北京2021年7月5日 /美通社/ -- 2021年7月4日，由中國初級衛生保健基金會主辦、武田中國支持的“血有止境，自由人生”血友病患者援助項目6周年暨白皮書啟動儀式正式在北京舉辦。
中國初級衛生保健基金會副理事長胡寧寧、中國醫學科學院血液病醫院血栓止血診療中心主任楊仁池教授、首都醫科大學附屬北京兒童醫院吳潤暉教授、武田中國血友病及罕見病事業部負責人劉燕等嘉賓出席儀式，與現場多位血友病患者及家庭一起，共繪自由藍圖，見證自由新生，開啟中國血友病患者治療的新篇章。
超3萬人次、近1.5億人民幣，助力血友病患者“自由人生”
血友病是一種罕見的出血性疾病，患者由于體內某種凝血因子缺失或不足，導致凝血時間延長，產生了容易出血的癥狀[1][2]。目前，中國約有13.6萬名患者，其中A型血友病約占總數的80%-85%[3]。如果患者反復出血且不及時治療的話，會導致關節畸形甚至殘疾[4]，嚴重的出血癥狀甚至可能威脅生命[5]。
“血友病患者只需長期接受規律性的規范化治療，就有望實現‘零出血’的治療目標，回歸正常生活。”中國初級衛生保健基金會副理事長胡寧寧表示，“6年前，我們啟動并開展‘血有止境，自由人生——血友病患者援助項目’，隨著項目進展，我們不斷擴大援助范圍、加大援助力度、優化流程手續，讓更多的血友病患者獲得了及時有效的治療。”
“血有止境，自由人生”血友病患者援助項目自2015年6月1日發起并運行，旨在幫助更多的患者減輕經濟負擔，重獲自由人生。截止至2021年5月31日，項目已累計援助患者2800余人，援助人次超過30000人次，累計發放援助金近1.5億人民幣，援助覆蓋了全國25個省、自治區和直轄市的100多個城市。
胡寧寧副理事長強調，“包括罕見病在內的重大疾病防治工作對推進‘健康中國’建設進程具有戰略性意義。未來，我們將與社會多方力量攜手，積極探索多層次的保障方案，支持完善血友病等在內的罕見病防治服務保障機制，最大程度降低患者及其家庭的經濟負擔，增強患者治療信心，幫助患者回歸正常生活，助力全面推進健康中國建設。”
實現“零出血”治療目標，規范化預防治療普及勢在必行
近年來，隨著社會與經濟蓬勃發展，社會與國家對罕見病及其患者群體高度重視，相關政策愈加完善，中國血友病診療能力及優質醫療資源的可及性得到了長足進步。然而不可忽視的是，由于血友病的社會疾病認知度不高、規范化預防治療不足、現有治療手段存在一定局限，血友病患者目前仍面臨診斷率低、治療依從性差、致殘率高等難題。
在中國血友病協作組近十年的努力下，2007年至2019年間，中國血友病協作組網絡中登記的患者數約有1.8萬，其中預防治療患者數幾乎翻倍，達到16.2%，但仍低于全球情況；據世界血友病聯盟2018年調研顯示中國人均FVIII使用量0.026IU，比發達國家差兩個數量級，預防治療不充分；我國血友病A患者中關節出血率和關節病變率分別高達61%和36%[6]，不僅極大影響患者及其家庭的日常生活和工作，更導致“因病致貧”、“因病返貧”的困境頻頻發生。
“規范化治療是幫助血友病患者實現‘零出血’、回歸正常生活的重要治療方法。”中國醫學科學院血液病醫院血栓止血診療中心主任楊仁池教授表示，“血友病患者終身具有輕微創傷后的出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發生‘自發性出血’，治療需要持續終生。因此，積極推進規范化治療的普及，最新國內外指南也指出更高的谷濃度能有更好的治療獲益，PK軟件指導的個體化治療有更明確的臨床療效獲益，同時開展中國血友病中心建設，有助于進一步提升我國血友病診療水平、推動血友病防治體系完善，早日實現‘屬地化管理，同質化診療’的診療目標。”
首都醫科大學附屬北京兒童醫院吳潤暉教授表示：“中國血友病患者中兒童占多數。對于血友病的預防治療，需根據年齡、出血表型、藥代動力學（PK）特征以及生活方式等情況，制定適合患兒的預防治療方案，盡可能減少出血風險，保護患兒關節健康，并推動中國兒童血友病中心建設，讓更多中國血友病患兒在沒有疾病困擾、經濟負擔的生活中健康成長，回歸學校。”
立足患者需求 開啟血友病患者治療新篇章
在“血有止境，自由人生”患者援助項目6周年之際，中國初級衛生保健基金會首個《血友病白皮書》項目正式啟動，將利用真實世界調研數據，深入了解我國血友病患者診療現狀，立足血患者未被滿足的醫療需求和疾病負擔，為廣大群眾及醫務工作者提供一定參考，促進我國血友病患者診療管理與疾病教育，進一步提高社會各界對血友病患者的關注與關愛，為更多血友病患者帶去生活希望。
北京血友之家罕見病關愛中心理事長關濤在活動中表示：“作為一名血友病患者，我對廣大病友的困境與渴望非常感同身受。希望社會各界攜起手來，幫助更多血友病患者獲得規范化預防治療，實現‘零出血’的治療目標，我們也將以更積極的態度回歸生活，為社會創造價值。”
—— 完 ——
注釋：
1. Orphanet. Rare disease registries in Europe. Orphanet Report Series: Rare Disease Collection, May 2017. Available at: http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/Registries.pdf Last accessed October 2017. |
2. World Federation of Hemophilia. What is hemophilia? Available at: http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=646 Last accessed October 2017. |
3. The Prevalence of Hemophilia in China: a systematic review and meta-analysis, Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2014 Mar;45(2):455-66 |
4. 吳晶，中華醫院管理雜志2020年6月第36卷第6期 |
5. 趙玉沛，張抒揚等，罕見病診療指南（2019版），人民衛生出版社，2019，10（01）：177-178. |
6. An overview of patients with haemophilia A in China: Epidemiology, disease severity and treatment strategies. Available at: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/epdf/10.1111/hae.14217 |
