HR+/HER2-是乳腺癌最常見的分子分型，約占所有乳腺癌病例的近70%。即便接受標準術后輔助治療，部分高危患者仍面臨長達20年的持續復發風險。此前，國內可用的CDK4/6抑制劑輔助治療主要依賴西方人群的循證證據，缺乏針對中國患者的高級別循證依據。

此次達爾西利早期輔助適應癥的獲批是基于一項大型Ⅲ期臨床研究--DAWNA-A研究的陽性結果，該研究共入組5274例中國HR+/HER2-早期高危乳腺癌患者，其中約60%為絕經前或圍絕經期女性，深度契合中國乳腺癌發病年輕化、絕經前患者比例高的特點。中位隨訪27個月的數據顯示，達爾西利聯合內分泌治療可將疾病復發或死亡風險顯著降低40%，且在各亞組中療效一致。同時，無病生存期（DFS）和遠處無病生存期（DDFS）同樣獲得顯著改善。

強效與安全并重：兼顧療效與生活質量

達爾西利在強效降低復發風險的同時，展現出良好的安全性特征。DAWNA-A研究顯示，在肝臟安全性方面，達爾西利組所有級別的丙氨酸氨基轉移酶（ALT）、天門冬氨酸氨基轉移酶（AST）升高發生率與安慰劑組相當，3級及以上ALT、AST升高發生率均不足1%。此外，未報告腹瀉、間質性肺病或QT間期延長等常見不良事件。因不良事件導致的停藥率僅為3.0%，絕大多數患者能夠耐受并完成兩年輔助治療。

對于中國乳腺癌患者中乙型肝炎病毒感染比例較高、且年輕患者對生活質量要求更高的實際情況，達爾西利"強效、依從性好"的特點尤為可貴。良好的肝臟安全性和較低的胃腸道不良反應，有助于患者長期規范用藥，保障治療持續性，助力其早日回歸正常生活。

從晚期到早期：構筑全病程"中國方案"

此前，達爾西利已在HR+/HER2-晚期乳腺癌領域展現出優異療效：DAWNA-1研究證實其用于經治晚期患者可顯著延長無進展生存期；DAWNA-2研究顯示其聯合芳香化酶抑制劑一線治療的中位無進展生存期達33.4個月。憑借扎實的循證證據，達爾西利已成為中國晚期乳腺癌患者的重要治療選擇。

如今，隨著早期輔助治療適應癥的獲批，達爾西利成功將治療關口前移至早期高危人群，形成了覆蓋HR+/HER2-乳腺癌全病程的完整證據鏈，真正實現了從晚期解救到早期治愈的"全程護航"。目前，該方案已被正式納入2026版《中國臨床腫瘤學會（CSCO）乳腺癌診療指南》及2026版《中國抗癌協會與中華醫學會腫瘤學分會乳腺癌診治指南與規范》，獲得國內權威指南的雙重推薦。

作為恒瑞醫藥在腫瘤領域自主研發的重要創新成果，達爾西利自2013年立項，歷經多年研發攻堅，于2021年首次在國內獲批上市，如今再獲早期輔助治療適應證，實現了從晚期解救治療到早期輔助治療的全病程戰略覆蓋。充分彰顯了中國藥企在靶向藥物領域的自主創新實力與臨床轉化能力。隨著早期適應癥的落地，達爾西利將惠及萬千早期乳腺癌患者，助力更多家庭擁抱治愈希望，持續提升我國乳腺癌整體診療水平。

該研究由復旦大學附屬中山醫院樊嘉院士與中國藥科大學附屬南京天印山醫院秦叔逵教授共同牽頭，全國34家中心共同參與。研究結果顯示，與單純TACE治療相比，接受TACE聯合"雙艾"組合的uHCC患者無進展生存期（PFS）獲得了具有臨床意義和統計學顯著性的改善，顯著降低疾病進展和死亡風險 ^[1]。

靶免聯合介入的機制協同

中晚期不可切除肝癌的治療長期依賴單純TACE，但其帶來的總生存獲益存在明顯的瓶頸。該方案選用了已有CARES-310 ^[2-3]晚期一線陽性Ⅲ期基礎的"PD-1 + VEGFR TKI"系統治療方案，并經過了CARES-005 ^[4]二期研究探索驗證過的扎實數據支撐。將這一成熟的系統方案與TACE協同，其證據鏈連貫清晰，更容易被國內醫生理解與接受。

從病理生理學機制上看，TACE栓塞后誘導的局部缺氧微環境會導致血管內皮生長因子（VEGF）等促血管生成因子的代償性急劇升高，進而促進腫瘤新生血管形成與微轉移。同時，缺氧應激也會上調腫瘤細胞的PD-L1 表達，介導免疫逃逸 ^[5]。

其研究設計理念通過引入阿帕替尼（高選擇性小分子 VEGFR-2 TKI）抑制新生血管生成并實現血管正常化，改善腫瘤局部免疫微環境，再聯合卡瑞利珠單抗（PD-1 抑制劑）解除 T 細胞的免疫抑制功能。最終，系統治療與TACE引發腫瘤抗原大量釋放，形成"1 + 1 > 2"的強力協同抗腫瘤作用 ^[6]。

研究者觀點及臨床意義

作為該研究的核心研究者之一，樊嘉院士在ASCO大會期間接受專訪時指出，CARES-336 研究的發布，對國內外不可切除肝細胞癌診療具有里程碑意義。

該研究完善了"雙艾"方案全周期循證鏈：CARES-310推動其獲批晚期一線適應癥；CARES-009研究被納入2026版《原發性肝癌診療指南》1級證據，A級推薦；再到CARES-005 提供"雙艾"聯合TACE方案前期鋪墊；而本次研究以Ⅲ期證據填補局部+系統治療空白，實現" 雙艾"在圍術期、中期聯合、晚期一線的全場景覆蓋。

"雙艾"作為我國自主研發的創新原研藥物，其產能與供應鏈長期扎根國內，具有極高的臨床可及性。近年來，我國醫藥審評與醫保政策大力支持具有明確循證價值的本土創新。基于該聯合方案前期的突破性結果，其適應癥的上市申請已正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）受理。本次ASCO詳實數據的公布進一步夯實了其循證根基。可以預見，在政策的保駕護航下，該方案不僅將迅速填補國內中晚期肝癌初始聯合治療的臨床空白，更將有力驅動如 CSCO 等權威肝癌診療指南的修訂，將高規格的研究成果轉化為中國各級醫院切實可行的標準化臨床決策方案。

關于SHR-1210-III-336研究（CARES-336研究）

該研究是基于一項評價卡瑞利珠單抗和甲磺酸阿帕替尼聯合TACE對比單純TACE用于不可切除肝細胞癌患者的有效性和安全性的隨機對照、開放、多中心III期臨床試驗，由復旦大學附屬中山醫院樊嘉院士與中國藥科大學附屬南京天印山醫院秦叔逵教授擔任主要研究者，全國34家中心共同參與，共入組423例患者。研究主要療效終點為由盲態獨立影像評審委員會（BIRC）評估的無進展生存期（PFS）；次要療效終點包括總生存期（OS）、研究者評估的PFS、BIRC和研究者評估的客觀緩解率（ORR）、疾病控制率（DCR）和緩解持續時間（DoR）等。研究期中分析結果表明，與單純TACE治療相比，卡瑞利珠單抗聯合甲磺酸阿帕替尼和TACE組BIRC評估的PFS達到了顯著有臨床意義的改善，且已觀察到OS獲益趨勢。該聯合療法有望成為不可切除肝細胞癌患者的臨床治療新選擇。

關于不可切除肝細胞癌

原發性肝癌為全球常見的惡性腫瘤之一，其病理類型中肝細胞癌（HCC）占90%^[7]。根據GLOBOCAN 2022數據，全球每年新發肝癌病例數超過86萬例，死亡病例數超過75萬例，在全球腫瘤致死病因中居第三位^[8]。中國是肝癌高發區，2022年中國新發肝癌患者達36.77萬人，死亡患者達31.65萬人^[9]。HCC的治療需根據疾病分期選擇不同療法。TACE在我國各期肝癌中應用廣泛，已成為不可切除中期肝癌患者的標準治療方案。然而，多次重復進行TACE治療會造成肝功能的損傷，這一問題限制了其臨床應用，部分患者也因此無法從中獲益。PD-1/PD-L1抗體聯合抗血管生成靶向藥物的療效已經在晚期肝細胞癌一線治療得到驗證，這一聯合治療方案從機制上能夠抑制TACE誘導的潛在腫瘤免疫逃逸和腫瘤新生血管生成，起到協同增效的作用^[10]，采用PD-1/PD-L1抗體聯合抗血管生成靶向藥物和TACE聯合治療方案有望改善不可切除中期肝細胞癌患者臨床獲益。

關于卡瑞利珠單抗和阿帕替尼

注射用卡瑞利珠單抗是公司自主研發的一款人源化PD-1單克隆抗體，可與人PD-1受體結合并阻斷PD-1/PD-L1通路，恢復機體的抗腫瘤免疫力，從而形成癌癥免疫治療基礎。卡瑞利珠單抗對PD-1具有高親和力，在多種實體瘤治療研究中可顯著延長患者總生存期^[11-13]。卡瑞利珠單抗于2019年5月獲批上市，目前已在國內獲批多項適應癥，涵蓋肺癌、肝癌、食管癌、鼻咽癌以及宮頸癌等瘤種，為獲批適應癥和覆蓋瘤種數量領先的國產PD-1產品。

甲磺酸阿帕替尼是公司自主研發的一款針對血管內皮生長因子受體（VEGFR）的小分子酪氨酸激酶抑制劑，于2014年10月獲批上市。目前甲磺酸阿帕替尼片已在國內獲批4項適應癥。

關于恒瑞腫瘤

恒瑞腫瘤是恒瑞醫藥核心戰略業務板塊之一，作為創新轉型的先行板塊，恒瑞腫瘤率先實現技術突破與國際化布局。從1970年代起，恒瑞從零起步構建抗腫瘤藥物研發體系，完成了從仿制到自主研發的關鍵積累，并于1987年推出首款抗腫瘤藥物，奠定了堅實發展基礎；2014年，全球首個用于晚期胃癌的口服小分子靶向藥甲磺酸阿帕替尼片（艾坦^®）成功上市，標志著恒瑞腫瘤在原研創新上實現里程碑式突破；截至2026年第一季度，恒瑞腫瘤已有14個自主研發的1類創新藥在中國上市，多款產品獲得美國孤兒藥及快速通道資格認定。目前，恒瑞腫瘤已形成覆蓋七大高發癌種、腫瘤支持治療及多個重大未滿足臨床需求領域的系統化布局。依托全球研發體系與多元化國際合作，恒瑞腫瘤正加速實現從"中國創新"向"全球創新"的跨越，為全球腫瘤患者提供更精準、更可及、更高質量的治療選擇。

參考文獻：

1. Weidong Jia, et al. Camrelizumab (C) plus rivoceranib (R) with transarterial chemoembolization (TACE) vs TACE alone in unresectable hepatocellular carcinoma (uHCC): a randomized, phase 3 trial. 2026 ASCO Oral 4001.
2. Qin S, Chan SL, Gu S, et al. Camrelizumab plus rivoceranib versus sorafenib as first-line therapy for unresectable hepatocellular carcinoma (CARES-310): a randomised, open label, international phase 3 study. Lancet 2023; 402: 1133-46.
3. Qin S, Gu S, Chan SL, et al. Camrelizumab plus rivoceranib versus sorafenib as first-line therapy for unresectable hepatocellular carcinoma (CARES-310): final analysis of a randomised, open-label, international, phase 3 study[J]. Lancet Oncol, 2025, 26(12):1598-1611.
4. Hai-Dong Zhu, Gao-Jun, Teng,et al. Transarterial Chemoembolization Combined With Camrelizumab and Rivoceranib for Unresectable Hepatocellular Carcinoma (CHANCE2005/CARES-005): A Randomized Phase II Trial. J Clin Oncol. 2026 Apr 10;44(11):959-969.
5. Su XZ, Qiao EQ, Teng GJ, Xiong F. Quaternary ammonium salt microspheres loaded with vascular disrupting agents for targeted interventional therapy of hepatocellular carcinoma. Acta Biomater. 2025;203:591-603.
6. Jin ZC, Zhong BY, Chen JJ, et al. Real-world efficacy and safety of TACE plus camrelizumab and apatinib in patients with HCC (CHANCE2211): a propensity score matching study. Eur Radiol. 2023;33(12):8669-8681.
7. Nordenstedt H, White DL, El-Serag HB. The changing pattern of epidemiology in hepatocellular carcinoma. Dig Liver Dis. 2010;42 Suppl 3(Suppl 3): S206-S214.
8. Bray F, Laversanne M, Sung H, et al. Global cancer statistics 2022: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA Cancer J Clin. 2024;74(3):229-263.
9. 鄭榮壽, 陳茹, 韓冰峰等. 2022年中國惡性腫瘤流行情況分析[J]. 中華腫瘤雜志, 2024, 46(3): 221-231.
10. Viveiros P, Riaz A, Lewandowski RJ, Mahalingam D. Current State of Liver-Directed Therapies and Combinatory Approaches with Systemic Therapy in Hepatocellular Carcinoma (HCC). Cancers (Basel). 2019;11(8):1085. Published 2019 Jul 31
11. Ren S, Chen J, Xu X, et al. Camrelizumab Plus Carboplatin and Paclitaxel as First-Line Treatment for Advanced Squamous NSCLC (CameL-Sq): A Phase 3 Trial. J Thorac Oncol. 2022 Apr;17(4):544-557.
12. Zhou C, Chen G, Huang Y, et al. Camrelizumab plus carboplatin and pemetrexed versus chemotherapy alone in chemotherapy-naïve patients with advanced non-squamous non-small-cell lung cancer (CameL): a andomized, open-label, multicentre, phase 3 trial. Lancet Respir Med. 2021 Mar;9(3):305-314.
13. Zhou C, Chen G, Huang Y, et al. Camrelizumab Plus Carboplatin and Pemetrexed as First-Line Treatment for Advanced Nonsquamous NSCLC: Extended Follow-Up of CameL Phase 3 Trial. J Thorac Oncol. 2023 May;18(5):628-639.

本次會議特邀復旦大學附屬腫瘤醫院葉定偉教授擔任大會主席。國際嘉賓包括ASCO前列腺癌指南專家組聯合主席、美國西達賽奈醫學中心泌尿外科Stephen Freedland教授，以及NCCN前列腺癌指南專家組成員、克利夫蘭醫學中心Taussig癌癥研究所泌尿腫瘤內科主任Shilpa Gupta教授。中方嘉賓邀請到復旦大學附屬腫瘤醫院泌尿外科戴波教授和朱耀教授。中外泌尿大咖齊聚芝加哥線下演播室，展開了一場高水平的學術對話。

主題演講

朱耀教授（復旦大學附屬腫瘤醫院）發表了題為《瑞維魯胺 III 期注冊臨床CHART研究長期隨訪生存數據分享》的主題演講，朱教授指出，CHART研究是一項由中國研究者主導、基于中國患者疾病特征設計的III期注冊臨床研究，并已積累超過中位6年的長期隨訪數據。

此前，CHART研究在2022年發表于《柳葉刀?腫瘤學》（The Lancet Oncology）的中期分析已證實，相較于對照組，瑞維魯胺組能顯著改善高瘤負荷mHSPC患者總生存期（OS）和影像學無進展生存期（rPFS），并帶來PSA強效速降：瑞維魯胺組有94.4%的患者達到PSA90，中位應答時間僅29天，同時68.7%的患者PSA降至0.2 ng/mL以下。后續的事后分析進一步表明，無論患者治療6個月是否實現PSA≤0.2ng/mL，瑞維魯胺組均能顯著改善OS和rPFS，同時實現PSA≤0.2ng/mL的患者OS和rPFS更優，進一步支持了高瘤負荷mHSPC患者應盡早啟動新一代雄激素受體通路抑制劑（ARPI）強化治療的觀念。

本次ASCO大會更新的長期隨訪OS數據顯示，截至2025年6月6日，中位隨訪時間達到72.8個月，瑞維魯胺組的中位OS達到78.8個月，比卡魯胺組為44.8個月，死亡風險降低41%（HR=0.59，95% CI 0.47-0.73，雙側P<0.0001）。在長期生存率方面，瑞維魯胺組5年OS率為59.6%，比卡魯胺組為41.4%，兩組絕對差異約18%。

在rPFS及其他探索性終點上，中位隨訪6年后，瑞維魯胺組同樣展現出持續獲益。瑞維魯胺組中位rPFS達到81.0個月，而比卡魯胺組僅為18.5個月（HR=0.38），影像學進展或死亡風險降低62%。此外，至PSA進展時間、至下一次骨相關事件時間，以及至啟動下一線抗前列腺癌治療時間均顯著延長。

在安全性和生活質量方面，中位隨訪6年后，瑞維魯胺組未觀察到新的安全性信號，整體耐受性良好，合并使用抗血栓藥物、胃酸紊亂相關治療藥物及脂質調節藥物，對安全性影響甚微。同時患者報告結局（PRO）顯示，相較于對照組，瑞維魯胺組提高了患者的生活質量，并且得以長期維持。

綜上，CHART研究的長期隨訪數據進一步證實，瑞維魯胺組能夠為高瘤負荷mHSPC患者帶來顯著且持久的生存改善，并在長期治療中保持良好的安全性和生活質量獲益。

會議討論

會議討論環節由戴波教授（復旦大學附屬腫瘤醫院）主持，重點圍繞CHART研究的設計和結果、臨床指導意義與價值、瑞維魯胺的國際定位、學術發表方向以及未來國際指南定位與證據需求等議題展開。

議題一：CHART研究長期OS結果的臨床意義

兩位外方教授均以"非常令人印象深刻"來表達對CHART研究長期OS結果的認可。Stephen Freedland教授坦承，由于瑞維魯胺尚未在美國獲批，此前美國臨床界對該研究的關注相對有限，但現有數據已展現出極為突出的療效。他特別指出，CHART研究聚焦高瘤負荷這一預后較差的人群，其OS與rPFS結果與ARCHES、ENZAMET等國際研究相比具備明確競爭力，強化治療在該人群中的價值得到有力印證。令他尤為關注的是研究中生活質量的改善 —— "患者不僅希望活得更久，也希望活得更好"，他認為這一信息非常重要，并希望未來能看到瑞維魯胺在歐美人群中的療效與安全性數據，以驗證跨種族適用性。

Gupta教授同樣認為，長期OS數據進一步增強了研究的說服力，瑞維魯胺在高瘤負荷患者中的療效與安全性均十分突出。她還前瞻性地指出，對于低瘤負荷患者，瑞維魯胺同樣存在潛在應用前景，值得通過前瞻性研究進一步探索。

議題二：如何解讀CHART研究設計與OS獲益

針對無預設交叉及比卡魯胺對照是否影響OS解讀的問題，Freedland教授表示這并不是問題，因為不設交叉在統計學上有利于觀察到最真實的OS差異，但這絕不意味著對照組患者未接受后續有效治療 —— 實際上，大量對照組患者在疾病進展后接受了阿比特龍等標準治療，研究并非"無治療對照"，因此OS結果仍具有重要臨床意義，并以"數據已經非常強勁"作為總結。

Gupta教授則補充指出在CHART研究啟動時，比卡魯胺屬于合理對照，該研究本質上是兩種積極藥物之間的頭對頭比較，具有充分的現實背景，后續治療信息也如實反映了真實世界實踐。因此，她并不認為對照組的設置削弱了研究的價值。

議題三：瑞維魯胺未來的國際定位

Freedland教授表示，若未來能證實其在歐美人群中的療效與亞洲人群一致，同時展現出優于現有ARPI的安全性，特別是降低中樞神經系統相關毒性，瑞維魯胺完全有潛力成為ARPI中的優選方案。此外，他認為瑞維魯胺的應用范圍不應僅限于高瘤負荷mHSPC，也有望拓展至生化復發等更早期疾病階段。

Gupta教授則從臨床選藥的現實復雜性出發，指出需綜合考量年齡、共病、藥物相互作用、CNS毒性、給藥便利性及醫保可及性等因素。她以現有藥物為例具體說明：老年患者需特別關注認知與CNS毒性；達羅他胺因安全性較好受到關注，但其一日兩次的給藥方式可能影響依從性；阿帕他胺則需注意藥物相互作用。她認為，若瑞維魯胺未來能在療效與安全性之間取得更優平衡，將具備重要的競爭優勢。

議題四：CHART研究長期OS數據的學術價值與發表方向

Gupta教授認為，CHART長期OS結果具有較高學術價值，值得投稿至高影響力期刊。她指出，長期OS數據本身、研究中提供的真實世界后續治療信息以及生活質量結果，共同構成了發表優勢。

Freedland教授對此深表贊同，并進一步強調PRO數據應成為后續發表的亮點。他呼應了此前對生活質量的關注，特別指出"患者不僅延長了生存，而且活得更有質量，這一點非常關鍵"，并建議進一步分析患者基線癥狀、疼痛變化等信息，以增強研究的臨床說服力。

議題五：CNS毒性與真實世界用藥選擇

Freedland教授提醒，ARPI相關中樞神經系統毒性在真實世界中值得高度警惕，老年及脆弱患者尤其需要謹慎評估，且臨床試驗與真實世界的毒性表現可能存在差異。若瑞維魯胺能進一步證實較低的CNS毒性，將構成重要的臨床優勢。

Gupta教授從美國臨床實踐的角度補充，指出正因為美國擁有多種ARPI選擇，醫生們更傾向于依據安全性差異進行精細化治療決策，而真實世界患者往往合并更多基礎疾病與聯合用藥，因此長期真實世界安全性數據的積累將十分關鍵。

議題六：PSMA PET時代下CHART研究的全球意義

針對PSMA PET是否可能削弱CHART研究全球影響力的疑問，Gupta教授給出了冷靜的分析。她承認PSMA PET能夠更早發現低負荷疾病，但高瘤負荷患者依然廣泛存在，尤其在中國，患者初診時高瘤負荷的比例仍較高，因此CHART研究結果對該人群具有重要的現實意義。她還指出，高瘤負荷患者的獲益并不否定低瘤負荷患者潛在獲益的可能性，未來可進一步探索MDT模式、更精準的劑量管理，以及更早期的疾病應用。

議題七：瑞維魯胺在國際指南的定位與未來證據需求

Gupta教授指出，瑞維魯胺納入國際指南仍需等待監管審批，但CHART研究已為全球前列腺癌治療提供了重要推動，未來需進一步積累歐美患者數據，跨種族研究將有助于提升國際認可度。

Freedland教授則前瞻性地提出，當前美國mHSPC治療格局已快速演變。若瑞維魯胺計劃進入歐美市場，傳統隨機對照設計可能因倫理限制而面臨挑戰，或需探索創新研究設計。最終，他以一個核心共識為討論畫上注腳 —— "CHART研究已經充分證明，瑞維魯胺是一種有效且具有潛力的ARPI"。

會議總結

葉定偉教授對本次會議進行了總結。他表示，借2026 ASCO召開的契機，與中外前列腺癌領域意見領袖圍繞CHART研究長期隨訪數據，展開了深入而富有建設性的交流。CHART研究超過中位6年的長期隨訪，有力印證了瑞維魯胺方案為高瘤負荷mHSPC患者帶來的持續生存獲益，長期安全性與生活質量數據同樣令人鼓舞。

此次ASCO會議的成功舉辦，也充分展示了恒瑞醫藥在前列腺癌領域的研發能力與創新實力。隨著瑞維魯胺國際數據的不斷積累，期待其早日惠及全球更多患者。

根據GLOBOCAN 2022數據報道，我國結直腸癌（CRC）的發病率和死亡率分別為全瘤種第二和第四，給社會及家庭帶來沉重的疾病負擔^[2]。近年來，分子分型和靶向治療推動了結直腸癌治療模式的變革。HER2作為重要分子標志物，在約3%~5%的晚期結直腸癌患者中存在擴增或過表達，成為該亞群患者潛在的關鍵治療靶點^[3,4]。然而，既往尚無針對HER2陽性晚期結直腸癌患者的抗HER2治療藥物在中國獲批，且在該類人群中一直缺乏高級別的循證證據，在標準化療治療失敗后，患者療效有限，預后較差，臨床亟需突破性的治療方案。

瑞康曲妥珠單抗是恒瑞醫藥自主研發的一種新型ADC藥物，采用可裂解四肽連接子，將人源化抗HER2單克隆抗體與DNA拓撲異構酶I抑制劑（SHR169265）偶聯，具備靶向遞送和抗腫瘤雙重作用。前期探索性研究已顯示其在HER2陽性結直腸癌中的良好安全性和抗腫瘤活性^[5]。

HORIZON-CRC01研究是一項隨機、開放標簽、多中心Ⅲ期臨床研究，旨在進一步驗證其在HER2陽性、RAS/RAF野生型、化療難治性晚期結直腸癌中的療效與安全性。結果顯示，與標準治療（TAS-102、呋喹替尼或瑞戈非尼）相比，瑞康曲妥珠單抗在無進展生存期（PFS）、客觀緩解率（ORR）等主要療效指標上均展現出顯著的臨床獲益，且安全性良好^[1]。這一突破性成果有望為HER2陽性晚期結直腸癌患者提供新的治療選擇。

基于該研究的陽性結果，注射用瑞康曲妥珠單抗的結直腸癌適應癥上市申請已被國家藥監局納入優先審評，擬用于治療經奧沙利鉑、氟尿嘧啶和伊立替康治療失敗的HER2陽性結直腸癌成人患者。

關于瑞康曲妥珠單抗

瑞康曲妥珠單抗（商品名：艾維達^®）已于2025年5月獲批上市，適應癥為用于治療存在HER2（ERBB2）激活突變且既往接受過至少一種系統治療的不可切除的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者，是國內首個獲批用于HER2突變NSCLC患者的中國自主研發ADC；2026年3月，瑞康曲妥珠單抗新增適應癥：用于治療既往接受過一種或一種以上抗HER2藥物治療的局部晚期或轉移性HER2陽性成人乳腺癌患者，也是其在乳腺癌領域獲批的首個適應癥。

此外，瑞康曲妥珠單抗已11次獲得CDE突破性治療品種認定。當前，瑞康曲妥珠單抗正在多個腫瘤類型開展臨床探索，涵蓋非小細胞肺癌、乳腺癌、胃或胃食管結合部腺癌、結直腸癌、膽道癌、婦科惡性腫瘤等，以期惠及更廣泛的患者群體。

關于恒瑞腫瘤

恒瑞腫瘤是恒瑞醫藥核心戰略業務板塊之一，作為創新轉型的先行板塊，恒瑞腫瘤率先實現技術突破與國際化布局。從1970年代起，恒瑞從零起步構建抗腫瘤藥物研發體系，完成了從仿制到自主研發的關鍵積累，并于1987年推出首款抗腫瘤藥物，奠定了堅實發展基礎；2014年，全球首個用于晚期胃癌的口服小分子靶向藥甲磺酸阿帕替尼片（艾坦^®）成功上市，標志著恒瑞腫瘤在原研創新上實現里程碑式突破；截至2026年第一季度，恒瑞腫瘤已有14個自主研發的1類創新藥在中國上市，多款產品獲得美國孤兒藥及快速通道資格認定。目前，恒瑞腫瘤已形成覆蓋七大高發癌種、腫瘤支持治療及多個重大未滿足臨床需求領域的系統化布局。依托全球研發體系與多元化國際合作，恒瑞腫瘤正加速實現從"中國創新"向"全球創新"的跨越，為全球腫瘤患者提供更精準、更可及、更高質量的治療選擇。

參考文獻：

近日，2026年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會在芝加哥舉行，來自紀念斯隆凱特琳癌癥中心的Jodi V. Mones教授報告了一項海曲泊帕（Hetrombopag）治療CIT的全球III期、隨機、雙盲研究。該研究展示了這一中國原研口服促血小板生成素受體激動劑（TPO-RA）在國際人群中的科學設計與臨床價值，標志著中國在腫瘤支持治療領域的創新正獲得全球認可。作為該研究的核心研究者之一，Jodi V. Mones教授在ASCO大會期間接受了獨家專訪，圍繞CIT的未滿足需求、海曲泊帕的機制優勢及其對全球治療格局的變革潛力，分享了深度見解。

CIT管理面臨嚴峻挑戰，臨床亟需新選擇

Mones教授指出，CIT的定義是在骨髓抑制性化療背景下，患者血小板計數低于100×10⁹/L。在臨床上，CIT患者可能出現各種程度的出血。此外，CIT 還會導致化療劑量降低、周期延遲以及相對劑量強度（RDI）的下降，從而影響抗腫瘤治療的療效。然而，當前針對CIT的治療手段十分有限。血小板輸注面臨全球供應緊張及同種免疫、過敏反應等風險；重組人白細胞介素-11（rhIL-11）可能引起心動過速和水腫，已很少用于臨床。臨床上雖有一些TPO-RA類藥物可供使用，但多為每周皮下注射給藥，患者需頻繁往返醫院，且劑量須根據血小板計數每周調整，對住得較遠的患者極為不便。因此，像海曲泊帕這種更方便的口服選擇藥物，正是具有成為理想方案的潛力。

海曲泊帕：機制創新驅動中國數據，堅實推動全球研究

海曲泊帕是恒瑞醫藥自主研發的新型口服血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），通過激活TPO-R介導的STAT和MAPK信號轉導通路，促進巨核細胞增殖分化和血小板生成。Mones教授解讀其獨特機制時表示， 海曲泊帕結合于TPO受體的跨膜部分，不與內源性TPO競爭結合位點，因此理論上不會拮抗患者自身TPO的生理功能，具有更高的靶向性和安全性。

一項在中國開展的Ⅲ期研究為其全球推進奠定了堅實基礎。該研究顯示，接受含鉑類化療的CIT患者每日服用海曲泊帕后，緩解率達到75.7%，且未觀察到血栓、≥2級出血等特別關注的不良事件，安全性良好。Mones教授強調，這些高質量的陽性數據直接推動了全球Ⅲ期研究的啟動。

Mones教授介紹， 本次在ASCO公布的全球Ⅲ期研究旨在系統評估海曲泊帕的安全性和有效性。研究分為兩個部分：A部分入組8-12例非亞洲患者，評估其在非亞洲人群中的藥代動力學特征；B部分則將患者按2:1比例隨機分配接受海曲泊帕或安慰劑治療，以全面評估該藥在國際多個人群中的療效與安全性。

CIT會影響腫瘤治療的正常進行，而一款能幫助患者維持原化療方案的口服藥物，將使這類患者顯著受益。Mones教授認為，海曲泊帕特別適合用于以下患者：需要多次、重復化療周期的患者；居住在遠離醫療中心且難以頻繁到診室接受注射治療的患者；以及希望在居家環境中管理血小板計數、保持正常生活節奏的患者。

CSCO指南升至1A級推薦，中國方案引領全球

在國內，海曲泊帕的臨床價值已獲得權威指南高度認可。在最新發布的《CSCO腫瘤治療所致血小板減少癥診療指南（2026版）》中，海曲泊帕的推薦級別提升至1A級——這是目前CTIT治療領域的最高推薦等級。基于海曲泊帕III期研究的高級別循證證據，該藥已成為CTIT治療的重要新標準。值得關注的是，海曲泊帕用于化療所致血小板減少癥的新適應癥已于2025年8月獲中國國家藥監局受理，此前CIT適應癥已獲美國FDA授予孤兒藥資格認定，為其國際化進程注入了強勁動能。

腫瘤支持治療與抗腫瘤治療同等重要。CIT的有效管理是保障化療全劑量、足周期順利完成的關鍵前提，直接關系到患者能否最大化抗腫瘤治療的獲益。此次全球Ⅲ期研究亮相ASCO大會，不僅是恒瑞腫瘤支持治療板塊產品管線邁向國際化的重要一步，更是中國原研創新方案為全球CIT患者貢獻中國智慧的有力證明。

Mones教授在專訪最后表示， 期待海曲泊帕能夠作為CIT全程管理的重要基石，引領腫瘤支持治療從被動應對走向主動預防的新階段，為全球化療患者帶來更安全、更便捷、更可及的口服治療新選擇。

用音樂與影像，讓"看見"成為守護的開始

整場活動以《愈她?共鳴》、《愈她?希望》、《愈她?新生》三個樂章串聯，用旋律表達了卵巢癌患者從迷茫、抗爭到重獲新生的心路歷程。在活動現場，醫學專家科普解讀、患者代表真實故事、多學科團隊跨界問答交織進行，成為連接專業與溫情、傳遞力量與信念的橋梁，讓每一位參與者都在音符中真切感受到"我們守護你"的溫暖。

上海申康醫院發展中心王育教授、復旦大學附屬腫瘤醫院吳小華教授、復旦大學附屬婦產科醫院堯良清教授、上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院劉開江教授、同濟大學附屬東方醫院程靜新教授、上海長海醫院徐明娟教授、復旦大學附屬腫瘤醫院馮征教授以及恒瑞醫藥高級副總裁、全球早期研發負責人朱國新先生及腫瘤事業部副總經理彭湃先生共同出席本次活動。

卵巢癌患者劉女士（化名）表示："抗擊卵巢癌的路上我們時常會陷入迷茫與無助。今天，來到'我們守護你'公益活動現場，看到專家、醫生、愛心企業和許多素不相識的人為我們傳遞關懷與支持，深切感到自己并不孤單。如果說醫學的進步為我們帶來了希望，那么來自醫生以及社會的關愛給予了我們對抗疾病的勇氣，讓我們以更加堅定、積極的心態向陽前行。"

洞悉疾病真相 以科學力量抵御卵巢癌威脅

卵巢癌被公認為"婦癌之王"，是當前威脅女性生命健康最嚴峻的婦科惡性腫瘤之一，因其發病隱匿、早期診斷困難、復發率高、預后不佳，長期位居婦科腫瘤死亡率首位。由于卵巢深藏盆腔深部，早期病變幾乎沒有典型癥狀，導致約70%的患者在確診時已處于晚期^[1]，錯失最佳治療時機。

在我國，卵巢癌每年新發病例約6.1萬，發病率呈緩慢上升趨勢^[2]。卵巢癌發病與遺傳、生殖和內分泌水平、環境與生活方式等多種因素相關。早期卵巢癌常常表現為腹脹、腹痛、腹圍增大、尿頻便秘及異常疲勞消瘦等信號。

傳統卵巢癌的治療以腫瘤細胞減滅術聯合鉑類化療為主，在初始治療中能夠控制病情，但難以阻止疾病反復。臨床數據顯示，近70%的患者會在治療后兩年內復發^[3]，且隨著復發次數增加，化療敏感性不斷下降，治療選擇愈發有限。目前，我國晚期卵巢癌患者五年生存率仍低于30%，疾病負擔持續加重^[4]。

值得關注的是，近年來，隨著PARP抑制劑等創新靶向藥物的問世與規范化治療的推廣，卵巢癌治療格局迎來重要突破，為延緩復發、延長生存期、提高生活質量帶來了全新希望。復旦大學附屬腫瘤醫院吳小華教授表示："當前，隨著外科診療技術持續精進、靶向治療藥物不斷革新，以及多學科規范化診療體系日趨完善，卵巢癌綜合治療水平顯著提升。越來越多的卵巢癌患者有望獲得更長的生存時間和更好的生活質量。與此同時，作為醫者，我們不僅要治好病，更要讓患者感受到理解與陪伴。此次'我們守護你'公益活動，正是要把這份希望和關愛傳遞給更多的人——讓公眾了解卵巢癌、重視早期篩查，也讓更多患者真切感受到：她們并不孤單，我們始終在守護。"

創新引領發展 構建全方位關愛支持體系

以強大的自主研發實力為根基，恒瑞持續突破女性腫瘤治療的邊界，實現了從中國"智"造到中國方案，從單個產品創新到全周期治療生態構建的跨越。目前，在恒瑞女性腫瘤產品矩陣中，艾瑞頤^®、艾比特^®、艾瑞妮^®、艾瑞康^®、艾維達^®等多款產品已形成強大的協同效應，真正實現了覆蓋卵巢癌、宮頸癌、乳腺癌等核心瘤種、貫穿疾病全程的"中國治療方案"。同時，恒瑞腫瘤始終秉持"恒愛"初心，不斷致力于提升患者生活質量，從藥物可及性提升到全周期患者關懷，全維度賦能女性腫瘤患者。

關愛不止一天，守護始終在線。未來，恒瑞腫瘤將繼續以患者為中心，持續加碼抗腫瘤藥物的創新研發，以更多高品質自主創新藥物為國民健康保駕護航，同時廣泛集結社會各界力量，共同推動大眾健康公益事業向更深、更遠前行。

關于恒瑞腫瘤

恒瑞腫瘤是恒瑞醫藥核心戰略業務板塊之一，專注于腫瘤領域創新藥物的研發、生產與全球化布局。恒瑞構建腫瘤領域"四位一體"的協同創新療法體系，形成覆蓋精準治療、免疫治療、靶向化療與支持治療的完整生態，既關注延長患者生存，也強調提升生活質量。在此基礎上，進一步打造"多機制協同、全周期覆蓋"的腫瘤產品矩陣，形成覆蓋七大疾病領域、腫瘤支持治療及多個重大未滿足臨床需求領域的系統化布局。目前恒瑞腫瘤已有16個自主研發創新藥上市，近60款獨立研發的創新候選藥物在研，正在全球范圍內開展150余項主要研發管線的臨床試驗，多款產品獲得美國孤兒藥及快速通道資格認定。未來，恒瑞腫瘤將繼續以源頭創新為驅動，打造具有全球競爭力的創新產品體系。

創新是生物醫藥發展的核心引擎，更是守護人民健康的重要支撐。孫飄揚介紹，作為中國醫藥創新的核心力量，恒瑞醫藥長期聚焦腫瘤、心血管代謝、免疫呼吸及神經科學等疾病領域，全力突破關鍵核心技術。目前，公司累計研發投入超500億元，穩居行業前列；全球布局15個研發中心，匯聚5600余名高層次研發人才；建成覆蓋主流藥物類型的10余個領先技術平臺，并以AI賦能研發全流程，構筑起具有國際競爭力的創新體系。

這一成績的背后，是恒瑞從"快速跟隨"向"全球創新型企業"的戰略躍遷。在國家創新驅動與國產替代加速的時代背景下，恒瑞將創新藥作為新的戰略支點，完成了從中國最大仿制藥企業向中國領先創新藥企業的轉型，成為中國醫藥創新轉型的代表性力量。

創新成果加速落地 多領域實現領跑

作為恒瑞醫藥創新轉型的核心引擎，恒瑞腫瘤已構建起以自主原研為驅動的產品與技術體系，形成覆蓋七大高發癌種、腫瘤支持治療及多個重大未滿足臨床需求領域的系統化布局。目前，公司已有24款1類創新藥獲批上市，其中腫瘤領域1類自主研發新藥就有14款，通過多機制、多代際產品的協同，圍繞疾病領域進行整體布局和長期運營。

在乳腺腫瘤領域，恒瑞已構建覆蓋乳腺癌三大關鍵亞型及從新輔助到晚期多線治療的全周期布局。吡咯替尼（艾瑞妮^®）改寫中國HER2治療指南，達爾西利（艾瑞康^®）讓晚期一線HR+HER2-乳腺癌患者中位無進展生存期首次突破30個月；新一代HER2 ADC藥物瑞康曲妥珠單抗（艾維達^®）在2025年ESMO大會上以口頭報告形式發布最新數據，中位無進展生存期高達30.6個月，創造了HER2陽性晚期乳腺癌二線治療新紀錄。

在肝癌治療領域，恒瑞通過"雙艾"方案（卡瑞利珠單抗+阿帕替尼）實現了肝癌全病程管理的系統化布局。CARES-310研究證實，該組合一線治療不可切除肝癌的中位總生存期達23.8個月，創下當前同類方案的最長生存紀錄。此外，圍術期治療研究（CARES-009）成果亮相2025年ESMO大會，并同步發表于《柳葉刀》主刊，初步數據顯示可顯著改善可切除肝癌患者的無事件生存期，進一步拓展了免疫治療在早期肝癌中的應用價值。

在胃癌治療領域，恒瑞自主研發的全球首款PD-L1/TGF-β雙特異性抗體融合蛋白瑞拉芙普α注射液（艾澤利^®）于2026年1月獲批上市，為晚期胃癌患者帶來全新的治療選擇。這標志著恒瑞在雙抗技術平臺實現"First-in-Class"突破，展現中國頭部藥企從"快速跟隨"向"全球創新"的跨越。

在支持治療領域，恒瑞同樣構建了貫穿治療全程的生活質量保障體系。通過磷羅拉匹坦帕洛諾司瓊（瑞坦寧^®）、硫培非格司亭（艾多^®）、海曲泊帕（恒曲^®）等產品，有效管理化療所致惡心嘔吐、中性粒細胞減少及血小板減少癥等，使創新藥的臨床價值不僅體現在延長生存，更體現在減少治療過程中的痛苦、維護患者的尊嚴與功能狀態。

醫保政策賦能 讓創新惠及患者

創新藥的最終價值，體現在患者能否"用得上、用得起"。在國家醫保政策的戰略引導下，中國原研藥的創新價值正得到日益充分的體現。2025年國家醫保目錄新增114種藥品，其中50種為1類創新藥，比例和數量均創歷年新高。醫保支付正從"被動埋單"向"戰略購買""價值購買"轉型，將有限的醫保資金精準投向臨床急需、療效確切的藥品，這不僅呼應了患者的迫切需求，也激勵著本土藥企在創新之路上堅定前行。

2025年新版醫保目錄公布后，恒瑞醫藥共有11款抗腫瘤產品成功納入，包括5款首次納入國家醫保目錄的創新產品，3款創新藥的關鍵新適應癥，以及3款重點產品的醫保目錄內續約，覆蓋肺癌、乳腺癌、前列腺癌、胰腺癌等多個高發瘤種。

其中，新一代HER2 ADC瑞康曲妥珠單抗從獲批到納入醫保僅歷時7個月，成為當前HER2突變晚期肺癌領域唯一納入醫保的靶向治療藥物；蘋果酸法米替尼用于復發轉移性宮頸癌、注射用磷羅拉匹坦帕洛諾司瓊用于預防化療所致惡心嘔吐，同樣實現"當年獲批、當年入保"。這種"醫保速度"，讓中國患者能夠更快、更經濟地用上國際前沿的創新治療。

國際化戰略深化 中國方案走向世界

在服務國內患者的同時，恒瑞醫藥的國際化進程正在加速。依托在亞洲、歐洲、北美及澳大利亞構建的15個全球研發中心，以及多元化BD合作與NewCo創新模式，恒瑞正實現從"產品出海"向"創新體系出海"的躍遷。

自2023年以來，恒瑞已與默沙東、GSK等跨國藥企達成12筆對外許可交易，潛在總交易額超270億美元，全球化合作持續深化。與此同時，公司加速自主出海步伐，持續打造海外團隊，提升全球臨床開發與商業化能力。在創新成果的國際認可方面，恒瑞腫瘤亦表現突出。2025年，恒瑞腫瘤領域累計發表40余篇國際權威期刊論文，影響因子超1600分；亮相26場國際頂級腫瘤大會，參與30項重磅指南及共識更新。多款藥物獲得FDA快速通道資格認定及孤兒藥認定。

孫飄揚表示，站在新起點，恒瑞將緊扣"十五五"規劃綱要要求。一是聚焦臨床剛需與重大疾病，提升從0到1的原始創新能力，產出更多具有全球影響力的創新成果。二是加快創新藥國際化進程，在滿足國內臨床需求的同時，讓"中國創新藥"更快更好服務全世界患者。