關于<\/strong>I<\/strong>型神經纖維瘤病（<\/strong>NF1<\/strong>）：<\/strong>NF1是由NF1基因或遺傳突變引起累及多系統的遺傳性疾病^{[11]<\/sup>，伴隨多種癥狀，包括在皮膚外側或內部形成神經纖維瘤和色素沉著（牛奶咖啡斑）等。其中，30-50%的NF1患者會伴發叢狀神經纖維瘤^{[10],[12]<\/sup>。叢狀神經纖維瘤（PN）可引起毀容、疼痛、運動及呼吸功能障礙、視力受損以及膀胱或腸道功能障礙等^{[11],[13],[14],[15]<\/sup>。叢狀神經纖維瘤多發于出生期，嚴重程度各不相同，較普通人群，預期壽命可能會減少20年^{[11],[14],[16],[17]<\/sup>。<\/p> \n}}}}

關于司美替尼：<\/strong>司美替尼是中國國家藥品監督管理局批準的首個也是唯一*一個用于治療3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）的I型神經纖維瘤病（NF1）兒童患者的藥物療法^{[18]<\/sup>，可阻斷參與促進細胞生長的特定酶（MEK1和MEK2）^{[16]<\/sup>。在NF1中，這些酶過度活躍，導致叢狀神經纖維瘤以不受控制的方式生長。通過阻斷特定酶，司美替尼可減緩病情^{[16]<\/sup>。司美替尼已在美國、歐盟、日本、中國獲得批準，并在全世界多個國家和地區被認定為"孤兒藥"。<\/p> \n}}}

關于阿斯利康和默沙東的戰略合作：<\/strong>2017年7月，阿斯利康和默沙東宣布開展全球戰略合作，共同推動奧拉帕利和司美替尼的開發和商業化。司美替尼是一種有絲分裂原活化蛋白激酶（MEK）抑制劑。雙方將聯合開發奧拉帕利和司美替尼與其他潛在的新藥聯合使用以及作為單一療法使用。此外，兩家公司還將獨立進行奧拉帕利和司美替尼與其各自的PD-L1和PD-1藥物聯合使用的開發。<\/p> \n

關于瑞頌制藥：<\/strong>瑞頌制藥是阿斯利康罕見病業務子公司，2021年，阿斯利康收購瑞頌制藥進軍罕見病領域。深耕罕見病領域30多年，瑞頌制藥致力于為罕見病患者及其家庭提供改變生命的藥物。瑞頌制藥的研發重點布局補體系統新型分子和靶點，關注血液、腎臟、中樞神經系統、代謝、心血管和眼科六大疾病領域。瑞頌制藥總部設在馬薩諸塞州的波士頓，并在全球各地設有辦事處，惠及全球50多個國家的患者。<\/p> \n

<center id="kgssg"></center>

<optgroup id="kgssg"></optgroup>

<center id="kgssg"></center>