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上海2026年9月21日 /美通社/ -- 2026年9月21日，上海和譽生物醫藥科技有限公司（以下簡稱"和譽醫藥"，港交所代碼：02256）今日宣布，其自主研發的選擇性口服小分子FGFR2/3抑制劑lavengratinib（ABSK061）治療兒童軟骨發育不全（Achondroplasia，ACH）的II期臨床研究獲得積極初步療效結果。在初始且最低劑量組（0.064 mg/kg，每日一次）中，6歲及以上ACH兒童接受lavengratinib治療27周后，年化身高增長速度（Annualized Height Velocity，AHV）較基線平均改善+2.4 cm/年，應答率*達到100%。Lavengratinib整體耐受性良好，目前未觀察到與FGFR1或FGFR2抑制相關的不良事件（AEs）。
ABSK061-202是一項Ⅱ期、多中心、開放標簽的劑量遞增研究，旨在評估lavengratinib（每日一次，口服）在3至12歲ACH兒童中的安全性和有效性。所有參與者計劃接受lavengratinib治療78周。截至目前，初始劑量組7名6至12歲參與者已完成6個月治療，并取得令人鼓舞的初步結果：
目前，ABSK061-202研究已順利完成前3個劑量組的初步安全性評估，未發現值得關注的安全性問題，預計于2026年底獲得6個月的療效和安全性結果，為進一步評估lavengratinib對于ACH兒童的臨床價值提供更多依據。
*應答者定義：AHV較基線提高≥25%的參與者。
關于Lavengratinib（ABSK061）
Lavengratinib是和譽醫藥自主研發并擁有全球知識產權的新一代口服、高活性、選擇性小分子FGFR2/3抑制劑，也是全球范圍內第一款進入臨床的FGFR2/3選擇性抑制劑。首代泛FGFR抑制劑已在針對多種攜帶FGFR2/3變異的腫瘤中展現出臨床療效并在全球范圍內逐步獲批上市，但安全窗及藥效均受限于FGFR1抑制相關副作用。通過降低對FGFR1的抑制以及保持對FGFR2/3的高活性，lavengratinib作為第二代FGFR抑制劑有望在臨床上取得更好的安全窗及療效。目前，lavengratinib治療軟骨發育不全適應癥已獲得美國食品藥品管理局（FDA）授予的罕見兒科疾病資格（RPDD）和孤兒藥資格（ODD），II期臨床研究正在順利推進中。
