- 在PaTHway China中國臨床試驗中，帕羅培特立帕肽組77.6%的患者達到了主要復合終點，而安慰劑組為0.0%（p <0.0001）。
- 帕羅培特立帕肽的安全性與耐受性良好，沒有發生與研究藥物相關的治療中止。
上海2024年8月12日 /美通社/ -- 專注于內分泌相關治療領域的創新型生物醫藥公司維昇藥業（VISEN Pharmaceuticals）8月9日宣布了其在研創新藥——帕羅培特立帕肽（palopegteriparatide, TransCon PTH）用于治療成人慢性甲狀旁腺功能減退癥（下稱甲旁減）的中國3期臨床試驗（PaTHway China），26周隨機、雙盲、安慰劑對照部分的數據。與安慰劑組相比，帕羅培特立帕肽組達到了主要復合終點的患者比例顯著更高。
PaTHway China的主要復合終點定義為血清鈣水平在正常范圍（8.3-10.6 mg/dL或2.07-2.64 mmol/L），停用傳統治療（活性維生素D和>600 mg/天的口服鈣補充劑），且在第26周隨訪前4周內未增加研究藥物的處方劑量。帕羅培特立帕肽組有77.6%（45人/58人）的患者達到了主要復合終點，而安慰劑組為0.0%（0人/22人）（p值<0.0001）。這些結果與Ascendis Pharma公布的帕羅培特立帕肽 3期臨床試驗結果一致。
該試驗主要研究者、北京協和醫院內分泌科主任夏維波教授表示："甲旁減是最后一種尚未實現真正的激素替代治療的內分泌激素缺乏性疾病。甲狀旁腺激素（PTH）替代療法可有效改善血鈣波動引起的諸多癥狀，使血鈣水平達標的同時又不受到高尿鈣的風險限制。對于大多數接受治療的患者而言，帕羅培特立帕肽能夠提供生理水平的PTH，進而擺脫對口服鈣補充劑和活性維生素 D 的依賴，降低尿鈣至正常范圍。這些作用可能會降低與傳統療法相關的長期并發癥風險，如軟組織異位鈣化和腎功能下降等。相信在不遠的將來，PTH 替代療法能夠顯著改善甲狀旁腺功能減退癥患者的健康和生活質量。"
PaTHway China試驗的關鍵結果：
在該試驗中，81例慢性甲狀旁腺功能減退癥患按3:1的比例隨機分配至帕羅培特立帕肽組或安慰劑組，所有患者在試驗開始時均接受傳統治療。帕羅培特立帕肽組和安慰劑組都根據血清鈣水平指導的劑量調整方案對研究藥物和傳統治療的劑量進行滴定，旨在幫助患者擺脫傳統治療。
主要復合終點：
其他數據：
安全性小結：
在完成了PaTHway China的初步雙盲26周的盲態治療階段后，76名患者選擇加入該研究的開放性擴展階段，接受帕羅培特立帕肽治療，治療時間為三年。
維昇藥業首席執行官兼執行董事盧安邦先生表示："我們深知甲旁減患者長期以來飽受疾病的折磨，激素缺乏導致的血鈣水平波動容易帶來抽搐、感覺異常、暈厥等各種癥狀，更不用說其他的長期并發癥。因此，維昇期待早日為中國甲旁減患者帶來新的治療選擇，幫助他們擺脫傳統治療下不理想的癥狀控制和并發癥風險以及身心負擔。此次臨床試驗達到主要終點，意味著針對甲旁減的治療已現新曙光。在完成所有準備工作后，維昇將盡快向國家藥監局遞交本品的上市注冊申請。"
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維昇藥業首席執行官兼執行董事盧安邦先生表示："作為維昇藥業首款即將商業化的產品，隆培促生長素在中國3期臨床結果證實，隆培促生長素是截至目前為止唯一優效于生長激素日制劑的長效生長激素。隨著其上市申請獲得受理，維昇邁出了走向產品商業化的重要一步。我們深信，通過持續致力于推進全球領先創新藥物研發和上市，維昇藥業將為中國內分泌患者帶來更多全球前沿可靠的治療方案，進而為改善中國患者的治療狀況和健康水平做出貢獻。"
隆培促生長素是采用全球領先極具創新性的TransCon（Transient Conjugation, 暫時連接）專利技術平臺設計的人生長激素前藥。該藥物的作用機制有別于其它技術的長效生長激素類似物，每周一次給藥后，隆培促生長素可以實現在體內以可控的方式緩慢釋放未經修飾的人生長激素，其釋放出的生長激素與人體分泌的內源性生長激素結構一致，且生物活性、作用機制和生理分布均與目前廣泛使用的生長激素日制劑相同，確保了隆培促生長素的安全性及有效性。
隆培促生長素和TransCon（暫時連接）技術由Ascendis Pharma A/S所有，并在全球范圍內開發。維昇藥業擁有隆培促生長素在大中華區的獨家開發、生產和商業化權利。
審批編碼：COMU20240213/CN/PR
]]>ACcomplisH China 2期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗，在6個中國研究中心開展。該研究旨在軟骨發育不全（ACH）兒童中評估每周一次TransCon CNP多次皮下給藥的安全性和療效，招募了24名來自中國的2至10歲ACH兒童，包括50µg CNP/kg/周和100µg CNP/kg/周兩個劑量隊列，每個隊列入組了12名兒童。試驗的關鍵結果顯示主要療效終點達成，即100µg CNP/kg/周劑量組治療52周時的AGV（5.939 厘米/年）顯著高于安慰劑組（4.760 厘米/年）。TransCon CNP總體安全且耐受性良好。ACcomplisH China2期臨床試驗的預設分析結果與Ascendis Pharma全球2期ACcomplisH研究結果一致，進一步支持選定100μg/kg/周進行后續開發和研究。[1]
上海交通大學醫學院附屬新華醫院臨床遺傳學中心執行主任余永國教授表示："軟骨發育不全（ACH）是骨骼發育不良最常見的遺傳類型，ACH并不僅僅表現為不成比例的嚴重矮小，同時還會合并顱頸交界狹窄、阻塞性呼吸暫停、腦積水、脊柱后凸等一系列致死致殘致畸的臨床并發癥。ACH診斷相對比較容易，但目前在中國還沒有有效的治療方法。ACH今年被納入國家衛健委等六部門發布的國家第二批罕見病目錄，為此我們都感到十分欣慰[2]，這將極大地鼓勵創新藥物和療法進入中國。ACcomplisH China臨床試驗在中國軟骨發育不全兒童患者中的積極結果表明，在當前國內尚無切實有效療法的情況下，TransCon CNP有可能改變軟骨發育不全的治療格局。"
維昇藥業首席執行官兼執行董事盧安邦先生表示："維昇在早期研究階段便已加入針對軟骨發育不全（ACH）的TransCon CNP全球同步臨床試驗，是為了讓中國ACH患者能夠盡早獲益于世界領先的治療方法。我們很高興中國2期臨床試驗的52周關鍵數據與Ascendis全球2期研究結果相一致。這一重要里程碑的達成，是團隊的高度協同和共同努力的結果，我們向患者、研究人員、Ascendis以及我們所有專業團隊致敬。"
維昇藥業擁有TrasnCon CNP在大中華區的獨家開發、生產和商業化權利。該藥物由Ascendis Pharma A/S所有并在全球范圍內開發，目前針對約80名2至11歲的ACH兒童的全球隨機、雙盲、安慰劑對照的3期關鍵性試驗正在進行中，與此同時，針對0至2歲ACH新生兒的TransCon CNP2期臨床試驗已于近期啟動。[3][4] TransCon CNP已同時獲得美國食品和藥品監督管理局和歐盟委員會授予的孤兒藥資格認定。國家衛生健康委員會于2023年9月20日宣布，軟骨發育不全（ACH）等86種罕見疾病納入國家第二個罕見病目錄，這86種疾病覆蓋了包括血液學、皮膚學和兒科等17個醫學疾病領域。[2] 與此同時，我們很高興地看到近年來國家藥品監督管理局在國內罕見病藥物審評、審批的數量和進度上均有明顯的提升[5]，共同為罕見病的可診、可治、可及而努力。
審批編碼：COMU2023115/CN/PR
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