從優先審評到突破性認定  加速惠及中東患者

6月24 -26日，2025夏季達沃斯論壇在天津國家會展中心盛大舉行，本屆論壇以"新時代企業家精神"為主題，匯聚了90多個國家1800余名政商學界領袖，聚焦前沿領域、新興熱點，探討全球高質量發展的新路徑。

合源生物攜近期取得的突破性進展亮相： 其自主研發的靶向CD19的CAR-T細胞治療產品納基奧侖賽注射液（YORWIDA）獲沙特食品藥品監督管理局（Saudi Food and Drug Authority, SFDA）授予突破性治療藥物（Breakthrough Medicine Designation，BMD）資格認定，用于治療成人復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）患者。

根據沙特食品藥品監督管理局發布的指南，突破性治療藥物計劃聚焦嚴重或危及生命、且臨床需求尚未得到滿足的疾病領域，旨在通過加速創新藥物的研發、審評與上市進程，為患者提供更優治療方案。該計劃對申請藥品設定嚴格準入門檻，要求其不僅需在療效上顯著優于現有治療手段，更要具備良好的獲益風險比。一旦獲得突破性治療藥物資格認定，意味著藥品在沙特的上市周期將大幅縮短，能夠以更快速度抵達臨床，讓亟需救治的患者及時受益。

此次納基奧侖賽注射液獲得突破性治療藥物認定，也是繼今年2月份獲得沙特食品藥品監督管理局優先審評（Priority Review）資格認定后，納基奧侖賽注射液在中東市場取得的又一重要里程碑進展，這不僅標志著中國原研CAR-T療法的高質量臨床研究數據和先進生產制造工藝及質量體系獲得國際認可，也推動該產品在沙特的注冊申報和商業化進程進入"加速通道"。此次亮相夏季達沃斯論壇，進一步向全球展示了中國創新藥企的國際化技術實力。

創新驅動  以硬核實力塑造細胞治療全球競爭力

合源生物自2018年6月創立以來，已逐步成長為中國細胞藥物產業自主創新的引領者。2023年11月，合源生物成功推動其首個自主研發的CAR-T細胞治療產品獲國家藥品監督管理局批準上市，不僅填補了中國白血病治療領域CAR-T藥物的空白，更是首個中國全自主創新的CD19 CAR-T藥物。

始終以臨床需求為導向，致力于為患者提供安全、高效、可及的免疫細胞治療產品，是合源生物一以貫之的企業使命。錨定這一目標，合源生物搭建了具有國際競爭力的多疾病領域細胞治療產品管線，并與國家一流院所深度合作，構建了以CAR技術平臺、基因編輯技術平臺等為核心的國際化新藥研發體系。同時，合源生物嚴格遵循國際標準，構建起完善的質控體系以及商業化生產基地。

合源生物首席執行官呂璐璐博士表示："納基奧侖賽注射液獲沙特食品藥品監督管理局突破性治療藥物資格認定，不僅是國際監管機構對產品臨床價值與生產質量的高度認可，更是合源生物全球化戰略布局的重要里程碑。依托突破性治療藥物程序，合源生物將加快在沙特的新藥上市申報進程，并攜手監管機構、醫療機構及合作伙伴，讓這款突破性CAR-T療法更快惠及沙特患者。未來，公司將積極響應‘一帶一路'倡議，以創新驅動中國原研CAR-T藥物走向世界，持續深耕細胞治療領域，全力打造具有國際影響力的細胞治療‘國家名片'！"

借力達沃斯平臺，合源生物充分展現了中國原研CAR-T療法的創新實力與國際化潛力。未來，合源生物將加速推進全球化戰略布局，深化國際協作網絡，依托持續的技術創新和扎實的臨床成果，讓更多全球患者受益于中國原研的突破性療法。公司致力于以科學為本，以患者為先，穩步拓展細胞治療的前沿疆域，為全球生物醫藥產業的創新發展注入新動能，書寫中國創新藥企立足本土、惠及世界的嶄新篇章。

截至2025年4月24日，164例患者進行了白細胞單采，97例患者后續接受納基奧侖賽注射液治療，并獲得可評估的療效和安全性結果。

突破性的客觀緩解率（ORR）和長期生存率：數據截至2025年4月30日，中位隨訪6.2個月，3個月內ORR為92.8%，3個月內緩解患者的微小殘留病（MRD）陰性率達100%。中位持續緩解時間（DOR）、總生存期（OS）及無復發生存期（RFS）均尚未達到，預估所有患者1年的OS率高達90%。

卓越的安全性：在本研究中，3及或以上的細胞因子釋放綜合征（CRS）和免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）的發生率均為2.1%。未出現因CRS或ICANS導致的死亡。

合源生物首席執行官呂璐璐博士強調："納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達^®）是我國自主研發的CAR-T細胞產品，依托于其獨特的CD19 scFv彈頭、CAR-T結構和工藝設計，可精準識別靶向腫瘤細胞，具備高效低毒、一次輸注，持續有效的特點，為急性淋巴細胞白血病提供了突破性的治療手段。本次真實世界研究成果進一步驗證了納基奧侖賽注射液具備"高緩解、持續緩解、安全可控"的臨床優勢。此次真實世界研究中，納基奧侖賽注射液的應用逐步前移，既提高了CAR-T細胞治療的療效，同時又進一步降低了CRS及ICANS等CAR-T細胞治療相關不良反應的發生率。非常有幸能夠在2025年ASCO及EHA這樣的國際頂級學術會議上展示納基奧侖賽注射液最新的研究成果。納基奧侖賽注射液在真實世界研究中卓越療效和安全性數據的亮眼表現，突顯了中國創新藥企的卓越實力，也給了公司更大的信心和動力專注于細胞治療領域的產品研發。合源生物將在細胞治療領域持續創新，不斷取得新的突破，為中國及全球的患者提供更多優質的細胞治療產品，為更多飽受疾病折磨的患者創造新生和高質量的生活。"

截至目前，納基奧侖賽注射液在自身免疫性疾病適應癥治療領域中已經獲得3張IND批件，分別針對系統性紅斑狼瘡相關的免疫性血小板減少癥（SLE-ITP）、自身免疫性溶血性貧血(Autoimmune hemolytic anemia, AIHA)，以及此次獲批的系統性紅斑狼瘡腎炎（Lupus Nephritis, LN）。同時，這也是納基奧侖賽注射液在全球范圍內獲得的第7張臨床批件。

系統性紅斑狼瘡（systemic lupus erythematosus, SLE）是一種系統性自身免疫性疾病，全身多系統多臟器受累，疾病本身的緩解與急性發作交替、體內存在大量自身抗體為主要臨床特點，如不及時治療，會造成受累臟器的不可逆的損傷，最終導致患者死亡。SLE病因復雜，與遺傳、性激素、環境（如病毒與細菌感染）等多種因素有關。據估計，全球SLE發病率為每年5.14（1.4-15.13）/10萬人，中國的SLE發病率位居全球第四，為每年14.09/10萬人。

狼瘡腎炎（LN）是系統性紅斑狼瘡（SLE）引起的腎臟損害，是最常見的內臟受累表現之一，也是影響患者預后的重要因素。在我國，近半數SLE患者并發LN，高于白種人，是我國最常見的繼發性免疫腎小球疾病，是終末期腎臟病（ESRD）的常見病因之一，也是導致SLE患者死亡的重要原因。目前，SLE-LN的治療仍面臨諸多挑戰，部分患者對傳統治療方案反應不佳，存在未被滿足的臨床需求。

北京協和醫院風濕免疫科曾小峰教授：

系統性紅斑狼瘡（SLE）是由遺傳、環境和激素等多種因素引起的自身免疫性疾病，因此病情異質性強，個體化診療要求高。殘酷的現實是，我國發病年齡在30歲左右的患者，至55~60歲時，超過一半死亡。系統性紅斑狼瘡是一個全身性的自身免疫性疾病，會引起很多腎臟問題，包括腎臟、神經系統、血液系統的問題等，這些系統的損傷都會導致生命危險。納基奧侖賽注射液此次在SLE-LN的新藥臨床默示許可，再一次顯示出CAR-T細胞治療的潛力，更表明SLE治療正朝著多樣化方向發展，治療的前景十分廣闊。

北京協和醫院風濕免疫科 李夢濤教授：

我國系統性紅斑狼瘡患者呈現人口眾多、病情重、疾病負擔重、合并癥發生率高、對生育造成的影響嚴重的特點。我們非常高興看到納基奧侖賽治療難治性狼瘡腎炎新藥臨床試驗的獲批，協和多學科團隊將不斷探索深化CAR-T細胞療法在這一疾病中的應用，推動自身免疫疾病治療領域的進步，惠及更多患者。

中國醫學科學院血液病醫院(中國醫學科學院血液學研究所)臨床首席專家、國家血液系統疾病臨床醫學研究中心主任王建祥教授：

衷心祝賀我國原研CD19 CAR-T藥物納基奧侖賽注射液治療難治性狼瘡腎炎新藥臨床試驗獲得默示許可！作為我國全自主知識產權CAR-T療法的代表，納基奧侖賽注射液已在白血病、淋巴瘤等血液腫瘤領域展現了優異療效，并在自身免疫性疾病中展現了突破性的潛力。期待這一創新療法在臨床研究中取得更多進展與佳績，推動CAR-T療法在更廣泛的疾病領域發揮作用。

合源生物首席執行官 呂璐璐博士：

一個月內，合源生物納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達^®）收獲兩張自身免疫性疾病領域新藥臨床試驗（IND）批件，再次顯示出產品的治療潛力與臨床價值。自身免疫性疾病是合源生物布局的關鍵一城，目前，公司已經在SLE-ITP、AIHA、SLE-LN等多個適應癥建立起科研管線候選產品隊列。期待納基奧侖賽注射液能夠在更多疾病領域滿足更多患者尚未得到滿足的巨大需求，為患者帶來更多創新細胞療法選擇。

自身免疫性溶血性貧血（Autoimmune hemolytic anemia, AIHA）是由于機體免疫功能異常,導致B細胞功能亢進產生針對自身紅細胞的抗體，紅細胞吸附自身抗體和（或）補體,致使紅細胞破壞加速、壽命縮短的一組溶血性貧血。該疾病不僅影響患者的身體健康，還可能引發一系列并發癥，嚴重時甚至危及生命。

在2024年第66屆美國血液學會（ASH）年會上，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）施均教授團隊的一項研究在大會上以口頭報告形式展示了多種藥物治療無效的11例難治性AIHA患者接受CAR-T細胞治療后均獲得了完全緩解的臨床療效，且CAR-T細胞相關的不良反應輕，患者耐受性好，目前患者都處于無治療緩解中。

合源生物納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達^®）是中國首款具有全自主知識產權CD19 CAR-T細胞治療產品。已布局成人復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病、復發或難治性大B細胞淋巴瘤、兒童復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病以及多種類型自身免疫性疾病等多個適應癥。其治療成人復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病的新藥上市申請于2023年11月獲得國家藥品監督管理局正式批準上市。

中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）副所院長，紅細胞疾病診療中心主任施均教授：

自身免疫性溶血性貧血（AIHA）目前為止仍是一種較難治愈的疾病，有50%的患者屬于難治/復發，且目前無明確適應癥治療藥物以及有效挽救性治療藥物，面臨治療困境。我們非常高興看到納基奧侖賽治療自身免疫性溶血性貧血新藥臨床試驗的獲批，這意味著該產品有望為廣大患者帶來新的治療選擇。

中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）臨床首席專家、國家血液系統疾病臨床醫學研究中心主任王建祥教授：

衷心祝賀我國原研CD19 CAR-T藥物納基奧侖賽注射液（源瑞達^®）治療自身免疫性溶血性貧血（AIHA）新藥臨床試驗申請獲批！納基奧侖賽注射液在以白血病、淋巴瘤為代表的血液疾病治療領域已經展現了突破性療效，此次自身免疫性溶血性貧血適應癥的新藥臨床獲批，標志著該藥物在自身免疫性疾病治療方面又邁出了重要一步。期待納基奧侖賽注射液在更多適應癥的探索中取得積極進展，使更多患者獲益，推動CAR-T療法在更廣泛的疾病領域發揮作用。

合源生物首席執行官呂璐璐博士：

合源生物納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達^®）在自身免疫性疾病領域的新適應癥拓展，再一次體現了以納基奧侖賽注射液為代表的CAR-T細胞療法在多疾病領域的廣泛適用性。該產品在針對白血病、淋巴瘤以及自身免疫性疾病等適應癥的臨床實踐中，均已展現出了顯著的療效與良好的安全性，具備優異的治療潛力與臨床價值。團隊將繼續協同各方，確保注冊臨床試驗順利進行。我們也將穩步推進多適應癥以及后續產品的研發與臨床試驗，為患者帶來更多安全性更高、療效更好、更加可及的中國創新藥。