填補空白！中國團隊在《Nature Medicine》發表帕金森病基因治療I期數據，榮獲國際認可

上海2026年6月12日 /美通社/ -- 專注前沿基因治療領域的創新型企業信念醫藥集團（Belief BioMed，BBM，下稱"信念醫藥"）今日宣布，其自主研發和生產的BBM-P002治療中晚期帕金森病患者的早期臨床研究，結果已正式發表在國際頂級學術期刊Nature Medicine（IF=50），題為"Dual-target gene therapy in Parkinson's disease: a multicenter phase 1 trial"¹。這是中國神經退行性疾病基因治療領域的一項標志性進展，表明相關原創研究獲得了國際權威學術界的認可。該研究由上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院劉軍主任團隊和中南大學湘雅醫院沈璐主任團隊完成，clinicaltrials.gov登記號 NCT05822739。

背景：

BBM-P002 研究是一項多中心、單臂、開放標簽的安全性和初步療效性評估臨床試驗，共入組10例受試者，設置多個劑量組。本研究旨在評價立體定向雙側殼核注射BBM-P002治療中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性。研究隨訪分為給藥后52周內的主研究階段和52周后-5年的長期隨訪階段。目前所有受試者均已順利完成給藥后52周主研究階段隨訪，進入長期隨訪階段。此次發表的數據為所有受試者完成主研究52周訪視后的階段性研究結果。

結果：

一、安全性結果良好，整體耐受度優異

本次研究納入10例受試者，系統評估BBM-P002給藥后52周內的安全性與耐受性。

• 隨訪數據顯示，BBM-P002給藥后發生的所有不良事件（AE）均為輕度，未發生與研究藥物相關的AE；與給藥方式相關的AE有短暫的頭痛、虛弱等，均短期內痊愈。
• 研究52周隨訪周期內，未出現劑量限制性毒性（DLT）、無嚴重不良事件（SAE）發生，全程未觀察到藥物系統性毒性反應。

二、高劑量組療效顯著，多項核心指標實現明顯改善

研究重點對高劑量（1.2×10¹² vg）5例受試者給藥后52周的臨床療效進行系統性評估。

• BBM-P002 高劑量給藥后，5例受試者均表現出運動功能改善。在12個月隨訪時，"關期"MDS-UPDRS Ⅲ 評分較基線平均改善了21.6分（46%），"開期"評分平均改善了17.6分（64%）；總MDS-UPDRS評分也改善了29.4分（41%）。
• 在高劑量組受試者中，患者日記數據進一步印證了藥物的臨床獲益，無運動障礙的每日"開期"時間增加了3.3小時（40%），總"開期"時間增加了2.8小時（29%）。
• 運動功能改善的同時，¹?F-FDOPA PET成像提供了探索性證據。受試者多巴胺能神經通路功能在多個關鍵腦區神經功能得到恢復，雙側殼核背外側（dlPu）、雙側蒼白球（GP）的示蹤劑攝取信號顯著增強。同時，數據分析證實，雙側殼核背外側（dlPu）PET信號增強程度，與患者運動功能改善結果呈顯著相關性，從影像學層面佐證了BBM-P002的治療作用。

結論：本次臨床研究結果表明，BBM-P002各試驗劑量均展現出良好的安全性與耐受性， 高劑量組受試者觀察到了初步臨床獲益。該階段性研究結果驗證了BBM-P002的臨床應用價值，具備良好的研發前景與應用潛力。

基于上述早期數據的科學支撐，由瑞金醫院劉軍主任團隊牽頭的 BBM-P002臨床試驗（CXSL2500162 / NCT07195825）正在繼續有序推進中。瑞金醫院劉軍主任表示："這項發表在 Nature Medicine 的工作，體現了中國研究團隊在前沿神經疾病基因治療領域，將安全性監測、多學科協作與臨床研究規范結合的能力。后續將依托注冊臨床研究進一步夯實證據基礎。"信念醫藥聯合創始人、董事長兼首席科學家肖嘯教授表示："我們由衷感謝臨床專家與受試者的卓越貢獻。此次發表于Nature Medicine是一項關鍵里程碑，有力印證了基因治療在慢性疾病領域的應用潛力。我們將繼續嚴守藥物臨床試驗質量管理規范，與臨床專家緊密協作，穩步推進這一創新療法的研發進程。"

關于帕金森病

帕金森病（Parkinson's disease，PD）是全球第二大神經退行性疾病。中國60歲以上人群中PD患病率為1.37%，患病人數約362萬²。其自然病程可長達20年，臨床核心癥狀包括運動遲緩、靜止性震顫、肌肉僵直、姿勢平衡障礙等運動癥狀，且前驅期即可出現便秘、嗅覺減退、快動眼睡眠行為障礙、抑郁、淡漠、認知和精神障礙等非運動癥狀³。PD治療方法包括藥物治療、手術治療、肉毒毒素治療、運動療法、心理干預、照料護理等⁴。藥物治療是首選且主要的治療手段，左旋多巴為首選治療藥物，患者也可選擇腦深部電刺激術。但無論藥物或手術，均對癥狀改善有限，且不能延緩病情的進程，更無法治愈。

隨著對PD病理機制認識的不斷深入，PD基因治療藥物逐漸受到關注，已有多項基因治療藥物進入臨床研究階段。從目前披露的數據可知，基因治療能不同程度地改善PD患者的臨床癥狀，為其帶來了更多更新的治療選擇。

關于BBM-P002

BBM-P002是信念醫藥擁有自主知識產權的AAV基因治療藥物。通過腦立體定向注射技術，基于具有神經系統高親和性的工程化AAV載體，將多巴胺生成所需的關鍵酶，酪氨酸羥化酶（TH，tyrosine hydroxylase）和芳香族L-氨基酸脫羧酶（AADC，aromatic amino acid decarboxylase）的基因片段，遞送到紋狀體（主要為殼核）局部，使多巴胺合成所需關鍵的酶在大腦紋狀體區域長期高水平地表達，從而持續產生多巴胺，治療帕金森病。有望實現"一次給藥、長期有效"的治療效果。BBM-P002的生產則運用了公司自主開發的大規模無血清懸浮培養工藝，符合《藥品生產質量管理規范》（GMP）要求。

參考文獻：
[1] Mengyue Niu，et al. Nat Med. 2026 Jun 10. https://doi.org/10.1038/s41591-026-04436-0.
[2] Kalia LV, et al. Lancet. 2015 Aug 29;386:896-912.
[3] Armstrong MJ, et al. JAMA. 2020 Feb 11;323(6):548-560.
[4] 帕金森病治療指南（第四版）. 中華神經科雜志.2020.53(12):973-786.