ABSK011臨床研究數據于2023 ESMO大會發布

陳孝平院士：中國肝細胞癌創新藥臨床研究數據令人振奮

上海2023年11月10日 /美通社/ -- "與歐美不同，原發性肝癌在中國發病率高，死亡率也高。國際上對研發肝癌藥物的關注度不像乳腺癌、肺癌那么高，治療手段非常有限，因而需要靠中國人自己探索解決方案。目前這項研究在經治的FGF19過表達肝細胞癌病人中顯示出突出的療效（客觀緩解率達40.7%）。"在歐洲腫瘤內科學會（ESMO）年會上，由中國科學院院士、華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院肝臟外科主任陳孝平主導的irpagratinib（ABSK011）臨床研究項目引發關注。

恰逢2016年和譽醫藥成立時，啟動的第一個項目就是ABSK011，想攻克肝癌這個對中國病人危害很大的瘤種，這和陳孝平院士的想法不謀而合。因此他牽頭了這項ABSK011-101臨床研究。日前，陳孝平院士詳細介紹了這一令人鼓舞的臨床數據的背后研發。

"就肝癌來說，目前國際上公認的最好的治療方法是以手術切除為主的綜合治療。但從外科醫生的角度來看，作為主要治療方案的肝切除技術已經很成熟，外科可以提高治療效果的空間幾乎沒有了，所以我現在就將臨床研究重點放在藥物研發方面，希望能夠找到更有效的藥物。以往獲批的二線治療藥物，整體上看有效率、病情緩解率還是比較低的，研究結果中報道的ORR沒有超過15%。"在治療肝癌病人中遇到的困難與挑戰讓陳孝平院士決心探索新的靶點藥物。

陳院士表示，ABSK011是國內首個獨立自主研發的口服高選擇性FGFR4抑制劑，而此次I期臨床研究的主要人群為FGF19過表達肝細胞癌病人。截止2023年9月8日，這項I期臨床研究已入組75例肝癌病人，整體的安全性和耐受性良好。其中88%的病人感染過乙肝病毒，大部分病人既往接受過2-3種全身抗腫瘤治療，其中接受過免疫治療的病人達到64%。

陳院士進而解釋："在這些病人中，盡管入組時基本情況相當差，但在27例ABSK-011每日兩次給藥組FGF19過表達的肝癌病人中，1例病情完全緩解，10例部分緩解，高達40.7%的病人治療效果明顯，腫瘤（靶病灶）縮小超過30%以上。根據目前的臨床數據，irpagratinib很有可能成為肝細胞癌病人潛在的有效治療藥物。對于晚期肝癌病人而言，這一結果令人振奮。我們的初步結果出來以后，在歐洲腫瘤年會上得到了高度認可和普遍接受。接下來研究團隊會繼續努力推動研究工作，希望獲得更好的研究結果。"

原發性肝癌是全世界范圍內常見的消化系統惡性腫瘤。全球每年大約有90.6萬新發肝癌病人，位于惡性腫瘤第6位，死亡83.0萬人，位于惡性腫瘤的第3位。肝癌在我國尤其高發，國內肝癌每年新發病例達41.0萬人，病死39.1萬人，占全球發病和死亡人數近一半，嚴重威脅病人的生命和健康。而肝癌早期診斷較難，大多數病人就診時已到中晚期，目前中晚期肝細胞癌推薦的治療方案是以外科手術切除、消融TAEC等局部治療聯合全身用藥。全身抗腫瘤藥物主要有兩種，即分子靶向和免疫治療藥物。現有的藥物仍存在藥物嚴重不良反應、長期獲益有限、耐藥等問題，因此效果有待提高。

陳院士表示，目前ABSK011-101研究還在持續中，最終會取得什么樣的結果，有待病人入組完成后，對整個實驗數據進行科學分析，才能得出結論。

這項研究除了武漢同濟醫院以外，還在全國其他22家醫院招募病人入組，如有中晚期肝癌病人希望參與這項臨床研究，可以聯系如下這些相關醫院申請入組。

目前，irpagratinib（ABSK011）臨床研究項目在全國以下醫院展開臨床研究及招募病人入組。