關于擴張型心肌病<\/b> (DCM)<\/b><\/p> \n
擴張型心肌病是導致心力衰竭的常見原因，擴張型心肌病發展到末期常需要心臟移植。盡管藥物治療和護理有所改善，但該疾病 5 年生存率約為 50%。在美國、歐盟、中國和日本等地區有數十萬患者罹患遺傳性擴張型心肌病。相關研究已發現 50 多個可能導致擴張型心肌病的基因突變，占家族性擴張型心肌病病例的40-50%。其中有許多基因編碼的蛋白質在心肌細胞中具有重要的功能，包括細胞骨架、肌節和核包膜蛋白。我們的目標是利用基因治療技術糾正這些導致DCM的遺傳因素，針對每個具體疾病解決其根本致病原因。<\/p> \n
關于九天生物<\/b><\/p> \n
九天生物是一家創新基因及細胞治療公司，致力于研究、開發和生產具有突破性的基因和細胞療法。九天生物成立于2019年，自主研發建立了完整的腺相關病毒(AAV)基因治療技術平臺，擁有先進的衣殼發現和病毒載體構建技術、分析和工藝開發實力、以及全球領先的臨床級AAV載體大規模GMP生產能力。成立以來，九天生物組建了一支國際一流的科研、技術和管理團隊，其研發管線擁有多個基因和細胞治療創新項目，覆蓋眼科、神經、代謝和血液等多個疾病領域。通過戰略合作，九天生物將研發進一步拓展至新的疾病領域，如心血管疾病等。九天生物總部位于中國，在上海和杭州建有基因和細胞治療研發及生產基地。 www.skytx.com<\/a> <\/p> \n