北京2020年5月25日 /美通社/ -- 2020年5月24日，由諾華腫瘤主辦的“中國血液高峰論壇”召開。會議中，中國醫學科學院血液病醫院骨髓增生異常綜合征（MDS）診療中心主任肖志堅教授分享了骨髓纖維化（MF）及其治療進展可及性及疾病管理經驗。
“聽上去骨髓纖維化似乎與癌癥無關，事實上該病是一種惡性血液腫瘤。雖罕見，但在我國每年仍有超過8000例新發病例，而且早期癥狀不典型，大部分患者確診時已處于疾病較晚期階段，預后較差。”肖志堅教授提醒道，“該疾病沒有明確的病因和預防方法，建議公眾提高疾病認知和重視意識，爭取早發現、早診斷、早治療。”
早期起病隱匿且不可逆，遠期影響嚴重
骨髓纖維化是一種以骨髓腔中出現網狀纖維和膠原纖維等纖維性病變為特征的惡性血液腫瘤，發病率為0.4~0.6/10萬，65歲以上老年人為主要發病人群。在我國每年有超過8,000例新發骨髓纖維化病例。
由于骨髓纖維化早期起病隱匿，無特異性癥狀，很容易和其他病癥相混淆，大約有四分之一的患者在診斷時沒有癥狀，而是在日常體檢中發現再到醫院血液科確診的。該病最常見的癥狀是疲勞，以及由對人體的造血系統產生影響，繼而引起的一系列與造血異常相關的貧血、腹脹、早飽、明顯的脾腫大等，和一些相關的全身癥狀，例如明顯的消瘦、盜汗。
肖志堅教授指出：“這個病是不可逆的，遠期對患者的影響嚴重。隨著疾病的持續進展及患者造血功能的長期異常，20%的骨髓纖維化患者在10年內可能轉化為急性白血病，這些患者的生存時間不到10個月[1] 。”
改善預后延長生存時間，早診治是關鍵
骨髓纖維化發病按照預后不同可以分為低危、中危和高危，相應的預后也與患者的生存時間成反比關系。其中，低危病人中位生存期為10~15年，中危病人為4~7年，高危病人僅為1.5~2.3年[1] 。因此，越早發現、診斷和干預，病情進展越慢的患者生存期更長，改善和穩定的纖維化程度的患者比纖維化加重的患者生存期更久。
“然而，令人遺憾的是，由于該病早期癥狀不明顯，以及公眾對該病的認知不足、不重視等，導致我國有八成患者就診時已是中高危。”肖志堅教授提醒，如果有不明原因的消瘦、盜汗、皮膚瘙癢、臉和手潮熱但體溫不一定高，腹部左側可以摸到包塊等上述癥狀，一定要到正規醫院血液科檢查血常規，并在醫生指導下進一步通過骨髓活檢確診，做到早診斷、早治療、早獲益。
呼吁加快創新療法醫保落地，盡早惠及更多患者
基于骨髓纖維化的疾病特性，目前臨床骨髓纖維化的短期治療目標是縮小脾臟，降低疾病負荷，改善生活質量。長期治療目標是延長生存，阻止或逆轉骨髓纖維化進展。以前針對骨髓纖維化卻反十分有效的控制方法，只能用傳統藥物控制疾病進程或減輕癥狀，而唯一可能治愈骨髓纖維化的異基因造血干細胞移植，也面臨著很多患者不適用的問題。
近幾年，研究發現骨髓纖維化的發病機制與細胞內的信號途徑有關，由此開發出針對性的靶向藥物。針對骨髓纖維化的致病機制，靶向治療不僅能顯著縮小脾臟，還可減緩甚至阻斷骨髓纖維化進程，延長中危、高危患者的生存期。
“目前靶向治療藥物蘆可替尼已在我國獲批上市，患者可以因此獲益。”肖志堅教授強調，“不僅如此，該創新藥已被納入2019新版國家醫保目錄，藥物可及性方面大大提升。距離新版國家醫保目錄正式實施已經有5個月，希望各地能盡快跟進落實，以幫助骨髓纖維化患者減輕經濟負擔，盡早享受到規范創新靶向治療所帶來的獲益，從而延長生命和提高生活質量。”
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[1] Clinical Lymphoma, Myeloma & Leukemia, Vol. 16, No. S1, S124-9.
