四輪"AI計算設計—濕實驗驗證"覆蓋222個突變體，推動蛋白質AI走向真實藥物工程場景
上海2026年8月20日 /美通社/ -- 上海天鶩科技有限公司（以下簡稱"天鶩科技"）宣布，其參與分子工程設計與優化的眼科創新生物藥 GenSci148注射液取得臨床開發新進展。該藥用于新生血管性年齡相關性黃斑變性（nAMD）、糖尿病性黃斑水腫（DME）和視網膜靜脈阻塞（RVO）的三項臨床試驗申請，均已通過創新藥臨床試驗30日通道的審評審批。
GenSci148由長春金賽藥業有限責任公司（以下簡稱"金賽藥業"）自主研發。受金賽藥業委托，天鶩科技利用蛋白質AI和計算分子設計能力參與相關分子工程設計與優化，通過多輪"AI計算設計—濕實驗驗證"，對候選分子的功能活性及多項關鍵成藥屬性進行系統優化。
此次項目進展進一步將蛋白質AI的驗證從公開數據集和實驗體系延伸至真實創新藥研發：AI提出候選設計，實驗驗證并產生反饋，再由數據驅動下一輪分子優化。
【圖1｜GenSci148三個適應癥進入臨床開發階段】GenSci148用于nAMD、DME及RVO的三項臨床試驗申請獲得臨床試驗許可。來源：國家藥品監督管理局藥品審評中心。
四輪干濕迭代，覆蓋222個突變體
GenSci148是一款眼科創新生物藥，可同時結合 VEGF-A、VEGF-C、VEGF-D及Ang-2，協同干預異常血管生成及血管穩定性相關通路。其潛在臨床優勢仍需通過后續臨床試驗驗證。
圍繞功能活性和高濃度制劑粘度，天鶩科技共完成 4輪"AI計算設計—濕實驗驗證"迭代，累計覆蓋222個突變體：兩輪活性優化分別覆蓋92個和30個突變體，兩輪粘度優化分別覆蓋50個突變體。
項目圍繞六項關鍵藥物性能開展優化：
【圖2｜四輪干濕迭代實現六項關鍵性能協同優化】GenSci148相關分子工程項目累計覆蓋222個突變體，在親和力、阻斷活性、體內藥效、熱穩定性、表達量及高濃度制劑粘度等關鍵性能上實現優化。
值得注意的是，AI提出的關鍵突變位點并非全部集中于傳統關注的結合界面，部分甚至位于結合界面遠端；這些設計經實驗驗證發現顯著提升了功能性質，顯示出AI有望拓展傳統基于結構界面和經驗直覺的蛋白質藥物設計空間。
在蛋白質藥物工程中，不同性能目標往往相互制約。天鶩科技希望通過AI與實驗閉環，不僅尋找單項指標更優的突變，也提高在活性、穩定性、表達和制劑性質等多目標條件下尋找綜合候選分子的效率。
【圖3｜GenSci148相關分子工程代表性臨床前實驗結果】代表性實驗顯示，項目優化分子在VEGF-A和Ang-2功能阻斷實驗中表現出增強的活性，并在RNV非臨床模型中顯示出持續的體內藥效。
| *結果基于相應非臨床實驗條件，與Eylea和Faricimab等對照藥物比較。臨床意義尚需進一步研究驗證。 |
Venus專業蛋白質AI模型持續演進
支撐相關蛋白質設計工作的，是天鶩科技持續開發的 Venus專業蛋白質AI模型體系。
其基礎模型從以蛋白質序列為核心的 Venus 1.0，演進至融合序列和三維結構信息的 Venus 2.0 / Venus-ProSST，并進一步發展為整合序列、結構與MSA進化信息的 Venus 3.0 / Venus-REM。
圍繞具體研發任務，天鶩科技還開發了小樣本學習模型 Venus-FSFP、專家模型 Venus-Maxwell、模板酶挖掘模型 Venus-Mine、無模板功能挖酶模型 Venus-RXN以及結構預測模型 Venus-Fold等，覆蓋定向進化、后訓練、功能挖掘和結構預測等任務。
這些模型與計算設計及濕實驗驗證結合，使模型輸出能夠進入實驗驗證，并由實驗結果持續反饋后續設計。
【圖4｜Venus專業蛋白質AI模型矩陣持續演進】Venus模型體系覆蓋基礎模型、定向進化、后訓練、酶挖掘及結構預測等研發任務。部分模型處于研發或規劃階段。
VenusREM在國際公開評測中取得領先表現
VenusREM是天鶩科技開發的蛋白質突變效應預測模型，通過聯合利用蛋白質序列、三維結構和同源進化信息，對候選突變的功能影響進行預測和排序。
發表于《Bioinformatics》的研究顯示，VenusREM在 ProteinGym的217組DMS實驗數據上取得領先表現，并進一步通過VHH抗體和DNA聚合酶等實驗體系進行了濕實驗驗證。
2026年7月，哈佛大學與Capable研究團隊發布PG-LLM蛋白質突變排序評測。在統一的 N=50候選突變排序條件下，該研究比較13款通用語言模型和95種已發表專業蛋白質預測方法。VenusREM取得 Spearman ρ=0.523，高于該研究主要排行榜中的Claude Opus 5（0.406）和GPT-5.6 Sol（0.402），并在所比較的專業預測方法中位居首位。
【圖5｜VenusREM在國際蛋白質突變預測評測中領先】PG-LLM評測中，VenusREM取得Spearman ρ=0.523，在所比較的專業蛋白質預測方法中位居首位。來源：PG-LLM，2026。
公開評測檢驗模型對蛋白質突變的預測和排序能力；真實藥物項目則進一步檢驗模型能否參與解決多目標、受實驗約束的復雜藥物工程問題。二者共同構成從模型評測、實驗驗證到產業研發應用的不同層級證據。
進一步走向創新藥研發
在持續建設蛋白質AI技術平臺并開展產業項目的基礎上，2026年3月，天鶩科技發起設立上海生鶩醫藥科技有限公司（以下簡稱"生鶩醫藥"），進一步將相關技術能力用于創新藥資產創造和臨床轉化。
天鶩科技將繼續聚焦蛋白質數據、專業AI模型、科研智能體、計算分子設計及自動化實驗等底層能力；生鶩醫藥則進一步將AI與疾病生物學、蛋白質工程和藥物開發結合，面向創新藥產品研發。
在這一體系中，臨床需求定義產品目標，藥物科學家確定差異化方向，AI擴大可探索的分子空間，實驗數據持續驅動下一輪設計。
天鶩科技創始人、首席科學家洪亮表示：
"AI for Science最終需要在真實研發場景中創造價值。與金賽藥業的合作，讓我們有機會把蛋白質AI放到復雜的藥物工程問題中，通過設計、實驗和數據反饋不斷迭代。GenSci148進入臨床開發，是這一研發路徑向臨床階段邁出的重要一步。我們希望繼續推動蛋白質AI從模型能力走向可重復的研發能力。"
金賽藥業CEO金磊表示：
"金賽藥業始終堅持自主創新，也積極擁抱AI等前沿技術，通過開放合作提升創新藥研發能力。天鶩科技在GenSci148分子工程設計與優化過程中提供了重要的技術支持，雙方將AI計算設計與實驗驗證結合，共同推動候選分子的持續優化。三項臨床試驗申請獲得默示許可，是項目邁向臨床開發的重要里程碑。我們期待通過后續臨床研究進一步驗證GenSci148的潛在臨床價值，為眼科患者帶來新的治療選擇。"
關于天鶩科技
天鶩科技是一家AI驅動的全棧式蛋白質研發平臺公司，通過蛋白質數據、專業AI模型、科研智能體、計算分子設計及自動化實驗體系，構建覆蓋蛋白質研究、設計、實驗驗證和產業應用的研發平臺。
關于生鶩醫藥
上海生鶩醫藥科技有限公司成立于2026年3月，由天鶩科技發起設立，聚焦AI驅動的創新藥資產創造及臨床轉化。
媒體聯系：
www.matwings.com
public@biowingsthera.com
