BTC主要包括膽囊癌（GBC）和膽管癌（CCA），在全球范圍內發病率居高不下，在中國也呈上升趨勢。根據中國腫瘤登記中心數據顯示，2022年中國GBC新發病例約3.11萬，死亡病例約2.45萬^[2]；而在2020年NATURE REVIEW公布的數據顯示，中國CCA年發病率也已超過6/10萬人^[3]。

由于膽道癌惡性程度較高、進展迅速，且發病癥狀不典型，大多數患者在確診時已處于晚期或轉移階段，無法進行手術切除。作為晚期重要治療手段的放、化療，往往治療效果不佳，如接受化療方案的晚期患者中位總生存期只有11.7個月^[4]。因此，BTC患者亟需新的臨床治療選擇。

復旦大學附屬中山醫院樊嘉院士為患者開具處方，并表示："膽道癌具有強侵襲性、治療棘手、預后差等特點而被稱為‘小癌王'，特別是晚期膽道癌長期以來更囿于治療選擇有限、預后不佳的困境，存在大量未被滿足的治療需求。很高興從今天開始，HER2高表達晚期膽道癌治療迎來針對HER2靶點的創新治療方案，為這部分患者帶來新的希望。期待這款創新藥物的應用，能夠進一步推動晚期膽道癌治療從‘延長生存'向‘提升患者生存質量'轉變，從而令更多的中國膽道癌患者通過精準治療實現獲益提升。"

長期以來，晚期或發生轉移的膽道癌患者生存預后并不理想，近年來隨著以免疫、靶向治療為代表的創新治療方案取得突破性進展，特別是澤尼達妥單抗在中國實現臨床可及，將填補這部分膽道癌抗HER2治療空白。

"秉承‘百創新藥，濟世惠民'的承諾，百濟神州始終將腫瘤患者治療未盡之需擺在首位，專注通過自主研發與外部合作并行帶來創新抗腫瘤藥物。"百濟神州總裁兼首席運營官吳曉濱博士表示，"此次澤尼達妥單抗在多方共同努力下加速實現商業化供應，為膽道癌患者帶來新的治療選擇，同時也標志著百濟神州助力以膽道癌為代表的消化道腫瘤進一步邁向精準治療階段。未來，我們將繼續攜手各方，加速改善創新藥物的可及性與可支付性，讓更多有臨床治療急需的腫瘤患者能夠及時獲得高品質創新藥物治療，改善生存獲益。"

澤尼達妥單抗是HER2靶向雙特異性抗體，通過同時靶向HER2的兩個非重疊表位（ECD2和ECD4），以增強抗HER2的能力。2025年5月27日，澤尼達妥單抗獲國家藥品監督管理局（NMPA）附條件批準，用于既往接受過全身治療的HER2高表達（IHC3+）的不可切除局部晚期或轉移性膽道癌（BTC）患者治療。此前，澤尼達妥單抗已于2024年11月獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市，并于2025年4月獲歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）積極意見，支持其用于治療HER2陽性（IHC 3+）的經治無法切除或轉移性膽道癌（BTC）成人患者。

關于膽道癌

膽道癌（Biliary tract cancers, BTC），包括膽囊癌以及肝內和肝外膽管癌，約占所有消化系統腫瘤的3%^[5],[6],[7]，通常與不良預后有關^[8],[9]。約11%-25.2%的BTC患者為HER2陽性^{[10],[11],[12]}。人表皮生長因子受體2（HER2）是其他癌癥抗腫瘤治療中經過充分驗證的靶點^[9],[13]。目前，BTC全球發病率呈現上升趨勢，以亞洲國家為常見^[14]。

關于百赫安 ^® （注射用澤尼達妥單抗）

澤尼達妥單抗是一種靶向HER2的人源化雙特異性抗體，可與HER2上的兩個非重疊的胞外位點近膜胞外結構域4（ECD4）和二聚化結構域2（ECD2）發生特異性反式結合，進而導致腫瘤細胞表面上的受體減少。澤尼達妥單抗可誘導產生補體依賴性細胞毒性（CDC）、抗體依賴性細胞介導的細胞毒作用（ADCC）和抗體依賴性細胞介導的細胞吞噬作用（ADCP）。這些機制導致體外和體內腫瘤生長抑制和細胞死亡^[15]。

2018年，百濟神州與Zymeworks展開戰略合作，在亞洲（不包括日本）、澳大利亞和新西蘭共同開發和商業化澤尼達妥單抗。Jazz Pharmaceuticals負責該藥物在美國、歐洲、日本和所有其他地區的開發和商業化。目前，多項澤尼達妥單抗臨床研究正在開展，致力于為靶向HER2的實體腫瘤疾病提供更多治療選擇。

關于百濟神州

百濟神州是一家注冊地位于瑞士的全球腫瘤治療創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過在血液學和實體腫瘤領域豐富的產品組合，以及強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注"百濟神州"微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關于澤尼達妥單抗為中國BTC患者帶來新的治療選擇和支持患者生存獲益的能力和可能性；以及在"關于百濟神州"標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發及保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中"風險因素"章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。關于百濟神州更多媒體資源，請訪問我們的新聞媒體網站。

*本材料僅在于向公眾傳遞疾病相關知識及醫藥前沿信息，非廣告用途，不構成對任何藥物的商業推廣或對診療方案的推薦，亦不能代替醫療衛生專業人士的意見，如有任何問題請向醫療衛生專業人士咨詢。

淋巴瘤是我國最常見的血液系統腫瘤之一，具有分型復雜、起病隱匿、早期診斷難度大、病程長且易復發等特點，為患者及其家庭帶來了較為沉重的疾病負擔。近年來，隨著醫學技術不斷進步，淋巴瘤患者的平均五年生存率得以大幅提升，如何通過藥物創新和開展全病程的規范化診療，進一步助力淋巴瘤患者有信心實現更高質量的長生存，引發了活動現場醫患圓桌和主題分享的熱議。

淋巴瘤患者故事紀錄片《英雄》也在活動現場首映。影片講述了三位不同年齡、不同職業的淋巴瘤患者積極治療、熱愛生活的真實故事，激勵更多患友要做生活中的英雄。主辦方北京微愛公益基金會理事長孫麗娟表示："‘健康中國行動——癌癥防治行動實施方案（2023—2030年）'強調，癌癥防治工作也要實現高質量發展。我們希望借助本次患者關愛活動，聚焦淋巴瘤當下的疾病挑戰，以科學嚴謹、與時俱進的診療觀念和真實可信的患友共鳴，來為淋巴瘤患者戰勝疾病加油打氣，相信未來能享有和悅人生。"

診療升級改善患者生存質量

隨著創新藥物不斷涌現，中國淋巴瘤診療發生諸多變革，治療手段愈發多元。侵襲性淋巴瘤有了更多治療方案，提升了患者臨床治愈的可能性，而惰性淋巴瘤進入慢病化管理階段，有望幫助更多患者實現高質量生活。數據顯示，我國淋巴瘤患者五年總體生存率從2015年的38.3%增長至2021年的40.8%^[1]。

蘇州大學附屬第一醫院血液科金正明教授表示，淋巴瘤的傳統治療手段以化療為主，但近年來，諸如BTK抑制等創新治療方案不斷在臨床中取得突破，全面推動了淋巴瘤的治療邁入"無化療"時代，也提升了治療的安全性，改善了患者預后。

江蘇省人民醫院血液朱華淵教授認為，目前，中國淋巴瘤的長期治療目標為更長生存的同時且能提升生活質量。朱華淵教授說道，"通過醫保和商保降低淋巴瘤患者的用藥負擔，規范化診療和多學科的協作，借助全程管理模式和社會的支持維持患者的生理功能、社會角色和心理健康，這些最終都會有助于淋巴瘤患者實現從疾病控制到高質量生存的健康目標。"

創新療法 助力患者重獲新生

為幫助患者增強治療信心，本次活動中，與會專家還向在場的患者詳細介紹了當前淋巴瘤創新治療手段的持續突破和未來發展方向，幫助患者更好地了解了該治療領域的前沿進展，助力患者理解自身疾病的治療方向。

復旦大學附屬腫瘤醫院腫瘤內科張群嶺教授表示，目前中國淋巴瘤的診療方向逐步趨于個體化、精準化，臨床上也在開展如BTK抑制劑、CD20單抗和ADC藥物等聯合治療方案的相關研究和探索，旨在為不同亞型的淋巴瘤患者提供更具針對性且更高效的治療選擇。患者要有信心，展望未來，隨著這些研究的持續推進和創新藥物的不斷涌現，將有更多中國淋巴瘤患者從中獲益。

金正明教授補充道，隨著對BCL2抑制劑、BTK降解劑等更多創新靶點和藥物的深入研究，將有望推動有限治療模式，而且復發難治問題相信將會得到改善。他呼吁，醫患企各方共同努力，豐富和投入更多臨床研究方向，期待一同見證更多創新療法為淋巴瘤防治帶來的革命性突破。

本次患者關愛活動還通過線上直播，傳遞給無法到場的患友群體。活動現場還特別設置了專家健康科普咨詢環節，針對用藥安全、副作用應對、康復期護理等個性化問題，為淋巴瘤患者進行一對一細致解答，進一步幫助患者獲得更科學的治療方案，提高生存質量。

愛心企業百濟神州總裁兼首席運營官吳曉濱博士表示："對于癌癥患者及臨床醫生而言，五年生存期的里程碑意義不言而喻。百濟神州作為一家專注于抗腫瘤藥物研發的全球創新藥企，淋巴瘤不僅是我們長期探索、立志攻克的疾病領域，同時我們也希望通過擴大藥物的可及性和可負擔性、支持一系列患者關愛活動，切實助力淋巴瘤患者實現更長生存獲益，踐行我們‘百創新藥，濟世惠民'的初心。"

關于百濟神州

百濟神州是一家注冊地位于瑞士的全球腫瘤治療創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過在血液學和實體腫瘤領域豐富的產品組合，以及強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注"百濟神州"微信公眾號。

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參考文獻

^[1] Allemani C, Matsuda T, Di Carlo V, Harewood R, Matz M, Nik?i? M, Bonaventure A, Valkov M, Johnson CJ, Estève J, Ogunbiyi OJ, Azevedo E Silva G, Chen WQ, Eser S, Engholm G, Stiller CA, Monnereau A, Woods RR, Visser O, Lim GH, Aitken J, Weir HK, Coleman MP; CONCORD Working Group. Global surveillance of trends in cancer survival 2000-14 (CONCORD-3): analysis of individual records for 37?513?025 patients diagnosed with one of 18 cancers from 322 population-based registries in 71 countries. Lancet. 2018 Mar 17;391(10125):1023-1075. doi: 10.1016/S0140-6736(17)33326-3. Epub 2018 Jan 31. PMID: 29395269; PMCID: PMC5879496.

此次獲批是基于 HERIZON-BTC-01 研究的積極結果，百赫安 ^® 治療 HER2 高表達的 BTC 經治患者顯示出具有臨床意義的有效性和良好的安全性

澤尼達妥通過反式結合兩個不同的 HER2 表位，形成更大受體簇，阻斷 HER2 信號通路傳導，誘導 CDC 、 ADCC 、 ADCP ，增強腫瘤殺傷

北京 2025年5月30日 /美通社/ -- 百濟神州有限公司（納斯達克代碼：ONC；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創新公司，今日宣布雙特異性HER2抑制劑百赫安^®（注射用澤尼達妥單抗）獲得國家藥品監督管理局（NMPA）附條件批準，用于治療既往接受過全身治療的HER2高表達（IHC3+）^[2]的不可切除局部晚期或轉移性膽道癌（BTC）患者。此前該適應癥已被納入藥品審評中心（CDE）突破性治療和新藥上市申請（BLA）優先審評品種名單。

百濟神州總裁兼首席運營官吳曉濱博士表示："很高興迎來此次澤尼達妥單抗獲批上市，相信這款高品質創新藥物能夠為改善中國BTC患者的生存獲益提供新的助力，也將為公司的實體瘤產品組合注入新的活力。‘百創新藥，濟世惠民'是百濟神州始終不變的初心，我們會繼續關注全球和中國癌癥患者的未盡之需，并且致力于讓中國患者及早用上更多全球創新療法，共赴健康未來。"

此次附條件批準是基于關鍵性臨床研究HERIZON-BTC-01（NCT04466891）的研究結果。該研究是一項全球多中心、開放性、單臂、2b期研究，旨在評價澤尼達妥單抗用于治療既往經治的、不可切除的HER2擴增性晚期或轉移性BTC患者的有效性和安全性。該研究在北美、南美、亞洲和歐洲地區的研究中心入組了87例BTC患者，其中包括62例HER2高表達患者，主要終點為客觀緩解率（ORR），次要終點包括緩解持續時間（DoR）、無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）。

研究結果表明，澤尼達妥單抗單藥在用于治療既往經治的HER2高表達BTC患者中展現出具有臨床意義的療效。經獨立中心審查委員會（IRC）確認的ORR為51.6%（95% CI：38.6%, 64.5%），中位緩解持續時間（mDoR）為14.9個月（95% CI: 7.4, NE），中位無疾病進展生存期（mPFS）7.2個月（95% CI: 5.4, 9.4）；中位總生存期（mOS）為18.1個月（95% CI: 12.2, 23.2），研究中位隨訪時間為22.6個月。^[3] 

在HERIZON-BTC-01研究中，澤尼達妥單抗還顯示出良好的安全性。最常見的不良反應（發生率≥5%）為腹瀉、輸液相關反應、射血分數降低、疲勞、惡心、嘔吐、周圍神經病變和皮疹；3級不良反應（發生率≥1%）為腹瀉、貧血和射血分數降低；未發生4級及以上的不良反應。

HERIZON-BTC-01 的主要研究者之一，復旦大學附屬中山醫院樊嘉院士表示："BTC約占所有消化系統腫瘤的3%。^[4],[5],[6] 盡管較為少見，BTC卻素來有‘小癌王'之稱。因其具有強侵襲性，導致發現時多為晚期，且預后極差，五年生存率低于5%，^[7] 亟需更有效的治療手段。^[8] HER2靶點的發現為BTC提供了更精準的治療方案，也有助于降低不良反應，期待澤尼達妥單抗能進一步提升患者的生存獲益。"

澤尼達妥單抗是一種靶向HER2的人源化雙特異性抗體，可與HER2上的兩個非重疊的胞外位點近膜胞外結構域4（ECD4）和二聚化結構域2（ECD2）發生特異性反式結合，形成更大受體簇，同時促進內化，進而導致腫瘤細胞表面上的HER2受體減少，起到殺傷腫瘤的作用。

2018年，百濟神州與Zymeworks展開戰略合作，在亞洲（不包括日本）、澳大利亞和新西蘭共同開發和商業化澤尼達妥單抗。Jazz Pharmaceuticals負責該藥物在美國、歐洲、日本和所有其他地區的開發和商業化。目前，多項澤尼達妥單抗臨床研究正在開展，致力于為靶向HER2的實體腫瘤疾病提供更多治療選擇。

關于膽道癌

膽道癌 （Biliary tract cancers, BTC），包括膽囊癌以及肝內和肝外膽管癌，約占所有消化系統腫瘤的3%，^[4],[5],[6]通常與不良預后有關。^[9],[10] 約11%-25.2%的BTC患者為HER2陽性。^{[11],[12],[13]} 人表皮生長因子受體 2 （HER2）是其他癌癥抗腫瘤治療中經過充分驗證的靶點。^[10],[14] 目前，BTC全球發病率呈現上升趨勢，以亞洲國家為常見。^[15]

關于百赫安 ^® （注射用澤尼達妥單抗）

澤尼達妥單抗是一種靶向HER2的人源化雙特異性抗體，可與HER2上的兩個非重疊的胞外位點近膜胞外結構域4（ECD4）和二聚化結構域2（ECD2）發生特異性反式結合，進而導致腫瘤細胞表面上的受體減少。澤尼達妥單抗可誘導產生補體依賴性細胞毒性（CDC）、抗體依賴性細胞介導的細胞毒作用（ADCC）和抗體依賴性細胞介導的細胞吞噬作用（ADCP）。這些機制導致體外和體內腫瘤生長抑制和細胞死亡。^[16]

關于百濟神州 

百濟神州是一家注冊地位于瑞士的全球腫瘤治療創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過在血液學和實體腫瘤領域豐富的產品組合，以及強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注"百濟神州"微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關于澤尼達妥單抗為中國BTC患者帶來新的治療選擇和支持患者生存獲益的能力和可能性；以及在"關于百濟神州"標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發及保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中"風險因素"章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。關于百濟神州更多媒體資源，請訪問我們的新聞媒體網站。

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參考文獻及注釋：

DeLLphi-307（NCT06502977) 研究旨在評估塔拉妥單抗用于治療既往接受過至少二線治療（包括含鉑化療）失敗的廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）中國患者的療效、安全性以及耐受性，其主要研究終點為客觀緩解率（ORR）。詳細數據將在近期舉行的醫學大會上公布。

百濟神州高級副總裁、全球研發負責人汪來博士表示："DeLLphi-307研究的積極結果是百濟神州與安進公司在塔拉妥單抗的戰略合作上所取得的一項重要里程碑，也印證了我們雙方致力于為癌癥患者開發創新藥物的堅實承諾。我們將繼續協同安進，加速推動該藥物在中國的注冊申報，進一步滿足中國小細胞肺癌患者的未盡之需。"

小細胞肺癌（SCLC）是一種具有高度侵襲性和破壞性的惡性腫瘤，約占全球所有肺癌病例的15%^[1],[2],[3]，其中大約70%的SCLC患者被進一步診斷為ES-SCLC^[4]。該疾病具有生長迅速、易轉移等特點。目前SCLC患者的一線治療仍以含鉑化療為主，但是絕大多數患者在6個月內就會出現疾病進展，而且復發后的治療選擇非常有限，中位生存時間僅8-10個月^[2]。

近年來，免疫治療在SCLC領域獲得突破，為患者帶來了新的選擇。塔拉妥單抗是一款由安進公司研發的創新靶向免疫療法，能夠同時結合腫瘤細胞上的DLL3蛋白和T細胞上的CD3蛋白^[5],[6]，進而激活T細胞來殺傷表達DLL3蛋白的腫瘤細胞。高達96%的SCLC患者的腫瘤細胞表面表達DLL3蛋白，但正常細胞幾乎不表達DLL3蛋白，這使得DLL3成為一個非常具有吸引力的治療靶點^[7],[8]。

基于此前DeLLphi-301研究中總緩解率和緩解持續時間（DoR）的積極數據，塔拉妥單抗已于2024年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的加速批準，用于治療含鉑化療失敗的ES-SCLC成人患者^[9]。該研究結果顯示，塔拉妥單抗治療（每兩周10毫克給藥，N=99）的ORR高達40%（95%置信區間 [CI]：31, 51），中位DoR達9.7個月（CI：2.7，20.7+），中位總生存期（mOS）為14.3個月，最終的完整生存數據尚未成熟^[8]。

近日，塔拉妥單抗首個全球3期研究DeLLphi-304在計劃的中期分析中也已達到預設主要終點。該研究旨在評估其用于SCLC二線治療的療效。結果顯示，與標準化療方案（SOC）相比，塔拉妥單抗在總生存期（OS）方面獲得了具有統計學和臨床意義的顯著改善，安全性表現與既往試驗一致，在既往接受過一線含鉑化療失敗的SCLC患者中展現出顯著的生存優勢。

基于DeLLphi-301、DeLLphi-304和DeLLphi-307研究所獲得的積極結果，塔拉妥單抗有望為中國SCLC患者的二線、三線及后線治療提供新的用藥選擇。目前，該藥物已被《小細胞肺癌免疫治療專家共識（2025版）》納入治療推薦^[10]。百濟神州已經與安進公司達成全球腫瘤戰略合作，其中包括共同推進塔拉妥單抗在中國的開發和商業化，計劃于年內遞交相關適應癥的上市申請。

關于廣泛期小細胞肺癌  (ES-SCLC)

小細胞肺癌（SCLC）是一種侵襲性、高級別癌癥，占所有肺癌的約15%^[1],[2],[3]，而肺癌是全球癌癥相關死亡的主要原因^[11]。SCLC通常被分為局限期及廣泛期疾病^[12]，大約70%的SCLC患者被診斷為廣泛期疾病^[4]，即癌癥已擴散至整個肺部或超出肺部、有廣泛轉移或已不適合包含在一個放療計劃內^[13]。

關于塔拉妥單抗（ tarlatamab ）

塔拉妥單抗是一款由安進公司研發的創新靶向免疫療法^[5],[6]，能夠同時結合腫瘤細胞上的DLL3蛋白和T細胞上的CD3蛋白，進而激活T細胞殺傷表達DLL3蛋白的腫瘤細胞，通過形成溶細胞突觸誘導腫瘤細胞裂解^[5],[14]。85-96%的SCLC患者的腫瘤細胞表面表達DLL3蛋白，但正常細胞幾乎不表達DLL3蛋白，這使得DLL3成為一個非常具有吸引力的治療靶點^[7],[8]。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球腫瘤治療創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線和產品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注"百濟神州"微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關于"DeLLphi-301、DeLLphi-304和DeLLphi-307研究結果為中國小細胞肺癌患者的二線、三線及以上治療提供新療法的能力和可能性"；以及在"關于百濟神州"標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發及實現并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近年度報告10-K表格中"風險因素"章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。關于百濟神州更多媒體資源，請訪問我們的新聞媒體網站。

*本材料僅在于向公眾傳遞疾病相關知識及醫藥前沿信息，非廣告用途，不構成對任何藥物的商業推廣或對診療方案的推薦，亦不能代替醫療衛生專業人士的意見，如有任何問題請向醫療衛生專業人士咨詢。

參考文獻：

美國加州圣馬特奧2024年11月13日 /美通社/ -- 百濟神州有限公司（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創新公司，今日公布2024年第三季度財務業績及業務進展。

"第三季度的卓越業績表現，進一步彰顯了公司在全球腫瘤治療領域的領導地位，這得益于我們獨特的研發和臨床優勢，以及百悅澤^®強勁的上市勢頭。"百濟神州聯合創始人、董事長兼首席執行官歐雷強先生表示，"在美國，百悅澤^®作為適應癥最廣泛的BTK抑制劑，目前已成為一線和復發/難治性CLL，以及所有其他已獲批的B細胞惡性腫瘤新增患者治療領域的領導者。作為公司血液學管線的基石，百悅澤^®展示出巨大的臨床治療潛力，無論是作為單一療法或與后期管線BCL2抑制劑sonrotoclax和BTK降解劑BGB-16673聯用作為同類最佳組合療法。在實體瘤領域，我們正在擴大PD-1 抑制劑百澤安^®在全球患者中的可及性，構建并持續深化全球商業化能力，以推進眾多令人振奮的潛在抗癌藥物。同時，我們正在通過多特異性抗體、蛋白降解劑以及抗體偶聯藥物三種核心平臺技術，為未來拓展乳腺癌、肺癌和胃腸道癌領域奠定基礎。這些進展不僅體現了我們的成就，也印證了我們致力于改善全球患者生活的初心，為抗擊癌癥帶來新的希望和進步。"

2024年第三季度財務業績一覽

（單位為千美元，未經審計）

關鍵業務進展

百悅澤^®是一款可以口服的、布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，其設計主要通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白完全、持續的抑制。憑借相較于其他獲批BTK抑制劑差異化的藥代動力學特征，百悅澤^®已被證明能在多種疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。百悅澤^®是全球獲批適應癥最廣泛的BTK抑制劑。它同時也是唯一一款給藥靈活，可每日一次或每日兩次的BTK抑制劑。百悅澤^®全球臨床開發項目迄今已在30個國家和地區開展超過35項試驗，入組約6,000例患者。百悅澤^®已在全球70多個市場獲批，已有超過100,000例患者接受了治療。

• 2024年第三季度，百悅澤^®在美國的銷售額達5.04億美元，同比增長 87%，其中超過60%的季度環比需求增長來自于在慢性淋巴細胞白血病（CLL）適應癥中的廣泛使用，主要因為百悅澤^®在CLL新增患者的市場份額持續提升；2024年第三季度，百悅澤^®在歐洲的銷售額達9,700萬美元，同比增長217%，主要得益于在所有主要市場的份額提升，包括德國、意大利、西班牙、法國和英國。
• 3期SEQUOIA 研究隊列1的5年隨訪結果顯示，百悅澤^®用于初治（TN）CLL 或小淋巴細胞淋巴瘤 （SLL） 患者的治療展現出持續的無進展生存期 （PFS）獲益，54個月的PFS率為80%，未發現新的安全信號；詳細數據將于 2024 年美國血液學會 （ASH） 年會上公布。
• 用于治療TN CLL患者的BOVen研究（即澤布替尼、奧妥珠單抗、維奈克拉），其5年隨訪數據顯示，96%的患者外周血和92%的患者骨髓未檢測出微小殘留病（uMRD），且 uMRD 持久，中位無MRD生存期達到34個月；詳細數據將于2024年ASH年會上公布。

百澤安^®（替雷利珠單抗）是一款具有獨特設計的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性細胞死亡蛋白-1（PD-1）單克隆抗體，能夠以高親和力和特異性與PD-1結合；其設計最大限度地減少了與巨噬細胞中Fcγ受體的結合，幫助人體免疫細胞識別并殺傷腫瘤細胞。百澤安^®是百濟神州實體瘤產品組合的基石產品，已在多種腫瘤類型和疾病領域中顯示出潛力。百澤安^®全球臨床開發項目迄今已在34個國家和地區開展66項試驗，包括20項注冊可用研究，入組約14,000例受試者。百澤安^®已在42個國家和地區獲批，全球超過130萬患者接受了治療。

• 2024年第三季度，替雷利珠單抗銷售額達1.63億美元，同比增長13%。
• 宣布在美國商業化上市用于食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者的二線治療；同時在首批歐洲國家商業化上市用于ESCC患者的二線治療和非小細胞肺癌（NSCLC）患者的一線和二線治療。
• 獲得歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）的積極意見，支持其用于晚期/轉移性胃或胃食管結合部癌和ESCC患者的一線治療。
• 獲得中國國家藥品監督管理局批準，用于新輔助/輔助免疫治療NSCLC。
• 進一步擴大全球業務范圍，已在巴西（NSCLC二線、ESCC二線）、新加坡（NSCLC一線和二線、ESCC二線）、泰國（NSCLC一線和二線、ESCC一線和二線、胃癌一線）和以色列（ESCC二線）獲得多項新批準。

主要管線亮點

百濟神州的產品組合策略強調快速生成早期臨床概念驗證數據，這得益于其具備速度及成本優勢的全球臨床運營模式（"快速概念驗證"）。公司內部臨床運營團隊擁有3,600人，在五大洲開展試驗，并通過與超過 45 個國家的監管機構和研究人員合作，確保嚴格的數據質量。這種戰略性模式以數據為導向，將投資迅速投入到最有前景的、有臨床差異化的候選項目中，并降低其他項目的優先級，從而最大限度地利用資源。百濟神州擁有業內規模最大的腫瘤研究團隊之一，在小分子和抗體藥物的轉化發現方面頗具實力，包括三種平臺技術：多特異性抗體、嵌合式降解激活化合物 （CDAC） 和抗體偶聯藥物（ADC）。對于進入臨床開發階段的 NME，百濟神州在臨床前、劑量遞增隊列和劑量遞增到劑量擴增的時長均處于行業領先地位。以下兩個例子說明了公司內部規模化創新所帶來的速度優勢：

• CDK4抑制劑于2023年12月進入臨床開發階段；在超過 100 名患者的劑量遞增隊列中，平均用時 6.4 周。
• B7H4 ADC 于 2024 年 4 月進入臨床開發階段；30名患者的劑量遞增隊列平均用時 6.6 周。

血液學

Sonrotoclax（BCL2抑制劑）

• 迄今為止，臨床項目已入組超過1,300例患者。
• 針對華氏巨球蛋白血癥（WM）的全球2期試驗，以及聯合百悅澤^®用于治療TN CLL患者的全球3期CELESTIAL試驗正在持續入組患者，預計將于2025年第一季度完成入組。
• 用于R/R CLL患者和R/R套細胞淋巴瘤（MCL）的全球3期試驗預計將于2025年上半年完成首批患者的入組工作。
• 將于2024年ASH年會上口頭報告與百悅澤^®聯合用于治療TN CLL/SLL患者的1期研究，其結果顯示深度且持久的緩解，以及可控的耐受性。

BGB-16673（BTK CDAC）

• 迄今為止，臨床項目已入組超過350例患者；用于治療R/R CLL的潛在注冊可用擴展隊列研究繼續入組患者。
• 預計將于2025年上半年啟動針對R/R CLL的3期臨床試驗。
• 獲美國FDA快速通道認定，用于治療R/R CLL/SLL患者。

實體瘤

肺癌 

• BG-T187（EGFR x MET 三特異性抗體）：已啟動劑量遞增研究；EGFR和MET雙重靶向用于治療大量EGFR突變的NSCLC人群以及其他EGFR或MET突變人群，如結直腸癌等 ；差異化MET雙表位設計，具有最佳MET抑制活性，打造"同類最佳"潛力。
• BGB-58067（MTA 協同 PRMT5抑制劑）：有望在2024 年第四季度進入臨床開發階段；選擇性殺傷MTAP缺失型腫瘤細胞，約占所有腫瘤類型的15%；旨在避免第一代抑制劑的在靶血液學毒性；擁有良好的有效性、選擇性和血腦屏障穿透力，具備"同類最佳"潛力。
• BG-60366（EGFR CDAC）：有望在2024年第四季度進入臨床開發階段；差異化降解劑機制可完全消除EGFR信號傳導；對奧希替尼敏感和耐藥的EGFR突變具有強效性；每日口服給藥顯示顯著臨床前有效性。

乳腺癌和婦科癌癥

• BGB-43395（CDK4 抑制劑）：在預期有效劑量范圍內，繼續進行單藥治療以及聯合氟維司群和來曲唑治療的劑量遞增研究；至今已入組超過100例患者。
• BG-68501（CDK2抑制劑）和BG-C9074（B7H4 ADC）：繼續推進單藥治療劑量遞增研究，藥代動力學特征符合預期，未觀察到劑量限制性毒性。
• 四篇摘要被圣安東尼奧乳腺癌研討會（SABCS）接受并進行展示，包括BGB-43395的臨床前特性和首次用于人體的1期劑量遞增研究數據。

胃腸道癌

• 2024年第三季度，進入臨床開發階段的NME包括：
• BGB-B2033（GPC3 x 4-1BB雙特異性抗體）：已啟動針對GPC3高表達腫瘤的劑量遞增研究；強效4-1BB激動性抗體，可同時結合2個4-1BB分子實現更好的受體聚集和T細胞活化, 有望成為"同類最佳"藥物。
• BG-C477（CEA ADC）：該腫瘤相關抗原在多種癌癥類型中高表達；差異化ADC設計，可在中低表達患者中實現廣泛靶向；在結直腸癌、胃癌和NSCLC臨床前模型中顯示出強效抗腫瘤活性。
• BGB-B3227（MUC-1 x CD16A雙特異性抗體）：已啟動針對MUC-1上調腫瘤的劑量擴展研究，包括肺癌、胃腸道癌和乳腺癌等；靶向SEA結構域的差異化MUC-1抗體可減少可溶性MUC-1的沉沒效應；具有"同類首創"潛力的NK細胞銜接器，通過CD16A（一種在MUC-1陽性腫瘤中高度表達的NK激活受體）發揮作用。
• 2024年第四季度，預計進入臨床開發階段的NME包括：
• BGB-53038（泛KRAS抑制劑）：強效且具有選擇性，對多種腫瘤類型的KRAS突變具有廣泛活性；不抑制其他RAS蛋白，限制毒性產生。
• BG-C137（FGFR2b ADC）：上消化道腫瘤和乳腺癌中，有望成為已驗證靶點的潛在"同類首創"ADC藥物；在高表達和中表達模型中，有效性有望優于單克隆抗體。

炎癥與免疫治療

BGB-45035（IRAK4 CDAC）：目前正在進行單次給藥劑量（SAD）和最大給藥劑量（MAD）的劑量遞增研究；強效且具有選擇性的降解劑靶向IRAK4的激酶和支架功能，以實現靶點完全降解；更深、更快的降解在體內帶來更強的細胞抑制和更好的有效性。

企業進展

任命Matt Shaulis擔任北美地區總經理、Shalini Sharp擔任董事會成員，增強全球領導團隊實力。

2024年第三季度財務亮點

總收入：截至2024年9月30日止三個月內，總收入達10.02億美元，2023年同期為7.81億美元，主要得益于百悅澤^®在美國和歐洲的銷售額分別同比增長87%和217%。2023年第三季度，公司重新獲得歐司珀利單抗和百澤安^®的全部全球商業化權利，從而確認了此前諾華合作項目的剩余遞延收入，為去年同期的總收入貢獻了1.83 億美元。

產品收入：截至2024年9月30日止三個月內，產品收入達9.93億美元，相比2023年同期5.95億美元增長67%。產品收入增加的原因主要得益于百悅澤^®的銷售額增加。截至2024年9月30日止三個月內，美國是公司最大的市場，產品收入達5.04億美元，去年同期為2.7億美元。除百悅澤^®收入增長之外，從安進公司獲得授權許可的產品和替雷利珠單抗的銷售也對產品收入產生了積極影響。

毛利率：2024年第三季度 GAAP毛利占全球產品收入的83%，去年同期GAAP毛利率為84%。2024年第三季度經調整毛利率為85%，去年同期經調整毛利率為84%。GAAP毛利率同比下降主要是由于替雷利珠單抗轉向更高效、更大規模的生產線，由此產生1,700萬美元加速折舊費用，預計第四季度也會產生與此相關的類似費用。經調整毛利率（不包括加速折舊）增長，主要是由于與產品組合中的其他產品相比，百悅澤^®在全球銷售中占比更高。

經營費用

下表分別概述2024年第三季度和2023年第三季度的經營費用：

下表分別概述截至2024年9月30日止九個月和截至2023年9月30日止九個月的經營費用：

研發費用：2024年第三季度，GAAP和經調整研發費用均同比增加，主要因為將臨床前項目推進至臨床開發階段、早期臨床項目推進至后期開發階段。2024 年第三季度，與在研項目授權引進資產相關的預付款和里程碑付款總額為500萬美元，去年同期為1,500萬美元。2024 年第三季度的 GAAP 研發費用中包括2,490萬美元的加速折舊費用，該費用與臨床生產轉向到更大、更高效的生產線有關，剩余約200萬美元的費用還將于第四季度產生。

銷售及管理（SG&A）費用：2024年第三季度，GAAP和經調整SG&A費用均同比增長，主要是由于對百悅澤^®在全球商業化上市的持續投入，尤其是在美國和歐洲。2024年第三季度，SG&A費用占產品收入的46%；相比較，該比值去年同期為61%。

經營利潤（虧損）：2024年第三季度，由于經營杠桿提升，經營虧損同比下降10%。按經調整數據計算，我們的經調整經營利潤達6,600萬美元，較去年同期增長8,200萬美元。去年同期GAAP和經調整經營虧損受益于對諾華合作協議剩余遞延收入的確認。

GAAP凈虧損：在截至2024年9月30日止的季度中，GAAP凈虧損為1.21億美元；相比較，去年同期為凈利潤2.15億美元。去年同期凈利潤主要得益于與BMS仲裁和解產生的3.63億美元（稅前和稅后）非經營收益以及諾華合作協議剩余的遞延收入確認。本季度凈虧損持續環比改善，主要由于產品收入增長和費用管理舉措提升了經營杠桿效益。

在截至2024年9月30日止的季度中，每股普通股凈虧損為0.09美元，每股基本美國存托股份（ADS）凈虧損為1.15美元；去年同期每股基本普通股凈收益為0.16美元，每股基本ADS凈收益為2.06美元。

經營活動所用現金：在截至2024年9月30日止的季度中，經營活動提供的現金為1.88億美元，較去年同期增長2.67億美元。本季度經營現金流的改善主要得益于非GAAP經營利潤的提升，以及營運資本的季節性有利因素。

關于公司2024年第三季度財務報表的更多詳細信息，請參閱百濟神州向美國證券交易委員會提交的2024年第三季度報告10-Q表格。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球腫瘤治療創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線和產品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球五大洲，我們擁有約11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注"百濟神州"微信公眾號。

百濟神州計劃使用公司官網投資者專區、公司X（前稱Twitter）賬戶x.com/BeiGeneGlobal、公司LinkedIn賬戶linkedin.com/company/BeiGene、公司Facebook賬戶facebook.com/BeiGeneGlobal和公司Instagram賬戶instagram.com/BeiGeneGlobal來披露重大信息并遵守美國公平披露規則（Regulation FD）規定的披露義務。因此，除了關注百濟神州的新聞發布、提交給美國證券交易委員會（SEC）的文件、公開電話會議、展示和網絡直播外，投資者還應該關注百濟神州官網、X賬戶、LinkedIn賬戶、Facebook賬戶和Instagram賬戶。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括擴大百澤安^®在全球患者中的可及性；百濟神州研發管線的未來與成功，以及在"關于百濟神州"標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發及實現并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中 "風險因素"章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。

關于使用非美國公認會計原則（GAAP）財務指標的說明

百濟神州提供某些非GAAP財務指標，包括經調整經營費用和經調整經營虧損以及某些其他非GAAP利潤表項目，其中每項都已根據美國GAAP進行了調整。這些非GAAP指標旨在提供更多有關公司經營業績的信息。根據GAAP進行的調整（如適用）扣除了非現金項目，例如股權激勵費用、折舊和攤銷等。當某些其他特殊項目或重大事件在報告期間所發生金額較大時，也可能定期被納入到非GAAP調整中。百濟神州有一套既定的非GAAP政策，用于確定哪些費用將被排除在非GAAP財務指標之外，以及使用此類指標的相關政策、控制以及審批。公司相信，把這些非GAAP財務指標與美國GAAP數據相結合進行考慮，可以加深對百濟神州經營業績的整體理解。納入非GAAP財務指標的目的是為了讓投資者更全面地了解公司的歷史和預期財務業績和趨勢，以便于對不同報告期內數據和預測信息進行比較。同時，這些非GAAP財務指標也是百濟神州管理層用于規劃和預測以及衡量公司業績的指標之一。這些非GAAP財務指標應被視為對美國GAAP財務指標的補充，而不是作為替代或認為優于美國GAAP的財務指標。百濟神州使用的非GAAP財務指標可能與其他公司使用的非GAAP財務指標計算方式不同，因此可能不具有可比性。

美國加州圣馬特奧2024年8月7日 /美通社/ -- 百濟神州有限公司（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創新公司，今日公布2024年第二季度財務業績以及業務進展，加強公司未來的全球增長。

"我們在第二季度取得了卓越的財務業績表現，同時也迎來了發展的轉折點。憑借全球收入的快速增長和持續的財務管理，百濟神州已在非美國公認會計原則（GAAP）下實現經營利潤盈利。作為全球領先的腫瘤治療創新公司，我們在達成這一里程碑后將繼續鞏固自身的差異化戰略能力。"百濟神州聯合創始人、董事長兼首席執行官歐雷強先生表示，"在美國所有已獲批適應癥中，百悅澤^®正在逐步成為新增患者首選的布魯頓氏酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）類藥物，這突顯出了這款優質療法的臨床有效性和安全性數據的優勢，同時百悅澤^®也是唯一一款在頭對頭試驗中對比伊布替尼取得優效性的BTKi。作為業內規模最大的腫瘤研究團隊之一，我們在血液學領域確立了領先地位，同時正在努力拓展至其他高發癌癥領域。隨著我們的業務在美國新澤西州和瑞士等成熟生物制藥中心不斷發展，我們將有機會讓我們的創新藥物惠及更多患者。"

財務亮點

（單位為千美元）

關鍵業務進展

百悅澤^®（澤布替尼）

• 2024年第二季度，百悅澤^®在美國的銷售額達4.79億美元，同比增長114%，其中超過60%的季度環比需求增長來自于在慢性淋巴細胞白血病（CLL） 適應癥中使用的擴大，同時該產品在CLL新增患者的市場份額繼續提升；2024年第二季度，百悅澤^®在歐洲的銷售額達8,100萬美元，同比增長209%，主要得益于所有主要市場的市場份額均有所增加，包括德國、意大利、西班牙、法國和英國。 
• 在2024年歐洲血液學協會（EHA）年會上，通過口頭報告展示了3期SEQUOIA試驗中D組所評價的百悅澤^®聯合維奈克拉用于治療攜帶17p缺失和/或TP53突變的高危CLL和/或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）初治（TN）患者的數據；初步數據顯示，在65例有效性可評價患者中，總緩解率為100%，完全緩解（CR）加CR伴造血功能不完全恢復（CRi）率為48%。
• 在美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會和EHA年會上，展示了百悅澤^®的新分析：在治療CLL/SLL中，與其他BTKi（包括阿可替尼和伊布替尼）相比，百悅澤^®的無進展生存期和緩解率均有所提高，且降壓藥的使用率較低。

百澤安^®（替雷利珠單抗）

• 2024年第二季度，百澤安^®銷售額達1.58億美元，同比增長6%。
• 在ASCO年會上，展示了3期RATIONALE-306研究中評估百澤安^®聯合化療治療晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者的新數據。
• 從美國食品藥品監督管理局（FDA）處獲悉，由于臨床研究中心檢查的時間推遲，FDA延遲批準替雷利珠單抗用于不可切除的復發性、局部晚期或轉移性ESCC患者一線治療的申請，根據《處方藥使用者付費法案》（PDUFA），原定對該項申請作出決議的時間為2024年7月。
  
  

主要管線亮點

血液學

Sonrotoclax（BCL2抑制劑） 

• 迄今為止，整個項目已入組超過1,000例患者。
• 針對R/R套細胞淋巴瘤（MCL）的全球潛在注冊性2期試驗已完成入組，針對華氏巨球蛋白血癥（WM）全球潛在注冊性2期試驗、復發/難治性（R/R）CLL的中國潛在注冊性2期試驗以及sonrotoclax聯合百悅澤^®用于TN CLL的全球3期試驗CELESTIAL繼續入組患者。
• 在2024年EHA年會上，公布了與百悅澤^®聯用治療R/R CLL/SLL和R/R MCL的1期研究數據，展示出深度、持久的緩解和可耐受的安全性特征；以及作為單藥治療R/R WM、與阿扎胞苷聯用治療TN和R/R急性髓系白血病，以及與地塞米松聯用治療攜帶t（11; 14）突變的R/R多發性骨髓瘤的1期研究數據結果，均取得令人鼓舞的緩解率、持久的緩解和可控的安全性特征。
• 獲得FDA授予的快速通道資格，用于治療R/R WM。
• 用于R/R CLL 和 R/R MCL 的 3 期研究預計將于 2024 年第四季度或 2025 年第一季度入組首例受試者。

BGB-16673 (BTK CDAC)? 

• 迄今為止，整個項目已入組超過300例患者；用于治療R/R MCL和R/R CLL的潛在注冊可用擴展隊列繼續入組患者。
• 在2024年EHA年會上，展示了在治療R/R CLL/SLL患者中良好的初步有效性和安全性數據；預計3 期研究將于 2024 年第四季度或 2025 年第一季度入組首例受試者。

實體瘤

肺癌 

• 替雷利珠單抗與BGB-A445（抗OX40抗體）、LBL-007（抗LAG-3抗體）和BGB-15025（HPK1抑制劑）聯用治療肺癌的多個隨機隊列預計將于2024年內進行數據讀出。
• BGB-C354（B7H3 ADC）：公司首款自主研發的ADC，已啟動劑量遞增研究。
• BGB-R046 （IL-15前體藥物）：已啟動劑量遞增研究；這是一種細胞因子前體藥物，將在腫瘤微環境中利用蛋白酶切割釋放出活性成分IL-15，并通過促進T細胞和自然殺傷細胞（NK）擴增來激發抗腫瘤活性。
• 泛KRAS抑制劑、MTA協同PRMT5抑制劑及EGFR CDAC靶向蛋白降解劑有望在2024年下半年進入臨床開發階段。

乳腺癌和婦科癌癥 

• BGB-43395（CDK4抑制劑）：單藥治療組以及與氟維司群和來曲唑的聯合治療組繼續在預期有效劑量范圍內進行劑量遞增，未觀察到劑量限制性毒性；至今已入組超過60例患者；有望在2024年第四季度公布1期試驗的首次數據讀出結果。
• BG-68501（CDK2抑制劑）和BG-C9074（B7H4 ADC）：繼續進行單藥治療劑量遞增研究，藥代動力學特征符合預期，未觀察到劑量限制性毒性。

胃腸癌 

• 替雷利珠單抗與LBL-007（抗LAG-3抗體）聯用治療ESCC的隊列將于2024年內進行數據讀出。
• 中國國家藥品監督管理局（NMPA）受理了澤尼達妥單抗用于膽道癌二線治療的新藥上市許可申請（BLA）。
• CEA ADC、FGFR2b ADC和GPC3x4-1BB雙特異性抗體有望在2024年下半年進入臨床開發階段。

免疫治療和炎癥

• 啟動了BGB-45035（IRAK4 CDAC）的臨床開發，該藥物有潛力誘導更深、更快的IRAK4降解，并比其他同類藥物具有更強的細胞因子抑制作用；這是公司在自有CDAC平臺上研發的第二款靶向降解劑。

企業進展

• 位于美國新澤西州霍普韋爾普林斯頓西部創新園區的旗艦生物藥生產基地和臨床研發中心已啟用，該基地擁有占地40萬平方英尺（約3.7萬平方米）的專屬生產空間。
• 宣布計劃將公司注冊地從開曼群島遷址至瑞士巴塞爾，從而使公司能夠在全球生物制藥中心進一步扎根，并持續執行全球發展戰略，為全球更多患者提供創新藥物。遷址尚須經股東批準。

2024年第二季度財務亮點

總收入：截至2024年6月30日止三個月內，總收入達9.29億美元，2023年同期為5.95億美元，主要得益于百悅澤^®在美國和歐洲的銷售額分別同比增長114%和209%。  

產品收入：截至2024年6月30日止三個月內，產品收入為9.21億美元，相比2023年同期的5.54億美元增長66%。產品收入增加的原因主要得益于百悅澤^®的銷售額增加。截至2024年6月30日止三個月內，美國是公司最大的市場，產品收入達4.79億美元，去年同期為2.24億美元。除百悅澤^®產品收入增長之外，從安進獲得授權許可的產品在中國的銷售和百澤安^®的銷售也對產品收入產生積極影響。

毛利率：2024年第二季度毛利占全球產品收入的85%；相比較，去年同期為83%。毛利率增長主要是由于與產品組合中的其他產品相比，百悅澤^®在全球銷售中占比更高。

經營費用

下表分別概述2024年第二季度和2023年第二季度的經營費用：

下表分別概述2024年上半年和2023年上半年的經營費用：

研發費用：2024年第二季度，GAAP和經調整研發費用均同比增長，主要因為臨床前項目推進至臨床、早期臨床項目推進至后期發展階段。2024年第二季度，與在研項目授權引進資產相關的預付款和里程碑付款總額為1,200萬美元，去年同期為零。

銷售及管理（SG&A）費用：2024年第二季度，GAAP和經調整SG&A費用均同比增長，主要是由于對百悅澤^®在全球商業化上市的持續投入，尤其是在美國和歐洲。2024年第二季度，SG&A費用占產品收入的48%；相比較，該比值去年同期為71%。

經營利潤（虧損）：2024年第二季度，GAAP經營虧損同比下降66%。而按經調整數據計算，我們已實現盈利，經調整經營利潤達4,800萬美元。GAAP經營虧損下降和經調整經營利潤轉正是公司關鍵戰略目標，該目標的達成是我們付出巨大努力推動增長并審慎投入的結果。

GAAP凈虧損：在截至2024年6月30日止的季度中，GAAP凈虧損與去年同期相比有所改善，主要因為產品收入增長和費用管理舉措提升了經營杠桿效益。

在截至2024年6月30日止的季度中，每股普通股凈虧損為0.09美元，每股美國存托股份（ADS）凈虧損為1.15美元；去年同期每股普通股凈虧損為0.28美元，每股ADS凈虧損為3.64美元。

經營活動所用現金：在截至2024年6月30日止的季度中，經營活動所用現金為9,600萬美元，去年同期為2.94億美元，主要由于經營杠桿效益的提升。

關于公司2024年第二季度財務報表的更多詳細信息，請參閱百濟神州向美國證券交易委員會提交的2024年第二季度報告10-Q表格。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球腫瘤治療創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線和產品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球五大洲，我們有超過10,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注"百濟神州"微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律定義的前瞻性聲明，包括百濟神州進一步成為全球領先的腫瘤治療創新公司的潛力；百濟神州拓展至其他高發癌癥類型的能力；百濟神州的初步臨床數據和活動及預期進行的數據讀出；股東是否批準百濟神州更改公司注冊地，如獲批準，這一更改會否使百濟神州進一步執行其全球發展戰略；以及在"關于百濟神州"標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗；百濟神州獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發及實現并保持盈利的能力；百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中"風險因素"章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。

關于使用非美國公認會計原則（GAAP）財務指標的說明

百濟神州提供某些非GAAP財務指標，包括經調整經營費用和經調整經營虧損以及某些其他非GAAP利潤表項目，其中每項都已根據美國GAAP進行了調整。這些非GAAP指標旨在提供更多有關公司經營業績的信息。根據美國GAAP進行的調整（如適用）扣除了非現金項目，例如股權激勵費用、折舊和攤銷等。當某些其他特殊項目或重大事件在報告期間所發生金額較大時，也可能定期被納入到非GAAP調整中。百濟神州有一套既定的非GAAP政策，用于確定哪些費用將被排除在非GAAP財務指標之外，以及使用此類指標的相關政策、控制以及審批。公司相信，把這些非GAAP財務指標與美國GAAP數據相結合進行考慮，可以加深對百濟神州經營業績的整體理解。納入非GAAP財務指標的目的是為了讓投資者更全面地了解公司的歷史和預期財務業績和趨勢，以便于對不同報告期內數據和預測信息進行比較。同時，這些非GAAP財務指標也是百濟神州管理層用于規劃和預測以及衡量公司業績的指標之一。這些非GAAP財務指標應被視為對美國GAAP財務指標的補充，而不是作為替代或認為優于美國GAAP的財務指標。百濟神州使用的非GAAP財務指標可能與其他公司使用的非GAAP財務指標計算方式不同，因此可能不具有可比性。

美國新澤西州霍普韋爾2024年7月23日 /美通社/ -- 百濟神州有限公司（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創新公司，今日宣布其位于美國新澤西州霍普韋爾普林斯頓西部創新園區的全新旗艦基地正式啟用。該基地建有世界一流的生物制劑生產能力和臨床研發中心，將不斷提升公司作為腫瘤治療創新公司的差異化競爭力。百濟神州擁有超過30個處于臨床或商業化階段的藥物分子，這一占地42英畝（約17萬平方米）的基地為公司當前及未來創新藥物的規模化生產提供了靈活性，以滿足癌癥患者的需求。

"百濟神州經歷了前所未有的全球增長。普林斯頓西部創新園區新建基地的落成，將不僅顯著增強我們的生產和臨床開發能力，還將進一步鞏固我們的差異化戰略，充分發揮我們的速度、效率和技術優勢，讓高質量創新藥物更快惠及全球患者。" 百濟神州聯合創始人、董事長兼首席執行官歐雷強表示，"我們倍感自豪能夠成為新澤西州生物制藥圈的一員，這里匯聚了眾多在藥物研發和生產領域的優秀人才。我們期待著深化與主要區域研究機構的關系，推進我們強大的下一代血液學和實體腫瘤藥物管線，并持續作為全球領先的腫瘤治療創新者出現。"

百濟神州這一投資8億美元的基地前后歷時三年建設完成。它的建成將顯著提升公司在美國的生產和研發一體化能力。到2025年底，百濟神州將在該基地創造數百個高科技工作崗位。新澤西州在全世界生物藥制造和研發領域居于領先地位，全球排名前十的研發企業中，有九家在該州開展業務^[1]。新澤西州擁有全美領先的生物藥制造業勞動力之一，其基礎設施和上下游產業鏈將確保產品順利進入全球主要市場。

"百濟神州對新澤西州生物制藥行業蓬勃發展的貢獻令我倍感振奮。"州長Phil Murphy表示，"百濟神州旗艦基地的啟用，彰顯了我們致力于在新澤西州推動創新、提供高科技工作崗位的承諾。我們期待百濟神州為我們的經濟帶來積極的影響，并引領癌癥治療領域的進步與發展。這一重大投資，無疑彰顯了新澤西州在全球制藥領域生產和研發方面的領導地位。我們非常自豪能夠助力百濟神州實現其使命，即為全球癌癥患者提供可及可負擔的治療方案。"

該基地擁有占地約40萬平方英尺（約3.7萬平方米）的專屬商業化生物制藥生產能力，并預留了未來擴展的空間，能夠隨著公司管線的不斷推進而靈活安排。新基地進一步增強了百濟神州的后期研究和臨床開發能力，助力公司快速發展，成為全球腫瘤學領域的領軍企業。百濟神州擁有業界最豐富且最具說服力的腫瘤治療產品管線之一，通過靶向降解劑和抗體藥物偶聯物（ADCs）等創新手段，以及單克隆抗體和傳統小分子藥物，公司研發管線可覆蓋全球80%的癌癥種類。新基地進一步提升了百濟神州已有的各項能力，使公司能夠實現規模化生產，從而降低成本，確保供應鏈的韌性，避免全球供應中斷，保障產能并快速調整適配最新的創新治療方式。 

"我非常高興地歡迎百濟神州入駐霍普韋爾鎮。百濟神州新建的先進制藥基地對我們的未來發展具有重要意義。在霍普韋爾生產的救命藥物不僅將提升全球癌癥治療水平，還將提供薪資待遇優厚的高科技工作崗位，加強我們的地方經濟"，霍普韋爾鎮長Courtney Peters-Manning表示，"我們期待百濟神州在霍普韋爾鎮能夠不斷創造佳績。"

在百濟神州，我們認識到人類健康與地球健康緊密相連，我們也持續致力于不斷降低對環境的影響。為此，我們在建筑物及周邊42英畝（約17萬平方米）的土地上投資興建了可持續發展的相關設施，包括采用從現場廢水處理廠回收的廢水為冷卻塔供水的供暖和制冷系統。該基地還配備太陽能設施，這與我們長期可持續發展計劃相一致。關于該生產基地更多詳情（包括多媒體資源）可訪問：https://www.beigene.com/hopewell。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球腫瘤治療創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線和產品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球五大洲，我們有超過10,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注"百濟神州"微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括霍普韋爾基地擴大和提升公司全球實力的能力，百濟神州加強與區域內主要研究機構合作的能力，以及在"關于百濟神州"標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發及實現并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度10-Q表格中"風險因素"章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。

若需獲取百濟神州媒體資源，請訪問新聞媒體網頁。

"我們非常高興地歡迎Aaron在公司變革性的一年加入百濟神州。按總銷售額，今年我們已躋身全球腫瘤治療創新公司前15強，盈利水平持續提升，同時我們還擁有業內最豐富且高產的創新管線之一，包括計劃在今年推出至少10個新分子實體。Aaron在默沙東時的財務領導力及其令人印象深刻的成就，對于我們而言非常寶貴，我們正在持續負責任地擴大業務規模，強化我們在血液學領域的全球領導地位，并在肺癌、乳腺癌以及胃腸癌等其他高發癌癥領域建立特許經營權。" 百濟神州聯合創始人、董事長兼首席執行官歐雷強先生表示，"同時，我們對王愛軍的諸多重要貢獻深表感謝，包括調整公司的財務能力以促進我們的員工人數從4000名增長到遍布全球五大洲10000多名；為百悅澤^®的產品上市做出貢獻，百悅澤^®已成為全球最為成功上市的腫瘤藥物之一；助力從全球股市里籌集數十億美元的資本；以及幫助推進卓越財務管理以提升運營效率。我們祝愿她在未來一切順利。"

Rosenberg先生在默沙東公司（默克公司在美國和加拿大之外被稱為默沙東）服務超過二十年，是一位資深的全球財務高管。他自2021年起擔任默沙東公司高級副總裁及企業司庫。

Rosenberg先生表示："我很榮幸能在百濟神州發展的上升拐點加入公司，并有機會進一步加強這支極富韌性的全球財務團隊。我對百濟神州為全球更多患者開發和提供創新腫瘤藥物的使命深信不疑，我也非常高興能成為這家成長型公司及其經驗豐富的領導團隊的一員。"

擔任默沙東公司企業司庫之前，Rosenberg先生曾于2018年至2021年擔任該公司企業戰略與規劃高級副總裁，負責領導公司層級的業務轉型團隊，并擔任財務規劃與分析負責人。Rosenberg先生于2015年至2018年擔任默沙東動物保健公司副總裁兼財務負責人，領導一支120人的全球團隊。他于2003年加入默沙東公司，并先后在全球財務部門擔任多項職責不斷擴大的領導職務。

Rosenberg先生擁有佛羅里達大學沃靈頓商學院金融學學士學位和紐約大學斯特恩商學院工商管理碩士學位。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球腫瘤治療創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線和產品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球五大洲，我們有超過10,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注"百濟神州"微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括百濟神州計劃在今年推出新分子實體的數量；百濟神州實現盈利方面的持續進展；百濟神州在其他高發病率癌癥中負責任地擴大業務規模并建立未來特許經營權的能力；以及在"關于百濟神州"標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發及實現并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中"風險因素"章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。

中國北京2024年7月14日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創新公司，今日宣布，由北京整合醫學學會與百濟神州聯合舉辦的第八屆血液腫瘤大會在京召開。本屆大會以"解鎖血液腫瘤領域全新時代"為主題，旨在為廣大臨床醫生打造專業的學術交流平臺，傳遞血液腫瘤領域研究最新成就，圍繞新興的治療理念開展交流，為患者探索更精準、更高效的治療方案，進而推動中國血液腫瘤診療水平的整體提升。

北京大學人民醫院血液病研究所黃曉軍院士、上海交通大學附屬瑞金醫院沈志祥教授、中國醫學科學院血液學研究所血液病醫院王建祥教授、北京大學腫瘤醫院朱軍教授和哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍教授擔任本次大會的主席，國內外眾多腫瘤領域專家學者以及百濟神州總裁兼首席運營官吳曉濱博士、百濟神州大中華區首席商務官殷敏女士、百濟神州高級副總裁、大中華區醫學事務部負責人錢洪宇女士出席大會。

以持續創新，助力診療路徑優化升級

血液疾病在臨床上主要包括白血病、多發性骨髓腫瘤、惡性淋巴瘤三大類，其發病率和死亡率在我國常年居高不下，嚴重威脅人民健康。以淋巴瘤為例，根據2015年中國癌癥統計數據，我國淋巴瘤患者每年新發病例數約為8.82萬例，是血液腫瘤中發病率最高的腫瘤疾病，去除無法具體分類的腫瘤，我國淋巴瘤的死亡率在所有腫瘤疾病中排名第十位^[1],[2]。

隨著在血液腫瘤臨床診療和靶向藥物研發等方面取得的進步，我國部分血液惡性腫瘤患者5年生存率已上升至60%~90%。血液腫瘤逐漸成為"可治愈"的疾病。

北京大學人民醫院血液病研究所黃曉軍院士指出："隨著我國對血液腫瘤疾病發病機制的深入研究探索和創新藥產業的迭代研發，血液腫瘤的治療效果也得到了顯著改善。我相信這次會議為臨床醫生不斷學習和及時掌握國際前沿研究進展提供了一個很好的機會，從而有助于促進血液腫瘤診療水平的進一步提升，幫助患者獲得更好的治療效果，為更多患者帶來治愈的希望。"

哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍教授在視頻致辭中表示："血液淋巴系統腫瘤是嚴重威脅人類健康生命的重大疾病，我國發病率和死亡率正在呈現逐年增加趨勢。創新治療方法和藥物的出現，引領我們從過去有醫沒有循、有病不能治的時代邁入了精準個體化治療的新紀元。如今，來自中國的研究成果已經在國際血液學占據了一席之地，我們盼望未來能有更多國內的臨床專家和學者，在世界學術舞臺上展現更強的科研實力，為全球血液腫瘤研究不斷注入澎湃的創新活力。"

百濟神州總裁兼首席運營官吳曉濱博士表示："中國專家憑借豐富的臨床實踐經驗和扎實的科學研究能力，為全球血液學貢獻著重要的力量。學術交流是我們在血液腫瘤領域學習和積累經驗的關鍵，我們希望通過搭建血液腫瘤大會這個專業學術平臺，幫助臨床專家更好地掌握前沿進展，同時專注藥物研發，以期為廣大患者探索更精準、更有效和更可及的治療方案。"

血液腫瘤領域的疾病分型復雜、臨床表現各異。而科研及診治水平提升以及治療方案選擇多樣化為精準施治提供了堅實基礎，同時也有助于血液腫瘤診療路徑的優化升級。

與會專家認為，實現《健康中國2030規劃綱要》提出的中國在2030年達到惡性腫瘤五年生存率提升15%以上，血液腫瘤領域的診療水平規范化、個體精準化在未來若干年的推進至關重要。

上海交通大學附屬瑞金醫院沈志祥教授提到："我國腫瘤患者基數龐大，新藥物、新療法和新技術的不斷涌現，已經為臨床格局帶來了重大改變，許多血液腫瘤疾病已經逐漸轉變為慢性病管理模式。對于臨床醫生而言，探索創新療法的同時更要嚴格規范開展臨床應用，確保患者能夠獲得安全有效的治療效果，進而提升我國血液疾病的整體診療水平和五年生存率。"

加速差異化創新研發，科學助力行業高質量發展

中國醫學科學院血液學研究所血液病醫院王建祥教授表示："近年來，血液腫瘤領域涌現出許多針對不同靶點的新藥，不同藥物之間的聯合使用，使血液腫瘤的治療手段更加豐富，機制互補，療效改善顯著。這些創新藥物不僅為醫生提供了多樣化的治療選擇，讓臨床醫生擁有了更多有力的‘武器'，也為患者帶來了新的生存希望。期待未來我國在差異化創新藥物研發方面能夠持續取得突破，讓更多患者有機會獲得更好的臨床獲益。"

北京大學腫瘤醫院朱軍教授表示："在淋巴瘤的靶向治療方面，BTK抑制劑已經帶來了很好的治療效果。但在長期治療中依然會出現復發、難治或者產生耐藥的問題。而BCL-2抑制劑、BTK蛋白降解技術的出現，有望解決現有治療中存在的難題，為患者實現更好的治療效果。希望有更多創新藥企業，持續研發出高品質的創新藥物，共同解決臨床診療的難點，讓更多血液腫瘤患者從創新治療方案中獲益。"

百濟神州高級副總裁、大中華區醫學事務部負責人錢洪宇女士介紹道："血液腫瘤一直以來都是百濟神州重點發力的核心領域，‘頭對頭'ALPINE研究的延長隨訪數據再次驗證了澤布替尼為‘同類最佳'潛力的BTK抑制劑；不僅如此，百濟神州自研的BCL-2抑制劑sonrotoclax和BTK CDAC也在研究中展現出了積極的臨床數據，這些數據結果進一步表明百濟神州力求為血液腫瘤患者帶來高品質創新方案的信心和決心。我們希望與專家們攜手開展更多科研探索，為患者帶來更多能夠抗擊癌癥的創新藥物，解鎖血液腫瘤診療中更多的可能性。"

百濟神州致力于加強血液學產品管線布局，打造滿足臨床需求的血液腫瘤產品組合。憑借澤布替尼令人鼓舞的研究數據，公司展現了在血液學領域的研發優勢，并基于澤布替尼的獨特臨床特征不斷加大對多種B細胞惡性腫瘤的研究。百濟神州的差異化在研BCL-2抑制劑sonrotoclax無論作為單藥還是與其他藥物聯用都極具前景，同時BTK CDAC也有望解決血液癌癥患者未被滿足的治療需求。

吳曉濱博士表示："百濟神州致力于讓創新藥物惠及全球更多患者，并積極支持研究者開展醫學研究探索，加速成果轉化與臨床應用。我們將繼續與臨床專家攜手，聚焦改善臨床治療熱點問題、推動規范化診療下沉，不斷改善創新藥物的可及和可負擔性，推動創新成果造福更多患者及家庭。"

聲明：本文章目的在于傳遞醫藥領域前沿信息和學術進展，非廣告用途，不構成對任何藥物的商業推廣或對診療方案的推薦。本文章中涉及的信息僅供參考，與疾病治療有關信息請遵從醫生或其他醫療衛生專業人士的意見或指導。未經允許，不得轉載。

美國加州圣馬特奧市2024年5月8日 /美通社/ -- 百濟神州有限公司（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創新公司，今日公布2024年第一季度財務業績以及業務亮點。

“我們很高興本季度公司再次展現出強勁的財務業績表現。得益于全球收入的大幅增長，按抗腫瘤藥物總銷售額計算，我們現已躋身全球腫瘤治療創新公司前15強。此外，在實現可持續盈利的過程中，我們的經營效率也在繼續大幅提升。”百濟神州聯合創始人、董事長兼首席執行官歐雷強（John V. Oyler）先生表示，“憑借百悅澤^®我們鞏固了公司在血液學領域的領先地位，并持續推進血液惡性腫瘤創新療法管線。百悅澤^®現已成為同類藥物中適應癥最廣泛的BTK抑制劑。同時，百澤安^®目前已在美國和歐洲獲批上市，我們期待快速推進在實體瘤領域深厚的管線療法，使其與我們在血液學的領先地位相匹配，繼續鞏固我們作為全球腫瘤治療創新公司的聲譽。”

財務亮點

（單位為千美元）

關鍵業務進展

百悅澤^®（澤布替尼）

• 2024年第一季度，百悅澤^®在美國的銷售額達3.51億美元，同比增長153%，主要得益于該產品在初治（TN）慢性淋巴細胞白血病（CLL）中的市場份額有所提升，同時在復發或難治性（R/R）CLL新增患者中的市場份額也已領先于同類BTK抑制劑藥物；2024年第一季度，百悅澤^®在歐洲的銷售額為6,700萬美元，同比增長243%，主要得益于市場份額的不斷擴大，以及在多地納入醫保，包括法國首次對百悅澤^®的CLL、華氏巨球蛋白血癥（WM）和邊緣區淋巴瘤適應癥進行報銷。
• 基于3期ALPINE和3期ASCEND試驗的數據，公布百悅澤^®對比阿可替尼用于治療R/R CLL的有效性的匹配調整間接比較結果，表明百悅澤^®對比阿可替尼在無進展生存期和完全緩解（CR）方面具有優勢，且有望帶來總生存期改善。
• 獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，聯合抗CD20單克隆抗體奧妥珠單抗，用于治療既往經過至少二線系統治療的R/R濾泡性淋巴瘤成人患者。

百澤安^®（替雷利珠單抗）

• 2024年第一季度，百澤安^®銷售額達1.45億美元，同比增長26%。
• 宣布獲歐盟委員會批準用于治療三項非小細胞肺癌（NSCLC）適應癥，包括一線及二線治療。
• 獲FDA批準，用于既往接受化療后的食管鱗狀細胞癌（ESCC）二線治療。
• 一項新適應癥上市許可申請（BLA）獲FDA受理，用于胃或胃食管部結合部腺癌的一線治療。
• 百澤安^®用于不可切除、復發、局部晚期或轉移性 ESCC一線治療的上市申請正在接受FDA審評，根據《處方藥使用者付費法案》（PDUFA），FDA對該項申請做出決議的目標時間為2024年7月。但由于臨床研究中心核查的時間安排可能出現延誤，因此該項申請的潛在獲批時間將可能會推遲。

主要管線亮點

血液學

Sonrotoclax（BCL-2抑制劑）

• 獲得FDA快速通道資格認定，用于治療R/R套細胞淋巴瘤（MCL）。 
• 持續推進入組工作，包括用于治療R/R MCL和WM的潛在注冊可用臨床試驗，以及聯合百悅澤^®用于治療TN CLL的全球3期試驗；目前已有超過850名患者入組。 

BGB-16673（BTK CDAC） 

• 啟動擴展隊列研究，用于治療R/R MCL（潛在注冊可用）和R/R CLL；目前已有220多名患者入組。 
• 預計將于2024 年底前啟動R/R CLL 的 3 期臨床試驗。

實體瘤

肺癌 

• 歐司珀利單抗（抗TIGIT抗體）用于PD-L1高表達NSCLC一線治療的3期臨床試驗完成末例受試者入組。
• 替雷利珠單抗與BGB-A445（抗OX40抗體）、LBL-007（抗LAG-3抗體）和BGB-15025（HPK1抑制劑）聯用治療肺癌的多個隊列，預計將于2024年內進行數據讀出。
• 泛KRAS抑制劑、MTA協同PRMT5抑制劑，以及EGFR CDAC有望在2024年下半年進入臨床。

乳腺癌

• BGB-43395（CDK4抑制劑）：啟動單藥治療的第四個劑量水平給藥，該劑量處于有效劑量范圍內，未觀察到劑量限制性毒性；首個單藥治療劑量開始給藥后，僅4個多月即啟動與氟維司群的聯合用藥。
• BG-68501（CDK2抑制劑）：在首次人體臨床試驗中啟動單藥治療的第二個劑量水平給藥，臨床藥代動力學符合預期，未觀察到劑量限制性毒性。
• BG-C9074（B7H4 ADC）：在全球首次人體臨床試驗 1 期研究中，在澳大利亞完成首例患者給藥。

胃腸癌

• 2024年，替雷利珠單抗與LBL-007（抗LAG-3抗體）和BGB-A445（抗OX40抗體）聯合用藥的多個隊列將進行數據讀出。
• 計劃向中國國家藥品監督管理局（NMPA）提交澤尼達妥單抗用于二線治療膽道癌的新藥上市許可申請。
• CEA-ADC和FGFR2b-ADC有望在2024年下半年進入臨床。

其他業務亮點

• 美國專利商標局（USPTO）批準了公司的申請，將對Pharmacyclics在專利侵權訴訟中指控公司所侵犯的專利進行授權后復審，并表示公司已證明該專利無效的可能性大于百分之五十；預計USPTO將在12個月內就該專利的有效性作出最終裁決。
• 發布《2023年負責任商業和可持續發展報告》，詳細闡述公司為患者、企業和社會提供公平獲益的努力。
• 位于美國新澤西州霍普韋爾西普林斯頓創新園區的頂尖生物藥生產和臨床研發中心預計將于7月啟用。

2024年第一季度財務亮點

總收入：截至2024年3月31日止三個月內，總收入達7.52億美元，2023年同期為4.48億美元，主要得益于百悅澤^®在美國和歐洲的銷售額分別同比增長153%和243%。

產品收入：截至2024年3月31日止三個月內，產品收入為7.47億美元，相比2023年同期4.10億美元增長82%。產品收入增加的原因是公司自研產品百悅澤^®和百澤安^®的銷售額增加。截至2024年3月31日止三個月內，美國是公司最大的市場，產品收入達3.51億美元，去年同期為1.39億美元。

毛利率：2024年第一季度毛利占全球產品收入的83%；相比較，去年同期為80%。毛利率增長主要是由于與產品組合中的其他產品相比，百悅澤^®在全球銷售中占比更高。

經營費用

研發費用：2024年第一季度，GAAP和經調整研發費用均同比增長，主要是由于將臨床前項目推進至臨床、早期臨床項目推進至后期發展階段。2024年第一季度，與在研項目授權引進資產相關的預付款和里程碑付款為3,500萬美元，去年同期為零。

銷售及管理（SG&A）費用：2024年第一季度，GAAP和經調整SG&A費用均同比增長，主要是由于對百悅澤^®在全球商業化上市的持續投入，尤其是在美國和歐洲。2024年第一季度，SG&A費用占產品收入的57%；相比較，去年同期為80%。

經營虧損：2024年第一季度，GAAP經營虧損同比下降30%，經調整經營虧損同比下降47%。經營虧損下降的原因是隨著我們在邁向可持續盈利的道路上取得重大進展，與收入大幅增長和費用控制相關的經營杠桿效益得到顯著改善。

GAAP凈虧損：在截至2024年3月31日止的季度中，GAAP凈虧損與去年同期相比有所改善，主要因為產品收入增長和費用管理舉措提升了經營杠桿效益。 

在截至2024年3月31日止的季度中，每股普通股凈虧損為0.19美元，每股美國存托股份（ADS）凈虧損為2.41美元；去年同期每股普通股凈虧損為0.26美元，每股ADS凈虧損為3.34美元。

經營活動所用現金：在截至2024年3月31日止的季度中，經營活動所用現金為3.09億美元，去年同期為5.64億美元，主要由于經營杠桿效益的提升。

關于公司2024年第一季度財務報表的更多詳細信息，請參閱百濟神州向美國證券交易委員會提交的2024年第一季度報告10-Q表格。 

關于百濟神州

百濟神州是一家全球腫瘤治療創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線和產品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球五大洲，我們有超過10,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注“百濟神州”微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律定義的前瞻性聲明，包括關于以下方面的聲明：百濟神州推進血液惡性腫瘤治療管線的潛力，以及快速推進實體瘤治療管線的能力，以鞏固其作為全球腫瘤治療創新企業的聲譽；百濟神州預計的臨床進展和數據讀出；百濟神州位于美國新澤西州霍普韋爾的生物藥生產和臨床研發中心的預計啟用日期；百濟神州在實現可持續盈利方面的進展；以及在“關于百濟神州”副標題下提及的百濟神州計劃、承諾、抱負和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗；百濟神州獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和實現并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中“風險因素”章節里更全面討論的各類風險及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。

關于使用非美國公認會計原則（GAAP）財務指標的說明

百濟神州提供某些非GAAP財務指標，包括經調整經營費用和經調整經營虧損以及某些其他非GAAP利潤表項目，其中每項都已根據美國GAAP進行了調整。這些非GAAP指標旨在提供更多有關公司經營業績的信息。根據美國GAAP進行的調整（如適用）扣除了非現金項目，例如股權激勵費用、折舊和攤銷等。當某些其他特殊項目或重大事件在報告期間所發生金額較大時，也可能定期被納入到非GAAP調整中。百濟神州有一套既定的非GAAP政策，用于確定哪些費用將被排除在非GAAP財務指標之外，以及使用此類指標的相關政策、控制以及審批。公司相信，把這些非GAAP財務指標與美國GAAP數據相結合進行考慮，可以加深對百濟神州經營業績的整體理解。納入非GAAP財務指標的目的是為了讓投資者更全面地了解公司的歷史和預期財務業績和趨勢，以便于對不同報告期內數據和預測信息進行比較。同時，這些非GAAP財務指標也是百濟神州管理層用于規劃和預測以及衡量公司業績的指標之一。這些非GAAP財務指標應被視為對美國GAAP財務指標的補充，而不是作為替代或認為優于美國GAAP的財務指標。百濟神州使用的非GAAP財務指標可能與其他公司使用的非GAAP財務指標計算方式不同，因此可能不具有可比性。

中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2024年4月26日 /美通社/ -- 百濟神州有限公司（納斯達克代碼： BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤創新公司，今日發布《2023年負責任商業和可持續發展》報告，重點闡述了公司戰略、當前目標下已取得的進展，以及未來如何達成更積極的新目標。

在報告發布之時，百濟神州的全球業務也正在快速發展中。2023年，公司達成一項里程碑成就——全球累計超過100萬例患者接受了BTK抑制劑百悅澤^®（澤布替尼）和抗PD-1抗體百澤安^®（替雷利珠單抗）的治療。此外，公司積極拓展全球業務布局，包括我們位于美國新澤西州霍普韋爾普林斯頓西部創新園區的旗艦級生產基地和臨床研發中心預計將于今年7月正式啟用。

百濟神州聯合創始人、董事長兼首席執行官歐雷強（John V. Oyler）表示："無論癌癥患者身處何地，社會經濟地位如何，他們都有權獲得高品質、有影響力的藥物。但仍有許多患者需要等待數年才有機會獲得藥物，或者根本無法負擔藥物的價格。百濟神州自創立以來，便堅信能用更好的方式來降低這些阻礙，并擴大我們藥物的覆蓋范圍和影響，這也是我們戰略性建立公司的原因。我們力求以更加經濟高效的方式，將藥物更快惠及更多人。我們對創新的承諾遠不僅限于實驗室中的工作。作為一家全球領先的腫瘤創新公司，百濟神州始終致力于成為一名優秀的企業公民，我們深知還需要為患者、員工、利益相關方乃至我們所在的社區而更加努力。"

百濟神州的負責任商業和可持續發展戰略圍繞四大重點領域：推進全球健康、賦能員工、可持續創新和負責任運營。自2021年起，百濟神州致力于在各領域設定目標，并每年報告進展。

主要成果

百濟神州《負責任商業和可持續發展》報告重點介紹了公司2023年以來取得的主要成果，其中包括：

• 副總裁及以上職位的女性比例從2022年的33%提高至2023年的38%。
• 制定了全球健康公平戰略。
• 全球員工志愿者服務時長超過20,000小時。
• 將氣候風險納入我們的企業風險管理流程。
• 啟動供應商管理計劃，這將有助于百濟神州在2025年前完成"范圍三"的目標設定。

設立首個定量氣候目標

百濟神州深知人類健康與地球的健康息息相關。作為一家專注于改善健康和提高健康公平的企業，公司始終致力于在運營中降低對環境的影響。

2023年，百濟神州公布了首個定量氣候目標：到2026年，每單位自主生產商品的"范圍一"和"范圍二"排放量（來自自有和運營設施產生的排放）將在2021年的基礎上降低25%。

為達成氣候目標，百濟神州正不斷落實戰略規劃，包括為生產基地安裝太陽能電池板等能效提升項目和可再生能源采購項目等。

擴大面向全球患者的可及性

百濟神州基金會成立于2023年初，作為一家獨立的501(c)(3)非營利組織，基金會致力于消除全球各地未受關注社區在獲得公平和可及的癌癥治療方面所面臨的阻礙。成立首年，百濟神州基金會已完成向Max基金會的首筆捐贈，作為雙方合作內容之一，百濟神州基金會與Max基金會將在未來3年內為全球29個中低收入國家和地區的慢性淋巴細胞白血病成人患者提供百悅澤^®。這項合作將把Max基金會的專業經驗和基礎設施，與百濟神州所捐贈的藥物和百濟神州基金會的捐贈資金充分結合，進而推進雙方在改善患者藥物可及性方面的工作。

百濟神州負責任商業和可持續發展全球負責人Christine Riley Miller表示："短短幾年間，我們已經在重點領域取得了諸多進展，對此我們深感自豪。在百濟神州不斷發展的過程中，我們的責任與日俱增。我們需要最大程度地實現積極變革，并盡可能降低對業務、社會和地球的負面影響。我們期待在這條道路上繼續前行。"

如需了解更多關于百濟神州負責任商業和可持續發展的戰略、成果和目標的信息，請點擊此處獲取報告。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球腫瘤創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線和產品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球五大洲，我們有超過10,000人的團隊，并在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設立了主要辦事處。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注"百濟神州"微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括百濟神州未來增長和全球擴張，百濟神州完成其在2023年負責任商業和可持續發展報告中所設定的目標的能力，以及在"關于百濟神州"標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發及實現并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近年度報告的 10-K 表格中"風險因素"章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。

此決定是替雷利珠單抗在該地區獲得的第二項批準

中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2024年4月23日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼： BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤創新公司，今日宣布歐盟委員會（EC）已批準替雷利珠單抗用于三項非小細胞肺癌（NSCLC）適應癥的一線及二線治療。

百濟神州實體腫瘤首席醫學官Mark Lanasa醫學博士表示："替雷利珠單抗是百濟神州實體腫瘤產品組合的基礎，并已在NSCLC等多種腫瘤類型中展現出潛力。在NSCLC的所有疾病階段均有許多尚未被滿足的需求。此次EC的決定標志著替雷利珠單抗在該地區獲得第二項批準，在歐盟地區，替雷利珠單抗可用于治療NSCLC和局部晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）。在幾周前，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了替雷利珠單抗用于ESCC的二線治療，這使我們能夠更好地履行承諾，將這一創新療法帶給全世界更多患者。"

替雷利珠單抗本次獲批適應癥為：

• 聯合紫杉醇和卡鉑或注射用紫杉醇（白蛋白結合型）和卡鉑用于不適合手術切除或接受含鉑放化療的局部晚期或轉移性鱗狀非小細胞肺癌成人患者的一線治療；
• 聯合培美曲塞和鉑類化療用于PD-L1表達≥50%且無表皮生長因子受體（EGFR）或間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性突變、不適合手術切除或接受含鉑放化療的局部晚期或轉移性非鱗狀非小細胞肺癌成人患者的一線治療；
• 單藥用于治療既往接受含鉑藥物治療后的局部晚期或轉移性NSCLC成人患者。EGFR突變或ALK突變陽性的NSCLC患者在接受替雷利珠單抗治療前應當已接受過靶向治療。

西班牙馬德里Hospital Universitario 12 de Octubre醫院腫瘤內科主任Luis Paz-Ares 醫學博士表示："非小細胞肺癌仍然是歐洲最常見和致命的癌癥之一，有一半患者在確診時就已經進展至晚期，因此治療難度很大。在這三項 3 期研究中，替雷利珠單抗已證明可以改善特定類型NSCLC患者的治療結果，為患者提供了新的選擇。"

被批準用于上述NSCLC適應癥的替雷利珠單抗商品名為TIZVENI^®。百濟神州計劃將NSCLC適應癥與ESCC二線治療適應癥統一合并至商品名TEVIMBRA^®下，TEVIMBRA^®將于2024年晚些時候在首批歐盟國家上市。TEVIMBRA^®已在美國和歐盟獲批用于治療既往接受化療的晚期或轉移性ESCC患者，該藥品同時還在接受歐洲藥品管理局（EMA）和FDA審評，用于不可切除、復發、局部晚期或轉移性ESCC患者的一線治療，以及胃或胃食管結合部腺癌患者的一線治療。

EC本次的批準基于三項3 期RATIONALE臨床研究結果，該部分研究共入組1,499名患者：

• RATIONALE 307（NCT03594747）是一項開放性、隨機、3期試驗，共入組360例晚期鱗狀NSCLC患者。該研究達到主要終點，即無論PD-L1表達水平如何，替雷利珠單抗聯合化療作為一線治療均可獲得統計學顯著改善的無進展生存期（PFS）、更高的客觀緩解率和可控的安全性/耐受性特征。最常見的3級及以上治療中出現的不良事件（TEAE）為中性粒細胞計數降低、中性粒細胞減少癥和白細胞減少癥。研究結果全文發表在JAMA Oncology。
• RATIONALE 304（NCT03663205）是一項開放性、隨機、3期試驗，共入組334例局部晚期或轉移性非鱗狀NSCLC患者。該研究達到主要終點，即替雷利珠單抗聯合化療作為一線治療的PFS相比化療獲得了統計學上的顯著改善（HR 0.65 [95% CI：0.47-0.91]; P=0.0054），同時緩解率更高，且緩解持續時間更長。最常見的3級及以上TEAE與化療相關，包括中性粒細胞減少癥和白細胞減少癥。研究結果全文發表在Journal of Thoracic Oncology。
• RATIONALE 303（NCT03358875）是一項比較替雷利珠單抗與多西他賽的開放性、隨機、3期試驗，共入組805例既往接受含鉑化療后出現疾病進展的晚期NSCLC患者。本研究達到了主要終點，即在意向性治療人群中，無論患者PD-L1表達水平如何，替雷利珠單抗作為二線或三線治療的總生存期（OS）相比多西他賽具有統計學和臨床意義上的改善（HR：0.66 [95% CI：0.56-0.79]；P<0.0001）。最常見的3級及以上TEAE為感染性肺炎、貧血和呼吸困難。研究結果全文發表在Journal of Thoracic Oncology。

目前，百濟神州已啟動超過17項替雷利珠單抗的潛在注冊性研究，其中，11項3期隨機對照研究和4項2期研究均獲得積極數據。通過這些研究，替雷利珠單抗已展現出其潛力：在諸多情況下，無論患者PD-L1表達水平如何，它都可以在廣泛瘤種的單藥或聯合用藥治療中，為數十萬患者帶來具有臨床意義的生存獲益改善和生活質量提升。迄今為止，替雷利珠單抗已惠及超過90萬全球患者。

關于NSCLC

肺癌是第二大常見癌癥類型，也是全球癌癥相關死亡主要病因^[1] 。肺癌是歐洲第三大常見癌癥；NSCLC占所有肺癌的85-90%^[2]。2020年，歐洲新診斷肺癌病例數估計為477,534例^[3]。

關于替雷利珠單抗

替雷利珠單抗（中文商品名：百澤安^®，英文商品名：TEVIMBRA^®）是一款經特殊設計的人源化IgG4抗PD-1單克隆抗體，對PD-1具有高親和力和結合特異性，設計目的旨在最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結合，幫助人體免疫細胞識別并殺傷腫瘤細胞。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球腫瘤創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線和產品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球五大洲，我們有超過10,000人的團隊，并在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設立了主要辦事處。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注"百濟神州"微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括百濟神州履行承諾將替雷利珠單抗帶給全球更多患者的能力；替雷利珠單抗在廣泛瘤種的單藥或聯合用藥治療中，為數十萬患者帶來具有臨床意義的生存獲益改善和生活質量提升的潛力；以及在"關于百濟神州"標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物的功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發及實現并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近年度報告的 10-K 表格中"風險因素"章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。

百濟神州總裁兼首席運營官吳曉濱博士表示："廣州的生物醫藥產業在全國乃至全球都具有重要地位，我們非常高興能夠在這里建立并啟用ADC生產園區。百濟神州在廣州的發展不斷取得新的成果，離不開政策和產業各方的全面支持和密切合作。我們將繼續依托廣州和大灣區豐富的生物醫藥產業資源和人才優勢，致力于打造一個全國領先的生物醫藥全產業鏈卓越中心，加速創新藥物的研發、生產和商業化進程，為全球患者提供更多可及、可負擔的創新藥物。"

位于廣州生物藥生產基地（以下簡稱"廣州基地"）南園的ADC生產園區，占地5.8萬平方米，將成為百濟神州ADC藥物研發和生產的核心基地。園區內建設了兩個主要生產車間及其附屬配套設施，遵循高標準、高質量的原則，前期已建成包括抗體偶聯、超濾純化和無菌灌裝凍干在內的生產線，并配備了ADC專用的QC分析實驗室，以及MST和工藝開發實驗室，以全面支持技術轉移和商業化生產。

ADC生產園區的建設充分考慮了生物醫藥產業的特殊需求，通過引進先進的生產設備、研發設施和運營管理系統，確保了ADC藥物在研發和生產過程中的高效、安全和質量可控。該車間計劃2024年二季度投入使用，并預留了未來擴展空間，可以擴大生產能力兩倍以上，充分滿足市場對創新藥物的需求。

百濟神州憑借全球腫瘤學領域的專業研究團隊以及端到端的ADC生產能力，為公司的創新藥物研發與生產奠定了堅實基礎，并進一步拓寬了百濟神州在行業內的合作渠道，為其拓展市場空間創造更多機遇。2023年7月，百濟神州與映恩生物達成獨家合作協議，獲得一款臨床前ADC藥物的全球開發、生產和商業化權利，有望為特定實體瘤患者提供治療選擇。隨著ADC園區的正式啟用，新園區將為這款及更多ADC藥物提供臨床和商業化生產支持，共同推動創新藥物的研發和上市進程。

廣州基地作為百濟神州的重要戰略布局，自2017年落戶廣州黃埔區中新知識城以來，已取得了令人矚目的成績。作為廣東省首家獲批進行商業化生產抗PD-1單克隆抗體的制藥企業，這里擁有一流的生物醫藥研發和生產設施，為大分子藥物的深入研究和生產提供了有力保障。通過持續優化生產工藝、提升生產效率，百濟神州得以為廣大患者提供更為安全、有效的創新藥物。同時，南園區的高效生產能力也將為百濟神州滿足市場需求、實現商業化目標提供有力保障。

展望未來，百濟神州將以廣州生產基地為重要支點，積極構建一個涵蓋基礎醫學探索、新藥研發、臨床與商業化生產、藥物商業化等多元領域的綜合性生物醫藥產業生態系統。我們致力于促進科技成果的轉化應用，推動創新藥物的發展，為醫療領域注入源源不斷的活力與生產力。在此過程中，百濟神州將始終堅守創新驅動、質量為本的發展理念，為生物醫藥產業的持續繁榮與進步貢獻更多的智慧與力量，為全球患者的健康福祉做出積極貢獻。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球腫瘤創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線和產品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球五大洲，我們有超過10,000人的團隊，并在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設立了主要辦事處。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注"百濟神州"微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律定義的前瞻性聲明，包括百濟神州為全球更多患者提供替雷利珠單抗和抗體歐聯藥物的能力；替雷利珠單抗未來在百濟神州實體瘤開發項目中的意義；以及在"關于百濟神州"副標題下提及的百濟神州計劃、承諾、抱負和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和實現并保持盈利的能力；百濟神州在最近年度報告的10-K表格中"風險因素"章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。

此次獲批標志著替雷利珠單抗在美國獲批首個適應癥

中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2024年3月15日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼： BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤創新公司，今日宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準替雷利珠單抗（中文商品名：百澤安^®；英文商品名：TEVIMBRA^®）作為單藥治療既往接受過系統化療（不含PD-1/L1抑制劑）后不可切除或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）的成人患者。替雷利珠單抗預計將于2024年下半年在美國上市。

百濟神州實體腫瘤首席醫學官Mark Lanasa醫學博士表示："FDA今日批準替雷利珠單抗用于治療既往接受過化療的ESCC患者，同時正在審評該藥物作為ESCC一線治療的上市許可申請（BLA），這標志著我們朝著將該治療方案帶給全球更多患者的目標又邁進了重要的一步。作為百濟神州免疫腫瘤生物平臺研發的第一款候選藥物，以及在美國獲批的第二款藥物，替雷利珠單抗將成為公司實體腫瘤開發項目的重要支柱產品。目前替雷利珠單抗已在全球30多個國家和地區開展了超過17項注冊性臨床試驗。"

此次批準基于RATIONALE 302試驗結果，該試驗在意向性治療（ITT）人群中達到了主要終點。與化療相比，替雷利珠單抗展現了具有統計學顯著性和臨床意義的生存獲益。在ITT人群中，替雷利珠單抗組的中位總生存期（OS）為8.6個月（95% CI：7.5，10.4），而化療組為6.3個月（95% CI：5.3，7.0）（p=0.0001；風險比[HR]=0.70 [95% CI：0.57，0.85]）。替雷利珠單抗的安全性特征優于化療。ⁱ替雷利珠單抗最常見（≥20%）的不良反應（包括實驗室檢查結果異常）為葡萄糖升高、血紅蛋白降低、淋巴細胞降低、鈉降低、白蛋白降低、堿性磷酸酶升高、貧血、疲勞、谷草轉氨酶升高、肌肉骨骼疼痛、體重降低、谷丙轉氨酶升高和咳嗽。

南加州大學凱克醫學院諾里斯綜合癌癥中心癌癥主任醫師、腫瘤內科胃腸腫瘤科主任、臨床醫學副教授Syma Iqbal醫學博士表示："ESCC是食管癌最常見的亞型，確診罹患晚期或轉移性ESCC的患者在接受初始治療后經常會發生疾病進展，亟需新的治療選擇。RATIONAL 302試驗顯示，替雷利珠單抗在既往經治的ESCC患者中，已展示出具有臨床意義的生存獲益，有望成為這些患者的一項重要的治療新選擇。"

替雷利珠單抗已于2023年獲得歐盟委員會批準，用于治療既往接受過化療的晚期或轉移性ESCC患者。2024年2月，替雷利珠單抗獲得歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）積極意見，建議批準其用于治療三項非小細胞肺癌適應癥。

FDA目前也正在對替雷利珠單抗用于不可切除、復發性、局部晚期或轉移性ESCC患者一線治療，以及用于治療局部晚期不可切除或轉移性的胃或胃食管結合部（G/GEJ）腺癌患者的新藥上市許可申請（BLA）進行審評。預計FDA對這兩項BLA做出決議的時間分別為2024年7月和12月。

百濟神州已開展超過17項替雷利珠單抗的潛在注冊性臨床試驗，其中已有11項3期隨機試驗和4項2期試驗取得積極結果。這些試驗結果表明，替雷利珠單抗作為單藥治療，或與其他藥物聯用，有為多種癌癥類型的數十萬例患者帶來安全的、具有臨床意義的生存獲益和生活質量改善的潛力，且很多情況下，無論患者的PD-(L)1表達狀態如何均可獲益。截至目前，全球已有超過90萬例患者接受了替雷利珠單抗的治療。

關于RATIONALE 302試驗

RATIONALE 302是一項全球、隨機、開放性的3期研究（NCT03430843），該試驗旨在比較替雷利珠單抗單藥和研究者選擇的化療在不可切除、局部晚期或轉移性ESCC患者二線治療時的有效性和安全性。該研究隨機入組了來自歐洲、亞洲和北美洲11個國家共132個研究中心的512例患者。

關于食管鱗狀細胞癌（ESCC） 

在全球范圍內，食管癌（EC）是癌癥相關死亡的第六大常見原因，其中ESCC是最常見的組織學亞型，占EC病例數的近90%。ⁱⁱ預計2040年將有957,000例新發EC病例，比2020年增加近60%，這表明需要更多有效的治療方法。ⁱⁱ EC是一種進展迅速的致命性疾病，超過2/3的患者在診斷時就已是晚期或已發生轉移，對于發生遠端轉移的患者，預期的五年生存率低于6%。ⁱⁱⁱ

關于百澤安^®（替雷利珠單抗）

替雷利珠單抗（中文商品名：百澤安^®，英文商品名：TEVIMBRA^®）是一款經特殊設計的人源化IgG4抗PD-1單克隆抗體，對PD-1具有高親和力和結合特異性，設計目的旨在最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結合，幫助人體免疫細胞識別并殺傷腫瘤細胞。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球腫瘤創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線和產品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球五大洲，我們有超過10,000人的團隊，并在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設立了主要辦事處。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注"百濟神州"微信公眾號。

前瞻性聲明
本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律定義的前瞻性聲明，包括百濟神州為全球更多患者提供替雷利珠單抗的能力；替雷利珠單抗未來在百濟神州實體瘤開發項目中的意義；替雷利珠單抗成為ESCC重要治療方案的潛力；以及在"關于百濟神州"副標題下提及的百濟神州計劃、承諾、抱負和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和實現并保持盈利的能力；百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中"風險因素"章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。

參考文獻

i.                    Shen, L., Kato, K., Kim, S. B., Ajani, J. A., Zhao, K., He, Z., ... & Van Cutsem, E. (2022). Tislelizumab versus chemotherapy as second-line treatment for advanced or metastatic esophageal squamous cell carcinoma (RATIONALE-302): A randomized phase III study. Journal of Clinical Oncology. 40(26), 3065-3076. DOI: 10.1200/JCO.21.01926

ii.                  Morgan E, et al. The Global Landscape of Esophageal Squamous Cell Carcinoma and Esophageal Adenocarcinoma Incidence and Mortality in 2020 and Projections to 2040: New Estimates From GLOBOCAN 2020. Gastroenterology. 2022 Sep;163(3):649-658.e2. doi: 10.1053/j.gastro.2022.05.054. Epub 2022 Jun 4. PMID: 35671803.

iii.                National Cancer Institute. Cancer stat facts: esophageal cancer. https://seer.cancer.gov/statfacts/html/esoph.html.

此次批準基于ROSEWOOD試驗獲得的積極結果，該研究顯示相比奧妥珠單抗單藥治療，百悅澤^®與奧妥珠單抗聯合治療取得更高的總緩解率

中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2024年3月8日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤創新公司，今日宣布百悅澤^®（澤布替尼）獲美國食品藥品監督管理局（FDA）授予加速批準，用于聯合抗CD20單克隆抗體奧妥珠單抗，治療既往經過至少二線系統治療的復發或難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者。該項適應癥的加速批準是基于總緩解率和持續緩解時間，此次批準也標志著百悅澤^®在美國獲批第五項B細胞惡性腫瘤適應癥。

百濟神州血液學首席醫學官Mehrdad Mobasher醫學博士及公共衛生碩士表示：“百悅澤^®的加速批準具有重大意義，為初始治療無效或復發的美國濾泡性淋巴瘤患者提供了首個也是唯一一款BTK抑制劑的治療方案。百悅澤^®是迄今為止唯一一款在此類惡性腫瘤中展示有效性的BTK抑制劑，其已獲批五項腫瘤適應癥，在全球同類藥物中適應癥覆蓋最為廣泛。這充分展現了百悅澤^®差異化的臨床特征，以及我們堅定不移將這項重要治療選擇帶給全球患者的決心。”

此次百悅澤^®獲得FDA加速批準用于治療R/R FL是基于ROSEWOOD試驗（NCT03332017）中經獨立審查委員會（IRC）評估的總緩解率（ORR）結果。該適應癥后續的完全批準將取決于確證性試驗MAHOGANY（NCT05100862）中對臨床獲益的驗證和描述。此前FDA已授予百悅澤^®用于治療R/R FL的快速通道資格、“孤兒藥”資格認定。

ROSEWOOD試驗是一項全球性、隨機、開放性2期研究，旨在比較百悅澤^®聯合奧妥珠單抗和奧妥珠單抗單藥治療，在217例既往接受過至少二線系統治療的R/R FL患者中的治療效果。在該研究中，經IRC評估，百悅澤^®聯合奧妥珠單抗組的ORR達到69%，而奧妥珠單抗單藥組的ORR為46%（P=0.0012），中位隨訪時間約為 20 個月。百悅澤^®聯合治療組取得了持久緩解，18 個月緩解持續時間（DOR）無事件率為69%。ⁱ

百悅澤^®聯合奧妥珠單抗耐受性良好，其安全性結果與既往研究中對該兩種藥物的觀察結果一致。ⁱ 在接受百悅澤^®聯合奧妥珠單抗治療的患者中嚴重的不良事件發生率為35%。有17%的患者由于不良事件而終止百悅澤^®治療。

德克薩斯大學MD安德森癌癥中心癌癥醫學部門負責人兼淋巴瘤/骨髓瘤科主任Christopher Flowers醫學博士表示：“罹患濾泡性淋巴瘤的患者時常經歷疾病復發，或治療無緩解，他們在病程中需要更多的治療選擇。而ROSEWOOD試驗結果顯示，使用澤布替尼聯合奧妥珠單抗治療復發或難治性濾泡性淋巴瘤患者具有顯著的臨床優勢。”

國際濾泡性淋巴瘤基金會表示：“罹患濾泡性淋巴瘤通常會對患者的生活帶來巨大影響，且目前在治療上極具挑戰，尤其是那些既往接受過治療但病情仍在進展或經歷復發的患者。然而，臨床證明有效且耐受性良好的新治療方案的出現，例如使用澤布替尼等新一代BTK抑制劑與現有療法的結合，為晚期濾泡性淋巴瘤患者帶來了希望。”

除了R/R FL以外，百悅澤^®在美國已獲批用于治療華氏巨球蛋白血癥成人患者；既往接受過至少一種治療的套細胞淋巴瘤患者；既往接受過至少一種含CD20抗體治療方案的R/R邊緣區淋巴瘤患者；以及慢性淋巴細胞白血病（CLL）或小淋巴細胞淋巴瘤患者。百悅澤^®也是首個且唯一在全球3期ALPINE試驗中頭對頭對比伊布替尼，在R/R CLL中顯示出無進展生存期（PFS）優效性的BTK抑制劑。近期發布的更長隨訪期數據顯示，百悅澤^®對比伊布替尼持續展示了PFS獲益的優勢。在多個主要亞組中均觀察到了持續的PFS獲益，包括高風險的伴有17p缺失或TP53突變的患者人群。

百悅澤^®已在全球70個市場獲批多項適應癥，包括美國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞、中國、韓國和瑞士等，并正在全球開發更多適應癥。截至目前，百悅澤^®全球臨床開發項目已在29個國家和地區入組超過5,000例受試者。

關于濾泡性淋巴瘤

濾泡性淋巴瘤（FL）是第二常見非霍奇金淋巴瘤（NHL）類型，占所有NHL病例的22%。ⁱⁱ 在美國，每年有大約15,000例患者確診。ⁱⁱⁱ雖然FL仍無法治愈，但患有該疾病的患者可以長期存活。五年生存率約為90%，約一半被診斷為FL的患者可存活近20年。^iv