上海、香港和瑞士普拉特恩2022年1月4日 /美通社/ -- 2022年1月4日，中國罕見病新藥研發與商業化創新型企業曙方醫藥與瑞士Santhera制藥宣布就罕見病新藥Vamorolone達成獨家授權協議，曙方醫藥獲得在大中華區開發和商業化Vamorolone用于杜氏肌營養不良（DMD）及其他罕見病適應癥的獨家權益。協議總金額達1.24億美元。根據協議，曙方醫藥將支付千萬美元級別的首付款及美國注冊申報相關里程碑款項，總計2000萬美元。曙方醫藥還將支付兩位數百分比的特許權使用費。
基于該協議，Santhera制藥將授予曙方醫藥在大中華區（包括中國大陸、香港、澳門和中國臺灣）開發和商業化Vamorolone用于治療杜氏肌營養不良及所有其他潛在罕見疾病的獨家權益。Santhera制藥將負責該產品的生產及供應，曙方醫藥將負責該產品的注冊、開發及未來的商業化。曙方醫藥將視Vamorolone在美國的批準情況向中國監管部門提交該產品治療DMD適應癥的上市申請，預計該產品最早將于2024年進入中國市場。
由于龐大的患者基數和大量未滿足需求，中國的醫療保健業務領域存在巨大機遇。近年來中國的醫藥監管改革使越來越多的創新藥得以批準及上市[1]。2018年杜氏肌營養不良被列入國家《第一批罕見病目錄》中，該疾病領域存在著巨大臨床需求[2]。據估計，中國目前約有7萬名DMD患者，隨著診斷率的提升，患病人數可能將不斷增加。國內目前尚無獲批的DMD治療藥物。曙方醫藥將積極與監管部門溝通，爭取Vamorolone盡早在中國獲批。
曙方醫藥聯合創始人、董事長、首席執行官嚴知愚先生表示：“非常高興與Santhera達成合作，我們看好Vamorolone在杜氏肌營養不良及其他罕見疾病領域的治療潛力。曙方醫藥團隊在罕見病產品注冊、臨床和商業化方面的豐富經驗，將有助于使大中華區患者盡早從這款差異化候選產品中獲益。”
“我們期待與曙方醫藥這一罕見病領域業務能力強大的伙伴合作，將Vamorolone盡快帶給中國患者，” Santhera制藥首席執行官Dario Eklund先生表示，“該合作使我們在繼續專注于美國和歐盟注冊工作的同時，也獲得進入中國這一全球最大醫藥市場之一的機會。”
Santhera制藥目前計劃在美國和歐洲主要市場通過自有團隊進行Vamorolone DMD適應癥的商業化，并在全球其他區域尋求DMD及其他適應癥的商業化合作。Santhera將于2022年第一季度在美國滾動提交新藥上市申請，以期該產品最早于2023年在美上市，并計劃于2022年第二季度在歐洲提交上市申請。據Santhera估算，Vamorolone僅DMD適應癥在美國和歐洲五大市場總計潛在銷售峰值將超5億美元。
關于Vamorolone
Vamorolone是一種同類首創（first-in-class）候選藥物，它結合的受體與糖皮質激素相同但改變了其下游活性，屬于一種解離性激動劑[3-5]。這種機制有可能將療效與典型的激素安全性問題“分離”，因此Vamorolone可能替代糖皮質激素，糖皮質激素是目前兒童和青少年DMD患者的標準療法。在一項名為“VISION-DMD”的關鍵性臨床研究中，與安慰劑相比，在治療24周時，Vamorolone達到了由臥位至站立所需時間（TTSTAND）的主要終點（p=0.002），并顯示出良好的安全性和耐受性。與強的松相比，Vamorolone的療效相當且多個安全參數得到改善（包括強的松治療期間出現的生長障礙逆轉和行為改變的減少），且不良事件較少。在多項臨床研究中，總體耐受性良好。在VISION-DMD研究中，與安慰劑相比，最常報道的不良事件是庫欣樣特征、嘔吐和維生素D缺乏。不良事件的嚴重程度一般為輕至中度。
Vamorolone在美國和歐洲被授予治療DMD的孤兒藥認定，并獲得美國FDA的快速通道與兒科罕見疾病認定，及英國MHRA的潛力創新藥物（PIM）認定。Vamorolone目前尚處于臨床試驗階段，尚未獲任何衛生監管部門批準使用。
關于杜氏肌營養不良
杜氏肌營養不良（DMD）是一種罕見的X染色體隱性遺傳疾病，幾乎只影響男性。DMD為炎癥性疾病，炎癥通常在出生時或出生不久后出現。炎癥導致肌肉纖維化，臨床表現為進行性肌肉變性和無力。該疾病的主要里程碑事件是喪失行走能力，喪失自我進食能力，開始輔助通氣，以及心肌病發生。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的預期壽命一般不超過40歲。
關于曙方醫藥
曙方醫藥是一家專注于中國罕見病藥物研發和商業化的創新型企業，治療領域包括肺循環疾病、神經肌肉病及遺傳代謝病等。曙方醫藥致力于構建符合中國罕見病市場特點的創新商業模式，為醫患提供具有臨床可及性的可靠產品與服務。曙方醫藥成立于2019年，獲知名生物醫藥投資基金禮來亞洲基金和晨興創投的投資。
曙方醫藥網站：www.sperogenix.com
關于Santhera制藥
Santhera制藥是一家瑞士專科制藥公司，專注于罕見神經肌肉病和肺部疾病的創新藥物開發及商業化，這些疾病領域存在較高醫療需求。Santhera的主要產品管線包括目前正在開展治療DMD關鍵臨床試驗的Vamorolone，和處于臨床階段的治療囊性纖維化及其他中性粒細胞肺病的Lonodelestat，以及一款治療先天性肌營養不良的探索性基因療法。Santhera已將其首款獲批產品Raxone®（艾地苯醌）用于治療Leber遺傳性視神經病變（LHON）在北美和法國以外市場的權益授予凱西制藥集團。
Santhera制藥網站：www.santhera.com
參考文獻：
[1] https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/the-dawn-of-china-biopharma-innovation
[2] Intractable Rare Diseases Research. 2018; 7(2):145-147.
[3] Heier CR at al. (2013). EMBO Mol Med 5: 1569–1585.
[4] Reeves EKM, et al (2013). Bioorg Med Chem 21(8):2241-2249.
[5] Liu X, et al. (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293.
