關于<\/b>CT053<\/b><\/p> \n
多發性骨髓瘤是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病，復發\/難治多發性骨髓瘤(R\/R MM)有重大的未滿足的醫學需求。B細胞成熟抗原(BCMA)靶向的嵌合抗原受體(CAR)基因工程修飾的T細胞，被認為是一種有望治愈多發性骨髓瘤的新手段。CT053是由科濟生物自主研發的一款用于治療R\/R MM患者的全人BCMA靶向的CAR T細胞產品，使用全人抗BCMA scFv（單鏈抗體）結構域，推測可以降低免疫原性并提高安全性。目前，<\/b>CT053正在中國、美國、加拿大等國家和地區開展臨床試驗<\/b>。<\/p> \n
關于突破性治療藥物程序<\/b><\/p> \n
藥物臨床試驗期間，用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病，且尚無有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或者改良型新藥等，申請人可以申請適用突破性治療藥物程序。 對納入突破性治療藥物程序的藥物，在藥品審評審批過程中會有更多與藥監機構溝通交流的機會，從而加速藥品的上市進程。<\/p> \n
關于<\/b>RMAT<\/b><\/p> \n
RMAT(Regenerative Medical Advanced Therapy)是2016年12月美國修改“21世紀治愈法案(21st Century Cures Act)”的再生醫療條款時，為了加速創新再生療法的開發和審批而制定的一種快速通道制度。RMAT可以是細胞療法、治療性組織工程產品、人類細胞及組織制品，或是其他包含了再生醫學技術制品的聯合療法。在研藥物要獲得RMAT資格認定，必須要有初步的臨床研究數據證明藥物在治療、延緩、逆轉或治愈嚴重或危及生命的疾病或是在未滿足醫療需求方面具有積極的結果。獲得RMAT資格可同時享受FDA的突破性療法(Breakthrough Therapy designation)和快速通道(Fast Track)資格的所有優惠政策，從而得到FDA對于藥物有效開發的密集指導，包括能夠與FDA資深管理人員早期互動以討論替代或中間終點，支持加速審批和滿足審批后要求的潛在方法，潛在的生物制品許可申請(BLA)的優先審查和其他加快開發和審查的機會。<\/p> \n
關于<\/b>PRIME<\/b><\/p> \n
2016年3月，歐洲藥品管理局(EMA)推出了優先藥物(PRIME)計劃，旨在加速醫藥短缺領域重點藥品的審評進程，盡早使患者受益。PRIME是指對于一些醫療需求未得到滿足的疾病，能夠提供比現有藥物更明顯的治療優勢，或者能夠為無藥可用的患者提供潛在臨床獲益的藥物。該計劃也為藥物研發人員提供了與EMA早期對話和增強互動的渠道，從而加速藥物開發。<\/p> \n
關于科濟生物<\/b><\/p> \n
科濟生物醫藥（上海）有限公司，是一家致力于開發創新型CAR T細胞等腫瘤免疫治療藥物，以為腫瘤患者提供治療甚至治愈手段為使命的生物醫藥企業。公司已有多個CAR T細胞候選藥物，涵蓋血液腫瘤和實體瘤，并在在中國、美國、加拿大等國家和地區開展臨床試驗。<\/p> \n