北京和瑞典哥德堡2025年10月24日 /美通社/ -- 蘇州瑞博生物技術股份有限公司（"瑞博生物"）及其子公司Ribocure Pharmaceuticals AB （"Ribocure"）共同宣布歐洲藥品管理局（EMA）授予其小干擾RNA（siRNA）候選藥物RBD1016孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療丁型肝炎病毒（HDV）的感染。
EMA的孤兒藥資格認定旨在鼓勵在歐盟發病率低于萬分之五、導致嚴重威脅生命或慢性衰竭性罕見病的在研療法。孤兒藥資格為創新藥物提供了更優的監管通路和商業化激勵政策，從而能更快地惠及患者。瑞博生物自主研發的RiboGalSTARTM肝靶向遞送平臺的安全性、有效性和長效性已通過多項臨床研究得以驗證，其中包括用于治療HDV適應癥的RBD1016，目前該藥物正在全球同步推進乙肝和丁肝的II期臨床試驗。
瑞博生物聯席CEO兼全球研發總裁甘黎明博士表示："本次孤兒藥認定是RBD1016藥物研發的重要里程碑，將顯著提升RBD1016的開發與商業化前景。它驗證了我們通過創新RNAi技術，攻克具有高度未滿足臨床需求的嚴重疾病的戰略。我們正全力推進這款藥物的臨床研究，致力于為受這一罕見病困擾的患者提供全新的治療方案。很高興看到RBD1016為尚無有效治療選擇的HDV患者帶來了希望。"
關于丁型肝炎病毒（HDV）
HDV是病毒性肝炎中最嚴重的類型，僅感染已患有乙型肝炎（HBV）的患者。HDV會加速肝病進展，顯著增加肝硬化、肝衰竭和肝癌的風險。據統計，全球有1200至2000萬人受到HDV影響，而目前可用的治療方案十分有限，診斷和治療存在巨大不足。瑞博生物的RBD1016小核酸藥物精準靶向HDV病毒，為患者提供更有效、更持久的治療方案。
]]>全球約有超過4.4億人患有NASH，這是一種由肝臟脂肪蓄積引發的炎癥性肝病。隨著時間的推移，NASH會導致肝纖維化和組織瘢痕化，很多患者還會進一步出現肝硬化及相關嚴重并發癥，包括肝衰竭或肝癌。目前尚無獲批用于治療NASH的藥物，NASH患者迫切需要有效治療的新選擇，防止NASH進展并維持和恢復肝功能。
利用瑞博領先的RIBO-GalSTAR?技術平臺能夠特異性靶向肝細胞中的致病基因，選擇性抑制其mRNA，從而開發小核酸（RNAi）療法。小核酸療法有望靶向傳統藥物分子無法成藥的靶點，達到治療相應疾病的目標。
勃林格殷格翰高級副總裁、心血管代謝疾病研究全球負責人Søren Tullin博士表示："我們期待與瑞博的科學家們合作，為NASH患者開發新的突破性藥物，這項新合作是我們致力于與全球優秀同行合作以應對具有相互關聯性的CRM疾病承諾的一部分。我們的目標是開發新一代創新性藥物，為患者帶來全面的健康獲益。"
瑞博生物創始人、CEO梁子才博士表示："此次合作是對瑞博小核酸藥物研發平臺和團隊科學研究實力的高度認可。我們很高興有機會與勃林格殷格翰合作，為NASH患者提供新的治療方案。"
瑞博國際CEO甘黎明博士表示："我們期待與勃林格殷格翰合作，借助其在CRM疾病領域卓越的經驗和深入理解，繼往開來，不斷推出治療CRM疾病的突破性藥物。"
根據雙方合作條款，瑞博除了將收到一筆預付款外，在此次多靶點合作項目中，瑞博將有權獲得基于開展臨床研究、藥物注冊和商業成功等里程碑付款以及上市產品的階梯式銷售提成，總交易金額超過20億美元。
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