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關于PaTHway China試驗<\/b><\/p> \n
一項旨在研究甲狀旁腺功能減退癥的成人受試者每日一次皮下注射給予TransCon PTH的安全性、耐受性和療效的III期、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組試驗(包含開放性擴展階段),為期26周,并有一個3年的開放性擴展階段的研究。試驗針對術后慢性HP或自身免疫性、遺傳性或特發性HP診斷至少26周,且在篩選前已接受骨化三醇≥0.5 μg\/天或阿法骨化醇≥1.0 μg\/天以及元素鈣≥800 mg\/天治療至少12周的成年男性和女性受試者,接受TransCon PTH或安慰劑每日治療。<\/p> \n
關于甲狀旁腺功能減退癥(HP)<\/b><\/p> \n
HP是一種罕見的內分泌缺乏性疾病,其特征是PTH分泌過少和(或)效應不足,導致血鈣降低和血磷升高。在美國、歐洲、日本和韓國,HP 影響到約200,000名患者,其中大多數是因為在甲狀腺手術過程中甲狀旁腺受損或意外切除后引起的。短期癥狀包括虛弱、嚴重的肌肉痙攣(手足抽搐)、異常的感覺如刺痛,灼熱和麻木(感覺異常癥)、記憶力減退、判斷力下降和頭痛。長期會增加發生重大并發癥的風險,例如骨骼外鈣沉積在大腦、眼睛晶狀體和腎臟中(會導致腎功能受損),同時導致患者生活質量下降。<\/p> \n
迄今為止,HP仍是少數幾種激素缺乏疾病中還并不能通過補充缺失的激素來治療的疾病之一。補充活性維生素D類似物和鈣劑的常規治療不能完全控制疾病,并且可能有導致罹患腎臟疾病的風險。事實上,與健康對照組相比,HP患者并發腎臟疾病風險高達4-8倍。<\/p> \n
關于維昇藥業(VISEN Pharmaceuticals)<\/b><\/p> \n
維昇藥業致力成為內分泌相關治療領域的專家,將全球領先的治療方法及藥品引入中國,期望讓更多的中國患者更早地受惠于全球先進可靠的治療方案。<\/p> \n
維昇藥業于2018年成立,由Ascendis Pharma A\/S (Nasdaq: ASND)與維梧資本(Vivo Capital)領導的聯合投資人共同創立,Sofinnova Ventures參與首輪投資。2021年1月,維昇藥業完成由紅杉中國基金領投,奧博資本,夏爾巴投資,Cormorant, HBM Healthcare Investments, 鼎豐生科資本,Logos Capital,晨嶺資本跟投的B輪融資。維昇藥業獲得Ascendis獨家授權,將其旗下的內分泌治療方案在大中華區開發并推廣,授權覆蓋中國大陸及港澳臺等地區。<\/p> \n
[i] 中華醫學會骨質疏松和骨礦鹽疾病分會, 中華醫學會內分泌分會代謝性骨病學組. 甲狀旁腺功能減退癥臨床診療指南. 中華骨質疏松和骨礦鹽疾病雜志. 2018; 11(4): 323-338<\/p> \n
[ii] Ascendis Pharma Announces Orphan Drug Designation Granted for TransCon PTH as Treatment for Hypoparathyroidism Retrieved Jun 1,2021<\/span>, from https:\/\/ascendispharma.gcs-web.com\/news-releases\/news-release-details\/ascendis-pharma-announces-orphan-drug-designation-granted-0?ID=2353621&c=242088&p=irol-newsArticle<\/a><\/p> \n [iii] 中華醫學會骨質疏松和骨礦鹽疾病分會, 中華醫學會內分泌分會代謝性骨病學組. 甲狀旁腺功能減退癥臨床診療指南. 中華骨質疏松和骨礦鹽疾病雜志. 2018; 11(4): 323-338<\/p> \n <\/p>"];
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