關于磷酸肌醇<\/b>3<\/b>激<\/b>酶<\/b>δ過度活化綜合征（<\/b>APDS<\/b>）<\/b><\/p> \n
APDS是一種罕見的原發性免疫缺陷，每百萬人大約有1至2人感染。APDS由兩種調節白血球成熟度的基因（PIK3CD<\/i>或PIK3R1<\/i>）的任意一種發生變異而引起。這些基因發生變異會導致PI3Kδ（磷酸肌醇3激酶德爾塔）通路過度活化。1,2<\/sup>PI3Kδ通路中的平衡信號對于生理免疫功能至關重要。當這一通路過度活化時，免疫細胞無法成熟和正常工作，導致免疫缺陷和調節異常。1<\/sup>、<\/sup>3<\/sup>APDS的主要特征是嚴重復發性竇肺感染、淋巴細胞增殖、自身免疫和腸道病變。4<\/sup>、<\/sup>5<\/sup>由于這些癥狀可能與包括其他原發性免疫缺陷在內的各種病況相關，APDS患者經常被誤診并遭受7年的平均診斷延遲。6<\/sup>由于APDS是一種進行性疾病，診斷延遲可能會導致身體損傷隨著時間的推移而不斷積累，包括永久肺損傷和淋巴瘤。4-7<\/sup>確診這種疾病的唯一方法就是進行基因檢測。<\/p> \n 關于<\/b>Leniolisib<\/b><\/p> \n Leniolisib是IA PI3K類110 kDa催化亞基德爾塔異構體的小分子抑制劑。PI3Kδ主要在血液細胞中表達，將磷酸酯肌醇-4-5-三磷酸肌醇（PIP2）轉換為磷酸酯肌醇-3-4-5-三磷酸肌醇（PIP3），對正常免疫系統功能至關重要。Leniolisib可以抑制PIP3的產生。PIP3作為一種重要的細胞信使，通過PDK1激活AKT，同時調節多種細胞功能，如增殖、分化、細胞因子生產、細胞生存、血管生成和代謝。與普遍表達的PI3Kα和PI3Kβ不同，PI3K?和PI3Kγ主要在造血細胞中表達。PI3K?的核心作用是調節適應性免疫系統（B細胞以及少部分T細胞）和先天免疫系統（中性粒細胞、肥大細胞以及巨噬細胞）的多種細胞功能，這強烈表明PI3K?是針對APDS等免疫疾病可行且可能有效的治療靶標。迄今為止，在對健康受試者進行的1期首次人類試驗以及對APDS患者的II\/III期允許注冊研究中，Leniolisib均表現出良好耐受性。<\/p> \n 關于<\/b>Pharming Group N.V.<\/b><\/p> \n Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PHARM\/納斯達克股票代碼：PHAR）是一家全球生物制藥公司，致力于改變罕見、致人衰弱和危及生命疾病患者的生活。Pharming正在開發蛋白質替代療法和精準藥物的創新組合并將其商業化，包括處于早期到后期開發階段的小分子、生物制劑和基因療法。Pharming總部位于荷蘭萊頓，員工遍布全球，為北美、歐洲、中東、非洲和亞太地區30多個市場的患者提供服務。<\/p> \n 要了解更多信息，請訪問www.pharming.com<\/a>。<\/p> \n 前瞻性<\/b>陳述<\/b><\/p> \n 本新<\/i>聞稿可能包括<\/i>"<\/i>前瞻性<\/i>陳述<\/i>"<\/i>。前瞻性<\/i>陳述是管理層<\/i>基于當前<\/i>預期和假設對未來預期的陳述，受到風險和不確定性的影響。這些風險和不確定性可能導致實際結果、表現獲活動與陳述中所明示或暗示的結果有重大差異。這些前瞻性陳述可通過其中使用的<\/i>"<\/i>旨在<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>雄心<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>預計<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>相信<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>可以<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>估<\/i>計<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>期待<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>目<\/i>標<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>打算<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>可能<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>里程碑<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>對向<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>展望<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>計劃<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>可能<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>預測<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>風險<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>時間表<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>尋求<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>應該<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>目的<\/i>"<\/i>，<\/i>"<\/i>將要<\/i>"<\/i>和<\/i>類似的術語和短語來識別。<\/i> 前瞻性<\/i>陳述的示例包括涉及以下內容的陳述：<\/i>Pharming<\/i>的<\/i>臨床前研究及候選產品臨床試驗的時間和進展、<\/i>Pharming<\/i>的<\/i>臨床和商業前景，以及<\/i>Pharming<\/i>對其預計營運資本需求和現金資源的相關預期，這些陳述受到多種風險、不確定性和假設的影響，包括但不限于<\/i>Pharming<\/i>臨床試驗的范圍、進展和擴展以及由此產生的成本后果；以及臨床、科學、監管和技術發展。鑒于這些風險和不確定性，以及<\/i>Pharming<\/i>在提交<\/i>給美國證券交易委員會（<\/i>SEC<\/i>）的<\/i>2021<\/i>年度<\/i>報告和截止到<\/i>2021<\/i>年<\/i>12<\/i>月<\/i>31<\/i>日的表格<\/i>20-F<\/i>年度<\/i>報告中所描述的其他風險和不確定性，這些前瞻性陳述中所討論的事件和情況可能不會發生，故而<\/i>Pharming<\/i>的<\/i>實際業績表現可能與預期或暗示的表現存在重大不利差異。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述均由本節中包含或提及的警告聲明明確限定。讀者不應過分依賴前瞻性陳述。任何前瞻性陳述僅于本新聞稿發布之日作出，并且基于截止本新聞稿發布之日可供<\/i>Pharming<\/i>使用的信息。無<\/i>論是由于新信息、未來事件或其他原因，<\/i>Pharming<\/i>不承擔<\/i>對任何前瞻性陳述進行公開更新或修訂的義務。<\/i><\/p> \n 內幕信息<\/b> <\/p> \n 本新<\/i>聞稿涉及符合或可能符合《歐盟市場濫用條例》第<\/i>7<\/i>條第<\/i>1<\/i>款所定<\/i>義的<\/i>"<\/i>內幕信息<\/i>"<\/i>的信息披露。<\/i><\/p> \n 參考文獻<\/b> <\/p> \n 1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97. 如需了解更多公開信息，<\/b>請聯系：<\/b><\/p> \n Pharming Group<\/i>，荷<\/i>蘭萊頓<\/i> Heather Robertson，投資者關系及企業傳播經理 FTI Consulting<\/i>，英國<\/i>倫敦<\/i> Victoria Foster Mitchell\/Alex Shaw<\/span>\/Amy Byrne<\/span> LifeSpring Life Sciences Communications<\/i>，荷<\/i>蘭阿姆斯特丹<\/i> Leon Melens 美國公關： 歐盟公關： <\/p>"];
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2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
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