關于磷酸肌醇<\/b>3<\/b>激<\/b>酶<\/b>δ過度活化綜合征（<\/b>APDS<\/b>）<\/b><\/p> \n
APDS是一種罕見的原發性免疫缺陷，每百萬人大約有1至2人感染。它也被稱為PASLI，由兩種調節白血球成熟度的基因（PIK3CD<\/i>或PIK3R1<\/i>）的任意一種發生變異而引起。這些基因發生變異會導致PI3Kδ（磷酸肌醇3激酶德爾塔）通路過度活化。1,2<\/sup>PI3Kδ通路中的平衡信號對于生理免疫功能至關重要。當這一通路過度活化時，免疫細胞無法成熟和正常工作，導致免疫缺陷和調節異常。1<\/sup>、<\/sup>3<\/sup>APDS的主要特征是嚴重復發性竇肺感染、淋巴細胞增殖、自身免疫和腸道病變。4<\/sup>、<\/sup>5<\/sup>由于這些癥狀可能與包括其他原發性免疫缺陷在內的各種病況相關，APDS患者經常被誤診并遭受7年的平均診斷延遲。6<\/sup>由于APDS是一種進行性疾病，診斷延遲可能會導致身體損傷隨著時間的推移而不斷積累，包括永久肺損傷和淋巴瘤。4-7<\/sup>確診這種疾病的唯一方法就是進行基因檢測。<\/p> \n 關于<\/b>Leniolisib<\/b><\/p> \n Leniolisib是一種IA類PI3K催化亞基110kDa德爾塔異構體的小分子抑制劑，具有免疫調節活性和潛在的抗腫瘤活性。Leniolisib能夠抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸（PIP3）的生成。PIP3可以作為一種重要的細胞信使專門通過PDK1激活AKT，同時調節多種細胞功能，如增殖、分化、細胞因子生產、細胞生存、血管生成和代謝。與普遍表達的PI3Kα和PI3Kβ不同，PI3K?和PI3Kγ主要在造血細胞中表達。PI3K?的核心作用是調節適應性免疫系統（B細胞以及少部分T細胞）和先天免疫系統（中性粒細胞、肥大細胞以及巨噬細胞）的多種細胞功能，這強烈表明PI3K?是幾種免疫疾病可行且可能有效的治療靶標。迄今為止，在對健康受試者進行的1期首次人類試驗以及II\/III期允許注冊研究中，Leniolisib均表現出良好耐受性。<\/p> \n 關于<\/b>Pharming Group N.V.<\/b><\/p> \n Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PHARM\/納斯達克股票代碼：PHAR）是一家全球生物制藥公司，致力于改變患有罕見、衰弱和危及生命疾病的患者生活。Pharming正在開發蛋白質替代療法和精準藥物的創新組合并將其商業化，包括處于早期到后期開發階段的小分子、生物制劑和基因療法。Pharming總部位于荷蘭萊頓，員工遍布全球，為北美、歐洲、中東、非洲和亞太地區30多個市場的患者提供服務。要了解更多信息，請訪問www.pharming.com<\/a>。<\/p> \n 前瞻性<\/b>陳述<\/b><\/p> \n 本新<\/i>聞稿包含前瞻性陳述，這些陳述可能涉及<\/i>Pharming<\/i>的<\/i>臨床前研究及候選產品臨床試驗的時間和進展、<\/i>Pharming<\/i>的<\/i>臨床和商業前景、<\/i>Pharming<\/i>克服新冠肺炎疫情<\/i>對其業務運營構成之各項挑戰的能力，以及<\/i>Pharming<\/i>對其預計營運資本需求和現金資源的相關預期，這些陳述受到多種風險、不確定性<\/i>和假<\/i>設的影響，包括但不限于<\/i>Pharming<\/i>臨床試驗的范圍、進展和擴展以及由此產生的成本后果；以及臨床、科學、監管和技術的發展。鑒于這些風險和不確定性，以及<\/i>Pharming<\/i>在提交<\/i>給美國證券交易委員會（<\/i>SEC<\/i>）的<\/i>2021<\/i>年度<\/i>報告和截止到<\/i>2021<\/i>年<\/i>12<\/i>月<\/i>31<\/i>日的表格<\/i>20-F<\/i>年度<\/i>報告中所描述的其他風險和不確定性，這些前瞻性陳述中所討論的事件和情況可能不會發生，故而<\/i>Pharming<\/i>的<\/i>實際業績表現可能與預期或暗示的表現存在重大不利差異。任何前瞻性陳述僅于本新聞稿發布之日作出，并且基于截止本新聞稿發布之日可供<\/i>Pharming<\/i>使用的信息。<\/i><\/p> \n 內幕信息<\/b> <\/p> \n 本新<\/i>聞稿涉及符合或可能符合《歐盟市場濫用條例》第<\/i>7<\/i>條第<\/i>1<\/i>款所定<\/i>義的<\/i>"<\/i>內幕信息<\/i>"<\/i>的信息披露。<\/i><\/p> \n 參考文獻<\/b> <\/p> \n 1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
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