關于抗肌萎縮蛋白病<\/b><\/p> \n
抗肌萎縮蛋白病是一種X伴性遺傳性肌肉病，包括Duchenne型肌營養不良（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）、Becker型肌營養不良（Becker Muscular Dystrophy, BMD）以及DMD相關性擴張型心肌病（DMD-associated dilated cardiomyopathy, DCM）。DMD通常發生在幼兒時期，其特征是快速進行性肌肉萎縮以及肌無力。患兒在大約在12歲左右喪失行走能力。BMD的特征是晚發性骨骼肌無力。心肌病是DMD和BMD患者發病和死亡的常見原因。DCM的特征是會出現左心室擴張和充血性心力衰竭，臨床癥狀通常不涉及骨骼肌或隨意肌的病變。根據美國國家罕見病組織以及已發表的同行評審文獻統計，在全球范圍內，DMD的新生男嬰患病比例大約為1\/ 3500 ~ 1\/5000；在中國, 這一比例約為1\/4560。BMD的發病率在新生男嬰中大約是1\/ 18500 ~ 1\/30000。而DCM的患病率數據尚未可知。<\/p> \n
關于<\/b>SCRIPTR GLOBAL<\/b>公司<\/b><\/p> \n
Scriptr Global是一家臨床前生物技術公司，主要開發新的治療方法，用于治療具有挑戰性和危及生命健康的疾病。Scriptr Global正在開發多個的獨特的專利技術平臺，這些平臺是由羅切斯特大學 （Univeristy of Rochester） 的Douglas Anderson博士創建的，旨在通過修改DNA、RNA和蛋白質的表達來研發高度靶向療法。<\/p> \n
如需了解更多信息，請發送郵件至：info@scriptrglobal.com<\/a><\/p> \n 北海康成制藥有限公司簡介<\/b><\/p> \n 北海康成制藥有限公司是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。<\/p> \n 北海康成目前擁有13 個具有巨大市場潛力的藥物資產組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥。其中包括針對治療亨特綜合征 (MPS II) 和其他溶酶體貯積癥 (LSD)、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積癥 (PFIC) 和膽道閉鎖（BA)，以及膠質母細胞瘤 (GBM)。<\/p> \n 北海康成戰略性地將全球合作和國內研究結合起來，以建立和豐富其藥物組合，同時投入到罕見病治療的下一代基因治療技術領域之中。北海康成的全球合作伙伴包括 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學醫學院(UMass) 和 LogicBio等。<\/p> \n 如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的信息，請前往：www.canbridgepharma.com<\/a><\/p>"];
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