北京2026年2月7日 /美通社/ -- 近日，全球領先的生物制藥公司諾和諾德宣布，注射用培妥羅凝血素α（商品名：諾易特®）在中國大陸正式上市。諾易特®是我國首個且目前唯一*獲批的長效重組凝血因子Ⅷ，且已成功被新版國家醫保目錄新增納入。諾易特®在中國大陸市場的全面上市填補了血友病A長效治療的空白，進一步提升了患者用藥的可及性，將中國血友病A患者帶入全新治療階段。
長效創新破局，豐富血友病A治療版圖
血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，可分為血友病A和血友病B兩種[1]。其中，血友病A為凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，其患者約占所有血友病患者中的80%-85%[2]，需終生用藥，如不及時治療，會導致殘疾，嚴重時甚至危及生命。隨著治療手段的不斷進步，研究顯示越來越多患者期待長效凝血因子降低注射次數[3]。
南方醫科大學南方醫院 孫競教授表示："標準重組凝血因子（SHL-rFVIII）輸注頻率高，治療依從性差。如應用其規律性替代治療，其谷濃度（給藥期間的最低濃度）不能始終大于1%，突破性出血風險高，殘疾率高。諾易特®通過創新結構修飾，將凝血因子Ⅷ半衰期延長至19小時（較標準制劑提升1.6倍）[4]，可減少50%-71%的靜脈注射次數，同時按說明書指導劑量使用，可將谷值改善至平均3%，降低患者注射負擔及關節出血的風險，尤其適配青少年低注射頻率及高運動量的需求，顯著提升治療依從性。"
自2019年在美國獲批上市以來，諾易特®在全球積累了豐富的預防和治療出血的療效和安全性數據。在中國血友病A患者中進行的多中心試驗Pathfinder10[5] 結果顯示，諾易特®接受預防治療的患者中位年化出血率（ABR）為0.00，零出血患者比例高達69.4%，治療出血的止血成功率為94.8%，為中國血友病A患者提供高效便捷的治療選擇。
政策護航，醫保賦能治療可及
諾易特®適用于12歲及以上血友病A（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）患者，可用于按需止血、圍手術期管理及常規預防治療；不適用于血管性血友病（vWD）。其醫保報銷范圍與已上市的標準半衰期凝血因子Ⅷ一致，顯著降低治療負擔，破解創新藥"用不起"問題。
多方攜手共筑防線，助力健康中國目標
諾和諾德全球高級副總裁兼大中國區總裁周霞萍表示："諾易特®上市并納入醫保，是諾和諾德深耕中國罕見病領域的重要成果。從諾其®、諾易®到諾易特®，諾和諾德將持續為中國血友病患者提供優質方案，逐步提高患者的藥物可及性，不斷完善患者服務體系，助力‘健康中國2030'目標實現。"
*截至2026年2月 |
參考文獻： |
1 中華醫學會血液學分會血栓與止血學組, 中國血友病協作組. 中華血液學雜志, 2020, 41(4):265-271. |
2中華醫學會血液學分會血栓與止血學組, 中國血友病協作組. 中華血液學雜志, 2017, 38(5):364-370. |
3 von Mackensen S, et al. Haemophilia. 2017;23(4):566-574. |
4 Tiede A et al. J Thromb Haemost 2013;11:670–8. |
5 Jing Sun, et al. PO0128, EAHAD 2024. |
