武田獲得性血友病創新藥物Obizur中國上市許可申請獲正式受理

上海2022年6月16日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，旗下創新藥物重組抗血友病因子（豬序列）Obizur(Susoctocog alfa）上市許可申請（NDA）正式獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心受理，擬用于獲得性血友病A（Acquired Hemophilia A，AHA）成人患者按需治療和出血事件的控制。Obizur（Susoctocog alfa）是目前首個美國食品藥品監督管理局（FDA）以及歐洲藥品管理局（EMA）^[1]，[2]批準用于獲得性血友病A的重組豬FⅧ（rpFⅧ）藥物，有望為中國獲得性血友病A患者提供新的治療選擇。

獲得性血友病A是一種獲得性出血性疾病，患者由于循環血中出現抗凝血因子Ⅷ自身抗體導致FⅧ活性降低，其特點為既往無出血史和無陽性家族史的患者出現自發性出血或者在手術、外傷或侵入性檢查時發生異常出血，年發病率約為1.5/100萬^[3]。該病具有罕見、突發的特點，且出血表現具有異質性，可以無出血傾向或僅有輕微出血，也可發生消化道出血、腹膜后出血和顱內出血等致命性出血。中國獲得性血友病登記（CARE）研究顯示，獲得性血友病A患者首次就診時嚴重出血約占60.9%^[4]，嚴重威脅生命健康。由于獲得性血友病A病情兇險，及時診斷、及早給予恰當治療是獲得性血友病A成功治療的關鍵^[5]。

Obizur（Susoctocog alfa）與人序列凝血因子Ⅷ（FⅧ）結構相似、序列同源，且不易受到抗人FⅧ自身抗體的滅活，可以替代人FⅧ發揮明顯的止血作用。在一項前瞻性、2/3期多中心、開放標簽臨床試驗中，共入組28位獲得性血友病A患者，100%的患者在給藥后24小時出現療效可評估的反應（出血停止或減少）。其中 94%（16/17）的患者接受了rpFVIII作為一線治療。此外，作為重組蛋白，Obizur降低了血源性病原體傳播風險^[6]。

武田在罕見血液疾病治療領域具有超過七十年的歷史傳承，長期致力于該領域的創新研發，擁有多達11種產品的廣泛陣容，涵蓋多種罕見血液疾病的治療。在中國，武田多年來始終堅定"以患者為先"的承諾，攜手各方共同推動罕見血液疾病診療體系建設，普及規范化預防治療理念，致力改善包括血友病患者在內的中國血液疾病患者群體的生存和治療狀況，為助力實現"健康中國"的全民健康目標而不懈努力。自2013年以來，武田已陸續引入了血友病領域的先進預防性治療與個體化治療方案，并將在未來幾年內加速將更多罕見血液疾病的創新藥物引入中國市場，覆蓋獲得性血友病、血管性血友病、血栓性血小板減少性紫癜等，以進一步滿足中國罕見血液疾病患者的未盡需求。

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