關于<\/b>PI3Kδ<\/b>過度活化綜合征（<\/b>APDS<\/b>）<\/b><\/p> \n
APDS是一種罕見的原發性免疫缺陷，每百萬人大約有1至2人感染。它也被稱為PASLI，由兩種調節白血球成熟度的基因（PIK3CD或PIK3R1）的任意一種發生變異而引起。這些基因發生變異會導致PI3Kδ（磷酸肌醇3激酶德爾塔）通路過度活化。1,2<\/sup>PI3Kδ通路中的平衡信號對于生理免疫功能至關重要。當這一通路過度活化時，免疫細胞無法成熟和正常工作，導致免疫缺陷和調節異常。1,3<\/sup>APDS的主要特征是嚴重復發性竇肺感染、淋巴細胞增殖、自身免疫和腸道病變。4,5<\/sup>由于這些癥狀可能與包括其他原發性免疫缺陷在內的各種病況相關，APDS患者經常被誤診并遭受7年的平均診斷延遲。6<\/sup>由于APDS是一種進行性疾病，診斷延遲可能會導致身體損傷隨著時間的推移而不斷積累，包括永久肺損傷和淋巴瘤。4,7<\/sup>確診這種疾病的唯一方法就是進行基因檢測。<\/p> \n 關于<\/b>Leniolisib<\/b><\/p> \n Leniolisib是一種IA類PI3K催化亞基110kDa德爾塔異構體的小分子抑制劑，具有免疫調節活性和潛在的抗腫瘤活性。Leniolisib能夠抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸（PIP3）的生成。PIP3可以作為一種重要的細胞信使專門通過PDK1激活AKT，同時調節多種細胞功能，如增殖、分化、細胞因子生產、細胞生存、血管生成和代謝。與普遍表達的PI3Kα和PI3Kβ不同，PI3K?和PI3Kγ主要在造血細胞中表達。PI3K?的核心作用是調節適應性免疫系統（B細胞以及少部分T細胞）和先天免疫系統（中性粒細胞、肥大細胞以及巨噬細胞）的多種細胞功能，這強烈表明PI3K?是幾種免疫疾病可行且可能有效的治療靶標。<\/p> \n 迄今為止，在對健康受試者進行的1期首次人類試驗以及II\/III期允許注冊研究中，Leniolisib均表現出良好耐受性。<\/p> \n 關于<\/b>Pharming Group N.V.<\/b><\/p> \n Pharming Group N.V.是一家全球性商業化階段生物制藥公司，為治療罕見疾病和未被滿足的醫療需求開發創新型蛋白質補償療法和精準藥物。<\/p> \n 我們投資組合的旗艦產品是重組人C1酯酶抑制劑（rhC1INH）。C1INH是一種天然產生的蛋白質，可以通過下調補體級聯和接觸級聯控制受影響組織的炎癥。<\/p> \n 我們的主導產品RUCONEST®是首款也是唯一一款無血漿rhC1INH蛋白質替代療法。它獲準用于治療急性遺傳性血管性水腫（HAE）發作。我們正在通過我們自己的銷售和營銷機構在美國、歐盟和英國推廣RUCONEST®，并通過我們的分銷網絡在世界其他地方推廣RUCONEST®。<\/p> \n 此外，我們也在研究rhC1INH在治療子癇前期、急性腎損傷以及因感染新冠肺炎而導致的重癥肺炎等其他適應癥方面的臨床療效。<\/p> \n 我們還在研究我們的口服精準藥物Leniolisib（磷酸肌醇3-激酶德爾塔或PI3K?抑制劑），用于治療活化的PI3K?綜合征（APDS）。2019年，Leniolisib獲諾華制藥（Novartis AG）授予全球許可權。Leniolisib在美國和歐洲進行的2\/3期允許注冊研究中達到了兩個主要終點。我們將從2022年第二季度起向全球監管機構提交Leniolisib的相關文件。<\/p> \n 此外，我們與Orchard Therapeutics開展了一項戰略合作，以研究、開發、制造和商業化OTL-105，這是一種新披露的用于治療HAE的研究性體外自體造血干細胞（HSC）基因療法。<\/p> \n 與此同時，我們還將利用轉基因制造技術來開發下一代蛋白質替代療法，尤其是針對龐貝氏病的治療，該項目目前處于臨床前開發階段。<\/p> \n 前瞻性<\/b>陳述<\/b><\/p> \n 本新<\/i>聞稿包含前瞻性陳述，這些陳述可能涉及<\/i>Pharming<\/i>的<\/i>臨床前研究及候選產品臨床試驗的時間和進展、<\/i>Pharming<\/i>的<\/i>臨床和商業前景、<\/i>Pharming<\/i>克服新冠肺炎疫情<\/i>對其業務運營構成之各項挑戰的能力，以及<\/i>Pharming<\/i>對其預計營運資本需求和現金資源的相關預期。這些陳述受到許多風險、不確定性和假設的影響，包括但不限于：<\/i>Pharming<\/i>臨床試驗的范圍、進展和擴大，以及由此對成本產生的影響；和臨床、科學、監管和技術的發展。鑒于這些風險和不確定性，以及<\/i>Pharming<\/i>在提交<\/i>給美國證券交易委員會（<\/i>SEC<\/i>）的<\/i>2020<\/i>年度<\/i>報告和截止到<\/i>2020<\/i>年<\/i>12<\/i>月<\/i>31<\/i>日的表格<\/i>20-F<\/i>年度<\/i>報告中所描述的其他風險和不確定性，這些前瞻性陳述中所討論的事件和情況可能不會發生，故而<\/i>Pharming<\/i>的<\/i>實際業績表現可能與預期或暗示的表現存在重大不利差異。任何前瞻性陳述僅于本新聞稿發布之日作出，并且基于截止本新聞稿發布之日可供<\/i>Pharming<\/i>使用的信息。<\/i><\/p> \n 參考<\/b>資料：<\/b><\/p> \n 如需了解更多公開信息，<\/b>請聯系：<\/b><\/p> \n Pharming Group<\/i>，荷<\/i>蘭萊頓<\/i> Sijmen de Vries，首席執行官，電話：+31 71 524 7400 FTI Consulting<\/i>，英國<\/i>倫敦<\/i> Victoria Foster Mitchell\/Alex Shaw<\/span> FTI Consulting<\/i>，美國<\/i> Jim Polson LifeSpring Life Sciences Communications<\/i>，荷<\/i>蘭阿姆斯特丹<\/i> Leon Melens 美國公關：<\/i> Emily VanLare 歐盟公關：<\/i> Dan Caley \n
Susanne Embleton，投資者關系經理，電話：+31 71 524 7400，電子郵箱：investor@pharming.com<\/a><\/p> \n
電話：+44 203 727 1000<\/p> \n
電話：+1（312）553-6730<\/p> \n
電話：+31 6 53 81 64 27
電子郵箱：pharming@lifespring.nl<\/a><\/p> \n
電子郵箱：Emily.VanLare@precisionvh.com<\/a>
電話：+1（203）985 5596<\/p> \n
電子郵箱：Dan.caley@aprilsix.com<\/a>
電話：+44（0）787 546 8942<\/p>"];
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