強生旗下安力威?（尼卡利單抗注射液）在華獲批，新型FcRn拮抗劑為廣泛全身型重癥肌無力患者群體帶來持續平穩的疾病控制

中國首個且目前唯一^[1,2,3,4]獲批用于治療12歲及以上青少年和成人自身抗體（AChR或MuSK）陽性的全身型重癥肌無力（gMG）的FcRn拮抗劑

在成人和青少年患者的關鍵性臨床研究中，安力威^®能快速且顯著降低免疫球蛋白G（IgG）水平——該抗體是導致重癥肌無力的根本原因之一^[5,6]

在Vivacity-MG3關鍵性研究及正在進行的開放標簽擴展期，接受安力威^®治療的全身型重癥肌無力患者實現了長達20個月的持續平穩疾病控制和癥狀改善 ^[5,7]

北京2026年5月21日 /美通社/ -- 強生公司今日宣布，公司旗下全人源新生兒Fc受體（FcRn）拮抗劑安力威^®（尼卡利單抗注射液）已獲國家藥品監督管理局批準，聯合常規治療藥物用于治療全身型重癥肌無力。此次獲批為廣泛的全身型重癥肌無力患者群體（抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性或抗肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性的12歲及以上青少年和成人）提供了新的治療選擇，實現持續平穩的疾病控制^[5,6,7]。該新藥上市申請獲得了國家藥品監督管理局藥品審評中心的優先審評審批資格^[8]，同時安力威^®也是全國首個獲批開展原液境內分段生產試點的進口生物制品，該藥品原液在國內生產，制劑和包裝在境外生產^[9]。

全身型重癥肌無力（gMG）是一種慢性、可致殘性自身免疫性疾病，目前針對該疾病仍存在未滿足的臨床需求，需要能提供持續平穩疾病控制、且具有明確安全性的有效療法^[5,6,10,11]。抗AChR及抗MuSK抗體陽性患者占全部抗體陽性gMG患者的90%及以上^[5]。安力威^®是一種FcRn拮抗劑，其作用機制可顯著降低免疫球蛋白G（IgG）（包括有害的IgG自身抗體）水平，同時不對其他適應性免疫和先天免疫功能產生可檢測的額外影響^[5]。

此次批準基于Vivacity-MG3關鍵性研究的數據。在所有針對成人gMG的FcRn拮抗劑注冊臨床試驗中，該研究設置了迄今為止最長的主要終點。研究亮點包括^[1-5,11,12]：

• 以MG-ADL評分改善為衡量標準，在整個24周治療期間，安力威^®聯合標準治療相比安慰劑聯合標準治療展現出更優異的疾病控制效果。這使得患者能夠改善包括咀嚼、吞咽、言語及呼吸等基本日常功能。
• 在正在進行的gMG開放標簽擴展期研究中，接受安力威^®聯合標準治療的患者在長達20個月的隨訪期內持續保持癥狀改善。
• 安力威^®展現出快速且持續平穩的自身抗體水平降低效果：首次給藥兩周后，總IgG抗體水平最高降低約75%，并在24周內持續維持。

目前正在進行的針對抗AChR及抗MuSK抗體陽性、12至17歲青少年患者的2/3期研究 Vibrance-MG 結果顯示，安力威^®聯合標準治療達到了主要終點：在24周治療期間血清總IgG水平降低約69%，同時在MG-ADL^a和QMG^b量表改善方面達到次要終點。^[6]

安力威^®在 Vivacity-MG3 研究和正在進行的 Vibrance-MG 研究中，展現出一致的安全性特征，在成人與青少年患者中的耐受性相當。^[5,6,13]

強生創新制藥中國區總裁Cherry Huang表示："安力威^®的上市，標志著強生在推動罕見病治療進步方面邁出了關鍵一步。該藥物為廣泛的重癥肌無力患者群體帶來了持續平穩的疾病控制，有望提升患者的治療體驗，幫助他們重拾生活主動權。這一重要里程碑的實現，得益于強生多年來對尼卡利單抗的深入科學探索、跨界協同創新以及始終如一的堅定信念。我們期待這一創新療法能夠盡快惠及更多中國患者，助力他們重獲健康與希望。"

2025年4月，美國食品藥品監督管理局首次批準安力威^®用于治療gMG患者^[14]；同年9月，巴西和日本衛生監管機構相繼批準該療法^[15,16]；12月，歐洲委員會授予其在歐盟的上市許可^[15,16]。目前，全球多個衛生監管機構正在審評安力威^®治療gMG的上市申請。

備注：

1. MG-ADL（重癥肌無力日常生活活動量表）用于在臨床上快速評估影響患者日常生活活動的癥狀，評分范圍為0至24分，分值越高表示癥狀越嚴重。^[17]
2. QMG（重癥肌無力定量量表）共包含13項內容，由臨床醫生實施評估，用于量化重癥肌無力的疾病嚴重程度，總分范圍為0至39分，分值越高表示疾病越嚴重。^[17]

關于全身型重癥肌無力（gMG）

重癥肌無力（MG）是一種自身免疫性疾病，患者的免疫系統錯誤地產生抗體（如抗乙酰膽堿受體[AChR]抗體、抗肌肉特異性受體酪氨酸激酶 [MuSK]抗體），這些抗體可作用于神經-肌肉接頭處，阻斷或干擾神經向肌肉的正常信號傳導，從而影響或阻止肌肉收縮^[4]。全球約有 70萬名MG患者^[18]。MG可發生于男女各年齡段及各種族和族群，但多在年輕女性和老年男性中發病 ^[19]。

MG的早期癥狀通常以眼部表現為主，但約85%的患者會進展為全身型重癥肌無力（gMG），可表現為嚴重肌無力，并可能伴隨言語和吞咽困難等癥狀。^[4,17]

關于3期VIVACITY-MG3研究^[5]

3期Vivacity-MG3研究（NCT04951622）旨在評估在gMG這一不可預測、患者未滿足需求仍高的慢性疾病中，持續給藥下的療效與安全性。研究納入了對現行標準治療（SOC）應答不足（MG-ADL ≥6）的成人gMG患者，不論抗體陽性或陰性，共入組199名患者，其中153名為抗體陽性患者，參與為期24周的雙盲安慰劑對照試驗。患者按1:1隨機分配至尼卡利單抗聯合目前SOC組（30 mg/kg靜脈注射負荷劑量，隨后每兩周15 mg/kg）或安慰劑聯合目前SOC組。基線人口學特征在兩組間平衡（尼卡利單抗組77例，安慰劑組76例）。主要療效終點為比較兩組MG-ADL總評分從基線至第22、23及24周的平均變化情況。關鍵次要終點包括QMG評分的變化。此外，正在進行的開放標簽擴展期（OLE）研究將對長期療效與安全性開展持續評估。

關于2/3期Vibrance-MG研究^[6,20]

2/3期Vibrance-MG研究（NCT05265273）是一項正在進行的開放標簽研究，旨在評估尼卡利單抗對2至＜12歲兒童及12至＜18歲青少年gMG患者的療效。研究納入了7名12-17歲gMG患者，篩查時MGFA分型為II-IV，并對目前穩定SOC治療應答不足。入組患者須呈抗AChR或抗MuSK抗體陽性。研究包括最長四周的篩查期、24周開放標簽積極治療期（期間患者每兩周靜脈注射尼卡利單抗）以及長期擴展期；最后一次給藥后8周將進行安全性隨訪評估。主要終點為24周內尼卡利單抗對青少年gMG患者總血清IgG的影響、藥物安全性及耐受性。次要終點包括24周內MG-ADL及QMG評分的變化。

關于安力威^®（尼卡利單抗注射液）

安力威^®（尼卡利單抗注射液）是一種單克隆抗體，旨在以高親和力結合并阻斷 FcRn，從而降低循環中的免疫球蛋白 G（IgG）水平，同時不對其他適應性和先天性免疫功能產生可檢測的額外影響^[5]。這些IgG抗體是全身型重癥肌無力（gMG）的主要致病因素^[4]。安力威^®已在中國獲批聯合常規治療藥物，用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性或抗肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性的成人及12歲及以上青少年gMG患者。

尼卡利單抗正在自身抗體相關疾病領域的三個關鍵方向開展進一步研究，包括罕見自身抗體疾病、母體同種抗體介導的母胎疾病以及風濕性疾病。^[21-29]該在研單克隆抗體旨在以高親和力結合并阻斷FcRn，從而降低循環中的自身及同種IgG抗體水平，同時不對其他適應性和先天性免疫功能產生可檢測的額外影響^[30]。

美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）已授予尼卡利單抗多項重要資格認定^[14]，包括：

• 2019年10月，歐洲EMA授予胎兒及新生兒溶血病（HDFN）適應癥孤兒藥資格
• 2019年7月，美國FDA授予胎兒及新生兒溶血病（HDFN）適應癥及溫抗體型自身免疫性溶血性貧血（wAIHA）適應癥快速通道認定；2021年12月授予全身型重癥肌無力（gMG）適應癥快速通道認定；2024年3月授予胎兒及新生兒同種免疫性血小板減少癥（FNAIT）適應癥快速通道認定；2025年3月授予干燥綜合征（SjD）適應癥快速通道認定
• 2019年12月，美國FDA授予wAIHA適應癥孤兒藥資格；2020年6月授予HDFN適應癥孤兒藥資格；2021年2月授予gMG適應癥孤兒藥資格；2021年10月授予慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病（CIDP）適應癥孤兒藥資格；2023年12月授予FNAIT適應癥孤兒藥資格
• 2024年2月，美國FDA授予HDFN適應癥突破性療法認定；2024年11月授予干燥綜合征適應癥突破性療法認定
• 2024年第四季度，美國FDA授予gMG適應癥優先審評資格

參考文獻

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