諾西那生鈉注射液的最新數據再次印證其在廣泛脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者中的持續有效性及長期安全性

• 諾西那生鈉注射液治療改善或穩定了包括年輕成人患者在內的患者群體的運動功能
• 諾西那生鈉注射液的長期安全性在不同年齡階段和患者類型中保持一致
• 長達六年半的最新的數據為諾西那生鈉注射液在幼兒、兒童和年輕成人患者臨床使用中的持續獲益提供了重要證據

上海2020年5月21日 /美通社/ -- 渤健公司近日宣布了來自諾西那生鈉注射液臨床開發項目的新增數據，進一步證明了諾西那生鈉注射液在更廣泛的脊髓性肌萎縮癥（以下簡稱SMA）患者中的持續有效性和長期安全性。這些最新數據已被選擇在第72屆美國神經病學學會(AAN)年會上發表，并通過2020年美國神經病學學會（AAN）科學熱點虛擬平臺在線發布。

“作為第一個獲批治療SMA的藥物，諾西那生鈉注射液提供了一個重要的數據庫，允許我們根據不同的患者年齡群體和不同的疾病嚴重程度對藥物的安全性和重復劑量使用的持久性進行持續地個體化評估，”渤健執行副總裁兼研發負責人Alfred Sandrock博士說：“最新數據顯示，在廣泛的SMA患者中，使用諾西那生鈉注射液進行長達六年半的持續治療可以改善或穩定運動功能和疾病活動度。這些結果與該疾病的自然病史形成了鮮明的對比。此外，對于像SMA這樣的進行性疾病，穩定是評估治療成功與否的重要指標，使患者能夠保留可能喪失的運動功能。”

新的數據印證了諾西那生鈉注射液在不同年齡組和不同SMA類型患者中的持續療效和長期安全性

SHINE 開放標簽擴展研究從之前的五項諾西那生鈉注射液臨床研究（包括ENDEAR）中入組了292名患者（從嬰兒到青少年）。SHINE研究的新發現表明，在接受持續諾西那生鈉注射液治療后，幼兒、兒童和年輕人的運動功能得到改善或維持病情穩定，其中一些患者接受治療的時間長達六年半。

主要發現包括:

• 在ENDEAR-SHINE(n=105)研究中，嬰兒期發病的SMA患者越早開始接受諾西那生鈉注射液治療獲益越大，較晚開始接受治療的患者顯示出運動功能的穩定或改善。
• 一項獨立的分析評估了7名青少年(SMA II型或III型)，他們從青少年時期(13歲至近16歲)開始接受諾西那生鈉注射液治療，并且已經接受了長達六年半的治療(5.3年至6.8年)。經Hammersmith運動功能量表擴展版(HFMSE)、修訂上肢模型和上肢模型(RULM/ULM)及6分鐘步行測試(6MWT)評估，大多數患者在隨訪期間表現出運動功能總體穩定或改善。
  -  研究還通過神經肌肉疾病護理者經驗評估(ACEND)來測定對參與研究患者的照護者的影響，大多數報告顯示在同一時期內疾病對照護者的影響比較穩定或降低。ACEND是一種專門設計的效果評估工具，用于評估照護者在撫養患有神經肌肉疾病的兒童時所受到的影響，其中包括身體、情感和經濟方面^[1]。
• HFMSE和RULM評分結果的穩定，進一步證明了諾西那生鈉注射液在遲發型SMA (n=126)個體的持久性。
• 在所有的SHINE研究報告中，諾西那生鈉注射液的安全性與之前報告結果一致。

本次AAN數據發布的重點包括:

• 諾西那生鈉注射液在嬰兒發病（SMA）患者中的研究：SHINE 開放標簽擴展研究長期治療結果
• 諾西那生鈉注射液在年輕成人SMA的長期經驗：來自CS2/CS12和SHINE研究的結果
• 諾西那生鈉注射液的長期治療：對于遲發型SMA的 SHINE研究結果
• 諾西那生鈉注射液在癥狀發生前和嬰兒期發病的SMA患者中的安全性概況：來自NURTURE和ENDEAR-SHINE研究的中期結果

關于諾西那生鈉注射液^[2]-[4]

諾西那生鈉注射液是第一個獲批準用于治療嬰兒、兒童和成人SMA的治療，該藥在全球50多個國家和地區獲批。截至2020年3月31日，全球已有超過10000名患者接受諾西那生鈉治療。諾西那生鈉注射液是唯一一個將各種SMA患者群的真實世界經驗和最高水準的臨床證據相結合的SMA治療。

SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，以脊髓和下腦干中的運動神經元丟失為特征，從而導致嚴重的、進行性肌肉萎縮和無力。大約每10000個活產嬰兒中就有一個被診斷為SMA，所有年齡段的人都可能受到這種疾病的影響。該病是導致嬰兒死亡的主要遺傳因素。

關于渤健

在渤健，我們的使命清晰明確：我們是神經科學領域的先鋒。渤健為全球罹患嚴重神經和神經退行性疾病的患者探尋、研發和提供創新療法。渤健是Charles Weissmann，Heinz Schaller，Kenneth Murray與諾貝爾獎獲得者Walter Gilbert和Phillip Sharp攜手在1978年成立的全球首批生物技術公司之一。今天渤健擁有治療多發性硬化的領先藥物組合; 推出第一個也是唯一一個批準用于脊髓性肌萎縮癥的治療藥物；并專注于推進阿爾茨海默病和癡呆、多發性硬化、神經免疫學、運動障礙、神經肌肉疾病、急性神經病學、神經認知障礙、疼痛、眼科領域的科學研究項目。渤健還生產和推廣先進生物制劑的生物仿制藥。

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References:

^[1] Matsumoto H, Clayton-Krasinski DA, Klinge SA, et al. Development and initial validation of the assessment of caregiver experience with neuromuscular disease. J Pediatr Orthop. 2011;31(3):284-292.
^[2] Based on Commercial Patients, Early Access Patients, and Clinical Trial Participants as of March 31, 2020.
^[3] Finkel R, Chiriboga C, Vajsar J, et al. Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. Lancet. 2016;388(10063):3017-3026.
^[4] Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 - Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed. Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (Second Edition). San Diego: Academic Press; 2015:117-145.