天境生物宣布來佐利單抗中國3期注冊臨床試驗完成首例患者給藥

美國蓋瑟斯堡和中國上海2023年4月24日 /美通社/ -- 天境生物（"公司"）（納斯達克股票代碼：IMAB）是一家從臨床階段正邁向商業化的生物藥公司，致力于創新生物藥的靶點生物學研究、抗體工藝及中美臨床開發和產品商業化，為全球范圍內需求迫切的癌癥治療領域，提供新型有效的治療手段。公司今天宣布，創新CD47抗體來佐利單抗與阿扎胞苷聯用治療HR-MDS（較高危骨髓增生異常綜合征）的中國3期注冊臨床試驗（NCT05709093）已完成首例患者給藥。

該3期臨床試驗是一項隨機、對照、開放標簽、多中心研究，旨在評估來佐利單抗聯合阿扎胞苷一線治療HR-MDS 患者的療效和安全性，對照組為阿扎胞苷單藥治療。這也是首項獲中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）批準啟動的CD47抗體在MDS適應癥的3期關鍵注冊臨床研究。

天境生物總裁、代理首席執行官朱秀軒博士表示："眾所周知，MDS的治療手段十分有限，臨床上仍存在巨大的未滿足需求。我們對于率先將CD47這一創新療法推進至MDS的3期注冊臨床感到非常振奮，這是天境創新成果轉化的又一重要例證。我們期盼能夠早日為中國MDS患者提供更創新、安全、有效的治療選擇，切實改變患者生活。"

MDS是一種血液系統惡性腫瘤，特點是髓系細胞分化及發育異常，表現為無效造血、難治性血細胞減少，高風險向急性髓系白血病（AML）轉化。MDS常發于老年患者，其發病率隨著年齡的增長而上升，在70歲及以上人群中尤為明顯。

目前，治療HR-MDS的主要標準療法包括去甲基化藥物（HMA）和異基因造血干細胞移植（allo-HSCT），但干細胞移植的應用受限于移植相關的并發癥。在過去的15年里，阿扎胞苷和地西他濱等去甲基化藥物一直是國內HR-MDS主要的治療藥物。許多患者接受HMA治療后仍會進展為白血病，嚴重影響生活質量乃至危及生命。

關于CD47和來佐利單抗

CD47是一種廣泛表達于多種癌細胞表面的糖蛋白，通過與腫瘤吞噬細胞表面SIRPα連接釋放"不要吃我"信號，阻止巨噬細胞吞噬作用。CD47抗體因可以阻斷此信號，使巨噬細胞攻擊腫瘤細胞，故成為目前最有開發前景的腫瘤免疫靶點之一。但CD47抗體在攻擊腫瘤細胞的同時，會與正常紅細胞結合從而引起血液學副作用，如嚴重貧血，這使得CD47抗體作為癌癥治療手段的研發和臨床應用受到阻礙。天境生物的科學家突破性地發現了一款獨特的CD47抗體來佐利單抗，其能有效地靶向腫瘤細胞，同時將對紅細胞產生的不良影響降至最低，從而可避免嚴重貧血。

目前，來佐利單抗與化療或免疫檢查點抑制劑聯合治療血液腫瘤（包括急性髓系白血病/骨髓增生異常綜合征）和實體瘤的多項臨床研究正在中美兩地開展。

關于骨髓增生異常綜合征

骨髓增生異常綜合征（MDS）是一種血液系統惡性腫瘤，特點是髓系細胞分化及發育異常，表現為無效造血、難治性血細胞減少，高風險向急性髓系白血病（AML）轉化。美國和歐洲的 MDS 發病率約為(4-5)/10萬；然而，在70至79歲的人群中，發病率上升至26.9/10萬；在80歲及以上的人群中進一步上升至55.4/10萬。亞洲人群中的 MDS 發病率呈現年輕化趨勢。

MDS的治療方法在很大程度上取決于個體疾病的風險分層，最常用的是修訂后的國際預后評分系統 (IPSS-R)，該系統考慮了外周血細胞減少和骨髓原始細胞百分比以及細胞遺傳學特征。 IPSS-R 根據中位生存期和AML轉化的風險將MDS 分為 5 個風險類別（極低、低、中等、高、極高）。

關于天境生物

天境生物（納斯達克股票代碼：IMAB）是一家充滿活力的國際生物科技公司，聚焦腫瘤免疫和自體免疫領域創新或高度差異化生物藥的研發、生產和商業化。公司以"持續開發創新生物藥，真正改變患者生活"為使命，在"快速產品上市"和"快速概念驗證"的雙輪策略驅動下，通過自主研發、全球授權合作和商業化合作等多元化模式，迅速建立起擁有超過10個創新藥研發管線。公司在上海（總部）、北京、杭州、麗水、香港均設有辦公室，并在美國馬里蘭州和加州圣迭戈設有研發中心并形成美國研發總部。更多信息請訪問http://ir.i-mabbiopharma.com并關注天境生物領英、推特及微信官方賬號。

天境生物前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995 年私人證券訴訟改革法案》以及其他聯邦證券法律下定義的前瞻性聲明，包括有關來佐利單抗的臨床試驗結果，臨床試驗數據對患者產生的潛在影響，天境生物有關來佐利單抗進展及預期的臨床開發計劃、藥政里程碑及商業化。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括但不限于以下事項的風險：天境生物證明其候選藥物安全性和療效的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或新藥上市審批；相關監管機構就天境生物候選藥物的監管審批作出決定的內容和時間；天境生物的候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；天境生物對其技術和藥物知識產權保護獲得和維護的能力；天境生物依賴第三方進行藥物開發、生產和其他服務的情況；天境生物有限的運營歷史和獲得進一步的運營資金以完成候選藥物開發和商業化的能力；新冠病毒對公司臨床開發、商業以及其他業務運營帶來的影響；以及天境生物在最近年度報告20-F表格中"風險因素"章節里更全面討論的各類風險；以及天境生物向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。所有前瞻性聲明基于天境生物目前掌握的信息，除非法律另有要求，天境生物沒有因新信息、日后事件或其他原因而公開更新或修訂任何前瞻性聲明的義務。

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