FDA快速通道資格賦能，中美臨床開發全面提速

快速通道資格是FDA為促進治療嚴重疾病、填補臨床空白的在研藥物加速開發而設立的重要特別審評通道。

根據FDA規定，獲得該資格后士澤生物將享受多項權益：首先，在研發全周期內可與FDA進行更高頻次、更深入的溝通交流，優化臨床試驗設計與開發路徑；二是可分段遞交新藥上市申請（即滾動審評），縮短審評時間；三是符合條件時有機會獲得優先審評資格，加速審評周期。這些機制性安排將大大加速XS411細胞注射液治療帕金森病在美國的臨床開發與上市進程。

此前，XS411細胞注射液已率先實現"中美雙報雙批"。2025年1月，美國FDA一次性無發補批準其IND申請，并同步授予新藥特殊豁免權；2025年4月，中國國家藥品監督管理局（NMPA）也批準其新藥注冊臨床試驗申請。此次再獲FTD，標志著美國監管機構對XS411細胞注射液在解決帕金森病未滿足臨床需求方面潛力的進一步認可。

XS411臨床數據持續驗證，全國多中心注冊臨床II期試驗已完成全部入組

帕金森病是全球第二大神經退行性疾病，流行病學數據顯示全球患者已超過1000萬人，其中中國患者約400萬，占全球近四成，且隨著人口老齡化加速，預計到2030年中國患者將達500萬。該病以中腦黑質區多巴胺能神經元進行性退變死亡為主要病理特征，臨床表現為靜止性震顫、肌強直、運動遲緩及姿勢步態異常等癥狀，嚴重損害患者生活質量。目前全球尚無任何藥物能夠延緩或逆轉神經退行性病變進程，現有治療僅能緩解癥狀，臨床缺口巨大。

XS411細胞注射液正是針對這一病因設計的創新治療策略。該產品旨在通過向患者腦內移植健康的iPSC衍生多巴胺能神經前體細胞，替代退化死亡的多巴胺能神經元，從而實現神經功能重建。產品以世界帕金森病日（4月11日）命名，體現了士澤生物團隊以患者需求為核心的初心。

臨床研究方面，XS411細胞注射液已取得扎實的階段性數據。2025年，由國家級神經疾病醫學中心 —— 首都醫科大學附屬北京天壇醫院啟動開展XS411細胞注射液注冊I期臨床試驗。持續隨訪數據顯示，產品安全性和耐受性良好，受試者移植后"關期"MDS-UPDRS III運動評分、"開期"時間及生活質量評分均較移植前顯著改善，分子影像檢查證實移植細胞已在腦內定植、存活、分化并產生多巴胺遞質合成代謝能力。

在此基礎上，XS411治療帕金森病的全國多中心注冊II期臨床試驗已迅速推進。該試驗由國家藥監局正式批準，由國家神經疾病醫學中心 —— 首都醫科大學附屬北京天壇醫院牽頭，國內權威帕金森病專家馮濤教授擔任主要研究者，聯合北京協和醫院、蘇州大學第二附屬醫院、江蘇省人民醫院、四川大學華西醫院等領域權威中心及研究者團隊協同開展，是國內首個由國家神經疾病醫學中心牽頭、針對原發性帕金森病的iPSC衍生細胞注冊臨床試驗，已順利完成全部受試者入組。

試驗采用國際上廣泛認可的PROBE盲法評估設計（前瞻性、隨機、開放標簽、盲法終點評估），與傳統單臂開放性設計的臨床研究相比，具有顯著更高等級的循證醫學證據，可在兼顧細胞治療臨床實施特點的同時，通過隨機對照及盲法終點評估進一步提高研究質量，為后續Ⅲ期注冊臨床及上市審批提供更加可靠的療效證據。

同時，XS411細胞注射液治療原發性帕金森病項目已獲得"創新藥物研發"國家科技重大專項立項支持，由士澤生物牽頭，聯合同濟大學、中國食品藥品檢定研究院、北京天壇醫院、北京協和醫院共同承擔，系我國首個針對通用型iPSC衍生細胞新藥治療帕金森病的國家科技重大專項。

截至目前，士澤生物已累計獲得中美9項注冊臨床試驗批準，在帕金森病、漸凍癥等神經系統疾病領域處于全球同步領先或首創地位。隨著中美注冊臨床試驗的穩步推進，這款國產iPSC衍生細胞療法有望為全球近千萬帕金森病患者提供既可以顯著改善癥狀又可以改善疾病進程的全新治療策略。

關于士澤生物

士澤生物由李翔博士全職歸國創立，自創立以來，士澤生物組建了具有國際競爭力的專注于iPSC衍生細胞新藥研發領域的全職All In專業團隊，覆蓋了iPSC衍生神經細胞藥的研發及產業化核心環節，核心團隊成員來自海內外著名高校或細胞治療業界知名公司，團隊擁有國際及產業界最前沿的干細胞治療技術和轉化經驗。

士澤生物建立了一批具有全球自主知識產權、國際領先的新技術、新平臺，圍繞核心主營業務，可持續自研創新，布局了全球知識產權體系，自主開發了治療帕金森病、脊髓損傷、漸凍癥等具有明確未被滿足臨床需求的重大或危重神經系統疾病的"中國首發"或"全球首款"臨床級iPSC衍生神經細胞治療新藥，并正在開展中美注冊臨床試驗。

士澤生物已自主建設及運營>5000平方米的研發中心、B+A級GMP基地及質控中心的完整硬件平臺，自主開發的多項臨床級iPSC衍生細胞新藥的研發管線已完成核心CMC開發、建立了全流程的臨床級制備工藝及質量控制體系，并完成多種GMP級iPSC衍生亞型特化神經前體細胞治療產品的正式注冊臨床批生產、以及多項目多臨床中心的注冊臨床試驗給藥。

士澤生物專精于開發臨床級、異體通用、"現貨型"iPSC衍生細胞藥用于治療具有明確未被滿足臨床需求的重大或危重神經系統疾病（CNS Diseases），已獲得中國國家藥監局（NMPA）和美國食品藥品監督管理局（U.S.FDA）正式批準的九項中美注冊臨床試驗批件，多款通用型iPSC衍生神經細胞新藥已處于注冊臨床試驗階段，包括用于治療：

• 全球第二大神經退行性疾病原發性帕金森病：中國注冊臨床II期及美國注冊臨床I期（牽頭中心：國家級神經疾病醫學中心首都醫科大學附屬天壇醫院，北京協和醫院等為聯合臨床中心），作為負責或牽頭單位獲創新藥物研發國家科技重大專項、國家生物藥技術創新中心重點攻關項目支持；
• 早發型帕金森病：中國注冊臨床II期，"中國首個"隨機雙盲對照確證關鍵臨床設計（牽頭中心：國家級神經疾病醫學中心復旦大學附屬華山醫院，蘇州大學附屬第二醫院等為聯合中心），牽頭中心及臨床項目獲國家腦科學計劃重大專項等支持；
• 帕金森型多系統萎縮：中國注冊臨床I+II期及美國注冊臨床I期（牽頭中心：國家級神經疾病醫學中心首都醫科大學附屬天壇醫院）；
• 脊髓損傷：全球首款新藥；中美注冊臨床I期（牽頭中心：中山大學附屬醫院第三醫院）；
• 肌萎縮側索硬化癥/漸凍癥：全球首款新藥及全球孤兒藥；中國注冊臨床I+II期及美國注冊臨床I期（牽頭中心：北京大學第三醫院），為中國首個自主iPSC衍生細胞藥獲美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格。

士澤生物為江蘇省雙創領軍團隊企業、姑蘇重大創新團隊企業、上海市東方英才計劃企業、上海市春申計劃杰出引進人才企業等；連續獲評中國潛在獨角獸及江蘇省潛在獨角獸企業；連續兩年獲得國家科技部全國顛覆性技術創新大賽優勝獎（最高獎）等；獲《科技日報》《新華日報》《光明日報》《科創板日報》等多次報道。

士澤生物2021-2026連續六年完成多輪共逾十億元市場化融資：由峰瑞資本、啟明創投、禮來亞洲基金、紅杉中國、三生制藥、中國國風投基金及蘇產投社保基金等多家知名風險投資機構、產業投資方、國家級及地方戰略性基金領投及多輪持續投資。

試驗采用國際上廣泛認可的PROBE盲法評估設計（前瞻性、隨機、開放標簽、盲法終點評估），與傳統單臂開放性設計的臨床研究相比，具有顯著更高等級的循證醫學證據，可在兼顧細胞治療臨床實施特點的同時，通過隨機對照及盲法終點評估進一步提高研究質量，為后續Ⅲ期注冊臨床及上市審批提供更加可靠的療效證據。

國家科技重大專項支撐，國家神經疾病醫學中心牽頭

帕金森病是全球第二大神經退行性疾病，我國患者數量居世界首位。現有療法對中晚期帕金森病療效不理想，并且無法延緩或者逆轉多巴胺能神經元持續退行性病變，缺乏有效的疾病修飾療法。

士澤生物XS411細胞注射液基于iPSC技術路徑，通過將體細胞重編程為誘導多能干細胞，再精準定向分化為高純度多巴胺能神經前體細胞，經立體定向手術移植至患者腦內，旨在實現功能性神經細胞的再生與神經環路重建。該機制有別于傳統對癥治療，是從疾病源頭進行干預的對因治療策略。

此次士澤生物通用型XS411細胞注射液治療帕金森病的注冊臨床II期研究，由國家藥監局正式批準，由國家神經疾病醫學中心 —— 首都醫科大學附屬北京天壇醫院牽頭，國內權威帕金森病專家馮濤教授擔任主要研究者，聯合北京協和醫院、蘇州大學第二附屬醫院、江蘇省人民醫院、四川大學華西醫院等領域權威中心及研究者團隊協同開展。該試驗是國內首個由國家神經疾病醫學中心牽頭、針對原發性帕金森病的iPSC衍生細胞注冊臨床研究。

士澤生物通用型XS411細胞新藥治療帕金森病，獲"創新藥物研發"國家科技重大專項支撐，由士澤生物牽頭并聯合同濟大學、中國食品藥品檢定研究院、首都醫科大學附屬北京天壇醫院、中國醫學科學院北京協和醫院共同承擔。這是我國首個針對通用型iPSC衍生細胞新藥治療帕金森病的國家科技重大專項，該項目正式啟動，標志著我國首次將針對帕金森病的通用型iPSC衍生細胞創新藥納入國家重大科技攻關體系，也標志著我國在重大腦疾病細胞治療領域實現了從原創技術突破、通用型細胞新藥開發、注冊臨床驗證到國家戰略布局的重要跨越。

本項注冊臨床II期研究，已順利完成全部中重度原發性帕金森病受試者入組，項目后續將圍繞臨床功能評價、分子影像學檢查等多個維度開展隨訪評估，系統性驗證XS411細胞移植在帕金森病的臨床治療效果以及長期應用安全性。這類患者長期依賴左旋多巴等藥物，隨病程進展，逐漸出現劑末現象、開關現象、異動癥，現有藥物僅能對癥緩解，無法逆轉多巴胺能神經元持續退行性損傷；XS411細胞替代療法旨在從病因層面補充多巴胺能神經元，填補當前中晚期帕金森臨床未被滿足的治療需求。

差異化壁壘構筑國內領跑與國際化潛力

XS411注射液同時獲得中國NMPA和美國FDA一次性無發補批準開展治療帕金森病注冊臨床試驗。在全球iPSC衍生細胞新藥治療帕金森病為代表的神經系統疾病賽道上，士澤生物已建立起覆蓋全鏈條的競爭優勢。士澤生物專精于神經系統疾病（CNS）新藥開發，聚焦帕金森病、脊髓損傷、漸凍癥等明確存在未滿足臨床需求的重大或危重神經系統疾病領域。公司目前已自主建設及運營>5000平方米的研發中心、B+A級GMP基地及質控中心的完整硬件平臺，自主開發的多項臨床級iPSC衍生細胞新藥的研發管線已完成核心CMC開發、建立了全流程的臨床級制備工藝及質量控制體系，并完成多種GMP級iPSC衍生亞型特化神經前體細胞治療產品的正式注冊臨床批生產，以及多項目多臨床中心的注冊臨床試驗給藥。

截至目前，士澤生物已累計獲得9項中美藥監局正式批準的通用型細胞治療神經系統疾病的注冊臨床試驗批件，多款核心產品同步處于注冊臨床研究階段，研究質量和進展速度均穩居前列或為全球首款新藥。公司連續6年完成總計逾十億元融資，由峰瑞資本、啟明創投、禮來亞洲基金、紅杉中國、三生制藥、中國國風投基金及蘇產投社保基金等多家知名風險投資機構、產業投資方、國家級及地方戰略性基金領投及多輪持續投資。

加速推進臨床與產業化，力爭國家隊iPSC細胞藥率先上市

牽頭研究者首都醫科大學附屬天壇醫院馮濤主任表示：當前帕金森病缺乏能夠逆轉病程的治療手段，iPSC來源多巴胺能細胞替代療法是全球神經再生醫學最具前景的方向之一。本次II期試驗順利完成入組，將為這款創新療法提供更高等級循證醫學證據，有助于推動全新治療方案早日獲得批準進入臨床應用階段，幫助中晚期帕金森患者減輕癥狀、提升生活質量并改變疾病進程。

士澤生物創始人李翔博士表示：國務院《國民健康"十五五"規劃》將細胞治療列為生物醫藥戰略性前沿方向，XS411細胞新藥治療帕金森病獲國家科技重大專項支持，是國家戰略支持細胞新藥開發及臨床應用的直接體現。此次XS411注射液Ⅱ期臨床試驗完成全部患者入組，既標志著士澤生物通用型iPSC細胞替代療法研發邁入新的關鍵階段，也彰顯了我國iPSC再生醫學向臨床轉化和產業化應用加速前進。未來，士澤生物團隊將繼續全職全情投入，加快創新藥研發和注冊進程，全力推動通用型iPSC細胞治療帕金森病創新藥早日獲批上市，讓源自中國的細胞治療成果惠及國內及全球帕金森病患者。