作為一個獲批治療SMA的藥物，諾西那生鈉注射液目前已在40多個國家和地區獲批。截至2018年12月31日，全球已有超過6600名SMA患者接受了諾西那生鈉注射液的治療。 <\/p> \n

諾西那生鈉注射液是一種反義寡核苷酸（ASO），采用Ionis的專有反義技術開發，旨在用于治療因SMN1基因（位于染色體5q）突變或缺失，造成SMN蛋白缺乏，進而引起的SMA。諾西那生鈉注射液可以改變SMN2前mRNA的剪接，從而增加完整長度SMN蛋白的產生。ASO是一種合成的核苷酸短鏈，可以用來選擇性地結合目標RNA并調節基因表達。通過使用這項技術，諾西那生鈉注射液已經被證明可以增加SMA患者中完整長度SMN蛋白的數量。諾西那生鈉注射液通過鞘內注射給藥，直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液（CSF）中，正是SMA患者因SMN蛋白水平不足，導致運動神經元出現退行性變的部位。<\/p> \n

在臨床試驗項目中，諾西那生鈉注射液顯示出了良好的獲益風險比。諾西那生鈉注射液組最常見的不良反應是呼吸道感染和便秘。嚴重不良反應肺不張在接受諾西那生鈉注射液治療的患者中更為常見。ASO給藥后出現凝血異常和血小板減少，包括急性重度血小板減少。患者可能增加出血并發癥的風險。在有些ASO給藥后曾觀察到腎毒性。諾西那生鈉注射液存在于腎臟中并由腎臟排泄。<\/p> \n

渤健從反義技術的領先企業 Ionis Pharmaceuticals 獲得諾西那生鈉注射液在全球的開發、生產和商業推廣權利。渤健和Ionis共同開展了SMA領域較大的一項創新臨床開發項目，該項目使諾西那生鈉注射液從2011年的首次人體注射到五年內獲得首次批準。<\/p> \n

NURTURE是一項正在進行中的開放性研究，研究對象為首次治療時年齡不超過6周的嬰兒，這些嬰兒被基因診斷為患有SMA，但在首次治療時尚未出現任何癥狀。本研究的目的是確定癥狀開始前治療是否能夠預防或延遲SMA癥狀的發生。2018年10月，新的NURTURE數據在世界肌肉協會年度大會上發布，其證明了治療SMA癥狀前嬰兒有益。與SMA的自然進程相比，NURTURE研究所有受試者都存活并且不需要永久性換氣。研究受試者實現了運動里程碑的進步其中包括100％的患者能夠獨坐，88％的患者能夠行走。在做出研究數據分析時所有NURTURE研究的受試者年齡都在14個月或以上。受試者包括SMN2 基因拷貝數為2的嬰兒(n=15)，他們很可能發展成致命的早發型SMA，或稱為SMA-I型；此外還包括SMN2 基因拷貝數為3的嬰兒(n=10) ，他們通常發展成為SMA-II型或SMA-III型。SMA-II型或SMA-III型患者通常可能不能行走或隨著時間推移喪失行走能力。該研究沒有發現新的藥物安全問題。<\/p> \n

ENDEAR是一項為期13個月的、全球性多中心、雙盲、假對照的三期臨床研究，研究受試者是121名嬰兒早發型SMA患者（很可能發展為SMA-I型）。這一關鍵研究評估了年齡在6個月以下出現SMA疾病癥狀和體征的患者接受治療的療效和安全性，研究結果發表在新英格蘭醫學雜志（New England Journal of Medicine）上。接受諾西那生鈉注射液治療的患者與未接受諾西那生鈉注射液治療的研究受試者相比，在運動功能方面取得了并且保持了臨床上有意義的改善，根據Hammersmith 嬰兒神經系統評估第二部分（Hammersmith Neurological Examination section 2 - HINE-2）的評估結果，兩組的改善比例相應為51%比0%。HINE-2是一個基于特定指標評估8項運動里程碑類型的評估體系。<\/p> \n

CHERISH是一項為期15個月、隨機、雙盲、假對照的三期臨床研究，研究了諾西那生鈉注射液在126名不能行走的遲發的SMA患者(可能發展為SMA-II型或SMA-III型)，這些入組的患者年齡在6個月以上時出現癥狀和體征、篩查年齡在2 - 12歲。CHERISH研究的最終分析顯示，接受諾西那生鈉注射液治療的兒童與未接受治療的兒童相比，獲得兼具高度滿意和臨床意義的運動功能改善。根據擴展的Hammersmith運動功能評分量表(HFMSE)，其差異達到4.9分。諾西那生鈉注射液在該研究中表現出良好的安全性。 <\/p> \n

SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，以脊髓和下腦干中運動神經元的丟失為特征，從而導致嚴重的、進行性肌肉萎縮和無力。最終，SMA患者可能喪失行走能力，并且難以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，從而導致重大的醫療干預和護理幫助。如果不進行治療，大多數患有嚴重疾病類型的嬰兒在沒有呼吸干預的情況下，無法活到兩歲。<\/p> \n

由于SMN1基因的缺失或突變，SMA患者不能產生足夠的存活運動神經元（SMN）蛋白，而SMN蛋白對于運動神經元的維持至關重要。SMA的嚴重程度與患者SMN蛋白的數量有關。SMA-I型需要最密集的支持性護理，此類型患者產生的SMN蛋白很少，無法在沒有支撐的情況下坐著，如果沒有呼吸支持將活不過兩歲。SMA-II型和SMA-III型患者則可以產生較多的SMN蛋白，其癥狀相對較輕，但仍會影響患者生活。^{[2]<\/span><\/sup><\/p> \n}

在渤健，我們的使命清晰明確：我們是神經科學領域的先鋒。渤健為全球罹患嚴重神經和神經退行性疾病的患者探尋、研發和提供創新療法。渤健是Charles Weissmann，Heinz Schaller，Kenneth Murray與諾貝爾獎獲得者Walter Gilbert和Phillip Sharp攜手在1978年成立的全球首批生物技術公司之一。今天渤健擁有治療多發性硬化的領先藥物組合; 推出一個批準用于脊髓性肌萎縮癥的治療藥物；并專注于推進阿爾茨海默病和癡呆、多發性硬化、神經免疫學、運動障礙、神經肌肉疾病、急性神經病學、神經認知障礙、疼痛、眼科領域的科學研究項目。渤健還生產和推廣先進生物制劑的生物仿制藥。<\/p> \n

\n \n \n \n \n \n \n \n \n \n

<center id="kgssg"></center>

久久久亚洲欧洲日产国码二区

參考文獻：<\/span><\/p> <\/td> \n <\/tr> \n

^{[1]<\/sup>. Farrar. Genetics of spinal muscular atrophy: progress and challenges. Neurotherapeutics. 2015 Apr;12(2):290-302 <\/span><\/p> <\/td> \n <\/tr> \n}

^{[2]<\/sup>. Hua Y, Sahashi K, Hung G, Rigo F, Passini MA, Bennett CF, Krainer AR. Antisense correction of SMN2 splicing in the CNS rescues necrosis in a type III SMA mouse model. Genes Dev. 2010 Aug 1; 24(15):16344-44.<\/span><\/p> <\/td> \n <\/tr> \n}

^{[3]<\/sup>. Finkel R, Chiriboga C, Vajsar J, et al. Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. Lancet. 2016;388(10063):3017-3026.<\/span><\/p> <\/td> \n <\/tr> \n}

^{[4]<\/sup>. Evers MM, Toonen LJ, van Roon-Mom WM. Antisense oligonucleotides in therapy for neurodegenerative disorders. Adv Drug Deliv Rev. 2015;87:90-103.<\/span><\/p> <\/td> \n <\/tr> \n}

^{[5]<\/sup>. Lunn MR, Wang CH. Spinal muscular atrophy. Lancet. 2008;371(9630):2120-2133.<\/span><\/p> <\/td> \n <\/tr> \n}

^{[6]<\/sup>. Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 - Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed. Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (Second Edition). San Diego: Academic Press; 2015:117-145. <\/span><\/p> <\/td> \n <\/tr> \n <\/tbody> \n <\/table> \n<\/div> \n}

免責聲明<\/p> \n

本新聞稿在描述如下內容時包含預測性陳述：<\/p> \n

我們的戰略和計劃；商業業務和在研項目的潛力；資金分配和投資戰略；臨床試驗、數據公開與發表；注冊備案及時間；與藥物研發和商業化相關的風險和不確定性；投資、合作和業務發展行為的預期獲益與潛力；預期完成某些交易的時間; 2018年財務指導。這些預測性陳述可能會包含“目標”、“預期”、“相信”、“可以”、“估計”、“期待”、“預測”、“打算”、“或許”、“計劃”、“潛力”、“可能” 、“將要”等詞語或其他具有相似含義的詞語和術語。藥物開發和商業化具有高度的風險，只有少數研發項目可以帶來產品的商業化。早期臨床試驗的結果不代表完整的結果、或代表后期或更大規模臨床試驗的結果，并且不能確保監管部門的批準。您不應過分依賴這些陳述或所公布的科學數據。<\/p> \n

這些陳述包含的風險和不確定性可能導致實際結果不同于陳述內容，包括：我們對主要產品的銷售依賴；由于市場的激烈競爭導致產品競爭有效性的失利；難以獲得和維持產品的充分覆蓋、定價和報銷；發生不良安全事件、限制使用我們的產品或產品責任索賠；未能保護和加強數據、知識產權和其他所有權以及與知識產權索賠和挑戰相關的風險和不確定性；不確定可以長期成功地開發、許可或獲得其他候選產品或現有產品的其他適應癥；臨床試驗中陽性結果可能無法在后續或確證試驗中復制的風險，或早期臨床試驗成功可能無法預測后期或大規模臨床試驗或其他潛在適應癥試驗結果的風險；與臨床試驗相關的風險，包括我們充分管理臨床活動的能力，臨床試驗期間獲得的額外數據或分析可能引起的意外擔憂，監管機構可能需要其他信息或進一步研究，或者可能未能批準或可能延遲批準我們的候選藥物；與當前和未來醫療改革相關的風險；我們的制造工藝存在問題；與技術故障或違規有關的風險；我們依賴合作者和其他第三方進行產品的開發、監管審批和商業化以及我們業務的其他方面，這些都是我們無法控制的；未能成功執行我們的增長計劃；與管理和關鍵人員變動有關的風險，包括吸引和留住關鍵人員；與未來臨床試驗和商業要求的投資和擴大制造能力有關的風險；不遵守法律和監管要求；有效稅率波動；在國際上開展業務的風險，包括貨幣匯率波動；與生物仿制藥商業化有關的風險；與物業投資有關的風險；與我們的有價證券組合相關的市場、利息和信用風險；與股票回購計劃有關的風險；與資本和信貸市場準入有關的風險；與債務有關的風險；環境風險；與第三方銷售和分銷我們產品的假冒版本有關的風險；與我們的業務使用社交媒體有關的風險；在我們的某些合作協議中改變控制條款；與我們的血友病業務分拆有關的風險，包括經營困難的風險以及索賠和債務風險；以及我們最近年度或季度報告的風險因素部分和我們向美國證券交易委員會提交的其他報告中描述的其他風險和不確定性。<\/p> \n

這些陳述是基于我們目前的信念和期望在本新聞稿公布之時做出。我們沒有義務公開更新任何預測性陳述。<\/p> \n

圖片 - https:\/\/photos.prnasia.com\/prnh\/20190228\/2389191-1<\/a><\/p>"]; $("#dvExtra").html(content_array[0]);})();

<center id="kgssg"></center>