上海2026年7月23日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，旗下神經科學領域的創新藥物奧澤悅®（通用名：奧普雷頓片）正式獲得中國國家藥品監督管理局批準，用于治療16歲及以上青少年和成人1型發作性睡病（Narcolepsy Type 1，NT1）患者。奧普雷頓片是中國首個[1]獲批的口服高選擇性食欲素2型受體（OX2R）激動劑，也是目前唯一[1]獲批用于治療1型發作性睡病的創新藥物。繼在中國獲批后，奧普雷頓片的新藥上市申請（NDA）目前正在美國優先審評中，并已獲得突破性療法認定；同時，日本的NDA審評工作也在推進中，并獲得了先驅藥品認定。武田今年還將在更多國家和地區陸續提交上市申請。
"奧普雷頓片是首個且目前唯一獲批用于治療1型發作性睡病的藥物，通過靶向疾病核心發病機制，作用于廣泛的臨床癥狀，有望為疾病管理帶來意義深遠的改變。我們由衷感謝中國監管機構對武田創新成果的認可，通過加速審評支持創新療法更快惠及中國患者，快速回應國內迫切的臨床需求，"武田中國總裁劉燕博士表示，"此次獲批也是武田中國發展進程中極具里程碑意義的一步，開啟了我們在神經科學領域發展的新篇章。我們希望以此為起點，聚焦那些對患者及社會影響深遠的神經系統疾病，持續推動相關疾病診療水平的提升。"
發作性睡病是一種慢性、罕見的神經系統疾病[2]，我國現有患者人數約為70萬[3]，其中NT1約占75%-80%[4]。 NT1的核心病因在于下丘腦負責調控睡眠-覺醒信號的食欲素神經元丟失，導致患者的睡眠-覺醒狀態不穩定。患者不僅會出現典型的日間過度思睡，還可能反復發生猝倒（即在情緒波動時突然失去肌張力）；夜間睡眠往往呈現碎片化，常伴隨睡眠癱瘓、入睡前幻覺等癥狀；長期還可能伴隨注意力下降及認知功能受損。
NT1通常在10-20歲之間發病[5]。從臨床表現來看，該疾病呈現出貫穿24小時的癥狀和疾病負擔。這些持續的癥狀和功能障礙使得患者的學業、工作與社交生活等方方面面都受到嚴重影響。此外，NT1還可能增加交通意外風險[6],[7]，并伴有更高的焦慮、抑郁及相關心理健康問題[8]。盡管疾病負擔沉重，但由于公眾對該疾病認知不足且癥狀復雜，往往會導致誤診，患者從癥狀出現到最終確診平均仍需10年[9],[10],[11]以上。
"長期以來，1型發作性睡病的治療主要依賴針對單一癥狀的對癥治療藥物，"北京大學人民醫院睡眠醫學科主任、北京大學睡眠研究中心主任韓芳教授表示，"奧普雷頓片的獲批意味著1型發作性睡病治療模式迎來了重大轉變，標志著治療正從'以對癥治療為主'邁向'針對食欲素缺乏發病機制的對因治療'的新階段。臨床研究表明，這一機制驅動的創新療法有望改善廣泛疾病癥狀，并有助于提升患者的日常功能和生活質量。"
"奧普雷頓片由武田自主研發，是中國首個獲批用于治療1型發作性睡病的食欲素受體激動劑，"武田全球研發區域負責人、武田研發中國及亞太中心負責人王璘博士表示，"神經科學是武田的戰略重點領域之一，武田將繼續致力于食欲素的創新科學轉化，為睡眠覺醒障礙及其他未被滿足需求的疾病領域患者帶來有意義的治療選擇。"
奧普雷頓片的獲批是基于FirstLight（TAK-861-3001）和RadiantLight（TAK-861-3002）兩項全球III期臨床研究項目[12]。結果顯示，與安慰劑相比，奧普雷頓片在各項預設終點上，對所評估的NT1 廣泛癥狀均展現出具有統計學意義的顯著改善，包括日間過度思睡、猝倒及其他次要指標。奧普雷頓片的安全性特征與既往臨床試驗保持一致，最常見的不良事件為失眠、尿急和尿頻。點擊此處了解更多III期數據結果。
[1] 截至2026年7月23日，根據國家藥品監督管理局（NMPA）https://www.nmpa.gov.cn/公開發布的奧普雷頓片獲批信息，并結合美國食品藥品監督管理局（FDA）、歐盟委員會（EC）及日本厚生勞動省（MHLW）等官方網站公開藥品批準信息檢索結果，未查詢到1型發作性睡病同產品或同機制相關的產品獲批信息，因此支持"首個"和"唯一"的表述。 [2] Bassetti CLA, et al. Nat Rev Neurol. 2019;15:519–39. [3] 數據/信息來源：央視新聞（2021）Https://m.news.cctv.com/2021/04/22/ARTIYcfmi8jDAFzHjhvppmTX210422.shtml [4] Zhang, X., Li, W., Zhao, Z., Zhao, Y., Ding, Y. and Wang, H., 2024. Advances in orphan drugs for the treatment of rare nervous system diseases. Journal of Chongqing Medical University, 49(5), pp.617–619. doi:10.13406/j.cnki.cyxb.003489. [5] Thorpy MJ, et al. Sleep Med. 2014;15(5):502-7. [6] Pizza F, Jaussent I, Lopez R, Pesenti C, Plazzi G, Drouot X, Leu-Semenescu S, Beziat S, Arnulf I, Dauvilliers Y. Car Crashes and Central Disorders of Hypersomnolence: A French Study. PLoS One. 2015 Jun 8;10(6):e0129386. doi: 10.1371/journal.pone.0129386. PMID: 26052938; PMCID: PMC4460078. [7] Tzeng N, et al. The Risk of Hospitalization for Motor Vehicle Accident Injury in Narcolepsy and the Benefits of Stimulant Use: A Nationwide Cohort Study in Taiwan (2019). Journal of Clinical Sleep Medicine. J Clin Sleep Med. 2019 Jun 15;15(6):881-889. doi: 10.5664/jcsm.7842. [8] Biscarini Francesco, et al. Co-occurrence of anxiety and depressive symptoms, suicidal thoughts, and hopelessness in patients with narcolepsy type 1 (2024). Journal of Sleep Medicine. 2024 Dec:124:141-145. doi: 10.1016/j.sleep.2024.09.023. [9] Ohayon MM, et al. Sleep Med. 2021;84:405-414. doi: 10.1016/j.sleep.2021.06.008 [10] Taddei RN, et al. J Sleep Res. 2016;25(6):709-715. doi: 10.1111/jsr.12420 [11] Carter LP, et al. Postgrad Med. 2014;126(3):216-24. doi: 10.3810/pgm.2014.05.2769 [12] The topline results of these studies were disclosed on July 14, 2025 in, "Takeda Announces Positive Results from Two Pivotal Phase 3 Studies of Oveporexton (TAK-861) in Narcolepsy Type 1". |
關于奧澤悅®（通用名：奧普雷頓片）
奧澤悅®（通用名：奧普雷頓片）是一種口服高選擇性食欲素2型受體（OX2R）激動劑，通過選擇性激動OX2R來恢復信號通路，靶向1型發作性睡病食欲素缺乏這一核心發病機制。通過激動OX2R，奧普雷頓片旨在促進覺醒，并減少包括猝倒發作在內的異常快速眼動（REM）睡眠樣現象，從而改善臨床研究中評估的日間及夜間系列癥狀，并且與已批準的說明一致。
關于FirstLight和RadiantLight III期臨床研究
FirstLight（TAK-861-3001；NCT06470828）和RadiantLight（TAK-861-3002；NCT06505031）是兩項全球性、多中心、安慰劑對照研究，旨在評估12周內，奧普雷頓片與安慰劑相比在1型發作性睡病（NT1）患者中的療效、安全性和耐受性。研究在19個國家開展，并于6個月內完成入組工作。FirstLight研究入組168例受試者，隨機分配至三個給藥組（2mg每日兩次、1mg每日兩次及安慰劑組）。RadiantLight研究入組105例受試者，隨機分配至兩個給藥組（2mg每日兩次和安慰劑組）。研究的主要終點是通過清醒維持試驗（MWT）評估日間過度思睡（EDS）改善。次要終點包括Epworth思睡量表（ESS）、每周猝倒發作率（WCR）、臨床試驗用發作性睡病嚴重度量表（NSS-CT）、運動警覺性測試（PVT）、患者總體印象變化量表（PGI-C）、發作性睡病功能影響量表（FINI）、36項健康調查簡表（SF-36）以及治療中出現的不良事件（TEAEs）。
