adenocarcinoma
    自體靶向Claudin 18.2嵌合抗原受體T細胞產品LB1908在晚期胃食管腺癌患者中的I期研究初步結果

  • 會議信息：
    主題：胃腸道癌—胃食管、胰腺及肝膽腫瘤
    壁報編號：312
    日期/時間：2025年5月31日上午9:00-12:00（北美中部夏令時）
    地點：A廳

4、摘要編號：#8104 壁報展示

  • 摘要標題：Safety, tolerability, and preliminary efficacy results of a phase 1 study of LB2102, a dnTGFßRII Armored DLL3-targeted autologous CAR-T cell therapy, in patients with relapsed or refractory small-cell lung cancer (SCLC) and large cell neuroendocrine carcinoma (LCNEC)
    LB2102的I期臨床研究：dnTGFβRII裝甲靶向DLL3 CAR-T細胞療法在復發或難治性小細胞肺癌（SCLC）和大細胞神經內分泌癌（LCNEC）患者中的安全性、耐受性及初步療效數據

  • 會議信息：
    主題：肺癌—非小細胞局部區域性疾病/小細胞及其他胸部腫瘤
    壁報編號：225
    日期/時間：2025年5月31日下午1:30 - 4:30（北美中部夏令時）
    地點：A廳

2025 年歐洲血液學協會（EHA）年會報告
 （歐洲中部夏令時2025年6月12日-15日）

1、摘要編號： #S192 口頭報告

  • 摘要標題： Encore: Long-term (≥5 year) remission and survival after treatment with ciltacabtagene autoleucel in CARTITUDE-1 patients with relapsed/refractory multiple myeloma
    CARTITUDE-1研究中接受西達基奧侖賽（cilta-cel）治療的復發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）患者的長期（≥5年）緩解與生存情況

  • 會議信息：
    分會場：s410 淋巴系統惡性腫瘤臨床試驗長期隨訪
    日期/時間：2025年6月12日17:00-18:15（歐洲中部夏令時）
    地點：金色廳

2、摘要編號： #PS1723 壁報展示

  • 摘要標題： Encore: Ciltacabtagene autoleucel vs standard of care in patients with relapsed/refractory multiple myeloma: CARTITUDE-4 survival subgroup analyses
    西達基奧侖賽（cilta-cel）與標準治療（SOC）在復發或難治性多發性骨髓瘤（MM）患者中的療效對比：CARTITUDE-4生存亞組分析

  • 會議信息
    分會場：壁報環節2
    日期/時間：2025年6月14日18:30-19:30（歐洲中部夏令時）
    地點：壁報廳

3、摘要編號： #PS1728 壁報展示

  • 摘要標題：Absolute Lymphocyte Count as a Key Biomarker for Monitoring Safety After Ciltacabtagene Autoleucel
    淋巴細胞絕對值作為關鍵生物標志物對西達基奧侖賽治療后的安全性監測價值

  • 會議信息
    分會場：壁報環節2
    日期/時間：2025年6月14日18:30-19:30（歐洲中部夏令時）
    地點：壁報廳

4 、摘要編號： #PF765 壁報展示

  • 摘要標題：Survival Benefit of Ciltacabtagene Autoleucel in Second Line Compared with Later-Line Treatment of Lenalidomide-Refractory Multiple Myeloma: Updated Treatment Positioning Model Analysis
    西達基奧侖賽二線治療與后線治療在來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤中的生存獲益比較：治療定位模型分析結果更新

  • 會議信息
    分會場：壁報環節1
    日期/時間：2025年6月13日18:30-19:30（歐洲中部夏令時）
    地點：壁報廳

2025 年美國基因與細胞治療學會（ASGCT）報告
 （ 北美中部夏令時 2025 年5月13日-17日）

1 、摘要編號： #339 口頭報告

  • 摘要標題：dnTGFβRII-Armored DLL3-Targeted CAR-T Cells Maintain TGFβ Resistance with Early Signals of T-Cell Exhaustion Modulation After Expansion in SCLC
    dnTGFβRII裝甲靶向DLL3 的CAR-T細胞擴增后在小細胞肺癌（SCLC）中維持TGFβ抗性并顯示T細胞耗竭調控的早期信號

  • 會議信息：
    分會場：細胞治療產品工程II
    日期/時間：2025年5月16日下午3:45 - 5:40（北美中部夏令時）
    報告時間：下午4:00 - 4:15（北美中部夏令時）
    地點：293-296會議室

 

關于 CARVYKTI®（Cilta-cel，西達基奧侖賽）

西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因編輯對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩個靶向BCMA的單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞[1]。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化西達基奧侖賽。2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市，5月獲得歐盟委員會（EC）授予的附條件上市許可，9月獲得日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI®。2024年4月，西達基奧侖賽先后被美國FDA、歐盟委員會批準用于復發或難治性多發性骨髓瘤患者的二線治療，這些患者需既往至少接受過一線治療，包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調節劑（IMiD）且對來那度胺耐藥。2024年8月，西達基奧侖賽獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于治療既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）的復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者。

西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后更好且持續的完全緩解率）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。

關于CARTITUDE-1

CARTITUDE-1（NCT03548207）是一項1b/2期、開放標簽、多中心臨床研究，旨在評估西達基奧侖賽在復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者中的安全性和有效性。該研究入組患者既往至少接受過三線療法（包括蛋白酶體抑制劑[PI]、免疫調節劑[IMiD]和抗CD38單克隆抗體）或對PI、IMiD雙重耐藥， 且在最近一次治療開始后12個月內出現疾病進展。1b期研究的主要目標是評估藥物安全性并通過LCAR-B38M CAR-T細胞首次人體試驗（LEGEND-2研究）的數據來確認2期推薦劑量， 2期研究進一步評估西達基奧侖賽的療效，以總緩解率為主要終點[2]。

關于 CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 （NCT04181827）是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種PI和一種IMiD）的復發或來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。[3]

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病[4]。預計2024年美國有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病[5]。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，但多數患者是由于出現臨床癥狀而確診，這些癥狀可能包括骨病、血細胞減少、血鈣升高、腎功能異常或感染等[6]。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾2600人。目前通過與楊森的合作，首款產品西達基奧侖賽（cilta-cel）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2024年4月，西達基奧侖賽先后在美國、歐洲獲批用于治療既往至少接受過一線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑 [PI] 和一種免疫調節劑 [IMiD]）且對來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者，是全球首個且唯一獲批用于多發性骨髓瘤患者二線治療的 B 細胞成熟抗原（BCMA）靶向療法。2024年8月，西達基奧侖賽在中國批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種PI及IMiD）。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及自體免疫等其它疑難疾病的治療。

更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn

前瞻性聲明免責提示

本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及其他非歷史事實的任何其他陳述，均構成 1995 年《私人證券訴訟改革法案》所定義的 " 前瞻性聲明 " 。這些聲明包括但不限于：傳奇生物的戰略和目標；傳奇生物對 CARVYKTI® 的預期及其治療潛力；傳奇生物對 CARVYKTI® 生產能力的預期以及傳奇生物通過產能擴張和商業化執行維持該產品市場領先地位的能力；傳奇生物在 2026 年之前的運營資金能力及預計在 2026 年實現運營盈利的預期；以及公司研發管線產品的潛在優勢。諸如 " 預期 " 、 " 相信 " 、 " 持續 " 、 " 可能 " 、 " 估計 " 、 " 預計 " 、 " 擬 " 、 " 或許 " 、 " 計劃 " 、 " 潛在 " 、 " 預測 " 、 " 項目 " 、 " 應該 " 、 " 目標 " 、 " 將 " 、 " 會 " 等詞語旨在標識前瞻性聲明，但并非所有前瞻性聲明均包含這些識別詞。實際結果可能因多種重要因素而與前瞻性聲明中的描述存在重大差異。傳奇生物的預期可能受到以下因素的影響：新藥開發中的不確定性；臨床試驗結果的意外變化，包括對現有臨床數據的進一步分析或新的臨床數據；意外的監管行動或延遲，包括對額外安全性或有效性數據的要求或數據分析，或政府監管的普遍影響；第三方合作伙伴采取的行動或未采取行動導致的意外延遲；傳奇生物專利或其他知識產權保護面臨的挑戰，包括美國訴訟過程中的不確定性；政府、行業及產品定價等政治壓力；以及其他因素。詳情請參閱傳奇生物于 2025 年 3 月 11 日提交至美國證券交易委員會（ SEC ）的 2024 年度報告（ 20-F 表格）中的 " 風險因素 " 部分，以及傳奇生物向 SEC 提交的其他文件。如果上述任何風險或不確定性成為現實，或基本假設被證明不成立，實際結果可能與新聞稿中預期、相信、估計或期望的描述存在重大差異。本新聞稿中的任何前瞻性聲明僅代表發布之日的觀點。傳奇生物明確表示，無論是因為新信息、未來事件或其他原因均不承擔更新任何前瞻性聲明的義務。

* 本新聞稿為中文翻譯版，如中英文版本有任何不一致的地方，應以官網發布的英文原稿（https://investors.legendbiotech.com/press-releases/）為準。

參考來源:

[1] CARVYKTI? Prescribing Information. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.

[2] ClinicalTrials.gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-1). Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207 Accessed October 2022.

[3] ClinicalTrials.Gov. A Study Comparing JNJ-68284528, a CAR-T Therapy Directed Against B-cell Maturation Antigen (BCMA), Versus Pomalidomide, Bortezomib and Dexamethasone (PVd) or Daratumumab, Pomalidomide and Dexamethasone (DPd) in Participants With Relapsed and Lenalidomide-Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-4). https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. Accessed March 2024.

[4] American Cancer Society. "What is Multiple Myeloma?". Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html. Accessed March 2024.

[5] American Cancer Society. "Key Statistics About Multiple Myeloma." Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html. Accessed March 2024

[6] American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis, and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Accessed March 2023.

 

媒體聯絡：PR@Legendbiotech.cn 

]]> 傳奇生物公布2025年第一季度業績及近期亮點 2025-05-13 21:51:00 進入直播。會議結束后，您可通過公司官網觀看回放，網址為： https://investors.legendbiotech.com/events-and-presentations . 關于傳奇生物 傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾2600人。目前通過與楊森的合作，首款產品西達基奧侖賽（cilta-cel）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2024年4月，西達基奧侖賽先后在美國、歐洲獲批用于治療既往至少接受過一線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑[PI]和一種免疫調節劑[IMiD]）且對來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者，是全球首個且唯一獲批用于多發性骨髓瘤患者二線治療的 B 細胞成熟抗原（BCMA）靶向療法。2024年8月，西達基奧侖賽在中國批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種PI及IMiD）。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及自體免疫等其它疑難疾病的治療。 更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn 前瞻性聲明免責提示 本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及其他非歷史事實的任何其他陳述，均構成 1995年《私人證券訴訟改革法案》所定義的"前瞻性聲明"。這些聲明包括但不限于：傳奇生物的戰略和目標；傳奇生物對CARVYKTI? 的預期及其治療潛力；傳奇生物對CARVYKTI? 生產能力的預期以及傳奇生物通過產能擴張和商業化執行維持該產品市場領先地位的能力；傳奇生物在2026年之前的運營資金能力及預計在2026年實現運營盈利的預期；以及公司研發管線產品的潛在優勢。諸如"預期"、"相信"、"持續"、"可能"、"估計"、"預計"、"擬"、"或許"、"計劃"、"潛在"、"預測"、"項目"、"應該"、"目標"、"將"、"會"等詞語旨在標識前瞻性聲明，但并非所有前瞻性聲明均包含這些識別詞。實際結果可能因多種重要因素而與前瞻性聲明中的描述存在重大差異。傳奇生物的預期可能受到以下因素的影響：新藥開發中的不確定性；臨床試驗結果的意外變化，包括對現有臨床數據的進一步分析或新的臨床數據；意外的監管行動或延遲，包括對額外安全性或有效性數據的要求或數據分析，或政府監管的普遍影響；第三方合作伙伴采取的行動或未采取行動導致的意外延遲；傳奇生物專利或其他知識產權保護面臨的挑戰，包括美國訴訟過程中的不確定性；政府、行業及產品定價等政治壓力；以及其他因素。詳情請參閱傳奇生物于2025年3月11日提交至美國證券交易委員會（SEC）的2024年度報告（20-F表格）中的"風險因素"部分，以及傳奇生物向SEC提交的其他文件。如果上述任何風險或不確定性成為現實，或基本假設被證明不成立，實際結果可能與新聞稿中預期、相信、估計或期望的描述存在重大差異。本新聞稿中的任何前瞻性聲明僅代表發布之日的觀點。傳奇生物明確表示，無論是因為新信息、未來事件或其他原因均不承擔更新任何前瞻性聲明的義務。 * 本新聞稿為中文翻譯版，如中英文版本有任何不一致的地方，應以官網發布的英文原稿（ https://investors.legendbiotech.com/press-releases/ ）為準。 媒體聯絡： PR@legendbiotech.cn ]]>
  • CARVYKTI® （西達基奧侖賽， cilta-cel ）凈貿易銷售額約為 3.69億美元
  • 截至目前，已治療超 6000 例患者
  • 在 Tech Lane 生產基地啟動 CARVYKTI® 臨床生產
  • 獲得歐洲藥品管理局人用醫藥產品委員會（ CHMP）積極意見，將CARTITUDE-4研究中具有顯著統計學差異的總生存期（OS）獲益納入CARVYKTI®藥品說明書
  • 澳大利亞治療商品管理局（ TGA ）批準 CARVYKTI® 用于多發性骨髓瘤患者的二線及以上治療
  • 截至 2025 年 3 月 31 日，現金及現金等價物、定期存款為 10 億美元，公司預計這些將提供至 2026年第二季度的資金支持

美國新澤西州薩默塞特2025年5月13日 /美通社/ -- 當地時間2025年5月13日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特公布了2025年第一季度未經審計的財務業績及公司主要亮點。

傳奇生物首席執行官黃穎博士表示："CARVYKTI®憑借其持續強勁的商業表現，不斷為多發性骨髓瘤的CAR-T療法樹立標桿。我們相信過去一季度取得的進展，包括產能擴張和新增全球監管批準，將為公司在明年實現整體盈利奠定基礎。隨著我們不斷開拓新的市場和滿足日益增長的全球需求，我們堅信，不斷擴大的生產規模和強大的商業化執行力將鞏固CARVYKTI®的市場領先地位，讓我們能夠將這一差異化的細胞療法帶給全球更多患者。"

監管更新

  • 歐盟藥品管理局（ EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）對CARVYKTI®的CARTITUDE-4研究總生存期（OS）數據更新給予了積極意見，該研究顯示出顯著統計學差異且具有臨床意義的改善。更新后的產品特性概要（SmPC）將納入第二次中期分析的無進展生存期（PFS）、總生存期（OS）及安全性數據。
  • 澳大利亞治療商品管理局（ TGA）批準CARVYKTI®用于治療既往接受過至少一線治療（包括免疫調節劑 [IMiD]和蛋白酶體抑制劑 [PI] ）且對來那度胺耐藥或既往接受過至少三線治療（包括PI、IMiD及抗CD38抗體）的復發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）成人患者。

關鍵業務進展

  • 截至目前，CARVYKTI®已在臨床和商業治療中惠及超過6000名患者。
  • 2025年第一季度，公司在比利時根特的Tech Lane生產基地啟動了CARVYKTI®的臨床生產。預計將于2025年底在該基地啟動商業化生產，以擴大產能以滿足全球患者需求。
  • 發布了傳奇生物第二份年度環境、社會及治理（ESG）報告（涵蓋2024財年數據）。該報告遵循可持續發展會計準則委員會（SASB）生物技術和制藥行業標準、溫室氣體核算體系（GHG Protocol），并參考全球報告倡議組織（GRI）標準，該報告強調了公司對企業長期發展、員工福利以及患者健康的堅定承諾。
  • 公司持有現金及現金等價物、定期存款共計10億美元。公司預計該資金儲備可支持運營至2026年第二季度，屆時公司有望實現剔除未實現外匯損益后的營業利潤。

2025年第一季度財務業績

  • 資金狀況
         截至 2025 年 3 月 31 日，公司持有現金及現金等價物、定期存款總額為 10 億美元。
  • 許可收入
         截至2025年3月31日止三個月的許可收入為930萬美元，而截至2024年3月31日止的三個月為1220萬美元，這290萬美元的減少主要歸因于傳奇生物與諾華就LB2102及其他特定靶向DLL-3的CAR-T療法（"諾華許可協議"）的開發、生產和商業化所確認的收入。隨著傳奇生物開展 LB2102 I期臨床試驗，這一收入會隨著時間的推移而得到確認。此次減少與相關臨床試驗活動的時間安排有關。
  • 合作收入
         截至2025年3月31日止三個月內的合作收入為1.856億美元，而截至2024年3月31日止三個月的合作收入為7850萬美元。主要是由于與楊森（"楊森協議"）有關的CARVYKTI®銷售產生的收入增加。
  • 合作收入成本 ：
         截至2025年3月31日止三個月的合作收入成本為6950萬美元，而截至2024年3月31日止三個月的合作收入成本為4910萬美元。這一增長主要是由于傳奇生物根據楊森協議分攤的CARVYKTI®銷售成本以及支持產能擴張的支出增加。
  • 許可成本和其他收入
         截至2025年3月31日止三個月的許可及其他收入成本為180萬美元，而截至2024年3月31日止三個月為560萬美元，其中包括與諾華許可協議相關的確認成本。
  • 研發費用
         截至2025年3月31日止三個月的研發費用為1.019億美元，而截至2024年3月31日止三個月的研發費用為1.01億美元。增加的原因主要是由于2025年西達基奧侖賽的兩項一線臨床試驗正在進行，但西達基奧侖賽其他的研發活動有所減少所抵消。
  • 管理費用
         截至2025年3月31日止三個月的行政管理費用為3150萬美元，而截至2024年3月31日止三個月管理費用為3190萬美元。費用相對持平，由于員工人數增加導致與人員相關的費用增加，但與去年同期相比，現有項目完成或新項目啟動時間減少導致的IT費用減少所抵消。
  • 銷售與分銷費用
         截至2025年3月31日止三個月的銷售與分銷費用為4100萬美元，而截至2024年3月31日止三個月的銷售與分銷費用為2420萬美元。增加的原因是與商業活動相關的成本上升，包括由于CARVYKTI®銷售額增長而導致銷售團隊擴大的成本增加。
  • 凈虧損
         截至2025年3月31日止三個月的凈虧損為1.009億美元，而截至2024年3月31日止三個月的凈虧損為5980萬美元。
  • 調整后凈虧損
         截至2025年3月31日止三個月的調整后凈虧損為2700萬美元，而截至2024年3月31日止三個月的調整后凈虧損為8530萬美元。

網絡直播 /電話會議詳情

傳奇生物將于美國東部時間5月13日上午8:00召開季度財務業績電話會議并進行網絡直播，點擊此處進入直播。會議結束后，您可通過公司官網觀看回放，網址為：https://investors.legendbiotech.com/events-and-presentations.

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾2600人。目前通過與楊森的合作，首款產品西達基奧侖賽（cilta-cel）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2024年4月，西達基奧侖賽先后在美國、歐洲獲批用于治療既往至少接受過一線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑[PI]和一種免疫調節劑[IMiD]）且對來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者，是全球首個且唯一獲批用于多發性骨髓瘤患者二線治療的 B 細胞成熟抗原（BCMA）靶向療法。2024年8月，西達基奧侖賽在中國批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種PI及IMiD）。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及自體免疫等其它疑難疾病的治療。 更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn

前瞻性聲明免責提示

本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及其他非歷史事實的任何其他陳述，均構成 1995年《私人證券訴訟改革法案》所定義的"前瞻性聲明"。這些聲明包括但不限于：傳奇生物的戰略和目標；傳奇生物對CARVYKTI®的預期及其治療潛力；傳奇生物對CARVYKTI®生產能力的預期以及傳奇生物通過產能擴張和商業化執行維持該產品市場領先地位的能力；傳奇生物在2026年之前的運營資金能力及預計在2026年實現運營盈利的預期；以及公司研發管線產品的潛在優勢。諸如"預期"、"相信"、"持續"、"可能"、"估計"、"預計"、"擬"、"或許"、"計劃"、"潛在"、"預測"、"項目"、"應該"、"目標"、"將"、"會"等詞語旨在標識前瞻性聲明，但并非所有前瞻性聲明均包含這些識別詞。實際結果可能因多種重要因素而與前瞻性聲明中的描述存在重大差異。傳奇生物的預期可能受到以下因素的影響：新藥開發中的不確定性；臨床試驗結果的意外變化，包括對現有臨床數據的進一步分析或新的臨床數據；意外的監管行動或延遲，包括對額外安全性或有效性數據的要求或數據分析，或政府監管的普遍影響；第三方合作伙伴采取的行動或未采取行動導致的意外延遲；傳奇生物專利或其他知識產權保護面臨的挑戰，包括美國訴訟過程中的不確定性；政府、行業及產品定價等政治壓力；以及其他因素。詳情請參閱傳奇生物于2025年3月11日提交至美國證券交易委員會（SEC）的2024年度報告（20-F表格）中的"風險因素"部分，以及傳奇生物向SEC提交的其他文件。如果上述任何風險或不確定性成為現實，或基本假設被證明不成立，實際結果可能與新聞稿中預期、相信、估計或期望的描述存在重大差異。本新聞稿中的任何前瞻性聲明僅代表發布之日的觀點。傳奇生物明確表示，無論是因為新信息、未來事件或其他原因均不承擔更新任何前瞻性聲明的義務。

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]]> 2024 ASH | 與標準治療相比，CARVYKTI? 顯著提高了復發或難治性多發性骨髓瘤患者MRD陰性率 2024-12-10 13:16:00 。[1] MRD陰性率的研究結果已在加利福尼亞州圣地亞哥舉行的第66屆美國血液學會（ASH）年會暨展覽會上以口頭報告的形式發表（摘要#1032 ）。[1] 美國梅奧診所血液學和腫瘤學家Yi Lin博士*表示："微小殘留病（MRD）數據進一步強調了CARVYKTI?的治療獲益。這些新發現支持CARVYKTI? 作為一種變革性治療選擇，能夠顯著改善患者無進展生存期（PFS）、OS和MRD陰性率。" 3期研究CARTITUDE-4評估了CARVYKTI?與?PVd 或 DPd 的標準療法在既往接受過一至三線治療且來那度胺耐藥的復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者中的療效。研究進行了隨機分組，208名患者接受CARVYKTI? 治療，211名患者接受標準治療。 該研究評估了患者在10-5閾值下的MRD陰性率（cilta-cel組n=145；標準療法組n=103）。在中位隨訪近三年（34個月）時，接受CARVYKTI ?治療的可評估患者MRD陰性率為89%，而標準療法組為38%（P<0.0001）。此外，經CARVYKTI? 治療的患者迅速達到了較高的總體MRD陰性率，在第56天時，69%的可評估患者已達到MRD陰性。在數據截止時，CARVYKTI? 組中有52%的MRD可評估患者達到至少12個月的持續MRD陰性且完全緩解（≥CR），而標準治療組僅為10%（P <0.0001）。對CARTITUDE-4和CARTITUDE-1研究（既往1-3線與3+線治療）的事后比較表明，在治療方案中更早使用CARVYKTI? 治療時，MRD陰性率、PFS 和 OS率更高。 傳奇生物首席執行官黃穎博士表示："最新的MRD數據展示了CARVYKTI? 的優勢，并進一步證明其作為多發性骨髓瘤患者的優先治療選擇。在努力改變癌癥及其他領域治療格局的過程中，我們為取得的進展感到自豪，并將繼續努力改善那些與不治之癥作斗爭的患者的生活質量。" 來自CARTITUDE-4的數據支持了美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐盟委員會（EC）在今年早些時候批準CARVYKTI? 用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，這些患者既往至少接受過一線治療，包括一種PI和IMiD且對來那度胺耐藥。[1] CARVYKTI? 是首個也是唯一一款獲批用于治療至少接受過一線治療的多發性骨髓瘤患者的靶向BCMA的CAR-T細胞療法。截至目前，我們已在全球五個國家推出了CARVYKTI? ，治療患者人數逾4500名。 關于CARVYKTI?（cilta-cel，西達基奧侖賽） 西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞 [2]。 2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化西達基奧侖賽。2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市，5月獲得歐盟委員會（EC）授予的附條件上市許可，9月獲得日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI ? 。2024年4月，西達基奧侖賽先后被美國FDA、歐盟委員會批準用于復發或難治性多發性骨髓瘤患者的二線治療，對這些患者既往至少接受過一線治療，包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調節劑（IMiD）且對來那度胺耐藥。2024年8月，西達基奧侖賽獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）。 西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后完全緩解率有所改善且持續存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。 關于CARTITUDE-4 CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種PI和一種IMiD）的復發或來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。 [3] 關于多發性骨髓瘤 多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病[4] 。預計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病[5] 。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等[6]。 關于傳奇生物 傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾2000人。目前通過與楊森的合作，首款產品西達基奧侖賽（cilta-cel）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優先審評程序。2024年8月，西達基奧侖賽在中國批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。 更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn 前瞻性說明 本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及關于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的“前瞻性陳述” 。這些陳述包括但不限于：與傳奇生物的戰略和目標有關的陳述；與CARVYKTI?有關的陳述，包括傳奇生物對CARVYKTI? 及其治療潛力的預期；與CARTITUDE臨床開發計劃中正在進行的研究的潛在結果相關的陳述，以及傳奇生物候選產品的潛在優勢。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能” 、“估計”、“期望”、“打算”、“可以”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“預計”、“應該”、“目標”、“將”、“會” 和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由于各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所指的結果存在重大差異。傳奇生物的期望可能會受到（其中包括）以下因素的影響：新藥開發所涉及的不確定性；意外的臨床試驗結果，包括對現有臨床數據或意外的新臨床數據進行額外分析的結果；意外的監管行動或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性數據或數據分析，或一般的政府監管；由于我們的第三方合作伙伴采取的行動或未能采取行動而導致的意外延誤；由于傳奇生物的專利或其他專有知識產權保護受到挑戰而產生的不確定性，包括美國訴訟過程中涉及的不確定性；政府、行業和一般產品定價及其他政治壓力；以及傳奇生物于2024年3月19日向美國證券交易委員會提交的20-F表格年度報告的 “風險因素” 部分所討論的其他因素。如果以上一項或多項風險或不確定性成為現實，或者如果基本假設被證明不正確，則實際結果可能與本新聞稿中所述的預期、相信、估計或期望的結果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。 * Yi Lin, M.D.,Ph.D., 梅奧診所（明尼蘇達州羅切斯特）血液學家和腫瘤學家，為傳奇生物提供咨詢、顧問和演講服務，未因任何媒體工作獲得報酬。 REFERENCES 參考來源： [1].Rakesh Popat 等。西達基奧侖賽（Cilta-cel）對比標準療法 (SoC) 在既往接受1-3線治療且對來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者: 3期研究CARTITUDE-4的微小殘留病（MRD）陰性率數據，2024年美國血液學會年會，2024年12月。 [2].CARVYKTI? 處方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc. [3].ClinicalTrials.Gov. 一項針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發和來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤（CARTITUDE-4）患者中的比較研究。https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. 2024年3月. [4].美國癌癥協會。多發性骨髓瘤簡介。 https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html . 2024年3月. [5].美國癌癥協會。關于多發性骨髓瘤的關鍵統計數據. https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html . 2024年3月. [6].美國癌癥協會。多發性骨髓瘤:早期發現、診斷和分期。 https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf . 2023年3月. ]]>
  • 在CARTITUDE-4研究中，經過三年隨訪，89%的可評估患者在接受CARVYKTI®治療后達到了微小殘留病（MRD）陰性，其中多數患者在2個月內獲得MRD陰性 。
  • 近期報道的總生存期（OS）獲益數據讓 CARVYKTI® 成為首個且唯一一款在多發性骨髓瘤中相較于標準療法能夠顯著延長OS的細胞療法。
  • 具有里程碑意義的3期研究CARTITUDE-4數據在第66屆美國血液學會（ASH）年會暨展覽會上作了口頭報告。

南京2024年12月10日 /美通社/ -- 當地時間2024年12月9日，傳奇生物（NASDAQ：LEGN）在美國新澤西州薩默塞特公布了3期研究CARTITUDE-4最新數據。該研究結果表明，在既往至少接受過一線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑 [PI] 和一種免疫調節劑 [IMiD]）的復發或來那度胺耐藥多發性骨髓瘤患者中，單次輸注CARVYKTI®（西達基奧侖賽；cilta-cel）可顯著提高微小殘留病（MRD）陰性率，與標準治療（泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松 [PVd] 或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松 [DPd]）相比療效顯著。[1] MRD陰性率是多發性骨髓瘤患者生存期延長的重要預后標志。[1] 這些結果強化了CARVYKTI®作為早期（二線）治療的臨床價值，并支持了其近期達到的相較于標準治療的總生存期（OS）獲益。[1] MRD陰性率的研究結果已在加利福尼亞州圣地亞哥舉行的第66屆美國血液學會（ASH）年會暨展覽會上以口頭報告的形式發表（摘要#1032）。[1]

美國梅奧診所血液學和腫瘤學家Yi Lin博士*表示："微小殘留病（MRD）數據進一步強調了CARVYKTI®的治療獲益。這些新發現支持CARVYKTI®作為一種變革性治療選擇，能夠顯著改善患者無進展生存期（PFS）、OS和MRD陰性率。"

3期研究CARTITUDE-4評估了CARVYKTI®與 PVd 或 DPd 的標準療法在既往接受過一至三線治療且來那度胺耐藥的復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者中的療效。研究進行了隨機分組，208名患者接受CARVYKTI®治療，211名患者接受標準治療。

該研究評估了患者在10-5閾值下的MRD陰性率（cilta-cel組n=145；標準療法組n=103）。在中位隨訪近三年（34個月）時，接受CARVYKTI®治療的可評估患者MRD陰性率為89%，而標準療法組為38%（P<0.0001）。此外，經CARVYKTI® 治療的患者迅速達到了較高的總體MRD陰性率，在第56天時，69%的可評估患者已達到MRD陰性。在數據截止時，CARVYKTI®組中有52%的MRD可評估患者達到至少12個月的持續MRD陰性且完全緩解（≥CR），而標準治療組僅為10%（P<0.0001）。對CARTITUDE-4和CARTITUDE-1研究（既往1-3線與3+線治療）的事后比較表明，在治療方案中更早使用CARVYKTI®治療時，MRD陰性率、PFS 和 OS率更高。

傳奇生物首席執行官黃穎博士表示："最新的MRD數據展示了CARVYKTI®的優勢，并進一步證明其作為多發性骨髓瘤患者的優先治療選擇。在努力改變癌癥及其他領域治療格局的過程中，我們為取得的進展感到自豪，并將繼續努力改善那些與不治之癥作斗爭的患者的生活質量。"

來自CARTITUDE-4的數據支持了美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐盟委員會（EC）在今年早些時候批準CARVYKTI®用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，這些患者既往至少接受過一線治療，包括一種PI和IMiD且對來那度胺耐藥。[1] CARVYKTI®是首個也是唯一一款獲批用于治療至少接受過一線治療的多發性骨髓瘤患者的靶向BCMA的CAR-T細胞療法。截至目前，我們已在全球五個國家推出了CARVYKTI®，治療患者人數逾4500名。

關于CARVYKTI®（cilta-cel，西達基奧侖賽）

西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞[2]。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化西達基奧侖賽。2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市，5月獲得歐盟委員會（EC）授予的附條件上市許可，9月獲得日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI®。2024年4月，西達基奧侖賽先后被美國FDA、歐盟委員會批準用于復發或難治性多發性骨髓瘤患者的二線治療，對這些患者既往至少接受過一線治療，包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調節劑（IMiD）且對來那度胺耐藥。2024年8月，西達基奧侖賽獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）。

西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后完全緩解率有所改善且持續存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。

關于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種PI和一種IMiD）的復發或來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。[3]

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病[4]。預計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病[5]。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等[6]。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾2000人。目前通過與楊森的合作，首款產品西達基奧侖賽（cilta-cel）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優先審評程序。2024年8月，西達基奧侖賽在中國批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。

更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn

前瞻性說明

本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及關于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的“前瞻性陳述”。這些陳述包括但不限于：與傳奇生物的戰略和目標有關的陳述；與CARVYKTI®有關的陳述，包括傳奇生物對CARVYKTI®及其治療潛力的預期；與CARTITUDE臨床開發計劃中正在進行的研究的潛在結果相關的陳述，以及傳奇生物候選產品的潛在優勢。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可以”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“預計”、“應該”、“目標”、“將”、“會”和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由于各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所指的結果存在重大差異。傳奇生物的期望可能會受到（其中包括）以下因素的影響：新藥開發所涉及的不確定性；意外的臨床試驗結果，包括對現有臨床數據或意外的新臨床數據進行額外分析的結果；意外的監管行動或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性數據或數據分析，或一般的政府監管；由于我們的第三方合作伙伴采取的行動或未能采取行動而導致的意外延誤；由于傳奇生物的專利或其他專有知識產權保護受到挑戰而產生的不確定性，包括美國訴訟過程中涉及的不確定性；政府、行業和一般產品定價及其他政治壓力；以及傳奇生物于2024年3月19日向美國證券交易委員會提交的20-F表格年度報告的“風險因素”部分所討論的其他因素。如果以上一項或多項風險或不確定性成為現實，或者如果基本假設被證明不正確，則實際結果可能與本新聞稿中所述的預期、相信、估計或期望的結果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。

* Yi Lin, M.D.,Ph.D., 梅奧診所（明尼蘇達州羅切斯特）血液學家和腫瘤學家，為傳奇生物提供咨詢、顧問和演講服務，未因任何媒體工作獲得報酬。

REFERENCES
參考來源：

[1].Rakesh Popat 等。西達基奧侖賽（Cilta-cel）對比標準療法 (SoC) 在既往接受1-3線治療且對來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者: 3期研究CARTITUDE-4的微小殘留病（MRD）陰性率數據，2024年美國血液學會年會，2024年12月。

[2].CARVYKTI? 處方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.

[3].ClinicalTrials.Gov. 一項針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發和來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤（CARTITUDE-4）患者中的比較研究。https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. 2024年3月.

[4].美國癌癥協會。多發性骨髓瘤簡介。https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html. 2024年3月.

[5].美國癌癥協會。關于多發性骨髓瘤的關鍵統計數據.https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html. 2024年3月.

[6].美國癌癥協會。多發性骨髓瘤:早期發現、診斷和分期。https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. 2023年3月.

]]> 傳奇生物CARTITUDE-4四項研究成果即將亮相2024ASH年會 2024-11-06 11:27:00 ) 是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種PI和一種IMiD）的復發且對來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性 [2]。 關于多發性骨髓瘤 多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病[3] 。預計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病[4] 。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，大多數患者是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等[5]。 關于傳奇生物 傳奇生物（NASDAQ：LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾2000人。目前通過與楊森的合作，首款產品西達基奧侖賽（cilta-cel）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優先審評程序。2024年8月，西達基奧侖賽在中國批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。 更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn 關于前瞻性陳述的注意事項 本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及關于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的“前瞻性陳述” 。這些陳述包括但不限于：與傳奇生物的戰略和目標的有關表述；與CARVYKTI?有關的陳述，包括傳奇生物對CARVYKTI?及其治療潛力的預期；與 CARTITUDE 臨床開發項目中正在進行的研究的潛在結果有關的陳述；以及傳奇生物候選產品的潛在優勢。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望” 、“打算”、“可以”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“預計”、“應該”、“目標”、“將”、“會” 和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。盡管并非所有前瞻性表述都包含這些識別詞，但類似表述旨在識別前瞻性表述。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與這些前瞻性陳述所顯示的結果存在實質性差異。傳奇生物技術公司的預期可能會受到以下因素的影響：新藥開發過程中的不確定性；意外的臨床試驗結果，包括對現有臨床數據的額外分析或意外的新臨床數據；意外的監管行動或延遲，包括要求提供額外的安全性和/或有效性數據或數據分析，或政府的一般監管；由于我們的第三方合作伙伴采取行動或不采取行動而造成的意外延遲；傳奇生物技術公司的專利或其他專有知識產權保護受到挑戰而產生的不確定性，包括美國訴訟過程中的不確定性；政府、行業和一般產品定價及其他政治壓力；以及傳奇生物于2024年3月19日向美國證券交易委員會提交的20-F表格年度報告的 “風險因素” 部分所討論的其他因素。如果以上一項或多項風險或不確定性成為現實，或者如果基本假設被證明不正確，則實際結果可能與本新聞稿中所述的預期、相信、估計或期望的結果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。 參考文獻： [1]??CARVYKTI? 處方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc. [2]??ClinicalTrials.Gov. 一項針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發和來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤（CARTITUDE-4）患者中的比較研究。https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. 2024年3月. [3] 美國癌癥協會。多發性骨髓瘤簡介：https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html. 2024年3月. [4] 美國癌癥協會。"關于多發性骨髓瘤的關鍵統計數據" https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html . 2024年3月. [5]?美國癌癥協會。多發性骨髓瘤:早期發現、診斷和分期. https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf . 2023年3月. ]]>

最新數據將展示顯著且持續提高的微小殘留病（MRD）陰性率，進一步強化了CARVYKTI改變難治性多發性骨髓瘤治療結局的潛力。

MRD數據將在第 66屆美國血液學會 (ASH) 年會上進行口頭報告

南京2024年11月6日 /美通社/ -- 當地時間2024年11月5日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西薩默特將公布3期CARTITUDE-4研究最新的微小殘留病（MRD）陰性率數據。該研究評估了對來那度胺耐藥且既往接受過一至三線治療的多發性骨髓瘤患者接受CARVYKTI®（西達基奧侖賽，cilta-cel）或標準治療（SoC）的療效對比。該數據將于2024年12月9日（星期一）太平洋時間下午5:45在圣地亞哥舉行的第 66 屆ASH年會上進行口頭報告。

傳奇生物首席執行官黃穎博士表示："今年的ASH數據繼續凸顯了我們在關鍵臨床領域的進展，這些進展旨在幫助醫療保健專業人員為多發性骨髓瘤患者決定最佳治療方案。MRD陰性率是多發性骨髓瘤患者生存期延長的預后標志。總體和持續MRD陰性率的顯著提高進一步支持了CARVYKTI®在多發性骨髓瘤的二線治療中，相較于標準療法，是一種變革性的治療選擇。"

來自CARTITUDE-4的數據支持了美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐盟委員會（EC）在今年早些時候批準CARVYKTI®用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，這些患者既往至少接受過一線治療，包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調節劑（IMiD）且對來那度胺耐藥。CARVYKTI®是首款且唯一獲批用于治療既往至少接受過一線治療的多發性骨髓瘤患者的靶向BCMA CAR-T細胞療法。在全球范圍內，CARVYKTI目前已在五個國家上市，治療患者已逾4000名。

ASH 演講（2024 年 12 月 7-10 日）

摘要標題

作者

會議詳情

西達基奧侖賽（Cilta-cel）

對比準療法 (SoC) 在既往接

受1-3線治療且對來那度胺

耐藥的多發性骨髓瘤患者: 3

期研究CARTITUDE-4的微

小殘留病（MRD）陰性率數

據

Rakesh Popat, Albert Oriol, Michele Cavo,

Lionel Karlin, Irit Avivi, Wilfried Roeloffzen,

Seok Jin Kim, Brea Lipe, Noffar Bar, Noemi

Horvath, Andrew Spencer, Chang Ki Min,

Diana Chen, Quanlin Li, Katherine Li, Ana

Slaughter, Carolina Lonardi, Nina

Benachour, Arnab Ghosh, Martin Vogel,

Nikoletta Lendvai, Tamar Lengil, Nitin

Patel, Octavio Costa Filho, Erika Florendo,

Yi Lin

口頭報告編號：1032

會議名稱：655.多發性骨髓

瘤：細胞療法：釋放細胞療

法對抗骨髓瘤

報告時間：2024年12月9日

下午5:45-6:00（太平洋時間）

西達基奧侖賽（Cilta-cel）

對比標準療法，在來那度胺

耐藥的多發性骨髓瘤患者中

的報告結局和下一次抗骨髓

瘤治療時間上的長期獲益：

來自3期研究CARTITUDE-

4臨床試驗結果

Noffar Bar, Roberto Mina, Anne K. Mylin,

Hisayuki Yokoyama, Hila Magen, Winfried

Alsdorf, Monique C. Minnema, Leyla

Shune, Iris Isufi, Simon J. Harrison, Urvi A.

Shah, André De Champlain, Katherine S.

Gries, Diana Chen, Quanlin Li, Tzu-Min

Yeh, Ana Slaughter, Carolina Lonardi, Nina

Benachour, Arnab Ghosh, William Deraedt,

Martin Vogel, Nikoletta Lendvai, Nitin Patel,

Octavio Costa Filho, Erika Florendo, Lionel

Karlin, Katja Weisel

海報編號：2002

會議名稱：655.多發性骨髓

瘤：細胞療法：海報展示I

展示時間：2024年12月7日下

午6:00-8:00（太平洋時間）

采用匹配調整的間接比較

法，對比更新西達基奧侖賽

與Idecabtagene Vicleucel

在既往接受過 2-4 線治療的

復發性或難治性多發性骨髓

瘤患者中的療效

Nieves Lopez-Muñoz, Noffar Bar, Joris

Diels, Suzy Van Sanden, João Mendes,

Seina Lee, Teresa Hernando, Nikoletta

Lendvai, Nitin Patel, Tadao Ishida,?Jeremy

Er, Simon J. Harrison, Urvi Shah

海報編號：3390

會議名稱：655.多發性骨髓

瘤：細胞療法：海報II

展示時間：2024年12月8日

下午6:00-8:00（太平洋時間）

使用逆概率加權法（IPTW）

比較CARVYKTI在

CARTITUDE-4研究中與其

他常規治療方案對來那度胺

耐藥的多發性骨髓瘤患者的

療效

Rafael Fonseca, Joris Diels, Francesca

Ghilotti, João Mendes, Teresa Hernando,

Seina Lee, Jordan M. Schecter, Nikoletta

Lendvai, Nitin Patel, Ana Triguero, Winfried

Alsdorf, Margherita Ursi

海報編號：2005

會議名稱：655. 多發性骨髓

瘤：細胞療法：海報展示I

展示時間：2024年12月7 日

下午5:30-7:30（太平洋時間）

 

 

關于CARVYKTI®（CILTA-CEL，西達基奧侖賽）

西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞[1]。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化西達基奧侖賽。2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市，5月獲得歐盟委員會（EC）授予的附條件上市許可，9月獲得日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI®。2024年4月，西達基奧侖賽先后被美國FDA、歐盟委員會批準用于復發或難治性多發性骨髓瘤患者的二線治療，對這些患者既往至少接受過一線治療，包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調節劑（IMiD）且對來那度胺耐藥。2024年8月，西達基奧侖賽獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）。

西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后完全緩解率有所改善且持續存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。

關于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種PI和一種IMiD）的復發且對來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性[2]。

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病[3]。預計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病[4]。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，大多數患者是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等[5]。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ：LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾2000人。目前通過與楊森的合作，首款產品西達基奧侖賽（cilta-cel）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優先審評程序。2024年8月，西達基奧侖賽在中國批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。

更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn

關于前瞻性陳述的注意事項

本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及關于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的“前瞻性陳述”。這些陳述包括但不限于：與傳奇生物的戰略和目標的有關表述；與CARVYKTI®有關的陳述，包括傳奇生物對CARVYKTI®及其治療潛力的預期；與 CARTITUDE 臨床開發項目中正在進行的研究的潛在結果有關的陳述；以及傳奇生物候選產品的潛在優勢。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可以”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“預計”、“應該”、“目標”、“將”、“會”和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。盡管并非所有前瞻性表述都包含這些識別詞，但類似表述旨在識別前瞻性表述。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與這些前瞻性陳述所顯示的結果存在實質性差異。傳奇生物技術公司的預期可能會受到以下因素的影響：新藥開發過程中的不確定性；意外的臨床試驗結果，包括對現有臨床數據的額外分析或意外的新臨床數據；意外的監管行動或延遲，包括要求提供額外的安全性和/或有效性數據或數據分析，或政府的一般監管；由于我們的第三方合作伙伴采取行動或不采取行動而造成的意外延遲；傳奇生物技術公司的專利或其他專有知識產權保護受到挑戰而產生的不確定性，包括美國訴訟過程中的不確定性；政府、行業和一般產品定價及其他政治壓力；以及傳奇生物于2024年3月19日向美國證券交易委員會提交的20-F表格年度報告的“風險因素”部分所討論的其他因素。如果以上一項或多項風險或不確定性成為現實，或者如果基本假設被證明不正確，則實際結果可能與本新聞稿中所述的預期、相信、估計或期望的結果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。

參考文獻：

[1]  CARVYKTI? 處方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.
[2]  ClinicalTrials.Gov. 一項針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發和來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤（CARTITUDE-4）患者中的比較研究。https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. 2024年3月.
[3] 美國癌癥協會。多發性骨髓瘤簡介：https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html. 2024年3月.
[4] 美國癌癥協會。"關于多發性骨髓瘤的關鍵統計數據" https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html. 2024年3月.
[5] 美國癌癥協會。多發性骨髓瘤:早期發現、診斷和分期.https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. 2023年3月.

]]> 2024 IMS | CARTITUDE-4最新數據公布，CARVYKTI?顯著延長二線多發性骨髓瘤患者OS 2024-09-29 13:55:00 ) 是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種PI和一種IMiD）的復發或來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性 [3]。 關于多發性骨髓瘤 多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病[4] 。預計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病[5] 。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等[6]。 關于傳奇生物 傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾2000人。目前通過與楊森的合作，首款產品西達基奧侖賽（cilta-cel）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優先審評程序。2024年8月，西達基奧侖賽在中國批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。 更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn 關于前瞻性陳述的注意事項 本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及關于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的「前瞻性陳述」。這些陳述包括但不限于：與傳奇生物的戰略和目標的有關表述；與CARVYKTI ?有關的陳述，包括傳奇生物對CARVYKTI?及其治療潛力的預期；與 CARTITUDE 臨床開發項目中正在進行的研究的潛在結果有關的陳述；以及傳奇生物候選產品的潛在優勢。「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「打算」、「可以」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「預計」、「應該」、「目標」、「將」、「會」和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。盡管并非所有前瞻性表述都包含這些識別詞，但類似表述旨在識別前瞻性表述。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與這些前瞻性陳述所顯示的結果存在實質性差異。傳奇生物技術公司的預期可能會受到以下因素的影響：新藥開發過程中的不確定性；意外的臨床試驗結果，包括對現有臨床數據的額外分析或意外的新臨床數據；意外的監管行動或延遲，包括要求提供額外的安全性和/或有效性數據或數據分析，或政府的一般監管；由于我們的第三方合作伙伴采取行動或不采取行動而造成的意外延遲；傳奇生物技術公司的專利或其他專有知識產權保護受到挑戰而產生的不確定性，包括美國訴訟過程中的不確定性 ； 政府、行業和一般產品定價及其他政治壓力；以及傳奇生物于2024年3月19日向美國證券交易委員會提交的20-F表格年度報告的「風險因素」部分所討論的其他因素。如果以上一項或多項風險或不確定性成為現實，或者如果基本假設被證明不正確，則實際結果可能與本新聞稿中所述的預期、相信、估計或期望的結果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。 ??Maria-Victoria Mateos, M.D., Ph.D., 西班牙薩拉曼卡大學血液科顧問醫生兼醫學副教授。曾為傳奇生物提供咨詢、顧問和演講服務，未因任何媒體工作獲得報酬。 REFERENCES * Mateos, et al. 西達基奧侖賽(Cilta-cel) 與來那度胺（Len）難治性多發性骨髓瘤（MM）標準治療（SoC）的總生存期（OS）： 3期CARTITUDE-4研究最新進展.國際骨髓瘤學會2024年年會.2024年9月. * CARVYKTI? 處方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc. * ClinicalTrials.Gov. 一項針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發和來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤（CARTITUDE-4）患者中的比較研究。 https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827 . 2024年3月. * 美國癌癥協會。多發性骨髓瘤簡介： https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html . 2024年3月. * 美國癌癥協會。"關于多發性骨髓瘤的關鍵統計數據" https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html .? 2024年3月. * 美國癌癥協會。多發性骨髓瘤:早期發現、診斷和分期. https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf . 2023年3月. ]]>
  • 具有里程碑意義的CARTITUDE-4研究結果表明，經過三年隨訪，CARVYKTI® 將死亡風險降低了45%
  • 最新數據已在第21屆國際骨髓瘤學會年會的口頭報告中公布

南京2024年9月29日 /美通社/ -- 當地時間2024年9月27日，傳奇生物（NASDAQ：LEGN）在美國新澤西州薩默塞特宣布3期研究CARTITUDE-4最新三年隨訪數據。該研究結果表明，在既往至少接受過一種前線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調節劑（IMiD））的復發或來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中，單次輸注CARVYKTI®（西達基奧侖賽，cilta-cel）可顯著延長總生存期（OS）。與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）等標準療法相比，死亡風險降低了45%[1]。與標準療法相比，CARVYKTI®是目前首個且唯一能夠改善對來那度胺耐藥的二線多發性骨髓瘤患者總生存期的細胞療法[1]。這些結果已在巴西里約熱內盧舉行的2024年國際骨髓瘤學會（IMS）年會上作口頭報告（摘要編號#OA-65）[1]。

西班牙薩拉曼卡大學血液科顧問醫生兼醫學副教授Maria-Victoria Mateos博士表示："這些長期結果具有突破性意義，證明了CARVYKTI® 能顯著延長患者的總生存期，并有效改善他們的生活質量。這些數據表明，通過一次輸注，我們可以降低死亡風險，并為多發性骨髓瘤患者提供延長生命的機會。" ? 

傳奇生物首席執行官黃穎博士表示："這些數據彰顯了傳奇為患者提供改善生活質量并延長生存期的有效治療的承諾。我們將強化研發投入并全方位探索 CAR-T技術，來持續研究CAR-T能夠為患者帶來的獲益。"

3期研究CARTITUDE-4評估了CARVYKTI®與PVd或DPd等標準療法在接受過一種前線治療后復發或來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的療效[1]。對既往接受過一至三線治療（包括PI和IMiD）且來那度胺耐藥的患者進行隨機分組（西達基奧侖賽組，n=208；標準療法，n=211）[1]。 在近三年（34個月）的中位隨訪中，CARVYKTI® 治療組患者中位OS（95%CI，NE-NE）或接受標準療法的患者的中位OS（95%CI，37.75 個月-NE）均未達到（HR，0.55；95%CI，0.39-0.79，P=0.0009）[1]。隨訪30個月時，CARVYKTI®治療組患者的OS率為76%，而接受標準療法治療的患者OS率為64%[1]。這些數據表明，與標準療法相比，CARVYKTI® 能顯著延長患者的OS[1]。

在隨機接受 CARVYKTI® 治療組的患者中，與標準療法相比，CARVYKTI® 將死亡風險降低了45%，證明患者在首次復發后就能獲得具有臨床意義的療效[1]。CARVYKTI® 組的中位無進展生存期（mPFS）（95%CI，34.5個月-NE）未達到，接受標準療法治療的患者的中位無進展生存期為11.79個月（95% CI，9.66-14.00），顯示出深度和持久的緩解[1]。CARVYKTI® 治療組患者的達到完全緩解及以上的比率為77% ，總緩解率85%。CARVYKTI®治療組62%的患者達到10-5微小殘留病（MRD）陰性，57%的患者達到10-6MRD陰性，而接受標準療法治療的患者對應比例分別為18.5%和9%。CARVYKTI®治療組患者的中位緩解持續時間未達到（95%CI，NE-NE），而接受標準療法治療的患者的中位緩解持續時間為18.69個月（95% CI，12.91-23.72）[1]。根據多發性骨髓瘤癥狀和影響問卷（MySlm-Q），接受CARVYKTI®治療的患者癥狀惡化的中位時間尚未達到（95%CI，NE-NE），而接受標準治療的患者為34.33個月 (95% CI，NE-NE)， (HR，0.38，95%CI，0.24-0.61; p<0.0001)[1]。

西達基奧侖賽與標準療法的安全性與之前的結果一致。在安全性分析組中（西達基奧侖賽，n=208；標準療法，n=208），兩組患者中均有97%的患者出現了3/4級治療中出現的不良事件 (TEAEs)，其中最常見的是血細胞減少癥[1]。CARVYKTI®治療組有63%的患者和標準療法組有76%患者發生了治療后出現的感染，分別有28%和30%的患者被列為3/4級[1]。在CARVYKTI®治療組中，有7名患者出現血液系統第二原發性惡性腫瘤，50名患者死亡，其中21名患者死于疾病進展[1]。在接受標準療法的患者中，有1名患者出現血液系統第二原發性惡性腫瘤，82名患者死亡，其中51名患者死于疾病進展[1]。

來自CARTITUDE-4的數據支持了美國食品藥品管理局（FDA）和歐盟委員會（EC）在今年早些時候批準CARVYKTI®用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，這些患者既往至少接受過一線治療，包括一種P和 IMiD且對來那度胺耐藥。截至目前，我們已在全球五個國家推出了CARVYKTI®，治療患者人數逾3500名。

關于CARVYKTI®（CILTA-CEL，西達基奧侖賽）

西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞[2]。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化西達基奧侖賽。2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市，5月獲得歐盟委員會（EC）授予的附條件上市許可，9月獲得日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI®。2024年4月，西達基奧侖賽先后被美國FDA、歐盟委員會批準用于復發或難治性多發性骨髓瘤患者的二線治療，對這些患者既往至少接受過一線治療，包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調節劑（IMiD）且對來那度胺耐藥。2024年8月，西達基奧侖賽獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）。

西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后完全緩解率有所改善且持續存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。

關于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種PI和一種IMiD）的復發或來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性[3]。

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病[4]。預計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病[5]。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等[6]。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾2000人。目前通過與楊森的合作，首款產品西達基奧侖賽（cilta-cel）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優先審評程序。2024年8月，西達基奧侖賽在中國批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。

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關于前瞻性陳述的注意事項

本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及關于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的「前瞻性陳述」。這些陳述包括但不限于：與傳奇生物的戰略和目標的有關表述；與CARVYKTI®有關的陳述，包括傳奇生物對CARVYKTI®及其治療潛力的預期；與 CARTITUDE 臨床開發項目中正在進行的研究的潛在結果有關的陳述；以及傳奇生物候選產品的潛在優勢。「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「打算」、「可以」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「預計」、「應該」、「目標」、「將」、「會」和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。盡管并非所有前瞻性表述都包含這些識別詞，但類似表述旨在識別前瞻性表述。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與這些前瞻性陳述所顯示的結果存在實質性差異。傳奇生物技術公司的預期可能會受到以下因素的影響：新藥開發過程中的不確定性；意外的臨床試驗結果，包括對現有臨床數據的額外分析或意外的新臨床數據；意外的監管行動或延遲，包括要求提供額外的安全性和/或有效性數據或數據分析，或政府的一般監管；由于我們的第三方合作伙伴采取行動或不采取行動而造成的意外延遲；傳奇生物技術公司的專利或其他專有知識產權保護受到挑戰而產生的不確定性，包括美國訴訟過程中的不確定性；政府、行業和一般產品定價及其他政治壓力；以及傳奇生物于2024年3月19日向美國證券交易委員會提交的20-F表格年度報告的「風險因素」部分所討論的其他因素。如果以上一項或多項風險或不確定性成為現實，或者如果基本假設被證明不正確，則實際結果可能與本新聞稿中所述的預期、相信、估計或期望的結果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。

? Maria-Victoria Mateos, M.D., Ph.D., 西班牙薩拉曼卡大學血液科顧問醫生兼醫學副教授。曾為傳奇生物提供咨詢、顧問和演講服務，未因任何媒體工作獲得報酬。

REFERENCES

  1. Mateos, et al. 西達基奧侖賽(Cilta-cel) 與來那度胺（Len）難治性多發性骨髓瘤（MM）標準治療（SoC）的總生存期（OS）： 3期CARTITUDE-4研究最新進展.國際骨髓瘤學會2024年年會.2024年9月.
  2. CARVYKTI? 處方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.
  3. ClinicalTrials.Gov. 一項針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發和來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤（CARTITUDE-4）患者中的比較研究。https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. 2024年3月.
  4. 美國癌癥協會。多發性骨髓瘤簡介：https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html. 2024年3月.
  5. 美國癌癥協會。"關于多發性骨髓瘤的關鍵統計數據" https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html.  2024年3月.
  6. 美國癌癥協會。多發性骨髓瘤:早期發現、診斷和分期.https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. 2023年3月.
]]> 傳奇生物卡衛荻?（西達基奧侖賽注射液）在中國獲批上市 2024-08-27 19:55:00

南京2024年8月27日 /美通社/ -- 2024年8月27日，傳奇生物（NASDAQ：LEGN）在中國南京正式宣布，公司自主研發的細胞治療產品卡衛荻®（通用名：西達基奧侖賽注射液）獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）。卡衛荻®于2020年8月成為首個被國家藥監局藥品審評中心（CDE）納入突破性治療藥物程序的品種。

卡衛荻®是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的經基因修飾的自體嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）治療產品，一次性靜脈輸注給藥。卡衛荻®具有獨特的CAR結構，由兩個靶向BCMA的納米抗體串聯構成，在體內與表達BCMA的骨髓瘤細胞結合，誘導T細胞的活化與增殖，從而清除骨髓瘤細胞。

此次獲批是基于在國內進行的一項多中心確證性Ⅱ期臨床研究CARTIFAN-1（NCT03758417），旨在評估卡衛荻®在既往接受過至少三線治療（包括至少一種蛋白酶體抑制劑和至少一種免疫調節劑）的復發或難治性多發性骨髓瘤患者中的療效及安全性。

CARTIFAN-1（NCT03758417）是一項正在進行中的臨床研究。基于中位隨訪37.29個月的療效評估結果顯示，接受卡衛荻®治療的有效性分析的58例患者中，總緩解率（ORR）達到87.9%，非常好的部分緩解（VGPR）及以上達到86.2%，完全緩解（CR）或嚴格意義上的完全緩解（sCR）達到79.3%，中位緩解持續時間（mDOR）為32.56個月，中位無進展生存期（mPFS）為30.13個月，中位總生存期（mOS）未達到[1]。

CARTIFAN-1 臨床試驗主要研究者陳賽娟院士表示："多發性骨髓瘤（MM）是一種無法治愈的惡性漿細胞腫瘤，約占血液惡性腫瘤的10%[2]，患者終將面臨復發，且隨著復發次數增多，治療難度也隨之增加，患者的緩解質量更差，無進展生存期（PFS）和復發后的生存時間越短。對于中國MM患者來說，西達基奧侖賽的獲批為臨床醫生提供了創新、安全可控的有效的療法。西達基奧侖賽在臨床開發研究中已展現出良好的臨床療效，在多線治療失敗的復發、難治的MM患者中能產生早期、深度且持久的緩解，以及更長的PFS生存獲益。這對于骨髓瘤患者來說是一個重大利好消息，我們期待這一新型治療方案能夠為更多患者帶來生存的希望，改變目前的骨髓瘤患者治療格局。"

傳奇生物首席執行官黃穎博士表示："作為一款誕生于中國的原創新藥，卡衛荻®如今在中國上市，惠及中國患者，我們感到無比榮幸。未來，我們將秉持追求治愈的理念，拓展臨床研究領域，不斷提高產品可及性，使這款創新產品造福更多患者。"

關于卡衛荻®（西達基奧侖賽注射液）

西達基奧侖賽注射液是一種靶向BCMA的經基因修飾的自體T細胞治療產品，該產品通過編碼嵌合抗原受體（CAR）對自體T細胞進行修飾，使其能識別并清除表達BCMA的骨髓瘤細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤漿細胞以及晚期B細胞表面。本品CAR包含雙表位結合域、鉸鏈及跨膜域、4-1BB共刺激域和CD3ζ信號域。與表達BCMA的靶細胞結合后，CAR會誘導T細胞的活化、擴增以及靶細胞的清除[3]。

2017年12月，傳奇生物與強生旗下楊森公司簽訂了一項全球獨家許可與合作協議，以研發和商業化西達基奧侖賽。傳奇生物負責大中華地區的市場開發和商業化，大中華地區外的全球其他地區則由強生主導。

關于CARTIFAN-1

CARTIFAN-1 (NCT03758417) 是一項正在進行中的II期開放標簽、確證性臨床試驗，用于評估西達基奧侖賽注射液用于治療中國復發或難治性多發性骨髓瘤患者的療效和安全性，這些患者既往接受過至少三線治療（包括至少一種蛋白酶體抑制劑和至少一種免疫調節劑），以總緩解率（ORR）為主要終點。

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病。根據Globocan報告顯示，2022年全球新增多發性骨髓瘤患者187952例，占全球新增癌癥病例的 1%[4]，中國新增多發性骨髓瘤患者30300例，死亡18622例[5]。雖然有些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，但大多數患者是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等。雖然經過治療可能會有一些緩解，但不幸的是，患者很可能會復發。使用標準療法（包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體）治療后復發的患者會面臨預后不佳，治療手段受限的問題。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ：LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞治療產品研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞治療產品領域第一方陣，全球員工總數已逾2000人，研發管線覆蓋惡性血液腫瘤和實體瘤領域。除自體CAR-T產品的研發外，公司還搭建了CAR-γδ T、CAR-NK 和非基因編輯同種異體產品開發平臺。

公司已獲得"高新技術企業"、"江蘇省精準細胞免疫治療工程技術研究中心"、"江蘇省研究生工作站"、"江蘇省瞪羚企業"、"江蘇省專精特新小巨人  "、"江蘇省外資研發中心"等重要資質，"江蘇省科技進步獎"、"中國醫藥高質量發展成果企業" 、"年度十大創新藥企"、"年度藥物創新成就獎"、"中國醫藥創新企業100強"、 "《麻省科技評論》50家聰明公司"、"最具影響力創新療法企業TOP20"等榮譽。

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【聲明】本圖文所載信息旨在發布公司研發、注冊進展信息，促進醫藥信息的溝通和交流，僅供醫療衛生專業人士參閱，非廣告用途。本圖文并非對任何藥品作推薦和/或對適應癥提供專業意見，不能以任何方式代替專業的醫療和用藥指導，也不應被視為診療建議。若您需要了解具體疾病診療信息，請及時就醫并遵從醫療專業人士的意見。

參考來源：

[1],[3]西達基奧侖賽注射液產品說明書

[2]管楠楠等. 腫瘤防治研究. 2019；46(4):547-550.

[4]Globocan 2022 World Fact Sheet: https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/35-multiple-myeloma-fact-sheet.pdf. Accessed March 2024.

[5]Globocan 2020 World Fact Sheet: China. https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/populations/160-china-fact-sheet.pdf. Accessed March 2024.

 

]]> 傳奇生物在ASCO和EHA公布CARVYKTI?用于治療多發性骨髓瘤迄今最早的數據及重要的亞組分析 2024-06-04 08:30:00 ），并將在今年歐洲血液學協會（EHA） 大會上再次進行口頭報告（摘要 #S205 )?1。CARVYKTI?是首個也是唯一一款獲批用于復發或難治性多發性骨髓瘤患者二線治療的 B 細胞成熟抗原（BCMA） 靶向療法。 美國H. Lee Moffitt癌癥中心和研究所，骨髓瘤BMT-CI項目負責人Melissa Alsina博士? 表示："在自體干細胞移植治療后未獲得完全緩解的患者可能在未來的治療中經歷較短的持續緩解。這項研究結果顯示出令人鼓舞的療效，并表明了CARVYKTI? 可為該患者群體帶來的潛在獲益"。 在22個月的中位隨訪中，接受CARVYKTI?治療的患者（n=17）總緩解率（ORR）達94%（n=16/17），16例患者均達到完全緩解（CR）或更好1 ，在15例微小殘留病（MRD）可評估的患者中，80%的患者達到10-5MRD陰性1。中位緩解持續時間（mDOR）未達到（NR），首次緩解的中位時間為1個月1 ，18個月無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）均為94%。 安全信號與CARVYKTI?已知安全性特征一致1。所有患者均發生了3級或4級治療期間出現的不良事件 (TEAE)，包括中性粒細胞減少癥（94%）、淋巴細胞減少癥（65%）、血小板減少癥（47%）、白細胞減少癥（41%）、感染（71%）或 細胞因子釋放綜合征（CRS）（82%；中位發病時間為8天）1 。一名患者出現繼發性腫瘤為3級骨髓增生異常綜合征（MDS）。未觀察到運動和神經認知治療期間出現的不良事件（MNTs）/帕金森病例1。 傳奇生物首席醫學官Mythili Koneru博士表示："我們很高興公布CARTITUDE-2 隊列D研究的結果。該結果表明CARVYKTI? 對迄今最早接受治療的多發性骨髓瘤患者的顯著影響。我們相信，在多發性骨髓瘤的治療格局中，CARVYKTI?能更早地產生深度而持久的緩解，因此我們正在開展 3?期研究，以確定患者是否會在一線治療中獲益于CARVYKTI?。" CARTITUDE-4: 亞組分析結果顯示，與標準療法相比，CARVYKTI?改善了功能性高危多發性骨髓瘤患者的無進展生存期（摘要號#7504 ） 3期研究CARTITUDE-4評估了CARVYKTI? 與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）兩種標準療法在復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的療效，這些患者既往接受過一至三線治療，包括蛋白酶體抑制劑（PI）和免疫調節劑（IMiD）。該亞組分析結果顯示，CARVYKTI ? 能顯著改善在自體干細胞移植（ASCT）或一線治療后18個月內出現疾病進展的功能性高危（FHR）多發性骨髓瘤患者的無進展生存期（PFS）2。 該亞組分析納入了既往接受過一線治療（包括一種PI和一種IMiD）且來那度胺耐藥的患者（n=136），包括功能性高危的多發性骨髓瘤患者（n=79）2 。患者隨機接受?CARVYKTI?（n=68）或標準療法（n=68）的治療，包括這些功能性高危的多發性骨髓瘤患者（CARVYKTI? 組n=40；標準療法n=39）2。 接受?CARVYKTI?治療的患者中位PFS未達到（NR），而作為二線治療的對照組為17個月（95%CI，11-NE）（HR=0.35 [95%CI，0.2-0.7；P=.0007]），其中包括功能性高危多發性骨髓瘤患者（CARVYKTI?，NR[18-NE] vs標準療法，12個月 [95%CI，8-NE]）,（HR=0.27，95%CI，0.1-0.6；P=.0006]）2。與接受標準療法治療的患者相比，接受?CARVYKTI? 治療的功能性高危多發性骨髓瘤患者具有持續更高的總緩解率（88% vs 80%），完全或更好緩解（68% vs 39%），微小殘留病陰性（65% vs 10%），中位緩解持續時間（NR [16-NE] vs 16 [8-NE]）更長。 該項亞組分析的安全性與西達基奧侖賽的已知安全性特征一致2。在接受?CARVYKTI?或標準療法作為二線治療的患者中，出現 3 級或以上 TEAEs 的患者比例相當（96% vs 96%），包括功能性高危多發性骨髓瘤患者（100% vs 97%）2。總體而言，在既往接受過一線治療后分別接受CARVYKTI? 治療和標準療法治療的患者中各有11例死亡2。在功能性高危多發性骨髓瘤患者中，接受CARVYKTI?和標準療法治療的死亡人數分別為7例和9例2 。在這7例既往接受過一線治療的功能性高危多發性骨髓瘤的死亡病例中，2例未接受CARVYKTI?作為研究治療，3 例接受CARVYKTI?作為后續療法。 CARTITUDE-4：對高危細胞遺傳學患者的亞組分析表明，與標準療法相比，CARVYKTI?具有良好療效（(摘要#P978 ） 與標準療法（SOC）相比，CARVYKTI? 在高危和標危的細胞遺傳學患者中顯示出良好的療效結果，包括更高的ORR、≥CR率和MRD陰性率，改善了無進展生存期（PFS）3 。在細胞遺傳學標危患者中，CARVYKTI? 組的中位PFS未達到（95%CI，NE-NE），而SOC的PFS為20.6個月（95%CI，11.2-NE）。在高危細胞遺傳學異常的患者中，CARVYKTI? 組中位PFS未達到（95%CI，18.4-NE），而SOC組為10.3個月（95%CI，7.6-12.5）。 3 期研究CARTITUDE-4亞組分析結果證明了與標準療法（SOC）相比，CARVYKTI?在細胞遺傳學高危的患者中的療效，并支持 CARVYKTI? 作為該患者群體潛在的新標準療法。 CARTITUDE-4研究的數據支持美國食品藥品監督管理局（FDA）于2024年4月5日批準CARVYKTI? 用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）成人患者，這些患者既往至少接受過一線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑 [PI] 和一種免疫調節劑 [IMiD] ）且對來那度胺耐藥。 關于CARVYKTI?（cilta-cel，西達基奧侖賽） 西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞 4。 2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化西達基奧侖賽。?2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國FDA批準上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可，9月獲得日本MHLW批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI ? 。西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后完全緩解率有所改善且持續存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。 關于CARTITUDE-2 CARTITUDE-2（NCT04133636 ）是一項正在進行的2期多隊列研究，用于評估西達基奧侖賽在各種臨床環境中（隊列A、B、C、D、E、F、G、H）的安全性和有效性5。 關于CARTITUDE-4 CARTITUDE-4 (NCT04181827 ) 是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種PI和一種IMiD）的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性 6。 關于多發性骨髓瘤 多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病7 。預計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病8 。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等9。 關于傳奇生物 傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾1800人。目前通過與楊森的合作，首款產品CARVYKTI ? （cilta-cel，西達基奧侖賽）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優先審評程序。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。 更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn 關于前瞻性陳述的注意事項 本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及關于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的「前瞻性陳述」。這些陳述包括但不限于：與CARVYKTI ?有關的陳述，包括傳奇生物對CARVYKTI? 及其治療潛力的預期；CARTITUDE臨床開發項目的研究結果；以及傳奇生物候選產品的潛在優勢。「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「打算」、「可以」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「預計」、「應該」、「目標」、「將」、「會」和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由于各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所指的結果存在重大差異。傳奇生物的期望可能會受到（其中包括）以下因素的影響：新藥開發所涉及的不確定性；意外的臨床試驗結果，包括對現有臨床數據或意外的新臨床數據進行額外分析的結果；意外的監管行動或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性數據或數據分析，或一般的政府監管；由于我們的第三方合作伙伴采取的行動或未能采取行動而導致的意外延誤；由于傳奇生物的專利或其他專有知識產權保護受到挑戰而產生的不確定性，包括美國訴訟過程中涉及的不確定性；政府、行業和一般產品定價及其他政治壓力；以及傳奇生物于2024年3月19日向美國證券交易委員會提交的20-F表格年度報告的「風險因素」部分所討論的其他因素。如果以上一項或多項風險或不確定性成為現實，或者如果基本假設被證明不正確，則實際結果可能與本新聞稿中所述的預期、相信、估計或期望的結果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。 ?美國H. Lee Moffitt癌癥中心和研究所，骨髓瘤BMT-CI項目負責人，Melissa Alsina博士為傳奇生物提供咨詢、顧問和演講服務，未因任何媒體工作而獲得報酬。 參考來源： 1. Arnulf, B.等。?西達基奧侖賽±來那度胺維持治療在對一線自體干細胞移植反應不佳的多發性骨髓瘤患者中的有效性和安全性：CARTITUDE-2 隊列D。?2024 美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會，2024年6月。 2. Costa, L., 等。功能性高危多發性骨髓瘤患者使用西達基奧侖賽與標準療法的對比：CARTITUDE-4亞組分析。2024 美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會，2024年6月 3. Mina, R. 等。西達基奧侖賽與來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤標準療法的對比：3期CARTITUDE-4根據細胞遺傳學風險進行的亞組分析。2024歐洲血液學協會（EHA）年會-，2024年6月。 4. CARVYKTI??處方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc. 5. ClinicalTrials.gov.靶向b細胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T細胞療法JNJ-68284528治療多發性骨髓瘤（CARTITUDE-2）的研究。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT04133636 . ?2023年11月。 6. ClinicalTrials.Gov. 一項針對b細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發和來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤（CARTITUDE-4）患者中的比較研究。 https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827 . 2024年3月。 7. 美國癌癥協會。多發性骨髓瘤簡介：? https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html . 2024年3月。 8. 美國癌癥協會。"關于多發性骨髓瘤的關鍵統計數據" 。 https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html . 2024年3月。 9. 美國癌癥協會。多發性骨髓瘤:早期發現、診斷和分期。 https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf . 2023年3月。 ? ]]>
  • 在2024年ASCO年會的一項口頭報告中，對CARTITUDE-2隊列D研究CARVYKTI®治療前線自體干細胞移植（ASCT）后緩解欠佳的多發性骨髓瘤的首次分析顯示，一次性輸注 CARVYKTI®可產生深遠而持久的緩解
  • 在 ASCO 年會的一項口頭報告中公布的CARTITUDE-4研究的亞組分析顯示，與標準療法（SOC）相比，CARVYKTI®早在二線治療中就改善了臨床療效不佳的功能性高危人群的無進展生存期（PFS）
  • CARTITUDE-4研究中根據細胞遺傳學風險進行的亞組分析結果顯示，CARVYKTI®對不同的細胞遺傳學異常具有良好療效，該結果將在2024年EHA大會上以海報形式公布

南京2024年6月4日 /美通社/ -- 傳奇生物（NASDAQ：LEGN）在美國新澤西州薩默塞特首次公布了針對多發性骨髓瘤患者的2期研究CARTITUDE-2隊列D的結果。數據顯示，在前線治療自體干細胞移植（ASCT）后未達到完全緩解（CR）的患者在單次輸注CARVYKTI®聯合或不聯合來那度胺維持治療后，可獲得深度持久的緩解1。這些數據已作為口頭報告在 2024 年美國臨床腫瘤學會 （ASCO) 年會上分享（摘要 #7505），并將在今年歐洲血液學協會（EHA） 大會上再次進行口頭報告（摘要 #S205) 1。CARVYKTI®是首個也是唯一一款獲批用于復發或難治性多發性骨髓瘤患者二線治療的 B 細胞成熟抗原（BCMA） 靶向療法。

美國H. Lee Moffitt癌癥中心和研究所，骨髓瘤BMT-CI項目負責人Melissa Alsina博士?表示："在自體干細胞移植治療后未獲得完全緩解的患者可能在未來的治療中經歷較短的持續緩解。這項研究結果顯示出令人鼓舞的療效，并表明了CARVYKTI®可為該患者群體帶來的潛在獲益"。

在22個月的中位隨訪中，接受CARVYKTI®治療的患者（n=17）總緩解率（ORR）達94%（n=16/17），16例患者均達到完全緩解（CR）或更好1，在15例微小殘留病（MRD）可評估的患者中，80%的患者達到10-5MRD陰性1。中位緩解持續時間（mDOR）未達到（NR），首次緩解的中位時間為1個月1，18個月無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）均為94%。

安全信號與CARVYKTI®已知安全性特征一致1。所有患者均發生了3級或4級治療期間出現的不良事件 (TEAE)，包括中性粒細胞減少癥（94%）、淋巴細胞減少癥（65%）、血小板減少癥（47%）、白細胞減少癥（41%）、感染（71%）或 細胞因子釋放綜合征（CRS）（82%；中位發病時間為8天）1。一名患者出現繼發性腫瘤為3級骨髓增生異常綜合征（MDS）。未觀察到運動和神經認知治療期間出現的不良事件（MNTs）/帕金森病例1。

傳奇生物首席醫學官Mythili Koneru博士表示："我們很高興公布CARTITUDE-2 隊列D研究的結果。該結果表明CARVYKTI®對迄今最早接受治療的多發性骨髓瘤患者的顯著影響。我們相信，在多發性骨髓瘤的治療格局中，CARVYKTI®能更早地產生深度而持久的緩解，因此我們正在開展 3 期研究，以確定患者是否會在一線治療中獲益于CARVYKTI®。"

CARTITUDE-4: 亞組分析結果顯示，與標準療法相比，CARVYKTI®改善了功能性高危多發性骨髓瘤患者的無進展生存期（摘要號#7504）

3期研究CARTITUDE-4評估了CARVYKTI®與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）兩種標準療法在復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的療效，這些患者既往接受過一至三線治療，包括蛋白酶體抑制劑（PI）和免疫調節劑（IMiD）。該亞組分析結果顯示，CARVYKTI® 能顯著改善在自體干細胞移植（ASCT）或一線治療后18個月內出現疾病進展的功能性高危（FHR）多發性骨髓瘤患者的無進展生存期（PFS）2。

該亞組分析納入了既往接受過一線治療（包括一種PI和一種IMiD）且來那度胺耐藥的患者（n=136），包括功能性高危的多發性骨髓瘤患者（n=79）2。患者隨機接受 CARVYKTI®（n=68）或標準療法（n=68）的治療，包括這些功能性高危的多發性骨髓瘤患者（CARVYKTI®組n=40；標準療法n=39）2。

接受 CARVYKTI®治療的患者中位PFS未達到（NR），而作為二線治療的對照組為17個月（95%CI，11-NE）（HR=0.35 [95%CI，0.2-0.7；P=.0007]），其中包括功能性高危多發性骨髓瘤患者（CARVYKTI®，NR[18-NE] vs標準療法，12個月 [95%CI，8-NE]）,（HR=0.27，95%CI，0.1-0.6；P=.0006]）2。與接受標準療法治療的患者相比，接受 CARVYKTI® 治療的功能性高危多發性骨髓瘤患者具有持續更高的總緩解率（88% vs 80%），完全或更好緩解（68% vs 39%），微小殘留病陰性（65% vs 10%），中位緩解持續時間（NR [16-NE] vs 16 [8-NE]）更長。

該項亞組分析的安全性與西達基奧侖賽的已知安全性特征一致2。在接受 CARVYKTI®或標準療法作為二線治療的患者中，出現 3 級或以上 TEAEs 的患者比例相當（96% vs 96%），包括功能性高危多發性骨髓瘤患者（100% vs 97%）2。總體而言，在既往接受過一線治療后分別接受CARVYKTI®治療和標準療法治療的患者中各有11例死亡2。在功能性高危多發性骨髓瘤患者中，接受CARVYKTI®和標準療法治療的死亡人數分別為7例和9例2。在這7例既往接受過一線治療的功能性高危多發性骨髓瘤的死亡病例中，2例未接受CARVYKTI®作為研究治療，3 例接受CARVYKTI®作為后續療法。

CARTITUDE-4：對高危細胞遺傳學患者的亞組分析表明，與標準療法相比，CARVYKTI®具有良好療效（(摘要#P978）

與標準療法（SOC）相比，CARVYKTI®在高危和標危的細胞遺傳學患者中顯示出良好的療效結果，包括更高的ORR、≥CR率和MRD陰性率，改善了無進展生存期（PFS）3。在細胞遺傳學標危患者中，CARVYKTI®組的中位PFS未達到（95%CI，NE-NE），而SOC的PFS為20.6個月（95%CI，11.2-NE）。在高危細胞遺傳學異常的患者中，CARVYKTI®組中位PFS未達到（95%CI，18.4-NE），而SOC組為10.3個月（95%CI，7.6-12.5）。

3 期研究CARTITUDE-4亞組分析結果證明了與標準療法（SOC）相比，CARVYKTI®在細胞遺傳學高危的患者中的療效，并支持 CARVYKTI®作為該患者群體潛在的新標準療法。

CARTITUDE-4研究的數據支持美國食品藥品監督管理局（FDA）于2024年4月5日批準CARVYKTI®用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）成人患者，這些患者既往至少接受過一線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑 [PI] 和一種免疫調節劑 [IMiD] ）且對來那度胺耐藥。

關于CARVYKTI®（cilta-cel，西達基奧侖賽）

西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞4。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化西達基奧侖賽。 2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國FDA批準上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可，9月獲得日本MHLW批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI®。西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后完全緩解率有所改善且持續存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。

關于CARTITUDE-2

CARTITUDE-2（NCT04133636）是一項正在進行的2期多隊列研究，用于評估西達基奧侖賽在各種臨床環境中（隊列A、B、C、D、E、F、G、H）的安全性和有效性5。

關于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種PI和一種IMiD）的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性6。

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病7。預計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病8。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等9。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾1800人。目前通過與楊森的合作，首款產品CARVYKTI®（cilta-cel，西達基奧侖賽）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優先審評程序。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。

更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn

關于前瞻性陳述的注意事項

本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及關于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的「前瞻性陳述」。這些陳述包括但不限于：與CARVYKTI®有關的陳述，包括傳奇生物對CARVYKTI®及其治療潛力的預期；CARTITUDE臨床開發項目的研究結果；以及傳奇生物候選產品的潛在優勢。「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「打算」、「可以」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「預計」、「應該」、「目標」、「將」、「會」和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由于各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所指的結果存在重大差異。傳奇生物的期望可能會受到（其中包括）以下因素的影響：新藥開發所涉及的不確定性；意外的臨床試驗結果，包括對現有臨床數據或意外的新臨床數據進行額外分析的結果；意外的監管行動或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性數據或數據分析，或一般的政府監管；由于我們的第三方合作伙伴采取的行動或未能采取行動而導致的意外延誤；由于傳奇生物的專利或其他專有知識產權保護受到挑戰而產生的不確定性，包括美國訴訟過程中涉及的不確定性；政府、行業和一般產品定價及其他政治壓力；以及傳奇生物于2024年3月19日向美國證券交易委員會提交的20-F表格年度報告的「風險因素」部分所討論的其他因素。如果以上一項或多項風險或不確定性成為現實，或者如果基本假設被證明不正確，則實際結果可能與本新聞稿中所述的預期、相信、估計或期望的結果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。

?美國H. Lee Moffitt癌癥中心和研究所，骨髓瘤BMT-CI項目負責人，Melissa Alsina博士為傳奇生物提供咨詢、顧問和演講服務，未因任何媒體工作而獲得報酬。

參考來源：

1. Arnulf, B.等。 西達基奧侖賽±來那度胺維持治療在對一線自體干細胞移植反應不佳的多發性骨髓瘤患者中的有效性和安全性：CARTITUDE-2 隊列D。 2024 美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會，2024年6月。

2. Costa, L., 等。功能性高危多發性骨髓瘤患者使用西達基奧侖賽與標準療法的對比：CARTITUDE-4亞組分析。2024 美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會，2024年6月

3. Mina, R. 等。西達基奧侖賽與來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤標準療法的對比：3期CARTITUDE-4根據細胞遺傳學風險進行的亞組分析。2024歐洲血液學協會（EHA）年會-，2024年6月。

4. CARVYKTI? 處方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.

5. ClinicalTrials.gov.靶向b細胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T細胞療法JNJ-68284528治療多發性骨髓瘤（CARTITUDE-2）的研究。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04133636.  2023年11月。

6. ClinicalTrials.Gov. 一項針對b細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發和來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤（CARTITUDE-4）患者中的比較研究。https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. 2024年3月。

7. 美國癌癥協會。多發性骨髓瘤簡介： https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html. 2024年3月。

8. 美國癌癥協會。"關于多發性骨髓瘤的關鍵統計數據" 。https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html. 2024年3月。

9. 美國癌癥協會。多發性骨髓瘤:早期發現、診斷和分期。https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. 2023年3月。

 

]]> 歐盟委員會批準 CARVYKTI?用于復發和難治性多發性骨髓瘤患者的二線治療 2024-04-23 14:36:00

該一次性輸注療法的新適應癥將為首次復發的患者提供免于治療的緩解

南京2024年4月23日 /美通社/ -- 當地時間2024年4月22日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特宣布，歐盟委員會（EC）已批準CARVYKTI®（cilta-cel，西達基奧侖賽）用于治療復發和難治性多發性骨髓瘤成人患者，這些患者既往至少接受過一線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調節劑（IMiD）），在最后一次治療出現疾病進展并且對來那度胺耐藥。

傳奇生物首席執行官黃穎博士表示：“歐盟委員會對CARVYKTI®的批準有望改變多發性骨髓瘤患者的治療模式，在這種不治之癥的早期將我們的新療法帶給他們。這一批準證明了我們的創新科學，并激勵我們努力提供新的選擇，以改善患者預后，為他們及其家人帶來希望。”

歐洲獲批是基于CARTITUDE-4研究的積極結果，該研究表明，與兩種標準治療方案（泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd））相比，CARVYKTI®在既往接受過一至三線治療的復發和來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的無進展生存期（PFS）具有顯著的統計學和臨床意義。

II類變更申請由強生公司旗下Janssen Biotech，Inc.的附屬公司Janssen-Cilag International N.V.提交給歐洲藥品管理局（EMA），也是傳奇生物開發和商業化的合作方。

此前，美國食品藥品監督管理局（FDA）于4月5日批準CARVYKTI®用于治療既往接受過至少一種治療（包括一種PI和一種IMiD）且對來那度胺耐藥的復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者。

關于CARVYKTI®（cilta-cel，西達基奧侖賽）

西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞[1]。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化西達基奧侖賽。2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國FDA批準上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可，9月獲得日本MHLW批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI®。西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后完全緩解率有所改善且持續存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。

關于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性，以無進展生存期（PFS）為該研究主要終點[2]。

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病[3]。預計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病[4]。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等[5]。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾1800人。目前通過與楊森的合作，首款產品CARVYKTI®（cilta-cel，西達基奧侖賽）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優先審評程序。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。

更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn

關于前瞻性陳述的注意事項

本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及關于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構成 1995 年《私人證券訴訟改革法案》所指的"前瞻性陳述"。這些陳述包括但不限于與傳奇生物的戰略和目標有關的陳述；與CARVYKTI®相關的陳述，包括傳奇生物對CARVYKTI®治療潛力的預期；關于CARVYKTI®前線治療可能獲批的陳述;與傳奇生物對CARVYKTI®的生產預期相關的陳述；以及傳奇生物候選產品的潛在優勢。"預期"、"相信"、"繼續"、"可能"、"估計"、"期望"、"打算"、"可能"、"計劃"、"潛在"、"預測"、"預計"、"應該"、"目標"、"將"、"會"等詞語和類似表述旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由于各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所表明的結果存在重大差異。傳奇生物的預期可能會受到以下因素的影響：新藥產品開發過程中的不確定性;意外的臨床試驗結果，包括對現有臨床數據的額外分析或意外的新臨床數據的結果;意外的監管行動或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性數據或數據分析，或一般的政府監管;由于我們的第三方合作伙伴采取的行動或未能采取行動而導致的意外延誤;因對傳奇生物的專利或其他專有知識產權保護提出質疑而產生的不確定性，包括美國訴訟進程中涉及的不確定性;政府、行業和一般產品定價和其他政治壓力;以及傳奇生物于2024年3月19日向美國證券交易委員會提交的Form 20-F年度報告"風險因素"部分中討論的其他因素。如果這些風險或不確定性中的一項或多項成為現實，或者如果基本假設被證明是不正確的，實際結果可能與本新聞稿中描述的預期、相信、估計或預期的結果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發布之日的情況。傳奇生物明確表示不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因。

參考來源

[1] CARVYKTI? 處方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.

[2] ClinicalTrials.gov.  靶向BCMA的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發和來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的比較研究（CARTITUDE-4）。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827。2024年3月

[3] 美國腫瘤協會，多發性骨髓瘤簡介。https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html. 2024年3月

[4] 美國腫瘤協會，多發性骨髓瘤的關鍵統計數據。 https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html. 2024年3月

[5] 美國癌癥協會，多發性骨髓瘤：早期檢測、診斷和分期。https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. 2023年3月

 

]]> 11:0全票通過 FDA腫瘤藥物咨詢委員會推薦CARVYKTI?用于早期治療 2024-03-16 12:00:00 ）的研究結果，該研究是首個隨機3期研究，旨在評估CARVYKTI? 與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在治療既往接受過一至三線治療的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的療效和安全性 [1]。 3 期研究CARTITUDE-4的結果在 2023 年美國臨床腫瘤學會 (ASCO) 年會上首次公布，這些結果也支持了近期歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）對CARVYKTI? 治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者的積極意見，這些患者既往至少接受過一線治療（包括蛋白酶體抑制劑和免疫調節），并在最后的治療中出現疾病進展且對來那度胺耐藥。 腫瘤藥物咨詢委員會（ODAC）應美國 FDA 要求組建，負責審查和評估用于治療腫瘤疾病的人用藥物產品的安全性和有效性數據。該委員會根據其評估結果提供非約束性建議；由FDA作出最終藥物是否批準的決定。 關于CARVYKTI?（cilta-cel，西達基奧侖賽） 西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞 [2]。 2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化西達基奧侖賽。?2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國FDA批準上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可，9月獲得日本MHLW批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI ? 。西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后完全緩解率有所改善且持續存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。 關于CARTITUDE-4 CARTITUDE-4 (NCT04181827 ) 是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性，以無進展生存期（PFS）為該研究主要終點 [3]。 關于多發性骨髓瘤 多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病[4] 。預計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病[5] 。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等[6]。 關于傳奇生物 傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾1800人。目前通過與楊森的合作，首款產品CARVYKTI ? （cilta-cel，西達基奧侖賽）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優先審評程序。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。 更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn 關于前瞻性陳述的注意事項 本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及關于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構成1995 年《私人證券訴訟改革法案》所指的「前瞻性陳述」。這些陳述包括但不限于與傳奇生物的戰略和目標有關的表述；對CARVYKTI?相關的表述，包括傳奇生物對 CARVYKTI?的預期；有關CARVYKTI?可能被批準用于治療既往接受過一至三線治療的復發且對來那度胺耐藥的復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者；與 CARVYKTI?申報有關的表述，以及向美國FDA 和其他監管機構申報的進展情況，以及傳奇生物候選產品的潛在益處。「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「打算」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「預計」、「應該」、「目標」、「將」、「會」和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由于各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所指示的結果存在實質性差異。傳奇生物的預期可能會受到（其中包括）以下因素影響：新藥開發過程中的不確定性，意外的臨床試驗結果，包括對現有臨床資料的額外分析或意外的新臨床資料的結果；意外的監管行動或延誤，包括要求提供額外的安全性和 / 或有效性資料或資料分析，或一般的政府監管；由于我們的第三方合作伙伴采取的行動或未能采取行動而導致的意外延誤；傳奇生物的專利或其他專有知識產權保護受到挑戰而產生的不確定性，包括美國訴訟過程中涉及的不確定性；一般競爭；政府、行業和一般產品定價和其他政治壓力； COVID-19大流行的持續時間和嚴重程度，以及為應對不斷變化的形勢而采取的政府和監管措施；以及傳奇生物于?2023 年?3 月?30 日向美國證券交易委員會遞交的?20-F 表格年度報告的「風險因素」部分中討論的其他因素。如果這些風險或不確定性中的一個或多個成為現實，或者如果基本假設被證明不正確，則實際結果可能與本新聞稿中描述的預期、相信、估計或預期的結果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。 參考來源： [1] ClinicalTrials.gov. 靶向BCMA的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達拉單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發和來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的比較研究（CARTITUDE-4）。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827。2023 年 11 月訪問。 [2] CARVYKTI? 處方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc. [3] ClinicalTrials.gov. 靶向BCMA的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達拉單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發和來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的比較研究（CARTITUDE-4）。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827。2023 年 11 月訪問。 [4] 美國臨床腫瘤學會，多發性骨髓瘤簡介。https://www.cancer.net/cancer- types/multiple-myeloma/introduction。2023 年 3 月訪問。 [5] 美國癌癥協會，關于多發性骨髓瘤的關鍵統計數據。https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370%20in%20women.2024 年 2 月訪問。 [6] 美國癌癥協會，多發性骨髓瘤：早期檢測、診斷和分期。https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf.2023 年 3 月訪問。 ? ]]>

基于3期研究CARTITUDE-4的結果，美國食品藥品監督管理局（FDA）腫瘤藥物咨詢委員會（ODAC）以11票對0票支持有利的CARVYKTI®風險-獲益評估

南京2024年3月16日 /美通社/ -- 當地時間2024年3月15日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）腫瘤藥物咨詢委員會（ODAC）建議CARVYKTI®（西達基奧侖賽，cilta-cel）用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，這些患者既往至少接受過一線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑和一種免疫調節劑）且對來那度胺耐藥。該積極建議是在委員會對3期研究CARTITUDE-4的療效和安全性數據進行評估之后提出的。委員會一致投票支持CARVYKTI®（11比 0），認為cilta-cel對擬議適應癥的風險-獲益評估結果良好。由CARTITUDE-4研究支持的補充生物制品許可申請 (sBLA) 目前正在接受FDA審查，該申請的處方藥用戶付費法案 (PDUFA) 的目標日期為 2024 年 4月5日。

"咨詢委員會對CARVYKTI®的積極建議使我們離幫助更多患者戰勝復發和難治性多發性骨髓瘤又近了一步，"傳奇生物首席執行官黃穎博士表示。"我們致力于改善多發性骨髓瘤患者的生活，能在患者病程早期為他們提供這款創新療法讓我們倍感振奮"。

咨詢委員會審查了CARTITUDE-4（NCT04181827）的研究結果，該研究是首個隨機3期研究，旨在評估CARVYKTI®與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在治療既往接受過一至三線治療的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的療效和安全性[1]。

3 期研究CARTITUDE-4的結果在 2023 年美國臨床腫瘤學會 (ASCO) 年會上首次公布，這些結果也支持了近期歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）對CARVYKTI® 治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者的積極意見，這些患者既往至少接受過一線治療（包括蛋白酶體抑制劑和免疫調節），并在最后的治療中出現疾病進展且對來那度胺耐藥。

腫瘤藥物咨詢委員會（ODAC）應美國 FDA 要求組建，負責審查和評估用于治療腫瘤疾病的人用藥物產品的安全性和有效性數據。該委員會根據其評估結果提供非約束性建議；由FDA作出最終藥物是否批準的決定。

關于CARVYKTI®（cilta-cel，西達基奧侖賽）

西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞[2]。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化西達基奧侖賽。 2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國FDA批準上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可，9月獲得日本MHLW批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI®。西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后完全緩解率有所改善且持續存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。

關于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性，以無進展生存期（PFS）為該研究主要終點[3]。

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病[4]。預計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病[5]。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等[6]。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾1800人。目前通過與楊森的合作，首款產品CARVYKTI®（cilta-cel，西達基奧侖賽）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優先審評程序。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。

更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn

關于前瞻性陳述的注意事項

本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及關于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的「前瞻性陳述」。這些陳述包括但不限于與傳奇生物的戰略和目標有關的表述；對CARVYKTI®相關的表述，包括傳奇生物對CARVYKTI®的預期；有關CARVYKTI®可能被批準用于治療既往接受過一至三線治療的復發且對來那度胺耐藥的復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者；與CARVYKTI®申報有關的表述，以及向美國FDA和其他監管機構申報的進展情況，以及傳奇生物候選產品的潛在益處。「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「打算」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「預計」、「應該」、「目標」、「將」、「會」和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由于各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所指示的結果存在實質性差異。傳奇生物的預期可能會受到（其中包括）以下因素影響：新藥開發過程中的不確定性，意外的臨床試驗結果，包括對現有臨床資料的額外分析或意外的新臨床資料的結果；意外的監管行動或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性資料或資料分析，或一般的政府監管；由于我們的第三方合作伙伴采取的行動或未能采取行動而導致的意外延誤；傳奇生物的專利或其他專有知識產權保護受到挑戰而產生的不確定性，包括美國訴訟過程中涉及的不確定性；一般競爭；政府、行業和一般產品定價和其他政治壓力；COVID-19大流行的持續時間和嚴重程度，以及為應對不斷變化的形勢而采取的政府和監管措施；以及傳奇生物于 2023 年 3 月 30 日向美國證券交易委員會遞交的 20-F 表格年度報告的「風險因素」部分中討論的其他因素。如果這些風險或不確定性中的一個或多個成為現實，或者如果基本假設被證明不正確，則實際結果可能與本新聞稿中描述的預期、相信、估計或預期的結果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。

參考來源：

[1] ClinicalTrials.gov. 靶向BCMA的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達拉單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發和來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的比較研究（CARTITUDE-4）。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827。2023 年 11 月訪問。

[2] CARVYKTI? 處方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.

[3] ClinicalTrials.gov. 靶向BCMA的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達拉單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發和來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的比較研究（CARTITUDE-4）。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827。2023 年 11 月訪問。

[4] 美國臨床腫瘤學會，多發性骨髓瘤簡介。https://www.cancer.net/cancer- types/multiple-myeloma/introduction。2023 年 3 月訪問。

[5] 美國癌癥協會，關于多發性骨髓瘤的關鍵統計數據。https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370%20in%20women.2024 年 2 月訪問。

[6] 美國癌癥協會，多發性骨髓瘤：早期檢測、診斷和分期。https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf.2023 年 3 月訪問。

 

]]> 傳奇生物獲得CHMP對CARVYKTI?用于前線治療的積極意見 2024-02-23 20:47:00 數據的支持，該研究是首個隨機?3 期研究，評估CARVYKTI? 與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）相比，在既往接受過1-3線治療后復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的療效和安全性 [1]。 西班牙納瓦拉大學臨床癌癥中心高級顧問、醫學血液學教授、臨床和臨床負責人 Jesús San Miguel 博士表示："CARTITUDE-4 研究結果表明，早期復發的患者能從該療法中獲得顯著的臨床受益。CHMP 的積極意見是將CARVYKTI?用于歐洲更多患者以使其得益于該一次性輸注療法的重要一步。" 關于CARVYKTI?（cilta-cel，西達基奧侖賽） 西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞 [2]。 2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化西達基奧侖賽。?2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國FDA批準上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可，9月獲得日本MHLW批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI ? 。西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后完全緩解率有所改善且持續存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。 關于CARTITUDE-4 CARTITUDE-4 (NCT04181827 ) 是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過1-3線治療的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性，以無進展生存期（PFS）為該研究主要終點 [3]。 關于多發性骨髓瘤 多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病[4] 。預計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病[5] 。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等[6]。 關于傳奇生物 傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾1800人。目前通過與楊森的合作，首款產品CARVYKTI ? （cilta-cel，西達基奧侖賽）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優先審評程序。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。 更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn ? 關于前瞻性陳述的注意事項 本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及關于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構成1995 年《私人證券訴訟改革法案》所指的「前瞻性陳述」。這些陳述包括但不限于與傳奇生物的戰略和目標有關的表述；對CARVYKTI?相關的表述，包括傳奇生物對 CARVYKTI?的預期；與CARVYKTI?患者有關的表述，包括對擴大患者群體的預期；與CARVYKTI?申報有關的表述，以及向美國FDA 和其他監管機構申報的進展情況，以及傳奇生物候選產品的潛在益處。「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「打算」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「預計」、「應該」、「目標」、「將」、「會」和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由于各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所指示的結果存在實質性差異。傳奇生物的預期可能會受到（其中包括）以下因素影響：新藥開發過程中的不確定性，意外的臨床試驗結果，包括對現有臨床資料的額外分析或意外的新臨床資料的結果；意外的監管行動或延誤，包括要求提供額外的安全性和 / 或有效性資料或資料分析，或一般的政府監管；由于我們的第三方合作伙伴采取的行動或未能采取行動而導致的意外延誤；傳奇生物的專利或其他專有知識產權保護受到挑戰而產生的不確定性，包括美國訴訟過程中涉及的不確定性；一般競爭；政府、行業和一般產品定價和其他政治壓力； COVID-19大流行的持續時間和嚴重程度，以及為應對不斷變化的形勢而采取的政府和監管措施；以及傳奇生物于?2023 年?3 月?30 日向美國證券交易委員會遞交的?20-F 表格年度報告的「風險因素」部分中討論的其他因素。如果這些風險或不確定性中的一個或多個成為現實，或者如果基本假設被證明不正確，則實際結果可能與本新聞稿中描述的預期、相信、估計或預期的結果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。 ? 西班牙納瓦拉大學臨床癌癥中心高級顧問、醫學血液學教授、臨床和臨床負責人 Jesús San Miguel 博士為傳奇生物提供咨詢和顧問服務，未因任何媒體工作而獲得報酬。 參考來源： [1] ClinicalTrials.gov. ?靶向BCMA的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達拉單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發和來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的比較研究（CARTITUDE-4）。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827 。2023 年 11 月。 [2]?CARVYKTI? 處方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc. [3]?ClinicalTrials.gov. ?靶向BCMA的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達拉單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發和來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的比較研究（CARTITUDE-4）。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827 。2023 年 11 月。 [4]?美國臨床腫瘤學會，多發性骨髓瘤簡介。https://www.cancer.net/cancer- ?types/multiple-myeloma/introduction 。2023 年 3 月。 [5]?美國癌癥協會，關于多發性骨髓瘤的關鍵統計數據。 https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370%20in%20women .2024 年 2 月。 [6]?美國癌癥協會，多發性骨髓瘤：早期檢測、診斷和分期。 https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. 2023 年 3 月。 ? 媒體聯絡：PR@legendbiotech.cn ? ? ]]>

CARVYKTI®（cilta-cel, 西達基奧侖賽）是首個在復發或難治性多發性骨髓瘤患者二線治療中獲得歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）積極意見的CAR-T 療法

南京2024年2月23日 /美通社/ -- 當地時間2024年2月23日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）建議批準擴大CARVYKTI®（cilta-cel，西達基奧侖賽）的適應癥范圍，以納入既往至少接受過一線治療（包括一種免疫調節劑和一種蛋白酶體抑制劑）的復發和難治性多發性骨髓瘤成人患者，這些患者在最后一線治療中出現疾病進展且對來那度胺耐藥。此項II類變更申請由合作伙伴楊森的附屬公司Janssen-Cilag International N.V.提交至EMA，CHMP的積極意見將由歐盟委員會進行審查并做出最終批準決定。

傳奇生物首席執行官黃穎博士表示："這一里程碑表明了我們將CARVYKTI®帶給全球更多及更前線患者以改變治療格局的承諾。CHMP的積極意見展現了我們與楊森公司合作為患者提供新的治療選擇，并為他們及其家人帶來希望的不懈努力。"

CHMP對CARVYKTI®的建議是基于CARTITUDE-4 研究 (NCT04181827) 數據的支持，該研究是首個隨機 3 期研究，評估CARVYKTI®與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）相比，在既往接受過1-3線治療后復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的療效和安全性[1]。

西班牙納瓦拉大學臨床癌癥中心高級顧問、醫學血液學教授、臨床和臨床負責人 Jesús San Miguel 博士表示："CARTITUDE-4 研究結果表明，早期復發的患者能從該療法中獲得顯著的臨床受益。CHMP 的積極意見是將CARVYKTI®用于歐洲更多患者以使其得益于該一次性輸注療法的重要一步。"

關于CARVYKTI®（cilta-cel，西達基奧侖賽）

西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞[2]。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化西達基奧侖賽。 2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國FDA批準上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可，9月獲得日本MHLW批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI®。西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后完全緩解率有所改善且持續存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。

關于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過1-3線治療的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性，以無進展生存期（PFS）為該研究主要終點[3]。

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病[4]。預計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病[5]。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等[6]。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾1800人。目前通過與楊森的合作，首款產品CARVYKTI®（cilta-cel，西達基奧侖賽）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優先審評程序。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。

更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn 

關于前瞻性陳述的注意事項

本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及關于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的「前瞻性陳述」。這些陳述包括但不限于與傳奇生物的戰略和目標有關的表述；對CARVYKTI®相關的表述，包括傳奇生物對CARVYKTI®的預期；與CARVYKTI®患者有關的表述，包括對擴大患者群體的預期；與CARVYKTI®申報有關的表述，以及向美國FDA和其他監管機構申報的進展情況，以及傳奇生物候選產品的潛在益處。「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「打算」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「預計」、「應該」、「目標」、「將」、「會」和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由于各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所指示的結果存在實質性差異。傳奇生物的預期可能會受到（其中包括）以下因素影響：新藥開發過程中的不確定性，意外的臨床試驗結果，包括對現有臨床資料的額外分析或意外的新臨床資料的結果；意外的監管行動或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性資料或資料分析，或一般的政府監管；由于我們的第三方合作伙伴采取的行動或未能采取行動而導致的意外延誤；傳奇生物的專利或其他專有知識產權保護受到挑戰而產生的不確定性，包括美國訴訟過程中涉及的不確定性；一般競爭；政府、行業和一般產品定價和其他政治壓力；COVID-19大流行的持續時間和嚴重程度，以及為應對不斷變化的形勢而采取的政府和監管措施；以及傳奇生物于 2023 年 3 月 30 日向美國證券交易委員會遞交的 20-F 表格年度報告的「風險因素」部分中討論的其他因素。如果這些風險或不確定性中的一個或多個成為現實，或者如果基本假設被證明不正確，則實際結果可能與本新聞稿中描述的預期、相信、估計或預期的結果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。

? 西班牙納瓦拉大學臨床癌癥中心高級顧問、醫學血液學教授、臨床和臨床負責人 Jesús San Miguel 博士為傳奇生物提供咨詢和顧問服務，未因任何媒體工作而獲得報酬。

參考來源：

[1] ClinicalTrials.gov.  靶向BCMA的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達拉單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發和來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的比較研究（CARTITUDE-4）。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827。2023 年 11 月。

[2] CARVYKTI? 處方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.

[3] ClinicalTrials.gov.  靶向BCMA的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達拉單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發和來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的比較研究（CARTITUDE-4）。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827。2023 年 11 月。

[4] 美國臨床腫瘤學會，多發性骨髓瘤簡介。https://www.cancer.net/cancer- types/multiple-myeloma/introduction。2023 年 3 月。

[5] 美國癌癥協會，關于多發性骨髓瘤的關鍵統計數據。https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370%20in%20women.2024 年 2 月。

[6] 美國癌癥協會，多發性骨髓瘤：早期檢測、診斷和分期。https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf.2023 年 3 月。

 

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]]> 2023ASH年會 | 傳奇生物公布西達基奧侖賽首個3期研究最新臨床數據 2023-12-12 14:30:00 CR）。在可評估最小殘留病（MRD）的患者（n=144）中，77%的患者達到了MRD陰性且完全緩解或更好（>CR）。 [2] 最常見的CAR-T細胞相關毒性是細胞因子釋放綜合征（CRS）發生率為76%（1%為3級），神經毒性率為21%（3%為3/4級），5%的患者出現免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）（無3/4級）。17%的患者出現其他神經毒性（2%為3/4級）。至數據截止時，所有患者CRS和ICANS均已緩解。 [2] CARTITUDE-2研究的隊列A和隊列B的數據顯示出深度持久緩解 在ASH年會的第二個口頭報告中，CARTITUDE-2研究的隊列A和隊列B的長期療效和安全性數據也進行了公布（摘要#1021）。在中位隨訪時間約為29個月時，既往接受過一至三線治療且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤（MM）患者（隊列A）和早期復發的患者（隊列B）在前線治療中接受CARVYKTI ?后產生了深刻持久緩解。[3] 在隊列A（n=20）和隊列B（n=19）中，接受CARVYKTI? 治療的總緩解率（ORR）分別為95%（≥CR，90%）和100%（≥CR，90%）。在隊列A中，24個月的PFS率為75%，24個月的OS率為75%。在隊列B中，24個月的PFS率和OS率分別為73%和84%。兩個隊列均未出現新的CAR-T相關安全信號，但隊列B報告了一例另外的CAR-T相關細胞神經毒性（2 級）。[3] 傳奇生物首席執行官黃穎博士表示：" 我們相信，2023年ASH年會上公布的CARTITUDE臨床開發項目的安全性和有效性數據展現了我們為處于疾病進展各個階段的骨髓瘤患者提供CARVYKTI? 的不懈努力。我們的使命之一是改善全球患者的生活，CARTITUDE-4研究PRO分析表明，患者在單次輸注CARVYKTI? 后可能會獲得更高的健康相關生活質量，對此我們感到非常興奮。" 披露：Mina博士為傳奇生物提供咨詢、建議及演講服務。 關于CARVYKTI?（CILTACABTAGENE AUTOLEUCEL；CILTA-CEL） Ciltacabtagene autoleucel是一種BCMA靶向的轉基因自體T細胞免疫療法，它涉及用編碼嵌合抗原受體（CAR）的轉基因重新程式設計患者自身的T細胞，該受體可識別并消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B系細胞表面，以及晚期B細胞和漿細胞。cilta-cel CAR蛋白具有兩種針對BCMA靶向單域抗體，旨在賦予對人類BCMA的高親和力。在與表達BCMA的細胞結合后，CAR促進靶細胞的活化、擴增和消除。[4] 2017年12月，傳奇生物與楊森生物技術公司（楊森）簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化cilta-cel。 關于CARTITUDE-4 CARTITUDE-4（NCT04181827)是一項正在進行的國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估cilta-cel與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括蛋白酶體抑制劑【PI】、免疫調節劑【IMiD】的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。該研究以無進展生存期（PFS）為主要終點。 [5] 關于CARTITUDE-2 CARTITUDE-2（NCT04133636）是一項正在進行的2期多隊列研究，用于評估cilta-cel在各種臨床環境中（隊列A、B、C、D、E、F、G、H）的安全性和有效性。主要研究目標是評估微小殘留病（MRD）陰性的患者比例。 [6] 關于多發性骨髓瘤 多發性骨髓瘤是一種無法治愈的血癌，始于骨髓，其特征是漿細胞過度增殖。[7] 據估計，到2023年，美國將有超過35,000人被診斷出患有多發性骨髓瘤，超過12,000人將死于該病。[8] 雖然一些多發性骨髓瘤患者根本沒有任何癥狀，但大多數患者被診斷出的癥狀可能包括骨骼問題、低血細胞計數、鈣升高、腎臟問題或感染。[9] 關于傳奇生物 傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數已逾1500人。公司先后入選"江蘇省精準細胞免疫治療工程技術研究中心"、"江蘇省研究生工作站"、"江蘇省專精特新小巨人? "、"江蘇省外資研發中心"等，榮獲"江蘇省科技進步獎"、"中國醫藥高質量發展成果企業" 、"年度十大創新藥企"、"年度藥物創新成就獎"、"中國醫藥創新企業100強"、 "《麻省科技評論》50家聰明公司"、"最具影響力創新療法企業TOP20"等榮譽。更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn 關于前瞻性陳述的注意事項 本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及關于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的「前瞻性陳述」。這些陳述包括但不限于與傳奇生物對cilta-cel的預期相關的陳述、基于臨床試驗結果對傳奇生物的候選產品的預期、cilta-cel治療的潛在效果以及傳奇生物科技候選產品的潛在益處。「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「打算」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「預計」、「應該」、「目標」、「將」、「會」和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由于各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所指示的結果存在重大差異。傳奇生物的預期可能會受到（其中包括）新醫藥產品開發所涉及的不確定性的影響；意外的臨床試驗結果，包括對現有臨床資料的額外分析或意外的新臨床資料的結果；意外的監管行動或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性資料或資料分析，或一般的政府監管；由于我們的第三方合作伙伴采取的行動或未能采取行動而導致的意外延誤；傳奇生物的專利或其他專有知識產權保護受到挑戰而產生的不確定性，包括美國訴訟過程中涉及的不確定性；一般競爭；政府、行業和一般產品定價和其他政治壓力；COVID-19大流行的持續時間和嚴重程度，以及為應對不斷變化的形勢而采取的政府和監管措施；以及傳奇生物于?2023 年?3 月?30 日向美國證券交易委員會遞交的?20-F 表格年度報告的「風險因素」部分中討論的其他因素，以及傳奇生物在EDGAR網站（www.sec.gov）向美國證券交易委員會提交的其他文件和材料。如果這些風險或不確定性中的一個或多個成為現實，或者如果基本假設被證明不正確，則實際結果可能與本新聞稿中描述的預期、相信、估計或預期的結果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。 [1] Mina, R. 3期CARTITUDE-4研究，西達基奧侖賽對比標準治療方案治療既往接受過一至三線治療且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者的患者報告結局. 摘要#1063 [口頭報告]. 在?2023 年美國血液學會年會上發表. [2] Sidiqi, M. H. 3期CARTITUDE-4研究中，既往接受過一至三線治療且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者接受西達基奧侖賽單次輸注后的療效和安全性. 摘要#4866 [壁報展示]. 在?2023 年美國血液學會年會上發表. [3] Hillengass, J. 2期CARTITUDE-2研究：西達基奧侖賽對既往接受過一至三線治療的多發性骨髓瘤患者（隊列A）和既往接受過一線治療后早期復發的患者（隊列B）療效和安全性結果更新. 摘要?#1021 [口頭報告]. 在?2023 年美國血液學會年會上發表. [4] CARVYKTI? 處方信息. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc. [5] ClinicalTrials.gov. 針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的應用比較研究（CARTITUDE-4）. 查看: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. Last accessed Nov 2023. [6] ClinicalTrials.gov. 針對多發性骨髓瘤患者的嵌合抗原受體?T 細胞?(CAR-T) 療法?JNJ-68284528 研究?(CARTITUDE-2). 查看: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04133636. 最后訪問日期：2023 年11月. [7] 美國臨床腫瘤學會（ASCO）。多發性骨髓瘤：簡介. https://www.cancer.net/cancer- types/multiple-myeloma/introduction. 2023 年10月. [8] 美國癌癥協會. "關于多發性骨髓瘤的關鍵統計數據." 查看:?https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370%20in%20women). 2023 年10月.? [9] 美國癌癥協會. 多發性骨髓瘤：早期發現、診斷和分期. 查看: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. 2023年10月. ? ]]>
  • CARTITUDE-4研究中，與標準治療相比，CARVYKTI®證明患者報告結局具有臨床意義的改善
  • CARTITUDE-4的治療人群顯示出較高的無進展生存期和總緩解率
  • CARTITUDE-2的長期數據顯示，隊列A和隊列B患者在早期治療中產生了深度持久的緩解

    • 南京2023年12月12日 /美通社/ -- 當地時間2023年12月11日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特正式公布，公司在2023年美國血液學會（ASH）年會上通過口頭報告公布了3期CARTITUDE-4研究的患者報告結局(PRO)（摘要#1063）。該數據顯示，與接受泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）的標準療法（SOC）治療相比，既往接受過一至三線治療且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者在單次輸注CARVYKTI®（ciltacabtagene autoleucel，cilta-cel，西達基奧侖賽），健康相關的生活質量得到了明顯改善。PRO數據還表明，CARVYKTI®治療組的患者在單次輸注后疾病特異性癥狀明顯減輕，而SOC治療組的患者在大多數領域和癥狀與基線相比呈現惡化或改善程度較低的趨勢。

    CARTITUDE-4研究中符合條件的患者均為既往接受過一至三線治療，包括蛋白酶體抑制劑(PI)和免疫調節劑且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者。419例患者被隨機分組，其中208例患者接受了CARVYKTI®治療，211例接受了SOC治療。至2022年11月1日的數據截止日，CARVYKTI®治療組的99例患者和SOC組的66例患者進行了基線和12個月PRO評估，這是疾病進展前的數據。[1]與SOC相比，接受CARVYKTI®輸注的患者從基線到12個月的總體健康狀況（10.1分vs.-1.5分）、疼痛（-10.2分vs.-3.9分）以及視覺模擬量表（8.0分vs.1.4分）方面的平均改善超過了有臨床意義的閾值 。[1]

    意大利都靈大學分子生物技術和健康科學系血液學部助理教授Roberto Mina表示："今天發布的CARTITUDE-4研究數據強化了單次輸注CARVYKTI®可能給患者帶來的影響。"

    與SOC相比，在評估疲勞改善（-9.1分vs.2.8分）和情緒功能（9.5分vs.2.2分）時，CARVYKTI®的PRO數據接近臨床意義閾值，并且在歐洲癌癥研究和治療組織生活質量問卷核心30（EORTC QLQ-C30；100分制）確定的所有其他領域，CARVYKTI®在數值上更勝一籌。根據多發性骨髓瘤癥狀和影響問卷測驗（MySIm-Q；5分制），CARVYKTI®治療組中多發性骨髓瘤（MM）癥狀惡化的中位時間為23.7個月，而SOC組為18.9個月（風險比[HR]，0.42）。[1]

    CARTITUDE-4的治療分析數據顯示良好的無進展生存率

    CARTITUDE-4研究數據的補充分析以壁報（摘要#4866）的形式在ASH年會上進行展示。至數據截止時，208名患者中有176名被隨機分配到CARVYKTI®治療組。患者中位年齡為61歲，34%的患者既往接受過一線療法治療。在隨機分組后16個月的中位隨訪中，22%的患者接受了一個橋接治療周期，59%的患者接受了兩個周期，18%的患者接受了三個周期，在橋接治療期間，所有接受治療的患者疾病負擔均得到了有效控制 。[2]

    輸注12個月后，PFS率為85%，總生存(OS)率為92%，中位PFS尚未達到,總緩解率（ORR）為99%，86%的患者達到完全緩解或更好（>CR）。在可評估最小殘留病（MRD）的患者（n=144）中，77%的患者達到了MRD陰性且完全緩解或更好（>CR）。[2]

    最常見的CAR-T細胞相關毒性是細胞因子釋放綜合征（CRS）發生率為76%（1%為3級），神經毒性率為21%（3%為3/4級），5%的患者出現免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）（無3/4級）。17%的患者出現其他神經毒性（2%為3/4級）。至數據截止時，所有患者CRS和ICANS均已緩解。[2]

    CARTITUDE-2研究的隊列A和隊列B的數據顯示出深度持久緩解

    在ASH年會的第二個口頭報告中，CARTITUDE-2研究的隊列A和隊列B的長期療效和安全性數據也進行了公布（摘要#1021）。在中位隨訪時間約為29個月時，既往接受過一至三線治療且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤（MM）患者（隊列A）和早期復發的患者（隊列B）在前線治療中接受CARVYKTI®后產生了深刻持久緩解。[3]

    在隊列A（n=20）和隊列B（n=19）中，接受CARVYKTI®治療的總緩解率（ORR）分別為95%（≥CR，90%）和100%（≥CR，90%）。在隊列A中，24個月的PFS率為75%，24個月的OS率為75%。在隊列B中，24個月的PFS率和OS率分別為73%和84%。兩個隊列均未出現新的CAR-T相關安全信號，但隊列B報告了一例另外的CAR-T相關細胞神經毒性（2 級）。[3]

    傳奇生物首席執行官黃穎博士表示："我們相信，2023年ASH年會上公布的CARTITUDE臨床開發項目的安全性和有效性數據展現了我們為處于疾病進展各個階段的骨髓瘤患者提供CARVYKTI®的不懈努力。我們的使命之一是改善全球患者的生活，CARTITUDE-4研究PRO分析表明，患者在單次輸注CARVYKTI®后可能會獲得更高的健康相關生活質量，對此我們感到非常興奮。"

    披露：Mina博士為傳奇生物提供咨詢、建議及演講服務。

    關于CARVYKTI®（CILTACABTAGENE AUTOLEUCEL；CILTA-CEL）

    Ciltacabtagene autoleucel是一種BCMA靶向的轉基因自體T細胞免疫療法，它涉及用編碼嵌合抗原受體（CAR）的轉基因重新程式設計患者自身的T細胞，該受體可識別并消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B系細胞表面，以及晚期B細胞和漿細胞。cilta-cel CAR蛋白具有兩種針對BCMA靶向單域抗體，旨在賦予對人類BCMA的高親和力。在與表達BCMA的細胞結合后，CAR促進靶細胞的活化、擴增和消除。[4]

    2017年12月，傳奇生物與楊森生物技術公司（楊森）簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化cilta-cel。

    關于CARTITUDE-4

    CARTITUDE-4（NCT04181827)是一項正在進行的國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估cilta-cel與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括蛋白酶體抑制劑【PI】、免疫調節劑【IMiD】的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。該研究以無進展生存期（PFS）為主要終點。[5]

    關于CARTITUDE-2

    CARTITUDE-2（NCT04133636）是一項正在進行的2期多隊列研究，用于評估cilta-cel在各種臨床環境中（隊列A、B、C、D、E、F、G、H）的安全性和有效性。主要研究目標是評估微小殘留病（MRD）陰性的患者比例。[6]

    關于多發性骨髓瘤

    多發性骨髓瘤是一種無法治愈的血癌，始于骨髓，其特征是漿細胞過度增殖。[7]據估計，到2023年，美國將有超過35,000人被診斷出患有多發性骨髓瘤，超過12,000人將死于該病。[8]雖然一些多發性骨髓瘤患者根本沒有任何癥狀，但大多數患者被診斷出的癥狀可能包括骨骼問題、低血細胞計數、鈣升高、腎臟問題或感染。[9]

    關于傳奇生物

    傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數已逾1500人。公司先后入選"江蘇省精準細胞免疫治療工程技術研究中心"、"江蘇省研究生工作站"、"江蘇省專精特新小巨人  "、"江蘇省外資研發中心"等，榮獲"江蘇省科技進步獎"、"中國醫藥高質量發展成果企業" 、"年度十大創新藥企"、"年度藥物創新成就獎"、"中國醫藥創新企業100強"、 "《麻省科技評論》50家聰明公司"、"最具影響力創新療法企業TOP20"等榮譽。更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn

    關于前瞻性陳述的注意事項

    本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及關于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的「前瞻性陳述」。這些陳述包括但不限于與傳奇生物對cilta-cel的預期相關的陳述、基于臨床試驗結果對傳奇生物的候選產品的預期、cilta-cel治療的潛在效果以及傳奇生物科技候選產品的潛在益處。「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「打算」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「預計」、「應該」、「目標」、「將」、「會」和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由于各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所指示的結果存在重大差異。傳奇生物的預期可能會受到（其中包括）新醫藥產品開發所涉及的不確定性的影響；意外的臨床試驗結果，包括對現有臨床資料的額外分析或意外的新臨床資料的結果；意外的監管行動或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性資料或資料分析，或一般的政府監管；由于我們的第三方合作伙伴采取的行動或未能采取行動而導致的意外延誤；傳奇生物的專利或其他專有知識產權保護受到挑戰而產生的不確定性，包括美國訴訟過程中涉及的不確定性；一般競爭；政府、行業和一般產品定價和其他政治壓力；COVID-19大流行的持續時間和嚴重程度，以及為應對不斷變化的形勢而采取的政府和監管措施；以及傳奇生物于 2023 年 3 月 30 日向美國證券交易委員會遞交的 20-F 表格年度報告的「風險因素」部分中討論的其他因素，以及傳奇生物在EDGAR網站（www.sec.gov）向美國證券交易委員會提交的其他文件和材料。如果這些風險或不確定性中的一個或多個成為現實，或者如果基本假設被證明不正確，則實際結果可能與本新聞稿中描述的預期、相信、估計或預期的結果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。

    [1] Mina, R. 3期CARTITUDE-4研究，西達基奧侖賽對比標準治療方案治療既往接受過一至三線治療且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者的患者報告結局. 摘要#1063 [口頭報告]. 在 2023 年美國血液學會年會上發表.

    [2] Sidiqi, M. H. 3期CARTITUDE-4研究中，既往接受過一至三線治療且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者接受西達基奧侖賽單次輸注后的療效和安全性. 摘要#4866 [壁報展示]. 在 2023 年美國血液學會年會上發表.

    [3] Hillengass, J. 2期CARTITUDE-2研究：西達基奧侖賽對既往接受過一至三線治療的多發性骨髓瘤患者（隊列A）和既往接受過一線治療后早期復發的患者（隊列B）療效和安全性結果更新. 摘要 #1021 [口頭報告]. 在 2023 年美國血液學會年會上發表.

    [4] CARVYKTI® 處方信息. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.

    [5] ClinicalTrials.gov. 針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的應用比較研究（CARTITUDE-4）. 查看: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. Last accessed Nov 2023.

    [6] ClinicalTrials.gov. 針對多發性骨髓瘤患者的嵌合抗原受體 T 細胞 (CAR-T) 療法 JNJ-68284528 研究 (CARTITUDE-2). 查看: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04133636. 最后訪問日期：2023 年11月.

    [7] 美國臨床腫瘤學會（ASCO）。多發性骨髓瘤：簡介. https://www.cancer.net/cancer- types/multiple-myeloma/introduction. 2023 年10月.

    [8] 美國癌癥協會. "關于多發性骨髓瘤的關鍵統計數據." 查看: https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370%20in%20women). 2023 年10月. 

    [9] 美國癌癥協會. 多發性骨髓瘤：早期發現、診斷和分期. 查看: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. 2023年10月.

     

    ]]>         傳奇生物首款產品CARVYKTI（西達基奧侖賽）獲美國FDA批準上市 2022-03-01 15:42:00 CARVYKTI?是一款具有兩種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）單域抗體的嵌合抗原受體 (CAR) T細胞免疫療法，以一次性輸液的方式給藥，推薦劑量為每公斤體重0.5~1.0×106個CAR-T細胞。在關鍵的CARTITUDE-1研究中，97名R/R MM患者出現了深度持久的緩解，總緩解率（ORR）高達98%（95%CI：92.7-99.7），78%的患者獲得了嚴格的完全反應（sCR，95%CI：68.8-86.1）。在18個月的中位隨訪時間中，中位緩解持續時間（DOR）為21.8個月（95% CI，21.8-無法預估）。 CARVYKTI?只能通過風險評估和緩解策略（REMS）的受限給藥計劃（CARVYKTI?REMS）獲取。CARVYKTI? 的安全信息包括細胞因子釋放綜合征（CRS）、免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）、帕金森病和吉蘭-巴雷綜合征、嗜血細胞性淋巴組織增生癥/巨噬細胞活化綜合征（HLM/MAS）以及長期或復發性細胞減少癥的黑框警告。警告和預防措施包括長期復發性細胞減少、感染、低丙種球蛋白血癥、超敏反應、繼發性惡性腫瘤、對駕駛和使用機器的能力的影響。最常見的不良反應 （ ≥20%）為發熱、CRS、低丙種球蛋白血癥、低血壓、肌肉骨骼疼痛、疲勞、不明病原體感染、咳嗽、寒戰、腹瀉、惡心、腦病、食欲下降、上呼吸道感染、頭痛、心動過速、頭暈、呼吸困難、水腫、病毒感染、凝血功能障礙、便秘和嘔吐。 傳奇生物CEO&CFO黃穎博士表示：“多發性骨髓瘤至今無法治愈，既往接受過多重治療的患者仍然面臨著預后不良和治療選擇有限。CARVYKTI? 的獲批對于傳奇生物來說意義重大，這是我們自成立以來第一款獲批上市的產品。但更可喜的是，對于那些需要長期無治療間隔的患者而言，該藥物有潛力成為新的有效治療選擇。這是我們計劃帶給患者眾多細胞療法的第一款產品，未來我們將繼續推進各類疾病的研發管線布局。” 多發性骨髓瘤是骨髓中的漿細胞惡性增殖引起的一種惡性腫瘤。大多數患者在接受初始治療后復發，并在接受免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體等主要藥物治療后預后不佳。 “對于大多數多發性骨髓瘤患者來說，治療過程是一個不斷緩解和復發的循環，只有較少的患者經末線治療后獲得了深度緩解，” 西奈山醫學院血液腫瘤學教授、CARTITUTE-1 主要研究者Sundar Jagannath博士說。“這就是為什么我對CARTITUDE-1研究的結果感到非常興奮，該研究表明CARVYKTI? 在即使經過多線治療后的多發性骨髓瘤患者群體中，同樣能提供深度持久的緩解和長期無治療間隔。CARVYKTI?的獲批有望滿足這些巨大且尚未被滿足的患者需求。” 作為先進的個性化療法，CARVYKTI? 的使用需要通過廣泛的培訓、準備和認證方能確保為患者提供良好的體驗。傳奇和楊森從2022年起將分階段地啟動認證治療中心網絡，擴大生產能力并增加CARVYKTI? 在全美的可及性，確保CARVYKTI?以可靠、及時的方式提供給腫瘤醫生及他們的患者。 關于CARVYKTI?（Cilta-cel，西達基奧侖賽） Cilta-cel是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞、晚期B細胞和漿細胞的表面。CARVYKTI ?的CAR蛋白具有兩種BCMA靶向單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與BCMA表達細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞。 2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化CARVYKTI? 。2021年4月，傳奇生物宣布向歐洲藥品管理局提交上市許可申請，以尋求Cilta-cel的獲批，?用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤患者。除2019年12月在美國授予的突破性療法（BTA）外，Cilta-cel于2020年8月在中國被納入“突破性治療藥物”。美國FDA和歐洲EMA分別于2019年2月和2020年2月授予Cilta-cel孤兒藥的名稱。 關于CARTITUDE-1研究 CARTITUDE-1是一項正在進行的1b/2期、開放標簽、單臂、多中心的研究，用于評估CARVYKTI? 治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者的安全性和有效性，這些患者至少接受過3線前期治療，包括蛋白酶體抑制劑（PI）、免疫調節劑（IMiD）和抗CD38單克隆抗體。在參與研究的97名患者中，99%的患者對最后一線治療不耐受，88%的患者對三種類型的治療難治，這意味著他們對IMiD、PI和抗CD38單克隆抗體沒有反應，或不再有反應。正在進行的CARTUTDE-1研究用于評估CARVYKTI ?的長期療效和安全性，最近兩年的隨訪結果已經在2021年ASH年會上公布。 關于多發性骨髓瘤 多發性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病。據美國癌癥協會估計，2022年美國將有超過34000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人因此死亡。雖然有些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，但大多數患者是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等。雖然經過治療可能會有一些緩解，但不幸的是，患者很可能會復發。使用標準療法（包括蛋白酶抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體）治療后復發的患者會面臨預后不佳，治療手段受限的問題。 關于傳奇生物 傳奇生物（NASDAQ: LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數已逾1000人。目前與楊森已成功將核心產品CARVYKTI ? 推至美國FDA批準上市，并在歐洲進入藥品上市審評階段，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。此外，公司還有多款在硏CAR-T療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。 公司先后入選江蘇省戰略性新興產業發展專項資金項目、“江蘇省精準細胞免疫治療工程技術研究中心”、“江蘇省研究生工作站”、“江蘇省隱形小巨人企業”、“南京市工程研究中心”，“南京市高端研發機構”、“南京市博士后創新實踐基地”、“南京市獨角獸企業”、“中國獨角獸企業”，榮獲“江蘇省科技進步獎”、“中國生物醫藥產業鏈創新風云榜鯤鵬獎”、“中國醫藥創新企業100強”、?“南京市引才用才示范企業金梧桐獎”?等榮譽。更多信息請訪問： www.legendbiotech.cn ]]>
  • CARVYKTI®（Cilta-cel，西達基奧侖賽）是傳奇生物首款獲批上市的產品
  • 此次獲批是主要基于關鍵性臨床1b/2期 CARTITUDE-1研究結果。最新數據顯示，Cilta-cel在既往接受過四種或者以上治療（包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體）的復發或難治性多發性骨髓瘤患者中顯示出高達98%的總緩解率

    • 南京2022年3月1日 /美通社/ -- 當地時間2022年2月28日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特正式宣布，其自主研發的細胞治療產品西達基奧侖賽（英文商品名：CARVYKTI®，英文通用名ciltacabtagene autoleucel，簡稱Cilta-cel）獲得美國FDA批準上市， 用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤患者，這些患者既往接受過四種或四種以上的治療，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體。傳奇生物與楊森公司于2017年12月簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化CARVYKTI®。

    CARVYKTI®是一款具有兩種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）單域抗體的嵌合抗原受體 (CAR) T細胞免疫療法，以一次性輸液的方式給藥，推薦劑量為每公斤體重0.5~1.0×106個CAR-T細胞。在關鍵的CARTITUDE-1研究中，97名R/R MM患者出現了深度持久的緩解，總緩解率（ORR）高達98%（95%CI：92.7-99.7），78%的患者獲得了嚴格的完全反應（sCR，95%CI：68.8-86.1）。在18個月的中位隨訪時間中，中位緩解持續時間（DOR）為21.8個月（95% CI，21.8-無法預估）。

    CARVYKTI®只能通過風險評估和緩解策略（REMS）的受限給藥計劃（CARVYKTI®REMS）獲取。CARVYKTI®的安全信息包括細胞因子釋放綜合征（CRS）、免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）、帕金森病和吉蘭-巴雷綜合征、嗜血細胞性淋巴組織增生癥/巨噬細胞活化綜合征（HLM/MAS）以及長期或復發性細胞減少癥的黑框警告。警告和預防措施包括長期復發性細胞減少、感染、低丙種球蛋白血癥、超敏反應、繼發性惡性腫瘤、對駕駛和使用機器的能力的影響。最常見的不良反應（≥20%）為發熱、CRS、低丙種球蛋白血癥、低血壓、肌肉骨骼疼痛、疲勞、不明病原體感染、咳嗽、寒戰、腹瀉、惡心、腦病、食欲下降、上呼吸道感染、頭痛、心動過速、頭暈、呼吸困難、水腫、病毒感染、凝血功能障礙、便秘和嘔吐。

    傳奇生物CEO&CFO黃穎博士表示：“多發性骨髓瘤至今無法治愈，既往接受過多重治療的患者仍然面臨著預后不良和治療選擇有限。CARVYKTI®的獲批對于傳奇生物來說意義重大，這是我們自成立以來第一款獲批上市的產品。但更可喜的是，對于那些需要長期無治療間隔的患者而言，該藥物有潛力成為新的有效治療選擇。這是我們計劃帶給患者眾多細胞療法的第一款產品，未來我們將繼續推進各類疾病的研發管線布局。”

    多發性骨髓瘤是骨髓中的漿細胞惡性增殖引起的一種惡性腫瘤。大多數患者在接受初始治療后復發，并在接受免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體等主要藥物治療后預后不佳。

    “對于大多數多發性骨髓瘤患者來說，治療過程是一個不斷緩解和復發的循環，只有較少的患者經末線治療后獲得了深度緩解，”西奈山醫學院血液腫瘤學教授、CARTITUTE-1 主要研究者Sundar Jagannath博士說。“這就是為什么我對CARTITUDE-1研究的結果感到非常興奮，該研究表明CARVYKTI®在即使經過多線治療后的多發性骨髓瘤患者群體中，同樣能提供深度持久的緩解和長期無治療間隔。CARVYKTI®的獲批有望滿足這些巨大且尚未被滿足的患者需求。”

    作為先進的個性化療法，CARVYKTI®的使用需要通過廣泛的培訓、準備和認證方能確保為患者提供良好的體驗。傳奇和楊森從2022年起將分階段地啟動認證治療中心網絡，擴大生產能力并增加CARVYKTI®在全美的可及性，確保CARVYKTI®以可靠、及時的方式提供給腫瘤醫生及他們的患者。

    關于CARVYKTI®（Cilta-cel，西達基奧侖賽）

    Cilta-cel是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞、晚期B細胞和漿細胞的表面。CARVYKTI®的CAR蛋白具有兩種BCMA靶向單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與BCMA表達細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞。

    2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化CARVYKTI®。2021年4月，傳奇生物宣布向歐洲藥品管理局提交上市許可申請，以尋求Cilta-cel的獲批， 用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤患者。除2019年12月在美國授予的突破性療法（BTA）外，Cilta-cel于2020年8月在中國被納入“突破性治療藥物”。美國FDA和歐洲EMA分別于2019年2月和2020年2月授予Cilta-cel孤兒藥的名稱。

    關于CARTITUDE-1研究

    CARTITUDE-1是一項正在進行的1b/2期、開放標簽、單臂、多中心的研究，用于評估CARVYKTI® 治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者的安全性和有效性，這些患者至少接受過3線前期治療，包括蛋白酶體抑制劑（PI）、免疫調節劑（IMiD）和抗CD38單克隆抗體。在參與研究的97名患者中，99%的患者對最后一線治療不耐受，88%的患者對三種類型的治療難治，這意味著他們對IMiD、PI和抗CD38單克隆抗體沒有反應，或不再有反應。正在進行的CARTUTDE-1研究用于評估CARVYKTI®的長期療效和安全性，最近兩年的隨訪結果已經在2021年ASH年會上公布。

    關于多發性骨髓瘤

    多發性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病。據美國癌癥協會估計，2022年美國將有超過34000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人因此死亡。雖然有些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，但大多數患者是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等。雖然經過治療可能會有一些緩解，但不幸的是，患者很可能會復發。使用標準療法（包括蛋白酶抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體）治療后復發的患者會面臨預后不佳，治療手段受限的問題。

    關于傳奇生物

    傳奇生物（NASDAQ: LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數已逾1000人。目前與楊森已成功將核心產品CARVYKTI®推至美國FDA批準上市，并在歐洲進入藥品上市審評階段，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。此外，公司還有多款在硏CAR-T療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。

    公司先后入選江蘇省戰略性新興產業發展專項資金項目、“江蘇省精準細胞免疫治療工程技術研究中心”、“江蘇省研究生工作站”、“江蘇省隱形小巨人企業”、“南京市工程研究中心”，“南京市高端研發機構”、“南京市博士后創新實踐基地”、“南京市獨角獸企業”、“中國獨角獸企業”，榮獲“江蘇省科技進步獎”、“中國生物醫藥產業鏈創新風云榜鯤鵬獎”、“中國醫藥創新企業100強”、 “南京市引才用才示范企業金梧桐獎” 等榮譽。更多信息請訪問：www.legendbiotech.cn

     
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