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中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2020年7月15日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發創新藥物的處于臨床階段的研發企業 -- 亞盛醫藥（6855.HK）今日宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）已授予公司在研原創新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認定，用于治療華氏巨球蛋白血癥(Waldenstrom Macroglobulinemia，WM)。這是APG-2575獲得的首個孤兒藥資格認定，為亞盛醫藥從FDA獲得的第二個孤兒藥資格認定。此前公司第三代BCR-ABL抑制劑HQP1351于今年5月獲得首個FDA孤兒藥資格認定，被授予的適應癥為慢性髓性白血病。
“孤兒藥”又稱為罕見藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發。本次APG-2575獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助于該藥物在美國的后續研發及商業化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發資助等，特別是批準上市后可獲得美國市場7年獨占權。
WM是一種淋巴細胞腫瘤，以淋巴漿細胞浸潤骨髓、同時伴血清單克隆性免疫球蛋白M (IgM)增高為特點。WM是一種罕見病，在美國約占非霍奇金淋巴瘤患者不到2% [1]。
目前指南推薦的WM的治療方案客觀緩解率(ORR) 可達到80%，但是很好部分緩解（VGPR）以上的較深緩解率很低（20%左右或更低），較多患者最終會復發或進展。同時，WM的中位發病年齡在70歲左右，患者身體狀態常常不能夠耐受強烈治療。因此WM治療效果的提高是臨床迫切需要解決的問題。
APG-2575是亞盛醫藥在研的新型口服Bcl-2選擇性小分子抑制劑，通過選擇性抑制Bcl-2蛋白來恢復腫瘤細胞程序性死亡機制（細胞凋亡），從而殺死腫瘤，擬用于治療多種血液惡性腫瘤。APG-2575是全球層面繼VENCLEXTA®（venetoclax）之后罕有的進入臨床開發階段的Bcl-2選擇性抑制劑，也是首個在中國進入臨床階段的、本土研發的Bcl-2選擇性抑制劑。APG-2575現已獲得美國、中國、澳大利亞多項Ib/II期臨床試驗許可，正在全球同步推進多個血液腫瘤適應癥的臨床開發，其中包括一項正在進行的全球多中心的Ib/ II期臨床研究，旨在評估APG-2575單藥或聯合聯合依魯替尼（ibrutinib）/利妥昔單抗（rituximab）治療WM患者的安全性、耐受性和有效性。
亞盛醫藥董事長、CEO楊大俊博士表示：“WM的治療是全球層面目前尚未完全滿足的臨床需求。APG-2575是公司細胞凋亡產品管線的重要臨床開發品種，此次針對WM適應癥獲得FDA孤兒藥資格認定是APG-2575產品開發和商業化的重要里程碑。孤兒藥相關政策的扶持將有助于我們加快這一藥物的全球臨床開發與產品上市，從而早日惠及更多患者。”
參考文獻
[1] Datamonitor, Market Spotlight: WM published on April 17, 2020.
關于APG-2575
APG-2575是亞盛醫藥在研的新型口服Bcl-2選擇性抑制劑，通過選擇性抑制Bcl-2蛋白來恢復腫瘤細胞程序性死亡機制（細胞凋亡），從而殺死腫瘤，擬用于治療多種血液惡性腫瘤。此前公司已在美國、澳大利亞、中國啟動該藥物的單藥I期臨床試驗。今年3月以來，APG-2575接連獲得美國、中國多項Ib/II期臨床試驗許可，正在全球層面同步推進包括復發/難治慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤、華氏巨球蛋白血癥、復發/難治急性髓性白血病等多個血液腫瘤適應癥的臨床開發。
關于亞盛醫藥
亞盛醫藥是一家立足中國、面向全球的處于臨床開發階段的原創新藥研發企業，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發創新藥物。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。
亞盛醫藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發的全球最前沿。公司已建立擁有8個已進入臨床開發階段的1類小分子新藥產品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡路徑關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡路徑關鍵蛋白領域均有臨床開發品種的創新公司。目前正在中國、美國及澳大利亞開展30多項I/II期臨床試驗。用于治療耐藥性慢性髓性白血病的核心品種HQP1351獲得美國FDA審評快速通道及孤兒藥認證資格，并已在中國遞交新藥上市申請。公司的另一重要品種APG-2575近期也獲得美國FDA孤兒藥資格認證。
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