北京2026年5月29日 /美通社/ -- 2026年05月28日，北京諾思蘭德生物技術股份有限公司（以下簡稱"諾思蘭德"）宣布，其自主研發的治療用生物制品1類創新藥塞多明基注射液（商品名：華索靈®）正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市。該藥是中國首個且目前唯一*獲批促血管新生的基因治療藥物，為中國不適合接受血運重建手術或手術效果欠佳的嚴重下肢缺血（CLI）患者提供了全新的治療方案，標志著我國CLI治療領域正式邁入基因治療新時代。
嚴重下肢缺血（CLI）是外周動脈疾病最嚴重的表現形式，表現為靜息痛、組織缺損或壞疽，具有高截肢率和高死亡率的雙重威脅。約5%~20%的CLI患者因身體條件而無法接受手術或介入治療，被稱為"無手術機會"患者。這部分患者一年內面臨極高的大截肢和死亡風險，臨床亟須新的治療策略[1],[2]。
塞多明基注射液采用"治療性血管生成"策略，通過局部肌肉注射，將重組人肝細胞生長因子（HGF）基因導入缺血部位的骨骼肌細胞，使其持續、高效地分泌HGF兩種活性異構體，通過激活HGF/c-MET信號通路，誘導缺血部位血管新生并促進側支循環重建，改善肢體遠端血流供應[3]。
塞多明基注射液獲批基于一項名為HOPE CLTI-2的關鍵性Ⅲ期臨床研究的積極結果。該研究由北京協和醫院牽頭，在全國23家研究中心開展，于2019年6月至2022年4月期間共納入242例經臨床評估為"不適合行血運重建手術或術后效果欠佳"的CLI患者（Rutherford 5級）。相較于安慰劑組，接受塞多明基治療的患者在治療180 天時，潰瘍完全愈合率及有效率顯著提升，截肢風險亦顯著降低。在不同病因（動脈硬化閉塞癥、血栓閉塞性脈管炎）及合并糖尿病的患者亞組人群中，均觀察到了一致的治療獲益趨勢。在安全性方面，塞多明基組報告的不良反應均為輕度至中度，以注射部位反應為主，發生率與安慰劑組相當或更低。上述結果已于2025年在權威期刊《Molecular Therapy》上發表。
北京協和醫院鄭曰宏教授表示："HOPE CLTI-2研究的成功驗證了'治療性血管生成策略'的可行性。對'無手術機會'患者，塞多明基注射液提供了全新的治療策略。該藥物在促進潰瘍愈合和降低截肢風險方面取得了令人鼓舞的積極表現，為CLI治療帶來了新的思路。作為中國原研基因治療藥物，塞多明基注射液的成功獲批，是我國基因治療領域自主創新的重要里程碑，為臨床實踐注入了新的活力。"
北京諾思蘭德生物技術股份有限公司董事長許松山先生表示："華索靈®的獲批是公司創新戰略的重要里程碑。我們攻克了基因轉染效率、局部精準給藥、規模化生產等一系列技術難題。作為中國首個獲批的CLI基因治療藥物，華索靈®的獲批標志著我國基因治療從遺傳性疾病向常見慢性疾病領域的延伸邁出了重要一步。未來，諾思蘭德將繼續深耕基因治療領域，推動更多創新藥物的研發，為中國醫藥事業的發展貢獻更多的力量。"
華索靈®的獲批具有多重戰略意義。在臨床層面，填補了CLI基因治療領域的空白，推動了CLI治療從傳統對癥治療向對因治療的范式轉變。在患者層面，能顯著降低截肢風險，提高生活質量，減少醫療支出，具有重要的社會價值。在產業層面，展示了我國醫藥產業具備了從基因載體設計、規模化生產到臨床轉化的全鏈條完整能力。為我國基因治療在心血管疾病、神經退行性疾病等更多領域的應用奠定了基礎，將推動我國基因治療產業的快速發展。
關于華索靈®
華索靈®是一款基因治療藥物，劑型為注射液。本品用于治療不適合血運重建手術或手術效果不佳的嚴重下肢缺血（下肢動脈硬化閉塞癥、血栓閉塞性脈管炎和糖尿病下肢缺血等）導致的肢體潰瘍。該藥物為局部肌肉注射，推薦療程為每2周給藥1次，共給藥3次，每次劑量為8mg。注射前需通過血管影像學檢查識別病變部位，由醫生根據解剖學特征規劃注射區域與位點，將配制后的藥液精準注射于肌肉組織內。藥物儲存條件為-25~-15℃，避光保存，有效期24個月。
關于諾思蘭德
北京諾思蘭德生物技術股份有限公司是一家專業從事基因治療藥物、重組蛋白質類藥物和眼科用藥物研發、生產及銷售的創新型生物制藥企業。公司秉承"創造價值 服務健康"的理念，致力于開發具有全球競爭力的創新藥物，致力于成為中國基因治療領域的領軍企業，為中國醫藥產業進步及人類健康做出積極的貢獻。
*截至 2026 年 05月，經檢索國家藥品監督管理局（NMPA）公示的上市藥品信息，塞多明基注射液為中國境內唯一獲批用于 CLI 促血管新生治療的基因藥物。
塞多明基注射液為處方藥，請憑醫師處方購買和使用。具體適應癥、用法用量、不良反應及禁忌請詳見國家藥監局核準的藥品說明書。本文僅為藥品獲批信息參考，不構成任何藥品推廣、推薦或用藥指導，藥品使用請嚴格遵醫囑，詳細信息請參閱國家藥監局核準的藥品說明書。
參考文獻
1. Ghare MI, Parikh SA. No-option critical limb ischemia: a review of current and future therapies. J Crit Limb Ischemia. 2021;1(3):E85-E92.
2. Lipsky BA, Berendt AR, Cornia PB, et al. 2012 Infectious Diseases Society of America clinical practice guideline for the diagnosis and treatment of diabetic foot infections. Clin Infect Dis. 2012;54(12):e132-e173.
3. Xiao D, Liu CW, Zheng YH, et al. Seltoplasmid promotes ulcer healing vs placebo for patients with CLTI: insights from the HOPE CLTI-2 trial. Mol Ther. 2025. doi:10.1016/j.ymthe.2025.04.009
