馬薩諸塞州劍橋2026年7月23日 /美通社/ -- 在鎮痛藥物廣泛可及的今天，由于標準治療方案嚴重依賴阿片類藥物和非甾體抗炎藥（NSAIDs），疼痛管理受限于療效不足、胃腸道毒性以及依賴和成癮的嚴重風險，是現代醫學中最為普遍的關鍵挑戰之一，全球超過20%的人口仍受到慢性疼痛困擾，其中以中樞敏化為特征的慢性神經病理性疼痛尤為突出，領域亟需創新、有效、非成癮性且具有血腦屏障穿透特性的疼痛管理選擇。
針對臨床未竟需求，由生成式人工智能（AI）驅動的臨床階段生物醫藥科技公司英矽智能（Insilico Medicine，3696.HK）正在運用AI技術探索全新生物學機制并開發創新療法，并于近日宣布提名ISM9528為臨床前候選化合物（PCC）用于疼痛管理。ISM9528是一款潛在全球首創、具有透腦性的口服小分子抑制劑，靶向由PandaOmics輔助識別的靶點Target Z，聚焦此前未被探索的生物學機制，提供創新非阿片類治療方案。值得注意的是，這是英矽智能自2021年以來提名的第31款臨床前候選化合物，進一步驗證了公司依托AI的研發能力。
ISM9528靶向由PandaOmics輔助發現的創新作用機制，是一款潛在全球首創（first-in-class）、透腦性、非阿片類疼痛管理解決方案。
英矽智能創始人、首席執行官兼首席商務官Alex Zhavoronkov博士表示："一款非阿片類候選藥物在臨床前模型中的表現超過嗎啡，是前所未見的成果，或許是英矽智能成立以來最引人注目、最出人意料的成果之一，這是前沿AI、人類智慧和科學機遇共同作用的結果。對于慢性疼痛和偏頭痛等高度復雜的人體機制，靶點發現往往需要十年以上的時間，而PandaOmics精準解析了相關生物學通路，并推動團隊提名自2021年以來的第31款臨床前候選化合物。通過深挖生物學機制，我們不僅在探索疼痛管理問題，也正通過雙效靶點策略，不斷接近解碼衰老過程這一終極愿景。"
為探索疼痛管理的創新治療路徑，英矽智能研發團隊利用AI驅動的靶點識別與優先排序引擎PandaOmics，對海量組學、文本及多模態數據進行系統分析，發現了全新的疼痛相關生物學模式，英矽智能已有管線組合中的Target Z因此獲得關注。這是一個此前從未與疼痛管理建立系統性關聯的創新靶點，進一步引導團隊關注一款已有的自研候選藥物。
后續對人類和動物模型數據的生物信息學分析顯示，Target Z在多個疼痛相關細胞類型中存在高表達，增強了團隊推進濕實驗室測試的信心。隨后，團隊快速進入體內藥效驗證階段，在模擬人類疼痛機制的專門小鼠模型中，發現針對Target Z的候選藥物展現出強效的、劑量依賴性的疼痛管理療效，其治療潛力可媲美甚至超越包括嗎啡在內的現有治療方案。
靶點潛力得到驗證后，團隊以透腦特性和平衡的療效與安全性特征為目標，采用集成40+優選模型和多個相關附屬應用的英矽智能生成化學平臺Chemistry42，以針對疼痛適應癥重新生成具有更優選擇性和ADMET性質的化合物，力求在療效與安全性之間取得平衡。經過AI生成、人類反饋和優化的迭代循環后，ISM9528被選定為該項目的先導化合物。
英矽智能聯合首席執行官兼首席科學官任峰博士表示："ISM9528作為英矽智能第31款候選藥物的提名，進一步驗證了我們端到端AI平臺的可復現性和精準性。ISM9528兼具全新的作用機制和高度獨特的化學結構，展現出卓越的療效和良好的安全性特征，以及優秀的透腦特性。展望未來，我們有信心通過持續整合生成式AI和自動化技術樹立新標準，提供堅實的概念驗證，并為患者帶來真實世界的臨床獲益。"
在臨床前研究中，ISM9528作為口服療法，在經過驗證的急性術后疼痛和神經病理性疼痛模型中，展現出優于標準治療方案的療效。此外，ISM9528在覆蓋多種篩選譜系和動物模型的體外和體內安全性研究中，展現了卓越的安全性特征，同時具有以快速的全身吸收和血腦屏障穿透性為代表的良好藥代動力學特征。
在用于神經病理性疼痛的脊神經結扎（SNL）大鼠模型中，ISM9528展現出劑量依賴性改善機械性疼痛。中等劑量在給藥后6小時內的所有時間點均展現出顯著的鎮痛效果，其效果與相似劑量水平的疼痛標準治療藥物普瑞巴林（Pregabalin）相當。
在用于神經病理性疼痛的脊神經結扎（SNL）大鼠模型中，ISM9528展現出劑量依賴性改善機械性疼痛。中等劑量在給藥后6小時內的所有時間點均展現出顯著的鎮痛效果，其效果與相似劑量水平的疼痛標準治療藥物普瑞巴林（Pregabalin）相當。
在術后急性疼痛模型中，ISM9528同樣展現出劑量依賴性的鎮痛效果，并在給藥后0.5小時即表現出快速起效特征，其療效優于等效劑量的普瑞巴林。
在術后急性疼痛模型中，ISM9528同樣展現出劑量依賴性的鎮痛效果，并在給藥后0.5小時即表現出快速起效特征，其療效優于等效劑量的普瑞巴林。
英矽智能非腫瘤臨床開發高級副總裁Carol Satler博士表示："考慮到非阿片類疼痛藥物存在巨大的未竟臨床需求，ISM9528的臨床前數據格外令人鼓舞。這就是我們所說的'尤里卡時刻'，這一發現有望徹底重塑患者治療格局。我們正在加速推進這一極具潛力的項目，期待于2027年進入臨床試驗，致力于為患者帶來一款真正能夠改變臨床護理實踐的創新藥物。"
作為一家 AI 驅動的生物科技公司，英矽智能正通過其先進的 AI 與自動化平臺重新定義臨床前藥物開發效率，為行業樹立新標準。與傳統早期藥物發現通常需要 2.5 至 4 年時間相比， 英矽智能將項目從立項推進至臨床前候選化合物提名階段平均僅需 12 至 18 個月，且每個項目僅需合成并測試 60 至 200 個分子。自 2021 年以來，公司已提名 31 個 臨床前候選化合物，其中 13 個已獲得 IND 批件。
在不斷拓展其技術在藥物研發和生命科學研究中實際應用的同時，英矽智能也在持續提升其 AI 平臺的性能。依托其訓練平臺積累的豐富經驗和數據，公司提煉出數千項基準測試，并將其整合進 MMAI Gym。作為科學 AI 的"訓練器"和"基準平臺"，MMAI Gym 能夠幫助機構訓練具備領域特定推理能力的模型，并對其在真實世界任務中的表現進行嚴格評估，從而推動邁向"制藥超級智能"的進程。迄今為止，Human Longevity 和 Liquid AI 已與英矽智能達成合作，成為 MMAI Gym 的合作伙伴。
關于英矽智能
英矽智能是一家全球先鋒生物科技公司，致力于整合人工智能和自動化技術，加速藥物發現并推動生命科學領域的創新，賦能人類更長久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：03696.HK。 利用自主研發的Pharma.AI 平臺和先進的自動化生物學實驗室，英矽智能正在為纖維化、腫瘤學、免疫學、疼痛、肥胖和代謝紊亂等未滿足的疾病領域提供創新藥物解決方案。此外，英矽智能持續將Pharma.AI應用拓展到多元化領域，如先進材料、農業、營養產品及獸醫藥物。更多信息，請訪問網站www.insilico.com
