罕見病創新藥維萬心開出湖南省首張處方

湖南長沙2020年12月14日 /美通社/ -- 今天，近期在國內獲批上市的、由輝瑞研制的罕見病創新藥物維萬心^®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax^®，61mg）在中南大學湘雅二醫院開出了湖南省首張處方。維萬心是全球首個、也是唯一經批準治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）的口服藥物，填補了此前我國ATTR-CM治療領域無有效藥物的空白，為疾病的臨床診療提供了創新性選擇，為患者治療帶來了新希望。

ATTR-CM嚴重威脅患者生命，氯苯唑酸軟膠囊填補用藥空白

ATTR-CM是一種罕見的、致死性疾病，診斷率不足1%^[1]。其發病原理在于不穩定甲狀腺素蛋白（TTR）的異常解離后的錯誤折疊，形成淀粉樣物質沉積于心肌間質，長期進展會引發限制性心肌病和進行性心力衰竭。

中南大學湘雅二醫院心內科彭道泉主任表示：“由于臨床特異性差，疾病認知不足，且ATTR-CM又極易與心衰混淆，患者往往因為誤診、漏診以及延誤診治而錯過最佳治療時間，他們的生活質量也因此而受到嚴重影響，臨床診斷后平均生存時間僅為2~6年^[2]。近年來，我國不同地區已有醫院陸續診斷出該疾病，本次創新藥物的上市及處方，改變了以往ATTR-CM無藥可醫的困境，為患者帶來延長生命的希望。”

湘雅二醫院打造ATTR-CM診療示范中心（CoE中心），建立高效規范診治流程

目前，ATTR-CM臨床診療面臨眾多嚴峻挑戰，國內僅有少數醫院具備診斷和治療能力。湘雅二醫院作為中國罕見病聯盟首批ATTR-CM 診療示范中心（CoE中心），目前已建立對TTR型心肌淀粉樣變性患者高效的診斷流程。“隨著我院核醫學單光子標記的PYP核素技術的運用，針對野生型和遺傳型TTR心肌淀粉樣變性患者的診斷效率得以提高，其中，我們已診治近二十個不同家系的遺傳型TTR心肌淀粉樣變性患者。”彭道泉主任表示：“此外，在診療過程中，我院心血管內科也會參與制定規范的心衰治療方案。”

由于ATTR-CM是一種累及多系統的疾病，發病癥狀不典型，往往需要不同科室的專業經驗，患者才能確診，為此，湘雅二醫院目前已聯合心內科、放射影像科、核醫學科、醫學遺傳科，病理科、血液科、腎內科設立了針對疑難心肌病的多學科（MDT）團隊，為患者提供全面、高效、規范的診治流程。

維萬心^®于2020年9月底獲得中國國家藥品監督管理局批準，用于治療成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關住院。基于該藥物的突破創新性，以及對改善人類健康所做出的杰出科學創新，10月30日，維萬心^®榮獲蓋倫獎（Prix Galien Awards）最佳生物技術產品獎。

輝瑞公司：為患者帶來改變其生活的突破創新

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