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瑞士巴爾2022年2月24日 /美通社/ -- Orpha Labs AG是一家臨床階段生物制藥公司，專注于需求尚未得到滿足的疾病。該公司今天宣布，在II型白細胞粘附缺陷患者（簡稱“LAD-II”）中啟動ORL-101的三期試驗。Orpha Labs AG正在與研究人員合作，將患者從去年啟動的一項同情用藥研究轉到這項三期研究。
“從同情用藥計劃中獲得的數據是我們后期臨床開發活動的寶貴指南。我們期待著將LAD-II患者招募到我們的三期研究中，并在美國啟動滾動提交新藥申請（NDA），”Orpha Labs AG創始人兼首席執行官Alp Bugra Basat表示。“對于LAD-II患者及其照護者來說，這是非常重要的一步。我對這一發展感到非常興奮，”Rappaport醫學院兒科和免疫學榮譽教授、Orpha Labs AG科學咨詢委員會主席Amos Etzioni博士表示。
Orpha Labs AG已被美國食品和藥物管理局（FDA）授予ORL-101“罕見兒科疾病資格”認定，該藥正在接受治療LAD II的調查。如果新藥申請（NDA）獲準將ORL-101用于治療LAD-II，Orpha Labs AG將有資格從FDA獲得優先審查憑證（PRV）。PRV可用于在后續上市營銷申請中獲得優先審核。此外，FDA已授予ORL-101“孤兒藥資格”，這將使該藥在獲得批準后享受七（7）年的營銷專權。Orpha Labs AG還獲得了FDA的快速通道認定，這可能加速ORL-101治療LAD-II的開發和批準過程。
有關三期試驗的更多信息，請訪問orphalhos.com。
