上海2024年11月28日 /美通社/ -- 國家醫療保障局最新公告顯示，百時美施貴寶旗下全球首創且目前唯一獲批心肌肌球蛋白抑制劑邁凡妥®（通用名：瑪伐凱泰膠囊）納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2024年）》（以下簡稱《醫保目錄》），用于治療紐約心臟協會（NYHA）心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者。新版醫保目錄預計于2025年1月1日起正式實施，各地報銷流程及時間以當地政府公告為準。
邁凡妥®是首款納入國家醫保目錄的梗阻性肥厚型心肌病創新治療藥物，有效填補了臨床治療和醫保領域空白。此次納入醫保后，中國梗阻性HCM患者對創新藥物的長期治療需求將得到進一步滿足，患者的疾病負擔和醫療體系負擔有望減輕，讓更多患者回歸正常工作和生活，具有重要的臨床和社會價值。
北京協和醫院院長張抒揚教授表示："梗阻性肥厚型心肌病是一種慢性、進行性的心臟疾病，影響患者的日常工作和生活，是一種需要持續管理的疾病。今年9月公布的全球長期擴展研究（MAVA-LTE）顯示，EXPLORER-LTE隊列患者在接受瑪伐凱泰超過180周連續治療后多項心臟指標獲得了持續穩定改善，且安全性良好，這無疑證明了瑪伐凱泰在長期治療中的重要地位與作用。而此前EXPLORER-CN臨床研究也已證實，瑪伐凱泰能夠在緩解左心室流出道梗阻、改善臨床癥狀等方面為中國患者帶來了顯著獲益。我們期待瑪伐凱泰納入醫保后，中國患者的長期治療需求能夠進一步得到滿足，讓獲益患者能夠持續獲得創新藥物，不因經濟原因而放棄治療，最大化治療效果。"
肥厚型心肌病（HCM）主要是由于編碼肌小節相關蛋白基因致病性變異導致的，或病因不明的，以心肌肥厚為特征的心肌病，左心室壁受累最為常見[1]。根據是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻，HCM可分為梗阻性HCM和非梗阻性HCM，而梗阻的存在會加重對心功能的損害。過多肌球蛋白和肌動蛋白橫橋的形成，以及肌球蛋白超松弛狀態的失調是HCM的機理特征。瑪伐凱泰能夠靶向疾病核心病理生理機制，通過與心肌肌球蛋白的可逆性結合，減少肌球蛋白和肌動蛋白橫橋的數量，以減輕心肌的過度收縮，并改善舒張功能，有望助力實現指南建議的"緩解臨床癥狀，延緩疾病進展，改善心臟功能"三大治療目標，具有重大意義。
憑借其獨特的作用機制和創新性，邁凡妥®此前在美國和中國分別獲得由FDA和CDE授予的 "突破性治療藥物"資格認證，并已通過中國國家藥品監督管理局（NMPA）優先審評審批于今年在國內獲批上市。目前，邁凡妥®已被納入國內外多個權威指南推薦[1],[2],[3],[4]，有望重新定義這一患者群體的治療前景。
百時美施貴寶副總裁、中國及亞洲區域市場總經理、中國區總裁陳思淵女士表示："梗阻性HCM患者的平均年齡在四五十歲，這些患者往往承擔著重要的社會與家庭責任。疾病所導致的急慢性并發癥不僅影響了患者的生活質量，也為家庭和社會帶來了沉重的疾病負擔。瑪伐凱泰在中國的上市為患者提供了創新治療選擇，此次納入醫保不僅降低了患者的用藥負擔，也體現了政府提高優質醫療資源可及性的決心與努力。接下來，百時美施貴寶將繼續與各方攜手，積極支持支付方和當地政府的工作，盡快實現藥物在各省市的醫保可及，讓更多中國患者獲益于創新藥物。"
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