上海2023年11月6日 /美通社/ -- 在第六屆中國國際進口博覽會上，全球領先生物制藥企業武田又一次亮相，攜手臨床專家、患者組織代表和醫藥創新推動者等相聚一堂，共同為如何完善戈謝病的篩查體系，推動患者早診早治和長期規范管理，并探索戈謝病診療一體化建設建言獻策。
戈謝病是一種罕見的遺傳代謝病，2018年被收錄進我國《第一批罕見病目錄》內。在我國，由于單病種罕見，熟悉該病的臨床醫師太少，我國戈謝病患者長期面臨早期識別和診斷不足的難題。根據《中國戈謝病患者診療狀況及疾病負擔調研報告2023》[1]數據顯示，在國內已經確診的戈謝病患者中37%的患者曾有誤診經歷，僅68%的患者在初次就診當年獲得確診。同時，近一半的患者不能在省內獲得確診。
此外，我國戈謝病患者的用藥規范也是一大難題。酶替代療法（ERT）是國內外診療指南推薦的戈謝病標準治療方案之一，但根據上述報告，僅有66%的患者正在使用或曾使用過酶替代治療，仍有四成左右患者未能夠開展酶替代治療或目前停止用藥。即便在用藥情況稍好的地區，也僅有23%患者能足量用藥。
因此，加強戈謝病的早起篩查和診斷，并規范患者的用藥管理，成為了戈謝病診療一體化建設的重中之重。南方醫科大學南方醫院孫競教授表示："戈謝病的早診早治對于改善患者的最終結局至關重要，但如今這卻是我國戈謝病患者診治過程中面臨的難題，這要求我們盡快完善戈謝病的篩查診療體系。一方面，要加強戈謝病篩查能力的建設，在有條件的地區開展新生兒篩查；另一方面，要加強臨床診療上首診科室培訓和轉診體系建設，建立患者多學科綜合管理機制和各區域的戈謝病診療協作組，讓每一個戈謝病患者不但能盡早得到確診，也能盡快接受規范化治療。"
南方醫科大學南方醫院孫競教授
在山西壹心公益發展中心理事長、戈謝病病友會負責人王軍先生看來，解決戈謝病的診療難題，不能單純依靠一個人、一個醫生，或者一個部門。"這需要依賴不同利益相關方的協作，通過政府有關部門、各級醫療機構、患者組織和醫藥企業等多方凝心聚力、同心同行并各展所能，實現從治療藥物、治療方法，到支付保障以及社會關注的全方位提升，讓戈謝病患者能過上普通人一樣的生活。"
山西壹心公益發展中心理事長、戈謝病病友會負責人王軍先生
與此同時，創新型醫藥商保的發展，也在推動我國戈謝病診療一體化的過程中不可或缺。國藥控股全球采購與供應鏈服務中心副總經理兼創新中心總經理趙敏先生表示："雖然目前ERT療法已在我國獲批上市，但較大的支付壓力還是讓大多數的戈謝病患者難以實現療法可及。對此，積極推進商業健康保險、城市定制普惠型商業補充醫療健康險、定制化創新支付等商保模式藥險的普及應用，不失為一種解決戈謝病患者支付難題的探索方向。期待隨著未來我國商業醫療保險事業的發展，為我國更多罕見病患者提供一份健康守護。"
國藥控股全球采購與供應鏈服務中心副總經理兼創新中心總經理趙敏先生
作為全球領先的生物制藥創新企業，武田長期致力于罕見疾病治療領域的創新研發，其豐富的產品組合覆蓋多種罕見疾病領域的治療。在戈謝病領域，武田中國于2021年引入了ERT療法注射用維拉苷酶α，為中國戈謝病患者帶來了生命新希望。未來，武田將進一步加強創新研發，努力為戈謝病患者帶來創新療法的同時，繼續攜手多方探索戈謝病診療一體化建設，為中國的戈謝病患者重回健康生活盡一份力。
審批編號：C-ANPROM/CN/VPR/0067
審批日期：2023年11月
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[1] 中國戈謝病患者診療狀況及疾病負擔調研報告2023
