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——全球首個LNP遞送環形RNA 體內CAR-T藥物正式邁入臨床，開啟體內原位生成CAR-T新紀元
上海和馬薩諸塞州劍橋2026年8月8日 /美通社/ -- 專注于全工程化環形RNA療法開發的生物技術公司轉錄本（上海）生物科技有限公司（RiboX Therapeutics，以下簡稱"RiboX"）今日宣布，其自主研發的體內CAR-T候選產品RXIM002已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的新藥臨床試驗申請（IND）許可。RXIM002是全球首個獲得FDA臨床試驗許可的采用靶向脂質體納米顆粒（tLNP）遞送的環形RNA體內CAR-T藥物，標志著基于環形RNA的體內CAR-T療法從科學概念邁入正式臨床開發的歷史性突破。
RXIM002是一款由tLNP包裹的環形RNA藥物，編碼靶向CD19的嵌合抗原受體（CAR），通過向體內 T 細胞遞送環形 RNA，實現持久且非整合性的 CAR 表達，在患者體內直接生成功能性 CAR-T 細胞，用于治療自身免疫性血細胞減少癥。 "體內原位生成"路徑，從根本上繞開了傳統CAR-T療法繁瑣、昂貴且耗時的體外細胞制備流程，極大提升了患者的治療可及性，有望將CAR-T療法的獲益人群拓展至更廣泛的自身免疫性疾病患者群體。
全球首次：環形RNA體內CAR-T進入臨床，加速劑量遞增聯合皮下注射重塑治療體驗
在IND申報前，RXIM002已通過研究者發起的臨床試驗（IIT）在自身免疫性疾病患者中完成了初步臨床驗證，最長隨訪時間達六個月以上。RiboX向FDA遞交了涵蓋全部受試者安全性及有效性的完整IIT數據。基于所提交臨床數據的完整性和充分性，FDA不僅批準RXIM002進入Ⅰ期臨床試驗，而且同意在該試驗中采用加速劑量遞增方案及皮下注射劑型。 這些監管決策將縮短開發周期、優化給藥流程，最終提升患者便利性和依從性。這意味著，這一全球首創環形RNA體內CAR-T療法有望在未來實現門診給藥，根本性改變患者的治療體驗。
突破性技術：體內原位生成CAR-T，直擊可及性核心難題
RXIM002依托RiboX自主開發的靶向LNP遞送平臺，可在體內精準遞送環形RNA，實現高效、持久且非整合的CAR表達，從而深度清除致病性B細胞，促進免疫重建，帶來長期穩定的臨床緩解。相較于依賴體外生產、個體化制備的傳統CAR-T療法，RXIM002以體內原位生成的全新機制，破解了自體CAR-T療法因制備復雜、周期長、成本高而導致的極低患者滲透率困局，為自身免疫性疾病治療開辟了一條首創性、通用化、即用型的革命性路徑。
RiboX創始人兼首席執行官張巍怡博士表示："RXIM002獲得FDA臨床許可，是RiboX乃至整個環形RNA藥物領域的里程碑事件。這不僅是我們自主建立的tLNP技術平臺首次獲得全球頂尖監管機構的臨床認可，更充分驗證了公司具備將扎實的臨床前數據及完整早期臨床證據轉化為高效研發推進路徑的能力。我們將以此為起點，在全球多區域同步推進臨床研究，致力于為重癥自身免疫病患者帶來真正變革性的治療方案，引領體內CAR-T治療新篇章。"
