DMD<\/b>杜氏肌營養不良癥<\/b>簡介<\/b><\/p> \n
杜氏肌營養不良癥（DMD）是一種罕見的肌肉疾病，但卻是最常見的遺傳病之一，主要患者為男性。DMD通常發生在幼兒時期，其特征是快速進行性肌肉萎縮以及肌無力，患兒在大約12歲時喪失行走能力。心肌病是DMD患者發病和死亡的常見原因。根據美國國家罕見病組織以及已發表的同行評審文獻統計，在全球范圍內，DMD的新生男嬰患病比例大約為1\/ 3500 ~ 1\/5000；在中國, 這一比例約為1\/4560。<\/p> \n
華盛頓大學神經學系<\/b>Chamberlain<\/b>實驗室<\/b>簡介<\/b><\/p> \n
該實驗室致力于肌營養不良癥研究，有兩個主要目標：一是更好地了解疾病病理生理學的分子基礎，二是開發可矯正和治療肌營養不良癥的基因和細胞療法。這些療法的主要治療對象包括杜氏肌營養不良癥和2I型肢帶型肌營養不良癥.<\/p> \n
華盛頓大學神經學系<\/b>Odom<\/b>實驗室<\/b>簡介<\/b><\/p> \n
該實驗室致力于更深入地了解肌營養不良癥進展過程中的內在肌肉生物學機理。因此，該實驗室的研究通常涉及開發或改進基于基因的療法。<\/p> \n
北海康成制藥有限公司簡介<\/b><\/p> \n
北海康成制藥有限公司是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。<\/p> \n
北海康成目前擁有13 個具有巨大市場潛力的藥物資產組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥。其中包括針對治療亨特綜合征 (MPS II) 和其他溶酶體貯積癥 (LSD)、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積癥 (PFIC) 和膽道閉鎖（BA)，以及膠質母細胞瘤 (GBM)。<\/p> \n
北海康成戰略性地將全球合作和國內研究結合起來，以建立和豐富其藥物組合，同時投入到罕見病治療的下一代基因治療技術領域之中。北海康成的全球合作伙伴包括 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學醫學院(UMass) 和 LogicBio等。<\/p> \n
如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的信息，請前往：www.canbridgepharma.com<\/a> <\/p>"];
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