中國首個且目前唯一1重組ADAMTS13注射用阿帕達酶α辛奈達酶α獲批

上海2026年6月23日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，旗下創新藥物安則通^®（通用名：注射用阿帕達酶α辛奈達酶α）正式獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，適用于兒童和成人先天性血栓性血小板減少性紫癜（congenital thrombotic thrombocytopenic purpura，簡稱cTTP）患者的按需或預防酶替代治療（ERT）。此前，注射用阿帕達酶α辛奈達酶α已被納入國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）優先審評程序^[2]。本次獲批使其成為我國首個且目前唯一^[1]的重組ADAMTS13藥物，為我國cTTP患者帶來ADAMTS13酶替代治療新選擇，推動cTTP診療邁入病因靶向新階段。同時，也將為國內cTTP患者帶來預防治療的新選擇，有望降低急性發病風險，為長期穩定的疾病管理提供支持^[3]。

武田中國總裁劉燕博士表示："罕見病是武田長期深耕的重要治療領域之一。秉持'以患者為先'的初心，我們持續將全球創新療法引入國內，助力提升罕見病診療水平，推動優質醫療資源惠及更多患者。在國家不斷完善罕見病診療保障體系、鼓勵創新藥物加快可及的背景下，注射用阿帕達酶α辛奈達酶α得以加速在華獲批，為cTTP患者帶來了新的治療選擇。未來，武田將繼續攜手各方力量，持續推動cTTP規范化診療體系建設，讓更多患者擁抱更美好的生活。"

極其罕見且可能危及生命：cTTP患者治療需求迫切

先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）是由ADAMTS13基因突變引發的極其罕見、且能夠危及生命的血栓性微血管疾病^[4]。據統計，血栓性血小板減少性紫癜（TTP）的年發病率為每百萬人口2~6例^[4]，該病已被納入我國《第二批罕見病目錄》^[5]，其中cTTP約占總病例數的5%^[4]。

cTTP患者由于基因缺陷導致體內ADAMTS13蛋白酶嚴重缺乏，血液中易形成微血栓，可迅速引發血小板減少、溶血性貧血及多器官缺血性損傷等。該病發病年齡跨度大，從幼兒期至成年、妊娠期均可能首次出現^[6]。其日常癥狀隱匿，易被忽視，包括偶發頭痛、健忘、皮膚瘀斑、腹痛、腹瀉或惡心嘔吐等^{[6, 7, 8, 9]}。當癥狀突然加重，提示進入急性發作期，可出現極度乏力、意識混亂、呼吸急促、心率加快、皮膚或眼白發黃、尿色加深等表現，需立即就醫。若不進行有效治療，急性發作時死亡率可超90%；重癥患者會因反復血栓事件導致持續性器官損傷，引起疾病惡化，甚至早逝^{[8, 10]}。

傳統上，針對cTTP患者的治療方式主要依賴于新鮮冰凍血漿為主，通過提升患者體內ADAMTS13 的活性水平，實現對于疾病進程的控制。然而，血漿治療仍存在一定局限性。數據顯示，接受傳統血漿治療的患者，ADAMTS13酶活性僅能恢復至19%^[3]，存在個體差異，既不利于實現疾病的長期控制，也無法滿足預防急性發作、降低遠期器官損傷風險的核心需求。同時，由于治療依賴異體供血，還可能面臨感染、過敏及輸注相關反應等風險，患者長期疾病管理需求仍有待進一步滿足。

中華醫學會血液學分會主任委員、華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院院長胡豫教授表示："cTTP是一類高危，進展快速的罕見血栓性微血管病，患者不僅面臨急性發作風險，還需長期關注疾病復發及器官損傷，臨床管理面臨諸多挑戰。傳統血漿治療雖然能夠補充ADAMTS13活性，但在維持穩定酶活水平、安全性及長期預防復發方面仍面臨一定局限。注射用阿帕達酶α辛奈達酶α的獲批，為國內cTTP的疾病干預提供了新的治療選擇。該藥物通過彌補患者體內缺乏的ADAMTS13酶活性，從致病機制層面為疾病管理提供了新的干預路徑，進一步推動診療模式從被動救治轉向可防可控的長期規范化管理，為高危患者改善預后提供了全新的臨床解決方案。"

從干預到預防，重組ADAMTS13開啟cTTP精準防治新選擇

注射用阿帕達酶α辛奈達酶α是一款重組ADAMTS13蛋白藥物，可特異性補充cTTP患者血漿中ADAMTS13的活性，通過調控血管性血友病因子（vWF）多聚體代謝，減少或消除vWF血小板微血栓的形成^[11]，從而降低急性/亞急性TTP事件及其相關臨床表現的發生風險^[12]。

一項前瞻性隨機、對照、多中心的Ⅲ期臨床研究結果顯示，患者（n=45）在接受注射用阿帕達酶α辛奈達酶α預防性治療期間未發生急性TTP事件，而在接受基于血漿治療的患者中（n=46），出現了1例急性TTP事件^[3]。與基于血漿的療法相比，注射用阿帕達酶α辛奈達酶α降低血小板減少事件的發生率達60%。注射用阿帕達酶α辛奈達酶α治療后，患者平均最大ADAMTS13活性為101%，而標準治療后為19%^[3]。根據研究人員得出的結論，在對先天性TTP患者進行注射用阿帕達酶α辛奈達酶α預防期間，ADAMTS13活性達到正常水平的100%左右，不良事件一般為輕度或中度，最常見的不良反應（發生率超過10%）包括頭痛、腹瀉、頭暈、上呼吸道感染、惡心和偏頭痛，TTP事件和表現罕見^[12]。

國家血液系統疾病臨床醫學研究中心主任、蘇州大學附屬第一醫院血液科主任吳德沛教授表示："cTTP的治療需長期持續干預。注射用阿帕達酶α辛奈達酶α的獲批，無論是對患者獲益，還是國內cTTP規范化診療體系建設，均有重要價值。傳統血漿輸注與血漿置換療法，對醫療設備、血源及操作標準都有極為嚴苛的要求。作為全球首款重組 ADAMTS13蛋白藥物^[13]，注射用阿帕達酶α辛奈達酶α可實現針對病因的靶向治療，能夠降低臨床治療與日常管理難度，提升患者治療依從性，助力我國cTTP診療邁向精準治療、防治并舉的發展階段，持續穩步提升我國罕見病診療水平。"

首都醫科大學附屬北京兒童醫院血液病科主任醫師吳潤暉教授表示："作為一種罕見的血液系統疾病，cTTP對新生兒具有較高的致病風險，嚴重時可引發出生早期的危重并發癥，臨床管理面臨一定挑戰。在臨床研究與探索過程中，注射用阿帕達酶α辛奈達酶α的應用為兒童cTTP患者的干預提供了新的思路，并在一定程度上有助于提升醫學界對cTTP早期識別及干預策略的認識，并為兒科罕見病的診療探索提供參考。"

武田制藥全球研發區域負責人兼武田研發中國及亞太中心負責人王璘博士表示："我們非常高興看到，注射用阿帕達酶α辛奈達酶α在中國獲批，為cTTP患者帶來全新的治療選擇。作為全球首創的重組ADAMTS13酶替代療法^[13]，它針對cTTP病因進行干預，同時覆蓋急性發作應對與長期預防治療，有望為中國患者提供精準的疾病管理方案，改善患者生活質量。作為研發驅動的生物制藥企業，武田將繼續依托全球研發優勢，加速推動更多創新成果更早惠及中國患者，持續助力提升罕見病領域的診療水平與藥物可及性。"

獲批日期：2026年6月
獲批編號：C-ANPROM/CN/ADZ/0005

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