上海2025年3月14日 /美通社/ -- 2025年3月11日，中國國家藥品監督管理局（NMPA）正式宣布批準了伊赫萊®（通用名：伊那利塞片）聯合哌柏西利和氟維司群，適用于內分泌治療耐藥（包括在輔助內分泌治療期間或之后出現復發）、PIK3CA突變、激素受體（HR）陽性、人表皮生長因子受體2（HER2）陰性的局部晚期或轉移性乳腺癌成人患者。伊赫萊®作為中國首個且目前唯一獲批的高選擇性PI3Kα抑制劑，憑借其獨特的雙重作用機制，填補了HR+/HER2-晚期乳腺癌患者精準治療空白，為PIK3CA突變的HR+/HER2-乳腺癌患者帶來精準、高效、安全的治療選擇，助力患者實現更長生存。
"多米諾靶點"PIK3CA突變嚴重影響乳腺癌患者生存，PI3Kα相關靶向藥物研發艱難
乳腺癌是女性中最常見的癌癥類型，全球每年確診超過200萬例，2020年中國的新發病例約42萬，HR+乳腺癌亞型約占所有乳腺癌的70%，患者基數十分龐大。PIK3CA突變是乳腺癌的重要驅動基因之一，在乳腺癌中占30%-40%[1]，中國乳腺癌患者PIK3CA突變比例更高。
PIK3CA突變是內分泌耐藥的主要機制之一，導致PIK3CA突變、HR+/HER2-晚期乳腺癌患者預后不良，尤其內分泌治療耐藥的患者生存期顯著縮短。PI3K是PI3K-AKT-mTOR通路的"源頭"，如同多米諾骨牌的第一張牌，靶向PI3K通路可以從源頭抑制PI3K相關信號通路活化，從而逆轉治療耐藥。然而，由于PI3K同時具有重要的生理功能，唯有通過超特異性選擇和高親和力靶向才能實現治療療效與不良反應的平衡，對藥物研發技術要求更高，38年來數個候選藥物因毒性過高而折戟。伊那利塞是首個通過高特異性選擇和高效降解p110α亞基，實現對腫瘤信號通路的完全阻斷。其聯合CDK4/6抑制劑和內分泌治療藥物，同時抑制PI3K，CDK4/6和雌激素受體通路，通過協同作用加深應答并阻斷耐藥途徑，聯合作用機制為PIK3CA突變患者打開了一扇"生命之門"。
超雙倍PFS獲益，伊那利塞開辟乳腺癌精準靶向新格局
本次伊那利塞獲批基于INAVO120研究，這是一項全球、多中心、雙盲、隨機對照的III期臨床研究，旨在評估伊那利塞+哌柏西利+氟維司群在PIK3CA突變的HR+/HER2-局部晚期或轉移性乳腺癌患者中一線治療的療效和安全性。復旦大學附屬腫瘤醫院吳炅教授作為INAVO120研究中國主要研究者指出：臨床中伴有PIK3CA突變的乳腺癌患者在現有方案治療中往往會迅速發生耐藥，因此臨床醫生和患者對于更為有效、更加精準的新型治療藥物充滿期待。在INAVO120研究中，新型PI3Kα抑制劑伊那利塞聯合CDK4/6抑制劑和內分泌治療藥物展現了優異的臨床效果，伊那利塞顯著延長患者的中位PFS（15.0 vs.7.3個月，HR=0.43，P<0.0001），降低了57%的疾病進展或死亡風險，為伴有PIK3CA突變的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者帶來更精準的治療方案，同時克服了靶點毒性障礙，保障了患者治療的安全性。
"從HER2到PIK3CA"，高質量創新研發持續引領乳腺癌精準診療不斷突破
20多年來，創新靶向藥物赫賽汀®、帕捷特®突破HER2陽性乳腺癌患者生存瓶頸，在HER2陽性乳腺癌中實現腫瘤的慢病化管理。如今，伊赫萊®在分子診斷技術的進步中開啟乳腺癌精準診療新篇章，從"HER2"到"PIK3CA"標志著乳腺癌診療從靶向治療邁向更精準分子靶向治療，越來越多的乳腺癌患者將在分子診斷技術和創新藥物建立的新診療模式中，實現精準的個體化治療。
精準治療，檢測先行，羅氏將繼續攜手乳腺癌診療生態的各方伙伴，持續優化精準診療路徑，為每一位PIK3CA突變患者提供精準診療解決方案，持續踐行對中國乳腺癌患者的長期承諾。
此次伊赫萊®在中國獲得全球首個突破性療法認證，并被授予優先審評資格，成為HR+乳腺癌治療領域唯一一款獲得中美雙重突破性療法認證的產品。羅氏全球藥品開發中國中心負責人、全球副總裁厲文泓表示："伊赫萊®在中國僅用9個月的時間獲批，充分彰顯了中國速度，是全球創新藥品加速惠及中國患者的又一例證。我們對國家藥品監管機構、中國乳腺癌領域專家以及所有合作伙伴的鼎力支持和不懈努力深表感謝。作為羅氏戰略投資的關鍵疾病領域之一，伊赫萊®的加速獲批進一步堅定了我們以科學為本，不斷追求創新的決心。未來，我們將持續推進乳腺癌領域的前沿科技探索和開發，惠及更多中國及全球乳腺癌患者及其家庭。"
羅氏制藥中國總裁邊欣表示："非常高興看到伊赫萊®在中國成功加速獲批。20多年來羅氏深耕乳腺癌治療領域，為廣大HER2+乳腺癌患者帶來治愈希望。伊赫萊®的獲批，將為中國乳腺癌精準靶向治療翻開全新篇章，這不僅是醫學邊界的拓展，更是無數家庭命運軌跡的改變。面向未來，羅氏將秉承‘先患者之需而行'的理念，與多方攜手持續深耕乳腺癌治療領域，以更多創新藥物為患者帶來更好的治療選擇，踐行對健康中國2030宏偉藍圖的長期承諾。"
[1] 趙佳寧, 劉月平. 乳腺癌PIK3CA突變的臨床意義及其檢測研究進展. 臨床與實驗病理學雜志, 2024, 40(09): 973-978.
