關于家族性乳糜微粒血癥綜合征（<\/b>FCS）<\/b><\/p> \n
家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）是一種嚴重且罕見的疾病，通常由多種單基因突變引起。FCS導致甘油三酯（TG）水平極度升高，通常超過880 mg\/dL，可能導致多種嚴重的體征和癥狀，包括急性和潛在致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪變性和認知障礙。目前，針對FCS的治療選擇有限，難以滿足患者的醫療需求。<\/p> \n
關于<\/b>VSA001 （Plozasiran）<\/b><\/p> \n
VSA001 （Plozasiran），之前也稱為ARO-APOC3，是一種同類首創的RNA干擾（RNAi）治療藥物，旨在減少載脂蛋白C-III（APOC3）的產生。APOC3是富含甘油三酯的脂蛋白（TRLs）的組成部分，也是甘油三酯代謝的關鍵調節因子。APOC3通過抑制脂蛋白脂酶對TRLs的分解以及肝臟中肝臟受體對TRLs殘余物的攝取，導致血液中的甘油三酯水平升高。VSA001通過降低APOC3水平，從而減少甘油三酯并將脂質調節到正常水平。<\/p> \n
在多項臨床研究中，VSA001已在家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）、嚴重高甘油三酯血癥（SHTG）和混合性高脂血癥患者中顯示出甘油三酯和多種致動脈粥樣硬化脂蛋白的減少。到目前為止，VSA001總體耐受性良好，報道的治療相關不良事件通常與研究人群的合并癥和基礎疾病相關。在臨床研究和研究人群中，擬申請上市的25 mg劑量組的最常見治療相關不良事件包括COVID-19、上呼吸道感染、頭痛、2型糖尿病和腹痛。<\/p> \n
VSA001正在開展SUMMIT臨床計劃中的一系列研究，包括針對FCS患者的PALISADE 3期研究、針對SHTG患者的SHASTA研究，以及針對混合性高脂血癥患者的MUIR和CAPITAN研究。<\/p> \n
VSA001已在FCS適應癥獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的突破性療法、孤兒藥和快速通道認定，歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥認定，以及中國國家藥品監督管理局（NMPA）的突破性療法、優先審評認定。目前plozasiran尚未批準用于治療任何疾病。<\/p> \n
關于維亞臻<\/b><\/p> \n
維亞臻是一家立足于中國、放眼全球的小核酸藥物治療公司。公司成立于2022年，與國際領先的小核酸藥物企業Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ：ARWR）建立長期戰略合作關系。目前公司產品管線擁有四款在同類競品中處于領先位置、針對心血管代謝及自身免疫疾病領域的臨床階段小核酸藥物，旨在打造從研發、生產和商業化的整合式小核酸藥物技術平臺。<\/p> \n
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