關于活化磷脂<\/b>酰肌醇<\/b>3-<\/b>激<\/b>酶<\/b>δ<\/b>綜合征（<\/b>APDS<\/b>）<\/b><\/p> \n
APDS是一種罕見的原發性免疫缺陷，每百萬人中約有1至2人患病。 APDS是由調節白細胞成熟的兩個基因PIK3CD或PIK3R1中的一個發生變異而引起的。 這些基因的變異導致PI3Kδ（磷酸肌醇3-激酶δ）通路的過度激活。2,3<\/sup> PI3Kδ通路的平衡信號通路對生理免疫功能至關重要。 當這一途徑過度活躍時，免疫細胞不能成熟和正常發揮功能，導致免疫缺陷和調節失調。2,4 <\/sup>APDS的特點是嚴重、反復的肺感染，淋巴增生，自身免疫和腸病。5,6<\/sup> 由于這些癥狀可能與多種疾病有關，包括其他原發性免疫缺陷，所以APDS患者經常被誤診，診斷延遲中位數為7年。7<\/sup> 由于APDS是一種進行性疾病，隨著時間的推移，這種延遲可能導致損傷的累積，包括永久性肺損傷和淋巴瘤。5-8<\/sup> 明確診斷這種疾病的唯一方法是通過基因檢測。<\/p> \n 關于<\/b>leniolisib<\/b><\/p> \n Leniolisib是IA PI3K類110 kDa催化亞基δ異構體的小分子抑制劑。PI3Kδ主要在造血細胞中表達，通過將磷脂酰肌醇-4-5-三磷酸（PIP2）轉化為磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸（PIP3）對正常免疫系統功能發揮至關重要的作用。 Leniolisib抑制PIP3的產生，PIP3作為重要的細胞信使激活AKT（通過PDK1）并調節多種細胞功能，如增殖、分化、細胞因子產生、細胞存活、血管生成和代謝。 與普遍表達的PI3Kα和PI3Kβ不同，PI3K?和PI3Kγ主要在造血細胞中表達。 PI3K?在調節適應性免疫系統（B細胞和較小程度上的T細胞）以及先天免疫系統（中性粒細胞、肥大細胞和巨噬細胞）的眾多細胞功能中發揮核心作用，著強烈表明PI3K?是針對APDS等免疫疾病的可行且潛在有效的治療靶點。 迄今為止，在健康受試者的1期首次人體試驗和APDS患者的II\/III期注冊許可研究中，leniolisib均表現出良好的耐受性。<\/p> \n 關于<\/b>Pharming Group N.V.<\/b><\/p> \n Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛歐交易所交易代碼：PHARM\/納斯達克交易代碼：PHAR）是一家全球性生物制藥公司，致力于為罕見病、致人衰弱疾病和危及生命疾病的患者改善生活。 Pharming正在開發蛋白質替代療法和精準藥物的創新組合并將其商業化，包括處于早期到后期開發階段的小分子、生物制劑和基因療法。 Pharming總部位于荷蘭萊頓，員工遍布全球，為北美、歐洲、中東、非洲和亞太地區30多個市場的患者提供服務。<\/p> \n 欲了解更多信息，請訪問 www.pharming.com<\/a> 或通過 LinkedIn<\/a> 關注我們。<\/p> \n 前瞻性<\/b>陳述<\/b><\/p> \n 本新聞稿可能包括"前瞻性陳述"。 前瞻性陳述是基于管理層當前預期和假設的對未來預期的陳述，涉及已知和未知的風險和不確定性，可能導致實際結果、業績或事件與這些陳述中明示或暗示的內容之間產生重大差異。 此類前瞻性陳述可通過其中使用的"旨在"、"雄心"、"預計"、"相信"、"可能"、"估計"、"預期"、"目標"、"打算"、"也許"、"里程碑"、"目的"、"展望"、"計劃"、"或許"、"預測"、"風險"、"安排"、"尋求"、"瞄準"、"宗旨"、"將要"和類似術語及短語來識別。 前瞻性陳述的例子可能包括關于以下內容的陳述：Pharming候選產品的臨床前研究和臨床試驗的時間和進展，Pharming的臨床和商業前景，以及Pharming對其預計的營運資金需求和現金資源的預期。這些陳述受到很多風險、不確定性和假設的影響，包括但不限于Pharming的臨床試驗的范圍、進展和擴展及其成本的影響；以及臨床、科學、監管和技術發展。 鑒于這些風險和不確定性，以及Pharming提交給美國證券交易委員會的2021年年度報告和截至2021年12月31日的20-F表年度報告中描述的其他風險和不確定性，這些前瞻性陳述中討論的事件和情況可能不會發生，且Pharming的實際結果與文中預期或暗示結果相比可能有重大和趨于不利的差異。 本新聞稿中所含的所有前瞻性陳述均受本節中所含或提及的警示性聲明的明確限制。 讀者不應過分依賴前瞻性陳述。 任何前瞻性陳述僅針截至本新聞稿發布之日的情形，并基于Pharming截至本新聞稿發布之日可獲得的信息。 Pharming對公開更新或修訂任何內容概不承擔任何義務。<\/p> \n 內幕信息<\/b> <\/p> \n 本新聞稿涉及符合或可能符合《歐盟市場濫用條例》第7(1)條含義的內幕信息的披露。<\/p> \n 參考文獻<\/b> <\/p> \n 1. Rao VK, et al. Blood. 2022. https:\/\/doi.org\/10.1182\/blood.2022018546<\/a>.<\/p> \n 2. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.<\/p> \n 3. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.<\/p> \n 4. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.<\/p> \n 5. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.<\/p> \n 6. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.<\/p> \n 7. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019年5月21日<\/p> \n 8. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.<\/p> \n 如需了解更多公開信息，<\/b>請聯系：<\/b><\/p> \n Pharming Group, Leiden, The Netherlands<\/span><\/i> Heather Robertson，投資者關系和企業傳播經理 FTI Consulting, London, UK<\/span><\/i> LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterdam, The Netherlands<\/span><\/i> 美國公關<\/i> 歐洲公關<\/i>
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