上海2026年7月8日 /美通社/ -- 業界首款完成AI藥物臨床藥效驗證的候選藥物Rentosertib（ISM001-055）正式啟動III期臨床試驗（CTR20262475，NCT07687459），相關信息已在中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）平臺公示，并于ClinicalTrials.gov網站登記。這是英矽智能旗下首款由自有生成式AI平臺Pharma.AI驅動的候選藥物，其創新靶點和新穎結構均由AI輔助發現，并具有"全球首創"潛力用于特發性肺纖維化（IPF）治療。
這是英矽智能旗下首款由自有生成式AI平臺Pharma.AI驅動的候選藥物，其創新靶點和新穎結構均由AI輔助發現，并具有“全球首創”潛力用于特發性肺纖維化（IPF）治療。
即將開展的這項前瞻性、隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組、III期研究由中國醫學科學院北京協和醫院徐作軍教授擔任牽頭研究者（Leading PI），中國工程院院士、著名呼吸病學領域專家鐘南山院士，和上海市肺科醫院陳昶院長擔任聯合牽頭研究者（Co-Leading PI），計劃評估Rentosertib每日一次用藥持續52周的有效性和安全性，預計在全國47個研究中心招募共320名受試者。
研究方案分為試驗藥和對照藥兩組，將對隨機分配到各組的受試者提供Rentosertib或安慰劑片劑，以52周內用力肺活量（FVC）的年下降率作為主要終點，綜合納入首次疾病進展時間、肺一氧化碳彌散量（DLCO）變化以及基于問卷測量的生活質量等多維度指標作為次要終點。
英矽智能非腫瘤臨床開發高級副總裁Carol Satler博士表示，"在Rentosertib的案例中，我們看到AI以更快的速度、更低的成本將全新靶點轉化為候選藥物，將傳統耗費數年的研發流程極大壓縮，驅動業界攻克缺乏有效治療手段的疾病，為患者贏得生存時間。在未來大規模的臨床驗證中，我們期待進一步驗證IIa期研究中的積極發現，為候選藥物的安全性和有效性提供堅實的循證醫學證據，加速推動突破性創新療法惠及患者。"
2025年6月，關注Rentosertib安全性、耐受性和初步藥效趨勢的IIa期研究GENESIS-IPF登上頂尖學術期刊Nature Medicine，結果顯示每日一次60mg的Rentosertib治療可在12周后實現用力肺活量（FVC）平均提高98.4毫升的改善效果，該數據在安慰劑組為平均下降20.3毫升。
此前，Rentosertib從AI算法開發到2期臨床試驗的全流程登上Nature Biotechnology。從PandaOmics驅動的纖維化組學數據分析定位TNIK靶點，到生成化學引擎Chemistry42賦能的創新分子設計，再到臨床前體內外實驗中的良好藥效與安全性，以及臨床研究中的積極結果，生成式AI創新正在破解藥物研發領域的成本和效率挑戰 。
作為一家 AI 驅動的生物科技公司，英矽智能正通過其先進的 AI 與自動化平臺重新定義臨床前藥物開發效率，為行業樹立新標準。與傳統早期藥物發現通常需要 2.5 至 4 年時間相比， 英矽智能將項目從立項推進至臨床前候選化合物提名階段平均僅需 12 至 18 個月，且每個項目僅需合成并測試 60 至 200 個分子。自 2021 年以來，公司已提名 31 個 臨床前候選化合物，其中 13 個已獲得 IND 批件。
參考文獻 |
[1] Xu, Z., Ren, F., Wang, P. et al. A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis: a randomized phase 2a trial. Nat Med (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-03743-2 |
[2] Ren, F., et al. A small-molecule TNIK inhibitor targets fibrosis in preclinical and clinical models. Nat Biotechnol (2024). https://doi.org/10.1038/s41587-024-02143-0 |
關于IPF
特發性肺纖維化是一種慢性、進行性肺纖維化疾病，以肺功能進行性、不可逆性下降為特征。IPF影響全球約500萬人，預后較差，中位生存期僅為3至4年。目前的治療方法包括抗纖維化藥物等，可以減緩疾病進展但無法停止或逆轉疾病進程，因此迫切需要更有效的改善疾病的治療方法。
關于Rentosertib
Rentosertib（ISM001-055）是一種潛在全球首創小分子抑制劑，由英矽智能自有生成式人工智能平臺Pharma.AI賦能發現和開發。2023 年 2 月，Rentosertib被FDA授予用于治療IPF的孤兒藥資格認定。2025年5月，Rentosertib經 CDE 公示被納入用于治療IPF的突破性治療品種名單。
Rentosertib 的早期藥物發現與開發僅用 18 個月完成，期間合成并測試的分子數量不到 80 個。在 AI 賦能支持的靶點識別與分子設計研發中，其早期發現階段較傳統藥物研發周期明顯縮短，該 AI 驅動的工作流程于 2024 年 3 月被刊登于Nature Biotechnology。此外，Rentosertib 在 GENSIS-IPF IIa 期臨床試驗中取得陽性結果，實現了全球首個 AI 驅動藥物發現療效的概念驗證，相關結果已于 2025 年 6 月發表于 Nature Medicine。
關于英矽智能
英矽智能是一家全球先鋒生物科技公司，致力于整合人工智能和自動化技術，加速藥物發現并推動生命科學領域的創新，賦能人類更長久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：03696.HK。
利用自主研發的Pharma.AI 平臺和先進的自動化生物學實驗室，英矽智能正在為纖維化、腫瘤學、免疫學、疼痛、肥胖和代謝紊亂等未滿足的疾病領域提供創新藥物解決方案。此外，英矽智能持續將Pharma.AI應用拓展到多元化領域，如先進材料、農業、營養產品及獸醫藥物。更多信息，請訪問網站www.insilico.com
