國家“重大新藥創制”專項成果發布暨耐立克?全球首發上市會召開

中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2021年12月19日 /美通社/ -- 昨日，由中國醫藥創新促進會主辦、亞盛醫藥（6855.HK）承辦的國家“重大新藥創制”專項成果發布暨奧雷巴替尼（商品名：耐立克^®）全球首發上市會在北京、蘇州兩地同步召開。中國科學院院士陳凱先、中國醫藥創新促進會執行會長宋瑞霖，與北京大學血液病研究所黃曉軍教授、江倩教授，上海交通大學附屬瑞金醫院沈志祥教授，哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍教授，蘇州大學附屬第一醫院吳德沛教授，華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院胡豫教授，四川大學華西醫院牛挺教授等眾多血液腫瘤領域頂尖專家學者齊聚一堂，在現場和線上共同見證耐立克^®的全球首發上市儀式。

11月25日，耐立克^®獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）的上市批準，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥，并采用經充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的慢性髓細胞白血病（CML）慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者。耐立克^®是中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，是亞盛醫藥全資子公司廣州順健生物醫藥科技有限公司研發的潛在同類最佳（Best-in-class）新藥，獲國家“重大新藥創制”專項支持。

中國科學院院士、重大新藥創制國家重大科技專項技術副總師陳凱先院士表示：“耐立克^®是中國第一個、也是唯一一個第三代BCR-ABL抑制劑，有效地解決了中國耐藥慢粒白血病患者無藥可醫這一重大社會問題，填補了臨床急需產品的國內空白。作為國家重大專項支持的新藥，耐立克^®代表了我國原創新藥的實力，是重大專項實施的亮點和驕傲；而耐立克^®的上市充分彰顯了中國本土醫藥的創新水平，將激勵更多醫藥企業投身創新藥研發，不斷提升中國醫藥研發創新能力，助力‘健康中國2030’目標的實現。”

中國醫藥創新促進會執行會長宋瑞霖表示：“耐立克^®的上市是亞盛醫藥商業化的重大突破，更是在推動中國醫藥創新發展方面取得的重要成就。亞盛醫藥多年來在研發方面扎實努力、刻苦攻關，近年來在創新、產業化、國際化方面取得長足進步，與我會發展方向高度一致，是我會的核心會員之一。希望在未來，像亞盛醫藥這樣的中國本土醫藥創新企業能越來越多，助力中國從醫藥大國走向醫藥強國，為中國乃至世界人民的健康貢獻力量。“

中國首個第三代TKI上市——填補治療空白、打破無藥可醫

CML是一種與白細胞有關的惡性腫瘤。隨著靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的問世，CML的治療方式得以革新。如今，CML已由曾經的不治之癥轉變為像高血壓、糖尿病一樣的“特殊慢病”。盡管如此，獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰，仍有部分患者因耐藥導致疾病進展甚至死亡。BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發生率高達25%左右。伴有T315I突變的耐藥CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥。在耐立克^®獲批上市前，中國攜T315I突變耐藥CML患者長期面臨著無藥可醫的窘境。

耐立克^®中國臨床試驗主要研究者、北京大學血液病研究所所長、北京大學人民醫院血液科主任黃曉軍教授在致辭中表示：“過往臨床研究的有效性和安全性數據不斷向我們顯示，耐立克^®在耐藥慢性髓細胞白血病這個尚未滿足的臨床需求領域潛力巨大，極有希望成為該領域治療的‘Best-in-Class’藥物。我很高興能見證耐立克^®成功上市，因為這意味著中國CML治療原有的耐藥困境被打破，迎來了全新的里程碑藥物，對臨床醫生和患者的意義巨大。”

本次上市會上，耐立克^®中國臨床試驗主要研究者、北京大學人民醫院血液科副主任江倩教授對耐立克^®關鍵臨床數據進行了介紹和解讀。她表示：“CML-CP及CML-AP患者一旦出現T315I突變，所有的一代或二代TKI對這些患者都無效，耐藥問題長期困擾著患者的治療。作為中國首個第三代BCR-ABL抑制劑，耐立克®的上市打破了國內攜T315I耐藥CML患者此前無藥可醫的困境，我們期待該藥物能造福更多患者。”

開啟CML精準化治療全新篇章——呼吁規范診療，把握最佳治療時機

國內外權威指南均建議CML患者在經過一代/二代TKI治療后警告或疾病進展時應進行突變檢測^[1][2][3]。然而，目前臨床上很多患者是在出現耐藥后以“試藥”形式等待標準療法試錯。很多患者未及時進行隨訪檢查，或延遲突變檢測，導致發現T315I突變時已錯過最佳治療時機。

在本次上市會上，眾多國內知名血液科醫生就CML患者的科學管理展開了討論，并分享了各自的經驗和見解。專家們呼吁，無論是幾線耐藥，CML患者都應該盡早進行BCL-ABL突變檢測，以免錯失最佳治療時機。

作為中國CML領域第一個根據基因突變狀態選擇治療的獲批藥物，耐立克^®的上市開啟了CML精準化治療的全新篇章。

商業化新征程啟航——通力合作，全面布局，推動創新藥加速可及的“亞盛決心”

作為亞盛醫藥的首個獲批上市的產品，耐立克^®對亞盛醫藥具有重大的里程碑意義。面對從研發型企業到有產品商業化的公司的轉型升級挑戰，亞盛醫藥早已開始布局。

今年7月，亞盛醫藥與信達生物達成全方位戰略合作，該合作包括耐立克^®在中國市場的共同開發與共同推廣；9月，亞盛醫藥與康圣環球簽署戰略合作備忘錄，致力共同推動血液腫瘤精準診療；11月，亞盛醫藥與國藥控股簽署戰略合作框架協議，旨在推進耐立克^®商業化進程。此外，亞盛醫藥已與多家創新支付服務公司簽署戰略合作框架協議，希望借助創新支付模式，增加產品的可負擔性。

亞盛醫藥首席醫學官，順健醫藥總裁兼首席執行官翟一帆博士表示：“在耐立克^®的研發過程中，我們始終堅持國際標準，技術在全球領先，是全球范圍內第二個進入美國臨床的第三代BCR-ABL抑制劑，也是為數不多自立項開始就執行全球研發策略的中國本土原創新藥。基于耐立克^®優異的臨床有效性及安全性，其先后獲得美國FDA的孤兒藥資格認定和快速審評資格認定；此外，自2018年起連續4年入選全球知名血液病年會美國ASH年會的口頭報告，并獲2019年度ASH最佳研究提名獎，要知道這在國內是非常少見的，這一切充分顯示了國際血液學界對耐立克的高度認可。希望在不遠的將來，耐立克^®這一中國原創、全球領先的創新藥能惠及更多的全球患者。”

亞盛醫藥董事長、CEO楊大俊博士表示：“亞盛醫藥首款獲批上市的核心產品耐立克^®是填補國內空白、臨床上不可或缺的急需產品，有效地解決了中國攜T315I突變的耐藥慢粒白血病患者無藥可醫的這一重大社會需求問題，讓電影“我不是藥神”里的社會之痛不再發生。雖然說近兩年批準上市的國內創新藥批準上市逐年增加，但是真正做到國內第一和唯一的，可填補臨床空白、不可或缺的創新藥還是很少的。未來，我們將繼續堅守‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求’的使命，帶來更多滿足臨床急需的原創新藥。希望在不遠的將來，耐立克^®這一中國原創、全球領先的創新藥能惠及更多的患者。”

亞盛醫藥首席商務運營官祝剛先生表示：“我們正在積極推進耐立克^®在全國的落地，目前全國各地的首批處方已經陸續開出。我們也將在商業化合作方面持續發力，期待與更多合作伙伴攜手商業創新，打開多維度合作的大門，共同推進耐立克^®獲批上市后的商業化進程，讓全國更廣泛地區的患者都能用得上創新藥物。”

關于慢性髓細胞白血病

慢性髓細胞白血病（Chronic Myeloid Leukemia, CML），是骨髓造血干細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，也被稱為慢性粒細胞白血病，或者慢性髓細胞白血病，是慢性白血病中最常見的一種類型，占成人白血病的15%^[4][5]。中國CML患者發病較西方更為年輕化，流行病學調查顯示，中國慢粒的中位發病年齡為45~50歲，西方國家慢粒的中位發病年齡為67歲^[6]。

隨著靶向BCR-ABL的TKI藥物上市，針對CML的治療方式得以革新，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰。BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發生率高達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，在過去一直是CML患者群體長期生存的阻礙。

關于耐立克^®

耐立克^®是亞盛醫藥原創1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，是中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果，獲國家“重大新藥創制”專項支持。

2020年10月，耐立克^®被NMPA新藥審評中心（CDE）納入優先審評，用于治療TKI耐藥后并伴有T315I突變的CML慢性期或加速期的成年患者；2021年3月，該品種被CDE納入突破性治療品種。而在海外，該品種于2019年7月獲FDA臨床試驗許可，直接進入Ib期臨床研究；2020年5月接連獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定和審評快速通道資格；2021年11月獲歐盟孤兒藥資格認定；此外，該品種的臨床試驗進展自2018年開始，連續四年入選美國血液學會（ASH）年會口頭報告，并榮獲2019 ASH年會“最佳研究”的提名。

2021年7月，亞盛醫藥與信達生物制藥集團（1801.HK）達成在中國市場就耐立克^®共同開發和共同商業化推廣的戰略合作。

*注：耐立克^®為亞盛醫藥的注冊商標

關于亞盛醫藥

亞盛醫藥是一家立足中國、面向全球的生物醫藥企業，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發創新藥物。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發的全球最前沿。公司已建立擁有8個已進入臨床開發階段的1類小分子新藥產品管線，包括抑制Bcl-2、IAP或MDM2-p53等細胞凋亡路徑關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡路徑關鍵蛋白領域均有臨床開發品種的創新公司。目前公司正在中國、美國、澳大利亞及歐洲開展40多項I/II期臨床試驗。用于治療耐藥性慢性髓細胞白血病的核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克^®）曾獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）新藥審評中心（CDE）納入優先審評和突破性治療品種，并已在中國獲批，是公司的首個上市品種。該品種還獲得了美國FDA審評快速通道、孤兒藥資格認定、以及歐盟孤兒藥資格認定。截至目前，公司共有4個在研新藥獲得12項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認定。公司先后承擔多項國家科技重大專項，其中“重大新藥創制”專項5項，包括1項“企業創新藥物孵化基地”及4項“創新藥物研發”，另外承擔“重大傳染病防治”專項1項。

憑借強大的研發能力，亞盛醫藥已在全球范圍內進行知識產權布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫學中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康、輝瑞等領先的生物技術及醫藥公司、學術機構達成全球合作關系。公司已建立一支具有豐富的原創新藥研發與臨床開發經驗的國際化人才團隊，同時，公司正在高標準打造后期的商業化生產及市場營銷團隊。亞盛醫藥將不斷提高研發能力，加速推進公司產品管線的臨床開發進度，真正踐行“解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求”的使命，以造福更多患者。

前瞻性聲明

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